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トラヴェレ・セラピューティクスは2024年第3四半期の財務結果を報告

FILSPARI® （スパルセンタン）は、IgANにおいて唯一の免疫抑制治療として全米食品医薬品局（FDA）から完全な承認を受け、腎機能の低下を著しく遅らせる効果がある

FSGSにおけるFILSPARIのsNDA提出の可能性についてFDAとのタイプC会議が予定されています

FILSPARIの肝臓モニタリングの修正を求めるsNDAがFDAに提出されました

2024年第3四半期のFILSPARIの純製品売上高は3億5600万ドルで、期間中に505人の新規PSFが受領されました

2024年第3四半期の総売上高は6億2900万ドルで、その中に6100万ドルの純製品売上が含まれています

2024年10月31日、サンディエゴ – トラバーレ・セラピューティクス社（NASDAQ: TVTX）は、2024年第3四半期の財務結果を報告し、企業の最新情報を発表しました。

「第3四半期の業績は素晴らしかったです。FILSPARIは、腎機能の優れた保持を提供し、IgANの現行標準治療を代替できる唯一の医薬品として完全認可を受けました。米国におけるFILSPARIの売上成長も堅調であり、完全認可以降の数週間で需要の増加を確認しており、広範なラベルの完全認可と最近のKDIGOガイドライン案がFILSPARIの成長を強化するとの期待を支持しています。」とトラヴェール・セラピューティクスのエリック・デュベ博士、大統領兼最高経営責任者は述べました。「これから先、FILSPARIの成長をさらに加速させるために非常に有利な立ち位置にあります。ASN腎週間では、FILSPARIを第一選択治療として使用する利点を示し、他の治療との併用データを発表しました。ヨーロッパのパートナーであるCSLヴィフォールはFILSPARIを最初のEU諸国で商業展開しました。PARASOLグループがFSGS向けのタンパク尿に基づく臨床試験エンドポイントを推奨した直後、FILSPARIのFSGSに向けた今後の展望についてFDAとの協議のためのミーティングを予定しています。」

2024年9月30日終了の四半期の継続事業の財務結果。

以下の財務結果の議論は、トラヴェールの継続事業を比較しています。それ以外の場合は、2023年8月31日に完了した胆汁酸製品ポートフォリオの売却に関連する中断された事業を除いて調整されています。

2024年第3四半期の純製品売上は6100万ドルで、2023年同期の3390万ドルと比較して上昇しています。この増加は、FILSPARIの商業展開によるものです。

2024年第3四半期の研究開発（R&D）費用は5170万ドルで、2023年同期の6060万ドルと比較しています。2024年9月30日までの9ヵ月間のR&D費用は15540万ドルで、2023年同期の18520万ドルと比較しています。この減少は、以前に発表された再構築措置と、スパーセンタンの第3フェーズプログラムが完了に向けて進むにつれて関連コストが減少したことに主に起因しています。非GAAP調整後の基準では、2024年第3四半期のR&D費用は4840万ドルで、2023年同期の5380万ドルと比較しています。

2024年第3四半期の販売総費用（SG&A）は6億5600万ドルで、2023年同期は6億7800万ドルでした。2024年9月30日までの9カ月間、SG&A費用は1億9460万ドルで、同期は2億2000万ドルでした。減少は、以前に発表されたリストラとその他のコスト削減施策に主によるものです。非GAAP調整後の基準では、2024年第3四半期のSG&A費用は4億9700万ドルで、2023年同期は5億1800万ドルでした。

2024年第3四半期の他の総収入は130万ドルであり、2023年同期の他の収入は340万ドルでした。この差異は、期間中の利子収入の減少に主に起因しています。

2024年第3四半期の中止された業務を含む純損失は5億4800万ドル、基本株式当たり0.70ドルであり、これに対し、2023年同期の純利益は1億5070万ドル、基本株式当たり1.97ドルでした。2024年9月30日までの9カ月間、中止された業務を含む純損失は2億6130万ドルで、同期は2億1200万ドルでした。非GAAP調整後の基準では、2024年第3四半期の中止された業務を含む純損失は3億5600万ドル、基本株式当たり0.46ドルであり、これに対し、2023年同期の純利益は1億7350万ドル、基本株式当たり2.27ドルでした。

2024年9月30日時点で、企業は現金、現金同等物、および有価証券を2億7740万ドル保有していました。

プログラムの更新

FILSPARI® （スパルセンタン）- IgA腎症（IgAN）

•2024年9月5日、米国食品医薬品局（FDA）は、原発性IgANを有する成人で疾患進行のリスクがある場合に、腎機能の低下を遅らせるためにFILSPARIに完全承認を付与しました。条件拡大により、リスクを抱えるIgAN患者がFILSPARIを利用できるようになり、300mgの有効比較薬イルベサルタンと比較した場合、2年間でたまったタンパク尿および腎機能保存において優れた長期の持続的な利益を示すデータが、更新されたラベルに含まれています。

•現在の展開における商業的進展により、次の成果が得られました:

▪2024年第3四半期に505件の新規患者開始申込書（PSF）が受領され、2023年2月の開始以来、合計2,989件のPSFが受領されました。

▪第3四半期の純製品売上が3560万ドルで、年間累計FILSPARIの純製品売上は8260万ドルです。

•企業は、FILSPARIの肝機能モニタリング頻度の変更を要請する付加型新薬承認申請（sNDA）を提出しました。

•完全承認および条件拡大に関連して、FDAは、IgANでのFILSPARI用オーファン医薬品排他性の追加期間を2021年9月まで延長しました。

•2024年8月、腎臓疾患改善グローバルアウトカムズ（KDIGO）はIgANのためのガイドライン案を公表し、基本的な腎臓に働きかける療法としてFILSPARIを推奨し、すべてのIgAN患者のタンパク尿レベルを0.5 g/日未満または理想的には完全寛解（0.3 g/日未満）に低下させることを提案しました。

•ASN腎臓週間（10月23日〜27日）で、会社はIgANのFILSPARIに関する9つの抄録を発表しました。以下を含む:

◦PROTECtスタディからの分析は、FILSPARIが患者の基準タンパク尿値に関係なくIgANにおける臨床的利益を検討し、FILSPARI治療が低い範囲のタンパク尿（<1.0 g/g）を有する患者においてタンパク尿を減少させ、腎機能を保存したことを示しました。さらに、PROTECtからの患者報告アウトカムは、FILSPARIを受け取った患者が時間とともに腎臓疾患の負担が少なくなり、最大用量のイルベサルタンと比較して改善された健康関連の生活の質に向かう傾向があることを示しています。

◦SPARTANスタディの事前に指定された中間解析からのデータは、新たに診断されたIgANの患者において初期治療としてFILSPARIがベースラインから24週間で約70%のタンパク尿を急速かつ持続的に減少させ、一般に良好に耐容されることを示しています。また、治療期間中のいかなる時点でも約60%の患者が完全寛解を達成しました。24週間を通じて、推定糸球体ろ過率は安定していました。

◦SPARTACUススタディからの中間データは、安定したSGLT2阻害薬に追加されたFILSPARIが一般的に良好に耐容され、24週後におよそ3分の1の患者がFILSPARI追加後に少なくとも50%のタンパク尿減少を示しています。また、会社は、進行中のPROTECtオープンラベルエクステンションからの新しい組み合わせデータ、およびSGLT2阻害剤またはステロイドと併用した際のIgANにおけるFILSPARIの実際の臨床経験を発表しました。これにより、FILSPARIはさらなるタンパク尿削減をもたらし、SGLT2阻害薬やステロイドとの併用時に有利な安全性と追加効果が示されました。

•第3四半期に、会社の商業パートナーであるCSLヴィフォールがFILSPARIをドイツとオーストリアで発売し、最近ではスイスで一時的な販売承認を受けました。

スパーセンタン - 焦点性糸球体硬化症（FSGS）

•会社は、スパーセンタンFSGS適応の潜在的な規制経路について議論するためにFDAとタイプC会議を予定しています。会社は、2024年第4四半期の決算説明会でFSGSプログラムについて更新を提供する予定です。

•ASN腎臓週間2024で、会社はFSGS患者におけるスパーセンタンの潜在的な利益を示す2つの抄録を発表しました。

◦遺伝性FSGS患者に関する急性報告プレゼンテーション、治療にしばしば抵抗する可能性のある小さな患者グループ、数人の患者が完全寛解を達成し、長期の腎臓の健康上の利益を含む、迅速かつ持続的な蛋白尿減少の結果を示しました。

◦DUPLEX研究からの患者報告アウトカムは、医療関連の生活の質がスパーセンタンの2年間の治療期間中に安定していたことを示唆しています。

Pegtibatinase（TVt-058）- 典型的ホモシスチン尿（HCU）

•2024年9月、会社はペギチバチナーゼの第3相HARMONYスタディの参加者募集を一時中断し、必要な製造スケールアップのプロセス改善を行い、商業規模の製造をサポートするためのフル参加者募集を可能にすることを発表しました。

•現在参加している患者は、参加している試験の期間中、中断することなく治験薬を継続することができます。

•会社は、第3フェーズプログラムの継続を可能にするための必要な商業プロセス改善をさらに評価する予定であり、第3相HARMONYスタディの参加者募集を再開する最も早い予定日は2026年であると予想しています。

コールの情報

Travere Therapeuticsは、本日2024年10月31日、東部時間午前8時30分に、企業の最新情報と2024年第3四半期の財務結果について議論するための会議のコールとウェブキャストを開催します。会議に参加するには、午前8時30分プラスの数分前に+1（888）3948218（米国）または+1（323）994-2093（国際）にダイヤルし、確認コード1616163を入力してください。ウェブキャストは、TravereのWebサイトの投資家向けページ（ir.travere.com/events-presentations）でアクセスできます。ライブウェブキャストの後、通話のアーカイブバージョンは、30日間会社のWebサイトで利用できます。

非GAAP財務指標の使用

米国一般受け入れ会計原則（GAAP）に従って示されたTravereの財務結果およびガイダンスを補完するために、本プレスリリースおよび添付された表で、会社は一部の非GAAP調整後の財務指標を使用しています。会社はこれらの非GAAP財務指標が過去の財務パフォーマンスや将来の可能性を理解するのに役立つと考えています。これらは孤立して考慮されるものではなく、GAAPと比較可能な措置の代替として考えるべきであり、GAAPに従って作成された連結財務諸表と併せて読むべきです。また、Travereの経営陣は、これらの補足的な非GAAP財務指標を内部で定期的に使用して、ビジネスを理解し、管理し、評価し、運営上の判断を下しています。さらに、Travereは、これらの非GAAP指標の使用が、投資家が期間毎に同社の結果を比較し、事業判断において会社が使用する主要財務指標に関してより透明性を持たせることができると信じています。

投資家は、これらの非GAAP財務指標が包括的な会計ルールや原則に基づいて準備されておらず、GAAPに従って決定された会社の業績に関連するすべての金額を反映していないことに注意すべきです。投資家はまた、これらの非GAAP財務指標がGAAPによって規定された標準化された意味を持たないため、投資家にとっての有用性には制限があります。さらに、将来、会社は非GAAP財務指標の目的で他の項目を除外することがあり、また、これまで除外してきた項目を除外しなくなることがあります。非標準化された定義のため、本プレスリリースおよび添付の表で会社が使用している非GAAP財務指標は、会社の競合他社や他の企業が使用している同様のタイトルの指標と直接比較できない可能性があることに留意すべきです。

本プレスリリースで使用されている（i）過去の非GAAP純損失指標は、適用される場合、GAAP純損失から株式報酬費、償却費、および所得税を除外します；（ii）過去の非GAAP販売費および一般管理費（SG&A）費用の指標は、適用される場合、GAAP SG&A費用から株式報酬費、償却費を除外します；（iii）過去の非GAAP研究開発（R＆D）費用の指標は、適用される場合、GAAP R＆D費用から株式報酬費、および償却費を除外します。

Travere Therapeuticsについて

Travere Therapeuticsでは、私たちは珍しい病気のために活動しています。私たちは、珍しい病気を持つ患者、家族、介護者が生活を送る中で毎日手を差し伸べるために、バイオ医薬品企業として力を合わせています。私たちは、治療オプションの必要性が緊急であることを知っています。そのため、私たちのグローバルチームは珍しい病気のコミュニティと協力して、人生を変える治療法を開発し、提供するために努力しています。私たちはこの使命を追求する中で、珍しい病気の患者の多様な視点を理解し、勇敢に新しい道を切り拓き、彼らの生活に変化をもたらし、今日も明日も希望を提供することを目指しています。詳細については、travere.comをご覧ください。

FILSPARI® （sparsentan）米国の適応症

FILSPARI（sparsentan）は、疾患進行のリスクがある原発性免疫グロブリンA腎症（IgAN）の成人において、腎機能の低下を遅らせるために適応されています。

重要な安全性情報

重要な警告：肝毒性と胎児毒性

肝毒性および先天性欠陥のリスクがあるため、FILSPARIはFILSPARI REMSという制限プログラムを通じてのみ利用可能です。FILSPARI REMSのもと、処方者、患者、薬局はプログラムに登録する必要があります。

肝毒性

一部のエンドセリン受容体拮抗薬（ERAs）は、GGTの上昇、肝毒性、および肝不全を引き起こす可能性があります。臨床研究では、アミノトランスフェラーゼ（ALtまたはAST）が通常値の最大3倍以上上昇することが、再投与確認を含むFILSPARI治療患者の最大3.5%で観察されています。

治療を開始する前と最初の12か月間は毎月、その後は治療中に3か月ごとにトランスアミナーゼとビリルビンを測定してください。アミノトランスフェラーゼが通常値の3倍以上上昇した患者は治療を中断し、慎重にモニタリングする必要があります。

基準値（通常値の3倍以上）でGGTが上昇している患者には、一般的にFILSPARIの使用を避けるべきです。肝毒性のモニタリングがより困難になり、これらの患者は深刻な肝毒性のリスクが高まる可能性があるためです。

胚・胎児毒性

FILSPARIは、動物データに基づいて、妊娠中の患者に重大な奇形を引き起こす恐れがあります。したがって、FILSPARIの治療開始前、治療中、治療中止後1か月以内には妊娠検査が必要です。妊娠可能な患者は、FILSPARIの治療開始前、治療中、治療中止後1か月間、効果的な避妊を使用する必要があります。

禁忌

FILSPARIは妊娠している患者には禁忌です。アンジオテンシン受容体拮抗薬（ARB）、ERAS、またはアリスキレンと同時にFILSPARIを併用しないでください。

警告および注意点

•肝毒性： FILSPARIを受けた患者の最大3.5%にALTまたはASTの上昇がULNの3倍以上見られ、再発が確認された症例も含まれています。FILSPARIを受けた患者でのビリルビンがULNの2倍以上上昇した症例や肝不全の症例は観察されませんでしたが、一部のERASはアミノトランスフェラーゼの上昇、肝毒性、肝不全を引き起こすことがあります。潜在的な重篤な肝毒性のリスクを軽減するために、治療開始前および治療開始後12カ月間は月1回、その後は治療中3か月ごとに血清アミノトランスフェラーゼおよび総ビリルビンを測定してください。

肝毒性を示唆する症状（吐き気、嘔吐、右上腹部痛、倦怠感、食欲不振、黄疸、濃い尿、発熱、かゆみ）を有する患者には、FILSPARIの治療を直ちに中止し、医療の注意を求めるように助言してください。治療中いつでもアミノトランスフェラーゼレベルが異常になった場合は、FILSPARIを中断し、推奨される通りモニターしてください。

肝酵素のレベルとビリルビンが治療前の値に戻り、かつ肝毒性の臨床症状を経験していない患者に対してのみ、FILSPARIの再開を検討してください。薬物開始前にアミノトランスフェラーゼが上昇している患者（ULNの3倍以上）でFILSPARIを開始しないでください。これらの患者の肝毒性のモニタリングはより困難であり、これらの患者は重篤な肝毒性のリスクが高い可能性があるためです。

•胎児毒性： FILSPARIは妊娠中の患者に投与されると胎児に有害となり、妊娠中は禁忌です。妊娠できる患者には胎児への潜在的なリスクを伝えてください。FILSPARIの治療開始前、治療中は月1回、治療中止後1か月に妊娠検査を実施してください。妊娠できる患者には、FILSPARIの治療開始前、治療中、治療中止後1か月間、有効な避妊を使用するように忠告してください。

•FILSPARI REMS：肝毒性および胎児毒性のリスクにより、FILSPARIはFILSPARI REMSと呼ばれる制限プログラムを通じてのみ入手可能です。処方者、患者、薬局はREMSプログラムに登録し、すべての要件に従う必要があります（www.filsparirems.com）。

•低血圧：低血圧がARBsおよびERAsで治療された患者において観察されています。 FILSPARIで治療された患者は、イルベサルタンと比較して、低血圧関連の有害事象、一部は重篤なもの、（めまいを含む）がより多い発生率でありました。低血圧リスクのある患者には、他の降圧薬を中止または調整し、適切な容量状態を維持することを検討してください。他の降圧薬を中止または減量しても低血圧が発症したら、FILSPARIの投与量を減らすか中断することを検討してください。一過性の低血圧反応はFILSPARIの追加投与の禁忌ではありません。血圧が安定した後にFILSPARIを1回投与できます。

•急性腎障害：腎機能を定期的にモニタリングしてください。レニン-アンジオテンシン系（RAS）を阻害する薬は腎障害を引き起こすことがあります。 RASの活動に一部依存する可能性のある患者（例：腎動脈狭窄、慢性腎臓病、重症うっ血性心不全、容量欠乏患者）は、FILSPARI投与時に急性腎障害を発症するリスクが高い可能性があります。FILSPARIを服用中に腎機能の臨床的に有意な低下が生じた患者には治療の中止もしくは中断を検討してください。

•高カリウム血症：血清カリウム値を定期的にモニタリングし、適切な治療を行ってください。進行期の腎臓疾患の患者、経口カリウム摂取を増加させる薬剤（例：カリウム補助剤、カリウム保存性利尿薬）、またはカリウム含有塩化物の代替品を使用している患者は、高カリウム血症を発症するリスクが高くなります。FILSPARIの投与量を減らすか中止する必要がある場合があります。

•体液貯留： ERAsにより体液貯留が生じることがあり、臨床研究でFILSPARIで観察されています。FILSPARIは心不全患者で評価されていません。臨床的に有意な体液貯留が発生した場合、患者を評価して原因を特定し、利尿剤治療の開始または変更の必要性を検討してからFILSPARIの投与量を変更することを検討してください。

最も一般的な副作用

最も一般的な副作用（≥5%）は高カリウム血症、低血圧（起立性低血圧を含む）、末梢性浮腫、めまい、貧血、急性腎障害です。

処方情報：

•レニン・アンジオテンシン系（RAS）阻害剤とERAs： ARB、ERAs、またはアリスキレンとのFILSPARIの併用は、低血圧、失神、高カリウム血症、および腎機能の変化（急性腎不全を含む）のリスクが増加するため避けてください。

•強力および中等度のCYP3A阻害剤： FILSPARIと強力なCYP3A阻害剤の同時使用を避けてください。強力なCYP3A阻害剤を避けられない場合は、FILSPARIの治療を中断してください。FILSPARIの治療を再開する際は、用量調節を検討してください。中等度のCYP3A阻害剤との同時使用時には、定期的に血圧、血清カリウム、浮腫、および腎機能をモニタリングしてください。強力なCYP3A阻害剤との同時使用は、スパーセンタンの曝露を増加させ、FILSPARIの有害反応のリスクが増加する可能性があります。

•強力なCYP3A誘導剤：強いCYP3A誘導体との同時使用を避けてください。強いCYP3A誘導体との同時使用は、スパーセンタンの曝露量を減少させ、FILSPARIの効力を低下させる可能性があります。

•制酸薬および胃酸還流抑制剤: 制酸剤の投与はFILSPARIの投与の2時間前または後に行ってください。ヒスタミンH2受容体拮抗薬およびPPIプロトンポンプ阻害剤との同時使用を避けてください。スパーセンタンはpH依存性の溶解度を示します。制酸剤または胃酸還流抑制剤の使用は、スパーセンタンの曝露量を減少させ、FILSPARIの効力を低下させる可能性があります。

•非ステロイド系抗炎症薬（NSAIDs）および選択的シクロオキシゲナーゼ-2（COX-2）阻害薬: NSAIDs（選択的COX-2阻害薬を含む）との同時使用時には、腎機能の悪化の徴候を監視してください（選択的COX-2阻害薬を含むNSAIDsとの併用時）。循環量減少（利尿療法を含む）の患者や腎臓機能異常を有する患者では、アンジオテンシンII受容体を拮抗する薬物との併用でNSAIDs（選択的COX-2阻害薬を含む）を使用することは、腎臓機能の悪化、可能な腎不全の原因となる恐れがあります。

•CYP2B6、2C9、および2C19の基質: 同時に投与されているCYP2B6、2C9、および2C19の基質の効力を監視し、処方情報に従って適応療法を検討してください。スパーセンタンはこれらの基質の曝露量を減少させるため、これらの基質に関連する効力を低下させる可能性があります。

•P-gpおよびBCRPの基質: FILSPARIとP-gpおよびBCRPの感受性基質を共に使用しないでください。Sparsentanはこれらのトランスポーター基質の曝露を増加させる可能性があり、これに関連する有害反応のリスクが高まる可能性があります。

•血清カリウムを増加させる薬剤： FILSPARIを投与された患者および血清カリウムを増加させる他の薬剤を使用されている患者については、頻繁に血清カリウムをモニターしてください。FILSPARIをカリウム保存性利尿剤、カリウム補給剤、カリウム含有塩代用品、または血清カリウム値を上昇させる他の薬剤と同時に使用すると、高カリウム血症になる可能性があります。

追加の重要な安全性情報を含む完全な処方情報、注解をご覧ください。

将来を見据えた記述

このプレスリリースには、プライベート証券訴訟改革法（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）で定義された「前向き見通しに関する表現」が含まれています。これらの表現は、以下のような言葉によく特徴づけられます。「順調に」「位置づけられた」「楽しみにしている」「します」「できるだろう」「できるかもしれない」「信じている」「予見している」「計画している」「期待している」「意図している」「潜在的」「またはそれに類似する表現」。さらに、戦略、意図または計画の表現も前向きな見通しに関する表現です。このような前向きな見通しに関する記述には、次のような参照が含まれますがこれに限定されません：FILSPARIがIgANの現行の標準治療を置き換える可能性と、FILSPARIで成長をさらに促進する可能性に関する記述；臨床研究に関する記述、試験の設計、結果およびそれに関連するタイミングに関するがこれに限定されない；FILSPARIの商業的な展開とそれに関連する傾向に関する記述；FILSPARIの肝臓モニタリング頻度の修正を求めるsNDAに関する記述とその予想される結果とタイミングに関する記述；FSGSでのFILSPARIに対する潜在的なsNDA提出についてFDAとの会議を行う計画に関する記述および予想される時期および結果に関する記述；KDIGOガイドラインの原案に関する記述および期待に関する記述；およびHARMONY Studyの参加者募集の自発的な一時停止に関する記述、プロセスの改善に関する期待および再開の潜在的なタイムラインに関する記述。このような前向きな見通しに関する記述は、現在の期待に基づいており、遅延、途中変更、またはこれらのいずれかが適用されない要因を含む固有のリスクと不確実性を伴っており、実際の結果が現在の期待と著しく異なる可能性があります。いかなる前向きな記述も保証できません。前向きな声明の実際の結果が示されたものと異なる可能性のある要因の中には、本文中に記載された研究のタイミングと結果に関するリスク、規制審査および承認プロセスに関連する不確実性、希少疾患向けの臨床試験の参加関連のリスク、予期される理由やその他の安全上の理由による試行の失敗、または遅延、ビジネスおよび財務全般に関する会社のリスク、商業製品の成功や、競合製品とのディオシンに関するリスクを含むがこれに限定されない、市場での受け入れに関するリスク、特定の商品を競合する療法よりも効果、安全性、価格、医療費、および競合製品が有する利点を求めるリスク。需要の挑戦に関連する製造規模拡大の困難に関連するリスク、さらに、FILSPARIを含む商業製品の商業戦略の成功の開発と実行に関連するリスク、同様に、こうした製品、FILSPARIも含む、に関連するリスクは、公式と臨床段階のパイプラインで直面している会社が、会社の臨床候補が安全であると認められず、現在のまたは将来の予想される臨床試行が計画どおりに進行しないリスク。規制当局がFSGSに対してsparsentanの承認を保証するとは限りません。マクロ経済状況を含む、追加資金を調達できないリスクに直面して戦略の完了をする可能性があるリスク、貴重な薬物の臨床のための請負業者への依存に関連するリスク、および特許保護と独自性期間および第三者の知的財産権に関連する不確実性、規制相互作用に関連するリスク、及びライバル製品、特に会社のライバル製品、同社の製品の競合関連のリスクと、会社の製品への需要を制限する可能性のあるテクノロジ的変更に関連するリスクが含まれます。会社は、健康的なソリューションとパンデミックを含むグローバルなマクロ経済状況に関連する追加のリスクに直面しております、このリスクには、臨床試験、商業展開活動、サプライチェーン、製造業務活動に関する中断のリスク、関連するリスクが含まれます。これらの前向きな見通しに過度の依存をしないよう注意を喚起します。以下のいずれかによって前向きな見通しに結果が少なくとも一部的に異なる可能性のある重要な要因があるためです、その多くは私たちの制御範囲外です。会社は、新情報、将来のイベント、またはその他の理由による前向きな記述の一切更新の公言を行いません。投資家については、リスクと不確実性の全般的な議論に関しては、会社の最新の10-k、10-Qフォーム、その他の証券取引委員会への申請を含む「リスク要因」の見出しの下に含まれている情報に参照してください。


TRAVERE THERAPEUTICS, INC.
(千ドル、株式および株式当たりのデータを除く)
（千）（株単位を除く）

	2024年9月30日		2023年12月31日
資産	(未監査)
流動資産:
現金及び現金同等物	$	36,409	$	58,176
債券・債務証券の時価による	241,030		508,675
売掛金の純額	25,170		21,179
在庫	6,356		9,410
前払費用およびその他の流動資産	15,775		19,335

流動資産合計	324,740		616,775

新規買の在庫	36,522		31,494
有形固定資産、正味額	6,162		7,479
賃貸権利資産	15,662		18,061
無形資産、純額	104,205		104,443
その他の資産	17,119		10,661

総資産	$	504,410	$	788,913

負債及び株主資本
流動負債：
支払調整	$	23,195	$	41,675
未払費用	83,916		118,991
短期借入金（コンバーチブル社債）	68,599		—
繰延収益、流動部分	3,799		7,096
オペレーティングリース債務（流動負債）	5,297		4,909
その他の流動負債	5,232		5,237

流動負債合計	190,038		177,908
長期借入金（コンバーチブル社債）	309,957		377,263
未払売上高(短期部分を除く)	—		—
営業リース passable を務める責任代償（流動負債の現在の部分を除く）	18,581		22,612
その他の長期負債	16,288		10,320

負債合計	534,864		588,103

株主資本：
优先股0.0001ドルの帳簿価額；20,000,000株の承認済み；2024年9月30日及び2023年12月31日時点で発行済みおよび未発行	—		—
普通株式0.0001ドルの帳簿価額；200,000,000株の承認済み；2024年9月30日及び2023年12月31日時点で発行済みおよび未発行、それぞれ	8		7
追加の資本金	1,357,457		1,327,881
累積欠損	(1,386,903)		(1,125,622)
その他の総合損失	(1,016)		(1,456)
株主資本計	(30,454)		200,810
負債及び株主資本の合計	$	504,410	$	788,913

注意: 特定の調整/再分類が以前の期間に行われ、現在の年度の表示に合わせられました。


TRAVERE THERAPEUTICS, INC.
損益計算書
（千ドル、株式および株式当たり金額を除く）
(未監査)

	9月30日までの3か月間				9月30日までの9ヶ月間
	2024		2023		2024		2023
	(未監査)
売上高:
チオプロニン製品	$	25,382	$	25,888	$	70,583	$	73,112
フィルスパリ	35,619		8,044		82,578		14,509
総製品売上高	61,001		33,932		153,161		87,621
ライセンスおよび協業収入	1,897		3,163		5,227		12,558
合計売上高	62,898		37,095		158,388		100,179

営業費用：
売上原価（cogs）	1,626		1,289		5,191		6,886
研究開発	51,679		60,590		155,429		185,244
販売・一般管理費用	65,619		67,801		194,618		201,954
未完成の研究および開発	—		—		65,205		—
リストラ	123		—		1,035		—
営業費用合計	119,047		129,680		421,478		394,084

営業損失	(56,149)		(92,585)		(263,090)		(293,905)

その他の収入、純額：
利息収入	3,570		5,842		14,022		14,616
利子費用	(2,777)		(2,821)		(8,365)		(8,513)
その他の収益（費用）、純額	520		335		(2,737)		220

その他の収益純額合計	1,313		3,356		2,920		6,323

継続する事業からの税引前損失	(54,836)		(89,229)		(260,170)		(287,582)
継続する事業における法人税の利益（負担）	84		(12)		(192)		(155)

当期の継続事業における損失（税引前）	(54,752)		(89,241)		(260,362)		(287,737)
Chart Industries, Inc.に帰属する当期純利益（損失）	(59)		239,976		(919)		266,511
最終（損失）収益	$	(54,811)	$	150,735	$	(261,281)	$	(21,226)

一株当りのデータ：
一般株式一株当たりの純（損失）利益	$	(0.70)	$	1.97	$	(3.37)	$	(0.29)

平均発行株数	77,779,379		76,305,603		77,473,161		73,523,620

注：一部の調整／再分類が以前の期間に行われ、現在の年度の表現に適合するようになっています。


TRAVERE THERAPEUTICS, INC.
GAAP報告から非GAAP調整情報への調整表
（千ドル、株式および株式当たり金額を除く）
(未検査)

	9月30日までの3か月間				9月30日までの9ヶ月間
	2024		2023		2024		2023
GAAPのオペレーティング損失	$	(56,149)	$	(92,585)	$	(263,090)	$	(293,905)

研究開発（R&D）の営業費用	(51,679)		(60,590)		(155,429)		(185,244)

ストック・コンペンセーション：	3,321		4,372		10,752		13,372
償却および減価償却	—		2,447		—		7,261
非GAAPアイテムの小計	3,321		6,819		10,752		20,633
非GAAPの研究開発費	(48,358)		(53,771)		(144,677)		(164,611)

営業費用SG＆A	(65,619)		(67,801)		(194,618)		(201,954)

ストック・コンペンセーション：	4,700		6,949		16,946		22,730
償却および減価償却	11,242		9,032		31,462		21,785
非GAAPアイテムの小計	15,942		15,981		48,408		44,515
非GAAPの販売費および一般管理費	(49,677)		(51,820)		(146,210)		(157,439)


非GAAPアイテムの小計	19,263		22,800		59,160		65,148
非GAAPによる営業損失	$	(36,886)	$	(69,785)	$	(203,930)	$	(228,757)

GAAPの純損失	$	(54,811)	$	150,735	$	(261,281)	$	(21,226)
非GAAP営業損失調整	19,263		22,800		59,160		65,148
法人税調整（費用）	(84)		12		192		155
非GAAP当期純損益 (1)	$	(35,632)	$	173,547	$	(201,929)	$	44,077

一株当りのデータ：
普通株式１株当たりの純損益	$	(0.46)	$	2.27	$	(2.61)	$	0.60
平均発行株数	77,779,379		76,305,603		77,473,161		73,523,620

(1) Non-GAAP当期純利益（損失）には、中断された業務からの収益が含まれますが、中断された業務の影響のための非GAAP調整は除外されています。

Note: 特定の調整／再分類が過去の期間に行われ、現在の年度のプレゼンテーションに適合するようにされています。