precision biosciences報告2024年第三季度財務業績並提供業務更新

- 獲批首個臨床試驗申請，推進PBGENE-HBV進入針對慢性乙型肝炎的首次人類試驗; 其他全球監管機構申請正在等待批准

- 在摩爾多瓦啓動PBGENE-HBV一期臨床項目; 患者篩選工作正在進行中，預計2025年獲得臨床數據

- 通過向高級領導團隊增加關鍵臨床人才，加強傳染病能力

- 預計現金儲備能夠支持到2026年下半年，資金充足以支持多項體內基因編輯項目的一期臨床數據

- 公司將於2024年11月15日美國太平洋標準時間上午7:00 / 東部標準時間上午10:00舉辦虛擬投資者活動，重點介紹PBGENE-HBV最終的臨床前安全數據和一期試驗計劃

DURHAm, N.C., November 4, 2024 -- Precision BioSciences, Inc. (Nasdaq: DTIL), a clinical stage gene editing company utilizing its novel proprietary ARCUS® platform to develop in vivo gene editing therapies for sophisticated gene edits, today announced financial results for the third quarter ended September 30, 2024, and provided a business update.

“With the clearance of our first clinical trial application (CTA) for our lead program, PBGENE-HBV, we have arrived at the next phase of Precision’s journey as a single platform, clinical stage in vivo gene editing company. Our team is moving quickly to dose patients and in parallel is leveraging our robust regulatory package to seek additional regulatory application approvals globally with the aim of rapidly accelerating enrollment in the PBGENE-HBV phase 1 trial,” said Michael Amoroso, Chief Executive Officer at Precision BioSciences. 「PBGENE-HBV represents the very first clinical stage gene editing program for chronic hepatitis b utilizing a differentiated dual modality targeting the elimination of cccDNA and inactivation of integrated HBV genomes - the root cause of viral persistence in chronic hepatitis b. We look forward to sharing detail on our clinical plans for PBGENE-HBV on November 15 prior to AASLD.」

“Looking ahead, we expect to report phase 1 PBGENE-HBV data throughout 2025 while continuing to work in parallel to submit an investigational new drug (IND) and/or CTA for our second wholly owned in vivo Amoroso先生補充說：「基因編輯項目PBGENE-3243用於潛在治療m.3243相關的線粒體病。」

全資組合

PBGENE-HBV（病毒消除項目）： PBGENE-HBV是Precision的全資 體內基因編輯項目正在全球首例人體臨床試驗中進行調查，旨在潛在治癒慢性乙肝。目前，全球約有30000萬乙肝患者。PBGENE-HBV是第一個也是唯一一個進入臨床試驗的潛在治癒基因編輯項目，專門設計用於清除cccDNA並使整合的HBV DNA失活。

2024年10月，Precision獲得了PBGENE-HBV在摩爾多瓦的CTA批准，並正在努力向患者進行投藥。在摩爾多瓦，調查員和臨床試驗地點是第一個獲批CTA用於

PBGENE-HBV在執行和招募早期和中期乙型肝炎臨床試驗的患者方面擁有豐富經驗。Precision已向全球提交了受審批掛起的額外監管申請。公司強大的臨床前安全性支持了PBGENE-HBV能夠特異性靶向和消除乙型肝炎cccDNA並失活整合型HBV DNA的能力，而不影響人類基因中的任何基因，包括在HBV感染的原代人類肝細胞中不存在任何編輯相關的易位。此外，非人靈長類動物數據顯示，PBGENE-HBV在多次劑量給藥中耐受良好。

PBGENE-3243 （曾被稱爲PBGENE-PMM的突變線粒體DNA消除項目）： PBGENE-3243是一種首創性的潛在治療m.3243相關線粒體疾病的藥物，旨在靶向突變線粒體DNA。線粒體疾病是世界上最常見的遺傳代謝紊亂。Precision更新了該項目的命名，更準確地描述其預期的目標患者人群 - 那些攜帶m.3243突變和肌肉相關症狀的患者。尤其是PBGENE-3243打算應對的m.3243相關線粒體疾病僅在美國就影響約2萬人。ARCUS核酸酶的高特異性使其能夠編輯和消除突變線粒體DNA，同時允許野生型（正常）線粒體DNA在線粒體內再生，從而改善細胞功能。與CRISPR/Cas、基因編輯、首選編輯器不同，ARCUS單組分核酸酶不需要引導RNA進行靶向作用，並且能夠穿透線粒體膜。

今年早些時候，Precision在UMDF會議上展示了PBGENE-3243項目的額外數據。該展示突出了PBGENE-3243專注於定位到線粒體，避免在覈基因組中發現任何可檢測的越位編輯，同時引起異質性的顯著變化並改善線粒體功能。公司預計將於2025年爲該項目提交IND和（或）CTA。

完全擁有的投資組合-評估中

2024年4月，Precision行使了其恢復與Prevail Therapeutics Inc.合作開發的三個項目的權利的選擇權。公司正在爲這些歸還的項目進行最終的投資組合評估，以供內部開發和/或通過新合作伙伴開發，並預計在決定最終確定時提供更新。這些項目包括：

合作項目

iECURE-場外交易（基因插入項目）： 由iECURE領導，ECUR-506是一項由ARCUS介導的基因編輯計劃，目前正在進行第一階段/第二階段的人體試驗（場外交易-HOPE），評估ECUR-506作爲新生兒始基鳥氨酰基轉移酶缺陷（OTC）的潛在治療方案。iECURE預計該試驗的初步數據將於2025年出現。 in vivo PBGENE-NVS（基因插入項目）：

精準繼續與諾華合作推進其基因編輯項目，開發定製的針對血紅蛋白病患者的ARCUS核酸酶，例如鐮狀細胞病和β地中海貧血症。合作的意圖是進行體內插入 ，以及 全球，將一個治療性轉基因作爲一種潛在的一次性改變性治療直接給患者使用，以克服患者獲取其他治療技術治療的不平等，包括那些針對基因編輯方法的技術。 體外 基因編輯方法。

企業動態及即將舉行的活動

PBGENE-HBV投資者活動： Precision將於2024年11月15日上午7:00（太平洋時間），10:00（東部時間）在聖地亞哥舉行一次虛擬投資者活動，重點介紹PBGENE-HBV的完整臨床前安全數據以及有關PBGENE-HBV一期試驗的其他詳情。該活動的現場網絡直播將在Precision BioSciences投資者網站的「活動與演示」欄目中提供。

ESGCt展示： 公司在2024年10月24日於意大利羅馬舉行的第31屆歐洲基因與細胞治療學會議（ESGCT）上展示了一份海報。該海報重點展示了臨床前數據，證明ARCUS能夠實現高效率。 基因插入，基因替換，和 鹼基校正 通過 同源導向修復（HDR）. 在所呈現的臨床前研究中，該公司展示了通過ARCUS可實現的 基因插入 在85%以上的t細胞和39%的非分裂的原代人類肝細胞中實現這種較高比例的 基因插入 主要通過修復模板中同源臂和ARCUS 3'特徵性過去的DNA複製方向上的切口來進行HDR，研究表明這種操作依賴同源臂。

加強高級領導團隊 2024年9月，Precision宣佈任命Dr. Murray Abramson, MD, MPH爲首席副總裁，臨床開發總監，並任命John Fry爲戰略臨床顧問，肝炎，大幅增強了公司的傳染病和肝炎能力，以支持其向臨床轉型並執行第一階段PBGENE-HBV試驗。Precision還宣佈Alan List, MD退休，他將在Precision的科學顧問委員會擔任臨床顧問。

修訂Banc of California 貸款和安全協議 2024年7月31日，公司與Banc of California（前身爲太平洋西部銀行）簽訂了修訂後的貸款和抵押協議（2024年貸款和抵押協議），根據該協議，Banc of California向公司提供了一筆以$2250萬爲本金的定期貸款，以受限現金作爲抵押。2024年貸款和抵押協議的到期日是2027年6月30日。

2024年9月30日季度財務業績

現金，現金等價物和限制性現金 截至2024年9月30日，precision的現金、現金等價物和受限現金約爲12130萬美元。公司預計，現有的現金和現金等價物、CAR t交易的預付款和潛在近期現金，以及預期的營運收入、持續的財務和營運紀律，以及precision的現有市場交易(ATM)工具的可用性，預計將使precision的現金儲備延長至2026年下半年。根據預期的現金儲備，precision認爲其有足夠的資本支持在2025年和2026年推進兩個全資項目進行第1階段數據披露。

收入: 2024年9月30日結束的季度總營收爲60萬美元，而2023年同期爲1310萬美元。2024年9月30日結束的季度營收減少1250萬美元，主要是因爲與2023年9月30日結束的三個月相比，根據novartis協議，precision接近完成其臨床前工作計劃，營收減少了700萬美元。此外，在2024年9月30日結束的三個月內，根據prevail協議，隨着於2024年4月合作結束，收入減少了550萬美元。

2024年9月30日結束的季度研發費用爲1310萬美元，而2023年同期爲1590萬美元。280萬美元的減少主要是由於pbgen-hbv外部開發成本減少了270萬美元，主要來自非臨床研究，以及外包研發成本、實驗室用品和服務，以及股票補償減少了200萬美元，抵消了pbgen-3243項目的外部開發成本增加了240萬美元，因爲該項目繼續朝着2025年的IND和/或CTA進展。

Research and Development Expenses: 2024年9月30日結束的季度總營收爲60萬美元，而2023年同期爲1310萬美元。2024年9月30日結束的季度營收減少1250萬美元，主要是因爲與2023年9月30日結束的三個月相比，根據novartis協議，precision接近完成其臨床前工作計劃，營收減少了700萬美元。此外，在2024年9月30日結束的三個月內，根據prevail協議，隨着於2024年4月合作結束，收入減少了550萬美元。

一般和行政費用： 2024年9月30日結束的季度總營收爲60萬美元，而2023年同期爲1310萬美元。2024年9月30日結束的季度營收減少1250萬美元，主要是因爲與2023年9月30日結束的三個月相比，根據novartis協議，precision接近完成其臨床前工作計劃，營收減少了700萬美元。此外，在2024年9月30日結束的三個月內，根據prevail協議，隨着於2024年4月合作結束，收入減少了550萬美元。

Net Loss from Continuing Operations: Net loss from continuing operations was $1640萬 for the quarter ended September 30, 2024, as compared to a net loss from continuing operations of $1210萬 for the same period in 2023. The increase in net loss was primarily related to decreases in revenue under the Novartis and Prevail Agreements.

淨虧損： Net loss was $1640萬, or $(2.25) per share (basic and diluted), for the quarter ended September 30, 2024, as compared to a net loss of $810萬, or $(2.10) per share (basic and diluted), for the same period in 2023.

股份： Basic and diluted weighted-average common shares outstanding for the third quarter of 2024 were 7,287,173 compared to 3,838,900 for the same period in 2023. Precision BioSciences had 7,480,521 shares outstanding as of September 30, 2024.

關於Precision BioSciences公司

Precision BioSciences, Inc. is a clinical stage gene editing company dedicated to improving life (DTIL) with its novel and proprietary ARCUS® genome editing platform that differs from other technologies in the way it cuts, its smaller size, and its simpler structure. Key capabilities and differentiating characteristics may enable ARCUS nucleases to drive more intended, defined therapeutic outcomes. Using ARCUS, the Company’s pipeline is comprised of in vivo gene editing candidates designed to deliver lasting cures for the broadest range of genetic and infectious diseases where no adequate treatments exist. For more information about Precision BioSciences, please visit www.precisionbiosciences.com.

The ARCUS® platform is being used to develop in vivo gene editing therapies for sophisticated gene edits, including gene insertion (inserting DNA into gene to cause expression/add function), elimination (removing a genome e.g. viral DNA or mutant mitochondrial DNA), and excision (removing a large portion of a defective gene by delivering two ARCUS nucleases in a single AAV).

前瞻性聲明

This press release contains forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. All statements contained in this press release that do not relate to matters of historical fact should be considered forward-looking statements, including, without limitation, statements regarding the clinical development and expected safety, efficacy and benefit of our and our partners’ and licensees’ product candidates and gene editing approaches including editing efficiency, and the suitability of ARCUS nucleases for gene insertion, gene elimination and gene excision and differentiation from other gene editing approaches; the expected timing of regulatory processes and clinical operations (including filings, studies, enrollment and clinical data for PBGENE-HBV, PBGENE-PMm and iECURE OTC); the design of PBGENE-HBV to directly eliminate cccDNA and inactivate integrated HBV DNA with high specificity, potentially leading to functional cures; the ability of ARCUS single-component nucleases to penetrate the mitochondrial membranes; expectations about our and our partners’ operational initiatives, strategies, and further development of our programs; expectations and updates around our partnerships and collaborations and our ability to enter into new collaborations, license agreements or other arrangements; our expected cash runway and available credit; the sufficiency of our cash runway extending into the second half of 2026 and realizing Phase 1 clinical data for multiple in vivo 基因編輯項目; 對實現關鍵里程碑和收到任何里程碑、版稅或其他支付的期望; 對我們的流動性和資本資源的預期; 以及臨床數據預期的時間。在某些情況下，您可以通過術語識別前瞻性陳述，例如「目標」，「預期」，「方法」，「相信」，「考慮」，「可能」，「設計」，「估計」，「期望」，「目標」，「打算」，「看」，「可能」，「使命」，「計劃」，「可能的」，「潛力」，「預測」，「項目」，「追求」，「應該」，「努力」，「目標」，「將會」，「將會」，或者否定形式及類似的詞語和表達方式。

前瞻性陳述基於管理層當前的期望、信念和假設，以及目前對我們可獲得的信息。這些陳述既不構成承諾也不構成保證，涉及多項已知和未知的風險、不確定性和假設，實際結果可能由於各種重要因素而與前瞻性陳述中明示或暗示的不同，包括但不限於我們盈利能力的能力; 我們獲得足夠資金推進項目的能力; 與我們的資本需求、預期的現金流及當前債務工具下的要求以及限制措斀的影響相關的風險，包括由於市場狀況和/或我們的市值而無法籌集額外資金的能力; 我們的經營費用以及我們能否預測這些費用將是多少; 我們有限的運營歷史; 我們在耗費資源的項目和產品候選者中的進展和成功; 我們有限的能力或無力評估我們產品候選者的安全性和有效性; 其他基因編輯技術可能比我們的ARCUS技術具有重大優勢的風險; 我們對ARCUS技術的依賴; 研究和開發活動以及臨床試驗和試驗新藥申請的啓動、成本、時間、進展、里程碑達成情況和結果，包括臨床試驗和研究前和臨床研究，包括臨床試驗和試驗新藥申請; 關於基因編輯技術及其應用的公衆看法; 基因編輯、生物製藥和生物技術領域的競爭; 我們或我們的合作伙伴或其他被許可人確定、開發和商業化產品候選者的能力; 針對我們或我們的合作伙伴或其他被許可人與技術和產品候選者相關的潛在產品責任訴訟和對我們或合作伙伴或其他被許可人的處罰; 適用於我們以及我們的合作伙伴或其他被許可人開發產品候選者的美國和外國監管環境; 我們或我們的合作伙伴或其他被許可人推進產品候選者進入，併成功設計、實施和完成臨床試驗的能力; 與開發或商業化任何產品候選者相關的潛在製造問題; 我們及我們的合作伙伴和其他被許可人招募患者的延遲或困難; 中期變化。

我們宣佈或發佈的「首要線」和初始數據; 如果我們的產品候選不按預期工作或引起不良副作用; 與適用的醫療保健、數據保護、隱私和安防法規相關的風險及我們的遵從性; 我們或我們的許可方能否獲得孤兒藥物認定或快速通道認定，以及實現這些認定預期好處的能力；我們或我們的合作方或其他許可方能否獲得和保持我方產品候選的監管批准，及在經批准的產品候選標籤上的任何相關限制、限制和/或警告；任何我方產品候選的市場接受度的率和程度；我們有效管理我方業務增長的能力；吸引、留住和激勵高管和人員的能力；系統故障和安全漏洞的影響；保險費用及承擔無保險責任的暴露；稅收規定的影響；任何流行病、疫情或傳染病暴發的影響；我們現有合作以及其他許可協議的成功，以及我們進入新的合作安排的能力；我們當前和未來與第三方包括供應商和製造商的關係；爲我們的技術和任何我方產品候選獲得和維持知識產權保護的能力；與侵犯或非法挪用知識產權權利相關的潛在訴訟；自然和人爲災害、公共衛生緊急情況和其他自然災害事件的影響；持續通貨膨脹、供應鏈中斷和主要中央銀行政策行動的影響；市場和經濟情況；與擁有我方普通股相關的風險，包括我方股價波動；我們滿足要求並於納斯達克或其他公開證券交易所上市我方普通股的能力；以及其他重要因素，請參閱我們2024年9月30日止季度的10-Q表格中的「風險因素」一欄下的討論，這些因素可能會隨時間進行其他更新在我們提交的其他SEC文件中，可在SEC網站上訪問 www.sec.gov 和我們網站上的投資者頁面的SEC備案一欄下 investor.precisionbiosciences.com.

所有前瞻性聲明僅在本新聞稿發佈日期有效，除非適用法律另有規定，否則我們沒有義務更新或修訂本文中包含的任何前瞻性聲明，無論是否有任何新信息、將來事件、變化情況或其他原因。

投資者和媒體聯繫人：

Naresh Tanna

投資者關係副總裁

Naresh.Tanna@precisionbiosciences.com

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經簡化的損益表

(以千爲單位，除每股及每價外)

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資產負債表數據

(以千爲單位，除每股額外數量)

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