附录99.1
联系人： 艾尔尼拉姆制药公司，股份有限公司。 |  | ||||
克莉丝汀·雷根·林登布姆 (投资者和媒体) 617-682-4340 乔席·布罗兹基 (投资者) 617-551-8276 | |||||
阿里拉姆制药公布2024年第三季度财务业绩和近期活动亮点。
− 在2024年第三季度，全球货币净产品收入为42000万美元，较2023年第三季度增长34%，受到TTR业务持续动力的驱使。
在美国和欧盟提交了AMVUTTRA的监管申请® （vutrisiran）用于治疗伴有心肌病的蘸甲状蛋白淀粉沉积症-
重申2024年财务指引，包括合并净产品收入介乎157500万至165000万美元。
2024年10月31日，马萨诸塞州剑桥- 纳斯达克(ALNY)领先的RNAi治疗公司艾安迈制药今日报告截至2024年9月30日的第三季度合并财务业绩，并回顾了最近的业务亮点。
Alnylam在第三季度在业务和临床方面持续取得强劲的成果。我们取得了34%的年度增长，全球净产品收入为42000万美元，主要由我们的TTR业务推动。此外，我们在TTR业务方面，在ATTR-Cm中持续分享vutrisiran的数据，并在欧洲心脏病学会大会上提出了详细的HELIOS-b结果，在美国心脏衰竭学会年度科学会议2024上提出了支持性的心导管超声及生物标记数据。我们很高兴在美国和欧盟提交监管申报，使我们保持著在2025年初在美国可能推出，并在今年晚些时候推出其他市场的进度，”Alnylam的首席执行官Yvonne Greenstreet, MBChb说。我们也在业务方面取得了长足进展，今天分享了在阿兹海默症患者中进行的mivelsiran第1期研究的新结果，并在第三季度初开展了针对亨廷顿病成年患者的ALN-HTT02第1期研究。通过这一执行，我们持续朝著实现我们的目标并成为全球领先生物技术公司迈进。” Alnylam P5x25 目标并成为一家领先的全球生物技术公司。
2024年第三季度及最近重大业务亮点
商业表现
总TTR：ONPATTRO® (patisiran)＆AMVUTTRA® （vutrisiran）
•持续增长的总TTR势头，分别在第三季度实现全球净产品收入分别为ONPATTRO和AMVUTTRA的5000万美元和25900万美元，总计相当于2023年Q3的34% TTR年增长。
稀有总数：GIVLAARI® （givosiran）& OXLUMO® （lumasiran）
•GIVLAARI和OXLUMO在第三季度分别实现全球净产品收入为7100万美元和4000万美元，两者合计相较于2023年第三季度 Rare 年度增长率达34%。
研发重点
•在欧洲心脏学会议（ESC）上，展示了ATTR淀粉样蛋白心肌病（ATTR-CM）患者中vutrisiran的正面HELIOS-b第3期研究的详细结果。 在欧洲心脏学会议（ESC）上，展示了ATTR淀粉样蛋白心肌病（ATTR-CM）患者中vutrisiran的正面HELIOS-b第3期研究的详细结果。 在欧洲心脏学会议（ESC）上，展示了ATTR淀粉样蛋白心肌病（ATTR-CM）患者中vutrisiran的正面HELIOS-b第3期研究的详细结果。
◦来自HELIOS-b的额外资料，包括心脏超声和生物标志资料，在2024年心脏衰竭学会年度科学会议（HFSA）上发表。
◦根据这些积极的结果，Alnylam向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了一份补充新药申请（sNDA），并使用了首要审阅换证券，同时向欧洲药品管理局（EMA）提交了一项二型变更，用于治疗伴有心肌病的ATTR类淀粉沉积症的vutrisiran。
•今天公布了对患有阿兹海默症的患者进行的第1期研究多剂量部分的积极初步结果。 mivelsiran 该研究是在患有阿兹海默症的患者中进行的。
◦在第6个月服用第二次50毫克的米维尔沙蓝后，sAPP进一步减少。β 在第7个月观察到病人sAPP降低90%以上。β.
◦未发现新的安全信号，也未在脑脊髓液安全检验中看到显著的异常，如总蛋白和脑脊髓液白细胞计数，或是在探索性生物标志神经纤维轻链上。
•在 2024 年国际 CAA 大会上，介绍了 cAPPricorn-1 第 2 阶段研究的设计。 在 2024 年国际 CAA 大会上，报告了 mivelsiran 在患有脑淀粉样血管病变（CAA）患者中的研究。 在 2024 年国际 CAA 大会上，报告了 mivelsiran 在患有脑淀粉样血管病变（CAA）患者中的研究。
•启动了一项针对成人亨廷顿氏病患者的第1期研究。 ALN-HTT02 在成人亨廷顿氏病患者中进行了一项ALN-HTT02的研究。
◦在欧洲亨廷顿氏症网络(EHDN)和Enroll-HD 2024会议上，呈现了第1期研究的Exon1靶向策略和设计。
◦同时分享了支持对野生型非人类灵长类慢性和持续HTt降低耐受性的非临床数据，这些数据来自对ALN-HTT02单次和反复脑内脊髓腔注射的研究。
•今天宣布暂停进一步临床开发决定。 ALN-KHK，一种针对糖尿病2型治疗的RNAi治疗药物研究著重酮己糖激酶。这个决定反映出，优先考虑将临床、管理和财务资源指派到谨慎地将改变型药物带给病患的组合努力。
额外业务更新
•艾尼拉姆举办了一次TTR投资者日，该活动由艾尼拉姆的高级领导者和外部专家进行演讲，与公司的TTR业务相关。网络转播的重播可在公司的网站上观看。
•任命Robert Hesslein为首席法务官兼公司秘书。
•被认为是2024年创新者工作场所100强之一。 Fast Company 为2024年创新者工作场所排名前100名之一。
•被《Science》杂志连续第六年评选为顶尖雇主。 被《Science》杂志连续第六年评选为顶尖雇主。 被《Science》杂志连续第六年评选为顶尖雇主。
即将到来的活动
Alnylam将在2024年美国心脏协会科学会议上，宣布正在进行中的Phase 1研究的额外发现。 ALN-TTRsc04是用于ATTR淀粉样蛋白沉积症患者的药物，在2024年的美国心脏协会科学会议上介绍。 公司计划在2025年第一季度公布ALN-TTRsc04的第3期发展计划。
艾尔尼欧打算在年底左右启动一项针对 在 2024 年国际 CAA 大会上，报告了 mivelsiran 在患有脑淀粉样血管病变（CAA）患者中的研究。 深入研究的二期研究，针对患有阿尔茨海默症的患者。
2024年9月30日结束的季度财务结果
| 截至9月30日的三个月 | |||||||||||
(以千为单位，每股金额除外) | 2024 | 2023 | |||||||||
| 产品净营业收入 | $ | 420,146 | $ | 313,153 | |||||||
| 合作款账户的净营业收入 | $ | 57,387 | $ | 427,472 | |||||||
| 版税收入 | $ | 23,386 | $ | 9,905 | |||||||
| 根据通用会计准则的营业（亏损）收益 | $ | (76,905) | $ | 213,867 | |||||||
| 非通用会计准则的营业（亏损）收益 | $ | (31,101) | $ | 277,804 | |||||||
| 根据通用会计准则的净（亏损）收益 | $ | (111,570) | $ | 147,753 | |||||||
| 非依照美国通用会计原则之净（亏损）收入 | $ | (64,199) | $ | 228,534 | |||||||
| 按照美国通用会计原则之每股普通股净（亏损）收入 - 基本 | $ | (0.87) | $ | 1.18 | |||||||
| 非依照美国通用会计原则之每股普通股净（亏损）收入 - 基本 | $ | (0.50) | $ | 1.83 | |||||||
| 按照美国通用会计原则之每股普通股净（亏损）收入 - 稀释 | $ | (0.87) | $ | 1.15 | |||||||
| 非依照美国通用会计原则之每股普通股净（亏损）收入 - 稀释 | $ | (0.50) | $ | 1.74 | |||||||
如欲了解我们使用非依照美国通用会计原则之财务指标的说明，请参阅本新闻稿稍后的「使用非依照美国通用会计原则之财务指标」部分；有关每项非依照美国通用会计原则财务指标与最相应美国通用会计原则之财务指标的调解资料，请参阅本新闻稿末端的表格。 | |||||||||||
净产品收入
| 截至9月30日的三个月 | 年度同比增长率 | ||||||||||||||||||||||
（以千为单位，百分比除外） | 2024 | 2023 | 实报实销 | 在汇率影响下* | |||||||||||||||||||
| ONPATTRO净产品收入 | $ | 50,293 | $ | 81,589 | (38) | % | (38) | % | |||||||||||||||
| AMVUTTRA净产品收入 | 258,590 | 148,680 | 74 | % | 75 | % | |||||||||||||||||
| 总TTR净产品收入 | 308,883 | 230,269 | 34 | % | 35 | % | |||||||||||||||||
| GIVLAARI净产品收入 | 71,043 | 54,148 | 31 | % | 31 | % | |||||||||||||||||
| OXLUMO净产品收入 | 40,220 | 28,736 | 40 | % | 40 | % | |||||||||||||||||
总稀有网产品收入 | 111,263 | 82,884 | 34 | % | 34 | % | |||||||||||||||||
| 总净产品收入 | $ | 420,146 | $ | 313,153 | 34 | % | 35 | % | |||||||||||||||
* CER = 固定汇率，代表增长率是根据假设汇率保持不变于2023年第三季所使用的汇率计算。CER是一个非GAAP衡量指标。 | |||||||||||||||||||||||
•截至2024年9月30日的三个月内，总净产品收入在实际货币和CER方面分别增长了34%和35%，与2023年同期相比，这主要是由于接受AMVUTTRA、GIVLAARI和OXLUMO的患者数量增加，部分被转向AMVUTTRA而导致接受ONPATTRO的患者减少。
合作产生的净收入
•与2023年同期相比，截至2024年9月30日的三个月内，由于与Roche和Regeneron的合作中认可的收入较少，合作中的净营业额减少。在2023年，我们从Roche收到的预付款中认可了31000万美元的收入，并且根据我们与Regeneron合作在早期临床开发阶段为mivelsiran (前ALN-APP)实现某些标准而收到的10000万美元的里程碑款项进行了6500万美元的累积调整。
营业费用
| 截至9月30日的三个月 | |||||||||||
(以千美元为单位，除百分比外) | 2024 | 2023 | |||||||||
| 营业成本 | $ | 81,980 | $ | 79,473 | |||||||
| 营业成本占净产品收入的百分比 | 19.5 | % | 25.4 | % | |||||||
合作与版税的成本 | $ | 3,925 | $ | 4,836 | |||||||
| GAAP研发费用 | $ | 270,926 | $ | 253,179 | |||||||
| 非GAAP研发费用 | $ | 251,132 | $ | 224,024 | |||||||
| 根据通用会计原则的销售、总务和管理费用 | $ | 220,993 | $ | 199,175 | |||||||
| 非 GAAP 销售、总务和管理费用 | $ | 194,983 | $ | 164,393 | |||||||
营业成本
•营业成本占净产品收入比例在2024年9月30日结束的三个月内与2023年同期相比有所下降，主要是因为在2023年由于取消的制造业承诺和为未来需求生产的ONPATTRO存货减值导致成本较高，该需求与用于治疗美国未获得监管批准的ATTR淀粉样蛋白心肌病患者的patirsiran相关，这导致产品无法推出市场，但AMVUTTRA净销售额上升，提高了支付的版税比例。
研发(R&D)费用
•2024年9月30日结束的三个月内，根据2023年同期相比，根据美国通用会计原则（GAAP）和非美国通用会计原则（non-GAAP），研发费用增加，主要是由于增加
随着我们开发RNAi治疗靶向多种组织的临床管线，与我们的临床前活动相关的成本增加；与zilebesiran KARDIA-3临床试验的第二阶段活动增加相关的临床试验费用增加；以及员工薪酬支出增加。
销售、综合和行政（SG&A）费用
•根据2023年同期相比，截至2024年9月30日的三个月内，根据通用会计准则和非通用会计准则，销售、管理和一般费用增加，主要是由于用于促进我们的TTR治疗、为准备潜在AMVUTTRA上市治疗具有心肌病的ATTR淀粉样变疗法的营销投资成本较高，以及员工薪酬。
其他财务亮点
•截至2024年9月30日，现金、现金等价物和可交易证券为27.8亿美元，而截至2023年12月31日为24.4亿美元，主要因运营业绩改善和与股票期权行使相关的普通股发行净收益增加而增加。
本季度我们的GAAP与非GAAP财务结果对账表已包含在本新闻稿末尾的表格中。
2024年全年财务指导意见
2024年全年财务指引被重申，包括以下内容：
ONPATTRO、AMVUTTRA、GIVLAARI和OXLUMO的合并净产品收入1 | $157500万美元 - $165000万美元 | |||||||
根据报告的FX汇率，与2023年净产品收入增长率1 | 27%到33% | |||||||
净产品营收增长率相对2023年按恒定汇率* | 28%至34% | |||||||
| 合作与版税净营收 | 57500万美元 - 65000万美元 | |||||||
| 根据美国通用会计准则的研发和销售费用 | 200000万美元 - 215000万美元 | |||||||
非通用会计研发和销售费用2 | 177500万美元 - 187500万美元 | |||||||
1 采用2024年6月30日的FX汇率，包括：1欧元=1.07美元和1美元=161日元 | ||||||||
2 主要排除了从预计的通用会计研发和销售费用中的2.25亿至27500万美元的股票补偿费用 | ||||||||
*CER = 恒定汇率，表示增长，计算方式是假设汇率从2023年12月31日结束的12个月的汇率保持不变。 CER是一种非通用会计指标。 | ||||||||
使用非 GAAP 财务指标
本新闻稿包含非常规会计指标，包括调整后排除某些非现金支出和非经常性获利，超出正常业务范围
公司的业务。这些措施不符合或不是GAAP的替代方案，可能与其他公司使用的非GAAP财务指标不同。
在本新闻稿所呈现的期间，按照GAAP要求包含但不包括用于确定非GAAP财务指标的项目是基于股票的补偿费用和持有的可转让股权证券的实现和未实现的损失。公司已经排除了基于股票的补偿费用的影响，这可能会因各种因素而波动，包括基于绩效的股票期权和限制性股票单位的授予的可变性以及公司股价的变化，这将影响这些奖励的公允价值。公司已经排除了持有的可转让股权证券的实现和未实现损失的影响，因为公司认为这些调整并不准确反映公司持续运营的表现，这些于报告的期间所呈报的收益或损失的唯一目的是调整资产负债表上的金额。
营业收入增长百分比变化按恒定汇率下的情况呈现，以便投资者了解基础业务绩效。当前期的外币收入价值使用上一期的平均汇率转换成美元。
公司认为，非通用会计准则财务指标的呈现为管理层和投资者提供了关于公司财务状况和经营结果的有用信息。当通用会计准则财务指标与非通用会计准则财务指标一起查看时，投资者将更加具有对公司持续经营绩效的重要理解，并能够更好地比较公司不同时期的表现。此外，这些非通用会计准则财务指标是公司用作评估绩效、分配资源、规划和预测未来时期的基础之一。非通用会计准则财务指标并非旨在单独考虑或替代通用会计准则财务指标。通用会计准则和非通用会计准则之间的调整在本新闻稿后部提供。
电话会议信息
管理层将于2024年10月31日星期四美国东部时间上午8:30通过电话看涨提供有关公司的更新，并讨论第三季度的业绩以及未来的预期。投资者可以在公司网站的www.alnylam.com/events投资者部分收听电话的现场音频网络直播。活动结束约两个小时后，阿尼拉姆（Alnylam）网站将提供存档的网络直播。
关于ONPATTRO® （帕提西兰）
ONPATTRO是一种RNAi治疗药物，在美国和加拿大获得批准，用于治疗伴有多发性神经病的成年人的hATTR淀粉样变性。ONPATTRO还在欧盟、瑞士和巴西获得批准，用于治疗具有1期或2期多发性神经病的成年人的hATTR淀粉样变性，并在日本用于治疗伴有多发性神经病的hATTR淀粉样变性。ONPATTRO是通过静脉注射的RNAi治疗药物，靶向甲状腺激素结合前蛋白（TTR）。它旨在靶向并沉默TTR信使RNA，从而在TTR蛋白产生之前减少TTR的产生。减少致病蛋白会导致组织中淀粉样沉积的减少。有关ONPATTRO的更多信息，包括完整的处方信息，请访问ONPATTRO.com。
关于AMVUTTRA® （vutrisiran）
AMVUTTRA (vutrisiran)是一种获得美国批准用于治疗成年人hATTR淀粉样变性伴多发性神经病的RNAi治疗药物。它是一种双链小干扰RNA（siRNA），可靶向突变型和野生型转甲状蛋白（TTR）信使RNA（mRNA）。使用Alnylam的Enhanced Stabilization Chemistry (ESC)-GalNAc-conjugate 递送平台，AMVUTTRA被设计成具有增强的效力和高代谢稳定性，可实现每三个月（季度）皮下注射一次。关键HELIOS-A第3期研究的结果表明，AMVUTTRA迅速降低血清TTR水平，有潜力相对于基线逆转神经病变，相对于外部安慰剂改善与hATTR淀粉样变性多发性神经病患者的其他关键疾病负担指标。有关AMVUTTRA的更多信息，包括完整的美国处方信息，请访问AMVUTTRA.com。
关于GIVLAARI® (givosiran)
GIVLAARI（givosiran）是一种RNAi疗法，目标是δ-氨基缬氨酸合成酶1（ALAS1），已在美国和巴西获批用于治疗成人急性肝性卟啉病（AHP）。GIVLAARI也获得了在欧盟用于治疗12岁及以上成人和青少年患者AHP的批准。在关键研究中，GIVLAARI显示与安慰剂相比显着降低了需要住院、急诊看诊或在家使用静脉血红素治疗的卟啉病发作率。GIVLAARI是Alnylam基于其增强稳定化化学ESC-GalNAc结合技术的第一个商业可用疗法，以提高效力和耐受性。GIVLAARI每月一次以适应实际体重为基础的皮下注射给药，应由医疗专业人员给予。GIVLAARI通过特异性降低ALAS1信使RNA（mRNA）水平来工作，从而降低与AHP发作和其他疾病表现相关的毒素水平。有关GIVLAARI更多信息，包括完整的美国处方信息，请访问GIVLAARI.com。
关于OXLUMO® （lumasiran）
OXLUMO（lumasiran）是一种RNAi疗法，靶向羟酸氧化酶1（HAO1）。HAO1编码甘醇酸氧化酶（GO）。因此，通过沉默HAO1并消耗GO酶，OXLUMO抑制了草酸的产生 - 这是直接导致PH1病理生理学的代谢物。OXLUMO利用Alnylam的Enhanced Stabilization Chemistry（ESC）-GalNAc共轭技术，实现皮下给药，具有更高的效力和耐用性以及广泛的疗效指数。OXLUMO已获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1），降低儿童和成人患者的尿液和血浆草酸水平，并获得欧洲药品管理局（EMA）批准，用于治疗所有年龄组患者的PH1。在关键的ILLUMINATE-A研究中，相对于安慰剂，OXLUMO显示出明显降低尿草酸水平的效果，大多数患者达到正常或接近正常水平。在ILLUMINATE-b儿童第3期研究中，OXLUMO表现出与ILLUMINATE-A中观察到的相同的疗效和安全性。在ILLUMINATE-C研究中，OXLUMO使患有爱文思控股的患者的血浆草酸显著降低。在这三项研究中，注射部位反应（ISRs）是最常见的与药物相关的不良反应。OXLUMO每月皮下注射一次，连续三个月，然后从上次注射后一个月开始每季度注射一次。
按照实际体重给予负载剂量。对于体重小于10公斤的患者，持续剂量仍为每月一次。OXLUMO应由医疗专业人士管理。有关OXLUMO的更多信息，包括完整的美国处方信息，请访问OXLUMO.com。
关于LNP科技
Alnylam已获得arbutus biopharma脂质纳米颗粒（LNP）知识产权许可，用于利用LNP技术的RNAi治疗产品。
RNA干扰（RNAi）是一种基因沉默的天然细胞过程，代表着当前生物学和药物开发中最有前途和发展迅速的前沿之一。它的发现被誉为“每十年发生一次的重大科学突破”，并因此荣获2006年诺贝尔生理学或医学奖。通过利用发生在我们细胞内的RNAi的自然生物学过程，一种叫作RNAi治疗法的新型药物现在成为现实。小干扰RNA（siRNA）介导RNAi并构成Alnylam的RNAi治疗平台，通过有效沉默预编码疾病或疾病途径蛋白的信使RNA（mRNA），从而阻止它们的产生。这是一种有革命性意义的方法，具有改变患有遗传病和其他疾病患者护理的潜力。
RNAi（RNA干涉）是一种天然的细胞基因沉默过程，代表了当今生物学和药物开发中最具潜力和迅速发展的领域之一。其发现被誉为“每十年左右才会发生一次的一项重大科学突破”，并因此获得了2006年诺贝尔生理学或医学奖。通过利用发生在我们细胞中的RNAi的自然生物过程，一种称为RNAi治疗的新型药物类别现已成为现实。小干扰RNA（siRNA）是介导RNAi并构成Alnylam的RNAi治疗平台的分子，通过有效沉默编码疾病相关蛋白质的信使RNA（mRNA）前体，从而阻止它们的合成，使得其功能位于当今药物的上游。这是一种具有革命性潜力的方法，有潜力改变对患有遗传和其他疾病的患者的治疗。
关于阿里拉姆制药
阿里拉姆制药（纳斯达克：ALNY）已经领导了RNA干扰（RNAi）的翻译，开创了一整个创新药物类别，有潜力改变患有罕见病和常见病、未得到满足需求的人们的生活。基于诺贝尔奖获得者的科学，RNAi治疗代表了一种强大的、临床验证的方法，产生转变性药物。自2002年创立以来，阿里拉姆一直领导RNAi革命，并继续实现将科学可能性转化为现实的大胆愿景。阿里拉姆的商业RNAi治疗产品包括ONPATTRO® （patisiran），AMVUTTRA® （vutrisiran），GIVLAARI® （givosiran），OXLUMO® (卢马西朗)和Leqvio® (因克利西朗)，由阿里拉姆制药的合作伙伴诺华开发和商业化。阿里拉姆制药拥有深厚的候选药物管线，包括多种处于后期开发阶段的产品候选药物。阿里拉姆制药正在执行其“策略，提供变革性药物，既可治疗罕见病又可治疗常见病，从而通过可持续创新和卓越的财务表现使全球患者受益，进而拥有领先的生物技术业绩。阿里拉姆制药总部位于马萨诸塞州剑桥。有关我们的人员、科学和管线的更多信息，请访问www.alnylam.com，并在X (前称Twitter)上@Alnylam，或在LinkedIn、Facebook或Instagram上与我们互动。赛诺菲安万特P5x25
Alnylam前瞻性陈述
本新闻发布包含根据美国1933年证券法第27段和1934年证券交易法第21E段的前瞻性陈述。除了关于Alnylam期望、信念、目标、计划或前景的历史事实之外的所有陈述，包括但不限于Alnylam对于AMVUTTRA治疗具有心肌病的ATTR淀粉样变性在2025年初于美国及2025年后期于其他国家潜在推出的预期。Alnylam的
朝着其发展方向 “赛诺菲安万特P5x25” 策略和志向，成为领先的全球生物技术公司；赛诺菲安万特推动其研发项目的潜力，包括赛诺菲安万特就ALN-TTRsc04的数据交流和开发计划时间，以及启动适用于患有阿尔茨海默病的患者的mivelsiran的2期临床试验，赛诺菲安万特预计2024年的商业和财务表现，包括2024年净产品销售额和来自合作伙伴和特许权产生的净收入的预期区间，以及2024年年度总体GAAP和非GAAP研发和SG&A费用的预期范围，都应被视为前瞻性陈述。实际结果和未来计划可能因各种重要风险、不确定性和其他因素，包括但不限于以下风险和不确定性，与这些前瞻性陈述所示的情况有重大差异；赛诺菲安万特成功执行其“赛诺菲安万特P5x25”策略；赛诺菲安万特发现和开发新型药物候选和递送方法，并成功展示其产品候选的疗效和安全性的能力；赛诺菲安万特产品候选的临床前和临床结果，包括vutrisiran、zilebesiran、ALN-TTRsc04和mivelsiran；监管机构的行动或建议以及赛诺菲安万特获得和保持其产品候选（包括vutrisiran）的产品批准及有利定价和报销的能力；成功全球推出、营销和销售赛诺菲安万特批准的产品；赛诺菲安万特产品候选或已上市产品的制造和供应出现延迟、中断或失败；取得、保持和保护知识产权；赛诺菲安万特成功拓展AMVUTTRA的批准适应症的能力；赛诺菲安万特通过对运营的谨慎投资管理其成长和营业费用的能力，以及在未来实现自我可持续的财务状况而无需未来股权融资的必要；赛诺菲安万特维持战略业务合作伙伴；赛诺菲安万特依赖第三方开发和商业化某些产品，包括Roche、Novartis、赛诺菲安万特、Regeneron和Vir；诉讼结果；未来政府调查风险；以及意外支出；以及在赛诺菲安万特2023年度10-k表格及随后在Alnylam提交给证券交易委员会（SEC）的季度10-Q表格，以及其他提交给SEC的文件中更全面讨论的那些风险和不确定性。此外，任何前瞻性陈述仅代表赛诺菲安万特今天的看法，不应被认为代表其在任何随后日期的看法。赛诺菲安万特明确否认除法律要求外的任何义务，更新任何前瞻性陈述。
本次发布讨论了调查中的RNAi治疗和先前已批准的RNAi治疗在开发中的用途，不旨在传达有关这些调查型治疗或用途的功效或安全性的结论。Vutrisiran尚未获得任何监管机构批准用于治疗具有心肌病的ATTR淀粉样变性。在针对其在此人群中治疗心肌病的安全性或有效性方面，不能也不应该得出任何结论。没有任何调查型治疗或商业产品扩展用途将成功完成临床开发或获得卫生主管部门批准的保证。
ALNYLAm制药公司。
简明合并资产负债表
2024年4月27日
| 2024年9月30日 | 2023年12月31日 | ||||||||||
| 资产 | (未经审计) | ||||||||||
| 流动资产： | |||||||||||
| 现金及现金等价物 | $ | 1,099,920 | $ | 812,688 | |||||||
| 有价证券 | 1,671,993 | 1,615,516 | |||||||||
| 可变现股份 | 8,322 | 11,178 | |||||||||
| 2,687,823 | 353,852 | 327,787 | |||||||||
| 库存 | 75,987 | 89,146 | |||||||||
| 预付费用和其他流动资产 | 145,350 | 126,382 | |||||||||
| 总流动资产 | 3,355,424 | 2,982,697 | |||||||||
| 物业、厂房和设备，净值 | 506,997 | 526,057 | |||||||||
| 经营租赁权使用资产 | 196,408 | 199,732 | |||||||||
| 受限投资 | 68,592 | 49,391 | |||||||||
| 其他 | 77,618 | 72,003 | |||||||||
| 总资产 | $ | 4,205,039 | $ | 3,829,880 | |||||||
| 负债和股东权益（赤字） | |||||||||||
| 流动负债: | |||||||||||
| 应付账款 | $ | 70,805 | $ | 55,519 | |||||||
| 应计费用 | 946,168 | 713,013 | |||||||||
| 经营租赁负债 | 42,144 | 41,510 | |||||||||
| 递延收入 | 71,030 | 102,753 | |||||||||
| 与未来版税销售相关的负债 | 90,516 | 54,991 | |||||||||
| 流动负债合计 | 1,220,663 | 967,786 | |||||||||
| 经营租赁负债，减：流动部分 | 236,030 | 243,101 | |||||||||
| 递延收入，减去当前部分净额 | 1,012 | 188,175 | |||||||||
| 可转换债券 | 1,023,654 | 1,020,776 | |||||||||
| 与未来版税销售有关的负债，减去当前部分 | 1,333,849 | 1,322,248 | |||||||||
| 其他负债 | 357,477 | 308,438 | |||||||||
| 负债合计 | 4,172,685 | 4,050,524 | |||||||||
承诺和可能的赔偿（注13） | |||||||||||
| 股东权益（赤字）： | |||||||||||
优先股，每股面值$0.01，截至2024年9月30日和2023年12月31日，授权5,000股，未发行和未上市股份。 | — | — | |||||||||
普通股，每股面值$0.01，截至2024年9月30日，授权250,000股；发行和上市128,841股；截至2023年12月31日，发行和上市125,794股。 | 1,289 | 1,259 | |||||||||
| 额外实收资本 | 7,259,876 | 6,811,063 | |||||||||
| 累计其他综合损失 | (24,826) | (23,375) | |||||||||
| 累积赤字 | (7,203,985) | (7,009,591) | |||||||||
| 股东权益（赤字） | 32,354 | (220,644) | |||||||||
| 负债和股东权益（赤字）总额 | $ | 4,205,039 | $ | 3,829,880 | |||||||
这些选择的财务信息应与Alnylam公司在Form 10-k上包含的合并财务报表和附注一起阅读，该报表包括截至2023年12月31日的已审计财务报表。
ALNYLAm制药公司。
简明合并利润表
2024年4月27日
(未经审计)
| 三个月之内结束 | 九个月结束 | ||||||||||||||||||||||
| 2020年9月30日 2024 | 2020年9月30日 2023 | 2020年9月30日 2024 | 2020年9月30日 2023 | ||||||||||||||||||||
| 损益表 | |||||||||||||||||||||||
| 营收： | |||||||||||||||||||||||
| 净产品收入 | $ | 420,146 | $ | 313,153 | $ | 1,195,397 | $ | 895,186 | |||||||||||||||
| 合作的净营业收入 | 57,387 | 427,472 | 403,273 | 469,778 | |||||||||||||||||||
| 版税收入 | 23,386 | 9,905 | 56,407 | 23,610 | |||||||||||||||||||
| 总收入 | 500,919 | 750,530 | 1,655,077 | 1,388,574 | |||||||||||||||||||
| 经营成本和费用： | |||||||||||||||||||||||
| 营业成本 | 81,980 | 79,473 | 203,864 | 196,241 | |||||||||||||||||||
| 合作与版税的成本 | 3,925 | 4,836 | 16,689 | 28,307 | |||||||||||||||||||
| 研发 | 270,926 | 253,179 | 826,063 | 732,274 | |||||||||||||||||||
| 销售、一般及行政费用 | 220,993 | 199,175 | 680,187 | 597,523 | |||||||||||||||||||
| 总运营成本和费用 | 577,824 | 536,663 | 1,726,803 | 1,554,345 | |||||||||||||||||||
| （损失）营业利润 | (76,905) | 213,867 | (71,726) | (165,771) | |||||||||||||||||||
| 其他（费用）收益： | |||||||||||||||||||||||
| 利息支出 | (34,376) | (30,893) | (102,887) | (89,883) | |||||||||||||||||||
| 利息收入 | 32,146 | 25,425 | 90,973 | 65,155 | |||||||||||||||||||
| 其他费用，净额 | (29,528) | (57,658) | (99,777) | (105,331) | |||||||||||||||||||
| 其他支出合计，净值 | (31,758) | (63,126) | (111,691) | (130,059) | |||||||||||||||||||
| （亏损）所得税前收入 | (108,663) | 150,741 | (183,417) | (295,830) | |||||||||||||||||||
| 所得税费用 | (2,907) | (2,988) | (10,977) | (6,542) | |||||||||||||||||||
| 净（亏损）利润 | $ | (111,570) | $ | 147,753 | $ | (194,394) | $ | (302,372) | |||||||||||||||
| 每股普通股净（损）收益 - 基本 | $ | (0.87) | $ | 1.18 | $ | (1.53) | $ | (2.43) | |||||||||||||||
| 每股普通股净（损）收益 - 稀释 | $ | (0.87) | $ | 1.15 | $ | (1.53) | $ | (2.43) | |||||||||||||||
| 基本加权平均普通股份 | 128,590 | 125,220 | 127,159 | 124,667 | |||||||||||||||||||
| 摊薄加权平均普通股份 | 128,590 | 131,337 | 127,159 | 124,667 | |||||||||||||||||||
ALNYLAm制药公司。
挑选的GAAP指标与非GAAP指标的调和表
2024年4月27日
(未经审计)
| 三个月之内结束 | |||||||||||
| 2020年9月30日 2024 | 2020年9月30日 2023 | ||||||||||
GAAP与非GAAP研发费用调整： | |||||||||||
按照GAAP计算的研发费用 | $ | 270,926 | $ | 253,179 | |||||||
| 减少：股票基于的报酬支出 | (19,794) | (29,155) | |||||||||
非通用会计原则研发费用 | $ | 251,132 | $ | 224,024 | |||||||
GAAP与非GAAP销售、一般和行政费用调整： | |||||||||||
GAAP销售、一般和行政 | $ | 220,993 | $ | 199,175 | |||||||
| 减：股票补偿费用 | (26,010) | (34,782) | |||||||||
非GAAP销售、一般和行政 | $ | 194,983 | $ | 164,393 | |||||||
GAAP至非GAAP运营（亏损）收入的调和： | |||||||||||
GAAP运营（亏损）收入 | $ | (76,905) | $ | 213,867 | |||||||
| 加：股票补偿费用 | 45,804 | 63,937 | |||||||||
非GAAP运营（亏损）收入 | $ | (31,101) | $ | 277,804 | |||||||
GAAP至非GAAP净（亏损）收入的调和： | |||||||||||
根据GAAP计算的净（亏损）收入 | $ | (111,570) | $ | 147,753 | |||||||
| 添加：基于股票的补偿费用 | 45,804 | 63,937 | |||||||||
添加：已实现和未实现的市场权益证券损失 | 1,567 | 16,844 | |||||||||
非美国通用会计准则净（亏损）收入 | $ | (64,199) | $ | 228,534 | |||||||
按基本每股的美国通用会计准则和非美国通用会计准则净（亏损）收入对账 | |||||||||||
按基本每股的美国通用会计准则净（亏损）收入 | $ | (0.87) | $ | 1.18 | |||||||
| 添加：基于股票的补偿费用 | 0.36 | 0.51 | |||||||||
| 添加：已实现和未实现的市场权益证券损失 | 0.01 | 0.13 | |||||||||
非通用会计原则每股基本收益（亏损） | $ | (0.50) | $ | 1.83 | |||||||
通用会计原则与非通用会计原则每股摊薄收益的调解： | |||||||||||
通用会计原则每股摊薄收益（亏损） | $ | (0.87) | $ | 1.15 | |||||||
| 添加：股票酬劳费用 | 0.36 | 0.49 | |||||||||
| 添加：已实现和未实现的市场股权证券亏损 | 0.01 | 0.13 | |||||||||
非通用会计原则每股摊薄收益（亏损） | $ | (0.50) | $ | 1.74 | |||||||
请注意，由于四舍五入，上述数据可能不会完全相加。
ALNYLAm制药公司。
根据通用会计准则对非通用准则进行调和
产品营业收入在恒定货币条件下增长
(未经审计)
| 2024年9月30日 | |||||
| 三个月之内结束 | |||||
| ONPATTRO净产品营业收入增长，如报告的 | (38) | % | |||
| 添加：外币翻译的影响 | — | ||||
| ONPATTRO净产品营业收入增长（按恒定货币计） | (38) | % | |||
| AMVUTTRA净产品营业收入增长，如报告的 | 74 | % | |||
| 添加：外币翻译的影响 | 1 | ||||
| AMVUTTRA净产品营业收入增长（按恒定货币计） | 75 | % | |||
| 总TTR净产品营业收入增长，如报道 | 34 | % | |||
| 加：外币翻译影响 | 1 | ||||
| 总TTR净产品营业收入增长，按恒定货币计算 | 35 | % | |||
| GIVLAARI净产品营业收入增长，如报道 | 31 | % | |||
| 加：外币翻译影响 | — | ||||
| GIVLAARI净产品营业收入增长，按恒定货币计算 | 31 | % | |||
| OXLUMO净产品营业收入增长，如报道 | 40 | % | |||
| 加：外币翻译影响 | — | ||||
| OXLUMO净产品营业收入按恒定货币汇率增长 | 40 | % | |||
| 总净产品营业收入增长，按报告计算 | 34 | % | |||
| 添加：外币翻译影响 | 1 | ||||
| 总净产品营业收入按恒定货币汇率增长 | 35 | % | |||