precision biosciences报告2024年第三季度财务业绩并提供业务更新

- 获批首个临床试验申请，推进PBGENE-HBV进入针对慢性乙型肝炎的首次人类试验; 其他全球监管机构申请正在等待批准

- 在摩尔多瓦启动PBGENE-HBV一期临床项目; 患者筛选工作正在进行中，预计2025年获得临床数据

- 通过向高级领导团队增加关键临床人才，加强传染病能力

- 预计现金储备能够支持到2026年下半年，资金充足以支持多项体内基因编辑项目的一期临床数据

- 公司将于2024年11月15日美国太平洋标准时间上午7:00 / 东部标准时间上午10:00举办虚拟投资者活动，重点介绍PBGENE-HBV最终的临床前安全数据和一期试验计划

DURHAm, N.C., November 4, 2024 -- Precision BioSciences, Inc. (Nasdaq: DTIL), a clinical stage gene editing company utilizing its novel proprietary ARCUS® platform to develop in vivo gene editing therapies for sophisticated gene edits, today announced financial results for the third quarter ended September 30, 2024, and provided a business update.

“With the clearance of our first clinical trial application (CTA) for our lead program, PBGENE-HBV, we have arrived at the next phase of Precision’s journey as a single platform, clinical stage in vivo gene editing company. Our team is moving quickly to dose patients and in parallel is leveraging our robust regulatory package to seek additional regulatory application approvals globally with the aim of rapidly accelerating enrollment in the PBGENE-HBV phase 1 trial,” said Michael Amoroso, Chief Executive Officer at Precision BioSciences. “PBGENE-HBV represents the very first clinical stage gene editing program for chronic hepatitis b utilizing a differentiated dual modality targeting the elimination of cccDNA and inactivation of integrated HBV genomes - the root cause of viral persistence in chronic hepatitis b. We look forward to sharing detail on our clinical plans for PBGENE-HBV on November 15 prior to AASLD.”

“Looking ahead, we expect to report phase 1 PBGENE-HBV data throughout 2025 while continuing to work in parallel to submit an investigational new drug (IND) and/or CTA for our second wholly owned in vivo Amoroso先生补充说：“基因编辑项目PBGENE-3243用于潜在治疗m.3243相关的线粒体病。”

全资组合

PBGENE-HBV（病毒消除项目）： PBGENE-HBV是Precision的全资 体内基因编辑项目正在全球首例人体临床试验中进行调查，旨在潜在治愈慢性乙肝。目前，全球约有30000万乙肝患者。PBGENE-HBV是第一个也是唯一一个进入临床试验的潜在治愈基因编辑项目，专门设计用于清除cccDNA并使整合的HBV DNA失活。

2024年10月，Precision获得了PBGENE-HBV在摩尔多瓦的CTA批准，并正在努力向患者进行投药。在摩尔多瓦，调查员和临床试验地点是第一个获批CTA用于

PBGENE-HBV在执行和招募早期和中期乙型肝炎临床试验的患者方面拥有丰富经验。Precision已向全球提交了受审批挂起的额外监管申请。公司强大的临床前安全性支持了PBGENE-HBV能够特异性靶向和消除乙型肝炎cccDNA并失活整合型HBV DNA的能力，而不影响人类基因中的任何基因，包括在HBV感染的原代人类肝细胞中不存在任何编辑相关的易位。此外，非人灵长类动物数据显示，PBGENE-HBV在多次剂量给药中耐受良好。

PBGENE-3243 （曾被称为PBGENE-PMM的突变线粒体DNA消除项目）： PBGENE-3243是一种首创性的潜在治疗m.3243相关线粒体疾病的药物，旨在靶向突变线粒体DNA。线粒体疾病是世界上最常见的遗传代谢紊乱。Precision更新了该项目的命名，更准确地描述其预期的目标患者人群 - 那些携带m.3243突变和肌肉相关症状的患者。尤其是PBGENE-3243打算应对的m.3243相关线粒体疾病仅在美国就影响约2万人。ARCUS核酸酶的高特异性使其能够编辑和消除突变线粒体DNA，同时允许野生型（正常）线粒体DNA在线粒体内再生，从而改善细胞功能。与CRISPR/Cas、基因编辑、首选编辑器不同，ARCUS单组分核酸酶不需要引导RNA进行靶向作用，并且能够穿透线粒体膜。

今年早些时候，Precision在UMDF会议上展示了PBGENE-3243项目的额外数据。该展示突出了PBGENE-3243专注于定位到线粒体，避免在核基因组中发现任何可检测的越位编辑，同时引起异质性的显著变化并改善线粒体功能。公司预计将于2025年为该项目提交IND和（或）CTA。

完全拥有的投资组合-评估中

2024年4月，Precision行使了其恢复与Prevail Therapeutics Inc.合作开发的三个项目的权利的选择权。公司正在为这些归还的项目进行最终的投资组合评估，以供内部开发和/或通过新合作伙伴开发，并预计在决定最终确定时提供更新。这些项目包括：

合作项目

iECURE-场外交易（基因插入项目）： 由iECURE领导，ECUR-506是一项由ARCUS介导的基因编辑计划，目前正在进行第一阶段/第二阶段的人体试验（场外交易-HOPE），评估ECUR-506作为新生儿始基鸟氨酰基转移酶缺陷（OTC）的潜在治疗方案。iECURE预计该试验的初步数据将于2025年出现。 in vivo PBGENE-NVS（基因插入项目）：

精准继续与诺华合作推进其基因编辑项目，开发定制的针对血红蛋白病患者的ARCUS核酸酶，例如镰状细胞病和β地中海贫血症。合作的意图是进行体内插入 ，以及 全球，将一个治疗性转基因作为一种潜在的一次性改变性治疗直接给患者使用，以克服患者获取其他治疗技术治疗的不平等，包括那些针对基因编辑方法的技术。 体外 基因编辑方法。

企业动态及即将举行的活动

PBGENE-HBV投资者活动： Precision将于2024年11月15日上午7:00（太平洋时间），10:00（东部时间）在圣地亚哥举行一次虚拟投资者活动，重点介绍PBGENE-HBV的完整临床前安全数据以及有关PBGENE-HBV一期试验的其他详情。该活动的现场网络直播将在Precision BioSciences投资者网站的“活动与演示”栏目中提供。

ESGCt展示： 公司在2024年10月24日于意大利罗马举行的第31届欧洲基因与细胞治疗学会议（ESGCT）上展示了一份海报。该海报重点展示了临床前数据，证明ARCUS能够实现高效率。 基因插入，基因替换，和 碱基校正 通过 同源导向修复（HDR）. 在所呈现的临床前研究中，该公司展示了通过ARCUS可实现的 基因插入 在85%以上的t细胞和39%的非分裂的原代人类肝细胞中实现这种较高比例的 基因插入 主要通过修复模板中同源臂和ARCUS 3'特征性过去的DNA复制方向上的切口来进行HDR，研究表明这种操作依赖同源臂。

加强高级领导团队 2024年9月，Precision宣布任命Dr. Murray Abramson, MD, MPH为首席副总裁，临床开发总监，并任命John Fry为战略临床顾问，肝炎，大幅增强了公司的传染病和肝炎能力，以支持其向临床转型并执行第一阶段PBGENE-HBV试验。Precision还宣布Alan List, MD退休，他将在Precision的科学顾问委员会担任临床顾问。

修订Banc of California 贷款和安全协议 2024年7月31日，公司与Banc of California（前身为太平洋西部银行）签订了修订后的贷款和抵押协议（2024年贷款和抵押协议），根据该协议，Banc of California向公司提供了一笔以$2250万为本金的定期贷款，以受限现金作为抵押。2024年贷款和抵押协议的到期日是2027年6月30日。

2024年9月30日季度财务业绩

现金，现金等价物和限制性现金 截至2024年9月30日，precision的现金、现金等价物和受限现金约为12130万美元。公司预计，现有的现金和现金等价物、CAR t交易的预付款和潜在近期现金，以及预期的营运收入、持续的财务和营运纪律，以及precision的现有市场交易(ATM)工具的可用性，预计将使precision的现金储备延长至2026年下半年。根据预期的现金储备，precision认为其有足够的资本支持在2025年和2026年推进两个全资项目进行第1阶段数据披露。

收入: 2024年9月30日结束的季度总营收为60万美元，而2023年同期为1310万美元。2024年9月30日结束的季度营收减少1250万美元，主要是因为与2023年9月30日结束的三个月相比，根据novartis协议，precision接近完成其临床前工作计划，营收减少了700万美元。此外，在2024年9月30日结束的三个月内，根据prevail协议，随着于2024年4月合作结束，收入减少了550万美元。

2024年9月30日结束的季度研发费用为1310万美元，而2023年同期为1590万美元。280万美元的减少主要是由于pbgen-hbv外部开发成本减少了270万美元，主要来自非临床研究，以及外包研发成本、实验室用品和服务，以及股票补偿减少了200万美元，抵消了pbgen-3243项目的外部开发成本增加了240万美元，因为该项目继续朝着2025年的IND和/或CTA进展。

Research and Development Expenses: 2024年9月30日结束的季度总营收为60万美元，而2023年同期为1310万美元。2024年9月30日结束的季度营收减少1250万美元，主要是因为与2023年9月30日结束的三个月相比，根据novartis协议，precision接近完成其临床前工作计划，营收减少了700万美元。此外，在2024年9月30日结束的三个月内，根据prevail协议，随着于2024年4月合作结束，收入减少了550万美元。

一般和行政费用： 2024年9月30日结束的季度总营收为60万美元，而2023年同期为1310万美元。2024年9月30日结束的季度营收减少1250万美元，主要是因为与2023年9月30日结束的三个月相比，根据novartis协议，precision接近完成其临床前工作计划，营收减少了700万美元。此外，在2024年9月30日结束的三个月内，根据prevail协议，随着于2024年4月合作结束，收入减少了550万美元。

Net Loss from Continuing Operations: Net loss from continuing operations was $1640万 for the quarter ended September 30, 2024, as compared to a net loss from continuing operations of $1210万 for the same period in 2023. The increase in net loss was primarily related to decreases in revenue under the Novartis and Prevail Agreements.

净亏损： Net loss was $1640万, or $(2.25) per share (basic and diluted), for the quarter ended September 30, 2024, as compared to a net loss of $810万, or $(2.10) per share (basic and diluted), for the same period in 2023.

股份： Basic and diluted weighted-average common shares outstanding for the third quarter of 2024 were 7,287,173 compared to 3,838,900 for the same period in 2023. Precision BioSciences had 7,480,521 shares outstanding as of September 30, 2024.

关于Precision BioSciences公司

Precision BioSciences, Inc. is a clinical stage gene editing company dedicated to improving life (DTIL) with its novel and proprietary ARCUS® genome editing platform that differs from other technologies in the way it cuts, its smaller size, and its simpler structure. Key capabilities and differentiating characteristics may enable ARCUS nucleases to drive more intended, defined therapeutic outcomes. Using ARCUS, the Company’s pipeline is comprised of in vivo gene editing candidates designed to deliver lasting cures for the broadest range of genetic and infectious diseases where no adequate treatments exist. For more information about Precision BioSciences, please visit www.precisionbiosciences.com.

The ARCUS® platform is being used to develop in vivo gene editing therapies for sophisticated gene edits, including gene insertion (inserting DNA into gene to cause expression/add function), elimination (removing a genome e.g. viral DNA or mutant mitochondrial DNA), and excision (removing a large portion of a defective gene by delivering two ARCUS nucleases in a single AAV).

前瞻性声明

This press release contains forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. All statements contained in this press release that do not relate to matters of historical fact should be considered forward-looking statements, including, without limitation, statements regarding the clinical development and expected safety, efficacy and benefit of our and our partners’ and licensees’ product candidates and gene editing approaches including editing efficiency, and the suitability of ARCUS nucleases for gene insertion, gene elimination and gene excision and differentiation from other gene editing approaches; the expected timing of regulatory processes and clinical operations (including filings, studies, enrollment and clinical data for PBGENE-HBV, PBGENE-PMm and iECURE OTC); the design of PBGENE-HBV to directly eliminate cccDNA and inactivate integrated HBV DNA with high specificity, potentially leading to functional cures; the ability of ARCUS single-component nucleases to penetrate the mitochondrial membranes; expectations about our and our partners’ operational initiatives, strategies, and further development of our programs; expectations and updates around our partnerships and collaborations and our ability to enter into new collaborations, license agreements or other arrangements; our expected cash runway and available credit; the sufficiency of our cash runway extending into the second half of 2026 and realizing Phase 1 clinical data for multiple in vivo 基因编辑项目; 对实现关键里程碑和收到任何里程碑、版税或其他支付的期望; 对我们的流动性和资本资源的预期; 以及临床数据预期的时间。在某些情况下，您可以通过术语识别前瞻性陈述，例如“目标”，“预期”，“方法”，“相信”，“考虑”，“可能”，“设计”，“估计”，“期望”，“目标”，“打算”，“看”，“可能”，“使命”，“计划”，“可能的”，“潜力”，“预测”，“项目”，“追求”，“应该”，“努力”，“目标”，“将会”，“将会”，或者否定形式及类似的词语和表达方式。

前瞻性陈述基于管理层当前的期望、信念和假设，以及目前对我们可获得的信息。这些陈述既不构成承诺也不构成保证，涉及多项已知和未知的风险、不确定性和假设，实际结果可能由于各种重要因素而与前瞻性陈述中明示或暗示的不同，包括但不限于我们盈利能力的能力; 我们获得足够资金推进项目的能力; 与我们的资本需求、预期的现金流及当前债务工具下的要求以及限制措斀的影响相关的风险，包括由于市场状况和/或我们的市值而无法筹集额外资金的能力; 我们的经营费用以及我们能否预测这些费用将是多少; 我们有限的运营历史; 我们在耗费资源的项目和产品候选者中的进展和成功; 我们有限的能力或无力评估我们产品候选者的安全性和有效性; 其他基因编辑技术可能比我们的ARCUS技术具有重大优势的风险; 我们对ARCUS技术的依赖; 研究和开发活动以及临床试验和试验新药申请的启动、成本、时间、进展、里程碑达成情况和结果，包括临床试验和研究前和临床研究，包括临床试验和试验新药申请; 关于基因编辑技术及其应用的公众看法; 基因编辑、生物制药和生物技术领域的竞争; 我们或我们的合作伙伴或其他被许可人确定、开发和商业化产品候选者的能力; 针对我们或我们的合作伙伴或其他被许可人与技术和产品候选者相关的潜在产品责任诉讼和对我们或合作伙伴或其他被许可人的处罚; 适用于我们以及我们的合作伙伴或其他被许可人开发产品候选者的美国和外国监管环境; 我们或我们的合作伙伴或其他被许可人推进产品候选者进入，并成功设计、实施和完成临床试验的能力; 与开发或商业化任何产品候选者相关的潜在制造问题; 我们及我们的合作伙伴和其他被许可人招募患者的延迟或困难; 中期变化。

我们宣布或发布的“首要线”和初始数据; 如果我们的产品候选不按预期工作或引起不良副作用; 与适用的医疗保健、数据保护、隐私和安防法规相关的风险及我们的遵从性; 我们或我们的许可方能否获得孤儿药物认定或快速通道认定，以及实现这些认定预期好处的能力；我们或我们的合作方或其他许可方能否获得和保持我方产品候选的监管批准，及在经批准的产品候选标签上的任何相关限制、限制和/或警告；任何我方产品候选的市场接受度的率和程度；我们有效管理我方业务增长的能力；吸引、留住和激励高管和人员的能力；系统故障和安全漏洞的影响；保险费用及承担无保险责任的暴露；税收规定的影响；任何流行病、疫情或传染病暴发的影响；我们现有合作以及其他许可协议的成功，以及我们进入新的合作安排的能力；我们当前和未来与第三方包括供应商和制造商的关系；为我们的技术和任何我方产品候选获得和维持知识产权保护的能力；与侵犯或非法挪用知识产权权利相关的潜在诉讼；自然和人为灾害、公共卫生紧急情况和其他自然灾害事件的影响；持续通货膨胀、供应链中断和主要中央银行政策行动的影响；市场和经济情况；与拥有我方普通股相关的风险，包括我方股价波动；我们满足要求并于纳斯达克或其他公开证券交易所上市我方普通股的能力；以及其他重要因素，请参阅我们2024年9月30日止季度的10-Q表格中的“风险因素”一栏下的讨论，这些因素可能会随时间进行其他更新在我们提交的其他SEC文件中，可在SEC网站上访问 www.sec.gov 和我们网站上的投资者页面的SEC备案一栏下 investor.precisionbiosciences.com.

所有前瞻性声明仅在本新闻稿发布日期有效，除非适用法律另有规定，否则我们没有义务更新或修订本文中包含的任何前瞻性声明，无论是否有任何新信息、将来事件、变化情况或其他原因。

投资者和媒体联系人：

Naresh Tanna

投资者关系副总裁

Naresh.Tanna@precisionbiosciences.com

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经简化的损益表

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资产负债表数据

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