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目录
美国
证券交易委员会
华盛顿特区20549
_______________________________
表格 10-Q
_______________________________
(标记一)
根据1934年证券交易法第13或15(d)节的季度报告
截至季度结束日期的财务报告2024年9月30日
或者
根据1934年证券交易法第13或15(d)节的转型报告书
在从__________到__________的过渡期间
委员会文件号 001-37687
_______________________________
EDITAS MEDICINE,INC。
(根据其章程规定的注册人准确名称)
_______________________________
特拉华州
(国家或其他管辖区的
公司成立或组织)
46-4097528
(IRS雇主
唯一识别号码)
11 Hurley Street
剑桥, 马萨诸塞州
,(主要行政办公地址)
02141
(邮政编码)
(617) 401-9000
(注册人电话号码,包括区号)
在法案第12(b)条的规定下注册的证券:
每一类的名称交易标志在其上注册的交易所的名称
普通股,每股面值$0.0001
EDIT纳斯达克证券交易所 LLC
请勾选以下选项以指示注册人是否在过去12个月内(或在注册人需要提交此类报告的较短时间内)已提交证券交易法1934年第13或15(d)条所要求提交的所有报告,并且在过去90天内已受到此类报告提交要求的影响。
请勾选方框,以表明注册人是否在过去12个月内(或其要求提交此类文件的较短期限内)提交了每份交互式数据文件,其提交是根据规则405号第S-T条(本章第232.405条)要求提交的。
请勾选标记以说明注册人是大型快速申报人、加速申报人、非加速申报人、较小的报告公司还是新兴成长型公司。请查看《交易所法》第120亿.2条中“大型快速申报人”、“加速申报人”、“较小的报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。
大型加速报告人加速报告人
非加速文件提交人较小的报告公司
新兴成长公司
如果是新兴成长型企业,请勾选复选标记,表明注册者已选择不使用延长过渡期来符合根据证券交易法第13(a)条规定提供的任何新财务会计准则。
请勾选以下选项以指示注册人是否为外壳公司(根据交易所法规则12b-2定义)。是
截至2024年10月30日,普通股的流通股份数量为 82,548,099.


目录
Editas Medicine, Inc.
目录
 
股东权益的控件合并简明报表 2024年和2023年截至9月30日的三个月,2024年和2023年截至6月30日的三个月以及2024年和2023年截至3月31日的三个月
2

目录
第一部分 财务信息
项目1.基本报表。
Editas Medicine, Inc.
汇编的综合资产负债表
(未经审计)
(除股本和每股数据外,金额以千欧元计)
九月三十日
2024
十二月三十一日
2023
资产
流动资产:
现金和现金等价物$95,832 $123,652 
有价证券169,256 199,459 
应收账款126 10,187 
预付费用和其他流动资产5,925 7,531 
流动资产总额271,139 340,829 
有价证券 104,024 
财产和设备,净额15,419 12,032 
使用权资产35,728 33,680 
限制性现金和其他非流动资产5,281 8,588 
总资产$327,567 $499,153 
负债和股东权益
流动负债:
应付账款$12,491 $8,269 
应计费用28,785 34,563 
递延收入,当前14,684 8,221 
经营租赁负债16,393 12,164 
流动负债总额72,353 63,217 
经营租赁负债,扣除流动部分22,095 24,372 
递延收入,扣除当期部分54,204 60,667 
其他非流动负债3,281 1,800 
负债总额151,933 150,056 
股东权益
优先股,$0.0001 每股面值: 5,000,000 已获授权的股份; 已发行或流通的股份
  
普通股,$0.0001 每股面值: 195,000,000 已获授权的股份; 82,538,62481,767,263 分别于 2024 年 9 月 30 日和 2023 年 12 月 31 日已发行和流通的股份
8 8 
额外的实收资本1,598,152 1,580,241 
累计其他综合收益522 198 
累计赤字(1,423,048)(1,231,350)
股东权益总额 175,634 349,097 
负债和股东权益总额 $327,567 $499,153 
附注是这份简明合并财务报表的不可分割部分。
3

目录
Editas Medicine, Inc.
简明的汇总操作表
(未经审计)
(除股本和每股数据外,金额以千欧元计)
三个月已结束
九月三十日
九个月已结束
九月三十日
2024202320242023
合作和其他研发收入$61 $5,336 $1,710 $18,074 
运营费用:
研究和开发47,639 40,512 150,636 108,095 
一般和行政18,088 14,987 55,633 55,198 
运营费用总额65,727 55,499 206,269 163,293 
营业亏损(65,666)(50,163)(204,559)(145,219)
其他收入,净额:
其他(支出)收入,净额(5)  (1,590)
净利息收入3,530 5,144 12,861 12,464 
其他收入总额,净额3,525 5,144 12,861 10,874 
净亏损$(62,141)$(45,019)$(191,698)$(134,345)
基本和摊薄后的每股净亏损$(0.75)$(0.55)$(2.33)$(1.81)
已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值82,485,19981,648,25082,245,67974,029,645
附注是这份简明合并财务报表的不可分割部分。
4

目录
Editas Medicine, Inc.
压缩综合损失陈述
(未经审计)
(金额以千为单位)
三个月之内结束
2020年9月30日
九个月结束
2020年9月30日
2024202320242023
净亏损$(62,141)$(45,019)$(191,698)$(134,345)
其他综合损失:
可交易债务证券未实现收益964 833 324 2,149 
综合亏损$(61,177)$(44,186)$(191,374)$(132,196)
附注是这份简明合并财务报表的不可分割部分。
5

目录
Editas Medicine, Inc.
股东权益的简化合并报表
(未经审计)
(金额以千为单位,除每股数据外)
普通股额外
付费
资本
累积
其他
全面
收入(亏损)
累积
赤字
总计
股东
股权
股票金额
截至2023年12月31日的余额81,767,263$8 $1,580,241 $198 $(1,231,350)$349,097 
行使股票期权21,975— 192 — — 192 
限制性普通股奖励的归属445,713— — — —  
股票薪酬支出— 7,585 — — 7,585 
有价债务证券的未实现亏损— — (524)— (524)
净亏损— — — (61,950)(61,950)
截至 2024 年 3 月 31 日的余额82,234,951$8 $1,588,018 $(326)$(1,293,300)$294,400 
股票薪酬支出— 5,010 — — 5,010 
限制性普通股奖励的归属121,643— — — —  
根据员工股票购买计划发行普通股72,920— 322 — — 322 
有价债务证券的未实现亏损— — (116)— (116)
净亏损— — — (67,607)(67,607)
截至 2024 年 6 月 30 日的余额82,429,514$8 $1,593,350 $(442)$(1,360,907)$232,009 
股票薪酬支出— 4,802 4,802 
限制性普通股奖励的归属109,110— —  
有价债务证券的未实现收益— — 964 964 
净亏损— — (62,141)(62,141)
截至 2024 年 9 月 30 日的余额82,538,624$8 $1,598,152 $522 $(1,423,048)$175,634 

Editas Medicine, Inc.
股东权益的简化合并报表
(未经审计)
(金额以千为单位,除每股数据外)
普通股额外
付费
资本
累积
其他
全面
损失
累积
赤字
总计
股东
股权
股票金额
截至2022年12月31日的余额68,847,382$7 $1,442,405 $(3,601)$(1,078,131)$360,680 
限制性普通股奖励的归属146,209— — — —  
股票薪酬支出— 4,507 — — 4,507 
有价债务证券的未实现收益— — 1,322 — 1,322 
净亏损— — — (49,036)(49,036)
截至2023年3月31日的余额68,993,591$7 $1,446,912 $(2,279)$(1,127,167)$317,473 
通过公开发行发行普通股、净佣金、承保折扣和发行成本12,500,0001 117,078 — — 117,079 
行使股票期权3,122— 11 — — 11 
股票薪酬支出— 5,215 — — 5,215 
限制性普通股奖励的归属64,492— — — —  
根据员工股票购买计划发行普通股55,704— 435 — — 435 
有价债务证券的未实现亏损— — (6)— (6)
净亏损— — — (40,290)(40,290)
截至 2023 年 6 月 30 日的余额81,616,909$8 $1,569,651 $(2,285)$(1,167,457)$399,917 
限制性普通股奖励的归属51,887 —  
股票薪酬支出— — 4,731 4,731 
有价债务证券的未实现收益— 833 833 
净亏损— (45,019)(45,019)
截至 2023 年 9 月 30 日的余额81,668,796$8 $1,574,382 $(1,452)$(1,212,476)$360,462 
附注是这份简明合并财务报表的不可分割部分。
6

目录
Editas Medicine, Inc.
简明的综合现金流量表
(未经审计)
(金额以千为单位)
九个月结束
2020年9月30日
20242023
经营活动现金流量
净亏损$(191,698)$(134,345)
调整为净损失到经营活动现金流量净使用:
股票补偿费用17,397 14,453 
折旧4,428 4,598 
固定资产处置损失139 1,583 
可转换的证券的净摊销溢价和折价(4,922)(2,720)
其他非现金项目(415) 
经营性资产和负债变动:
应收账款10,061 2,723 
预付费用和其他流动资产1,607 771 
租赁资产(2,048)11,712 
其他非流动资产3,306 (502)
应付账款4,713 1,102 
应计费用(5,523)22 
经营租赁负债1,952 (9,335)
其他非流动负债1,481  
经营活动使用的净现金流量(159,522)(109,938)
投资活动现金流量
购买固定资产(8,286)(3,412)
购买有市场流通的证券(86,221)(219,764)
可市场出售证券到期款225,695 156,605 
投资活动产生的净现金流量131,188 (66,571)
筹资活动产生的现金流量
普通股的发行收益净额,扣除发行成本 117,079 
行使股票期权所得192 11 
在员工股票购买计划下发行普通股的收益322 435 
筹资活动产生的现金净额514 117,525 
现金、现金等价物和限制性现金的净减少额(27,820)(58,984)
期初现金、现金等价物和受限制的现金127,529 145,399 
期末现金、现金等价物及受限制的现金$99,709 $86,415 
现金及现金等价物期末余额95,832 82,537 
受限现金1
3,877 3,878 
期末现金、现金等价物及受限制的现金$99,709 $86,415 
1 截至2024年9月30日,受限制现金为$3,877 已计入基本报表的受限现金和其他非流动资产项下
1 截至2023年9月30日,受限制现金为$3,878 已计入基本报表的受限现金和其他非流动资产项下
现金和非现金活动的补充披露:
7

目录
固定资产增加额计入应付账款和应计费用$134 $199 
支付的经营租赁负债12,565 9,103 
租赁变更导致经营租赁负债和租赁权资产的再计量794 1,069 
租赁权资产开始使用7,844  
权利使用资产的修改1,954  
附注为简明合并财务报表的一部分。
8

目录
Editas Medicine, Inc.
简明合并财务报表注释
(未经审计)
1. 业务性质
Editas Medicine, Inc.(以下简称“公司”)是一家临床基因编辑公司,致力于开发治疗广泛疾病的潜在转化基因组药物。该公司于2013年9月在特拉华州注册成立,总部设在马萨诸塞州剑桥市。
自成立以来,公司主要致力于业务规划、研发、招募管理和技术人员以及筹集资金。公司主要通过各种股权融资、在施贵宝公司(以下简称“bms系统”)全资子公司Juno Therapeutics, Inc.进行的研究合作中收到的款项、与爱力根制药国际有限公司(及其关联公司统称“爱力根”)签订的战略联盟和期权协议中收到的款项,以及与Vertex Pharmaceuticals, Inc.(“vertex”)的许可协议有关的款项和vertex许可协议下的其他付款来融资其业务运营。
该公司面临着生物技术行业企业普遍面临的风险,包括但不限于:临床前研究和临床试验失败的风险,开发成功的任何药品候选人需要获得营销批准,成功商业化和获得市场认可需要是公司候选产品的风险,依赖关键人员、保护专有技术、遵守政府法规、竞争对手技术创新和从产品小批量制造向大规模生产转型的能力等。
流动性
2023年6月,公司完成了一次公开发行,售出了其普通股的股份,净收益约为$。 12,500,000 ,2021年5月,公司与Cowen and Company, LLC(“Cowen”)签署了一份普通股销售协议,根据该协议,该公司可以不定期通过Cowen在场内进行股票发行和销售,最高募集总销售收益为$。 该公司于2024年2月对销售协议进行了修改,以配合提交新的注册声明文件。截至2024年6月30日,公司还没有在ATm Facility下出售任何普通股。117.1 在扣除承销折让和佣金以及其他发行成本后可获得百万美元。 2021年5月,公司与Cowen and Company,LLC(“Cowen”)签订了一份普通股销售协议,根据该协议,公司不时可以通过Cowen进行大宗市场发行,以获得总计高达$百万美元的普通股销售收益。300.0 百万美元(“ATM机构”)。 公司于2024年2月修改了与Cowen的普通股销售协议,以便在提交新的注册声明时进行相关操作。截至2024年9月30日,公司已经 没有 未经审计的精简合并财务报表包括公司及其全资子公司Editas Securities Corporation和Editas Medicine,LLC的账户。子公司的所有公司内交易和余额都已在汇总中消除。据管理层估计,所提供的信息反映了为了公正地呈现所报告的中期业绩所需要的所有调整,其中所有调整都属于正常且经常发生的性质。公司认为,在资产负债表日期之后但财务报表发行之前发生的事件或交易可为某些估计提供额外的证据,或可识别需要额外披露的事项。已报告的2024年第二季度和2023年第二季度分别指2024年第二季度和2023年第二季度。中期业绩的运营结果不一定是该公司实现全年或其他中期业绩的结果的指标。
自成立以来,公司每年都出现净营业亏损。 截至2024年11月4日,即合并财务报表的发行日期,公司预计其现有的现金、现金等价物和可交易证券将足以支持公司的营业费用和资本支出需求,至少从合并财务报表的发行日期起的十二个月内。 公司在2024年9月30日累积亏损为$1.4 十亿美元,并将需要大量额外的资本来支持其业务。 公司从未产生任何产品收入。 不能保证公司能够获得额外的债务或股本融资,或以对公司可接受的条款及时或根本产生产品收入或与合作伙伴合作的收入。 如果公司无法按时或根本无法获得所需的足够资金,可能会对公司的业务、运营结果和财务状况产生重大不利影响。
2. 重要会计政策之摘要
未经审计的中期财务信息
公司的简明合并财务报表是根据证券交易委员会(“SEC”)的规定和法规编制的,未经审计。按照美国普通会计原则(“GAAP”)编制的财务报表通常包括某些信息和脚注披露,但根据这些规则和法规,这些综合合并财务报表被简化或省略了。因此,这些简明合并财务报表应与2023年12月31日结束的公司年度报告(“年报”)中包含的财务报表和附注一起阅读。
9

目录
未经审计的简明综合财务报表包括公司及其全资子公司 editas securities corporation 和 editas medicine,llc 的账户。全部子公司之间的交易和余额在合并时已予以消除。根据管理层的意见,提供的信息反映了所有调整,这些调整都是正常和经常性的,对于报告的中期期间结果的公正呈现是必要的。公司认为,在资产负债表日期之后但财务报表发布之前发生的事件或交易,能够为某些估计提供额外证据或识别需要额外披露的事项。请参阅附注 11“后续事项”获取有关资产负债表日期之后但财务报表发布之前发生的事件和交易的进一步信息。2024年9月30日结束的三个月及2023年的这三个月分别称为2024年第三季度和2023年第三季度。中期期间的运营结果并不一定能反映全年或其他中期期间所期待的结果。
重要会计政策之摘要
该公司的重要会计政策在合并财务报表附注2“重要会计政策概述”中有所描述。2019年的年报中披露的重要会计政策信息未发生重大变化。
3. 现金及现金等价物
2024年9月30日的现金及现金等价物和可交易证券情况如下(单位:千美元):
摊销
成本
津贴
用于信贷
损失
格罗斯
未实现
收益
格罗斯
未实现
损失
公平
价值
现金等价物和有价证券:
政府机构证券$13,999 $ $ $(26)$13,973 
美国国债148,228  553  148,781 
货币市场基金95,832    95,832 
公司票据/债券6,507   (5)6,502 
总计 $264,566 $ $553 $(31)$265,088 
截至2023年12月31日,现金及市场可流通证券如下(以千为单位):
摊销
成本
津贴
用于信贷
损失
格罗斯
未实现
收益
格罗斯
未实现
损失
公平
价值
现金等价物和有价证券:
政府机构证券$103,507 $ $ $(327)$103,180 
货币市场基金123,652    123,652 
公司票据/债券30,920   (86)30,834 
美国国债168,858  611  169,469 
总计$426,937 $ $611 $(413)$427,135 
截至2024年9月30日,公司持有 价值2.0千。公司既无意出售这些可交易证券,也不认为公司将在证券的账面价值实现前被迫出售这些证券的可能性高于50%。公司还相信,将能在到期时全额收取应付的本金和利息额。此外,公司已经确定这些证券的信用风险没有发生重大变化。截至2024年9月30日,公司持有 剩余期限超过的证券 一年.
截至2023年7月31日,续借贷款协议下未偿还的借款额为 2024年或2023年截至9月30日已实现可供出售证券的盈亏。
10

目录
4. 公允价值衡量
2024年9月30日重复计量的按公允价值计量的资产如下(单位:千美元):
九月三十日
2024
报价
处于活动状态
的市场
相同的资产
(第 1 级)
意义重大
其他
可观察
输入
(第 2 级)
意义重大
无法观察
输入
(第 3 级)
现金等价物:
货币市场基金$95,832 $95,832 $ $ 
有价证券:
政府机构证券13,973  13,973  
公司票据/债券6,502  6,502  
美国国债148,781 148,781   
限制性现金和其他非流动资产:
货币市场基金3,877 3,877   
金融资产总额$268,965 $248,490 $20,475 $ 
截至2023年12月31日,按照重复计量的公允价值计量的资产如下(以千美元为单位):
十二月三十一日
2023
报价
处于活动状态
的市场
相同的资产
(第 1 级)
意义重大
其他
可观察
输入
(第 2 级)
意义重大
无法观察
输入
(第 3 级)
现金等价物:
货币市场基金$123,652 $123,652 $ $ 
有价证券:
政府机构证券103,180  103,180  
公司票据/债券30,834  30,834  
美国国债169,469 169,469   
限制性现金和其他非流动资产:
货币市场基金3,877 3,877   
金融资产总额$431,012 $296,998 $134,014 $ 
5. 应计费用
应计费用包括以下内容(以千为单位):
九月三十日
2024
十二月三十一日
2023
外部研发费用$13,839 $16,204 
与员工相关的费用11,939 11,280 
分许可费和许可费 5,063 
知识产权和专利相关费用1,610 983 
专业服务费用831 750 
其他开支566 283 
应计费用总额$28,785 $34,563 
11

目录
6. 物业和设备,净值
净的物业和设备包括以下内容(以千为单位):
九月三十日
2024
十二月三十一日
2023
实验室和制造设备$29,293 $25,043 
租赁权改进11,718 9,648 
计算机设备1,424 1,062 
在建工程605 2,060 
家具和办公设备264 264 
软件2,645 215 
财产和设备总额45,949 38,292 
减去:累计折旧(30,530)(26,260)
财产和设备,净额$15,419 $12,032 
7. 承诺和事后约定
公司是许多许可协议的一方,在这些协议下,公司从第三方许可专利申请和其他知识产权。因此,公司有义务向许可方支付各种成本,包括前期许可费用、年度许可费用、某些许可方费用报销、成功付款、研究资金支付以及触发某些发展、监管和商业事件的里程碑,以及未来产品的特许权。这些合同通常是可取消的,可选择公司的通知,而且没有重大的取消罚款。公司的重大承诺和不确定性的条款和条件,以及会计分析,均在包括在年度报告中的合并财务报表的注释8“承诺和不确定性”中描述。之前在年度报告中披露的条款和条件,或会计结论,没有发生重大变化。
许可方费用报销
公司有义务向Broad Institute,Inc.(“Broad”)和哈佛大学校长和院士(“哈佛”)报销与公司根据公司、Broad和哈佛之间的许可协议所许可的专利权利有关的费用,包括涉及公司在许可协议下获得许可的专利的干涉和反对程序以及公司和Broad之间的其他许可协议。因此,公司预计在这些程序中具有重大的承诺,直到这些程序得到解决,但此类承诺的金额不确定。公司在2024年6月30日结束的三个和六个月中分别承担了$7,000,000和$30,000,000的报销费用。公司在2023年6月30日结束的三个和六个月中分别承担了$4,000,000和$17,000,000的报销费用。2.1万美元和6.6 在2024年9月30日结束的三个月和九个月期间,公司分别为此类报销支出了$百万。1.5万美元和6.1 在2023年9月30日结束的三个月和九个月期间,公司分别为此类报销支出了$百万。
8. 合作协议
公司已与第三方进入多项合作、许可和战略联盟,通常涉及向公司支付或从公司支付的款项,包括前期付款、研究和开发服务的支付、期权付款、里程碑付款和来自公司的版税付款。公司的重大合作、许可和战略联盟的条款和条件,以及会计分析,均在包括在年度报告中的合并财务报表的注释9“合作协议”中描述。之前在年度报告中披露的条款和条件,或会计结论,没有发生重大变化。
之前在年度报告中披露的条款和条件,或会计结论,没有发生重大变化。
12

目录
合作收入
截至2024年9月30日,公司的合同负债主要与公司与bms系统的合作相关。 以下表格显示了截至2024年9月30日为止九个月内公司应收账款和合同负债的变化(单位:千美元):
2023年12月31日结余为加法减项2024年9月30日的余额
应收账款$10,187 $503 $(10,564)$126 
合同负债:
递延收入$68,888 $ $ $68,888 
BMS合作协议的修订
2024年3月,公司与June签署了一份修订(“2024修订”),旨在将2019年11月11日签署的第二份修订和重定于公司和June之间的合作和许可协议延长到2026年11月,并为BMS选择多达三个基因靶标进行研究。2019年合作协议在2024年修订的基础上,以下简称2019修订后合作协议。 发生会计评估
会计评估
公司评估了2024年修正案,得出结论:该协议符合《会计准则Codification 606》(“ASC606”)中与客户签订的合同标准。合同修改被视为现有合同的终止和新合同的创建,在前述修订生效日之前或之后转移的承诺商品和服务与已转移的商品和服务不同,因此应施行前瞻性会计处理。
公司已确定2024年修正案下列履行义务: 18家保险公司在一起的案件,名为“安联全球风险美国保险公司诉ACE物业和意外保险公司等人,Multnomah County Circuit Court(案件编号1204-04552)。 额外开发和商品化许可证的材料权利,用于特定的基因靶位和酶组合的其他基因编辑工具(或“程序”)。
截至修订日期和2024年9月30日,总交易价格适当为$56.7百万,其中包括根据2019年修订的合作协议未确认的剩余递延收入余额。公司采用了最有可能金额法估计将收到的任何开发和监管里程碑付款,以及延长期限费用。截至2024年9月30日,交易价格中不包含任何里程碑或延长期限费用。公司考虑了开发阶段以及剩余开发所需的风险,以达成里程碑的是否在公司或bms之外的控制之下。由于无法确定是否会实现任何里程碑或期限会延长,截至2024年9月30日,未实现的里程碑付款和延长期限费用均受到限制。公司已确定任何商业里程碑和基于销售的版税将在相关销售发生时确认。公司在每个报告期重新评估交易价格,随着不确定事件解决或其他情况发生变化。
公司得出结论,其开发和商品化许可证的权利和属性在发放许可证时与在未来行使相关选择权时已发行的许可证相同。每种开发和商品化许可证仅由其相关的程序区分开。公司考虑到科学处于早期阶段和成功的不确定性,并得出结论,即在所有程序中,科学成功和选择权的概率相等。此外,每个程序都是多功能的,可以在候选产品的开发中使用多种程序。因此,公司得出结论,每种材料权利的单独销售价格相同。公司将分配给每种材料权利的交易价格在行使、失效或过期时得到确认。
在2024年9月30日结束的三个月和2024年9月30日结束的九个月内,公司没有确认任何$交易价格。56.7 百万的交易价格。截至2024年9月30日,$6.5 截至2024年6月30日,$百万被归类为短期推迟收入,而$百万被归类为长期推迟收入,列示于附表的合并资产负债表中。50.2 截至2024年6月30日,$百万被归类为短期推迟收入,而$百万被归类为长期推迟收入,列示于附表的合并资产负债表中。
13

目录
9. 2021年6月,公司采用了2021年员工、董事和顾问股权激励计划(“2021计划”),并进行了修改,授权公司授予最多83,564股普通股。2022年,公司修改了2021计划,并将计划授权的股票总数增加至2,748,818股。2024年1月,公司采用了2024年员工、董事和顾问股权激励计划(“2024计划”),授权公司授予最多3,900,000股普通股,加上2021计划中剩余的未授予或被放弃的股票。截至2024年3月31日,还有3,939,333股可供授予。公司的股票期权根据授予协议中的条款授予,通常按比例赠与。
所有股权奖励的总补偿成本在精简的合并利润损失表中如下所示(以千为单位):
三个月已结束
九月三十日
九个月已结束
九月三十日
2024202320242023
研究和开发$2,048 $2,571 $7,081 $7,182 
一般和行政2,754 2,160 10,316 7,271 
股票薪酬支出总额$4,802 $4,731 $17,397 $14,453 
2,185,210
以下是截至2024年9月30日为止九个月的受限股票单位奖励活动总结:
股份每股平均授予日公允价值
从2019年1月24日开始,并计入受限制的股票单位奖励计划(“RSU计划”)和公司2014年股票计划(“2014计划”)的股权的不时草签认购证明和邀请函,在2023年12月31日前作出的未归还受限制的RSU奖励活动归档:2,107,147$11.96 
已发行1,480,895$9.28 
34,105(676,466)$12.49 
被取消(371,120)$14.58 
2024年9月30日的未获授限制性股票单位奖励2,540,456$9.87 
2024年9月30日结束的九个月内发行的受限股票单位包括 422,000 这些单位授予某些雇员,包含绩效基础归属条款。2024年6月30日前六个月相关的限制性股票单位的绩效基础归属费用为$1百万。2023年6月30日前六个月没有绩效基础归属的限制性股票单位的费用。截至2024年6月30日,未归属限制性股票单位奖励的总未确认补偿费用为$4百万,预计公司将在加权平均剩余期限内确认。3.5 九个月截至2024年9月30日的数量为百万。 有 2023年9月30日结束的九个月内,与基于绩效的受限股票单位归属相关的费用。
截至2024年9月30日,与未归属的未实现限制性股票单位奖励相关的总未确认补偿费用为$14.4 预计公司将在加权平均剩余期限内确认。 2.57年。
股票期权
以下是2024年9月30日结束的九个月股票期权活动总结:
股票加权平均值
行使价格
剩余的
合同寿命(年)
内在聚合
价值
截至 2023 年 12 月 31 日未平息6,149,645$16.47 6.89$3,195 
已授予2,861,411 $8.27 
已锻炼(21,975)$8.72 
已取消(821,137)$24.86 
截至 2024 年 9 月 30 日8,167,944$14.52 7.74$13 
可在 2024 年 9 月 30 日行使3,690,879$20.74 6.27$13 
截至2024年9月30日,与股票期权相关的总未确认补偿费用为$27.5 预计公司将在加权平均剩余期限内确认。 2.8年。
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10. 每股净亏损
基本每股净亏损是通过将归属于普通股股东的净亏损除以期间内普通股流通的加权平均股数计算得出,不考虑潜在的稀释性证券。稀释每股净亏损是通过将归属于普通股股东的净亏损除以普通股和潜在稀释性证券在期间内的加权平均数计算得出,其中使用的是库藏股票和折算方法。可能发行的股份在已满足全部必要条件所在的期间的基本每股亏损计算中被包括在内。根据安排的条款,在汇报期结束时,如果结果具有发行性,并且满足所有必要条件,则可能给予发行的股份在稀释每股亏损计算中被包括在内。
为了计算稀释每股净亏损,未归属限制性股票单位奖励和未行使的股票期权被视为普通股等值,但它们被排除在公司分配给普通股股东的稀释每股净亏损计算中,因为如果它们被纳入计算,则会产生反稀释效果。因此,适用于普通股股东的基本和稀释每股净亏损在所有给出的期间内相同。
以下的普通股等价物被排除在分配给普通股股东的稀释每股净亏损中的计算,因为它们的纳入会产生反稀释效果:
2020年9月30日
20242023
未归属限制性股票单位奖励2,540,4562,105,283
未行使的期权8,167,9446,000,626
总费用10,708,4008,105,909
11. 后续事件
2024年10月3日,公司与DRI Healthcare Acquisitions LP(“DRI”)签订了一份购买和销售协议(“购买和销售协议”),根据该协议,公司出售、转让、转让并向DRI收购由Vertex根据其与Vertex签订的许可协议的条款下应付公司的某些未来许可费和其他付款(“已购买应收款项”),换取DRI向公司提前现金付款$57.0百万。根据购买和销售协议,DRI正在购买公司根据许可协议应付的未来固定和销售额年度许可费的高达100%,这些费用从每年$5.0 百万至40.0百万起(包括可能应支付的某些基于销售的年度许可费),以及公司可能根据许可协议收到的$50.0百万潜在预付款的中两位数百分比,每种情况下减去公司欠Broad和Harvard的金额(如注7中所定义)。公司保留了其在许可协议下应付部分其他基于销售的年度许可费和可能应付的潜在预付款以及对应于其许可方义务的金额。
购买和销售协议包含其他条款、条件和协议,包括适用于此类交易的传统陈述和保证、契约和补偿条款。没有财务契约。在特定情况下并受到一定条件的限制,公司可能需要承担赔偿金或终止费用,金额为一到两倍的预付现金支付额。购买和销售协议将在买方收到根据许可协议可能支付的最后款项后终止。

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事项2. 管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析。
对我们的财务状况和经营业绩的讨论和分析应与我们在本季度报告表格 10-Q 其他地方出现的简明合并财务报表及相关附注,以及我们于 2023 年 12 月 31 日结束的财政年度的年度报告表格 10-k 一起阅读,该报告已于 2024 年 2 月 28 日向证券交易委员会(“SEC”)提交 (年度报告)
本季度报告表格10-Q包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性声明。其中使用的“预计”、“相信”、“估计”、“预计”、“打算”、“可能”、“计划”、“预测”、“项目”、“将”等类似表达意思的语句,旨在识别前瞻性声明,尽管并非所有前瞻性声明都包含这些识别词。所有关于我们未来运营业绩和临床开发及监管时间表的陈述,以及对于现金流的预期,均属于前瞻性声明。可能存在许多重要风险和不确定性,这些风险和不确定性可能导致我们实际的业绩与前瞻性声明所示有所不同,这些规定在本年报章节“风险因素摘要”和第一部分“项目1A。风险因素”中更详细地描述,并由我们提交给证券交易委员会的后续文件进行更新。我们实际上可能无法实现我们在前瞻性声明中披露的计划、意图或期望,您不应该过度依赖我们的前瞻性声明。我们的前瞻性声明并不反映我们可能进行的任何未来收购、兼并、处置、合资或投资的潜在影响。
您应充分阅读本季度报告表格10-Q和作为本季度报告表格10-Q附件的文件,并理解我们的实际未来结果可能与我们的期望有很大不同。本季度报告表格10-Q中的前瞻性声明是在本季度报告表格10-Q之日作出的,我们不承担任何更新任何前瞻性声明的义务,无论是新信息、未来事件还是其他方面,除非法律有规定。
概述
我们是一家处于临床阶段的基因编辑公司,致力于开发潜在的革命性基因组药物,以治疗广泛范围的严重疾病。我们已经开发了基于CRISPR技术的专有基因编辑平台,并将继续扩展其功能。我们的产品开发策略是针对基因编辑可以用于启用或增强患者治疗效果的疾病,并最大化技术、监管和商业成功的概率。我们专注于推进基因编辑药物治疗血红蛋白病,首先是继续开发我们目前的 体外 renizgamglogene autogedtemcel(“reni-cel”)(前身为EDIt-301)项目,并利用从该项目中获得的见解,追求针对造血干细胞(“HSCs”)的下一代体内基因编辑药物。我们还正在开发 体内基因编辑药物,用于其他器官和组织,我们相信这将显著区别于当前治疗严重疾病的标准。作为这些努力的一部分,我们正在利用战略合作伙伴关系和协作,并寻求进一步机会来扩展我们的知识产权组合的影响力,并获取辅助性技术,以加快药物发现和临床执行目标。
我们的主导项目reni-cel是一种实验性的基因编辑药物,用于治疗镰状细胞病(“SCD”),这是一种严重的遗传性血液疾病,会导致提前死亡,以及依赖输血的β地中海贫血(“TDT”),是另一种严重的β地中海贫血形式,又是一种严重贫血的遗传性血液疾病特征。我们正在一项单臂1/2/3期临床试验中研究reni-cel,该试验被称为RUBY试验,用于治疗严重SCD。2022年,我们为RUBY试验的第一位患者投药,完成了前两位患者的顺序投药后,我们于2023年第一季度开始了同时投药。截至本季度报告Form 10-Q日,我们继续给成年患者投药,并已给28名患者投药。我们先前完成了成年人和青少年队列的招募,并继续生产药物产品并安排初步青少年队列患者的投药计划。根据我们迄今与美国食品药品监督管理局(“FDA”)的讨论,我们预计任何未来用于治疗严重SCD的reni-cel的生物制品许可申请包将与先前获得FDA批准的用于治疗严重SCD的基因编辑药物的申请包在患者数量和随访期限方面相似。 体外 我们的主导项目reni-cel是一种实验性的基因编辑药物,用于治疗镰状细胞病(“SCD”),这是一种严重的遗传性血液疾病,会导致提前死亡,以及依赖输血的β地中海贫血(“TDT”),是另一种严重的β地中海贫血形式,又是一种严重贫血的遗传性血液疾病特征。我们正在一项单臂1/2/3期临床试验中研究reni-cel,该试验被称为RUBY试验,用于治疗严重SCD。2022年,我们为RUBY试验的第一位患者投药,完成了前两位患者的顺序投药后,我们于2023年第一季度开始了同时投药。截至本季度报告Form 10-Q日,我们继续给成年患者投药,并已给28名患者投药。我们先前完成了成年人和青少年队列的招募,并继续生产药物产品并安排初步青少年队列患者的投药计划。根据我们迄今与美国食品药品监督管理局(“FDA”)的讨论,我们预计任何未来用于治疗严重SCD的reni-cel的生物制品许可申请包将与先前获得FDA批准的用于治疗严重SCD的基因编辑药物的申请包在患者数量和随访期限方面相似。
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2021年12月,FDA批准了我们的“Investigational New Drug”(“IND”)申请,用于进行TDt治疗的reni-cel1/2临床试验,我们将其称为EdiTHAL试验。我们在2023年第一季度对该试验的第一名患者进行了剂量,并在2023年第二季度开始了连续患者剂量。我们已完成试验中成年组的招募,并继续给患者施用药物。
2024年6月,我们在RUBY临床试验中向18名接受reni-cel治疗的患者展示了截至2024年5月8日数据截止日期的新安全性和有效性数据,以及在EdiTHAL临床试验中向7名接受reni-cel治疗的患者展示了这些数据。我们计划在2024年12月在美国血液学年会上报告来自RUBY试验中28名患者的额外安全性和有效性临床数据,包括血液学参数、血管闭塞性事件和患者报告的结果,以及在2024年年底之前报告来自EdiTHAL试验的额外临床数据。2024年10月,我们宣布已启动全球流程,以合作伙伴或出让reni-cel的权利,以便将资源集中用于全球货币研发。 ,为抑郁症、焦虑症和其他沉思性障碍提供了有前景的新疗法。 管线开发。
我们还在追求下一代科技的发展 ,为抑郁症、焦虑症和其他沉思性障碍提供了有前景的新疗法。 通过注射或输入药物到患者体内来编辑其体内细胞的基因编辑药物,我们最初将重点放在通过将我们的AsCas12a酶有针对性地传递到我们临床验证的启动子位点,来编辑HSCs。 HBG1和页面。HBG2 我们的内部开发工作利用了我们用于上调表达γ珠蛋白基因的indel CRISPR技术,通过直接编辑HBG1/2启动子位点,将其作为β珠蛋白基因的功能同源基因。 我们建立了一个多元化的产品候选管道,包括旨在恢复Tregs的抑制和免疫调节功能的体外方法。我们的产品候选管道基于我们的三种不同潜在治疗方式:Treg增强生物制品、Treg衍生外泌体和自体Treg细胞疗法。“自体”意味着使用来源于患者本身的人类细胞治疗患者,而“同种异体”意味着使用来源于与患者基因不同的捐赠者的人类细胞治疗患者。我们的核心重点是开发这些疗法以针对Treg功能失调,这已被确定为神经退行性、自身免疫和代谢性疾病的重要病理生理组成部分,在这些领域迫切需要新的有效疗法。Reni-cel计划。通过这种方法,我们正在追求一种旨在推动基因表达的功能上调的策略,以解决罕见和孤儿疾病患者群体中功能丧失或有害突变的问题,我们打算从中扩展到患者群体更多的疾病。我们正在利用脂质纳米颗粒将基因编辑载体传递到多种组织类型,同时也在评估额外的、下一代的传递技术。 体内策略旨在推动基因表达的功能上调,以解决罕见和孤儿疾病患者群体中功能丧失或有害突变的问题,我们计划从中扩展到患者群体更多的疾病。我们正在利用脂质纳米颗粒将基因编辑载体传递到多种组织类型,同时也在评估额外的、下一代的传递技术。
2024年10月,我们宣布已经实现了 ,为抑郁症、焦虑症和其他沉思性障碍提供了有前景的新疗法。 在移植人类造血干细胞并缺少自身造血细胞的人类化小鼠中,我们实现了HBG1/2编辑在造血干细胞和前体细胞(“HSPC”)以及胎儿血红蛋白(“HbF”)诱导的临床前概念。利用造血干细胞定位策略和一种新颖的、Editas专有的靶向脂质纳米颗粒(“tLNP”)用于特定组织的递送,我们在单剂量后实现了29%的HSPC的编辑水平。使用我们专有的tLNP配方进行编辑导致了HbF诱导的功能结果,表现为在一个月内移植到宿主体内的表达HbF的人类红细胞(平均20%)。我们预计将在2025年第一季度更新我们的 体内进展和管线发展。
我们通过内部开发和收购互补技术的许可来追求基因编辑和靶向递送工具的正确组合,同时利用我们的知识产权组合来推动可能的外部许可和合作伙伴讨论,以加速我们向以往无法治疗的疾病患者提供拯救生命的药物的目标实现。
2023年12月,我们与福泰制药公司(“Vertex”)签署了许可协议,根据该协议,Vertex获得了我们的Cas9基因编辑技术的非独家许可,用于靶向BCL11A基因的体外基因编辑药物,包括领域SCD和TDt,包括Vertex的CASGEVYTm(exagamglogene autotemcel)。我们在2023年第四季度收到了5000万美元的预付现金,并在2024年第一季度收到了1000万美元的年度许可费。该许可协议还规定,福泰需支付5000万美元的潜在额外预付款以及从2024年至2034年的年度许可费,包括特定基于销售额的年度许可费增加,范围从1000万美元至4000万美元。根据许可协议,我们需要向Broad Institute, Inc.(“Broad”)和哈佛学院总统及院士(“Harvard”)支付福泰根据我们从Broad和Harvard许可的Cas9技术支付给我们的金额的中两位数百分比。2024年10月,我们与DRI Healthcare Trust(“DRI”)的全资子公司签订了一项协议(“DRI协议”),根据该协议,DRI向我们提供了5700万美元的预付现金,以换取DRI收购我们根据福泰许可协议亏欠我们的一定部分年度许可费,这些费用为每年500万美元至每年4000万美元(包括可能到期的特定基于销售额的年度许可费),以及5000万美元的潜在额外预付款中的中两位数百分比,每种情况均在扣除我们向Broad和Harvard欠款后。我们保留了根据福泰许可协议将到期的我们的部分其他基于销售额的年度许可费和潜在的预付款以及与我们许可方义务相对应的金额。
2023年8月,我们与Vor Biopharma Inc.(“Vor Bio”)签订了许可协议,为Vor Bio提供了开发...的非独家许可证。 体外 Cas9基因编辑HSC疗法的治疗和/或预防。
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血液恶性肿瘤。根据该协议,我们收到了一笔预付款,将有资格获得未来发展、监管和商业里程碑支付,以及利用相关知识产权的药物的版税。
在细胞治疗药物方面,我们正在利用合作伙伴关系推进各种癌症的工程细胞药物的治疗。我们正在通过其全资子公司Juno Therapeutics与BMS合作,使用我们的Cas9和AsCas12a平台技术推进α-β T细胞实验药物的研发,以治疗实体和液体肿瘤,这一合作伙伴关系已经达到了13个项目。在2024年3月,我们签署了一项协议,将该合作伙伴关系延长至2026年11月,并提供BMS选择多达三个新基因靶点用于研究的能力。我们还与Immatics N.V.签署了一份非独占性合作和许可协议,将γ-δ T细胞获得性细胞治疗和基因编辑相结合,开发用于癌症治疗的药物。
自2013年9月成立以来,我们的运营一直专注于组织和员工配置、业务规划、筹集资本、建立我们的知识产权组合、组装我们的基因编辑核心能力、寻求潜在的产品候选者、进行临床前研究和临床试验。除了reni-cel外,我们所有正在进行的研发项目仍处于临床前或研究阶段,所有研究项目的风险均很高。我们尚未从产品销售中获得任何营业收入。我们主要通过各种股权融资、BMS的研究合作,以及我们与联合利华制药国际有限公司(及其子公司,以下简称“Allergan”)的前战略联盟(于2020年8月终止)和与Vertex的许可协议中所获得的支付来融资。
自成立以来,我们已经承担了巨额运营亏损。截至2024年9月30日止九个月,我们的净亏损分别为1.917亿美元和1.343亿美元。截至2024年9月30日,我们累计赤字达到14亿美元。我们预计在可预见的未来将继续承担大额支出和运营亏损。我们的净亏损可能会在季度和年度间出现显著波动。我们预计随着我们继续进行当前的研究项目和临床前开发活动;推进reni-cel的临床开发;寻找额外的研究项目和产品候选者;为我们确定和开发的其他产品候选者进行临床前测试和临床试验;维护、扩展和保护我们的知识产权组合,包括为我们从许可方获得许可的知识产权相关费用进行偿还;进一步发展我们的基因编辑平台;聘请更多的临床、质量控制和科学人员;以及承担作为一家上市公司所产生的额外费用等等,我们的支出将大幅增加。我们不预计在2024年12月31日或可预见的未来实现盈利。
财务业务概况
营业收入
到目前为止,我们尚未通过产品销售产生任何营业收入,我们也不预计在可预见的未来通过产品销售产生任何营业收入。在与bms系统的合作中,我们已收到总计13600万美元的付款,主要包括最初的预付款和修正后的付款、发展里程碑付款、研究资金支持和某些选择费用。我们不再获得研究资金支持。截至2024年9月30日的三个月以及2023年9月30日的三个月,我们未确认与bms系统的合作相关的营业收入。截至2024年9月30日,我们在与bms系统的合作中有5670万美元的递延营业收入,其中650万美元被归类为短期递延营业收入,5020万美元被归类为长期递延营业收入,记录在我们的合并资产负债表中。根据此合作协议,我们将在向bms系统交付期权套餐或收到发展里程碑付款时确认营业收入。我们预计我们的营业收入将因交付此类期权套餐或收到此类里程碑付款的时间而在季度和年度之间波动。
根据与Vertex的许可协议,我们在2023年第四季度在签订协议时收到了5000万美元的预付现金支付,以及2024年第一季度的1000万美元年度许可费。 该许可协议还规定Vertex将支付可能的额外5000万美元的预付款以及进一步的年度许可费,从1000万美元到4000万美元不等,其中包括到2034年的某些基于销售的年度许可费增加。
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关于与Vertex许可协议和BMS合作的我们的收入确认政策的详细信息,请参见年度报告的第II部分“项目7.财务状况和经营成果的管理讨论和分析-关键会计政策和估计值-营业收入”。
在可预见的未来,我们预计将有相当大的收入是通过与Vertex和Vor Bio的许可协议、BMS的合作以及我们可能签订的任何其他合作伙伴关系或许可协议产生的。
费用
研发费用
研究和开发成本主要包括我们的研究、临床前开发、过程和放大开发、生产和我们的产品候选者的临床开发,以及根据我们的合作协议开展开发活动的费用。这些成本在发生时计入费用,并包括:
员工相关费用包括工资、福利和基于股票的补偿费用;
在与调查站点签订的临床试验协议下产生的费用;
与进行我们的临床前、流程和规模化开发、制造业-半导体、临床和监管活动相关的成本,包括支付给第三方专业顾问、服务提供商和供应商的费用;
购买实验室用品和非资本设备的费用,用于我们的临床前活动以及制造临床前和临床研究材料;
在我们的合作协议下发生的研发活动成本;
设施成本,包括租金、折旧和维护费用;以及
根据我们与第三方许可协议的获取和维护费用,包括向我们的许可方支付的任何转让或成功费用。
此时,我们无法合理估计或了解完成我们可能确定和开发的任何产品候选者所需的努力的性质、时机和预计成本。这是由于开发这种产品候选者涉及许多风险和不确定性,包括:
成功完成临床前研究、IND准备研究和自然史研究;
成功参加并完成临床试验;
从适用的监管机构获得营销批准;
建立商业生产能力或与第三方生产商达成协议;
获取和维护专利和商业秘密保护以及非专利排他性;
批准后,无论独自还是与他人合作,都将推出产品的商业销售;
产品被患者、医疗社区和第三方支付者批准后,接受。
有效地与其他疗法和治疗选择竞争;
获批后仍持续良好的安全性记录;
执行和捍卫知识产权和专有权利和主张;以及
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实现预期适应症的理想药物特性。
以上任何一个变量的结果与我们开发任何产品候选者有关的变化,都会显著改变与该产品候选者开发相关的成本、时机和可行性。
研发活动是我们业务模式的核心。我们预计在可预见的未来,随着我们的开发计划进展,特别是我们继续推进我们的临床试验以及支持我们其他研究计划的预临床研究,研发成本将显著增加。
一般行政费用
一般和管理开支主要包括高管、财务、投资者关系、业务拓展、法律、公司事务、信息技术、设施和人力资源职能人员的薪酬及其他相关成本,包括不包含在研发费用中的公司设施费用、与知识产权和公司事务相关的法律费用以及会计和咨询服务费用。
我们预计,为了支持持续的研发活动和潜在的任何产品候选者的商业化开发,我们的总务和行政开支将在未来增加。这些增长将包括与聘请额外人员和外部顾问的费用相关的成本的增加。我们还预计增加与第三方专利相关费用和作为公共公司运作的费用(包括审计、法律、监管和税务服务、董事和高管保险费和投资者关系成本等)有关的费用。特别是关于第三方知识产权相关费用的报销,鉴于涉及我们在与Broad和Harvard签订的许可协议下许可的专利的持续的反对和干预程序的性质,我们预计总务和行政开支将继续很重要。
其他收入,净额
截至2024年9月30日以及2023年9月30日的九个月,其他收入净额主要包括利息收入以及市场证券的溢价或折让摊销。
关键会计政策和估计
我们管理团队对我们的财务状况和业绩的讨论和分析基于我们按照美国通用会计准则编制的简明合并财务报表。编制我们的简明合并财务报表要求我们作出影响报告的资产、负债、收入和费用的金额,并在我们的简明合并财务报表中披露相关的资产和负债的判断和估计。我们基于历史经验、已知的趋势和事件以及我们认为在当前情况下是合理的各种其他因素来做出我们的估计。在不同的假设或条件下,实际结果可能会有所不同。我们会定期根据不同的环境、事实和经验评估我们的判断和估计。如果有实质性的修订估计,我们将从估计变更的日期起展望性地反映在简明合并财务报表中。
我们的关键会计政策与年度报告中“第II部分,'项目7.管理层对财务状况和业绩的讨论和分析—关键会计政策和估计值'”中描述的政策没有发生重大变化。
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经营结果
2024年9月30日和2023年之三个月的比较
以下表格总结了我们在2024年9月30日和2023年同期的运营结果,以及这些项目在美元(以千为单位)和相应变化百分比方面的变化:
三个月已结束
九月三十日
美元兑换百分比变化
20242023
合作和其他研发收入$61 $5,336 $(5,275)(99)%
运营费用:
研究和开发47,639 40,512 7,127 18 %
一般和行政18,088 14,987 3,101 21 %
运营费用总额65,727 55,499 10,228 18 %
其他收入,净额
其他费用,净额(5)— (5)100 %
净利息收入3,530 5,144 (1,614)(31)%
其他收入总额,净额3,525 5,144 (1,619)(31)%
净亏损$(62,141)$(45,019)$(17,122)38 %
对于我们的业绩,我们已包括各自的百分比变化,除非大于100%或小于(100)%,在这种情况下,我们将标注这种变化为没有意义(n/m)。
合作及其他研发收入
合作和其他研发收入在2024年9月30日结束的三个月中为10万美元,而在2023年同期为530万美元。从2023年9月30日结束的三个月开始,主要归因于在2023年第三季度向Vor Bio提供非排他性许可的预付款的减少。
研发费用
截至2024年9月30日的三个月内,研发费用增加了710万美元,达到4760万美元,而2023年同期为4050万美元。以下表格总结了我们截至2024年9月30日和2023年的三个月内的研发费用,以及这些项目在美元(以千为单位)中的变化和相应的变动百分比:
三个月已结束
九月三十日
美元兑换百分比变化
20242023
与员工相关的费用$14,486 $11,198 $3,288 29 %
外部研究和开发20,058 17,593 2,465 14 %
设施开支7,229 5,073 2,156 42 %
股票薪酬支出2,048 2,571 (523)(20)%
分许可费和许可费307 2,388 (2,081)(87)%
其他开支3,511 1,689 1,822 n/m
研发费用总额$47,639 $40,512 $7,127 18 %
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2024年9月30日结束的三个月的研发费用增加,与2023年9月30日结束的三个月相比,主要是由于:
员工相关费用增加约330万美元,用于支持制造业-半导体、质量和临床工作,以支持我们的reni-cel项目。
外部研发支出增加约250万美元,主要与我们的reni-cel项目加速进展相关的临床和制造成本有关,以及与其相关的费用 ,为抑郁症、焦虑症和其他沉思性障碍提供了有前景的新疗法。 研究和发现;
2024年第二季度与制造业-半导体空间租赁开始有关的租金支出增加约220万美元;以及
大约180万美元增加的其他费用,涉及2023年第三季度实现的外部制造成本节省。
以上增长部分得到以下方面的部分抵消:
2024年第三季度由于许可活动减少,减少的转让和许可费约为210万美元,与2023年相比;和
大约50万美元的股权补偿费用减少。
一般行政费用
截至2024年9月30日,与2023年9月30日结束的三个月相比,一般和行政费用增加了310万美元,达到1810万美元,而2013年9月30日结束的三个月为1500万美元。以下表总结了我们截至2024年9月30日和2023年的一般和行政费用,以及这些项目的变化金额(以千计美元)和相应的变化百分比:
三个月已结束
九月三十日
美元兑换百分比变化
20242023
与员工相关的费用$5,902 $3,910 $1,992 51 %
专业服务费用4,121 3,684 437 12 %
知识产权和专利相关费用3,291 2,769 522 19 %
股票薪酬支出2,754 2,160 594 28 %
设施和其他费用2,020 2,464 (444)(18)%
一般和管理费用总额$18,088 $14,987 $3,101 21 %
2024年9月30日结束的三个月的一般和行政支出增加,与2023年9月30日结束的三个月相比,主要归因于:
约200万美元用于增加员工相关费用,以支持由于我们reni-cel项目进展而增加的人员规模
与增加的员工人数相关的股票补偿支出约为60万美元。
增加的知识产权和专利相关费用约为0.5百万美元;并
专业服务费用增加约40万美元。
这些增加部分被大约40万美元的设施和其他费用的减少部分抵消。
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其他收入,净额
2024年9月30日截至,其他收益净额分别为350万美元和510万美元,主要与利息收入以及与可交易证券相关的折价和升值息息相关。此减少归因于2024年9月30日截至的三个月中我们的投资减少,相比于2013年9月30日截至的三个月。
2024年9月30日和2023年的九个月份进行比较
以下表格总结了截至2024年9月30日和2023年9月30日的九个月内我们的营运成果,以及这些项目的美元变化(以千计),以及相应的变化百分比:
九个月已结束
九月三十日
美元兑换百分比变化
20242023
合作和其他研发收入$1,710 $18,074 $(16,364)(91)%
运营费用:
研究和开发150,636 108,095 42,541 39 %
一般和行政55,633 55,198 435 %
运营费用总额206,269 163,293 42,976 26 %
其他收入,净额
其他收入(支出),净额— (1,590)1,590 (100)%
净利息收入12,861 12,464 397 %
其他收入总额,净额12,861 10,874 1,987 18 %
净亏损$(191,698)$(134,345)$(57,353)43 %
合作及其他研发收入
与其他研发收入合作额在截至2024年9月30日的九个月内下降了1640万至170万美元,而与截至2023年9月30日的九个月的1810万美元相比。这一减少主要与我们在2023年1月出售我们的完全拥有的肿瘤资产和许可证以及在2023年第三季度收到对Vor Bio的非独家许可前期款有关,因为2024年由于合作许可活动的减少而没有相应的营业收入。
研发费用
截至2024年9月30日的九个月内,研发费用同比增加4250万美元,达到15060万美元,而2023年同期为10810万美元。以下表格总结了我们截至2024年9月30日和2023年的研发费用,并列出了这些项目的金额变化(单位:千美元)以及相应的变化百分比:
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九个月已结束
九月三十日
美元兑换百分比变化
20242023
与员工相关的费用$41,830 $34,970 $6,860 20 %
外部研发费用64,670 37,110 27,560 74 %
设施开支19,818 16,053 3,765 23 %
股票薪酬支出7,081 7,182 (101)(1)%
分许可费和许可费7,060 4,700 2,360 50 %
其他开支10,177 8,080 2,097 26 %
研发费用总额$150,636 $108,095 $42,541 39 %
2024年9月30日结束的九个月内,与2023年9月30日结束的九个月相比,研发费用增加主要归因于:
外部研发费用增加约2760万美元,主要与我们的reni-cel项目加速推进相关的临床和制造业成本有关,以及可归因于 ,为抑郁症、焦虑症和其他沉思性障碍提供了有前景的新疗法。 研究和发现;
约690万美元用于增加员工相关费用,以支持制造业-半导体,质量和临床工作,与我们的reni-cel项目有关;
约380万美元的设施费用增加,主要与制造业-半导体空间的租赁开始所产生的增加租金费用有关;
2024年有关许可活动支付的增加附属许可和许可费用约为240万美元;及
其他开支增加约210万美元,与我们的reni-cel项目相关的咨询费用增加,以支持临床和质量倡议。
这些增加部分被减少的股票补偿费用10万美元部分抵消。
一般行政费用
截至2024年9月30日的九个月,总务及行政费用比截至2023年9月30日的九个月增加了40万美元,从5500万美元增至5560万美元。以下表总结了截至2024年9月30日和2023年9月30日的九个月,我们的总务及行政费用,并列出了这些项目的美元变化金额(以千为单位)以及相应的变化百分比:
九个月已结束
九月三十日
美元兑换百分比变化
20242023
与员工相关的费用$15,594 $12,663 $2,931 23 %
专业服务费用10,929 17,190 (6,261)(36)%
知识产权和专利相关费用11,080 10,687 393 %
股票薪酬支出10,316 7,271 3,045 42 %
设施和其他费用7,714 7,387 327 %
一般和管理费用总额$55,633 $55,198 $435 %
2024年9月30日结束的九个月中,与2023年9月30日结束的九个月相比,一般和管理费用的增加主要归因于:
2024年由于实现某些基于绩效的受限股票单位解锁,导致股票补偿费用增加了约300万美元;
约290万美元用于增加雇员相关支出,以支持业务运营,并推动reni-cel项目的进展;
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大约增加了40万美元的知识产权和专利相关费用;以及
增加的设施费用约30万美元;以及其他费用。
这些增加部分被大约630万美元的减少专业服务费用部分抵消,这些费用主要与战略计划支持和截至2023年9月30日的业务发展活动有关的一次性费用有关。
其他收入,净额
截至2024年9月30日和2023年9月30日的九个月,其他收入净额分别为1290万美元和1090万美元,主要归因于利息收入,部分抵销了与其他可交易证券相关的折现。截至2024年9月30日的九个月内的增加归因于相比于截至2023年9月30日的九个月内,截至2024年9月30日的九个月内投资余额增加并获得有利的市场利率。
流动性和资本资源
流动性来源
截至2024年9月30日,我们通过公开发行和市场即时发行的普通股销售已累计筹集了净收益10亿美元。我们还从与bms系统的研究合作、与雅培的前战略联盟以及通过与vertex的许可协议收到的付款资助了我们的业务。 截至2024年9月30日,我们现金、现金等价物和市场证券总额为2.651亿美元。随后,在2024年10月,我们收到了根据DRI协议的5700万美元付款。
2021年5月,我们与Cowen and Company,LLC(“Cowen”)签订了一项普通股销售协议,在该协议下,我们可以不时通过Cowen进行以市价公开发行并售出我们公司的普通股,以最高30000万美元的总销售收益(“ATm Facility”)。我们于2024年2月修改了与Cowen签订的普通股销售协议,以配合提交新的注册声明。截至2024年9月30日,我们已经 没有 在“ATm Facility”下一股普通股也未卖出。
除了我们现有的现金、现金等价物和可销售证券外,根据与BMS及其他合作许可协议,我们有资格获得里程碑和其他付款。我们获得可适用的里程碑和其他付款的能力以及获得这些金额的时间取决于开发、监管和商业活动的时间和结果,因此目前尚不确定。截至2024年9月30日,我们根据与BMS的合作协议以及与Vor Bio的许可协议的待定支付权利,以及与Vertex的许可协议中保留部分待定首期支付和其他金额,是我们唯一重要的承诺性潜在外部资金来源。
现金流量
以下表格提供了截至2024年9月30日和2023年9月30日的九个月现金流量信息(单位:千美元):
九个月结束
2020年9月30日
20242023
净现金流入(使用):
经营活动$(159,522)$(109,938)
投资活动131,188 (66,571)
筹资活动514 117,525 
现金、现金等价物和限制性现金的净减少额$(27,820)$(58,984)
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经营活动中的现金流量净额
在所有期间内使用现金的主要原因是我们的净损失经过非现金费用和营运资本的变化调整后。
截至2024年9月30日的九个月,经营活动产生的净现金流量约为15950万美元,主要包括与增加研究力度、专注推进临床和支持reni-cel项目的制造活动相关的营业费用、许可和许可支付,以及支持业务运营的费用。
截至2023年9月30日结束的九个月,经营活动使用的净现金约为10990万美元,主要包括与增加我们的研究工作、专注推进临床和制造活动以支持reni-cel,以及支持业务运营相关的营业费用。
投资活动提供的净现金流量
2024年9月30日结束的九个月,投资活动提供的净现金约为13120万美元,主要与到期的可交易证券收益22570万美元有关,部分抵消了购买可交易证券8620万美元和购买房地产及设备830万美元。
2023年9月30日结束的九个月,投资活动产生的净现金流为约6660万美元,主要用于购买市场证券,金额为2.198亿美元,部分偿还市场证券到期收益为1.566亿美元。
筹资活动现金流量净额
截至2024年9月30日,融资活动提供的净现金约为50万美元,与员工股票购买计划下发行普通股收到的款项30万美元和行使我司普通股期权的款项20万美元有关。
截至2023年9月30日,融资活动提供的净现金约为117.5百万美元,主要与发行普通股的收入有关,扣除承销折让和佣金以及其他发行成本,以及根据员工股票购买计划发行普通股而获得的收益40万美元
资金需求
我们预计随着我们的持续活动的进行,特别是随着我们reni-cel项目的临床推进;进一步推进我们的研究计划和我们的临床前开发活动;寻求识别产品候选者和其他研究计划;发起其他我们确定和开发的产品候选者的临床前和临床试验;维护、扩大和保护我们的知识产权组合,包括为从这些知识产权许可人那里收回与知识产权相关的费用;雇用额外的临床、质量控制和科学人员;以及承担作为一家上市公司运营的费用。此外,如果我们获得批准销售任何产品候选者,我们预计将承担与产品销售、市场营销、制造和分销有关的重大商业化费用,除非这些销售、市场营销和分销的责任属于协作者。我们预计除非获得产品候选者的监管批准和商业化,否则将不会产生重大的经常性收入。因此,我们将需要在持续经营过程中获得大量额外资金。如果我们无法在需要时或以有吸引力的条件筹集资金,我们将被迫延迟、减少或取消我们的研究和开发计划或未来的商业化努力。
我们预计, 截至2024年9月30日, 我们现有的现金, 现金等价物和可变现证券, 加上2024年10月从DRI获得的预付现金支付, 以及与Vertex签订的许可协议下的付款的保留部分, 将使我们能够资助我们的营业费用和资本支出需求, 直至 第二季度 2026。我们对截至现有现金和现金等价物以及投资能够支持我们业务运营的时间段的预测是前瞻性声明, 其中包含重大风险和不确定性。我们制定这一预测的依据可能被证明是错误的, 实际结果可能大幅偏离我们的期望, 这可能会对我们的资本资源和流动性产生不利影响。我们可能会利用现有的资本
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比我们目前预期的时间更早使用资源。未来资金需求的金额和时间安排将取决于许多因素,包括但不限于:
推进Reni-cel用于治疗SCD和TDT的临床开发成本;
我们开发的其他产品候选者的临床试验、药物发现、临床前开发、实验室测试、临床试验或自然史研究试验的范围、进展、结果和成本;
准备、提交和审理专利申请、维护和执行我们的知识产权和专有权利,以及捍卫知识产权相关索赔的费用;
我们开发的产品候选者的监管审查成本、时间和结果;
建立和维护供应链以开发和制造我们的产品候选者的成本;
未来活动的成本包括产品销售、医疗事务、市场营销、制造业-半导体和分销,对于我们获得监管批准的任何产品候选者。
我们与bms系统的合作成功与否,包括BMS系统是否行使其延长研究计划期限的任何期权和/或在我们的合作下进行额外的研究计划。
我们是否能建立并维持额外的合作关系,并且是否能够获得有利的条款,这都是问题。
我们获取或授权其他药品和技术的程度;
为了偿还我们许可方代表我们批准和维护的专利权的费用;
我们建立和维持医疗保险覆盖以及任何获得监管批准的产品候选者获得足够的报销能力;和
我们决定与合作伙伴或进行许可协议,将Reni-cel项目外包,以便专注于体内管线的开发。
确定潜在产品候选者并进行临床前研究和临床试验是一个耗时、昂贵且不确定的过程,需要多年时间才能完成,我们可能永远无法产生所需数据或结果以获得营销批准并实现产品销售。此外,即使我们成功确定和开发获批准的产品候选者,我们将需要大量额外资金来推出和商业化我们的产品候选者,可能无法取得商业成功。我们的商业收入(如果有的话)将来自于我们不指望在短期内商业化的基因药品销售,如果有的话。因此,我们将需要继续依赖额外融资来实现我们的业务目标。可能无法获得足够的额外融资,或者根本获得不到符合条件的融资。.
在我们能够创造出可观的产品收入之前,我们预计通过发行股票、债务融资、合作、战略联盟和许可安排的组合形式来融资我们的现金需求。如果我们通过股权或可转债务证券的销售筹集额外资本,我们股东的持股比例将被摊薄,这些证券的条款可能会包括清算或其他优先权,这将不利于我们的股东权益。若可获债务融资,则会产生增加的固定支付义务,并可能涉及包含限制或限制我们采取特定行动的条款的协议,例如负债额增加、进行资本支出或宣布股息。
如果我们通过与第三方的其他合作、战略联盟或许可安排来筹集资金,我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入流、研究计划或产品候选者的有价值的权利,或者授予的许可条款可能对我们不利。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资获得额外资金,我们可能需要推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力,或授予开发和销售我们本来希望自己开发和销售的产品候选者的权利。
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合同义务
截至2024年9月30日,我们的营业租赁合同中未来的最低租金支付总额为4400万美元,其中590万美元将在2024年付款。这些最低租金支付不包括我们在租赁协议下需向房东支付的设施营业费用、房地产税以及其他可退还费用。
在2023年6月30日结束的三个月内,我们达成了一项许可和服务协议,根据该协议,我们将租赁制造空间用于我们持续的研发活动。租赁从2024年4月1日开始。到2024年9月,我们修改了租赁协议,由于修改,租金减少,并且终止许可和服务协议的通知期限从提前12个月书面通知延长到提前18个月的书面通知。终止许可和服务协议仍然取决于我们的决定。
我们与某些机构许可知识产权的协议包括潜在的里程碑支付和成功费用、转让费、专利权许可费和补偿我们所需支付的专利维护费。我们许可知识产权的协议包括潜在的里程碑支付,这些支付依赖于在协议下许可使用的知识产权开发产品以及开发或获得监管批准的里程碑,以及商业里程碑。这些潜在的付款义务取决于未来事件,而这些潜在义务的时间和可能性并不确定。有关这些协议的进一步信息,请参见年度报告的第一部分,“项目1. Business-我们的合作和许可策略”。
在业务运营过程中,我们与合同研究组织、合同制造组织和其他供应商签订合同,以协助执行我们的研究和开发活动以及其他服务和产品的运营,这些合同通常提供提前通知即可终止的条款。
事项3. 关于市场风险的定量和定性披露。
我们面临与利率变动相关的市场风险。截至2024年9月30日,我们持有$9580万的现金及现金等价物,主要存放在货币市场共同基金中,以及$16930万的可市场化证券,主要包括美国政府支持的证券、商业票据和公司债券。我们面临的主要市场风险是利率敏感性,受美国利率总体水平变动影响,特别是因为我们的投资,包括现金等价物,形式为或可能形成货币市场基金或市场化证券,并且或许投资于美国国债和美国政府机构债务。由于我们投资具有短期到期和低风险特点,利率即时变动100个基点不会对我们的投资公允市场价值产生实质影响。
尽管我们与特定供应商和机构在国际上签订合同,截至2024年9月30日,我们的全部负债基本上是以美元计价的,我们相信我们没有任何重大的外币汇率风险敞口。
事项4. 控制和程序。
披露控件和程序的评估
我们的管理层,在首席执行官和致富金融(临时代码)的参与下,评估了截至日期的披露控制和程序的有效性。 2024年9月30日“披露控制和程序”一词的定义如《1934年修订版证券交易法案》第13a-15(e)和第15d-15(e)条所述,指公司为确保按照SEC规定的时间段记录、处理、汇总和报告公司在提交或申报Exchange Act下的报告中要披露的信息的控制和其他程序。披露控制和程序包括但不限于旨在确保按照SEC规定的时间段将公司在提交或申报Exchange Act下的报告中要披露的信息积累并传达给公司管理层(包括其首席执行官和首席财务官或履行类似职能的人员),以便及时做出有关要求披露的决定的控制和程序。我们的管理层认识到,无论控制和程序设计得有多好并且运作得如何,都只能提供合理保证实现其目标,我们的管理层必须在评估可能的成本效益关系中运用其判断能力。
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管制和流程。根据对我们的披露控制和程序截至日期的评估, 2024年9月30日,我们的首席执行官和首席财务官得出结论,截至该日期,我们的披露控制和程序在合理保障水平上是有效的。
财务报告内部控制的变化
在本季度报告(Form 10-Q)期间,我们的内部财务报告控制没有发生对我们的内部财务报告控制产生实质性影响或有可能实质性影响的任何变化。
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第二部分.其他信息
第1项。法律诉讼。
我们有时会涉足与业务常规有关的诉讼或其他法律诉讼。无法保证从这些第三方行动中产生的任何诉讼结果有利于我们。此外,即使结果不是有利于我们,也无法保证结果不会对我们的业务、财务状况、运营结果或前景产生重大不利影响。我们的某些知识产权权利,并且包括依据我们的授权协议许可的权利,可能面临优先和有效性争议。有关这些事项的详细信息,请参阅我们于2023年12月31日结束的年度报告(Form 10-K)中的第I部分“项目1A.风险因素―与我们的知识产权有关的风险(Factors—Risks Related to Our Intellectual Property)”部分。无论结果如何,诉讼或其他法律诉讼都可能由于防御和和解成本、管理资源分散等因素对我们产生不利影响。
项目1A.风险因素。
本季度报告(Form 10-Q)和年度报告中名为“风险因素摘要”的部分和第I部分“项目1A.风险因素”模块中所列出的信息包括可能对我们的业务、财务状况、运营结果或前景产生实质性影响的风险。这些风险以及其他风险和不确定性都可能严重影响我们的业务、运营结果和财务状况,从而严重影响我们普通股的交易价格。我们目前未知的额外风险或我们目前认为不重要的风险也可能会损害我们的业务。
第5项。其他信息。
董事和高管交易安排
我们的董事会成员和高管(定义见1934年修订版证券交易法规则16a-1(f))的一部分补偿是以股权奖励的形式给予的,并且他们有时可能与与此类股权奖励或其他我们的证券有关的证券进行公开市场交易,包括在权益奖励考核或行权时用于满足缴纳税款义务,以及出于分散风险或其他个人原因。
董事和高管的证券交易必须遵守我们的内幕交易政策,该政策要求交易必须符合适用的美国联邦证券法,禁止持有重要而非公开信息时进行交易。《证券交易法》第10b5-1条规定了一项积极的军工股,使董事和高管能够预先安排我们证券的交易,以避免担忧在持有重要而非公开信息时进行交易。
我们的任何董事或高管都未在本报告期所涵盖的季度期间实施10b5-1规则的交易安排或非10b5-1规则的交易安排(如《S-K条例》第408(c)项中定义)。 采纳或。终止 本报告所涵盖的季度期间,我参与了Rule 10b5-1交易安排或非Rule 10b5-1交易安排(如Regulation S-K第408(c)条所定义);
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项目6. 附件
展览索引
展示文件
数量
陈述展品
31.1*
31.2*
32.1 +
101*
以下是公司截至2024年9月30日季度报告Form 10-Q中的基本报表,采用内联XBRL(可扩展业务报告语言)格式:(i)简明的合并资产负债表(未经审计),(ii)简明的合并利润表(未经审计),(iii)简明的合并综合损益表(未经审计),(iv)简明的合并股东权益表(未经审计),(v)简明的合并现金流量表(未经审计)和(vi)简明的合并财务报表附注(未经审计),标记为文本块并包括详细标记。
104*
封面交互数据文件(嵌入内嵌XBRL文档并包含在附件101中)
*本报告一并提交。
+    随附本季度10-Q表格的表32.1展示的认证不被视为《1934年证券交易法》第18条修正案的目的而“申报”。 除非注册人明确将其纳入参考之内,否则不得将该等认证视为已纳入《1933年证券法》或《1934年证券交易法》修正案下的任何文件中。
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签名
根据1934年证券交易法的要求,注册机构特此通过其代表,由授权签署本报告的被授权人。
EDITAS MEDICINE,INC。
日期:2024年11月4日
通过:/s/ Erick Lucera
Erick Lucera
首席财务官
(首席财务办公室)
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