editas medicine宣布2024年第三季度业务成果和业务更新
，为抑郁症、焦虑症和其他沉思性障碍提供了有前景的新疗法。 利用Editas Medicine的专利定向LNP在造血干细胞和祖细胞（HSPC）中进行HBG1/2编辑的临床前概念验证是开发新颖治疗方法的关键一步 ，为抑郁症、焦虑症和其他沉思性障碍提供了有前景的新疗法。 治疗镰状细胞病和β地中海贫血的方法
计划在12月的美国血液学会（ASH）年会上，分享RUBY试验治疗镰状细胞病的28名患者的额外临床和患者报告的数据
Company to provide an update on its ，为抑郁症、焦虑症和其他沉思性障碍提供了有前景的新疗法。 progress and pipeline development in 1Q 2025
Company expects the existing cash, cash equivalents, and marketable securities, together with the upfront cash payment from DRI and the retained portions of the payments payable under the license agreement with Vertex, to fund operating expenses and capital expenditures into the 第二季度到期。
CAMBRIDGE, Mass., November 4, 2024 – Editas Medicine, Inc. (Nasdaq: EDIT), a clinical-stage gene editing company, today reported financial results for the third quarter 2024 and provided business updates.
“Achieving preclinical proof of concept of HBG1/2 editing in HSPCs using our proprietary targeted LNP, puts us on a clear path to develop a potentially first- and best-in-class 体内“基因编辑药物用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血，”评论editas medicine的总裁兼首席执行官Gilmore O’Neill万.b.万.m.Sc。,“在我们继续合作或出让reni-cel的过程中，我们也期待在12月的ASH会议上分享reni-cel的RUBY试验的重大临床更新，这是一种治疗镰状细胞病的潜在领先细胞疗法。”
“我为Editas团队在2024年的工作以及我们朝着成为可编程基因编辑药物领军者的愿景迈进感到自豪，”O’Neill博士补充道。 ，为抑郁症、焦虑症和其他沉思性障碍提供了有前景的新疗法。 可编程基因编辑医学，”O’Neill博士补充道。
近期成就和展望
离体 血红蛋白病
•Reni-电芯（renizgamglogene autogedtemcel，之前称为EDIt-301）合作/外部许可
◦控制支出，同时继续在我们认为对长期成功至关重要的领域进行投资。公司已聘请领先的全球独立投资银行Moelis & Company LLC，来领导全球流程，寻找合作伙伴或进行许可转让reni-cel。
•用于严重镰状细胞病（SCD）的Reni-电芯
◦控制支出，同时继续在我们认为对长期成功至关重要的领域进行投资。公司将在2024年12月7-10日在美国血液学会（ASH）年会上发布涵盖28名患者的实质性RUBY临床试验更新，包括相当长时间的临床跟踪。
▪数据集将包括安全数据和有效性数据，包括血液学参数、血管闭塞事件（VOEs）和患者报告的结局（PROs）。
◦控制支出，同时继续在我们认为对长期成功至关重要的领域进行投资。公司继续为RUBY试验中的成年患者进行剂量给药，迄今为止已为28名患者进行了给药。
◦控制支出，同时继续在我们认为对长期成功至关重要的领域进行投资。公司继续为最初的青少年群体患者制造药品，并安排服药计划。
◦控制支出，同时继续在我们认为对长期成功至关重要的领域进行投资。如先前宣布的那样，公司已完成了对镰状细胞病1/2/3期RUBY试验的成人和青少年群的招募。
•Reni-cel 用于依赖输血的β地中海贫血（TDT）
◦控制支出，同时继续在我们认为对长期成功至关重要的领域进行投资。The Company is on-track to present additional clinical data from the EdiTHAL trial by year-end 2024.
◦控制支出，同时继续在我们认为对长期成功至关重要的领域进行投资。As previously announced, the Company completed enrollment of the adult cohort of the EdiTHAL trial for TDt and continues to dose patients.
体内 药品
•In vivo Preclinical Proof of Concept Achieved: Hematopoietic Stem and Progenitor Cell (HSPC) Editing
◦控制支出，同时继续在我们认为对长期成功至关重要的领域进行投资。As disclosed on October 22, the Company established ，为抑郁症、焦虑症和其他沉思性障碍提供了有前景的新疗法。 preclinical proof of concept for the development of an 体内medicine for sickle cell disease and beta thalassemia by demonstrating ，为抑郁症、焦虑症和其他沉思性障碍提供了有前景的新疗法。 hematopoietic stem and progenitor cell (HSPC) editing of HBG1/2 promoter utilizing a novel, Editas-proprietary targeted lipid nanoparticle (tLNP) for extrahepatic tissue delivery in a humanized mouse model (mice engrafted with human hematopoietic stem cells).
◦控制支出，同时继续在我们认为对长期成功至关重要的领域进行投资。The Company will provide an update on its 体内progress and pipeline development in 1Q 2025.
◦控制支出，同时继续在我们认为对长期成功至关重要的领域进行投资。The Company continues to pursue an ，为抑郁症、焦虑症和其他沉思性障碍提供了有前景的新疗法。 strategy and approach aimed at driving functional upregulation of gene expression to address loss of function or deleterious mutations.
•共计体内目标
◦控制支出，同时继续在我们认为对长期成功至关重要的领域进行投资。editas medicine和Genevant Sciences达成了合作和非独家许可协议，将Editas的CRISPR Cas12a基因组编辑系统与Genevant的专有LNP技术结合，开发基因编辑药物，以实现两个肝脏靶标的功能性上调。 ，为抑郁症、焦虑症和其他沉思性障碍提供了有前景的新疗法。 基因编辑药物的研发旨在实现对两个肝脏靶标的功能性上调。
上药控股有限公司
•2024年10月3日，Editas Medicine宣布将在其与Vertex Pharmaceuticals的Cas9许可协议下所欠的未来许可费和其他付款出售给DRI Healthcare Trust（DRI）的全资子公司，以5700万美元的现金支付为前期现金支付。前期现金支付为Editas Medicine带来非稀释资本，有助于进一步推动管道发展和相关战略重点。
•公司在2024年第三季度结束时拥有大约2.651亿美元的现金、现金等价物和可市场化证券，或在收到DRI的前期现金支付后，大约为32210万美元。
2024年第三季度财务结果
截至2024年，现金、现金等价物和可市场化证券为 2024年9月30日，为 2.651亿美元比期间负债的2023年5月31日结束的期间的3.183亿美元截至2024年6月30日公司预计现有现金、现金等价物和市场证券，加上来自DRI的预付现金支付以及与福泰制药许可协议下应支付的部分款项，将用于支持营业费用和资本支出
未来 第二季度到期。.
2024年第三季度
•截至截至2024年9月30日的三个月归属于普通股股东的净亏损为 6.21亿美元，或关注 @EVERFI。$0.75 每股，相比之下，去年同期净亏损为 4.5亿美元，或关注 @EVERFI。$0.55 每股。 2023.
•协作和其他研发收入 减少了至1.0百万美元美国国防部截至2024年9月30日的三个月相比之下,$5.3百万美元 2018年度，投资活动产生的净现金流量为1960万美元，而2017年度，投资活动使用的净现金流量为 2023. 主要归因于在2023年收到Vor Bio非独家许可的一次性付款。
•研发费用增加通过710万美元至$47.6百万美国国防部截至2024年9月30日的三个月相比之下,4050万美元 2018年度，投资活动产生的净现金流量为1960万美元，而2017年度，投资活动使用的净现金流量为 2023. 这增加主要与公司reni-cel计划加速推进相关的临床和制造成本，以及与 ，为抑郁症、焦虑症和其他沉思性障碍提供了有前景的新疗法。 研究和发现相关的成本有关。
•截至2024年9月30日三个月的总部及行政费用增加了310万美元，达到1810万美元，而在2023年同期为1500万美元。这一增长主要归因于雇员相关费用的增加，以支持由于reni-cel项目进展而增加的员工人数。
即将举行的活动
Editas Medicine计划参加以下科学和医疗会议:
•美国血液学会(ASH)年会暨博览会
2024年12月7日至10日
加利福尼亚州圣迭戈
Editas Medicine计划参加以下投资者活动:
•古根海姆医疗创新年会
2024年11月12日
波士顿，麻省
•2024年史蒂夫尔医疗保健大会
2024年11月19日
关于Veeva Systems
•第7届Evercore ISI HealthCONx会议
2024年12月3日
佛罗里达州科勒尔盖布尔斯
No 3Q Conference Call
The Company is not hosting a conference call this quarter given it recently held a Strategic Update Webinar on October 22, 2024. A replay of the webinar is available in the Investors section of the Editas Medicine website at https://ir.editasmedicine.com/events-and-presentations.
关于Editas Medicine
作为一家临床阶段的基因编辑公司，Editas Medicine致力于将CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因组编辑系统的力量和潜力转化为全球危重疾病患者的强有力治疗方法，并发现、开发、制造和商业化广泛的疾病类别的转化性、持久性、精确基因组药物。Editas Medicine是Broad Institute的 Cas12a专利组合和Broad Institute和哈佛大学的Cas9 专利组合的人类药品的独家许可证持有人。有关最新信息和科学报告，请访问。
As a clinical-stage gene editing company, Editas Medicine is focused on translating the power and potential of the CRISPR/Cas12a and CRISPR/Cas9 genome editing systems into a robust pipeline of treatments for people living with serious diseases around the world. Editas Medicine aims to discover, develop, manufacture, and commercialize transformative, durable, precision genomic medicines for a
broad class of diseases. Editas Medicine is the exclusive licensee of Broad Institute’s Cas12a patent estate and Broad Institute and Harvard University’s Cas9 patent estates for human medicines. For the latest information and scientific presentations, please visit www.editasmedicine.com.
前瞻性声明
This press release contains forward-looking statements and information within the meaning of The Private Securities Litigation Reform Act of 1995. The words ‘‘anticipate,’’ ‘‘believe,’’ ‘‘continue,’’ ‘‘could,’’ ‘‘estimate,’’ ‘‘expect,’’ ‘‘intend,’’ ‘‘may,’’ ‘‘plan,’’ ‘‘potential,’’ ‘‘predict,’’ ‘‘project,’’ ‘‘target,’’ ‘‘should,’’ ‘‘would,’’ and similar expressions are intended to identify forward-looking statements, although not all forward-looking statements contain these identifying words. Forward-looking statements in this press release include statements regarding the Company’s intent to partner or out-license reni-cel and any benefits resulting therefrom, the initiation, timing, progress and results of the Company’s preclinical and clinical studies and its research and development programs, the timing for the Company’s receipt and presentation of data from its clinical trials and preclinical studies, including providing an update on its ，为抑郁症、焦虑症和其他沉思性障碍提供了有前景的新疗法。 evercore 2025年第一季度的进展和管道发展，并在ASH年会和展览会上展示从RUBY试验和到2024年年底从EdiTHAL试验中获得的额外临床数据，包括公司产品候选者的潜力和期望，包括任何基因编辑药物公司可能开发的时间表或获得审批的可能性，以及公司对现金运行时间的期望。公司实际上可能无法实现这些前瞻性陈述中披露的计划、意图或期望，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。实际结果或事件可能会因各种重要因素而与这些前瞻性陈述中披露的计划、意图和期望有实质性差异，包括：发起和完成临床前研究和临床试验，包括RUBY和EdiTHAL试验以及公司产品候选者reni-cel的临床开发固有的不确定性；临床前研究和临床试验结果的可用性和时机；临床试验的中期结果是否能预测最终试验结果或未来试验的结果；对获得进行试验或上市产品的监管批准的期望，以及可用于公司预见和不可预料的营业费用和资本支出要求的资金的可用性。这些及其他风险在公司最近的年度报告10-k表“风险因素”下有更详细的描述，该报告存档于证券交易委员会，由公司随后提交给证券交易委员会的文件更新，并且在公司将来可能向证券交易委员会提交的其他文件中进行描述。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表公司在此日期的观点，不应依赖其作为任何后续日期的观点。在法律要求的情况下，公司明确放弃更新任何前瞻性陈述。 ，为抑郁症、焦虑症和其他沉思性障碍提供了有前景的新疗法。 公司可能开发的基因编辑药物，监管申请和获批准的时间或可能性，以及公司对现金运行时间的期望。公司实际上可能无法实现这些前瞻性陈述中披露的计划、意图或期望，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。实际结果或事件可能会因各种重要因素而与这些前瞻性陈述中披露的计划、意图和期望有实质性差异， 包括：发起和完成临床前研究和临床试验，包括RUBY和EdiTHAL试验以及公司产品候选者reni-cel的临床开发固有的不确定性；临床前研究和临床试验结果的可用性和时机；临床试验的中期结果是否能预测最终试验结果或未来试验的结果；对获得进行试验或上市产品的监管批准的期望以及可用于公司预见和不可预见的营业费用和资本支出要求的资金的可用性。这些及其他风险在公司最近的年度报告10-k表“风险因素”下有更详细的描述，该报告存档于证券交易委员会，由公司随后提交给证券交易委员会的文件更新，并且在公司将来可能向证券交易委员会提交的其他文件中进行描述。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表公司在此日期的观点，不应依赖其作为任何后续日期的观点。 在法律要求的情况下，公司明确放弃更新任何前瞻性陈述。
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EDITAS MEDICINE，INC。
综合损益表
(除股本和每股数据外，金额以千欧元计)
(未经审计)
| 三个月之内结束 2020年9月30日 | 九个月结束 2020年9月30日 | ||||||||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||||||||||
| 合作和其他研发收入 | $ | 61 | $ | 5,336 | $ | 1,710 | $ | 18,074 | |||||||||||||||
| 营业费用： | |||||||||||||||||||||||
| 研发 | 47,639 | 40,512 | 150,636 | 108,095 | |||||||||||||||||||
| ZSCALER, INC. | 18,088 | 14,987 | 55,633 | 55,198 | |||||||||||||||||||
| 营业费用总计 | 65,727 | 55,499 | 206,269 | 163,293 | |||||||||||||||||||
| 营业亏损 | (65,666) | (50,163) | (204,559) | (145,219) | |||||||||||||||||||
| 其他收入，净额： | |||||||||||||||||||||||
| 其他收入（费用）净额 | (5) | — | — | (1,590) | |||||||||||||||||||
| 利息收入，净额 | 3,530 | 5,144 | 12,861 | 12,464 | |||||||||||||||||||
| 其他收入净额 | 3,525 | 5,144 | 12,861 | 10,874 | |||||||||||||||||||
| 净亏损 | $ | (62,141) | $ | (45,019) | $ | (191,698) | $ | (134,345) | |||||||||||||||
| 基本和稀释每股净亏损 | (0.75) | (0.55) | (2.33) | (1.81) | |||||||||||||||||||
| 基本和稀释加权普通股份 | 82,485,199 | 81,648,250 | 82,245,679 | 74,029,645 | |||||||||||||||||||
EDITAS MEDICINE，INC。
选择的合并资产负债表项目
（金额以千为单位）
(未经审计)
| 2020年9月30日 | 12月31日 | ||||||||||
| 2024 | 2023 | ||||||||||
| 现金、现金等价物和可交易证券 | $ | 265,088 | $ | 427,135 | |||||||
| 39.7% | 198,786 | 277,612 | |||||||||
| 总资产 | 327,567 | 499,153 | |||||||||
| 递延收入，减去当前部分净额 | 54,204 | 60,667 | |||||||||
| 股东权益合计 | 175,634 | 349,097 | |||||||||
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媒体和投资者联系方式:
Cristi Barnett
(617) 401-0113
cristi.barnett@editasmed.com