EX-99.1 2 exhibit991.htm EX-99.1 exhibit991
2024年9月30日截止的第一季度活動報告附錄4C 澳大利亞墨爾本:2024年10月31日和美國紐約:2024年10月30日:mesoblast有限公司(ASX:MSB;納斯達克:MESO),全球領先的異基因細胞藥物製造商,用於治療炎症性疾病,今天提供了截至2024年9月30日第一季度的最新活動亮點。mesoblast首席執行官Silviu Itescu表示:「我們度過了一個非常繁忙且富有成效的季度,從一開始就開始,即向美國食品和藥物管理局(FDA)提交生物製品許可申請(BLA),以獲得Ryoncil®(remestemcel-L)用於治療對甲基強的激素不敏感急性移植抗宿主病(SR-aGvHD)兒童的批准。我們繼續積極參與並保持與機構進行的與審查過程相關的積極互動。我們預計在2025年1月7日或之前就FDA的處方藥用戶費法案(PDUFA)目標日期做出決定。」 「在這段期間,我們制定了一項戰略性融資來確保公司具備足夠資本以進行RYONCIL的商業推出。這已被構建爲一項可轉換票據認購協議,由我們的最大股東發行,mesoblast有權自行決定在RYONCIL獲得FDA批准後發行高達5000萬美元的可轉換票據。同時,我們專注於成本控制,在該期間的淨運營支出爲1050萬美元,比上一季度同比下降26%。」 「我期待在11月15日澳大利亞東部夏令時中午12點(11月14日晚上8點東部夏令時間)舉行的年度股東大會(AGM)上提供更新。」關鍵亮點 Ryoncil®(Remestemcel-L)用於對糖皮質激素不敏感急性移植抗宿主病 - 可能獲得FDA批准 •目前沒有批准的治療方案適用於12歲以下的對糖皮質激素不敏感急性GvHD患兒,因此,對此易感人群的安全有效治療的批准是最迫切的需求。 •Mesoblast於2024年7月8日重新向FDA提交了RYONCIL的BLA,預計在FDA的處方藥用戶費法案(PDUFA)目標日期之前或之後做出決定,日期爲2025年1月7日。 •FDA已於2023年5月對RYONCIL的製造過程進行了預許可檢查(PLI),並未出具任何Form 483。 •已生產存貨,並建立了供應鏈,以確保冷凍產品可供送達以滿足每個現場的需要,即使隨後需要,也能擴大規模。 •我們一直在努力爲RYONCIL的成功推出奠定基礎,包括聘請特定的高級職位來執行有針對性的商業策略,因爲50%的兒童移植手術是在只有15箇中心進行的。 •批准後的實施最初將針對使用RYONCIL產品經驗最豐富且手術量最大的中心,然後逐步擴展至其他中心。 附件99.1


 
今年早些時候,FDA授予mesoblast的第二代同種異體、STRO3免疫篩選和工業製造的膠質幹細胞產品REVASCOR罕見兒科疾病認定(RPDD)和孤兒藥物認定(ODD),用於治療患有左心低形成綜合徵(HLHS)的兒童,這是一種潛在危及生命的先天性心臟病。


 
FDA已將rexlemestrocel-L指定爲再生醫學先進療法(RMAT),用於慢性腰部疼痛的治療。RMAT指定提供了突破性和快速通道指定的所有好處,包括滾動審核和提交BLA後獲得優先審查的資格。 財務報告 我們繼續堅持自己的財務管理策略,重點確保我們處於良好的執行位置,以執行臨床、製造和商業化計劃,同時保持保守的財務慣例。過去12個月以來成功實施的成本控制計劃和項目重新優先排序使我們能夠在減少現金支出的同時,在上述關鍵計劃上取得顯著進展。 爲確保公司在RYONCIL商業化推出時獲得充足資金,我們最近與我們最大的股東簽訂了可轉換債券認購協議,根據Mesoblast的獨立判斷,一旦FDA批准RYONCIL,我們將發行高達5000萬美元的可轉換債券。 第一季度結果 • 2024年9月30日的現金餘額爲5110萬美元,根據RYONCIL獲批的現有融資設施,可額外獲得6000萬美元。• FY2025第一季度淨經營現金支出爲1050萬美元。• FY2025第一季度淨經營現金支出較FY2024同比季度減少26%(370萬美元)。 其他費用 非執行董事的費用爲零,非執行董事的諮詢費爲4萬美元,全職執行董事的薪資支付爲231,552美元,詳見附錄4C季度現金流報告第6條。從2024年8月1日起,非執行董事自願推遲50%的袍金現金支付,並同意以權益激勵方式接受剩餘50%的費用,並且執行董事(我們的首席執行官和首席醫療官)自願降低了FY25基本工資30%,以換取權益激勵。 附錄4C - FY2025第一季度現金流報告的副本附上。 關於Mesoblast Mesoblast(公司)是開發用於治療嚴重和危及生命的炎症疾病的同種異體(現貨)細胞藥物的世界領先者。公司利用其專有的間充質祖細胞療法技術平台,建立了一個廣泛的後期產品候選組合,這些候選產品通過釋放抗炎因子應對嚴重炎症,抑制並調節免疫系統的多個執行部位,從而顯著減少有害的炎症進程。 Mesoblast在全球擁有強大且廣泛的知識產權組合,其保護至少延伸到2041年在所有主要市場。公司的專有製造流程產生工業規模、冷凍、現貨細胞藥物。這些細胞療法,具有明確定義的製藥釋放標準,計劃在全球範圍內向患者提供。Mesoblast正在基於其remestemcel-L和rexlemestrocel-L同種異體基質細胞技術平台,爲不同適應症開發產品候選。Remestemcel-L正在開發用於兒童和成人的炎症性疾病,包括類固醇難治性急性移植物抗宿主病和生物耐藥性炎性腸病。Rexlemestrocel-L正在開發用於晚期慢性心力衰竭和慢性腰部疼痛。兩種產品已由Mesoblast的許可商在日本和歐洲市場銷售,公司已與歐洲和中國建立了某些第三階段資產的商業合作伙伴關係。 Mesoblast在澳大利亞、美國和新加坡設有辦事處,並在澳大利亞證券交易所(MSB)和納斯達克(MESO)上市。更多信息,請訪問www.mesoblast.com,領英:Mesoblast Limited和Twitter:@Mesoblast


 
參考資料/腳註 1. Wittenberg RE等。《JTCVS Open》2023年12月,關於間充質前體細胞治療低位心綜合症的安全性和可行性的前瞻性隨機對照試驗。 2. 根據ASX上市規則4.7的要求,並在附錄4C的第6項中報道,已報告與執行董事和非執行董事作爲相關方的總付款。 前瞻性聲明 本新聞稿包括與未來事件或未來財務表現相關的前瞻性聲明,涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素,這些因素可能導致我們的實際結果、活動水平、績效或成就與這些前瞻性聲明中所預期的未來結果、活動水平、績效或成就有實質性差異。我們根據1995年《私人證券訴訟改革法》和其他聯邦證券法律的安全港條款做出這些前瞻性聲明。前瞻性聲明不應被解讀爲對未來績效或結果的保證,實際結果可能不同於這些前瞻性聲明中預期的結果,這種差異可能是重大的和不利的。前瞻性聲明包括但不限於以下方面的聲明:Mesoblast的臨床前研究和臨床研究的啓動、時間、進展和結果,以及Mesoblast的研發項目;Mesoblast推進產品候選進入、招募和成功完成臨床研究,包括跨國臨床試驗;Mesoblast推進其製造能力;管制機構決定和批准的時間或可能性(包括FDA對pediatric患者SR-aGVHD使用remestemcel-L的BLA可能作出的任何未來決定),製造活動以及產品營銷活動(如果有的話);Mesoblast產品候選品(如果獲批)的商業化;關於幹細胞療法使用周圍的管制或公衆看法和市場接受情況;如果批准的話,Mesoblast產品候選品可能因患者不良事件或死亡而退出市場的可能性;戰略合作協議的潛在好處以及Mesoblast進入和維持既定戰略合作的能力;Mesoblast爲其產品候選品和技術建立和維護知識產權的能力;Mesoblast能夠爲其產品候選品和技術的知識產權建立和維護的保護範圍;Mesoblast的費用估計、未來收入、資本需求及其對額外融資的需求;Mesoblast的財務績效;與Mesoblast的競爭對手和行業相關的發展;Mesoblast產品候選品(如果獲批)的定價和報銷。您應該閱讀本新聞稿,結合我們在SEC最近提交的報告中或我們網站上的風險因素。不確定性和風險可能導致Mesoblast的實際結果、績效或成就與可能由這些聲明所表達或暗示的實際結果、績效或成就實質性不同,因此您不應過度依賴這些前瞻性聲明。我們不承擔公開更新或修正任何前瞻性聲明的義務,無論是基於新信息、未來發展或其他因素。 首席執行官授權發佈。 欲了解更多信息,請聯繫: 企業傳訊/投資媒體 Paul Hughes BlueDot Media T: +61 3 9639 6036 Steve Dabkowski E: investors@mesoblast.com T: +61 419 880 486 E: steve@bluedot.net.au


 
規則 47億 ASX上市規則附錄4C(17/07/20)+ 有關定義術語的ASX上市規則第19章 第1頁 附錄4C 適用於受到上市規則47億約束的實體的季度現金流量報告 實體名稱 Mesoblast有限公司 ABN 截至季度(「本季度」) 68 109 431 870 2024年9月30日 綜合現金流量表 本季度 $美元'000 截至目前年度(3個月) $美元'000 1. 經營活動產生的現金流量 1.1 來自客戶的收款 - 專利收入 1,370 1,370 1.2 用於支付的 (a) 研究與開發費用 (3,914) (3,914) (b) 生產商業化、產品生產和運營成本 (3,208) (3,208) (c) 廣告和市場營銷費用 (67) (67) (d) 租入資產 — — (e) 員工成本 (1,278) (1,278) (f) 來自日常活動的其他費用 (g) 其他: - 知識產權組合費用 (2,850) (2,850) (853) (853) 1.3 收到的股息(請參閱註釋3) — — 1.4 收到的利息 273 273 1.5 支付的利息和其他融資費用 — — 1.6 支付的所得稅 (2) (2) 1.7 政府撥款、稅收激勵和 學分 2 2 1.8 其他(如有重大內容請提供詳細信息) — — 1.9 經營活動現金流量淨額 (10,527) (10,527)


 
附錄4C 適用於受到上市規則47億約束的實體的季度現金流量報告 ASX上市規則附錄4C(17/07/20) + 查看ASX上市規則第19章的定義術語 第2頁 綜合現金流量表 本季度 $美元'000 截至目前年度 (3個月) $美元'000 2. 投資活動產生的現金流量 2.1 用於收購或購得的款項: (i) 實體 — — (j) 企業 — — (k) 物業、廠房和設備 (39) (39) (l) 投資 — — (m) 知識產權 — — (n) 其他非流動資產 — — 2.2 處置的收入: (o) 實體 — — (p) 企業 — — (q) 物業、廠房和設備 — — (r) 投資 — — (s) 知識產權 — — (t) 其他非流動資產 — — 2.3 對其他實體的貸款現金流量 — — 2.4 收到的股息(請參閱註釋3) — — 2.5 其他 62 62 2.6 投資活動現金流量淨額 23 23


 
附錄4C 列明受到上市規則ASX附錄4C(17/07/20)約束的主體的季度現金流報告 + 有關定義術語的內容請參閱ASX上市規則第19章 第3頁 綜合現金流量表 當前季度 $US’000 年初至今(3個月) $US’000 3.8 分紅派息 — — 3.9 其他(支付租賃負債)(569)(569) 3.10 從融資活動中取得的淨現金流量(1,936)(1,936) 4. 現金增加/(減少)淨額 62,960 (10,527) 23 (1,936) 599 62,960 (10,527) 23 (1,936) 599 及現金等價物所在的期間 4.1 當季初的現金及現金等價物餘額(2024年7月1日)/年初的現金及現金等價物餘額(2024年7月1日) 4.2 從經營活動中取得的淨現金流量(見項1.9) 4.3 從投資活動中取得的淨現金流量(見項2.6) 4.4 從融資活動中取得的淨現金流量(見項3.10) 4.5 匯率變動對現金的影響 4.6 期末的現金及現金等價物 51,119 51,119 5. 當季現金及現金等價物餘額與相關帳戶中相關項目的調節 當前季度 $US’000 上季度 $US’000 5.1 銀行存款餘額 50,703 62,563 5.2 通知存款 — — 5.3 銀行透支 — — 5.4 其他(定期存款) 416 397 5.5 當季期末的現金及現金等價物餘額(應等於4.6項) 51,119 62,960 6. 支付給實體及其關聯方 當前季度 $US'000 6.1 包含在項1中的支付給關聯方及其關聯方的總額 272 6.2 包含在項2中的支付給關聯方及其關聯方的總額 — 注:如果在6.1或6.2項中顯示任何金額,您的季度活動報告必須包括對此類支付的描述和解釋。 對非執行董事的諮詢費和全職執行董事的薪酬支付(本季度的情況)= 美元271,552


 
附錄4C 上市規則第47億 ASX 上市規則附錄4C(20/07/17) + 有關定義術語的ASX上市規則第19章,請參見第4頁 7. 融資設施 備註: 「設施」一詞包括實體可利用的所有形式的融資安排。 根據需要添加說明以便理解實體可利用的資金來源。 季末總設施金額 $US‘000 季末借款金額 $US‘000 7.1 貸款設施 90,000* 80,000* 7.2 信用備用安排 — — 7.3 其他(請具體說明) 50,000* — 7.4 總融資設施 140,000* 80,000* 7.5 季末可用未使用融資設施 60,000* 7.6 在下方的框中包括上述每個設施的描述,包括貸款人、利率、到期日以及它是擔保還是無擔保。如果在季末後已經或擬於進入任何其他融資設施,請包括提供這些設施詳情的說明。 *可轉換票據設施 Mesoblast與其最大股東Gregory George(「投資者」)簽訂了可轉換票據訂閱協議,根據美國食品和藥物管理局(「FDA」)批准Mesoblast主要產品候選藥物Ryoncil®(remestemcel-L)治療類固醇難治性急性移植抗宿主病(SR-aGvHD)後,可自行決定發行高達5,000萬美元的可轉換票據。該設施可以在RYONCIL獲得FDA批准後的90天期間以1,000萬美元的美元劃分下拉出。 可轉換票據的票面價值每年設有5%的利率。 可轉換票據的轉換價格將爲9.06美元每張ADR(美國存託憑證),每股澳交所上市股票爲1.32澳元。 可轉換票據的到期日將是發行票據後的4年(除非提前贖回或轉換)。直到到期日,投資者可以選擇將發行的可轉換票據轉換爲Mesoblast的全額普通股或ADR,轉換價格爲。 可轉換票據將無擔保,且優先於公司2個現有擔保融資設施。 轉換價格受未來股票發行、資本減少、股份合併和其他公司行爲中的習慣性調整規則的調整機制約束。 *與Oaktree Capital Management,Inc.合作的貸款設施 Mesoblast於2021年11月19日通過Oaktree Capital Management,L.P.管理的基金提供的爲期五年的擔保信貸設施重新融資其優先債務設施(「Oaktree」)現已提取的資金餘額爲5,000萬美元。 貸款期內的頭三年是固定利率爲9.75%的最低利息期,之後將在兩年內償還40%的本金,並最遲在2026年11月支付最終款項。 貸款利率是固定的,截至2024年6月30日,利率爲9.75%。在頭兩年直到2023年11月19日,8%的利息以現金支付,而1.75%的利息以實物形式支付並累積到未償賬務上未償的貸款餘額。


 
附錄4C——面向受《澳大利亞證券交易所上市規則》第47億款規定的機構的季度現金流報告 ASX上市規則附錄4C(17/07/20)+ 有關定義術語的ASX上市規則第19章 第5頁 * 與NovaQuest Capital Management,L.L.C.簽訂的貸款安全協議 Mesoblast於2018年6月29日與NovaQuest Capital Management,L.L.C.(「NovaQuest」)簽訂了一項不攤薄美元4000萬的擔保八年期貸款協議。 Mesoblast在合同簽署時提取了貸款的第一筆3000萬美元。另外1000萬美元將在美國食品藥品監督管理局批准remestemcel-L用於治療具有SR-aGVHD的小兒患者後提取。貸款期限包括大約四年的僅利息付款期,直至2022年7月8日。 所有利息和本金支付(即分期償還期)均延遲至首次商業銷售remestemcel-L用於治療具有SR-aGVHD的小兒患者之後。根據淨銷售的百分比,本金應在貸款的攤銷期內以等額季度分期償還,並受付款上限約束。貸款利率爲每年15%固定利率。融資優先於優先債權人Oaktree。 8. 未來經營活動可用的現金估算 美元'000 8.1 經營活動現金流淨額(項目1.9)-10,527 8.2 季末現金及現金等價物(項目4.6)51,119 8.3 季末未使用融資額度(項目7.5)60,000* 8.4 可用資金總額(項目8.2 + 項目8.3)111,119 8.5 可用資金的預估季數(項目8.4除以項目8.1)10.6 注:如果機構在項目1.9報告了正的淨經營現金流量,請將項目8.5的答覆設爲「不適用」。否則,必須在項目8.5中包括可用資金的預估季數。 * 根據NovaQuest貸款安排,將在美國食品藥品監督管理局批准remestemcel-L用於治療具有類固醇不敏感急性移植物抗宿主病的小兒患者時,從貸款中額外提取1000萬美元。根據可轉換票據安排,在美國食品藥品監督管理局批准RYONCIL後,Mesoblast可以自行酌情發行多達5000萬美元的可轉換票據,爲期90天。 8.6 如果項目8.5小於2個季度,請回答以下問題: 8.6.1 機構是否預期將繼續保持當前水平的淨經營現金流量?如果不是,原因是什麼? 回答:不適用 8.6.2 機構是否已經採取了措施或打算採取措施以籌集更多現金來資助其運營?如果是,這些措施是什麼,它們有多大可能成功? 回答:不適用 8.6.3 機構預期能夠繼續其經營活動並實現其業務目標嗎?如果是,請說明依據是什麼? 回答:不適用 注:如果項目8.5小於2個季度,則必須回答上述所有關於8.6.1、8.6.2和8.6.3的問題。


 
附錄4C 上市規則第47億項下適用的季度現金流量報告 ASX上市規則附錄4C(17/07/20)+ 請參閱ASX上市規則第19章以了解定義條款。 第6頁 合規聲明 1.本報告已按照符合上市規則19.11A的會計準則和政策編制。 2.本報告對披露事項提供了真實和公正的看法。 日期:.......2024年10月31日............................................................................ 授權者:......首席執行官............................................................................(授權發佈的機構或官員姓名-請參見注釋4) 註釋 1.此季度現金流量報告及附帶的活動報告爲向市場提供過去季度實體活動、資金來源及對現金狀況影響的基礎。建議希望披露超出上市規定最低要求的實體,可以這樣做。 2.如此季度現金流量報告已按照澳大利亞會計準則編制,則AASB 107:現金流量表的定義和條款適用於本報告。如果此季度現金流量報告已依據上市規則19.11A同意的其他會計準則編制,相應的等效標準適用於本報告。 3.收到的分紅可根據實體的會計政策分類爲經營活動的現金流或投資活動的現金流,具體取決於實體的會計政策。 4.如果董事會已授權發佈此報告給市場,您可以在此處填寫:「由董事會」。如果董事會的一個委員會已授權發佈此報告至市場,您可以在此處填寫:「由[董事會委員會名稱-例如審計和風險委員會]」。如果董事會的披露委員會已授權發佈此報告給市場,您可以在此處填寫:「由披露委員會」。 5.如果董事會已授權發佈此報告至市場且您希望表明遵守ASX公司治理委員會公司治理原則和建議4.2的建議,董事會應收到其首席執行官和首席財務官的聲明,即他們認爲實體的財務記錄已得到妥善維護,此報告符合適當的會計準則並對實體現金流給出真實和公正的看法,並且他們的意見是基於一個運作有效的風險管理和內部控制體系形成的。