展示物99.1
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ナスダックでは核膜の病気をターゲットにしています。 |
カリヨファーム・セラピテクスは、いい変化を発表しました。 共同主要エンドポイント 決定的な第3相「SENTRY試験」におけるエンドポイントについて
骨髄線維症における「SENTRY試験」
共同主要エンドポイントが絶対総合症状スコアに変更されました 共同主要エンドポイントが絶対総合症状スコアに変更されました(Abs-TSS) from Total Symptom Score
Improvement of ≥ 50% (TSS50) Following Alignment with the FDA
Spleen Volume Response Rate ≥ 35% (SVR35) Remains a Co-primary Endpoint
偉大な進展 Abs-TSS 第1相試験でのセリネクソルと ルキソリチニブとの併用によるSVR35の有望な結果
第3相SENTRY試験の信頼度を高める
SENTRY試験の総患者数を約350人に積極的に増やして、 統計的パワーをさらに向上させる
データの期待される トップライン データリードアウト 2025年下半期もときいれ
本日午前8時（東部時間）に会社がカンファレンスコールを開催 Dr. Raajit Rampal and Johnをフィーチャー
Mascarenhas
マサチューセッツ州ニュートン−2024年10月31日−カリヨファーム・セラピテクスインク（ナスダック：KPTI）は、画期的な新しいがん治療を先導する商業化段階の医薬品会社、本日、米国食品医薬品局（FDA）からのフィードバックに続き、セータンリトライアルの第3相セントリートライアル（NCT04562389のエンドポイントの1つ、TSS50の）をAbs-TSSで置き換えると発表しました。 共同主要エンドポイント セントリートライアル（NCT04562389）のエンドポイントの1つであるTSS50をAbs-TSSで置き換えることを発表 Abs-TSSで置き換える Abs-TSS 24週間にわたる患者の症状スコアの平均改善を、患者の基準症状スコアに対して測定します。
「骨髄線維症には未だに大きな未解決のニーズがあり、承認されたJAK阻害剤のいずれも半数未満の患者がSVR35を達成し、多くの患者がこれらの治療に最終的に反応しなくなります。」と、メモリアル・スローン・ケタリングがんセンターの血液腫瘍センターのディレクターであり、骨髄増殖性腫瘍プログラムのディレクターであるDr.Raajit Rampalは述べています。 「セリネクソールとルキソリチニブの併用を評価する第1相試験は、歴史的なJAK阻害剤単剤療法と比較してSVR35のほぼ80%への約倍増、および有意な改善を示しています。Abs-TSS ベースラインと比較して24週で平均18.5ポイントの改善を示す「Abs-TSS」。これらのデータは意義深く印象的であり、第3相SENTRY試験の強力な理由を提供していると信じています。
会社の第1相試験データでは、セリネクソール60mgとルキソリチニブの併用を評価し、JAKi未経験の骨髄線維症患者において、意図した集団（n=14）の79%がSVR35を達成し、評価可能な集団（n=9）では、ベースラインと比較して24週でAbs-TSSの平均18.5ポイントの改善が見られました。 Abs-TSS これらのデータはサンプルサイズが小さいものの、歴史的なルキソリチニブ単剤療法データに好意的であり、半数未満の患者がSVR35を達成していることを示しています。 Abs-TSS 11〜14ポイントの改善1。安全性プロファイルは一貫し、新たな安全性シグナルは特定されていません。
「私たちの第3段階のSENTRY試験の成功に対する信懇智能は、エンドポイントがAbs-TSSに変更され、サンプルサイズが増加し、JAKi未治療の骨髄線維症患者での私たちのフェーズ1試験から以前に発表されたデータに基づいて高まっています」と、カリヨファームのチーフメディカルオフィサーであり、リサーチ部門長であるReshma Rangwala, MD, 博士は述べています。 共同主要エンドポイント Abs-TSS, 。力強い入会を基に、私たちは報告を進めています 上位ライン 2025年の後半に結果が出る。
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核膜孔の病気をターゲットに |
「骨髄線維症患者の症状負担を改善することは、治療における重要な目標です。 罹患率と推定死亡率の低下につながります」と、Atrium Health Levine Cancerの社長であるルーベン・メサ博士と、ウェイクフォレスト大学医学部の内科教授であるチャールズ・L・スパー医学博士は述べました。「私はとても Karyopharmのセリネキソールと標準治療薬であるルキソリチニブを併用した第1相試験で報告された、特に疾患関連症状に関する利点に勇気づけられました。さらに、現在進行中の第3相試験では、次のものが使用されることに感謝しています ABS-TSS として 共同主専攻です エンドポイント。これは、症状の負担に関して患者が経験する累積的な利益をよりよく表しているかもしれません。」
ABS-TSS は、骨髄線維症の他の第3相臨床試験で評価に使用されている、受け入れられている指標です のメリット/リスク アドオン 現在の標準治療によるセリネキサーなどの治療。への変更 ABS-TSS 主要な一流の研究者によって強力にサポートされています 患者支援団体、一般的に改善が見込まれています ABS-TSS 症状の改善をより正確に評価するために、ベースラインから 直接対決 SENTRYなどの臨床試験。
「私たちはボーカルです 骨髄線維症の臨床試験エンドポイントの進化を提唱しています。次のような新しいアウトカム指標を裏付けるデータが増えています ABS-TSS それは患者にとっても意味があり、とても励みになります」とカピラ・ビゲスは言いました。 MPN リサーチファウンデーションの最高経営責任者。「患者のケア目標を念頭に置いて、効果的な治療法と併用療法を開発する取り組みは重要です。骨髄線維症の患者とその家族にとって、選択肢は重要です。」
会社の電話会議情報
カリオファームは
経営陣とラージット・ランパル博士、ジョン・マスカレニャス博士との電話会議を主催します 今日、2024年10月31日、東部標準時の午前8時に、フェーズ3のSENTRYトライアルについて話し合います。電話会議にアクセスするには、(800) にダイヤルしてください 836-8184 (ローカル) または (646) 357-8785 （国際線）開始時刻の少なくとも10分前に、Karyopharm Therapeuticsの電話会議に参加するように依頼してください。ライブオーディオ
ウェブキャストとそれに付随するスライドは、会社のウェブサイトの投資家セクションの「イベントとプレゼンテーション」でご覧いただけます。
http://investors.karyopharm.com/events-presentations。アーカイブされたウェブキャスト
イベントの約2時間後に会社のウェブサイトで公開されます。
参考文献
1フェーズ3マニフェストトライアル。ランパル・R、他アッシュ 2023。オーラル628; フェーズ3 トランスフォーム-1 試用版ペンマラジュN、他アッシュ 2023 アブストラクト 620。
フェーズ3のSENTRYトライアルについて
セントリー（NCT04562389）は極めて重要な第3相臨床試験で、60mgのセリネキソールを1日2回のルキソリチニブと組み合わせて週1回の投与と比較評価します 血小板数のJaKiナイーブ患者におけるプラセボ+ルキソリチニブ >100 x 109/L. Karyopharmは、約350人のJAkiナイーブ患者を登録する予定です この第3相試験では骨髄線維症。患者はランダム化されます 2対1 セリネクサーアームに。ザル 共同主専攻です エンドポイントは脾臓になります 24週目のボリューム回答率≥35％（SVR35）と、全症状スコアの絶対値の変化 (ABS-TSS) ベースラインと比較して24週間以上。
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核膜上の疾病をターゲットに |
XPOVIOについて® (selinexor)
XPOVIOは クラス初の 経口エクスポーティン1（XPO1）阻害剤であり、カリオファームの選択的核輸出阻害剤（SINE）化合物の最初の承認を受けたがん治療薬である。XPOVIOは、核輸出タンパク質XPO1に選択的に結合して阻害することによって機能する。XPOVIOは、米国で承認され、カリオファームによって複数のがん診断において販売されており、これには次のような領域が含まれています：（i）ベルカードとの併用® 多発性骨髄腫の患者に対して、少なくとも1つ前の治療を受けた後にボルテゾミブとデキサメタゾン（XVd）との併用; 重症の多発性骨髄腫の患者に対してデキサメタゾンとの併用; および少なくとも2つの全身療法路線を受けた後に拡散性大細胞リンパ腫（DLBCL）、濾胞性リンパ腫から発生するDLBCLの患者に対して 事前治療を受けた多発性骨髄腫の患者 拡散性大細胞リンパ腫（DLBCL）の患者b-細胞 （一部の国ではNEXPOVIOとしても知られる）XPOVIOは、増加している数の国々で様々な適応症で規制承認を受けています®その他の国々で規制承認を受けています 米国以外の 欧州連合、イギリス、 中国、韓国、カナダ、イスラエル、台湾などを含むその他の地域と国。XPOVIOとNEXPOVIOは、KaryopharmのパートナーであるAntengene、Menarini、Neopharm、FORUSによって中国、韓国、シンガポール、豪州、香港、ドイツ、オーストリア、イスラエル、カナダで販売されています。
詳細については、現地の処方情報を参照してください。
Selinexorは、その他のいくつかの分野でも調査されています。 中期および 後期段階の多くのがん診断において、高い未満のニーズのあるがん適応、子宮内膜がん、骨髄線維症を含む、多くの高い未満のニーズがん適応を持つ臨床試験が複数行われています。
Karyopharmの製品や臨床試験についての詳細については、医療情報部までお問い合わせください。
電話: +1 (888) 209-9326
メール：medicalinformation@karyopharm.com
重要な安全情報を選択
警告および注意事項
| • | 血小板減少症治療中は血小板数を監視してください。投薬中断、減量、支持療法で対応してください。 |
| • | 好中球減少症治療中は好中球数を監視してください。投薬中断、減量、好中球増殖因子で対応してください。 コロニー刺激 要因。 |
| • | 胃腸毒性吐き気、嘔吐、下痢、食欲不振、体重減少が起こる場合があります。抗悪心剤の予防を行う。投与中断および/または減量、抗悪心剤、支持療法で管理する。 |
| • | 低ナトリウム血症治療中の血清ナトリウム濃度をモニタリングする。低血糖や高血清パラプロテイン濃度を補正する。投与中断、減量、または中止、支持療法で管理する。 |
| • | 重篤な感染症感染をモニタリングし、迅速に治療する。 |
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Targeting Disease at the Nuclear Pore |
| • | Neurological Toxicity: Advise patients to refrain from driving and engaging in hazardous occupations or activities until neurological toxicity resolves. Optimize hydration status and concomitant medications to avoid dizziness or mental status changes. |
| • | Embryo-Fetal Toxicity: Can cause fetal harm. Advise females of reproductive potential and males with a female partner of reproductive potential, of the potential risk to a fetus and use of effective contraception. |
| • | Cataract: Cataracts may develop or progress. Treatment of cataracts usually requires surgical removal of the cataract. |
Adverse Reactions
| • | The most common adverse reactions (≥20%) in patients with multiple myeloma who receive XVd are fatigue, nausea, decreased appetite, diarrhea, peripheral neuropathy, upper respiratory tract infection, decreased weight, cataract and vomiting. Grade 3-4 laboratory abnormalities (≥10%) are thrombocytopenia, lymphopenia, hypophosphatemia, anemia, hyponatremia and neutropenia. In the BOSTON trial, fatal adverse reactions occurred in 6% of patients within 30 days of last treatment. Serious adverse reactions occurred in 52% of patients. Treatment discontinuation rate due to adverse reactions was 19%. |
| • | The most common adverse reactions (≥20%) in patients with multiple myeloma who receive Xd are thrombocytopenia, fatigue, nausea, anemia, decreased appetite, decreased weight, diarrhea, vomiting, hyponatremia, neutropenia, leukopenia, constipation, dyspnea and upper respiratory tract infection. In the STORM trial, fatal adverse reactions occurred in 9% of patients. Serious adverse reactions occurred in 58% of patients. Treatment discontinuation rate due to adverse reactions was 27%. |
| • | The most common adverse reactions (incidence ≥20%) in patients with DLBCL, excluding laboratory abnormalities, are fatigue, nausea, diarrhea, appetite decrease, weight decrease, constipation, vomiting, and pyrexia. Grade 3-4 laboratory abnormalities (≥15%) are thrombocytopenia, lymphopenia, neutropenia, anemia, and hyponatremia. In the SADAL trial, fatal adverse reactions occurred in 3.7% of patients within 30 days, and 5% of patients within 60 days of last treatment; the most frequent fatal adverse reactions was infection (4.5% of patients). Serious adverse reactions occurred in 46% of patients; the most frequent serious adverse reaction was infection (21% of patients). Discontinuation due to adverse reactions occurred in 17% of patients. |
Use In Specific Populations
Lactation: Advise not to breastfeed.
For additional product information, including full prescribing information, please visit www.XPOVIO.com.
To report SUSPECTED ADVERSE REACTIONS, contact Karyopharm Therapeutics Inc. at 1-888-209-9326 or FDA at 1-800-FDA-1088 or www.fda.gov/medwatch.
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Targeting Disease at the Nuclear Pore |
About Karyopharm Therapeutics
Karyopharm Therapeutics Inc. (Nasdaq: KPTI) is a commercial-stage pharmaceutical company whose dedication to pioneering novel cancer therapies is fueled by a belief in the extraordinary strength and courage of patients with cancer. Since its founding, Karyopharm has been an industry leader in oral compounds that address nuclear export dysregulation, a fundamental mechanism of oncogenesis. Karyopharm’s lead compound and first-in-class, oral exportin 1 (XPO1) inhibitor, XPOVIO® (selinexor), is approved in the U.S. and marketed by the Company in three oncology indications. It has also received regulatory approvals in various indications in a growing number of ex-U.S. territories and countries, including Europe and the United Kingdom (as NEXPOVIO®) and China. Karyopharm has a focused pipeline targeting indications in multiple high unmet need cancers, including in multiple myeloma, endometrial cancer, myelofibrosis, and diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL). For more information about our people, science and pipeline, please visit www.karyopharm.com, and follow us on LinkedIn and on X at @Karyopharm.
Forward-Looking Statements
This press release contains forward-looking statements within the meaning of The Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Such forward-looking statements include those regarding the ability of selinexor to treat patients with myelofibrosis and expectations with respect to the clinical development plans and potential regulatory submissions of selinexor for the treatment of myelofibrosis. Such statements are subject to numerous important factors, risks and uncertainties, many of which are beyond Karyopharm’s control, that may cause actual events or results to differ materially from Karyopharm’s current expectations. For example, there can be no guarantee that Karyopharm will successfully commercialize XPOVIO or that any of Karyopharm’s drug candidates, including selinexor, will successfully complete necessary clinical development phases or that development of any of Karyopharm’s drug candidates will continue. Further, there can be no guarantee that any positive developments in the development or commercialization of Karyopharm’s drug candidate portfolio will result in stock price appreciation. Management’s expectations and, therefore, any forward-looking statements in this press release could also be affected by risks and uncertainties relating to a number of other factors, including the following: the adoption of XPOVIO in the commercial marketplace, the timing and costs involved in commercializing XPOVIO or any of Karyopharm’s drug candidates that receive regulatory approval; the ability to obtain and retain regulatory approval of XPOVIO or any of Karyopharm’s drug candidates that receive regulatory approval; Karyopharm’s results of clinical trials and preclinical trials, including subsequent analysis of existing data and new data received from ongoing and future trials; the content and timing of decisions made by the U.S. Food and Drug Administration and other regulatory authorities, investigational review boards at clinical trial sites and publication review bodies, including with respect to the need for additional clinical trials; the ability of Karyopharm or its third party collaborators or successors in interest to fully perform their respective obligations under the applicable agreement and the potential future financial implications of such agreement; Karyopharm’s ability to enroll patients in its clinical trials; unplanned cash requirements and expenditures; development or regulatory approval of drug candidates by Karyopharm’s competitors for products or product candidates in which Karyopharm is currently commercializing or developing; the direct or indirect impact of the COVID-19 pandemic or any future pandemic on Karyopharm’s business, results of operations and financial condition; and Karyopharm’s ability to obtain, maintain and enforce patent and other intellectual property protection for any of its products or product candidates. These and other risks are described under the caption “Risk Factors” in Karyopharm’s Quarterly Report on Form 10-Q for the quarter ended June 30, 2024, which was filed with the Securities and Exchange Commission (SEC) on August 6, 2024, and in other filings that Karyopharm may make with the SEC in the future. Any forward-looking statements contained in this press release speak only as of the date hereof, and, except as required by law, Karyopharm expressly disclaims any obligation to update any forward-looking statements, whether as a result of new information, future events or otherwise.
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Targeting Disease at the Nuclear Pore |
XPOVIO® and NEXPOVIO® are registered trademarks of Karyopharm Therapeutics Inc. Any other trademarks referred to in this release are the property of their respective owners.
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