Krystal Biotech Announces Third Quarter 2024
Financial Results and Provides Business Updates
Net product revenue of $8380万 in 3Q and $25010万 since launch in August 2023
JNDA for b-VEC filed and on track for commercial launches in Japan and Europe in 2025
French health authority approved pre-marketing early reimbursed access for b-VEC in France under the Accès Précoce (AP1) program; AP1 program for DEb patients access expected to start in 4Q 2024
Advancing Jeune Aesthetics’ KB301 to Phase 2 after positive results in Phase 1
Clinical updates on AATD and oncology program before end of year
强劲的资产负债表，季末净现金和投资为69420万美元
匹兹堡，2024年11月4日（全球新闻社）- Krystal Biotech, Inc.（以下简称“公司”）（纳斯达克：KRYS），一家商业化阶段的生物技术公司，今天公布了截至2024年9月30日的第三季度财务业绩和关键业务更新。
“我很高兴地报告，我们的美国上市持续朝著实现在上市前两年内获得720个报销批准的雄心目标迈进，这要归功于我们敬业的团队和VYJUVEK提供的明确临床益处。” Krystal Biotech的主席兼首席执行官Krish S. Krishnan说：“在欧洲和日本最近实现的重要里程碑及预期将启动用于治疗DEb患者角膜擦伤的注册试验后，我们即将开启推动企业扩张机遇的大门，这将使我们能够全面治疗全球DEb患者。更重要的是，我们持续推进我们深度临床管线。我们相信，我们上季度为Jeune Aesthetics取得的成功临床数据和今年晚些时候即将公布的两项临床数据将展示我们可重复使用平台的广度和潜力。”
VYJUVEK® 用于治疗发育不全性表皮溲疹性鸡脂疽（DEB）
•公司录得2024年第三季度VYJUVEk净产品收入8380万美元。本季的毛利率为92%。
•截至10月，该公司已在美国获得460多个VYJUVEk的报销批准，对商业和医疗补助计划覆盖的生命已获得积极进入的确定，覆盖生命的97%。
•在药物治疗期间，患者每周继续服用的高遵从性，截至本季结束时为87％。
•在法国，卫生部批准了b-VEC在预上市早期偿付存取AP1计划下的早期存取。预计DEb患者将在2024年第四季度在AP1下存取b-VEC。当确认存在积极的成本效益比且没有其他治疗替代方案时，AP1允许在欧洲监管机构批准前在法国提前存取创新疗法。
•欧洲药品管理局（EMA）正在审核公司的b-VEC治疗DEb的上市许可申请（MAA）。根据最近与EMA的互动，公司预期EMA将在年底前就MAA提出人用药品委员会（CHMP）的意见，并预计在2025年上半年在德国进行首次欧洲上市。
•公司已于十月向日本药品医疗机构（PMDA）提交了一份日本新药申请（JNDA）。预计PMDA会在2025年下半年对JNDA做出决定。鉴于b-VEC在2023年12月获得的孤儿药品设计ation的地位，JNDA有望获得优先审核。
呼吸道
用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺陷（AATD）肺疾病的KB408
•在九月，在Cohort 2开始服药后，公司修改了其KB408 Phase 1 SERPENTINE-1研究方案，以在这个群体中包括强制性的支气管镜检查，以测量α-1抗胰蛋白酶的表现。SERPENTINE-1是一项开放标签，单一剂量逐步升级研究，涉及具有Pi*ZZ或Pi*ZNull基因型的AATD成年患者。公司计划在年底前报告该研究的中期分子数据。有关该研究的详细信息可在www.clinicaltrials.gov/在NCt识别号NCT06049082下找到。
用于治疗囊肿性纤维症（CF）的KB407
•公司最近为其KB407第1阶段CORAL-1研究启动了两个额外的临床研究站点，并预计将于2025年上半年报告该研究的中期摩贝数据。 CORAL-1是一项多中心，逐剂量升级的研究，评估KB407对不论其基因型的CF患者的疗效。 预计在年底之前对CORAL-1中的第三组和最后一组中的第一名患者进行给药。 您可以在www.clinicaltrials.gov的NCt标识符NCT05504837下找到该研究的详细信息。
眼科医疗
KB803（b-VEC以眼用滴剂形式配制）用于EBD的角膜并发症
•公司继续招募参加自然病史研究的患者 前瞻性收集DEb患者角膜擦伤频率的数据并作为可能有资格参加评估KB803对DEb角膜擦伤影响的注册研究的病患的磨合期。 KB803注册IOLITE研究是预期将于2025年上半年开始的单臂，开放标签研究。
管道扩展
•公司正在积极评估用于治疗前后眼部疾病的多个临床前阶段遗传医学候选治疗方案
肿瘤学
Inhaled KB707 for the treatment of solid tumors of the lung
•In August, the Company progressed to dose expansion in KYANITE-1, the Phase 1 open label, multi-center, monotherapy, dose escalation and expansion study evaluating
inhaled KB707 in patients with locally advanced or metastatic solid tumors of the lung. Details of the study can be found at www.clinicaltrials.gov under NCt identifier NCT06228326.
•In May, the FDA granted Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) for inhaled KB707 for the treatment of osteosarcoma.
Intratumoral KB707 for the treatment of injectable solid tumors
•The Company continues to enroll patients in the dose expansion cohort of OPAL-1, the Phase 1 open label, multi-center, monotherapy, dose escalation and expansion study evaluating intratumoral KB707 in patients with locally advanced or metastatic solid tumor malignancies. Details of the study can be found 在 www.clinicaltrials.gov 根据NCT05970497识别码。
•八月份，FDA授予RPDD肌内用KB707治疗横纹肌肉瘤的许可。
公司预计在年底之前报告KB707的首次暂时中间数据。除了获得RPDD外，FDA还授予肺内和肌内用KB707快速通道设计ations设计a，这些是一种益处众多的监管设计，其中包括更频繁的FDA互动，这可能会加速KB707临床开发。
美学
KB301用于审美迹象的治疗
•八月份，公司的全资子公司Jeune Aesthetics, Inc.（“Jeune美学”）宣布KB301在静止时横纹和颈部纹的动态皱纹治疗中取得积极的中间安全和效果结果，分别在KB301 Phase 1研究PEARL-1的第3和第4组，进行了评估。研究调查人员和受试者在颈部和横纹区域报告了多个皮肤美学属性的实质和持久的改善，包括皱纹，皮肤松弛，水合和光泽。受试者对皱纹外观感到满意的增加也有报告。研究详情可在www.clinicaltrials.gov中找到，根据NCT识别码NCT04540900。
•基于PEARL-1的第3和第4组的结果，公司已选择将动态颈部皱纹的治疗用于进阶临床开发，并计划在2025年开始评估KB301在该指标中的第2期研究。公司预计将报告PEARL-1 Cohorts 3和4的详细结果，包括再投药，参加未来的科学研讨会。
皮肤科
公司正在继续准备，以便在2025年上半年开始进行其KB105第1/2阶段JADE-1试验的第2部分，该试验评估KB105治疗小儿膜状鱼鳞癣。
2024年9月30日结束的季度财务结果：
•截至2024年9月30日，现金、现金等价物和投资总额为69420万美元。
•产品营收净额分别为2024年9月30日和2023年9月30日结束的季度为8380万美元和860万美元。
•2024年9月30日结束的季度，营业成本分别为670万美元和22.3万美元， 分别为2024年9月30日和2023年9月30日结束的季度。
•2024年9月30日结束的季度研发费用为1350万美元，包括230万美元的股票酬劳，而2023年9月30日结束的季度研发费用为1060万美元，其中包括230万美元的股票酬劳。
•2024年9月30日结束的季度销售、一般及管理费用为2870万美元，包括1100万美元的股票酬劳，而2023年9月30日结束的季度销售、一般及管理费用为2370万美元，其中包括600万美元的股票酬劳。
•2024年9月30日结束的季度净收入为2720万美元，每普通股（基本）0.95美元，每普通股（稀释）0.91美元。截至2023年9月30日结束的季度净收入为8070万美元，每普通股（基本）2.88美元，每普通股（稀释）2.79美元。
•如需了解2024年9月30日结束的公司财务业绩的更多信息，请参阅提交给SEC的Form 10-Q。
2024年9月30日结束的九个月期间的财务业绩：
•截至2024年9月30日和2023年9月30日结束的九个月期间，产品收入净额分别为19940万美元和860万美元。
•截至2024年9月30日和2023年9月30日结束的九个月期间，销货成本分别为1510万美元和22.3万美元。
•截至2024年9月30日结束的九个月期间，研发费用为4000万美元，包括690万美元的股份偿付，而截至2023年9月30日结束的九个月期间为3510万美元，包括770万美元的股份偿付。
•截至2024年9月30日结束的九个月期间，销售、一般和管理费用为8240万美元，包括2890万美元的股份偿付，而截至2023年9月30日结束的九个月期间为7360万美元，包括2240万美元的股份偿付。
•截至2024年9月30日结束的九个月期间，净收入为4370万美元，每普通股（基本）1.53美元，每普通股（稀释）1.47美元。截至2023年9月30日结束的九个月期间的净收入为220万美元，每普通股（基本和稀释）0.08美元。
•有关截至2024年9月30日的九个月的公司财务业绩的更多信息，请参阅提交给证券交易委员会的Form 10-Q。
财务指导
我们预计我们的非GAAP研发和销售费用将在截至2024年12月31日的整个年度介于11500万美元至12500万美元之间。非GAAP研发和销售费用指引不包括股票酬劳，因为我们目前无法确定2024年全年股票酬劳的支出。因此，我们没有提供从预测的非GAAP到预测的GAAP综合研发和销售费用的调节。这可能会对前瞻性的GAAP综合研发和销售费用的计算产生重大影响，因为这本质上是不确定的。请参阅下面的非GAAP财务指标部分以获取更多信息。
看涨会议通话
公司将于2024年11月4日上午8:30举行投资者网络研讨会。
投资者和一般公众可在以下网址查阅现场网络研讨会：
https://www.webcaster4.com/Webcast/Page/3018/51458
对于无法收听现场分析师电话会议的人，回放将在公司网站的投资者部门www.krystalbio.com上提供30天。
关于 VYJUVEK
VYJUVEK是一种非侵入式、局部、可多次使用的基因疗法，旨在在直接涂抹至DEb伤口时传递两份COL7A1基因。VYJUVEK旨在通过为患者的皮肤细胞提供制造正常COL7蛋白的模板，从而处理分子级别的DEb，从而解决基本的致病机制。 COL7A1 VYJUVEK是以单纯疱疹病毒1型（HSV-1）为载体的基因疗法，适用于六个月及以上患有具有COL7A1基因突变的发育性表皮水泡症的患者的伤口治疗。
“指示” 意指人类中一种完全不同的疾病或医疗条件，该生物制品：(i)正进行临床试验，而用于该临床试验治疗该疾病或医疗条件；或(ii)已获得批准的药品标签声明，以治疗此类疾病或条件。双方同意并承认：
COL7A1 VYJUVEK是一种以胶原蛋白七α1链（COL7A1）突变的六个月及以上患有发育性表皮水泡症的患者伤口治疗的基因疗法。 基因。
重要的安全资讯
不良反应
使用VYJUVEk可能会引起最常见的不良药物反应（发生率>5％）包括瘙痒、发冷、红肿、皮疹、咳嗽和流鼻涕。这些不是VYJUVEk可能引起的所有副作用。请致电您的医疗保健提供者了解有关副作用的医学建议。
如欲报告可疑的不良反应，请联系krystal biotech公司，电话：1-844-557-9782，或联系FDA，电话：1-800-FDA-1088，网址：http://www.fda.gov/medwatch。
禁忌症
无。
警告与注意事项
VYJUVEk凝胶必须由医疗保健提供者应用。
治疗后，患者和照护者应小心，避免接触已治疗的伤口和敷料24小时。
更换伤口敷料时，请洗手并戴上防护手套。用灭臭剂消毒第一次更换敷料的绷带，并将已消毒的绷带放入家庭垃圾中独立密封的塑料袋里。将后续使用过的敷料放入家庭垃圾中的密封塑料袋中处理。
患者应避免触摸或抓挠伤口部位或敷料。
如果意外暴露，应用清水冲洗至少15分钟。
欲了解更多信息，请参阅完整的美国处方信息。
关于罕见小儿疾病指定
FDA授予罕见小儿疾病指定，用于美国有不超过18岁、罹患少于20万人的严重或危及生命的疾病。根据FDA的罕见小儿疾病优先审查换领券计划，当赞助商为预防或治疗罕见小儿疾病的产品取得新药申请或生物制品许可申请的批准时，有资格获得一张换领券，该换领券可用于获得任何后续行销申请的优先审查，并可出售或转让。
关于 Krystal Biotech, Inc.
Krystal Biotech, Inc.（纳斯达克代码：KRYS）是一家专注于发现、开发和商业化基因药物以治疗高度未满足医疗需求疾病的商业化生物技术公司。VYJUVEK®是公司的第一款商业产品，也是第一款可重复使用的基因疗法，以及首款获得FDA批准用于治疗桡状表皮水泡性萎缩症的药物。公司正在积极推进在呼吸、肿瘤学、皮肤科、眼科和美学领域的一系列可探测基因药物的丰富预临床和临床渠道。Krystal Biotech总部位于宾夕法尼亚州匹兹堡。有关更多信息，请访问 http://www.krystalbio.com，并在 LinkedIn 和 X（前身为Twitter）上关注 @KrystalBiotech。
关于 Jeune Aesthetics, Inc.
Jeune Aesthetics, Inc.，Krystal Biotech, Inc.的全资子公司，是一家利用经临床验证的基因传递平台开发产品，从根本上解决-并扭转-老化和/或受损皮肤生物学的生物技术公司。有关更多信息，请访问 http://www.jeuneinc.com。
前瞻性语句。
本新闻稿中关于Krystal Biotech, Inc.或Jeune Aesthetics, Inc.未来期望、计划和前景的任何陈述，包括关于b-VEC品牌的扩展机会以及全球全面治疗DEb患者；VYJUVEk在美国的商业推出；欧洲和日本潜在的营销授权，包括提交和批准的时间以及相关商业推出；展示公司可重复使用平台的广度和潜力；法国患者在AP1计划下取得b-VEC的时间安排等项目的预期；公司对于报告其KB408和KB707研究的中期数据、在年底之前对其KB407研究最后一组的受试患者进行剂量给药时间的预期；预期开始KB803注册研究、报告第1阶段KB301研究的第3组和第4组的详细结果、第2阶段KB301研究的开始以及KB105第1/2阶段研究的第2阶段的启动；以及包含“预测”、“相信”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“预测”、“项目”、“目标”、“潜在”、“可能”、“将”、“将”、“接受”的其他陈述，“应该”、“继续”和类似表达，构成根据1995年《私人证券诉讼改革法案》的前瞻性陈述。由于各种重要因素，实际结果可能会与该等前瞻性陈述不同；这些重要因素包括：与临床试验的监管审查和获得营销批准的不确定性；VYJUVEk或产品候选药的可用性或商业潜力；以及本新闻稿所述的其他重要因素，如在美国证券交易委员会已归档的公司年度和季度报告中所载的“风险因素”标题所载。此外，本新闻稿中包含的前瞻性陈述代表公司截至本新闻稿日期的看法。公司预计未来的事件和发展将导致其观点发生变化。然而，尽管公司可能选择未来某一时刻更新这些前瞻性陈述，但公司特别声明不承担此项义务。不应依赖这些前瞻性陈述来代表公司在本新闻稿日期之后任何日期的看法。
任何本新闻稿中包含的有关Krystal Biotech, Inc.或Jeune Aesthetics, Inc.的未来期望、计划和前景的陈述，包括关于b-VEC品牌扩展机会、全球全面治疗DEb患者以及在美国商业推出VYJUVEk的项目；欧洲和日本潜在的营销授权，包括提交和批准的时间以及相关商业推出；展示公司可重复使用平台的广度和潜力；法国患者在AP1计划下取得b-VEC的患者接入时间安排；公司预期报告公司的KB408和KB707研究的中期数据、在年底之前为其KB407研究最终组剂量第一患者进行给药，以及预期开始KB803注册研究，报告第1阶段KB301研究的第3组和第4组的详细结果，开展第2阶段KB301研究以及KB105第1/2阶段研究的第2阶段的开始等陈述，包括包含“预测”、“相信”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“预测”、“项目”、“目标”、“潜在”、“可能”、“将”、“应该”，以及类似表达的语句，构成根据1995年《私人证券诉讼改革法案》的前瞻性陈述。实际结果可能因各种重要因素而与此类前瞻性陈述所示不同，这些重要因素包括：与临床试验的监管审查及申请获得医药市场批准的不确定性，VYJUVEk或产品候选药品的可用性或商业潜力；以及其他重要因素如在美国证券交易委员会的公司年度报告和季度报告中标示的“风险因素”标题下所述。此外，本新闻稿中包含的前瞻性陈述是根据本新闻稿日期公司的观点。公司预计随著随后的事件和发展，其观点将发生变化。然而，尽管公司可能会选择在未来某个时间点更新这些前瞻性陈述，但它明确声明不准备这样做。不应依赖这些前瞻性陈述作为代表公司观点的依据，该公司观点截至本新闻稿日期。
非通用会计原则财务指标
本新闻稿包括不受美国通用会计原则（GAAP）要求或呈报的前瞻性研发与S&A费用指引，不应被视为R&D和SG&A费用或任何其他按照GAAP获得的绩效衡量指标的替代品。公司将非GAAP的综合R&D和SG&A费用定义为除去股票酬劳的GAAP综合R&D和SG&A费用。公司警告投资者，根据其对非GAAP综合R&D和SG&A费用的定义呈报的金额可能不具可比性，因为并非所有公司都以相同方式计算此非GAAP财务衡量指标。公司呈报此非GAAP财务衡量指标是因为认为此指标是一项重要的补充指标，并且相信证券分析师、投资者和其他利害关系人经常在对公司所属行业的公司进行评估时使用这一非GAAP财务衡量指标。管理层认为，通过将此前瞻性的非GAAP财务衡量指标纳入作为比较公司持续营运结果的合理基准，投资者对公司的绩效有了更好的理解。管理层在计划方面使用此非GAAP财务衡量指标，包括公司内部年度营运预算和财务预测的准备；评估公司营运策略的表现和有效性；以及评估公司扩大业务的能力。此非GAAP财务衡量指标作为一项分析工具存在局限性，不应被单独或作为GAAP按公司合并财务报表提出的R&D和SG&A费用或其他财务报表数据的替代品或替代品。公司未提供预测的非GAAP综合R&D和SG&A费用与预测的GAAP综合R&D和SG&A费用的定量对帐，因为公司无法在不进行不合理努力的情况下计算调和项目，即股票酬劳。
补偿费用，我们对此充满信心。这一项目可能对未来展望的GAAP合并研发和销售支出的计算产生重大影响，这是隐含不确定性的，取决于各种因素，其中一些是公司不能控制的。
联系方式
投资者与媒体：
Stéphane Paquette博士
Krystal Biotech
spaquette@krystalbio.com
Condensed Consolidated Balance Sheet Data:
| 九月三十日， 2024 | 12月31日， 2023 | ||||||||||
| （以千为单位） | （未经审计） | ||||||||||
| 资产负债表数据: | |||||||||||
| 现金及现金等价物 | $ | 373,966 | $ | 358,328 | |||||||
| 短期投资 | 214,358 | 173,850 | |||||||||
| 长期投资 | 105,888 | 61,954 | |||||||||
| 资产总额 | 982,318 | 818,355 | |||||||||
| 总负债 | 96,472 | 39,714 | |||||||||
| 股东权益总额 | $ | 885,846 | $ | 778,641 | |||||||
综合营业收入表：
| 截至9月30日的三个月 | |||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 变化 | |||||||||||||||
| （以千美元为单位，除每股数据外） | （未经审计） | ||||||||||||||||
| 营业收入 | |||||||||||||||||
营业收入净额 | $ | 83,841 | $ | 8,556 | $ | 75,285 | |||||||||||
| 费用 | |||||||||||||||||
| 营业成本 | 6,684 | 223 | 6,461 | ||||||||||||||
| 研发费用 | 13,511 | 10,629 | 2,882 | ||||||||||||||
| 销售、一般及管理费用 | 28,713 | 23,697 | 5,016 | ||||||||||||||
| 诉讼和解 | 12,500 | — | 12,500 | ||||||||||||||
| 营业费用总计 | 61,408 | 34,549 | 26,859 | ||||||||||||||
| 营业利益（损失） | 22,433 | (25,993) | 48,426 | ||||||||||||||
| 其他收益 | |||||||||||||||||
| 优先审查券出售收益 | — | 100,000 | (100,000) | ||||||||||||||
| 利息收益及其他净收入 | 7,336 | 6,740 | 596 | ||||||||||||||
| 税前收入 | 29,769 | 80,747 | (50,978) | ||||||||||||||
所得税支出 | (2,589) | — | (2,589) | ||||||||||||||
| 净利润 | $ | 27,180 | $ | 80,747 | $ | (53,567) | |||||||||||
| 每股普通股净利润： | |||||||||||||||||
| 基础 | $ | 0.95 | $ | 2.88 | |||||||||||||
| 稀释 | $ | 0.91 | $ | 2.79 | |||||||||||||
| 加权平均在外流通股数： | |||||||||||||||||
| 基础 | 28,716 | 28,042 | |||||||||||||||
| 稀释 | 29,902 | 28,892 | |||||||||||||||
| 截至9月30日的九个月 | |||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 变化 | |||||||||||||||
| （以千美元为单位，除每股数据外） | （未经审计） | ||||||||||||||||
| 营业收入 | |||||||||||||||||
营业收入净额 | $ | 199,376 | $ | 8,556 | $ | 190,820 | |||||||||||
| 费用 | |||||||||||||||||
| 营业成本 | 15,112 | 223 | 14,889 | ||||||||||||||
| 研发费用 | 40,050 | 35,061 | 4,989 | ||||||||||||||
| 销售、一般及管理费用 | 82,398 | 73,637 | 8,761 | ||||||||||||||
| 诉讼和解 | 37,500 | 12,500 | 25,000 | ||||||||||||||
| 营业费用总计 | 175,060 | 121,421 | 53,639 | ||||||||||||||
| 营业利益（损失） | 24,316 | (112,865) | 137,181 | ||||||||||||||
| 其他收益 | |||||||||||||||||
| 优先评价券出售收益 | — | 100,000 | (100,000) | ||||||||||||||
| 利息收益及其他净收入 | 22,430 | 15,105 | 7,325 | ||||||||||||||
| 税前收入 | 46,746 | 2,240 | 44,506 | ||||||||||||||
所得税支出 | (3,066) | — | (3,066) | ||||||||||||||
| 净利润 | $ | 43,680 | $ | 2,240 | $ | 41,440 | |||||||||||
| 每股普通股净利润： | |||||||||||||||||
| 基础 | $ | 1.53 | $ | 0.08 | |||||||||||||
| 稀释 | $ | 1.47 | $ | 0.08 | |||||||||||||
| 加权平均在外流通股数： | |||||||||||||||||
| 基础 | 28,537 | 26,812 | |||||||||||||||
| 稀释 | 29,669 | 27,385 | |||||||||||||||