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目錄
美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
_________________________
表格 10-Q
_________________________
（標記1）
x根據美國證券交易法第13或15(d)條規定提交的季度報告
截至季度結束日期的財務報告2024年9月30日
或
o根據美國證券交易法第13或15(d)條規定的過渡報告
過渡期從     至     
委託文件號碼：001-33277
_________________________
MADRIGAL PHARMACEUTICALS, INC.
(根據其章程規定的發行人的確切名稱)
_________________________
特拉華州04-3508648
（國家或其他管轄區的
公司成立或組織）
（IRS僱主
唯一識別號碼）
Four Tower Bridge
地址：Barr Harbor Drive，200號，套房200
West Conshohocken, 賓夕法尼亞州
19428
，（主要行政辦公地址）(郵政編碼)
公司電話號碼，包括區號：（267) 824-2827
如果自上次報告以來更改了公司名稱、地址或財務年度，請註明：
_________________________
根據法案第12（b）條註冊的證券：
每一類的名稱
交易
符號:
普通股，每股面值$0.001
ANNX
普通股，每股面值$0.0001
MDGL
納斯達克交易所

_________________________
請用複選標記指示註冊商（1）是否在過去12個月內（或註冊商被要求提交此類報告的較短時期）已提交證券交易所法案第13或15(d)條規定的所有報告，並且（2）過去90天內一直受到此類提交要求的約束。x 是 o否
請勾選是否已按照《S-t法規》第405條規定提交註冊要求提交的所有交互式數據文件，包括過去12個月（或註冊人需要提交此類文件的較短期間）。 x 是 o否
在復權法案第7(a)(2)(B)條規定的任何新的或修改的財務會計準則的合規期限內是否選擇不使用延長過渡期的新成長企業（EGC）請勾選： o
大型加速報告人
x
加速文件提交人o
非加速文件提交人o較小的報告公司o
新興成長公司o
如果是新興成長型公司，請勾選表明註冊人已選擇不使用根據證券法第7(a)(2)(B)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則的延長過渡期。o
請勾選表示註冊申報人是否爲殼公司（如《交易所法》120億.2規定）。 是o 不x
截至 2024年10月28日，登記人持有 21,810,407 股普通股股份。

目錄
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項目Description
三個月和 有九起類似訴訟針對JAVELIN的要約收購和合並被提起，稱違反信託責任，尋求公正補償，包括但不限於，禁止交易的達成、撤銷、解除已經交易的事項，以及發送費用、補貼成本，包括合理的律師費和費用。唯一的佛羅里達州訴訟從未向被告送達，該案件於2017年1月20日自願撤回並關閉。2016年4月25日，馬里蘭法院頒佈了一項命令，將馬里蘭案件合併成一起訴訟，標題爲JAVELIN Mortgage Investment Corp.股東訴訟（案號24-C-16-001542），並指定一個馬里蘭案件的律師作爲臨時首席聯合法律顧問。2016年5月26日，臨時首席律師提交了經修訂的釩化鐵質量投訴，聲稱違反信託責任的集體索賠，教唆和共謀違反信託責任以及浪費。2016年6月27日，被告提出了駁回合併修訂集體投訴申請的動議，聲稱未陳述可以獲得救濟的規定。在2017年3月3日，聽證會召開了駁回動議，法院保留了裁定。法院數次推遲動議陳述的裁定。2024年2月14日，法院頒佈裁定，支持被告的駁回動議，並駁回所有原告的權利，無需上訴。在2024年3月11日，原告提出了對法院裁定的上訴通知。2024年7月3日，原告自願撤回之前提出的上訴通知。 和202 九月 2024年和2023年6月30日
三個月和六個月的綜合損失簡明合併報表 有九起類似訴訟針對JAVELIN的要約收購和合並被提起，稱違反信託責任，尋求公正補償，包括但不限於，禁止交易的達成、撤銷、解除已經交易的事項，以及發送費用、補貼成本，包括合理的律師費和費用。唯一的佛羅里達州訴訟從未向被告送達，該案件於2017年1月20日自願撤回並關閉。2016年4月25日，馬里蘭法院頒佈了一項命令，將馬里蘭案件合併成一起訴訟，標題爲JAVELIN Mortgage Investment Corp.股東訴訟（案號24-C-16-001542），並指定一個馬里蘭案件的律師作爲臨時首席聯合法律顧問。2016年5月26日，臨時首席律師提交了經修訂的釩化鐵質量投訴，聲稱違反信託責任的集體索賠，教唆和共謀違反信託責任以及浪費。2016年6月27日，被告提出了駁回合併修訂集體投訴申請的動議，聲稱未陳述可以獲得救濟的規定。在2017年3月3日，聽證會召開了駁回動議，法院保留了裁定。法院數次推遲動議陳述的裁定。2024年2月14日，法院頒佈裁定，支持被告的駁回動議，並駁回所有原告的權利，無需上訴。在2024年3月11日，原告提出了對法院裁定的上訴通知。2024年7月3日，原告自願撤回之前提出的上訴通知。 和202 九月 30、2024和2023年
三個月和一年的壓縮合並股東權益報表 有九起類似訴訟針對JAVELIN的要約收購和合並被提起，稱違反信託責任，尋求公正補償，包括但不限於，禁止交易的達成、撤銷、解除已經交易的事項，以及發送費用、補貼成本，包括合理的律師費和費用。唯一的佛羅里達州訴訟從未向被告送達，該案件於2017年1月20日自願撤回並關閉。2016年4月25日，馬里蘭法院頒佈了一項命令，將馬里蘭案件合併成一起訴訟，標題爲JAVELIN Mortgage Investment Corp.股東訴訟（案號24-C-16-001542），並指定一個馬里蘭案件的律師作爲臨時首席聯合法律顧問。2016年5月26日，臨時首席律師提交了經修訂的釩化鐵質量投訴，聲稱違反信託責任的集體索賠，教唆和共謀違反信託責任以及浪費。2016年6月27日，被告提出了駁回合併修訂集體投訴申請的動議，聲稱未陳述可以獲得救濟的規定。在2017年3月3日，聽證會召開了駁回動議，法院保留了裁定。法院數次推遲動議陳述的裁定。2024年2月14日，法院頒佈裁定，支持被告的駁回動議，並駁回所有原告的權利，無需上訴。在2024年3月11日，原告提出了對法院裁定的上訴通知。2024年7月3日，原告自願撤回之前提出的上訴通知。 和202 九月 30、2024和2023年
的現金流簡明彙總表 有九起類似訴訟針對JAVELIN的要約收購和合並被提起，稱違反信託責任，尋求公正補償，包括但不限於，禁止交易的達成、撤銷、解除已經交易的事項，以及發送費用、補貼成本，包括合理的律師費和費用。唯一的佛羅里達州訴訟從未向被告送達，該案件於2017年1月20日自願撤回並關閉。2016年4月25日，馬里蘭法院頒佈了一項命令，將馬里蘭案件合併成一起訴訟，標題爲JAVELIN Mortgage Investment Corp.股東訴訟（案號24-C-16-001542），並指定一個馬里蘭案件的律師作爲臨時首席聯合法律顧問。2016年5月26日，臨時首席律師提交了經修訂的釩化鐵質量投訴，聲稱違反信託責任的集體索賠，教唆和共謀違反信託責任以及浪費。2016年6月27日，被告提出了駁回合併修訂集體投訴申請的動議，聲稱未陳述可以獲得救濟的規定。在2017年3月3日，聽證會召開了駁回動議，法院保留了裁定。法院數次推遲動議陳述的裁定。2024年2月14日，法院頒佈裁定，支持被告的駁回動議，並駁回所有原告的權利，無需上訴。在2024年3月11日，原告提出了對法院裁定的上訴通知。2024年7月3日，原告自願撤回之前提出的上訴通知。 和202 九月 30、2024和2023年
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目錄
第I部分 - 財務信息
項目1. 基本報表。
MADRIGAL PHARMACEUTICALS，INC.
簡明合併資產負債表
（未經審計；以千計，股票和每股金額除外）
 2020年9月30日
2024		12月31日
2023
資產
流動資產：
現金及現金等價物$232,684 $99,915 
受限現金
5,000 — 
有價證券765,943 534,216 
應收賬款淨額
30,463 — 
庫存
8,715 — 
預付費用和其他流動資產20,861 3,150 
總流動資產1,063,666 637,281 
資產和設備，淨值2,268 1,553 
無形資產, 淨額
4,819 — 
租賃權資產2,512 1,713 
總資產$1,073,265 $640,547 
負債和股東權益
流動負債:
應付賬款$45,966 $28,041 
應計負債131,003 89,980 
租賃負債878 527 
流動負債合計177,847 118,548 
長期負債:
貸款應付，減掉貼現117,087 115,480 
租賃負債1,176 1,186 
總長期負債118,263 116,666 
負債合計296,110 235,214 
股東權益:
優先股，面值$0.0001 每股授權: 5,000,000 2024年9月30日和2023年12月31日的份額； 2,369,797和頁面。2,369,797 而9月30日和2023年12月31日分別發行和流通的股份
— — 
普通股，每股面值 $，授權股數：百萬股；發行股數：分別爲2024年6月30日和2023年12月31日：百萬股；流通股數：分別爲2024年6月30日和2023年12月31日：百萬股0.0001 每股授權: 200,000,000 在2024年9月30日和2023年12月31日； 21,806,436和頁面。19,875,427 而9月30日和2023年12月31日分別發行和流通的股份
2 2 
股本溢價2,518,648 1,741,153 
累計其他綜合收益1,271 468 
累積赤字(1,742,766)(1,336,290)
股東權益總額777,155 405,333 
負債和股東權益總額$1,073,265 $640,547 
請參閱附註的簡明合併財務報表。
3
目錄
MADRIGAL PHARMACEUTICALS，INC.
經簡化的合併利潤及損失表
（未審計；以千爲單位，除每股股份及每股股份金額外）
 截至9月30日的三個月截至9月30日的九個月
 2024202320242023
收入：
產品收入，淨額
$62,175 $— $76,813 $— 
運營費用：
銷售成本
2,152 — 2,788 — 
研究和開發68,742 70,951 211,070 201,710 
銷售、一般和管理107,585 27,583 293,834 61,610 
運營費用總額178,479 98,534 507,692 263,320 
運營損失(116,304)(98,534)(430,879)(263,320)
利息收入13,019 3,298 35,575 10,625 
利息支出(3,679)(3,504)(11,172)(8,741)
淨虧損$(106,964)$(98,740)$(406,476)$(261,436)
每股普通股淨虧損：
普通股每股基本虧損和攤薄後淨虧損$(4.92)$(5.34)$(19.31)$(14.27)
已發行普通股的基本和攤薄後加權平均數21,745,92918,476,41421,052,54418,326,154
請參閱附註的簡明合併財務報表。
4
目錄
MADRIGAL PHARMACEUTICALS，INC.
綜合損益簡明合併財務報表
（未經審計；以千元計）
截至9月30日的三個月截至9月30日的九個月
2024202320242023
淨虧損$(106,964)$(98,740)$(406,476)$(261,436)
其他綜合收益（虧損）：
可供出售證券的未實現收益（虧損）1,639 47 803 (10)
綜合損失$(105,325)$(98,693)$(405,673)$(261,446)
請參閱附註的簡明合併財務報表。
5
目錄
MADRIGAL PHARMACEUTICALS，INC.
股東權益的簡明合併報表
（未審計；以千爲單位，除每股股份及每股股份金額外）
 額外
付費
資本
累積的
其他
綜合的
收入（虧損）
累積的
赤字
總計
股東們
公正
 優先股普通股
 股票金額股票金額
截至2023年12月31日的餘額2,369,797$— 19,875,427$2 $1,741,153 $468 $(1,336,290)$405,333 
除交易成本外，在股票發行中發行普通股和出售認股權證，不包括向關聯方出售—— 750,000— 311,560 — — 311,560 
在股票發行、行使普通股期權和限制性股票歸屬中向關聯方出售認股權證，扣除交易成本—— 59,236— 262,145 — — 262,145 
與股票分類獎勵相關的股票薪酬支出—— —— 19,902 — — 19,902 
有價證券的未實現虧損—— —— — (640)— (640)
淨虧損—— —— — — (147,541)(147,541)
截至 2024 年 3 月 31 日的餘額2,369,797$— 20,684,663$2 $2,334,760 $(172)$(1,483,831)$850,759 
在股票發行中發行普通股，不包括向關聯方發行，扣除交易成本—— 346,153— 85,950 — — 85,950 
扣除交易成本後，向關聯方出售普通股和行使普通股期權—— 670,077— 48,174 — — 48,174 
與股票分類獎勵相關的股票薪酬支出
—— —— 24,404 — — 24,404 
有價證券的未實現虧損—— —— — (196)— (196)
淨虧損—— —— — — (151,971)(151,971)
截至 2024 年 6 月 30 日的餘額
2,369,797$— 21,700,893$2 $2,493,288 $(368)$(1,635,802)$857,120 
扣除交易成本後，向關聯方出售普通股和行使普通股期權—— 105,543— 7,462 — — 7,462 
與股票分類獎勵相關的股票薪酬支出—— —— 17,898 — — 17,898 
有價證券的未實現收益—— —— — 1,639 — 1,639 
淨虧損—— —— — — (106,964)(106,964)
截至 2024 年 9 月 30 日的餘額2,369,797$— 21,806,436$2 $2,518,648 $1,271 $(1,742,766)$777,155 
6
目錄
2022年12月31日的餘額2,369,797$— 18,102,523$2 $1,160,079 $(32)$(962,660)$197,389 
與股東及行權期權的普通股出售，扣除交易成本後的淨額—— 180,551— 17,903 — — 17,903 
股票酬訖支出與該等股份已歸入權益類別—— —— 11,250 — — 11,250 
可供出售證券未實現減值損失—— —— — (54)— (54)
Hercules 期權—— —— 544 — — 544 
淨虧損—— —— — — (76,896)(76,896)
2023年3月31日的餘額2,369,797$— 18,283,074$2 $1,189,776 $(86)$(1,039,556)$150,136 
除股東外，發行普通股票所得款項，扣除交易費用淨額
—— 85,901— 21,754 — — 21,754 
與股東及行權期權的普通股出售，扣除交易成本後的淨額
—— 90,058— 6,251 — — 6,251 
與股票期權服務相關的補償費用
—— —— 10,973 — — 10,973 
可供出售證券未實現減值損失
—— —— — (3)— (3)
Hercules期權
—— —— 195 — — 195 
淨虧損—— —— — — (85,800)(85,800)
2023年6月30日的餘額
2,369,797$— 18,459,033$2 $1,228,949 $(89)$(1,125,356)$103,506 
除股東外，發行普通股票所得款項，扣除交易費用淨額—— 12,200— 2,731 — — 2,731 
與股東及行權期權的普通股出售，扣除交易成本後的淨額—— 22,959— 1,924 — — 1,924 
與股票期權服務相關的補償費用—— —— 12,660 — — 12,660 
可交易證券的未實現收益
—— —— — 47 — 47 
Hercules認股權證—— —— 121 — — 121 
淨虧損—— —— — — (98,740)(98,740)
2023年9月30日的餘額2,369,797$— 18,494,192$2 $1,246,385 $(42)$(1,224,096)$22,249 
請參閱附註的簡明合併財務報表。
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目錄
MADRIGAL PHARMACEUTICALS，INC.
簡明合併現金流量表
（未經審計；以千元計）
 截至九個月
9月30日,
 20242023
經營活動現金流量：
淨虧損$(406,476)$(261,436)
調整爲淨損失到經營活動現金流量淨使用：
基於股票的薪酬費用62,204 34,883 
折舊和攤銷費用733 385 
債務發行成本和折扣攤銷1,607 1,661 
與營運租賃相關的攤銷和利息累積(458)— 
運營資產和負債的變化：
交易應收賬款淨額
(30,463)— 
預付費用及其他流動資產(17,711)(523)
存貨
(8,715)— 
應付賬款17,925 (7,289)
應計負債41,023 (8,851)
利息應計，扣除投資到期收到的利息(10,755)(3,127)
用於經營活動的淨現金(351,086)(244,297)
投資活動現金流量：
購買有市場流通的證券(781,021)(359,549)
市場證券的銷售和到期560,852 219,595 
獲取無形資產
(5,000)— 
購置固定資產，扣除出售淨額(1,267)(443)
投資活動中使用的淨現金(226,436)(140,397)
融資活動的現金流：
股票發行所得款項，不包括關聯方，扣除交易成本後淨額
397,510 24,484 
來自關聯方的款項 - warrants, 期權行使，扣除交易成本後淨額317,781 26,079 
貸款應付款項的發行收益— 65,000 
支付債務發行成本— (363)
融資活動提供的淨現金715,291 115,200 
現金、現金等價物和受限制的現金的淨增加（減少）137,769 (269,494)
期初現金、現金等價物和受限制的現金餘額99,915 331,549 
期末現金、現金等價物和受限制的現金餘額$237,684 $62,055 
現金流信息的補充披露：
以租賃負債爲代價獲得使用權資產$1,168 $1,628 
請參閱附註的簡明合併財務報表。
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目錄
MADRIGAL PHARMACEUTICALS，INC.
壓縮合並財務報表註釋
(未經審計)
1. 組織、業務和報告基礎
組織和業務
Madrigal Pharmaceuticals, Inc.（以下簡稱「公司」或「Madrigal」）是一家專注於爲非酒精性脂肪性肝炎（NASH）提供新型治療藥物的生物製藥公司，這是一種嚴重的肝臟疾病，存在嚴重的醫療需求，可能導致肝硬化、肝功能衰竭和過早死亡。NASH預計將成爲美國肝臟移植的主要原因，已經是美國女性肝臟移植的主要原因。公司的藥物Rezdiffra（resmetirom）是一種每日一次的口服肝臟靶向THR-β激動劑，旨在針對NASH的主要潛在原因。2024年3月，Rezdiffra成爲首個也是唯一一個獲得FDA批准用於治療NASH患者的療法。Rezdiffra在2024年4月開始在美國正式上市。Rezdiffra適用於非肝硬化NASH並有中度至愛文思控股肝纖維化的成年人，需要配合飲食和運動。
報告前提
根據美國通用會計準則（「GAAP」）編制的基本報表通常包括的某些信息和腳註披露已經被縮減或省略。因此，未經審計的簡明合併財務報表不包括GAAP要求的所有信息和腳註，以用於完整的年度財務報表。然而，公司認爲包含在這些財務報表中的披露足以使所呈現的信息不誤導。未經審計的簡明合併財務報表在管理層的意見中反映出所有必要的調整，包括正常重複的調整，以公平陳述這樣的中期結果。中期結果未必反映公司將於2024年12月31日結束的整個年度或任何隨後期間的結果。應當同時閱讀這些未經審計的簡明合併財務報表以及截至2023年12月31日的合併財務報表和這些報表的附註。
2. 重要會計政策摘要
合併業績原則
合併基本報表包括公司及其全資子公司的基本報表。所有重要的公司間餘額和交易在合併中被消除。
估算的使用
根據美國通用會計準則（GAAP）編制基本報表要求管理層做出影響某些報告的資產和負債、以及報告期間的收入和費用金額的估計和假設。公司根據歷史經驗和管理層認爲合理的各種其他假設來基礎其估計。估計的變化在其被知曉的期間記錄。實際結果可能與這些估計有所不同。
收入確認
公司根據ASC第606號主題——來自與客戶的合同的營業收入確認營業收入。營業收入在客戶獲得承諾的商品或服務的控制權時確認，金額反映實體期望獲得作爲這些商品或服務交易所報酬應得的對價。爲了判斷公司認爲屬於ASC 606範圍的安排的營業收入確認，公司執行以下五個步驟：(i) 確定與客戶的合同；(ii) 確定合同中的履約責任；(iii) 確定交易價格；(iv) 將交易價格分配給合同中的履約責任；(v) 當公司滿足其履約責任時確認營業收入。
產品營業收入，淨收入
2024年3月14日，公司宣佈，美國食品藥品監督管理局（"FDA"）已批准Rezdiffra（resmetirom）與飲食和運動結合使用，用於治療成年人中度至愛文思控股肝纖維化的非肝硬化非酒精性脂肪肝炎（"NASH"）（與F2至
9
目錄
F3纖維化)。公司與專業藥房和專業分銷商簽訂協議，每個稱爲「客戶」，共同稱爲「客戶」，在美國銷售Rezdiffra。產品銷售收入在客戶獲得公司產品的控制權時確認，這通常在客戶收到貨物時發生。
營業收入是根據可變對價記錄的淨額，其中包括及時支付折扣、退貨、退款、回扣和共付款援助。可變對價是基於合同條款以及管理假設進行估算的。可變對價的金額是通過使用預期值法計算的，即在一系列可能結果中概率加權金額的總和，或者是最可能金額法，即在一系列可能結果中最可能的單一金額。估算每季度進行審核，並根據需要進行調整。
應計項是爲了總額到淨額的扣除而設立，實際發生的金額會從相關的應計項中抵消。公司將這些應計項作爲減少客戶的相關應收帳戶或作爲應計負債，具體取決於扣除的支付方式。銷售扣除基於管理層的估計，這涉及到相當程度的判斷。
即時付款客戶在合同約定的到期日前若干天內付款可享受及時支付折扣。折扣被視爲交易價格的減少，並記錄爲對方應收款。
懷舊口味"橙子片"回歸公司在記錄營業收入時，會將產品退貨的減值準備作爲銷售產品時的減項。產品退貨的預估是基於銷售預測和歷史以及行業數據進行的。根據每份客戶協議中定義的退貨政策，允許退貨。退貨準備金將被記錄爲應計負債。
退款公司估計由與政府和其他實體的合同承諾所產生的義務，以低於向直接從公司購買的客戶收取的標價銷售產品給合格醫療保健提供者。客戶向公司收取其爲產品支付給公司的差額與銷售給合格醫療保健提供者的銷售價格之間的差額，差額記錄爲應收款的對沖。
共同支付援助: 共同支付援助計劃提供給符合條件的終端用戶作爲價格讓步，並記錄爲應計負債以及交易價格的減少。公司使用第三方來管理藥品福利索賠的共同支付計劃。
公司從少量的大型、有聲望的客戶那裏產生收入。公司須遵循政府項目下的折扣義務，包括醫療補助和醫療保險。返利準備金在相關產品營業收入確認的同一期間記錄，從而減少產品營業收入，並在合併資產負債表中的應計費用中包含一項流動負債。公司對返利的估計基於法定折扣率、預期使用量或預計接受治療的患者數量（如適用）。
信貸風險的集中度和重要客戶
該公司從少數幾家大型知名客戶那裏獲取營業收入。 以下客戶在截至2024年9月30日的三個季度和九個月內佔總毛產品收入的10%以上。由於Rezdiffra在2024年4月開始商業化，因此在2023年沒有銷售，也沒有相應的客戶集中度。
三個月已結束
九月三十日		九個月已結束
九月三十日
2024202320242023
客戶 A
38 %— %38 %— %
客戶 B
21 %— %21 %— %
客戶 C
16 %— %16 %— %
客戶 D
11 %— %12 %— %
10
目錄
現金及現金等價物
公司將所有原始到期日在購買日期時爲三個月或更短的高流動性投資視爲現金等價物。 公司將資金存放在銀行帳戶中，其餘額有時超過美國聯邦存款保險公司的保險限額。
公司的投資活動的主要目標是保全資本，以便爲運營提供資金，且公司不進行交易或投機目的的投資。公司的現金存放在美國高度評級的金融機構中。公司投資於貨幣市場所有基金類型和高等級的商業票據及公司債券，管理層相信這些投資受到的信用風險和市場風險最低。
流動證券
可交易證券包括投資於高級企業債券和政府以及政府機構債券，被分類爲可供出售。由於這些證券可用於資助當前運營活動，它們被列爲綜合資產負債表上的流動資產。
公司調整可供出售債務證券的成本，以攤銷溢價和折價到期價值。 公司將這種攤銷和折價列爲利息收入的組成部分。 如有實現收益和損失、價值下降，公司認定這是由減值或確認可供出售證券的信用減值準備導致的，將作爲利息收入的組成部分報告。 爲了判斷是否存在減值，公司考慮它是否打算出售債務證券，如果公司不打算出售債務證券，它會考慮可用證據來評估在攤銷成本基礎回收之前是否有更多可能被迫出售證券。 在截至2024年和2023年9月30日的九個月內，公司判斷未出現任何除暫時性之外的投資減值情況。
證券投資按公允價值列示，包括應計利息，其未實現的收益和損失作爲累積其他全面收益或損失的一部分計入股東權益的專門組成部分。這些證券的公允價值基於報價和可觀察的輸入基礎上定期確定。已實現的收益和損失採用特定確認方法確定。截至2024年9月30日和2023年的九個月內，證券投資的已實現收益和損失爲 沒有資料無形。
金融工具的公允價值財務會計準則委員會（以下簡稱FASB）ASC主題 820，「公允價值計量」下，符合財務工具（如下定義）的金融工具的公允價值與附表資產和負債的賬面價值大致相當，主要是因爲其短期特性。截至2024年3月31日和2023年12月31日，信託帳戶的公允價值爲78066,540美元。
公司的金融工具的賬面價值，包括現金及現金等價物和可交易證券，大致等同於它們的公允價值。公司金融工具的公允價值反映了在衡量日以市場參與者之間進行有序交易時出售資產時收到的金額或轉移負債時支付的金額。公允價值層次結構包括以下三個級別：
1級—相同資產和負債在活躍市場中的報價。
2級—可觀察輸入，除了1級輸入以外。2級輸入的示例包括在類似資產或負債的活躍市場中的報價價格，以及在非活躍市場中對相同資產或負債的報價價格。
Level 3—不可觀察輸入，反映了公司對市場參與者在定價資產或負債時所使用的假設。
金融資產和負債根據對公允價值計量具有重要意義的最低輸入水平，整體上分類在公允價值層級中。公司通過考慮來自第三方定價來源的估值來衡量其可出售證券的公允價值。定價服務利用行業標準的估值模型，包括基於收入和市場的方法，所有重要輸入均可直接或間接觀察，以估計公允價值。這些輸入包括相同或類似證券的報告交易和經紀商報價、發行人信用利差、基準證券以及其他可觀察輸入。
截至2024年9月30日，公司基於第1級輸入估值的金融資產包括貨幣型基金中的現金及現金等價物，基於第2級輸入估值的金融資產包括高評級的公司債和政府機構債券及商業票據，並且沒有基於第3級輸入估值的金融資產。在截至2024年9月30日和2023年9月30日的九個月期間，公司沒有發生任何金融資產在第1級和第2級之間的轉移。截至2024年9月30日和2023年12月31日，公司在資產負債表上沒有任何定期以公允價值記錄的金融負債。
11
目錄
存貨
存貨包括生產中的在製品和成品，以成本或預計淨變現價值中的較低金額計量，採用先進先出（「FIFO」）方法，以實際成本爲基礎。將存貨分類爲流動或非流動的資產負債表項目取決於是否在公司正常營運週期內消耗。公司每季度分析其存貨水平，並將過期或超出預期需求的存貨或其成本基礎超過預期淨變現價值的存貨減值，這些減值損失計入附表中的損益表中的銷售成本。公司在未來商業銷售很可能的情況下資本化存貨成本。
公司認爲其產品候選者的監管審批不確定，而在獲得監管審批之前製造的產品不可以出售。因此，在監管審批之前發生的製造成本沒有作爲庫存資本化，而是作爲研發費用在發生時的費用化。公司在2024年3月獲得FDA批准後開始資本化庫存。
研究和開發成本
研究和開發費用在發生時計入費用。研究和開發費用包括進行研究和開發活動所產生的費用，包括內部費用（包括現金薪酬和基於股票的補償）、顧問費用、根據許可協議支付的里程碑款項以及與公司預臨床和臨床項目相關的其他費用。特別是，公司已在動物中進行安全研究，優化並實施其藥物的製造，並進行了臨床試驗，所有這些都被視爲研究和開發支出。管理層在估計每個報告期間確認的研究和開發費用金額時使用重大判斷。管理層在估算每個報告期間應計的研究和開發費用時，分析和估計其臨床試驗的進展、根據基礎協議完成的里程碑事件、收到的發票和合同費用。實際結果可能與公司的估計不同。
專利
用於保護和維護專利的成本將在發生時計入費用，並在公司合併利潤表中歸類爲銷售、總務和行政費用。
無形資產
無形資產有限使用壽命的，按照直線法攤銷至銷售成本，攤銷期限爲其預計有用壽命。無形資產在任何事件或情況發生變化時，會進行可收回金額的測試，以確定其是否需要進行減值準備。
股票基礎報酬
公司根據授予員工、高管、董事和顧問的股票期權、受限股票單位和其他股權補償獎項的授予日公允價值確認股權補償費用。在受益人提供服務時實現的獎勵按照所需服務期間的直線比例攤銷。
公司使用布萊克-舒爾斯期權定價模型來判斷授予日期的股票期權公允價值，因爲管理層認爲這是其期權授予的最合適估值方法。布萊克-舒爾斯模型需要輸入無風險利率、股息收益率、波動率和期權的預期有效期限。授予的期權的預期有效期限代表期權預期將保持有效的時間段。公司使用簡化方法來判斷期權的預期有效期限。預期波動率基於行業估計或包括公司的歷史交易活動的混合利率。期權預期有效期限內的無風險利率是基於授予時生效的美國國債收益率曲線。公司根據歷史數據估計註銷率。此分析至少每年重新評估一次，必要時調整註銷率。
對於其他基於股票的薪酬獎勵，授予給根據市場條件歸屬的員工和董事，例如公司普通股交易價格達到或超過某些價格目標的情況，公司使用蒙特卡羅模擬模型來估算授予日期的公允價值，並在衍生服務期內確認股票薪酬費用。蒙特卡羅模擬模型需要風險無關利率、股息收益率、波動率和預期壽命等關鍵輸入。
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目錄
用於計算股權獎勵公允價值的假設反映了公司的最佳估計，但涉及與市場和其他條件相關的的不確定性。任何這些假設的變化都可能對授予的獎勵的公允價值和確認的股票薪酬金額產生重大影響。
公司授予的某些員工期權被結構化爲符合激勵股票期權（ISOs）的資格。根據當前稅務法規，如果員工滿足某些持有要求，公司在發行、行使或處置ISOs時不會獲得稅收扣除。如果員工不滿足持有要求，則發生不合格處置，此時公司可能會獲得稅收扣除。公司不記錄與ISOs相關的稅收優惠，除非並直到報告不合格處置。在發生不合格處置的情況下，整個稅收優惠被記錄爲減少所得稅費用。由於公司不相信實現相關的遞延稅資產的可能性大於不實現，因此公司未確認任何與其股票基礎補償安排相關的所得稅優惠。
所得稅
公司根據ASC 740《所得稅》的規定進行所得稅覈算，該規定規定使用負債法，根據資產和負債的財務報告和稅基差異確定遞延所得稅資產和負債帳戶餘額，並使用實施時會產生效果的稅率和法律進行衡量當差異預計會逆轉時。如果必要，公司會提供評估準備金，以將遞延所得稅資產減少到其預計可實現價值，如果根據現有積極與消極證據的權重更可能而不是不會實現遞延所得稅資產的一部分或全部。公司目前維持一個 100% 的準備金制度來應對遞延所得稅資產。
全面的損失
綜合損失被定義爲企業在一段時間內從非所有者來源的交易和其他事件和情況中的淨損失和綜合損失的權益變動。非實現收益和市場證券的估值損益變動是公司淨損失和綜合損失之間唯一的區別。
每股基本和攤薄損失
基本每股淨虧損是通過計算期間內流通普通股的加權平均數量得出的。稀釋後每股普通股淨虧損是通過計算流通普通股的加權平均數量和採用財政股票法計算的稀釋潛在普通股的加權平均數量得出的。然而，對於截至2024年9月30日和2023年的九個月，稀釋後每股淨虧損與基本每股淨虧損相同，因爲包括了由於行使期權和warrants或限制股票單位的歸屬而可能發行的普通股加權平均股數，以及因優先股轉換而可能發行的普通股，這些都會產生稀釋效應。 下表總結了未被納入稀釋後每股普通股淨虧損計算的流通證券，因爲它們的納入會產生反稀釋效應：
截至9月30日，表現優異。
20242023
普通股期權1,701,6182,518,612
限制性股票單位502,867311,767
基於績效的限制性股票單位235,520150,000
優先股2,369,7972,369,797
認購權證3,625,24419,454
近期會計準則
在2023年11月，財務會計準則委員會（「FASB」）發佈了ASU 2023-07，分部報告（主題280）：可報告分部披露的改善，增強了公司年度和臨時合併基本報表中對經營分部的披露要求。這些修訂適用於2023年12月15日後開始的財年，以及2024年12月15日後開始的臨時期間。公司預計，採用ASU 2023-07不會對其基本報表產生重大影響。
在2023年12月，FASB發佈了ASU 2023-09，所得稅（主題740）：所得稅披露的改進，增強了公司年度綜合財務報告中所需的所得稅披露。
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目錄
聲明。修訂自2024年12月15日後開始的年度期間生效。允許提前採用。公司預計採用ASU 2023-09不會對其基本報表產生重大影響。
3. 流動性和不確定性
公司面臨着與生物製藥行業發展初期公司和早期商業公司常見的風險，包括但不限於產品研發和商業化的不確定性，對關鍵人員的依賴，產品市場接受度的不確定性和產品報銷，產品責任，專有技術的不確定保護，潛在無法籌集到發展和商業化所需的額外融資，以及遵守FDA和其他政府監管的規定。
自公司成立以來，公司持續虧損，包括截至2024年9月30日的九個月內約$406.5百萬，導致截至2024年9月30日的累計赤字約$1,742.8 百萬。截止目前，公司主要通過出售公司股本和債務融資來爲其運營提供資金。2024年3月，FDA批准Rezdiffra在美國用於治療中度至重度肝纖維化（相當於F2至F3纖維化階段）的非肝硬化NASH成人患者。Rezdiffra於2024年4月在美國正式上市。2024年3月，公司完成了一次公開發行，獲得了約$574.0百萬的淨現金收益。2024年4月，承銷商全額行使其購買額外股份的選擇權，作爲公開發行的一部分，導致額外的淨現金收益約$85.9百萬。公司相信，其現金、現金等價物和可交易證券將足以支持運營超過財務報表發佈後的一年。公司的未來長期流動性需求將是巨大的，並將取決於許多因素，包括公司有效商業化Rezdiffra的能力。爲了滿足未來的資本需求，公司可能需要通過債務或股權融資、合作、夥伴關係或其他戰略交易來籌集額外資金。然而，無法保證公司能夠以可接受的條款完成任何此類交易。如果公司在需要時無法按可接受的條款獲得足夠資金，可能會對公司的業務、運營結果和財務狀況產生重大不利影響。如果由於流動性問題必要時，公司能夠推遲某些商業活動、地理擴張活動、某些研究活動和相關臨床費用，直至這些擔憂得到緩解的日期。
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目錄
4. Cash, Cash Equivalents and Marketable Securities
公司截至2024年9月30日持有$限制性現金，作爲公司信用卡計劃的抵押。5.0 截至2023年12月31日，公司持有限制性現金。 沒有 公司截至2024年9月30日持有$限制性現金，作爲公司信用卡計劃的抵押。
公司截至2024年9月30日和2023年12月31日持有的現金、現金等價物和可供出售的有價證券概況如下（以千元計）：
2024年9月30日
成本
未實現
收益
未實現
損失
公正
價值
現金及現金等價物：
現金（一級）$25,242 $— $— $25,242 
貨幣市場基金（第1階段）86,060 — — 86,060 
美國政府和政府支持的實體應在3個月內到期（一級）67,541 — — 67,541 
公司債務證券應在購買日期後3個月內到期（二級）
58,841 — — 58,841 
現金及現金等價物總額237,684 — — 237,684 
有市場的證券：
公司債務證券應在購買日期後1年內到期（二級）
436,277 573 (25)436,825 
美國政府和政府支持實體在購買日期後1年內到期（2級)
297,160 411 (7)297,564 
美國政府和政府支持實體在購買日期後1年至2年內到期（2級）31,235 320 (1)31,554 
現金及現金等價物、受限制現金和可交易證券總額$1,002,356 $1,304 $(33)$1,003,627 
2023年12月31日
成本
未實現
收益
未實現
損失
公正
價值
現金及現金等價物：
現金（一級）$2,729 $— $— $2,729 
貨幣市場基金（第1階段）78,555 — — 78,555 
美國政府及政府資助實體（一級）
14,967 — — 14,967 
購買日期後三個月到期的公司債務證券（二級）
3,664 — — 3,664 
現金及現金等價物總額99,915 — — 99,915 
有市場的證券：
購買日期後一年的公司債務證券（二級）382,028 195 (7)382,216 
美國政府及其贊助的實體在購買日期後的1年內到期（級別2）
150,743 280 (1)151,022 
公司債券在購買日期後的1到2年內到期（級別2）
977 1 — 978 
現金、現金等價物及可交易證券總額$633,663 $476 $(8)$634,131 
5. 庫存
以下表格總結了公司截至2024年9月30日和2023年12月31日的庫存餘額（以千爲單位）：
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目錄
2024年9月30日2023年12月31日
原材料
$— $— 
在製品
5,389 — 
產成品
3,326 — 
總計
$8,715 $— 
6. 應計負債
截至2024年9月30日和2023年12月31日的應計負債包括以下內容（單位：千）：
 9月30日,
2024		2023年12月31日,
2023
合同研究組織費用$59,809 $50,737 
其他臨床研究相關費用1,496 3,724 
製造業-半導體和藥物供應2,291 9,705 
補償和福利29,684 17,030 
專業費用23,095 6,814 
應計負債的毛額和淨額
7,816 — 
其他6,812 1,970 
總應計負債$131,003 $89,980 
7. 開多期債務
2022年5月，該公司及其全資子公司Canticle Pharmicals, Inc. 簽訂了美元250.0 向其中的幾家銀行和其他金融機構或實體（均爲 「貸款人」，統稱爲 「貸款人」）以及作爲自身和貸款人行政代理人和抵押代理人的Hercules Capital, Inc.（「Hercules」）提供百萬貸款額度。根據貸款機制的條款，第一美元50.0 收盤時提取了百萬筆。該公司還可能額外提取一美元125.0 百萬英鎊 二 在達到某些瑞斯美替羅臨床和監管里程碑後單獨分期付款。第四部分 $75.0 公司本可以提取百萬美元，但要得到赫拉克勒斯的批准。貸款機制的最低利率爲 7.45%，並根據最優惠利率的變化進行了調整。該公司原定在2025年5月1日之前按月支付貸款機制下的純息應計利息，期限爲 36 月。2024年3月，純息期限延長至2026年5月1日，當雷茲迪夫拉獲得美國食品藥品管理局批准時，公司實現了一個里程碑。在實現未來收入里程碑後，僅利息期限可以進一步延長至2027年5月3日，但須遵守適用的契約。貸款額度最初於2026年5月到期，但到期日延長至2027年5月，當時公司在2024年3月獲得美國食品藥品管理局批准後實現了一個里程碑。貸款機制由公司幾乎所有資產（知識產權除外）的擔保權益作爲擔保。它包括期末費用 5.35本金總額的百分比，計入貸款折扣。對於收盤時提取的第一批股票，該公司向赫拉克勒斯簽發了購買權證 14,899 公司普通股的股票，其價值爲Black-Scholes美元0.6 百萬。
2023年2月3日，公司與貸款安排進行了第一次修正（「第一次修正」），以修正貸款安排（經修訂，稱爲「修訂貸款安排」）。根據修訂貸款安排，在2023年2月，第二個擴展的「第二筆款項」（「第2筆款項」）中額外提取了$百萬。35.0 於2023年2月，在公司實現第三階段臨床開發里程碑後，根據第二筆款項（「第2筆款項」）額外提取了$百萬。在2023年6月，第二筆款項中又額外提取了$百萬。剩餘的$百萬在2023年9月根據修訂貸款安排提取。65.0 1000萬美元在2023年2月從第二個擴展的1000萬美元分期款項（「第2筆款項」）中提取，因爲公司實現了第3階段的臨床開發里程碑。2023年6月，另外提取了1000萬美元從第2筆款項中。剩餘的1000萬美元於2023年9月按照修訂貸款安排提取。15.0 1000萬美元在2023年6月從第二個擴展的1000萬美元分期款項（「第2筆款項」）中提取。15.0 剩餘的1000萬美元在2023年9月按照修訂貸款安排提取。
第三期（「第三期」）的$所有基金類型未受第一修正案影響，當公司於2024年3月取得Rezdiffra的FDA批准里程碑時，這些借款變得可用。公司在Tranche 3在2024年6月到期前選擇不動用，但隨後於2024年8月進入修正案以延長這些資金的可用性。第一修正案與通過增加$第2期借款能力同時減少了貸款設施下的第四期（「第四期」）$所有基金類型。75.0million的未受第一修正案影響，當公司於2024年3月取得Rezdiffra的FDA批准里程碑時，這些借款變得可用。公司在Tranche 3在2024年6月到期前選擇不動用，但隨後於2024年8月進入修正案以延長這些資金的可用性。第一修正案與通過增加$的借款能力同時減少了貸款設施下的第四期（「第四期」）的所有基金類型。15.0 的所有基金類型的減少了第一修正案下貸款設施的第四期（「第四期」）$15.0 百萬到 $60.0截至2021年3月27日，未償還本金總額爲$。
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目錄
2024年7月16日，公司通知貸方，將自願預付全部未償還的2500萬美元。該金額截至2024年6月30日已歸類爲「長期負債的流動部分」。截至2024年8月7日，這筆貸款的未償還金額已全部預付，釋放和解除了基礎借款人和所有擔保。35.0 在第一次修訂結束時，從第二批次中提款的金額爲百萬美元，15.0 在2023年6月提款金額爲百萬美元，15.0 在2023年9月提款金額爲百萬美元，公司向Hercules及其附屬公司發行了第二批次的warrants，以購買總計 4,555 普通股，Black-Scholes價值爲百萬美元。0.9 第一次修訂將修訂貸款協議下的利率降低至以下兩者中較高者：即《華爾街日報》報告的基準利率加上 2.45大等於《華爾街日報》不時公佈的基準利率加%和% 8.25%。第一次修訂及修訂貸款協議的摘要條款已在公司於2023年2月9日向證券交易委員會提交的8-k表格的當前報告中披露。
2024年8月22日，公司簽訂了關於貸款設施的第二次修訂協議（「第二次修訂協議」）（經修訂 第一次修訂協議和第二次修訂協議，即「第二次修訂貸款設施」）。根據第二次修訂貸款設施，公司在第4筆款項75.0下的可借款額度得以增加，包括公司未使用的第3筆款項中的$百萬。在此增幅後，公司當前的借款額度爲第4筆款135.0項下的$百萬，此額度可根據Hercules公司的唯一裁量權使用。
貸款協議包括於2023年1月1日開始的肯定和限制性財務契約，包括維持最低現金、現金等價物和流動資金契約$35.0 百萬，若公司實現某些臨床里程碑和營業收入里程碑，最低現金、現金等價物和流動資金契約可能會在特定情況下減少，而基於營業收入的契約可能會於2024年9月30日結束的季度財務報告截止日或之後生效，但在若公司維持一定市值或根據貸款協議規定的無限制現金餘額時，存在某些例外情況。貸款協議中包含以下違約情形規定：公司未能支付所需款項或遵守貸款協議下的契約；公司違反某些聲明或違約於貸款協議外的某些義務；影響公司的破產、查封或判決事件；以及任何已發生或可能合理預期對公司產生重大不利影響的情況，但是，公司未能實現貸款協議下的臨床里程碑或批准里程碑的情況本身不構成重大不利影響。貸款協議還包括與擔保貸款協議相關的慣常契約，包括關於財務報告義務的契約，以及對負債、留置權（包括對知識產權和其他資產的負面抵押）的某些限制，投資、分配（包括分紅）、抵押品、投資、分配、轉讓、合併或收購、稅收、公司變更以及存款帳戶的契約。
截至2024年9月30日，貸款額度下的未償本金爲$115.0 百萬。截止2024年9月30日的利率爲 10.45張%截止2024年9月30日，公司遵守所有的貸款契約和條款。
截至2024年9月30日，未來的最低付款額，包括利息和本金，在未償還貸款之下如下（以千爲單位）：
2024年9月30日結束的期間：
金額
2024$3,067 
202512,184 
202679,197 
然後53,247 
$147,695 
不含利息金額(26,542)
扣除未攤銷折扣(4,066)
應付貸款，減去折扣$117,087 
8. 股東權益
普通股
每位普通股東有權投票， 一份 每持有一份普通股就可投一票。普通股將與公司的所有其他類別和系列的股票一起投票，作爲一個統一的類別，針對公司股東將採取的所有行動。每股普通股有權根據公司的董事會（"董事會"）的決定領取分紅派息。公司從未對其普通股宣派現金分紅，並且在可預見的未來也不打算這樣做。
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期權。截至2021年3月31日，我們的2005年股權激勵計劃下已有共189,069股普通股的期權被行權（行權日當天全部範圍）。我們的2016年股權激勵計劃下，576,806股普通股的期權處於行權狀態。2020年期權獎勵計劃下，996,730股普通股的期權處於行權狀態（其中有123,093股普通股的期權處於行權狀態）。
A系列和B系列優先股的面值爲$0.0001 每股可轉換爲普通股的 一份 - 一的比例，按《A系列優先股和B系列優先股的權利、限制及特徵的指定證書》中提供的調整條款進行調整，該證書由公司於2017年6月21日和2022年12月22日分別提交給特拉華州國務卿。A系列和B系列優先股的條款詳見該指定證書。每股A系列和B系列優先股在持有人選擇的情況下可以轉換爲普通股。無論是自願還是非自願，公司處於清算、解散或清盤狀態時，在償還公司全部債務及支付給先於A系列和B系列優先股的資本股票股東的任何清算優先權後，A系列和B系列優先股的持有人將與普通股股東（按轉換爲普通股的基礎）共同分享公司的淨資產。A系列和B系列優先股通常擁有 沒有 投票權，除法律要求外，A系列和B系列優先股將有權在公司任何其他類別或系列的資本股票（除了以普通股形式支付的分紅）之前獲得分紅，按照每股普通股的分紅等額支付，按轉換基礎計算。
2024發行
2024年3月18日，公司與高盛、Jefferies LLC、Cowen and Company、Evercore Group、Piper Sandler等作爲該等代表（以下簡稱「2024承銷商」）簽訂了一份承銷協議，根據該協議，公司向2024承銷商出售了一種認購公開發行（「2024發行」）的： 750,000 每股，總計募集260.00 每股，（ii）預先認購權（「2024預先認購權」）購買 1,557,692 每股，總計募集259.9999 每個2024預先認購權，該認購權代表每股普通股的公開發行價扣除每個此類預先認購權的每股行權價$0.0001 每股的 30天 2024年承銷商有權購買高達 346,153 按每股公開發行價格$增發額外普通股260.00 每股（「承銷商選擇權」）的價格爲2024年3月21日關閉的2024年發行的總金額爲$600.0美元，公司實際收到的淨收益約爲$，扣除承銷折讓、佣金以及公司支付的其他預估發行費用574.0百萬。
保薦商選擇權後來已全額行使，並於2024年4月2日關閉。考慮到公司支付的包銷折讓、佣金和預計發行費用後，公司行使保薦商選擇權的淨收益約爲$85.9百萬。
公司計劃將2024年募資的淨收益用於與在美國推出Rezdiffra相關的商業活動，以及一般公司用途，包括但不限於研究和開發支出、持續的臨床試驗支出、藥物原料和藥品的生產與供應、潛在的美國以外商業化或合作機會、潛在的新技術收購或許可、資本支出和營運資金。
2024年預先融資的認股權證可以在發行日期後隨時行使。持有2024年預先融資的認股權證的持有人如果與其關聯方共同擁有的權益超過 9.99%的普通股在進行此類行使後立即流通在外的股份總數。持有2024年預先融資的認股權證的持有人可以增加或減少此百分比，但不得超過 19.99%，必須提前至少 61 天通知公司。
2023年的首次公開募股
在2023年9月28日，公司與高盛證券股份有限公司簽署了承銷協議，作爲其中幾位承銷商（「2023年承銷商」）的代表，根據該協議，公司向2023年承銷商在公開承銷發行（「2023年發行」）中出售： 1,248,098 普通股 $151.69 的公開發行價格爲 2,048,098 的普通股 $151.6899 的2023年預先融資認股權證，這代表了普通股每股公開發行價格減去 $0.0001 每 每個2023年預先融資認股權證的行使價格。2023年發行於2023年10月3日結束。
2023年發行的募集總收益爲 $500.0 百萬，公司收到的淨收益，扣除承銷折讓和佣金以及其他估計的發行費用後，約爲 $472.0 百萬。公司打算將募集所得的淨收益用於其臨床和 科研項目。
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目錄
爲在美國推出resmetirom進行的商業活動，以及一般企業用途，包括但不限於研發支出、臨床試驗支出、藥物原料和藥品的製造與供應、潛在的新技術收購或許可、資本支出和營運資金。
2023年的預融資認股權證可以在發行日期之後的任何時間行使。2023年的預融資認股權證持有者在持有者及其關聯方的有權擁有的普通股數量超過 9.99% 在行使該權利後，持有者可能會增加或減少這個比例，但不超過 19.99%，通過至少提前 61 天通知公司。
市場發售協議
在2021年6月，公司與Cowen and Company, LLC（「Cowen」）簽署了一份市場銷售協議（「2021銷售協議」），根據該協議，公司可以不時地發行並出售其普通股。2021銷售協議最初授權總計發行高達$200.0 百萬美元的股份，公司可以選擇通過Cowen作爲其銷售代理進行。通過Cowen銷售普通股可以通過任何被認爲是「在市場上」的發行方式，按照1933年證券法第415號規則的定義進行，包括通過普通經紀人的市場價格交易、集中交易或公司與Cowen另行協議的其他方式。根據2021銷售協議的條款和條件，Cowen將根據公司的指示（包括任何價格、時間或規模限制或公司施加的其他習慣性參數或條件）使用與其正常交易和銷售實踐一致的商業合理努力來出售普通股。
2023年5月，公司與Cowen簽署了《2021年銷售協議修正協議》（「銷售協議修正協議」），根據該協議，公司可以不時發行和賣出額外 $200.0 百萬股普通股，直至2024年5月終止。公司沒有義務根據該安排出售其普通股。出售的任何股份將根據註冊聲明和根據註冊聲明提交的招股書補充進行出售。《2021年銷售協議》，經銷售協議修正協議修訂，授權公司可以選擇不時通過Cowen作爲其銷售代理以公司的選擇出售公司的普通股。通過Cowen銷售普通股可以通過被視爲《1933年證券法》修訂中規定的「按市場價格交易」提供的任何方法進行，如招股書補充中所述。
自2023年5月起簽訂銷售協議修正案以來，該公司總共出售了 98,101 股份，在修正後的2021年銷售協議下，總括成約$25.2 百萬美元的總毛收入，扣除佣金和其他交易成本後，公司淨收益約爲$24.5 百萬股，全部根據公司有效的註冊聲明和相關的招股說明書出售。總體而言，公司根據修正後的2021年銷售協議出售了 1,334,044 股普通股，總髮行價格爲$225.1 百萬，根據銷售協議修正案修正後的2021年銷售協議。
2024年5月，公司與Cowen簽訂了《2024銷售協議》，取代和替代了2021銷售協議，該協議經過銷售協議修正案修改，該修正案在進入2024年銷售協議時被終止。公司被授權根據2024年銷售協議發行並賣出高達$300.0 百萬美元公司普通股。公司在截至2024年9月30日的三個月和九個月內根據2021銷售協議，經銷售協議修正案修正或2024銷售協議賣出了 沒有 股份。
9. 股份報酬
2015年股票計劃
經修訂的公司2015年股票計劃（「2015年股票計劃」）是公司的股權激勵薪酬計劃之一，通過該計劃發放基於權益的補助金。2015年股票計劃規定向公司的員工、高級職員、董事和顧問授予激勵性股票期權、非法定股票期權、限制性股票、限制性股票單位和其他股票薪酬獎勵。2015年股票計劃的管理受董事會薪酬委員會的全面監督。一般而言，根據2015年股票計劃授予的股票期權的條款由薪酬委員會決定，前提是每股行使價通常不得低於授予之日普通股的公允市場價值，並且期限不得超過 十年 從授予期權之日起。2024年6月25日，公司股東批准了對2015年股票計劃的修正案，以增加普通股總數
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目錄
可用於發行的數量爲 750,000 並延長其期限至 十年 直至2035年4月23日。截至2024年9月30日， 1,233,829 股份可用於未來根據2015年股票計劃發行。
2023年激勵計劃
2023年9月，公司通過2023年誘因計劃（「誘因計劃」），根據該計劃，公司可以不時向新員工發放股權獎勵，作爲其就業的實質誘因。誘因計劃未經股東批准採納，根據納斯達克上市規則5635(c)(4)實施，並由薪酬委員會管理。誘因計劃允許向新員工授予非法定股票期權、受限制股票、受限制股票單位、績效股票單位和其他基於股票的薪酬獎勵，但不允許授予激勵性股票期權。誘因計劃下的股票期權條款一般由薪酬委員會決定，規定每股行權價格通常不得低於授予日期當天普通股的公允市場價，行權期限不得超過 十年 從授予期權或獎勵之日起,總計 500,000 公司普通股的股份已經預留用於發行誘因計劃。截至2024年9月30日，公司還有 21,193 股份可用於未來根據2023年誘因計劃發行。
股票期權
下表總結了截至2024年9月30日的九個月內的股票期權活動：
 
股份
加權
平均行使
價格
2023年12月31日未行使的股票期權2,355,779$79.94 
授予期權162,517234.84 
期權行使(748,143)76.35 
已取消的期權(68,535)121.89 
截至2024年9月30日爲止尚未行使1,701,618$94.62 
2024年9月30日可行使1,297,563$78.45 
公司因期權行權而獲得的總現金爲$57.1 百萬美元和美元26.2 分別爲截至2024年9月30日和2023年9月30日的九個月的數字，分別爲$百萬。已行使期權的總內在價值分別爲$132.5 百萬美元和美元51.0 分別爲截至2024年9月30日和2023年9月30日的九個月的數字，基於Black-Scholes期權定價模型的加權平均授予日公允價值爲$155.41 and $219.02分別爲。
限制性股票單位
2015年公司的股票計劃爲公司的僱員、高管、董事和顧問提供受限制的股票單位（RSUs）。 誘因計劃爲新員工提供RSUs獎勵。 RSUs在幾個月或幾年的時間內或在某些績效標準達成或特定目標或事件發生時行權，並在行權前在職或服務終止時受到沒收。截至2024年9月30日，公司擁有 502,867 受限制股票單位未行權，加權平均授予日期公允價值爲$233.42 每單位。
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目錄
以下表格總結了截至2024年9月30日結束的九個月內的 RSU 活動，不包括基於績效的 RSU。
股份
加權平均授予日公正價值
2023年12月31日未行使的股票期權
376,117$241.45 
授予RSU數量
275,278234.64
已行使的RSU
(93,172)262.91
放棄的RSU數量
(55,356)244.45
截至2024年9月30日爲止尚未行使502,867$233.42 
以業績爲基礎的限制性股票單位
公司已授予某些高級領導成員各種基於績效的限制性股票單位（"PSUs"）。根據PSUs的條款以及預先設定的績效標準的結果，可能包括市場和/或績效控件，受讓人最終可能在歸屬期結束時獲得授予的目標PSUs數量，或者其指定倍數。
下表總結了截至2024年9月30日的九個月期間PSU活動：
PSUs有資格獲得PSU獎勵加權平均授予日公正價值
2023年12月31日未行權的PSU50,000 150,000 $146.37 
獲得的PSUs51,202 102,404 388.02
達成PSU— — — 
PSUs被取消(8,442)(16,884)388.02
截至2024年9月30日爲止尚未行使92,760 235,520 $257.77 
傑出獎勵
截至2024年9月30日，公司擁有受限股票單位、績效股票單位和期權，根據授予的所有獎勵計劃，共發行了 2,440,005 其普通股的股票，根據2015年股票計劃和吸引計劃的條款。
基於股票的薪酬支出
截至2024年和2023年9月30日的三個月和九個月內，基於股票的薪酬費用如下（單位：千元）：
截至9月30日的三個月截至9月30日的九個月
2024202320242023
獎勵類型的股票補償費用：
股票期權$4,978 $8,375 $21,891 $24,404 
限制性股票單位8,292 3,652 26,835 9,846 
基於績效的限制性股票單位4,628 633 13,478 633 
總股權補償費用$17,898 $12,660 $62,204 $34,883 
按行項目歸屬的股權報酬支出影響：
研發$5,570 $5,133 $17,059 $15,703 
銷售、一般及行政費用12,328 7,527 45,145 19,180 
淨損失中包含的總股票補償費用$17,898 $12,660 $62,204 $34,883 
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目錄
截至2024年9月30日，未確認的基於股票的薪酬費用爲$139.1 百萬，剩餘加權平均期限爲 2.71 年的時間內確認爲費用。
10. 承諾和不確定事項
公司已簽署常規合同安排和意向書，以爲正常業務操作做好準備並提供壓力位支持。
公司與羅氏（Hoffmann-La Roche）簽訂了研發和商業化協議，該協議授予公司獨家許可，開發、使用、銷售、提供銷售和進口協議定義的任何授權產品。
該協議要求未來向羅氏支付里程碑款項。2024年3月，在獲得FDA對Rezdiffra的批准後，達成了一個里程碑，$5.0 百萬美元應付給羅氏。協議下的剩餘里程碑總金額爲$3.0 百萬美元，將在公司實現與resmetirom或由resmetirom開發的產品在歐洲未來監管批准相關的特定目標時支付。此外，基於淨銷售額的分級單一數字特許權使用費適用於resmetirom或由resmetirom開發的產品，並在某些情況下會有減免。公司在2024年4月Rezdiffra商業推出後開始計提特許權使用費。 沒有在截至2023年9月30日的九個月內，公司未達到任何產品開發或監管里程碑。

2019年，該公司簽訂了位於賓夕法尼亞州西康舍霍肯的辦公空間的運營租約（「辦公租約」），後來根據2019年至2022年簽訂的三項修正案對該租約進行了更新。2023年5月，公司簽訂了辦公租約第四修正案（「第四租賃修正案」），該修正案沒有財務影響。2023年8月，公司簽訂了辦公租約第五修正案（「第五租賃修正案」）。第五次租賃修正案將辦公室租約的期限延長至2026年11月。由於第五次租賃修正案，增加了 $1.6 在截至2023年12月31日的年度中，記錄了百萬的使用權資產和租賃負債。
2024年4月和2024年5月，公司分別簽訂了第六修正協議（「第六租賃修正協議」）和第七修正協議（「第七租賃修正協議」），在租賃辦公室租賃協議下，在同一場所租賃額外的辦公空間。額外辦公空間的租賃於2024年9月開始，導致額外1,000萬美元的資產和租賃負債。1.2 百強企業董事接觸紛紛。公司已進入新的協議。
2024年8月，公司簽訂了第八份（「第八租賃修正案」），並於2024年10月與辦公租賃的第九份修正案（「第九租賃修正案」）進一步擴大了同一場所的辦公空間。截至2024年9月30日，第八和第九份租賃修正案尚未生效，因此對基本報表沒有影響。
11. 後續事件
無。

********** 基本報表結束 **********
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目錄
關於前瞻性聲明的警示
本季度報告表格10-Q包括根據1995年《私人證券訴訟改革法》的安全港條款作出的「前瞻性陳述」，這些陳述基於我們的信念和假設以及目前可獲得的信息，但受制於超出我們控制的因素。前瞻性陳述：反映管理層對未來績效或事件的當前知識、假設、判斷和期望；包括所有非歷史事實的陳述；並且可以通過諸如「加速」、「實現」、「允許」、「預期」、「看起來」、「是」、「相信」、「可以」、「繼續」、「可能」、「展示」、「設計」、「估計」、「期望」、「預期」、「預測」、「未來」、「目標」、「幫助」、「充滿希望」、「通知」、「已通知」、「意圖」、「可能」、「可能」、「在軌道上」、「計劃」、「規劃」、「計劃」、「位置」、「潛力」、「權力」、「預測」、「預測性」、「項目」、「尋求」、「應該」、「將」、「將會實現」、「將會是」、「將會」或類似表達和這些術語的否定形式來識別。特別是，本季度報告中包含或引用的前瞻性陳述涉及，除了其他事項之外：
•預期或估計的未來結果，包括與我們未來運營表現和財務狀況相關的風險和不確定性；
•我們對可能或假定的未來運營和費用結果、業務策略和計劃（包括潛在的美國以外的商業或合作機會）、資本需求和融資計劃，包括根據與海格投資公司簽訂的貸款和安全協議而發生的債務及遵守債務條款，市場趨勢、市場規模、競爭地位、行業環境和潛在增長機會等方面持有看法；
•發帖批准的要求和承諾，包括在確認性試驗中驗證臨床獲益；
•根據需要，我們能夠推遲某些商業擴展活動、研究活動及相關費用；
•我們的臨床試驗，包括預計的披露時機、數據展示或試驗結果；
•研發活動，以及與我們Rezdiffra/resmetirom未來開發相關的時間和結果，包括對NASH和非酒精性脂肪肝病(「NAFLD」)患者的預計市場規模、板塊領導地位和患者治療估計；
•未來臨床里程碑事件的計時和完成時間，包括招募、額外研究、前期數據和開放標籤預測；
•Rezdiffra在治療具有顯著肝纖維化（符合纖維化2級和3級）的NASH患者方面具有作爲一種經濟有效的特種療法的潛力；
•獲取resmetirom用於NASH患者中有明顯纖維化（或非肝硬化NASH患者）和NASH患者中代償性肝硬化的全面批准的預測或目標，包括所有關於支持批准和/或潛在批准的潛在臨床益處的聲明；
•對診斷爲NASH的患者數量的估計，NASH進展與不良患者結果之間的關係，以及不受控制的NASH的估計臨床負擔；
•我們對於resmetirom的主要和關鍵的二級研究終點，以及實現這些終點的潛力和預測，包括NASH緩解、安全性、纖維化治療、心血管影響和使用resmetirom進行的脂質治療；
•關於resmetirom的最佳劑量水平以及對潛在NASH或NAFLD的預測和潛在患者受益，包括未來NASH的緩解、安全性、纖維化治療、心血管影響、脂質治療和/或resmetirom的生物標誌物效果；
•對於具有NASH且伴有明顯纖維化的患者進行分析，涉及潛在的向肝硬化、脫落性肝硬化、肝移植或死亡的進展，以及心血管風險、合併症和預後；
•我們有能力滿足患有顯著纖維化的NASH患者尚未滿足的需求，
•對非肝硬化NASH患者和肝硬化NASH患者的雷司米特羅效力和安全性潛力，
•Resmetirom有望成爲NASH和重要纖維化患者的最佳治療選擇；
•能夠開發臨床證據，證明非侵入性工具和技術在篩查和診斷NASH和/或NAFLD患者中的有效性；
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目錄
•使用非侵入性測試測量的重組他莫西爾對肝臟脂肪減少的預測能力，以及對NASH的改善和/或纖維化減輕的影響，以及使用重組他莫西爾可能帶來的NASH或NAFLD患者風險特徵益處;
•對NASH和/或NAFLD患者的肝脂肪、肝臟體積變化或MASt評分的預測能力;
•NASH解決方案和/或纖維化減少對resmetirom具有預測能力或使用包括ELF、FibroScan、MRE和/或MRI-PDFF在內的非侵入性測試進行改善；
•一般來說，非侵入性測試的預測能力，包括用於診斷NASH、監測患者對resmetirom的反應，或招募和進行NASH臨床試驗；
•我們產品的市場需求和接受程度；
•新產品的研究、開發和商業化；
•Resmetirom有潛力成爲其他疾病適應症的有效治療方法；
•獲取和維持監管批准，包括但不限於潛在的監管延遲或拒絕；
•與達到我們臨床研究目標相關的風險包括，但不限於我們能否實現涉及患者數量（包括充足的安全數據庫）、結果目標和/或研究時間目標的招募目標，招募中的任何延誤或失敗，不良安全事件的發生，以及成功進行比我們過去試驗規模大得多且患者患有不同疾病狀態試驗的風險；
•網絡攻擊和其他安防-半導體事件對我們的運營或業務的潛在影響；
•我們對第三方代工廠商在生產我們的產品候選者，包括resmetirom，的持續依賴；
•與resmetirom的作用機制相關的風險，以及我們實現我們的業務和業務發展目標的能力，以及實現任何此類交易預期收益的能力；
•以上任何前述內容都是基於假設的。
我們提醒您，前述名單可能未包含本季度報告中所作的所有預測性陳述。儘管管理層目前認爲這些預測性陳述反映的期望是合理的，但無法保證這些期望會被證明是正確的，您應當意識到實際結果可能與預測性陳述中的內容有重大差異。
前瞻性聲明受多種風險和不確定性影響，包括但不限於：我們對resmetirom的臨床和商業發展；新產品商業發佈面臨的挑戰，特別是對於沒有商業經驗的公司；基於盲法、鎖定或有限的試驗數據，入組及試驗前景的不確定性；我們潛在無法籌集足夠資金來支持我們當前計劃的持續運營，或以與過去安排的類似條件獲得融資；我們滿足批准後承諾和要求的能力，包括完成入組—以及獲得任何FDA要求的確認性研究的積極數據的能力；我們償還債務並遵守債務契約的能力；競爭研究的結果或趨勢；未來的總線數據時機或結果；在有實質性更多患者和不同疾病狀態患者的研究中實現潛在收益的風險；我們防止和/或減輕網絡安全攻擊、未經授權的數據外泄或其他安全事件的能力；與早期或非安慰劑對照研究數據相關的限制；resmetirom的臨床研究的時間和結果；臨床測試中固有的不確定性；以及在受控臨床試驗之外的分析或評估的相關不確定性。不得過度依賴前瞻性聲明，因爲這些聲明僅反映其發出之日的情況。Madrigal沒有義務更新任何前瞻性聲明以反映新信息、事件或這些聲明發出後發生的情況，或反映預期外事件的發生。請參考Madrigal向美國證券交易委員會提交或提供的文件，以獲取有關這些風險和不確定性以及可能導致實際結果與所表達或暗示的結果有實質性差異的其他因素的更詳細信息。我們在此季度報告的第二部分第1A項和截至2023年12月31日的年度報告的第一部分第1A項中更詳細地討論了這些風險和不確定性，該年度報告於2024年2月28日向SEC提交（「2023年表10-K」），以及我們向SEC提交的其他文件。您應閱讀2023年表10-K、此季度報告以及我們提交或已經提交給SEC的其他文件，前提是您理解我們實際的未來結果可能與這些前瞻性聲明所表達或暗示的結果有實質性差異。
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目錄
此外，我們的運營環境也在不斷變化。新的風險和不確定性不時出現，我們的管理層無法預測所有的風險和不確定性，也無法評估所有因素對我們業務的影響，或任何因素或因素組合在多大程度上可能導致未來實際結果與任何前瞻性聲明所表達或暗示的結果之間存在重大差異。
除非適用法律要求，否則我們不承擔公開更新任何前瞻性陳述的義務，也不承擔更新實際結果與這些前瞻性陳述中預期結果可能存在實質性差異的原因的義務，即使未來有新信息可用。我們對所有的前瞻性陳述都以這些警示性聲明進行限定。
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項目2. 管理層關於財務狀況和經營成果的討論與分析。
本季度報告Form 10-Q中的合併基本報表以及「財務狀況和經營結果管理討論與分析」應與我們截至2023年12月31日的年度已審核基本報表以及相應附註一起閱讀，相關「財務狀況和經營結果管理討論與分析」包括在我們的年度報告Form 10-k中。除了歷史信息外，本討論和分析中包含根據1933年證券法第27A條修訂或證券法和根據1934年證券交易法第21E條修訂或交易法的前瞻性聲明，涉及風險和不確定性，如我們的計劃、目標、期望和意圖等陳述。正如本報告中所披露的在「前瞻性聲明警示」下，我們的實際結果可能與這些前瞻性聲明中討論的結果存在實質差異。可能導致或促成這種差異的因素包括但不限於我們年度報告Form 10-k中截至2023年12月31日的「前瞻性聲明警示」和「風險因素」部分討論的內容。我們的營運結果未必能反映可能出現的整個財政年度或任何其他未來時期的結果。 在此處使用的「Rezdiffra」指的是FDA批准用於治療患有中度到愛文思控股肝纖維化的成年人的resmetirom，「resmetirom」指的是，在適用的情況下，「Rezdiffra」以及resmetirom用於治療超越中度到愛文思控股肝纖維化的適應症。
關於Madrigal製藥公司。
我們是一家生物製藥公司，專注於爲非酒精性脂肪性肝炎（"NASH"）這種嚴重肝臟疾病提供新型治療藥物，這是一個醫療需求高但未被滿足的領域，可能導致肝硬化、肝功能衰竭和早死。預計NASH將成爲美國肝臟移植的主要原因，並已成爲美國女性肝臟移植的主要原因。我們的藥物Rezdiffra（resmetirom）是一種每日一次的口服肝臟定向THR-β受體激動劑，旨在針對NASH的關鍵潛在原因。2024年3月，Rezdiffra成爲首個也是唯一一個獲得FDA批准用於治療NASH患者的療法。Rezdiffra於2024年4月在美國正式上市。Rezdiffra適用於配合飲食和運動治療成人非肝硬化的中度至高級肝纖維化的NASH（符合F2至F3纖維化階段）。
NASH疾病狀態概述。 NASH是一種更爲愛文思控股的非酒精性脂肪肝病（NAFLD）。NAFLD已成爲美國及其他發達國家最常見的肝病，其特徵是在肝臟內脂肪積聚而無其他明顯原因。NASH可能發展爲肝硬化或肝衰竭，需要肝移植，並可能導致肝癌。此外，NASH患者，特別是那些具有更多愛文思控股代謝風險因素（高血壓、合併2型糖尿病）的患者，面臨不良心血管事件和更高發病率、死亡率的風險。一旦患者發展爲伴有中度至嚴重纖維化（與纖維化階段F2和F3一致）的NASH，不良肝臟結局的風險就會顯著增加。
NASH也被稱爲代謝功能失調相關性脂肪性肝炎（「MASH」），這是在2023年由肝病醫療協會引入的疾病命名變化。
以患者爲中心。 我們估計美國約有150萬患者被診斷爲NASH，其中大約525,000例呈中度到重度纖維化的NASH。我們估計大約有315,000例被診斷爲中度到重度纖維化的NASH患者正在接受專科醫生的護理，我們將在Rezdiffra的商業推廣期間針對這些患者。
我們的臨床開發計劃。 我們目前正在進行多項3期臨床試驗，以評估Rezdiffra治療NASH的安全性和有效性，包括針對嚴重纖維化患者的關鍵MAESTRO-NASH活檢研究，針對伴有代償性肝硬化的NASH患者的MAESTRO-NASH結果研究，以及MAESTRO-NAFLD-1 OLE安全性研究。關鍵MAESTRO-NASH活檢研究的積極結果已在 《新英格蘭醫學雜誌》 於2024年2月發表。
來自MAESTRO-NASH的52周前1,000名患者部分的數據，以及MAESTRO-NAFLD-1的開放標籤延伸研究的數據、第二階段和第一階段的數據（包括安全性參數），構成了我們成功向美國食品和藥物管理局（「FDA」）提交的關於加快批准Rezdiffra用於治療中度至重度肝纖維化NASH的Subpart H申請的基礎。
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主要發展情況
2024年10月21日，我們宣佈完成了MAESTRO-NASH OUTCOMES試驗的入組，該試驗評估resmetirom治療代償性NASH肝硬化患者的效果。MAESTRO-NASH OUTCOMES是一個三期、雙盲、隨機、安慰劑對照的研究，採用非侵入性方法測量肝臟失代償事件的進展。研究持續時間預計爲兩到三年，以累積所需的複合臨床結局事件的數量。
2024年9月30日，我們宣佈了Rezdiffra 第3期 MAESTRO-NASH 試驗與健康相關的生活質量研究結果的發表。接受 Rezdiffra 治療的患者在情感幸福感和健康困擾方面體驗到了臨床意義和統計學上顯著的改善。這些結果已發表在該雜誌上。 Hepatology.
2024年6月6日，我們宣佈了瑞迪法（Rezdiffra）MAESTRO-NASH第3期研究的新數據，在歐洲肝臟病研究學會（EASL）大會上進行了演示。我們在EASL大會上的重點瑞迪法演示包括（i）基於人工智能的MAESTRO-NASH活檢數據的最新分析；（ii）展示了對瑞迪法持續治療反應的非侵入性測試數據；（iii）自MAESTRO-NASH以來首次對健康相關生活質量數據進行的分析；以及（iv）代謝功能紊亂和酒精相關肝病（MetALD）中瑞迪法治療的首次分析。
2024年5月7日，我們與TD證券（美國）有限責任公司（「TD Cowen」）簽訂了一份銷售協議（「2024銷售協議」），根據該協議，我們可以通過TD Cowen作爲代理人或主要者發行和賣出我們的普通股，每股面值$0.0001美元（「普通股」），總銷售價格最高爲30000萬美元（「ATm Offering」）。2024年銷售協議取代並替代了之前的銷售協議，該協議於2021年6月1日簽訂，並於2023年5月9日修訂，雙方爲我方和TD Cowen的關聯公司Cowen and Company，LLC（「早前銷售協議」），該協議在簽訂2024年銷售協議時生效終止。我們賣出 1,334,044 普通股，總髮行價格爲22510萬美元，根據早前銷售協議。
2024年3月18日，我們宣佈已開始進行50000萬美元的普通股和預先融資的認股權證的承銷公開發行。發行的規模在初次公告後增加了10000萬美元，總計約爲 6億美元 在承銷折扣、佣金及其他費用之前的總收入。 6億美元 的發行在2024年3月21日結束，我們收到的淨收入總計約爲 5.74億美元 在截至2024年3月31日的三個月內。承銷商完全行使了他們30天內購買額外普通股的選擇權， resulting in an additional 9000萬美元的總收入。 1,557,692 我們在承銷發行中共同出售了1,096,153股普通股和預先融資的認股權證。
2024年3月14日，我們宣佈FDA批准Rezdiffra（resmetirom）與飲食和運動聯合使用，用於治療非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（「NASH」）的成年人，其伴有中度至重度肝纖維化（與F2至F3纖維化階段一致）。 2024年4月9日，我們宣佈Rezdiffra在美國可以用於治療伴有中度至重度肝纖維化的非肝硬化NASH患者。
報告前提
產品營業收入，淨收入
2024年3月，FDA批准愛文思控股用於治療非肝硬化NASH伴有中度至愛文思控股肝纖維化（與F2至F3纖維化階段一致）。愛文思控股是一種每日一次的口服藥物，定位於肝臟，是一種THR-ß激動劑，旨在針對NASH的關鍵潛在成因。愛文思控股於2024年4月在美國上市銷售。
銷售成本
銷售成本包括與Rezdiffra銷售相關的製造業和庫存分發成本。我們預計銷售成本將來會增加，因爲在獲得監管批准之前發生的製造成本被列爲研發支出而非資本化爲庫存，因爲批准被視爲不確定。
研發費用。
研發費用主要包括與我們的研究活動相關的成本，包括我們候選產品的臨床前和臨床開發費用。我們會在發生時支出研發費用。我們與臨床研究機構簽訂合同，根據每項研究的預算管理我們的臨床試驗，並由我們的臨床項目經理進行監督。我們會對不可退還的商品預付款進行覈算。
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將來研究和開發活動中會用作支出的服務，在服務完成或收到貨物時作爲支出。製造業-半導體支出包括與藥物配方開發和臨床藥物生產相關的成本。我們不按項目跟蹤員工和設施相關的研發成本，因爲通常我們跨多個研發項目使用員工和製造行業資源。我們認爲這些成本的分配將是武斷的，沒有意義。
我們的研發支出主要包括：
•工資和相關費用，包括基於股票的報酬；
•向臨床試驗現場、醫藥外包概念、實驗室、數據庫軟件和進行臨床試驗的顧問支付的外部費用；
•與開發和生產非臨床和臨床試驗用品相關的費用，包括支付給代工廠商的費用；
•與臨床前研究相關的費用；
•與遵守藥物開發監管要求相關的費用；以及
•其他分配費用，包括設備折舊和其他物資的直接和分配費用。
我們預計在可預見的未來將繼續承擔與我們開發活動相關的巨額費用，因爲我們正在進行臨床研究項目、製造業-半導體和毒理學研究。處於臨床開發後期的產品候選者通常具有比處於早期臨床開發階段的候選者更高的開發成本，這主要是由於後期臨床試驗的規模和持續時間增加、額外的藥物製造需求以及後期毒理學研究如致癌性研究。進行獲得監管批准所需的臨床前研究和臨床試驗的過程是成本高昂且耗時的。每個產品候選者的成功概率受多個因素的影響，包括臨床前數據、臨床數據、競爭、製造能力和商業可行性。
我們的臨床開發項目和研究項目的完成日期和成本以及我們目前和未來的每個產品候選者可能會有顯著差異，並且很難預測。因此，目前我們無法確定我們在產品候選者開發方面將會產生的成本。我們預計我們將根據科研成功、正在進行和未來臨床試驗的結果、與項目或潛在產品候選者有關的潛在合作協議，以及對每個當前或未來產品候選者商業潛力的持續評估，不斷地決定要推進哪些項目和產品候選者，以及向每個項目和產品候選者分配多少資金。
銷售、一般及行政費用
銷售、一般及行政費用主要包括員工薪酬、福利和基於股票的報酬支出、管理成本、與商業活動相關的成本、與獲得和維護我們專利組合相關的成本、會計、審計、諮詢和法律服務的專業費用，以及分配的間接費用。
我們預計，隨着我們擴大經營活動、繼續商業化努力（包括評估擴張計劃）、維護和擴大我們的專利組合，以及因成爲上市公司而產生的額外成本，以及維護與交易所上市和美國證券交易委員會要求的合規性，我們的銷售、一般和行政費用將在未來增加。我們預計這些潛在的增加可能包括管理成本、法律費用、會計費用、董事和高級管理人員的責任保險費，以及與投資者關係相關的費用。
關鍵會計政策和估計
我們管理層對財務狀況和經營成果的討論與分析是基於我們的基本報表，這些報表已按照美國通用會計準則編制。這些基本報表的編制要求我們做出估計和判斷，這些估計和判斷影響報告資產、負債和費用的金額，以及在基本報表日期披露或有資產和負債。我們會不斷評估我們的估計和判斷，包括與應計研發費用、基於股票的補償費用、毛利轉淨費用和存貨評估相關的估計。我們將我們的估計建立在歷史經驗、已知趨勢和事件以及在特定情況下被認爲合理的其他因素上，這些結果爲我們關於賬面價值的判斷提供了依據。
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目錄
資產和負債並非來自其他來源顯而易見。在不同假設或條件下，實際結果可能與這些估計有重大差異。與我們在2023年12月31日結束的財政年度向美國證券交易委員會提交的10-k表格上披露的關鍵會計政策和重大判斷和估計相比，沒有發生重大變化，除了新增有關營業收入和存貨估值的估計。有關財務報表的簡明合併基本報表的會計政策詳情，請參閱附註2。
收入確認
我們關於營業收入確認的會計政策對財務結果產生重大影響，並涉及大量的判斷和估計。我們確認的營業收入金額受到變量內容的影響，如附註2中所述。我們的從總到淨的估計基於與客戶、政府機構、醫療服務提供者、行業數據、歷史信息及其他因素的合同。判斷和估計涉及的變量內容將在每個報告期審查，因爲所有這些都可能在新信息可用時進行調整。
存貨
我們按成本或預計淨實現價值中的較低值，使用先進先出（「FIFO」）方法評估我們的存貨，詳見註釋2。我們存貨的價值受到庫存過剩、滯銷和過時物品的影響，可能導致價值減記。我們定期審查我們的存貨，以評估可能影響未來回收和未來銷售實現的因素，這需要估計和判斷。
運營結果
2024年和2023年截至9月30日的三個月
以下表格提供了截至2024年9月30日和2023年9月30日三個月的經審核比較結果（單位：千）：
 三個月已結束
九月三十日		增加/（減少）
 20242023$%
產品收入，淨額$62,175 $— $62,175 100 %
運營費用：
銷售成本
2,152 — 2,152 100 %
研究和開發68,742 70,951 (2,209)(3)%
銷售、一般和管理107,585 27,583 80,002290 %
利息收入(13,019)(3,298)9,721295 %
利息支出3,679 3,504 1755 %
$(106,964)$(98,740)$(8,224)8 %
Revenue
我們在2024年4月開始銷售Rezdiffra。截止到2024年9月30日的三個月內，我們記錄了6220萬的產品營業收入，淨額。
銷售成本
銷售成本是由Rezdiffra銷售造成的。截至2024年9月30日的三個月，我們記錄了220萬美元的銷售成本。
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目錄
研發費用
下表代表我們截至2024年9月30日和2023年9月30日的三個月研發支出（以千爲單位）：
截至9月30日的三個月
增加 / 減少
20242023
$
%
人員及內部費用
$17,911 $12,926 $4,985 39 %
外部費用
50,831 58,025 (7,194)(12)%
總計
$68,742 $70,951 $(2,209)(3)%
截至2024年9月30日的三個月內，我們的研發支出爲6870萬美元，與2023年對應期間的7100萬美元相比，研發支出減少了220萬美元，主要是由於2024年3月Rezdiffra獲得FDA批准後庫存成本會計變更導致的，部分抵消了人員增加的增加。
銷售、一般及行政費用
我們截至2024年9月30日的三個月的銷售、一般與管理費用爲10760萬元，而2023年同期爲2760萬元。2024年期間，銷售、一般與管理費用增加了8,000萬美元，主要是由於Rezdiffra商業推出活動的增加，包括相關人員增加以及股票補償費用的增加。
利息收入
截至2024年9月30日三個月的淨利息收入爲1300萬美元，而2023年同期爲330萬美元。利息收入增加主要是由於2024年本金餘額和利率期貨的提高。
利息支出
截至2024年9月30日的三個月內，我們的利息支出爲370萬美元，而2023年同期爲350萬美元。200,000美元的增長主要是由於在與赫拉克勒斯的貸款協議期間，平均未償還本金餘額較高。
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目錄
2024年和2023年截至9月30日的九個月
截至9月30日的九個月
增加/（減少）
20242023$%
產品收入，淨額$76,813 $— $76,813 100 %
運營費用：
銷售成本2,788 — 2,788 100 %
研究和開發211,070 201,710 9,3605 %
銷售、一般和管理293,834 61,610 232,224377 %
利息收入(35,575)(10,625)24,950235 %
利息支出11,172 8,741 2,43128 %
$(406,476)$(261,436)$(145,040)55 %
收入
我們在2024年4月開始銷售Rezdiffra。截至2024年9月30日的九個月中，我們記錄了7680萬美元的產品營業收入。

銷售成本
由於銷售Rezdiffra而產生的銷售成本。在截至2024年9月30日的九個月中，我們記錄了280萬美元的銷售成本。
研發費用
以下表格顯示了截至2024年9月30日和2023年的研發支出（以千爲單位）：
截至9月30日的九個月
增加/減少
20242023
$
%
人事和內部開支
$51,923 $37,836 $14,087 37 %
外部開支
159,147 163,874 (4,727)(3)%
總計
$211,070 $201,710 $9,360 5 %
截至2024年9月30日，我們的研發費用爲2.11億美元，而2023年同期爲2.017億美元。2024年的研發費用增加了940萬美元，主要是因爲員工人數增加和相應的股票補償費用增加，部分抵消了由於根據FDA批准Rezdiffra後，庫存成本會計處理方式變更導致的外部費用減少。
銷售、一般及行政費用
我們的銷售、一般和管理費用截至2024年9月30日爲2.938億美元，而在2023年同期爲6160萬美元。銷售、一般和管理費用
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目錄
由於 Rezdiffra 商業準備和推出活動的增加，包括相應的人員增加和股票補償費用的增加，2024年期間增加了2.322 億美元。
利息收入
我們截至2024年9月30日止九個月的淨利息收入爲3560萬美元，而2023年同期爲1060萬美元。利率期貨和本金餘額增加是主要原因導致2024年利息收入增加。
利息支出
截至2024年9月30日的九個月內，我們的利息支出爲1120萬美元，而2023年同期爲870萬美元。利息支出增加的主要原因是期間在Hercules貸款便利下的未償本金餘額較高。
非GAAP財務指標
自成立以來，我們一直出現顯著的淨虧損，主要通過出售股票和債務融資來資助我們的運營。
截至2024年9月30日，我們的現金、現金等價物、受限現金和可交易證券總計爲100360萬美元，而截至2023年12月31日爲63410萬美元，這一增長歸因於我們2024年的公開發行，我們收到的淨收益約爲 5.74億美元 在2024年3月，以及由於承銷商全面行使其在2024年3月發行部分購買額外股份的選項，2024年4月獲得約8590萬美元的淨收益。
雖然我們未來現金使用的比例可能會增加，特別是爲了支持我們的產品開發和臨床試驗工作，以及商業化努力和地域擴張活動，但我們相信，現有的現金資源足以滿足在基本報表發行後的一年內我們的運營需求。我們未來的長期流動性需求將是巨大的，並將依賴於許多因素，包括我們有效商業化Rezdiffra的能力。爲了滿足未來的長期流動性需求，並保持與我們貸款設施契約的某些合規性，我們可能需要通過股權或債務融資、合作、夥伴關係或其他戰略交易籌集額外的資本來資助我們的業務。如果需要額外資金，可能無法以我們可接受的條件獲得，甚至根本無法獲得。如果可接受的資金無法獲得，或者潛在資金來源的條件不利，將對我們的業務、運營結果和財務狀況產生重大不利影響。如果由於流動性擔憂，有必要，我們可以延遲某些商業活動、地域擴張活動以及某些研究活動和相關的臨床費用，直到這些擔憂得到緩解。
市價銷售協議
在2023年5月，我們與Cowen簽署了現有銷售協議的修訂版第1號（「銷售協議修訂」），該協議隨後在2024年5月被終止，當時我們與Cowen簽署了銷售協議（「2024銷售協議」），取代並替代了經過銷售協議修訂的2021銷售協議。我們被授權根據2024銷售協議發行和出售最多3億美元的普通股。在截至2024年9月30日的三個月和九個月內，我們沒有根據2021銷售協議（經過銷售協議修訂）或2024銷售協議出售任何股份。
截至2024年9月30日，3億美元仍保留並可在2024年銷售協議及相關招股說明書下出售。
根據2024年銷售協議，任何情況下對我們普通股的銷售將通過被視爲「市場交易」的方法進行，這一點在1933年證券法修訂版的規則415(a)(4)中有定義。我們並沒有義務出售任何普通股，並且可以隨時暫停根據2024年銷售協議的報價或根據其條款終止2024年銷售協議。
貸款便利
2022年5月，我們與海格投資公司（「海格投資」）簽訂了25000萬美元貸款協議（「貸款協議」）。根據貸款協議的條款，首筆5000萬美元的款項（「第一筆款項」）在結算時劃撥。2023年2月3日，我們與貸款協議進行了第一修正協議（「第一修正協議」）（經修正後，該貸款協議
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目錄
「修訂貸款便利」。根據修訂貸款便利，2023年從第二階段（「階段2」）提取了6500萬美元。當我們在2024年3月獲得Rezdiffra的FDA批准時，第三階段（「階段3」）的7500萬美元可供我們使用。在2024年6月其過期之前，我們沒有提取第三階段的資金。在2024年8月22日，我們簽署了貸款便利的第二修訂（「第二修訂」），該修訂經過第一次修訂和第二次修訂（統稱爲「第二修訂貸款便利」）。根據第二修訂貸款便利，第四階段的借款能力增加，包括階段3中未被我們利用的7500萬美元。經過此增加後，我們當前在第四階段的借款能力爲1.35億美元，這個額度在Hercules的全權裁量下可用。
關於第一批次，在2022年我們向Hercules發行了購買14,899股普通股的warrants，其Black-Scholes價值爲60萬美元。關於第二批次，在2023年我們向Hercules發行了購買共計4,555股普通股的warrants，其Black-Scholes價值爲90萬美元。
該貸款設施的最低利率爲7.45%，並隨基準利率的變化而調整。修正案將修訂後貸款設施的利率降低至以下兩者中的較大者：（i）《華爾街日報》報告的基準利率加2.45%，以及（ii）8.25%。我們原本在貸款設施下通過到2025年5月1日支付僅利息的月付利息，爲期36個月。該期限在2024年3月因達到與FDA批准相關的里程碑而延長至2026年5月1日。該期限可以在達到未來營業收入里程碑的情況下進一步延長至2027年5月3日，前提是遵守適用的契約。貸款設施原定於2026年5月到期，但在達到與FDA批准相關的里程碑後延長至2027年5月。貸款設施由我們所有資產（除知識產權外）的大部分提供安防-半導體擔保。它包括一個到期費用，金額爲總本金的5.35%，該費用計入貸款折扣中。
貸款協議包括正面和限制的財務契約，這些契約於2023年1月1日生效，包括維持最少3500萬美元的現金、現金等價物和流動資金契約，如果我們達到某些臨床里程碑和營業收入里程碑，在某些情況下可能會減少，並且一個基於營業收入的契約可能在2024年9月30日季度財務報告到期時或之後適用，受某些例外情況的制約，如果我們保持規定的市場資本化或貸款協議中規定的無條件現金餘額。貸款協議包含違約事件條款，包括：我們未能進行所需支付或未能遵守貸款協議下的契約；我們違反某些陳述或未能履行貸款協議之外的某些義務；影響我們的破產、扣押或判決事件；以及任何已發生或合理預期將對我們產生重大不利影響的情況，前提是，未能獲得批准或未能達到貸款協議下的其他某些里程碑本身不構成重大不利影響。貸款協議還包括與擔保貸款協議相關的慣例契約，包括關於財務報告義務的契約，以及對債務、留置權（包括對知識產權和其他資產的負面抵押）、投資、分配（包括分紅派息）、擔保、投資、分配、轉讓、合併或收購、稅收、公司變更和存入資金的某些限制。
截至2024年9月30日，貸款額下未償金額爲11500萬。截至2024年9月30日，利率爲10.45%。截至2024年9月30日，我們符合所有貸款契約和條款。
2024年3月公開發行
2024年3月18日，我們與高盛、Jefferies LLC、Cowen and Company，LLC、Evercore集團有限責任公司和派傑投資& Co簽訂了承銷協議，作爲所述的多家承銷商（「2024年承銷商」）的代表，根據該協議，我們向2024年承銷商出售了經承銷的公開發行（「2024年發行」）：(i）按每股260.00美元的公開發行價格出售75萬股普通股，(ii）預先融資的認股權證（「2024年預融資認股權證」）以每個2024年預融資認股權證259.9999美元的公開發行價格購買1,557,692股普通股，該價格爲普通股的每股公開發行價格減去每份預融資認股權證的0.0001美元行使價格，(iii）2024年承銷商享有30天期權購買多達346,153股額外普通股，每股公開發行價格爲260.00美元（「承銷商選擇權」）。 2024年發行於2024年3月21日結束。
2024年的發行總收益爲6.00億美元，經過扣除承銷折扣、佣金和其他預計由我們支付的發行費用後，我們收到的淨收益約爲5.74億美元。
豁免權隨後被完全行使，並於2024年4月2日結束。我們收到了豁免選擇權行使後的淨收益，減去了承銷折讓、佣金和我們需支付的預估發行費用，約爲8590萬美元。
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目錄
我們打算利用2024年發行的淨收益用於我們在美國推出Rezdiffra的商業活動以及一般公司用途，包括但不限於研發支出、持續的臨床試驗支出、藥品原料和製劑的生產和供應、潛在的海外商業化或合作機會、潛在的新技術收購或許可、資本支出和營運資金。
2024年預先資助的warrants可以在發行日期後隨時行使。2024年預先資助的warrants的持有人在行使warrant時，如果持有人及其關聯方的持股總數超過 9.99% 的普通股流通股數量的百分比，將無法行使此warrant。2024年預先資助的warrants的持有人可以增加或減少此比例，但不得超過 19.99%，在至少提前61天通知我們的情況下。
2023年的首次公開募股
2023年9月28日，我們與高盛證券有限責任公司簽訂了一份承銷協議，作爲其中列明的幾家承銷商的代表，根據該協議，我們向承銷商出售了在承銷公開發行中的以下證券（「2023發行」）：（i）以每股151.69美元的發行價出售了1,248,098股普通股，以及（ii）預先融資認股權證（「2023預融資認股權」），以151.6899美元的每個2023預融資認股權的發行價購買2,048,098股普通股，該價格代表普通股的發行價減去每個2023預融資認股權的每股行權價$0.0001。2023發行於2023年10月3日結束。
2023年發行的總收入爲50000萬美元，並扣除承銷折讓、佣金和其他預估的發行費用後，我們收到的淨收入約爲47200萬美元。我們打算利用2023年發行的淨收入用於在美國推出resmetirom的臨床和商業活動，以及用於一般企業用途，包括但不限於研發支出、臨床試驗支出、藥物原料和製劑的生產和供應、潛在收購或授權新技術、資本支出和營運資本。
2023年預融資權證可在發行後任何時間行使。如果2023年預融資權證的持有人及其關聯方在行使後，實益擁有的普通股數量超過9.99%，則該持有人不得行使權證。2023年預融資權證的持有人可以通過提前至少61天通知我們來增加或減少這一比例，但是不得超過19.99%。
現金流
以下表格提供了我們淨現金流動活動的摘要（單位：千美元）：
截至9月30日的九個月
20242023
用於經營活動的淨現金$(351,086)$(244,297)
投資活動中使用的淨現金(226,436)(140,397)
融資活動提供的淨現金715,291 115,200 
現金、現金等價物和受限制的現金的淨增加（減少）
$137,769 $(269,494)
經營活動
截至2024年9月30日的九個月內，經營活動中使用的淨現金爲35110萬，而2023年同期爲24430萬。這些期間現金的使用主要是由於我們的運營虧損，經過調整非現金的股票補償費用以及我們營運資金帳戶的變化。
投資活動
2024年9月30日結束的九個月中，投資活動使用的淨現金爲22640萬美元，而2023年同期使用的淨現金爲14040萬美元。2024年9月30日結束的九個月中，投資活動使用的淨現金主要包括78100萬美元用於購買可市場交易證券以投資。
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目錄
投資組合，部分被市場證券的銷售和到期所抵消，總計$56090萬。2023年相應期間，投資活動中使用的淨現金主要由$35950萬的市場證券購買組成，以支持我們的投資組合，部分被市場證券的銷售和到期所抵消，總計$21960萬。
籌資活動
截至2024年9月30日，融資活動提供的淨現金爲71530萬美元，而2023年同期爲11520萬美元。截至2024年9月30日的九個月的融資活動主要包括 5.74億美元 來自我們2024年3月公開發行的淨收益85.9百萬美元，來自2024年4月承銷商備選事項的淨收益85.9百萬美元，以及來自股票期權行使的5710萬美元。而2023年同期的融資活動主要包括來自貸款融資的6500百萬美元，常股股票期權行使的2620萬美元，以及根據2023年銷售協議出售我們普通股的2450萬美元。
合同義務和承諾
2019年，我們與位於賓夕法尼亞州西康肖肯的某些場所簽訂了辦公空間的經營租賃（「辦公室租賃」），該租賃在2019年至2022年間經過了三次修訂。在2023年5月，我們簽署了辦公室租賃的第四次修正案（「第四次租賃修正案」），該修正案沒有財務影響。在2023年8月，我們簽署了辦公室租賃的第五次修正案（「第五次租賃修正案」）。第五次租賃修正案將辦公室租賃的期限延長至2026年11月。由於第五次租賃修正案，在截至2023年12月31日的年度中，記錄了增量160萬的使用權資產和租賃負債。在2024年4月和2024年5月，我們分別簽署了辦公室租賃的第六次修正案（「第六次租賃修正案」）和第七次修正案（「第七次租賃修正案」），租賃了在同一場所下提供的額外辦公空間。該額外辦公空間的租賃於2024年9月開始，並導致在截至2024年9月30日的季度中記錄了增量120萬的使用權資產和租賃負債。在2024年8月，我們簽署了第八次修正案（「第八次租賃修正案」），在2024年10月，我們簽署了第九次修正案（「第九次租賃修正案」）以進一步擴展同一場所的辦公空間。根據第八次和第九次租賃修正案，額外辦公空間的租約在截至2024年9月30日時尚未開始，因此在截至2024年9月30日的期間內對基本報表沒有影響。
在2022年5月，我們簽署了25000萬美元的貸款協議。截至2024年9月30日，我們已經從該協議中提取了11500萬美元。我們計劃在2026年5月1日之前進行僅支付利息的每月支付，期間可根據未來營業收入里程碑的達成進行延長至2027年5月3日，並須遵守適用的契約。
我們與霍夫曼-拉羅氏（「羅氏」）簽訂了一項研究、開發和商業化協議，該協議授予我們開發、使用、賣出、提供銷售和進口任何協議定義的許可產品的獨佔和獨有許可。我們於2024年3月獲得了FDA對Rezdiffra的批准。根據淨銷售額，羅氏應收取分級的單數字版權費，需遵循一定的減免條款。
除上文所述及包括本季度報告表格10-Q中列示的Hercules貸款安排的基本報表"注7 - 長期負債"中規定的未來最低支付金額外，在截至2024年9月30日的九個月期間，與我們在2024年2月28日提交給美國證券交易委員會的年度報告表格10-K中披露的相比，沒有與合同義務和承諾發生重大變化。
項目3.市場風險的定量和定性披露。
利率風險
我們對市場風險的敞口僅限於我們的現金、現金等價物和可市場買賣證券以及貸款工具。我們定期審查我們的投資，並監控金融市場。我們投資於高質量的金融工具，主要是貨幣市場基金、美國政府和機構證券、政府支持的債券以及某些其他公司債券，投資組合的有效期不超過十二個月，且沒有期限超過二十四個月的證券，我們認爲這些證券受到有限的信用風險。我們目前不對利率期貨敞口進行對沖。由於我們投資組合的短期持有期限以及我們投資的當前風險配置，我們相信利率即時變動10%不會對我們投資組合的公允市值產生實質影響。我們認爲我們暴露於利率風險或因投資而產生的信用評級變動的風險不具有實質性。
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目錄
2022年5月，我們進入了貸款計劃，該計劃的利率與基準利率掛鉤。考慮到貸款的當前本金金額，我們認爲我們沒有任何重大的利率風險敞口。
資本市場風險
我們從2024年第二季度開始通過銷售Rezdiffra產品獲得營業收入，但我們過去依賴，並將繼續依賴其他來源籌集的資金。籌資的其中一個來源是未來的債務或股本發行。我們能夠以這種方式籌集資金的能力取決於諸多因素，包括影響我們股價的資本市場力量。
通貨膨脹的影響
我們認爲通貨膨脹對我們的業務、財務狀況或截至2024年9月30日和2023年9月30日止三個和九個月的運營成果沒有實質影響。
項目4. 控制和程序。
披露控制和程序：我們在本季度報告期末依據我們的管理監督和參與，包括我們的首席執行官和首席財務官，評估了我們的披露控制和程序的有效性（如證券交易法案下規則13a-15（e）和15d-15（e）所定義的術語），管理層必須評估其在評估這些控制和程序的成本和效益時所做的判斷，這些控制和程序只能提供有關管理控制目標的合理保證。您應注意，任何控制系統的設計部分基於有關未來發生可能性的某些假設，我們不能保證任何設計在所有潛在未來情況下都能成功實現其規定的目標。根據這一評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，我們的披露控制和程序有效運行，可提供合理的保證，以確保我們按照SEC規則和表格規定在規定的時間期限內記錄、處理、總結和報告我們需要披露在報告書中的信息，並且提供合理的保證，以累積和傳達這些信息給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，適當地允許及時決策所需披露的信息。
我們維護揭露控制制度和程序（定義在《交易法》第13a-15(e)條和15d-15(e)條下），旨在提供合理的保證，確保我們根據《交易法》在規定時間內記錄、處理、總結和報告需要披露的信息，並且這些信息被積累和傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和致富金融(臨時代碼)等，以便及時作出有關所需披露的決策。
在我們主要執行官和信安金融官的監督下，我們評估了截至本報告所涵蓋期間末的披露控制和程序的有效性。基於此
根據評估，我們的首席執行官和信安金融負責人已確認，截至2024年9月30日，我們的披露控制和程序在合理保證水平上是有效的。
控制措施和程序的有效性受限
在設計和評估我們的披露控制和程序時，管理層認識到，無論控制和程序設計得多麼好，執行得多麼到位，都只能合理地保證實現預期的控制目標，而不是絕對保證。此外，披露控制和程序的設計必須反映出資源的限制，管理層需要在評估可能的控制和程序的收益與其成本之間進行判斷。任何披露控制和程序的設計也部分基於對未來事件發生可能性的某些假設，並不能確保任何設計在所有潛在的未來條件下都能成功實現其既定目標。
有關財務報告內部控制變更
截至2024年9月30日的季度結束時，我們繼續評估和實施對營業收入、應收賬款和存貨的控制，我們確定這是自2024年4月Rezdiffra在美國上市後我們財務報告內部控制的重大變化。在最近的財政季度內，沒有其他更改會對我們的內部控制產生重大影響，或可能會對我們的內部控制產生重大影響，這是根據《交易所法》第13a-15(f)規定的。
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目錄
第二部分——其他信息
項目1.    法律程序。
我們沒有參與任何重大法律程序。
第一A項 風險因素。
除下文所列外，於2023年12月31日結束的年度報告10-k表格中第I部分第1A項目中詳細列出的風險因素未發生重大變化，該年度報告已於2024年2月28日提交給證券交易委員會（「年度報告」）。
爲了執行我們的業務計劃並實現盈利能力，我們需要有效地將Rezdiffra進行商業化，該產品已於2024年3月獲得FDA批准，用於治療患有NASH並患有中至愛文思控股肝纖維化的成年人。我們可能無法達到關於Rezdiffra銷售額或實現盈利以及運營積極現金流的預期。
Rezdiffra是我們唯一被批准銷售的藥物，它僅在美國獲批用於治療成人中度至重度肝纖維化的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。Rezdiffra於2024年4月在美國正式上市。我們正在將大量活動和資源集中在Rezdiffra上，我們相信我們的前景高度依賴於我們能夠成功商業化Rezdiffra，以用於治療美國成人中度至重度肝纖維化的NASH。
Rezdiffra的成功商業化面臨許多風險。我們作爲一個組織，從未推出或商業化過除Rezdiffra之外的任何產品，也無法保證我們能夠成功將Rezdiffra商業化用於其批准的適應症。市場潛力未能達到高期望的失敗案例有很多，包括一些比我們更有經驗和資源的藥品公司。我們已經建立了商業組織，並聘請了美國銷售團隊，將繼續完善和進一步發展我們的製造行業，以成功商業化Rezdiffra。我們預計Rezdiffra在治療NASH方面的初步商業成功將依賴於許多因素，包括以下幾點：

•對比Rezdiffra方案與其他治療NASH的競爭性治療方案在療效、成本、批准使用和副作用概況方面的比較；
•Rezdiffra可能會與當前市場上已上市產品的非標籤使用及其他正在開發的療法競爭，這些療法未來可能獲得針對NASH的批准；
•我們營銷Rezdiffra的商業策略的有效性，包括我們的定價策略以及獲取足夠第三方報銷的努力的有效性；
•與第三方製造商開發、維護和成功監控Rezdiffra的商業製造安排，以確保它們符合我們的標準以及監管機構（包括FDA）的要求，而FDA對藥品製造設施進行嚴格的監管和監控；
•我們有能力進行談判並簽訂任何額外的商業、供應和分銷合同，以支持商業化工作，並聘用和管理更多合格的人員;
•我們滿足以可接受成本供應Rezdiffra商業產品的能力;
•Rezdiffra的醫生、患者和第三方支付機構接受程度；
•我們有能力遵守適用於我們及我們商業活動的法律法規；
•實際市場規模、能夠識別目標患者以及符合Rezdiffra資格的患者人口統計，可能會與我們目前的預期有所不同；
•在這些領域中發生任何副作用、不良反應、誤用或任何不利的宣發；
•我們獲取、維護或執行專利和其他知識產權的能力；和
•美國最近或潛在的醫療保健立法的影響。

儘管我們相信用於治療NASH的Rezdiffra應該具有商業競爭力的特點，但我們無法準確預測達到商業成功特點所需的時間，也無法預測銷售Rezdiffra將產生的營業收入。如果我們不能有效地將Rezdiffra商業化，我們將無法
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目錄
執行我們的業務計劃，可能無法實現盈利。如果我們的收入、市場份額和/或其他因子未能滿足投資者或公衆市場分析師的預期，我們的普通股市場價格可能會下降。

Rezdiffra已獲得FDA的加速批准，因此面臨未來的後期批准開發和監管要求，這給我們成功應對帶來了額外挑戰。

FDA在2024年3月批准了Rezdiffra的加速審批，供美國成人治療非肝硬化的NASH患者，伴有中度至嚴重的肝纖維化。在加速審批的路徑下，持續的批准可能依賴於在確認性試驗中驗證臨床益處。這些批准後的要求和承諾可能不可行，且/或者可能給我們帶來重大負擔和成本；可能會對我們的產品開發、製造和供應產生負面影響；並可能對我們的財務結果產生負面影響。獲得加速批准的藥物必須滿足與獲得傳統批准相同的安全性和有效性法定標準。未能滿足批准後承諾和要求，包括完成入組，特別是未能從FDA要求的任何確認性研究中獲得積極數據，可能會導致FDA採取負面監管行動和/或撤回該加速批准。最近實施的《食品和藥品綜合改革法》擴展了FDA對通過加速審批路徑批准的藥物的快速撤回程序，如果贊助方未能盡職地進行任何所需的批准後研究。

除非FDA另有通知，申請人必須在預批准審核期間向FDA提交所有宣傳材料的副本，包括宣傳標籤以及廣告，這些材料擬在獲得營銷批准後的120天內傳播或出版。在獲得營銷批准後的120天之後，除非FDA另有通知，申請人必須在擬開始傳播標籤或廣告初版之前至少30天提交宣傳材料。如果我們或產品的製造設施未能遵守適用的監管要求，FDA可能採取其他行動：發出警告信函或無標題信函；尋求禁令或施加民事或刑事處罰或罰款；暫停、撤銷或改變我們的營銷批准條件；暫停任何進行中的臨床試驗；拒絕批准我們提交的待批准申請或申請補充材料；暫停或實施對操作的限制，包括昂貴的新生產要求；以及扣押或拘留產品，拒絕允許產品的進口或出口，或要求我們啓動產品召回。
項目2. 未註冊的股權證券銷售及收益的使用。
無。
項目3.    優先證券的違約。
無。
第四項 礦山安全披露。
不適用。
項目5。其他信息。
截至2024年9月30日的季度期間，公司沒有董事或高管採取或 終止 交易安排”分別如SEC S-k法規第408條定義，非規則10b5-1交易安排t，如《S-k法規》第408(a)條中定義的各個術語。

董事和執行官10b5-1計劃

我們的第16部門官員和董事可能會制定或安排購買或出售我們證券的計劃或安排，旨在滿足《交易委員會法》第10b5-1(c)條款的主動防禦條件。這些計劃和安排必須在所有方面都符合我們的內幕交易政策，包括規定進入和操作10b5-1計劃和安排的政策。

下表顯示了截至2024年10月28日，我們的第16條官員和董事在現行規則10b5-1交易安排下所持普通股的數量：

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目錄
董事或第16條事務官姓名
董事或第16條事務官職稱
通過、修改或終止的日期
計劃持續時間
在計劃下可以出售的普通股總數
理查德·萊維，醫學博士
董事
11/30/2023
2025年6月16日
15,000
項目 6. 　附件。
作爲本季度10-Q表格的一部分提交或提供的展品已在《展品指數》中列明，該展品指數已通過參考並納入本文。
39
目錄
附件描述
展覽
數字		附件描述參照而成已提交
隨附
表格文件編號展覽歸檔日期
10.1*†
X
10.2†#




X
31.1X
31.2
X
32.1**
X
101.INS內嵌XBRL實例文檔。X
101.SCH內聯XBRL分類擴展架構文檔X
101.CAL內聯XBRL分類擴展計算關聯文檔X
101.LAB內聯XBRL分類擴展標籤關聯文檔X
101.PRE內聯XBRL分類擴展演示關聯文檔X
101.DEF內聯XBRL分類擴展定義關聯文檔X
104本季度10-Q表格封面的內聯XBRL，包含在Exhibit 101內聯XBRL文件集中
*表示管理合同、補償計劃或安排。
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目錄
† 本展示部分根據S-K法規第601（b）（10）（iv）項的規定已被省略。
# 根據S-K條例第601(a)(5)項的規定，展品和日程被省略。
**根據《美國刑事法典》第18條以及嚴格按照《2002年薩班斯-豪利法案》第906條通過的展示32.1附隨本季度報告的認證將不被視爲註冊人根據《交易所法》第18條目的目的而「提交」，也不會被引入到註冊人根據證券法或交易所法的任何申報文件中，無論任何該等申報文件中包含的一般引入性語言。


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目錄
簽名。
根據1934年證券交易法的要求，註冊機構特此通過其代表，由授權簽署本報告的被授權人。
MADRIGAL PHARMACEUTICALS, INC.
日期: 2024年10月31日
由：/s/ 威廉·J·塞博德
威廉·J·塞博德
總裁兼首席執行官
(首席執行官)
日期: 2024年10月31日
由：
/s/ Mardi C. Dier
Mardi C. Dier
高級副總裁兼首席財務官
（信安金融及會計主管）
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