editas medicine宣佈2024年第三季度業務成果和業務更新
，爲抑鬱症、焦慮症和其他沉思性障礙提供了有前景的新療法。 利用Editas Medicine的專利定向LNP在造血幹細胞和祖細胞（HSPC）中進行HBG1/2編輯的臨床前概念驗證是開發新穎治療方法的關鍵一步 ，爲抑鬱症、焦慮症和其他沉思性障礙提供了有前景的新療法。 治療鐮狀細胞病和β地中海貧血的方法
計劃在12月的美國血液學會（ASH）年會上，分享RUBY試驗治療鐮狀細胞病的28名患者的額外臨床和患者報告的數據
Company to provide an update on its ，爲抑鬱症、焦慮症和其他沉思性障礙提供了有前景的新療法。 progress and pipeline development in 1Q 2025
Company expects the existing cash, cash equivalents, and marketable securities, together with the upfront cash payment from DRI and the retained portions of the payments payable under the license agreement with Vertex, to fund operating expenses and capital expenditures into the 第二季度到期。
CAMBRIDGE, Mass., November 4, 2024 – Editas Medicine, Inc. (Nasdaq: EDIT), a clinical-stage gene editing company, today reported financial results for the third quarter 2024 and provided business updates.
“Achieving preclinical proof of concept of HBG1/2 editing in HSPCs using our proprietary targeted LNP, puts us on a clear path to develop a potentially first- and best-in-class 體內「基因編輯藥物用於治療鐮狀細胞病和β地中海貧血，」評論editas medicine的總裁兼首席執行官Gilmore O’Neill萬.b.萬.m.Sc。,「在我們繼續合作或出讓reni-cel的過程中，我們也期待在12月的ASH會議上分享reni-cel的RUBY試驗的重大臨床更新，這是一種治療鐮狀細胞病的潛在領先細胞療法。」
「我爲Editas團隊在2024年的工作以及我們朝着成爲可編程基因編輯藥物領軍者的願景邁進感到自豪，」O’Neill博士補充道。 ，爲抑鬱症、焦慮症和其他沉思性障礙提供了有前景的新療法。 可編程基因編輯醫學，”O’Neill博士補充道。
近期成就和展望
離體 血紅蛋白病
•Reni-電芯（renizgamglogene autogedtemcel，之前稱爲EDIt-301）合作/外部許可
◦控制支出，同時繼續在我們認爲對長期成功至關重要的領域進行投資。公司已聘請領先的全球獨立投資銀行Moelis & Company LLC，來領導全球流程，尋找合作伙伴或進行許可轉讓reni-cel。
•用於嚴重鐮狀細胞病（SCD）的Reni-電芯
◦控制支出，同時繼續在我們認爲對長期成功至關重要的領域進行投資。公司將在2024年12月7-10日在美國血液學會（ASH）年會上發佈涵蓋28名患者的實質性RUBY臨床試驗更新，包括相當長時間的臨床跟蹤。
▪數據集將包括安全數據和有效性數據，包括血液學參數、血管閉塞事件（VOEs）和患者報告的結局（PROs）。
◦控制支出，同時繼續在我們認爲對長期成功至關重要的領域進行投資。公司繼續爲RUBY試驗中的成年患者進行劑量給藥，迄今爲止已爲28名患者進行了給藥。
◦控制支出，同時繼續在我們認爲對長期成功至關重要的領域進行投資。公司繼續爲最初的青少年群體患者製造藥品，並安排服藥計劃。
◦控制支出，同時繼續在我們認爲對長期成功至關重要的領域進行投資。如先前宣佈的那樣，公司已完成了對鐮狀細胞病1/2/3期RUBY試驗的成人和青少年群的招募。
•Reni-cel 用於依賴輸血的β地中海貧血（TDT）
◦控制支出，同時繼續在我們認爲對長期成功至關重要的領域進行投資。The Company is on-track to present additional clinical data from the EdiTHAL trial by year-end 2024.
◦控制支出，同時繼續在我們認爲對長期成功至關重要的領域進行投資。As previously announced, the Company completed enrollment of the adult cohort of the EdiTHAL trial for TDt and continues to dose patients.
體內 藥品
•In vivo Preclinical Proof of Concept Achieved: Hematopoietic Stem and Progenitor Cell (HSPC) Editing
◦控制支出，同時繼續在我們認爲對長期成功至關重要的領域進行投資。As disclosed on October 22, the Company established ，爲抑鬱症、焦慮症和其他沉思性障礙提供了有前景的新療法。 preclinical proof of concept for the development of an 體內medicine for sickle cell disease and beta thalassemia by demonstrating ，爲抑鬱症、焦慮症和其他沉思性障礙提供了有前景的新療法。 hematopoietic stem and progenitor cell (HSPC) editing of HBG1/2 promoter utilizing a novel, Editas-proprietary targeted lipid nanoparticle (tLNP) for extrahepatic tissue delivery in a humanized mouse model (mice engrafted with human hematopoietic stem cells).
◦控制支出，同時繼續在我們認爲對長期成功至關重要的領域進行投資。The Company will provide an update on its 體內progress and pipeline development in 1Q 2025.
◦控制支出，同時繼續在我們認爲對長期成功至關重要的領域進行投資。The Company continues to pursue an ，爲抑鬱症、焦慮症和其他沉思性障礙提供了有前景的新療法。 strategy and approach aimed at driving functional upregulation of gene expression to address loss of function or deleterious mutations.
•共計體內目標
◦控制支出，同時繼續在我們認爲對長期成功至關重要的領域進行投資。editas medicine和Genevant Sciences達成了合作和非獨家許可協議，將Editas的CRISPR Cas12a基因組編輯系統與Genevant的專有LNP技術結合，開發基因編輯藥物，以實現兩個肝臟靶標的功能性上調。 ，爲抑鬱症、焦慮症和其他沉思性障礙提供了有前景的新療法。 基因編輯藥物的研發旨在實現對兩個肝臟靶標的功能性上調。
上藥控股有限公司
•2024年10月3日，Editas Medicine宣佈將在其與Vertex Pharmaceuticals的Cas9許可協議下所欠的未來許可費和其他付款出售給DRI Healthcare Trust（DRI）的全資子公司，以5700萬美元的現金支付爲前期現金支付。前期現金支付爲Editas Medicine帶來非稀釋資本，有助於進一步推動管道發展和相關戰略重點。
•公司在2024年第三季度結束時擁有大約2.651億美元的現金、現金等價物和可市場化證券，或在收到DRI的前期現金支付後，大約爲32210萬美元。
2024年第三季度財務結果
截至2024年，現金、現金等價物和可市場化證券爲 2024年9月30日，爲 2.651億美元比期間負債的2023年5月31日結束的期間的3.183億美元截至2024年6月30日公司預計現有現金、現金等價物和市場證券，加上來自DRI的預付現金支付以及與福泰製藥許可協議下應支付的部分款項，將用於支持營業費用和資本支出
未來 第二季度到期。.
2024年第三季度
•截至截至2024年9月30日的三個月歸屬於普通股股東的淨虧損爲 6.21億美元，或關注 @EVERFI。$0.75 每股，相比之下，去年同期淨虧損爲 4.5億美元，或關注 @EVERFI。$0.55 每股。 2023.
•協作和其他研發收入 減少了至1.0百萬美元美國國防部截至2024年9月30日的三個月相比之下,$5.3百萬美元 2018年度，投資活動產生的淨現金流量爲1960萬美元，而2017年度，投資活動使用的淨現金流量爲 2023. 主要歸因於在2023年收到Vor Bio非獨家許可的一次性付款。
•研發費用增加通過710萬美元至$47.6百萬美國國防部截至2024年9月30日的三個月相比之下,4050萬美元 2018年度，投資活動產生的淨現金流量爲1960萬美元，而2017年度，投資活動使用的淨現金流量爲 2023. 這增加主要與公司reni-cel計劃加速推進相關的臨床和製造成本，以及與 ，爲抑鬱症、焦慮症和其他沉思性障礙提供了有前景的新療法。 研究和發現相關的成本有關。
•截至2024年9月30日三個月的總部及行政費用增加了310萬美元，達到1810萬美元，而在2023年同期爲1500萬美元。這一增長主要歸因於僱員相關費用的增加，以支持由於reni-cel項目進展而增加的員工人數。
即將舉行的活動
Editas Medicine計劃參加以下科學和醫療會議:
•美國血液學會(ASH)年會暨博覽會
2024年12月7日至10日
加利福尼亞州聖迭戈
Editas Medicine計劃參加以下投資者活動:
•古根海姆醫療創新年會
2024年11月12日
波士頓，麻省
•2024年史蒂夫爾醫療保健大會
2024年11月19日
關於Veeva Systems
•第7屆Evercore ISI HealthCONx會議
2024年12月3日
佛羅里達州科勒爾蓋布爾斯
No 3Q Conference Call
The Company is not hosting a conference call this quarter given it recently held a Strategic Update Webinar on October 22, 2024. A replay of the webinar is available in the Investors section of the Editas Medicine website at https://ir.editasmedicine.com/events-and-presentations.
關於Editas Medicine
作爲一家臨床階段的基因編輯公司，Editas Medicine致力於將CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因組編輯系統的力量和潛力轉化爲全球危重疾病患者的強有力治療方法，並發現、開發、製造和商業化廣泛的疾病類別的轉化性、持久性、精確基因組藥物。Editas Medicine是Broad Institute的 Cas12a專利組合和Broad Institute和哈佛大學的Cas9 專利組合的人類藥品的獨家許可證持有人。有關最新信息和科學報告，請訪問。
As a clinical-stage gene editing company, Editas Medicine is focused on translating the power and potential of the CRISPR/Cas12a and CRISPR/Cas9 genome editing systems into a robust pipeline of treatments for people living with serious diseases around the world. Editas Medicine aims to discover, develop, manufacture, and commercialize transformative, durable, precision genomic medicines for a
broad class of diseases. Editas Medicine is the exclusive licensee of Broad Institute’s Cas12a patent estate and Broad Institute and Harvard University’s Cas9 patent estates for human medicines. For the latest information and scientific presentations, please visit www.editasmedicine.com.
前瞻性聲明
This press release contains forward-looking statements and information within the meaning of The Private Securities Litigation Reform Act of 1995. The words 『『anticipate,』』 『『believe,』』 『『continue,』』 『『could,』』 『『estimate,』』 『『expect,』』 『『intend,』』 『『may,』』 『『plan,』』 『『potential,』』 『『predict,』』 『『project,』』 『『target,』』 『『should,』』 『『would,』』 and similar expressions are intended to identify forward-looking statements, although not all forward-looking statements contain these identifying words. Forward-looking statements in this press release include statements regarding the Company’s intent to partner or out-license reni-cel and any benefits resulting therefrom, the initiation, timing, progress and results of the Company’s preclinical and clinical studies and its research and development programs, the timing for the Company’s receipt and presentation of data from its clinical trials and preclinical studies, including providing an update on its ，爲抑鬱症、焦慮症和其他沉思性障礙提供了有前景的新療法。 evercore 2025年第一季度的進展和管道發展，並在ASH年會和展覽會上展示從RUBY試驗和到2024年年底從EdiTHAL試驗中獲得的額外臨床數據，包括公司產品候選者的潛力和期望，包括任何基因編輯藥物公司可能開發的時間表或獲得審批的可能性，以及公司對現金運行時間的期望。公司實際上可能無法實現這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或期望，您不應過分依賴這些前瞻性陳述。實際結果或事件可能會因各種重要因素而與這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和期望有實質性差異，包括：發起和完成臨床前研究和臨床試驗，包括RUBY和EdiTHAL試驗以及公司產品候選者reni-cel的臨床開發固有的不確定性；臨床前研究和臨床試驗結果的可用性和時機；臨床試驗的中期結果是否能預測最終試驗結果或未來試驗的結果；對獲得進行試驗或上市產品的監管批准的期望，以及可用於公司預見和不可預料的營業費用和資本支出要求的資金的可用性。這些及其他風險在公司最近的年度報告10-k表「風險因素」下有更詳細的描述，該報告存檔於證券交易委員會，由公司隨後提交給證券交易委員會的文件更新，並且在公司將來可能向證券交易委員會提交的其他文件中進行描述。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表公司在此日期的觀點，不應依賴其作爲任何後續日期的觀點。在法律要求的情況下，公司明確放棄更新任何前瞻性陳述。 ，爲抑鬱症、焦慮症和其他沉思性障礙提供了有前景的新療法。 公司可能開發的基因編輯藥物，監管申請和獲批准的時間或可能性，以及公司對現金運行時間的期望。公司實際上可能無法實現這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或期望，您不應過分依賴這些前瞻性陳述。實際結果或事件可能會因各種重要因素而與這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和期望有實質性差異， 包括：發起和完成臨床前研究和臨床試驗，包括RUBY和EdiTHAL試驗以及公司產品候選者reni-cel的臨床開發固有的不確定性；臨床前研究和臨床試驗結果的可用性和時機；臨床試驗的中期結果是否能預測最終試驗結果或未來試驗的結果；對獲得進行試驗或上市產品的監管批准的期望以及可用於公司預見和不可預見的營業費用和資本支出要求的資金的可用性。這些及其他風險在公司最近的年度報告10-k表「風險因素」下有更詳細的描述，該報告存檔於證券交易委員會，由公司隨後提交給證券交易委員會的文件更新，並且在公司將來可能向證券交易委員會提交的其他文件中進行描述。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表公司在此日期的觀點，不應依賴其作爲任何後續日期的觀點。 在法律要求的情況下，公司明確放棄更新任何前瞻性陳述。
本新聞稿含有指向未被認爲與此新聞稿相媲美的信息的超鏈接。
EDITAS MEDICINE，INC。
綜合損益表
(除股本和每股數據外，金額以千歐元計)
(未經審計)
| 三個月之內結束 2020年9月30日 | 九個月結束 2020年9月30日 | ||||||||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||||||||||
| 合作和其他研發收入 | $ | 61 | $ | 5,336 | $ | 1,710 | $ | 18,074 | |||||||||||||||
| 營業費用： | |||||||||||||||||||||||
| 研發 | 47,639 | 40,512 | 150,636 | 108,095 | |||||||||||||||||||
| ZSCALER, INC. | 18,088 | 14,987 | 55,633 | 55,198 | |||||||||||||||||||
| 營業費用總計 | 65,727 | 55,499 | 206,269 | 163,293 | |||||||||||||||||||
| 營業虧損 | (65,666) | (50,163) | (204,559) | (145,219) | |||||||||||||||||||
| 其他收入，淨額： | |||||||||||||||||||||||
| 其他收入（費用）淨額 | (5) | — | — | (1,590) | |||||||||||||||||||
| 利息收入，淨額 | 3,530 | 5,144 | 12,861 | 12,464 | |||||||||||||||||||
| 其他收入淨額 | 3,525 | 5,144 | 12,861 | 10,874 | |||||||||||||||||||
| 淨虧損 | $ | (62,141) | $ | (45,019) | $ | (191,698) | $ | (134,345) | |||||||||||||||
| 基本和稀釋每股淨虧損 | (0.75) | (0.55) | (2.33) | (1.81) | |||||||||||||||||||
| 基本和稀釋加權普通股份 | 82,485,199 | 81,648,250 | 82,245,679 | 74,029,645 | |||||||||||||||||||
EDITAS MEDICINE，INC。
選擇的合併資產負債表項目
（金額以千爲單位）
(未經審計)
| 2020年9月30日 | 12月31日 | ||||||||||
| 2024 | 2023 | ||||||||||
| 現金、現金等價物和可交易證券 | $ | 265,088 | $ | 427,135 | |||||||
| 39.7% | 198,786 | 277,612 | |||||||||
| 總資產 | 327,567 | 499,153 | |||||||||
| 遞延收入，減去當前部分淨額 | 54,204 | 60,667 | |||||||||
| 股東權益合計 | 175,634 | 349,097 | |||||||||
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媒體和投資者聯繫方式:
Cristi Barnett
(617) 401-0113
cristi.barnett@editasmed.com