Vertex報告2024年第三季度財務業績
— 產品營收27.7億美元，比2023年第三季度增長12% —
— 將全年產品營收指導提高至108億至109億美元 —
— 準備進行兩項潛在的近期推出項目：CF中的vanzacaftor三聯療法和對中重度急性疼痛的suzetrigine（VX-548）—
— 管線進展持續進行，三個額外項目進入第三階段：DPN中的suzetrigine，IgAN中的povetacicept和T1D中的VX-880 —
波士頓-- 福泰製藥公司（納斯達克：VRTX）今日報告了截至2024年9月30日的第三季度合併財務業績，並將全年產品營收指導提高至108億至109億美元。
第三季度標誌着又一個強勁進展期，業務持續增長並且在全球業務領域執行卓越，我們再次提高了全年產品營收預測，”原須瑪 萬(D.)，福泰製藥首席執行官兼總裁，表示，“推出準備工作進展順利，我們期待凡扎卡夫曲妥三聯療法以及蘇澤地瓊在囊性纖維化和中重度急性疼痛中的潛在批准。擁有廣泛和深厚的導管系統以及僅在上一季度有三個額外項目進入第3期發展，福泰製藥已爲持續長期增長做好了準備。
2024年第三季度業績
產品銷售收入 比2023年第三季度增長12%至27.7億美元，主要源於TRIKAFTA表現強勁的持續表現®/KAFTRIO®2024年第三季度淨產品營收在美國增長10%，至17.1億美元，在美國以外地區增長14%，至10.6億美元，較2023年第三季度。
綜合GAAP和非GAAP的研發與銷售費用 分別爲12億美元和11億美元，較2023年第三季度的11億美元和94200萬美元有所增加。增加是因爲增加了商業投資，以支持福泰製藥全球療法的推出，並繼續投資以支持發展到第3階段臨床研發的其他項目。
已收購的知識產權研發（AIPR&D）費用 爲1500萬美元，而2023年第三季度爲5200萬美元。
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根據GAAP的有效稅率 爲14.6%，而2023年第三季度爲12.2%。這兩個時期均包括本年度和往年的研發稅收抵免以及與股票補償相關的超額稅收優惠。
非通用會計原則有效稅率 爲19.8%，而2023年第三季度爲19.4%。有關福泰製藥從GAAP到非GAAP的稅收調整的進一步詳細信息，請參閱注1。
GAAP and Non-GAAP net income were $10億 and $11億, respectively, for each of the third quarters of 2024 and 2023. Increased product revenue was partially offset by increased R&D and SG&A expenses compared to the third quarter of 2023.
Cash, cash equivalents and total marketable securities as of September 30, 2024 were $112億, compared to $137億 as of December 31, 2023. The reduction in Vertex’s cash, cash equivalents and marketable securities balance compared to December 31, 2023, was due to the cash consideration paid to acquire Alpine Immune Sciences in the second quarter of 2024 and repurchases of our common stock pursuant to our share repurchase program, partially offset by positive cash flows provided by other operating activities.
2024年全年財務指導
Vertex today raised its full-year 2024 product revenue guidance from $106.5億 to $108.5億 to $108億 to $109億. Vertex’s product revenue guidance includes expectations for continued growth in CF as well as for the launch of CASGEVY in approved indications and geographies. Given the impact of the Alpine acquisition, for 2024, Vertex is providing guidance for both combined GAAP and Non-GAAP R&D and SG&A expenses and for AIPR&D expenses. Vertex continues to expect combined Non-GAAP R&D and SG&A expenses to be in a range of $42億 to $43億 for the full year. This includes Vertex’s expectations for continued investment in multiple mid- and late-stage clinical development programs and commercial and manufacturing capabilities. Vertex also continues to expect 2024 AIPR&D expenses of approximately $46億 for the full year, including the Alpine acquisition-related charge of $44億 in the second quarter of 2024.
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Vertex’s updated financial guidance is summarized below:
| Current FY 2024 | 2024年以前 | ||||||||||
| 總產品收入 | 10.8美元至109億美元 | 10.65美元至108.5億美元 | |||||||||
| 合併美國通用會計準則研發和銷售總金額 (2) | 未更改 | 5.0美元至52億美元 | |||||||||
| 合併非通用會計準則研發和銷售總金額 (2) | 未更改 | $4.2變成了43億美元 | |||||||||
| AIPR&D支出 | 未更改 | 46億美元* | |||||||||
| 非GAAP有效稅率** | ~90% | ~100% | |||||||||
| *包括阿爾派公司44億美元的AIPR&D費用。 | |||||||||||
| **Vertex全年的非GAAP稅率受阿爾派公司AIPR&D費用影響，該費用不可用於稅收抵扣。 | |||||||||||
關鍵業務亮點
推廣產品和潛在的近期推出機會
囊性纖維化（CF）組合
Vertex預計服用其藥物的CF患者數量將通過新的批准和對治療年輕患者的報銷而繼續增長。最近和預期的進展包括：
•截至2024年第三季度，KAFTRIO現在在歐盟的所有27個國家都可以報銷。
•美國食品和藥物管理局（FDA）已向CF 6歲及以上的人群分配了一天一次的凡扎卡夫特三聯處方藥用戶費法案（PDUFA）的目標行動日期爲2025年1月2日。凡扎卡夫特三聯已獲得FDA的優先審查。
•vertex已經完成了在歐盟（EU）、英國（U.k.）、加拿大澳洲和瑞士的vanzacaftor三聯組合的監管申請。 新西蘭審查正在進行中。
•七月份，加拿大衛生部批准了TRIKAFTA用於CFTR基因152種罕見突變的額外適應症。
•vertex已向FDA和歐洲藥物管理局（EMA）提交了TRIKAFTA/KAFTRIO用於治療CF和罕見敏感突變人群的監管申請。
CASGEVY用於鐮狀細胞病（SCD）和依賴輸血型β地中海貧血症（TDT）的治療
CASGEVY® is a non-viral, 體外 CRISPR/Cas9 gene-edited cell therapy for eligible patients with SCD or TDt that has been shown to reduce or eliminate vaso-occlusive crises (VOCs) for patients with SCD and transfusion requirements for patients with TDt. CASGEVY is approved in the U.S., Great Britain, the
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EU, the Kingdom of Saudi Arabia (KSA), the Kingdom of Bahrain (Bahrain), Canada and Switzerland for the treatment of both SCD and TDt, and launches are ongoing.
•Vertex received regulatory approvals for CASGEVY for the treatment of patients 12 years of age and older with SCD or TDt in Switzerland and Canada.
•As of mid-October, Vertex has activated 45 authorized treatment centers (ATCs) globally and increasing numbers of patients across all regions have initiated cell collection.
•In the third quarter of 2024, Vertex’s product revenue included revenue from the first patient infused with CASGEVY.
•Vertex announced a reimbursement agreement with NHS England for eligible patients with TDt to access CASGEVY. Vertex has also entered into commercial discussions with NHS England to secure access to CASGEVY for eligible patients with SCD.
•意大利藥品管理局批准Vertex提出的早期獲得計劃(EAP)，用於CASGEVY治療TDt和SCD。
Suzetrigine (VX-548) 用於治療中重度急性疼痛
Vertex已經發現並繼續推進多種選擇性小分子NaV1.8抑制劑，旨在創造一類新型疼痛藥物，有潛力提供有效的疼痛緩解，而不受阿片類藥物和目前其他藥物的限制。
•美國FDA已將2025年1月30日設定爲suzetrigine用於治療中重度急性疼痛的PDUFA目標行動日期。Suzetrigine已獲得FDA的優先審查。
選擇性臨床階段研發管線
囊性纖維化
Vertex繼續致力於爲大約90%可能從這種方法中受益的CF患者尋找下一代小分子口服CFTR調節劑，以及爲那些CFTR蛋白不能製造且無法從CFTR調節劑中受益的5000多名CF患者尋找一種霧化mRNA療法。
•Vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor，囊性纖維化患者一天一次的下一代三聯口服小分子組合。
•Vertex正在招募和爲年齡在2到5歲、至少有一種F508del突變或對三聯組合CFTR調節劑有反應的囊性纖維化兒童進行研究和給藥。
•與其致力於連續創新並使盡可能多的患者恢復正常水平的CFTR功能一致，Vertex繼續通過臨床前和臨床開發推進新的口服小分子組合療法。最先進的下一代CFTR調節劑已經完成，或正在完成第1期臨床試驗。
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Vertex通過臨床前和臨床開發推進新的口服小分子組合療法。最先進的下一代CFTR調節劑已經完成，或正在完成第1期臨床試驗。
•VX-522，經過霧化的mRNA療法
•Vertex於2023年底完成了針對CF患者的VX-522的單次遞增劑量（SAD）部分的第1/2期研究，多次遞增劑量（MAD）部分的研究仍在進行中。Vertex預計將於2025年上半年完成試驗並分享數據。
鐮狀細胞病和依賴輸血型β地中海貧血
•Vertex已完成兩項針對SCD或TDt的5至11歲兒童的全球第3期研究的招募工作，試驗仍在進行中。
•Vertex繼續致力於爲CASGEVY研發更溫和的預臨床資產，這可能擴大符合條件的患者群體。
急性疼痛
•福泰製藥已啓動針對VX-993口服制劑的2期研究，這是一種下一代選擇性NaV1.8疼痛信號抑制劑，用於治療拇外翻手術後中度至嚴重的急性疼痛。
•福泰製藥繼續對VX-993的靜脈製劑進行1期試驗的招募和劑量測定。
•FDA已授予VX-993口服和靜脈製劑在中度至重度急性疼痛中的快速通道認定。
外周神經病性疼痛（PNP）
•福泰製藥已啓動蘇曾替胺在患有疼痛性糖尿病性外周神經病（DPN）的患者中的3期關鍵計劃，這是一種佔疼痛性神經病患者約20%的PNP類型。FDA已授予蘇曾替胺在DPN中的突破性療法認定。
•福泰製藥已完成蘇曾替胺在疼痛性腰骶神經根病（LSR）中的2期研究，該情況佔PNP患者的40%以上。福泰製藥繼續預計將在年底前分享該研究結果。
•福泰製藥還已啓動針對VX-993口服制劑用於治療DPN的2期研究。
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福泰製藥始終致力於連續創新和疼痛領域的領導，在開發額外的NaV1.8抑制劑和NaV1.7抑制劑方面取得了進展，可單獨使用或結合使用，用於治療急性和周圍性神經病痛。
APOL1介導的腎臟疾病（AMKD）
福泰製藥已經發現並推進了多種口服小分子APOL1功能抑制劑，開創了一類新藥物，針對這種腎臟疾病的潛在遺傳致病因素。
•福泰製藥繼續在全球2/3關鍵臨床試驗的第3階段部分中招募患者並給予治療，該試驗中以每日一次45毫克的inaxaplin劑量與安慰劑進行比較，加上常規治療。
IgA腎病（IgAN）和其他b淋巴細胞介導的疾病
福泰製藥正在開發povetacicept，這是一種針對BAFF和APRIL途徑的雙重抑制劑，可能是治療免疫球蛋白A（IgA）腎病的最佳選擇。福泰製藥還在研究povetacicept在其他嚴重的b淋巴細胞介導的疾病中的應用， 包括自身免疫性腎臟疾病，如原發性膜性腎病，以及自身免疫性血小板減少症。
•福泰製藥已啓動povetacicept在IgA腎病中的第3期臨床試驗RAINIER研究。
•RAINIER是對大約480名患有IgAN的患者進行的一項全球關鍵試驗，比較了80毫克povetacicept與安慰劑在標準護理基礎上的效果。該研究旨在進行預先計劃的中期分析，評估在一定數量的患者接受36周治療後，povetacicept組與安慰劑組尿蛋白肌酐比（UPCR）基線變化。如果結果積極，中期分析可作爲在美國獲得加速批准的依據。最終分析將在兩年治療後進行，以通過第104周的總估計腎小球濾過率（eGFR）斜率爲主要終點。
•Vertex在美國腎臟學會（ASN）年會上展示了對54名IgAN患者進行的povetacicept的RUBY-3 Phase 1b/2籃子研究的更新數據。每四周皮下注射80毫克povetacicept的治療顯示出臨床意義重大的蛋白尿減少，48周時UPCR（n=8）平均下降了66%，與eGFR評估的48周內穩定腎功能相關。在48周時，研究參與者中有63%（8名中的5名）達到了臨床緩解，定義爲UPCR < 0.5 g/g、血尿陰性和穩定腎功能（與基線相比eGFR減少≤25%）。每四周皮下注射240毫克povetacicept的治療在蛋白尿改善、腎功能穩定方面有類似的
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效果，兩個劑量在IgAN患者中耐受良好。
•Vertex還在ASN會議上展示了有關來自RUBY-3的povetacicept在原發性膜性腎病（pMN）患者中的新興數據。每四周皮下注射80毫克povetacicept的治療顯示，與基線相比UPCR（n=3）在24周時平均下降了62%，與穩定腎功能相關。在第24周，有2/3的患者（67%）達到了部分臨床緩解，定義爲UPCR < 3.5 g/g和基線UPCR減少≥50%。povetacicept在這些pMN患者中也被良好耐受。
•Vertex正在研究RUBY-3籃子研究中的其他腎臟疾病和RUBY-4籃子研究中的血液狀況，兩者均在進行中。
1型糖尿病(T1D)
Vertex正在評估幹細胞來源、完全分化的胰島素細胞療法，用於治療患有T1D的患者，旨在開發治療該疾病的一次性功能性治癒方法。
•VX-880，使用標準免疫抑制劑的完全分化的胰島素細胞：
•在與FDA、EMA以及英國藥品和保健產品監管機構(MHRA)成功完成第2階段會議後，Vertex已達成協議，將VX-880推進至關鍵開發階段，將進行中的第1/2階段研究轉化爲第1/2/3階段研究。
•第1/2/3階段研究將包括總共50名患者接受單次目標劑量的VX-880輸注。主要終點是具有胰島素獨立性和無嚴重低血糖事件(SHEs)的患者比例。
•VX-264，包埋在免疫保護裝置中的完全分化胰島素細胞：
•VX-264的臨床試驗，將相同的VX-880胰島素細胞封裝在新型裝置中，以避免需要免疫抑制劑治療，是一項全球多部分的第1/2階段研究。
•Vertex已完成研究的A部分。與VX-880研究一樣，A部分的患者接受低劑量，並在兩次服藥之間有間隔期。
•1/2期研究的B部分正在招募和給藥患者。在B部分，患者接受完整的目標劑量，並在患者之間有間隔期，而在C部分，患者將接受完整的目標劑量而沒有間隔。
•Vertex預計將於2025年分享該研究的初步數據。
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•免疫低下，編輯後的完全分化的胰島細胞：
•Vertex的免疫低下細胞項目涉及編輯相同的幹細胞衍生，完全分化的VX-880胰島細胞，以保護細胞免受免疫系統攻擊，從而避免免疫抑制的需要。這個研究階段的項目仍在取得進展。
肌性萎縮症1型（DM1）
Vertex正在評估多種針對DM1潛在病因的方法，這是成人中最普遍的肌肉萎縮症，美國和歐洲共有約11萬患者患有該疾病，但尚無批准的治療方法。Vertex的主要方法是VX-670，從Entrada Therapeutics獲得許可，是一種與環肽相連的寡核苷酸，以促進有效遞送進入細胞及其細胞核，並有潛力解決DM1的潛在病因。
•Vertex最近完成了全球第1/2期針對患有DM1的人群的VX-670單次遞增劑量（SAD）部分臨床試驗。
•Vertex已啓動第1/2期研究的MAD部分，將評估VX-670的安全性和有效性。
自體顯性多囊性腎臟病（ADPKD）
Vertex正在開發能夠恢復變異多囊蛋白1（PC1）功能的小分子校正劑，旨在解決ADPKD的根本原因，這是美國和歐洲約25萬人患有的最常見的遺傳性腎臟疾病。
•Vertex繼續在健康志願者中招募和進行VX-407的第1期臨床試驗，並使其劑量化，這是一種針對PKD1基因中的部分變異體的、首創的小分子校正劑，該基因編碼PC1蛋白，全球患者總數約爲25,000人（或總患者數量的約10%）。
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非依照普遍公認會計准則的財務措施
在本新聞稿中，Vertex根據美國通用會計準則（GAAP）提供了財務業績和財務指導，並使用特定的非GAAP財務指標。具體而言，非GAAP財務業績和指導從Vertex的稅前收入（損失）中排除了（i）股票補償費用，（ii）無形資產攤銷費用，（iii）與公司戰略投資的公允價值相關的增益或損失，（iv）實現考慮一致消息公允價值的增加或減少，（v）收購相關費用，及（vi）其他調整項。公司的非GAAP財務業績還從其所得稅準備中排除了與其上述稅前收入（損失）的非GAAP調整相關的預估稅收影響以及一些特殊條款。這些結果不應被看作是公司GAAP結果的替代，並提供作爲根據GAAP提供的結果的補充。管理層相信，這些非GAAP財務指標有助於表明公司業務中的基本趨勢，對比當前結果與前期結果是重要的，並提供了關於公司財務狀況的額外信息，公司認爲這對於了解其經營業務很有幫助。管理層還利用這些非GAAP財務指標制定內部和外部傳達，管理公司業務以及評估其業績的預算和運營目標。公司的非GAAP財務指標計算可能與其他公司使用的計算不同。GAAP財務業績與非GAAP財務業績的協調結果已包含在附加的財務信息中。
該公司提供關於在非GAAP基礎上合併研發和銷售總費用以及有效稅率的指導。關於已收購的IPR和D費用的指導不包括與任何潛在未來業務發展交易相關的估算，包括合作、資產收購和/或第三方知識產權許可。 該公司不提供關於其GAAP有效稅率的指導，因爲它無法合理地預測與基於股票補償的過度稅收好處和可能的某些離散項目有關的影響，這些影響可能是實質性的。
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福泰製藥公司
綜合收益表
（以百萬美元爲單位，除每股數據外，未經審計）
| 截至9月30日的三個月 | 截至9月30日的九個月 | ||||||||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||||||||||
| 產品收入淨額 | $ | 2,771.9 | $ | 2,483.5 | $ | 8,108.1 | $ | 7,351.5 | |||||||||||||||
| 成本和費用： | |||||||||||||||||||||||
| 銷售成本 | 392.6 | 318.7 | 1,107.1 | 894.2 | |||||||||||||||||||
| 研發費用 | 875.9 | 810.0 | 2,631.6 | 2,338.3 | |||||||||||||||||||
| 併購中的研發費用 | 15.0 | 51.7 | 4,540.9 | 509.3 | |||||||||||||||||||
| 銷售，總務及管理費用 | 371.8 | 263.8 | 1,086.7 | 767.5 | |||||||||||||||||||
| 應計可變對價公允價值變動 | 0.3 | 1.2 | 0.7 | (1.3) | |||||||||||||||||||
| 總成本和費用 | 1,655.6 | 1,445.4 | 9,367.0 | 4,508.0 | |||||||||||||||||||
| 營業收支（虧損） | 1,116.3 | 1,038.1 | (1,258.9) | 2,843.5 | |||||||||||||||||||
| 利息收入 | 132.2 | 167.9 | 469.9 | 435.2 | |||||||||||||||||||
| 利息支出 | (7.5) | (10.9) | (27.8) | (33.5) | |||||||||||||||||||
| 其他費用，淨額 | (16.9) | (15.9) | (71.2) | (13.0) | |||||||||||||||||||
| 稅前收益（損失） | 1,224.1 | 1,179.2 | (888.0) | 3,232.2 | |||||||||||||||||||
| 所得稅費用 | 178.7 | 143.9 | 560.6 | 581.4 | |||||||||||||||||||
| $ | 1,045.4 | $ | 1,035.3 | $ | (1,448.6) | $ | 2,650.8 | ||||||||||||||||
| 每股普通股淨收益（虧損）： | |||||||||||||||||||||||
| 基本 | $ | 4.05 | $ | 4.01 | $ | (5.61) | $ | 10.29 | |||||||||||||||
| 稀釋 | $ | 4.01 | $ | 3.97 | $ | (5.61) | $ | 10.18 | |||||||||||||||
| 用於每股計算的股份數： | |||||||||||||||||||||||
| 基本 | 258.0 | 258.0 | 258.1 | 257.7 | |||||||||||||||||||
| 稀釋 | 261.0 | 260.6 | 258.1 | 260.4 | |||||||||||||||||||
福泰製藥公司
產品銷售收入
（以百萬計）（未經審計）
| 截至9月30日的三個月 | 截至9月30日的九個月 | ||||||||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||||||||||
| TRIKAFTA/KAFTRIO | $ | 2,585.0 | $ | 2,274.3 | $ | 7,517.8 | $ | 6,611.4 | |||||||||||||||
| 其他產品銷售收入 | 186.9 | 209.2 | 590.3 | 740.1 | |||||||||||||||||||
| 產品收入淨額 | $ | 2,771.9 | $ | 2,483.5 | $ | 8,108.1 | $ | 7,351.5 | |||||||||||||||
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福泰製藥公司
GAAP與非GAAP財務信息的調和
(以百萬美元爲單位，除百分比外)(未經審計)
| 截至9月30日的三個月 | 截至9月30日的九個月 | ||||||||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||||||||||
GAAP銷售成本 | $ | 392.6 | $ | 318.7 | $ | 1,107.1 | $ | 894.2 | |||||||||||||||
| 股票補償費用 | (1.9) | (1.7) | (5.5) | (5.4) | |||||||||||||||||||
| 無形資產攤銷費用 | (5.0) | — | (15.1) | — | |||||||||||||||||||
非GAAP銷售成本 | $ | 385.7 | $ | 317.0 | $ | 1,086.5 | $ | 888.8 | |||||||||||||||
| GAAP研發費用 | $ | 875.9 | $ | 810.0 | $ | 2,631.6 | $ | 2,338.3 | |||||||||||||||
| 股票補償費用 | (111.0) | (81.1) | (327.5) | (231.9) | |||||||||||||||||||
| 無形資產攤銷費用 | (0.9) | — | (0.9) | — | |||||||||||||||||||
| 併購相關成本 (3) | — | (2.9) | (172.3) | (8.5) | |||||||||||||||||||
| 非GAAP研發費用 | $ | 764.0 | $ | 726.0 | $ | 2,130.9 | $ | 2,097.9 | |||||||||||||||
| 根據通用會計原則的銷售、總務和管理費用 | $ | 371.8 | $ | 263.8 | $ | 1,086.7 | $ | 767.5 | |||||||||||||||
| 股票補償費用 | (71.7) | (48.1) | (197.7) | (135.3) | |||||||||||||||||||
| 收購相關成本 (3) | — | — | (36.5) | — | |||||||||||||||||||
| 非 GAAP 銷售、總務和管理費用 | $ | 300.1 | $ | 215.7 | $ | 852.5 | $ | 632.2 | |||||||||||||||
| 組合的非GAAP研發和銷售費用 | $ | 1,064.1 | $ | 941.7 | $ | 2,983.4 | $ | 2,730.1 | |||||||||||||||
| GAAP其他費用，淨額 | $ | (16.9) | $ | (15.9) | $ | (71.2) | $ | (13.0) | |||||||||||||||
| 戰略投資公允價值下降 | 10.8 | 6.2 | 50.5 | 0.2 | |||||||||||||||||||
| 非通用會計淨費用 | $ | (6.1) | $ | (9.7) | $ | (20.7) | $ | (12.8) | |||||||||||||||
| GAAP所得稅負擔 | $ | 178.7 | $ | 143.9 | $ | 560.6 | $ | 581.4 | |||||||||||||||
| 稅收調整（1） | 104.0 | 112.9 | 283.8 | 159.2 | |||||||||||||||||||
| 非GAAP所得稅負擔 | $ | 282.7 | $ | 256.8 | $ | 844.4 | $ | 740.6 | |||||||||||||||
| 根據GAAP的有效稅率 | 14.6 | % | 12.2 | % | (63.1) | % | 18.0 | % | |||||||||||||||
| 非通用會計原則有效稅率 | 19.8 | % | 19.4 | % | (1,038.6) | % | 20.5 | % | |||||||||||||||
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福泰製藥公司
GAAP和非通用財務信息對比（續）
（以百萬美元爲單位，除每股數據外，未經審計）
| 截至9月30日的三個月 | 截至9月30日的九個月 | ||||||||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||||||||||
| 遵循GAAP的營業收入（虧損） | $ | 1,116.3 | $ | 1,038.1 | $ | (1,258.9) | $ | 2,843.5 | |||||||||||||||
| 股票補償費用 | 184.6 | 130.9 | 530.7 | 372.6 | |||||||||||||||||||
| 無形資產攤銷費用 | 5.9 | — | 16.0 | — | |||||||||||||||||||
| 按照延後支付條件計量公允價值的上漲（下跌） | 0.3 | 1.2 | 0.7 | (1.3) | |||||||||||||||||||
| 併購相關費用（3） | — | 2.9 | 208.8 | 8.5 | |||||||||||||||||||
| 非通用會計原則下的營業收入（虧損） | $ | 1,307.1 | $ | 1,173.1 | $ | (502.7) | $ | 3,223.3 | |||||||||||||||
| GAAP淨利潤（損失） | $ | 1,045.4 | $ | 1,035.3 | $ | (1,448.6) | $ | 2,650.8 | |||||||||||||||
| 股票補償費用 | 184.6 | 130.9 | 530.7 | 372.6 | |||||||||||||||||||
| 無形資產攤銷費用 | 5.9 | — | 16.0 | — | |||||||||||||||||||
| 戰略投資公允價值減少 | 10.8 | 6.2 | 50.5 | 0.2 | |||||||||||||||||||
| 計及條件交易的公允價值增加（減少） | 0.3 | 1.2 | 0.7 | (1.3) | |||||||||||||||||||
| 併購相關成本（3） | — | 2.9 | 208.8 | 8.5 | |||||||||||||||||||
| 稅前淨利潤（損失）的總非GAAP調整 | 201.6 | 141.2 | 806.7 | 380.0 | |||||||||||||||||||
| 稅收調整（1） | (104.0) | (112.9) | (283.8) | (159.2) | |||||||||||||||||||
| 非GAAP淨收入（淨虧損） | $ | 1,143.0 | $ | 1,063.6 | $ | (925.7) | $ | 2,871.6 | |||||||||||||||
| 每股攤薄淨利潤（虧損）: | |||||||||||||||||||||||
| 通用會計原則(GAAP) | $ | 4.01 | $ | 3.97 | $ | (5.61) | $ | 10.18 | |||||||||||||||
| 非通用會計原則 | $ | 4.38 | $ | 4.08 | $ | (3.59) | $ | 11.03 | |||||||||||||||
| 攤薄每股計算所使用的股份數: | |||||||||||||||||||||||
| 根據通用會計準則（GAAP）和非通用會計準則（Non-GAAP） | 261.0 | 260.6 | 258.1 | 260.4 | |||||||||||||||||||
票據
1: 在截至2024年9月30日和2023年9月30日的三個和九個月中，「稅務調整」包括與公司稅前收入（損失）的非GAAP調整相關的預估所得稅，由於研發稅收抵免研究完成導致每年第三季度完成的往年稅務年度的離散利潤和與股票補償相關的超額稅收益。
2: 公司2024財年綜合GAAP研發和銷售費用與綜合非GAAP研發和銷售費用指導的差異主要涉及60000萬至70000萬美元的股票補償費用和20900萬美元的與以現金結算的未獲授的Alpine股權獎勵相關的補償費用。
3: 在截至2024年9月30日的九個月中，「收購相關成本」主要與與以現金結算的未獲授的Alpine股權獎勵相關的補償費用有關。
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福泰製藥公司
彙編的綜合資產負債表
（以百萬美元表示）（未經審計）
| 2024年9月30日 | 2023年12月31日 | ||||||||||
| 資產 | |||||||||||
| 現金、現金等價物和市場證券 | $ | 6,524.5 | $ | 11,218.3 | |||||||
| 2,687,823 | 1,750.6 | 1,563.4 | |||||||||
| 存貨 | 1,079.8 | 738.8 | |||||||||
| 預付費用和其他流動資產 | 449.2 | 623.7 | |||||||||
| 總流動資產 | 9,804.1 | 14,144.2 | |||||||||
| 資產和設備，淨值 | 1,117.8 | 1,159.3 | |||||||||
| 商譽和無形資產，淨值 | 1,919.6 | 1,927.9 | |||||||||
| 遞延所得稅資產 | 2,308.9 | 1,812.1 | |||||||||
| 營業租賃資產 | 1,396.1 | 293.6 | |||||||||
| 長期有價證券 | 4,703.5 | 2,497.8 | |||||||||
| 其他長期資產 | 990.2 | 895.3 | |||||||||
| 總資產 | $ | 22,240.2 | $ | 22,730.2 | |||||||
| 負債和股東權益 | |||||||||||
| 應付賬款及應計費用 | $ | 3,615.5 | $ | 3,020.2 | |||||||
| 其他流動負債 | 357.6 | 527.2 | |||||||||
| 流動負債合計 | 3,973.1 | 3,547.4 | |||||||||
| 長期融資租賃負債 | 114.0 | 376.1 | |||||||||
| 長期經營租賃負債 | 1,588.9 | 348.6 | |||||||||
| 其他長期負債 | 933.3 | 877.7 | |||||||||
| 股東權益 | 15,630.9 | 17,580.4 | |||||||||
| 負債和股東權益合計 | $ | 22,240.2 | $ | 22,730.2 | |||||||
| 普通股股份數 | 257.7 | 257.7 | |||||||||
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Vertex是一家全球性的生物技術公司，致力於通過科學創新爲患有嚴重疾病的人創造變革性藥物。該公司已經獲批准的藥物治療多種慢性、縮短壽命的遺傳病的基本原因，包括囊性纖維化、鐮狀細胞病和輸血依賴性β地中海貧血，並在這些疾病中不斷推進臨床和研究計劃。Vertex在其他嚴重疾病領域也有一系列調查治療法的豐富臨床流水線，包括急性和神經性疼痛、APOL1介導的腎臟疾病、常染色體顯性多囊腎病、1型糖尿病、肌強直性營養不良型1和α-1抗胰蛋白酶缺乏症。
Vertex是一家全球生物技術公司，致力於投資科學創新，爲患有嚴重疾病的人群創造變革性藥物。該公司已開發出治療多種慢性、縮短壽命的遺傳疾病潛在原因的藥物，包括囊性纖維化、鐮狀細胞病和依賴輸血的β地中海貧血，並在這些疾病中繼續推進臨床和研究計劃。Vertex還在其他嚴重疾病領域擁有一系列調研中療法，深度洞悉人類病理生物學，包括急性和神經病理性疼痛、APOL1介導的腎臟疾病、IgA腎病、常染色體顯性多囊性腎病、Ⅰ型糖尿病、肌無力性骨骼肌肌營養不良症1型以及Ⅰ型抗胰蛋白酶缺乏症。
Vertex成立於1989年，總部設在波士頓，在倫敦設有國際總部。此外，該公司在北美、歐洲、澳大利亞、拉丁美洲和中東設有研發基地和商業辦事處。Vertex一直被公認爲行業內最佳工作場所之一，其中包括連續14年獲得《科學》雜誌最佳僱主榜單，並被評爲《財富》全球最佳公司之一。有關公司最新動態和了解更多有關Vertex創新歷史，請訪問www.vrtx.com或關注我們的領英、Facebook、Instagram、YouTube和Twitter/X。
關於前瞻性聲明的特別說明
本新聞發佈包含有風險、不確定性和其他因素的前瞻性聲明。除歷史事實陳述外，所有其他陳述都可能被視爲前瞻性聲明，包括所有關於Vertex及其資深管理團隊成員意圖、信念或目前期望的聲明。前瞻性聲明並非純粹歷史性陳述，常伴有「預計」、「可能」、「預測」、「預期」、「打算」、「計劃」、「潛在」、「相信」、「尋求」、「估計」和其他類似含義的詞語。這類陳述包括但不限於本新聞發佈中Kewalramani博士的聲明、關於未來財務表現和運營的信息、副標題爲「2024年全年財務指引」以及關於（i）預期Vertex在囊性纖維化領域的持續增長，包括通過新的批准和治療年輕患者的報銷、（ii）CASGEVY預期收到的潛在益處，以及預期越來越多的患者發起電芯收集，並對國際接入和CASGEVY報銷提交期望、（iii）Vanzacaftor三聯療法潛在的即將商業化的期望，以及繼續推進新的口服小分子組合療法治療囊性纖維化的計劃，（iv）VX-522的預期，包括這種霧化mRNA療法的潛在好處，並預計在2025年上半年完成第1/2期研究並分享數據，（vi）SCD和TDt項目的期望，包括預期CASGEVY更溫和的配置可能擴大符合條件的患者範圍、（vii）關於VX-993靜脈和口服制劑研究中PNP患者群體的計劃，預期年底之前分享suzetrigine在LSR的第2期研究結果，並計劃繼續發展適用於急性疼痛和PNP的NaV1.8和NaV1.7抑制劑、（ix）AMKD項目的預期益處，包括對全球3期關鍵臨床試驗評估inaxaplin在AMKD患者中的計劃、（x）有關povetacicept的期望，包括其潛在益處和治療範圍的看法、研究設計，預計這項研究的中期分析可能作爲在美國尋求加速批准的依據的看法以及關於RUBY3第1b/2期更新數據的看法。
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在最近的醫學會議上進行的籃子研究（xi）關於T1D項目的期望，包括評估VX-880和VX-264的各項研究狀態以及2025年分享VX-264研究初步數據的期望，（xii）關於治療DM1患者的VX-670潛在益處和臨床狀況的期望，以及（xiii）關於ADPKD項目的期望，包括VX-407的潛在益處和針對患者群體的信念。雖然Vertex認爲本新聞稿中包含的前瞻性陳述準確，但這些前瞻性陳述僅代表公司在本新聞稿日期的信念，存在許多風險和不確定因素可能導致實際事件或結果與此類前瞻性陳述所表達或暗示的有實質差異。這些風險和不確定因素包括，公司關於其2024年全年產品收入、支出和有效稅率的預期可能不準確（包括因爲公司預期的一個或多個假設可能未能實現）、公司可能無法按預期時間表或根本無法獲得CASGEVY適當的報銷、我們可能無法成功獲得批准或商業化suzetrigine作爲急性疼痛的治療方式或CF的vanzacaftor三聯療法、外部因素對公司的業務或運營產生的影響可能與公司目前的預期不同或更顯著，來自臨床前測試或臨床試驗的數據，尤其是如果基於有限數量患者，可能不代表最終結果或按預期時間表提供，公司試驗中的患者招募可能會延遲，公司可能無法實現與第三方合作的預期益處，公司開發項目的數據可能不支持註冊或進一步發展其潛在藥物，爲時過晚或根本不支持，因安全性、療效或其他原因，預期的商業上市可能會延遲，如果確實發生。本新聞稿中的前瞻性陳述應與影響Vertex業務的許多不確定因素一起評估，特別是在美國證券交易委員會（SEC）提交的《風險因素》下所列的那些風險以及Vertex的定期報告中討論的其他警示性因素，包括Vertex截至2023年12月31日年度報告的10-k表格以及其8-k表格的季度10-Q報告和當前報告，所有這些都已向美國證券交易委員會（SEC）提交，並可通過www.vrtx.com網站和SEC網站www.sec.gov獲取。您不應過分依賴這些聲明或所呈現的科學數據。Vertex在新信息可用時概不負責更新本新聞稿中包含的信息。
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