アクエスティブセラピューティクスは2024年第三四半期の財務結果を報告しました
およびビジネスの最新情報を提供します
•Anaphylm™（エピネフリン）予NDA会議は2024年第四四半期に予定されています
• AQSt-108（エピネフリン）トピカルゲル予IND会議は2024年第四四半期に予定されています
• Libervant®（ジアゼパム）口腔フィルムは2〜5歳の患者に市販流通チャンネルを通じて利用可能です
• 2024年第三四半期に現金約$7800万を保有し、2026年までの現金流れを再確認しました
•2024年11月5日午前8時（米国東部時間）に投資コミュニティカンファレンスコールを開催します。
ウォレン（ニュージャージー州）2024年11月4日 - アクエスティブセラピューティクス株式会社（NASDAQ:AQST）（以下「アクエスティブ」または「同社」）は、画期的な科学とデリバリーテクノロジーを通じて患者の生活に意義ある改善をもたらす医薬品を進める製薬会社であり、2024年9月30日に終了した第3四半期の財務結果を報告し、ビジネスの最近の動向について最新情報を提供しました。
「当社の革新的なエピネフリンプロドラッグプラットフォームは、開発戦略の要となっています」と、アクエスティブの社長兼最高経営責任者であるダニエル・バーバー氏は述べています。「厳しいアレルギー反応、アナフィラキシーを含む重度のアレルギー反応向けの画期的な経口エピネフリン治療薬Anaphylmの臨床開発プログラムで重要なマイルストーンを達成しました。成人を対象としたサポート研究が完了した現在、FDAとのAnaphylmの事前NDA会議に向けた準備を進めています。さらに、有望なパイプライン候補であるAQSt-108は、この四半期を以て事前IND会議に近づいており、来年、FDAとの調整次第でアロペシア全進行性円形脱毛症の第2a相研究の可能性を示す段階に進んでいます。商業面では、当社はLibervantの市場存在感を成功裏に拡大し、専任の営業チームを展開し、全国的な払い戻しカバレッジを確保することに成功し、今後の成長に備えて位置付けています。
アナフィルム™（エピネフリン）舌下フィルム
アクエスティブは、重篤な致命的なアレルギー反応、アナフィラキシーの治療を目的とした、最初で唯一の経口エピネフリン候補医薬品であるアナフィルム™（エピネフリン）舌下フィルムの開発を進めており、EpiPen®および他のエピネフリン医療機器にとって覚えやすく、持ち運びやすく、使用しやすい代替手段としています。
2024年10月、アクエスティブは、オーラルアレルギーシンドロームチャレンジ研究（現在は「OASIS」研究と呼ばれています）から主要および副次的エンドポイントを満たすポジティブなトップラインデータを報告しました。この2部構成の研究では、アナフィルムがアレルゲン誘発された口腔生理学的変化中にその薬物動態（PK）および薬力学（PD）のプロファイルを維持していることが示されました。さらに、事前定義した口腔重症スコアによれば、被験者の94%が中程度から重篤な症状を示したアレルゲン曝露後、アナフィルムの投与後2分以降に急速な症状の解消を観察しました。12分で症状が完全に解消される中央時点の中央時間は、スクリーニング基準値の74分に比べて74分です。全被験者の全症状のうち50%が5分で解消しました。約25%の被験者に影響した浮腫の症状解消までの平均時間は、アナフィルムの投与後5分です。PKプロファイルは一貫しており、ピーク薬物濃度（Tmax）の中央時間は12分に維持され、アレルゲン暴露された群と未露出群間での比較可能な幾何平均最大濃度（Cmax）値でした。安全性プロファイルは好ましかったため、すべての有害事象は軽度から中等度に分類され、医療介入なしに解消されました。
Also in October 2024, at the American College of Allergy Asthma and Immunology (ACAAI) 2024 Annual Meeting in Boston, the Company presented results from a subsequent analysis of its pivotal study data demonstrating Anaphylm's consistent Pk and PD profile regardless of variable placement or intraoral movement.
The analysis showed that 87.5% of subjects maintained consistent film placement during disintegration. In the 12.5% of subjects where movement was noted, there were no significant differences in Cmax and Tmax. These findings further demonstrate that initial placement or subsequent movement of the sublingual film had no impact on epinephrine Pk or PD comparability to epinephrine autoinjectors.
The Company recently received positive pre-New Drug Application (NDA) written response feedback from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) to the Company's proposed Chemistry, Manufacturing, Controls (CMC) submission for Anaphylm. In addition, a clinically focused pre-NDA meeting with the FDA is scheduled for the fourth quarter of 2024. The Company is maintaining its guidance of initiating a full product launch of Anaphylm, if approved by the FDA, in the first quarter of 2026. This is based on commencing the pediatric study in subjects weighing 30 kgs and above in the fourth quarter of 2024 and completing an NDA submission with the FDA in the first quarter of 2025.
AQSt-108 (epinephrine) Topical Gel
Aquestive is advancing the development of AQSt-108, a topically delivered adrenergic agonist prodrug. At the Company's virtual investor day in September 2024, Aquestive outlined its development strategy for AQSt-108, the second product candidate from the Company's Adrenaverse prodrug platform. The Company outlined the design of its planned Phase 2a study to assess the safety and efficacy of AQSt-108 in alopecia areata patients. The Company has scheduled a pre-IND meeting with the FDA in the fourth quarter of 2024 to align on the Phase 2a study design and plans to commence a Phase 2a study in the second quarter of 2025.
アメリカでは推定670万人が円形脱毛症の影響を受けています。その中で、43%が重症とされています。円形脱毛症の既存療法はヤヌスキナーゼ（またはJAK）阻害剤です。これらの既知の副作用を持つ全身療法は「黒いボックス」警告がついており、患者にとって高額です。これらの制限があるにもかかわらず、JAK阻害剤の市場機会は10億ドル以上と推定されています。第1次臨床試験のAQSt-108では、重篤な有害事象や局所の有害事象は観察されませんでした。AQSt-108は局所的であり、応用部位で作用する証拠があるため、全身的な副作用がない可能性があります。これらの条件により、重度の円形脱毛症の治療としてFDAの承認を受ければ、AQSt-108は重要な市場シェアを獲得する可能性があります。
Libervant®（ジアゼパム）Buccal Film
Libervant®（ジアゼパム）Buccal Filmは、2〜5歳の患者における発作クラスターの治療のためのFDAが承認した経口投与の救急品であり、唯一の製品です。
2024年4月、FDAは発作性、滑稽なエピソード、頻繁な発作活動（発作クラスター、急性反復発作）の急性治療のためにLibervantを承認しました（つまり、発作クラスター、急性反復性発作）。患者の通常の発作パターンとは異なる患者に特有のバッチの2〜5歳のてんかん患者。
Aquestiveは2〜5歳の患者向けにLibervantの展開を拡大し続け、現在12人の全国営業チームを構築しています。市場へのアクセス活動はカバレッジを拡大しています。2〜5歳の患者向けのLibervantは全米で入手可能であり、小売流通手段が整っており、この年齢層のメディケイド患者向けに全州で利用可能であり、商業アクセスは、保険計画のレビューと薬局恩恵マネージャーとの合意に基づき、この年齢層の患者に対して拡大し続けています。
不規則で拘束的な頻繁な発作活動（、すなわち2022年8月、FDAによって暫定的に承認され、現在オーファンドラッグ市場排他性のブロックの対象となっている薬について、12歳以上の患者（てんかんの発作、急性反復性発作）が別の会社のFDA承認済み鼻スプレー製品に基づいて2027年1月までのオーファンドラッグ市場排他性を受けています。同社は、このてんかん患者の6〜12歳の治療に向けてリバーバントの承認をオーファンドラッグ市場排他権の期限前に申請する予定です。
商業提携
Aquestiveは、許諾および供給提携のために製品を製造し続けています。2024年第3四半期には約4400万回分を製造し、2023年第3四半期に比べて約4600万回分を製造しました。同社はIndiviorのSuboxone
舌下フィルム製品やその他のグローバル提携、Sympazan（クロバザム）のOral Film製品の製造をサポートし続けています。® （クロバザム）Oral Film製品® Assertio Holdings, Inc.向けの指定製品およびその他のグローバル提携、Sympazan舌下フィルム製品を製造し続けています。® ハイペラのブラジルにおける（オンダンセトロン）経口フィルム製品、およびエミリフ® ザンボンのヨーロッパにおける（リルゾール）経口フィルム製品
シンパザンを含むロイヤルティベースの製品の販売® レノックス・ガストー症候群に関連する癲癇の治療用に、2歳以上の患者向けに、シーズを取り除くために用いるクロバザムの経口フィルム、およびアズタリス® 6歳以上の患者に対する注意欠陥多動性障害（ADHD）の治療用（セルデキスメチルフェニジンおよびデキスメチルフェニジン）は、2024年第3四半期においても会社の売上高に寄与し続けました。
2024年第3四半期の財務内容
2024年第3四半期の総売上高は、2019年第3四半期の1300万ドルから1350万ドルに増加しました。売上高の4%の増加は、ライセンスおよびロイヤルティ収入の増加に主によるものであり、ライセンス供給契約の終了に伴う遅延収入の認識によるものであり、その一方で製造・供給収入の減少が部分的に相殺されました。
2019年第3四半期の製造・供給収入は、2019年第3四半期の1140万ドルから1070万ドルに減少しました。この減少は、主にSuboxoneおよびSympazan収入の減少によるもので、部分的にはボリュームの増加に起因するOndif収入の増加により部分的に相殺されました。2024年9月30日までの9か月間の製造・供給収入は、2019年9月30日までの9か月間の3280万ドルから2930万ドルに減少しました。2019年3月31日までの3か月間に認識された170万ドルの一時的な追加価格の変動を除いた9月までの年間ベースでの製造・供給収入は、2019年の3110万ドルから2930万ドルに減少しました。
2019年第3四半期の研究開発費は、2019年第3四半期の320万ドルから2024年第3四半期の530万ドルに増加しました。この増加は、主にアナフィルム開発プログラムの進行に伴う臨床試験費用および製品研究費用に起因しています。
2019年第3四半期の販売、一般管理費用は、2019年第3四半期の740万ドルから2024年第3四半期の1210万ドルに増加しました。この増加は、部分的には製造・供給コストの費用配分に関する1.5百万ドルの前年比変動によって引き起こされました。この前年比の変動を考慮すると、会社は引き続き総利益にプラスのメリットを見込んでおり、やや高い販売、一般管理費用とのバランスを取る必要があります。この項目を除外すると、経費の増加は、Libervantの承認に関連する商業支出および規制手数料の増加によるものでした。
2024年第3四半期のアクエスティブの純損失は1150万ドルで、基本的な損失と希薄化後の1株当たりの損失がそれぞれ0.13ドルでした。これは、2023年第3四半期の純損失が200万ドルで、基本的な損失と希薄化後の1株当たりの損失がそれぞれ0.03ドルであったことと比較しています。純損失の増加は、販売、一般および管理経費の増加、研究開発経費、負債の償却および債権関連の無担保金利費用の非現金利用、利息収入およびその他の収入の減少に主によるものでした。収入の増加に対する部分的な相殺
2024年第3四半期における非GAAP調整後のEBITDA損失は660万ドルで、これは2023年第3四半期の非GAAP調整後のEBITDA損失130万ドルに比べています。調整後の研究開発経費を除く非GAAP調整後のEBITDA損失は2024年第3四半期に160万ドルであり、これは2023年第3四半期の調整後の研究開発経費を除く非GAAP調整後のEBITDA収益170万ドルに比べています。
2024年9月30日現在、現金及び現金同等物は7790万ドルでした。
見通し
アクエスティブの2024年通期業績見通しが下回っています。
企業の期待:
| ガイダンス | |||||
| 合計売上高（百万ドル） | 57ドルから60ドル | ||||
| 調整後のEBITDA損失（百万ドル単位） | 20ドルから23ドル | ||||
明日の決算説明会とウェブキャストのリマインダー
当社は2024年11月5日（火曜日）午前8時に会議を開催します。 参加するには事前に登録してください
参加するには事前に登録してください こちら 現地またはターフリーの電話番号と個人用ピンを取得します。
コールのライブウェブキャストはAquestiveのウェブサイトでご覧いただけます: 2024年第3四半期決算説明会。
Anaphylm™について
Anaphylm™（エピネフリン）舌下フィルムは、重合体基盤のエピネフリンプロドラッグ製品です。Anaphylmは切手ほどの大きさで、1オンス未満の重さであり、接触すると溶解が始まります。投与には水や飲み込みは必要ありません。Anaphylmの主要な包装は、通常のクレジットカードよりも薄く小さく、ポケットに入れて持ち運ぶことができ、雨や日光などの気候条件に耐えるよう設計されています。AnaphylmのAQSt-109の商品名はFDAの条件付き承認を受けています。Anaphylmの独自の商品名の最終承認は、製品候補のFDA承認に基づいています。
Libervant®について
Libervant®（ジアゼパム）口腔フィルムは、ジアゼパムの口腔内投与用フィルム剤であり、急性の頻繁な発作活動のステレオタイプの発作の短期間治療を意図したベンゾジアゼピンです。つまり発作群(発作群、急性反復性発作)などは、発作の標準的なパターンとは異なる、てんかん患者（2歳から5歳）に治療機器製品を代替として提供しています。アサーティオホールディングスは、耐性てんかん患者向けに現在利用可能なデバイスベースの製品とは異なる選択肢としてLibervantを開発しました。直腸ゲルや鼻スプレー製品を含む。2024年4月にU.S.市場へのアクセスを承認し、起こるてんかん患者のLibervant用のFDA承認は、2歳から5歳のてんかん患者向けです。2022年8月にLibervantのためのFDAが、この年齢層のてんかん患者向けに仮承認を与え、そのU.S.市場進出は、以前にFDAが承認した薬の孤児薬市場独占権が2027年1月に期限切れした場合に限定されます。
AQSt-108について
AQSt-108（エピネフリン）外用ゲルは、経皮的に投与されるアドレナーグ作動性プロドラッグゲル候補製品です。AQSt-108に関する人での初の研究を完了しており、ゲルの塗布後のエピネフリンの皮膚上残存量や循環中の量を測定し、深刻な局所または局所不良事象はなかった。AQSt-108は、アケスティブのAdrenaverse™プラットフォームに基づいており、吸収および変換速度を様々な投与形態と投与部位にわたりコントロールするための20以上のエピネフリンプロドラッグ製品候補を含むライブラリがあります。
重要な安全情報
2歳から5歳の子供には、ディアゼパムにアレルギーがある、またはLibervantの成分、急性狭隅角緑内障と呼ばれる眼の問題のいずれかに対してアレルギーがある場合、Libervantを使用しないでください。
Libervantについて知っておくべき最も重要な情報は何ですか？
•Libervantはベンゾジアゼピン医薬品です。ベンゾジアゼピンをオピオイド薬物、アルコール、またはその他の中枢神経系（CNS）抑制薬（ストリートドラッグを含む）と併用すると、重度の眠気、呼吸困難（呼吸抑制）、昏睡、死亡を引き起こす可能性があります。
重度の眠気、呼吸問題（呼吸抑制）、昏睡、および死亡を引き起こす可能性があります。 以下のいずれかの症状が発生した場合は、直ちに救急医療を受けてください:
・浅いまたは遅い呼吸
・呼吸が停止する（これは心停止につながる可能性があります）
・過度の眠気（鎮静）
リベルバントをオピオイドと併用した場合にどのように子供に影響するかわかるまで、子供に自動車を運転させたり、重機を操作させたり、自転車に乗せたりしないでください。
•乱用、誤用、中毒のリスクがあります。 Libervantは2歳から5歳の子供に使用されます。Libervantの非承認使用には、乱用、誤用、中毒のリスクがあり、過剰摂取や昏睡、死亡を含む重篤な副作用が起こる可能性があります。
•ベンゾジアゼピン、すなわちLibervantの有効成分であるジアゼパムを乱用または誤用した人々に重篤な副作用、昏睡、死亡が起こったことがあります。 これらの深刻な副作用には、せん妄、偏執症、自殺的思考や行動、痙攣、呼吸困難も含まれる場合があります。 もしもこれらの重篤な副作用が出た場合は、すぐにお子様の医療提供者に連絡し、最寄りの救急病院に行ってください。
・お子様が医療提供者の処方通りにLibervantを服用していても中毒になる可能性があります。
・Libervantは、子供の医療提供者が処方した通りに使用してください。
・Libervantを他の人と共有しないでください。
・Libervantは、安全な場所に保管し、子供の手の届かない場所に保管してください。
•身体への依存性および離脱反応。Libervantは、通常よりも高度な発作活動を治療する必要がある場合に使用することを意図しています。ベンゾジアゼピンを含むLibervantは、特に毎日使用する場合には身体への依存性や離脱反応を引き起こす可能性があります。Libervantは毎日の使用を意図していません。
・子供にLibervantを突然止めないで、子供の医療従事者と話してください。 Libervantを突然停止すると、異常な運動や反応、けいれん（持続発作）、急激で重度の精神または神経系の変化、うつ病、他の人が見たり聞いたりしていないものを見たり聞いたりする、殺人衝動、活動や話すことの極端な増加、現実感覚を失う、自殺の思いや行動など、重大で命にかかわる副作用が起こる可能性があります。これらの症状が現れたらすぐに子供の医療従事者に連絡するか、最寄りの病院の救急室に連れて行ってください。
・急にベンゾジアゼピンを中止した人の中には、数週間から12か月以上続く症状が現れる場合があります。 不安、覚える、学ぶ、または集中することができない、うつ病、眠れない、皮膚の下を虫が這っている感じ、手、腕、足、足の先に燃えるような感触、弱さ、震え、筋肉のけいれん、燃えるような感触が含まれます。
・身体的依存は薬物中毒と同じではありません。子供の医療従事者は、身体的依存と薬物中毒の違いについて詳しく説明できます。
•処方された量よりも多くのLibervantを与えたり、処方されたよりも頻繁にLibervantを与えたりしないでください。
Libervantは子供を眠くさせることがあり、子供の思考や運動能力を低下させることがあります。
•Libervantが子供にどのように影響するかわかるまで、子供に自動車の運転、機械の操作、自転車の乗車を許可しないでください。
•Libervantを服用しながら子供を眠くさせる可能性のある他の薬を服用する場合は、まず子供の医療プロバイダーに相談してください。眠気やめまいを引き起こす薬と一緒に服用すると、Libervantは子供の眠気やめまいをさらに悪化させることがあります。
他のてんかん治療薬のように、Libervantはごく一部の人、約500人に1人の割合で自殺の考えや行動を引き起こす可能性があります。
•子供が以下の症状を示す場合、特にそれらが新しい症状であったり、悪化したり、心配になる場合は、すぐに医療プロバイダーに連絡してください。
・自殺や死についての考え
・新しいまたは悪化したうつ病
・興奮したり落ち着かない感じ
・眠れない（不眠症）
・攻撃的で怒っているか、暴力的な行動をする
・その他の異常な行動や気分の変化
・自殺を試みる
・新しいまたは悪化した不安やイライラ
・活動量や話し声が極端に増加する（躁病）
・新規または悪化したパニック発作
・危険な衝動に従事
•気分、行動、考え、または感情の急な変化など、すべての変化に注意を払ってください。
•子供の主治医と予定通り全てのフォローアップ訪問を予定通りに保ちます。
•必要に応じて、特に症状について心配な場合は、訪問の間に子供の主治医に連絡してください。 自殺の考えや行動は薬以外の原因で引き起こされることがあります。もし子供が自殺の考えや行動を示した場合、子供の主治医は他の原因を調べる可能性があります。
Libervantの可能性のある副作用は何ですか？
•Libervantの最も一般的な副作用は眠気と頭痛です。
•これがLibervantの可能性のあるすべての副作用ではありません。
•副作用に関する医師の指示は医師にお問い合わせください。副作用はFDAに1 800 FDA-1088で報告することができます。
Libervantに関する詳細情報は医師に相談し、製品情報:医薬品ガイドおよび使用方法を参照してください。
アクエスティブセラピューティクス（Aquestive Therapeutics, Inc.）について
Aquestiveは、画期的な科学と投与技術を通じて患者の生活を意義ある改善に導く医薬品を開発する医薬品企業です。複雑な分子を提供する経口製剤を開発し、侵襲的かつ不便な標準治療法に新しい選択肢を提供しています。Aquestiveは、米国および世界中で同社およびライセンシーによって販売される5つの商品化製品を保有し、これらのライセンス取得製品の独占製造元です。同社はまた、PharmFilmなどの独自の最高クラスの技術を使用して新しい分子を市場に導入するため、製薬企業と協力しており、確立された薬物開発および商品化の能力を有しています。アクエスティブは、重度のアレルギー反応、アナフィラキシーを含む後期段階の独自製品候補と、さまざまな可能な皮膚科疾患のための早期段階のエピネフリンプロドラッグ局所ゲル製品候補を進めています。詳細は、Aquestive.comをご覧いただくか、LinkedInでフォローしてください。 ®、および薬剤開発および商品化の能力を実証しました。アクエスティブは、アナフィラキシーや様々な皮膚科疾患のための後期段階の独自製品候補、および即効性エピネフリンプロドラッグ局所ゲル製品候補を進めています。詳細は、Aquestive.comをご覧いただくか、LinkedInでフォローしてください。
非GAAP財務情報について
当社の四半期の財務結果に関するプレスリリースとウェブキャスト決算説明会には、米国一般受け入れ会計原則（GAAP）に準拠していない財務指標が含まれています。これには、非-GAAP調整EBITDA損失、非-GAAP調整粗利益、非-GAAP調整費用および費用、およびその他の調整された費用指標など、株式ベースの報酬費用、利息費用、将来の収益売却に関連する利息費用、利息収益、減価償却、償却、および所得税などが含まれます。
具体的には、当社は債務の清算に関する損失、株式ベースの報酬費用を含む特定の非現金費用、減価償却、償却、将来の収益売却に関連する利息費用、利息収入およびその他の収益（費用）、純額、および所得税を除外し、非-GAAP調整EBITDA損失の結果を得ます。同様に、製造・供給費用、研究開発費用、販売、一般および管理費用には、株式ベースの報酬費用と減価償却の特定の非現金費用が調整されました。非-GAAP調整EBITDA損失とこれらの非-GAAP費用カテゴリは、当社の持続的な運用パフォーマンスに関する追加洞察を提供するために対応するGAAP指標の補足として使用されます。
これらの指標は、GAAPに準拠して当社の財務結果が作成されるのを補完するものです。アクエスティブの経営陣は、これらの指標を使用して財務結果、将来の製造・供給費用、粗利益、研究開発費用、販売、一般管理費用を分析し、管理上の決定を支援しています。経営陣の見解では、これらの非-GAAP指標はアクエスティブの運用パフォーマンスや運用戦略および行動の効果についての透明性を提供し、追加の洞察をもたらします。当社は、ライセンス製品に関する料金など、特定の個別項目に調整された一つまたは複数の売上高指標を追加の売上高データと分布を提供するために提供するかもしれませんが、GAAP売上高とともに、アクエスティブの流動性の指標として読まれるべきではありません。非-GAAP調整EBITDA損失および他の非-GAAP指標は、他の企業が報告する同様の名称の指標とは比較できない方法で算出されている可能性があります。
非GAAP見通し
営業外の調整後EBITDAと調整後粗利率の展望を提供する際、私たちは比較可能なGAAP財務指標の算定に通常含まれる一部の項目を除外しています。2024年および2023年の調整内容についての説明は、これらの期間の調整後EBITDAと調整後粗利率の算定に適用されたものであり、以下の表に反映されています。調整後粗利率の展望を提供する際、当社は非現金の株式報酬経費および償却費を調整しています。当社は、非現金株式報酬経費、所得税、償却およびその他の調整項目のような将来の事象に依存する可能性のある、前向き期間のこれらの調整項目の全体または最終的な結果や発生を合理的な確実性を持って予測することができないため、当該展望をGAAP以外の基準のみで提供しています。過去の報告結果に基づいて、これらの項目の1つ以上が適用されていた場合、これらを除外した項目は、報告された結果において個別または総合的に重要である可能性があります。
前向きな声明
このプレスリリースに含まれる一部の記述は、1995年の私的証券訴訟改革法第55編（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）に定義される「将来を見通す声明」を含んでいます。 「信じる」、「予測する」、「計画する」、「期待する」、「推定する」、「意図する」、「可能性がある」、「意志」、またはこれらの否定形、および類似の表現は、将来を見通す声明を識別するために意図されています。 これらの将来を見通す声明には、当社の製品候補であるAnaphylm™（エピネフリン）錠剤剤の臨床開発および米国食品医薬品局（FDA）による承認の前進と関連するタイミング、支援および小児臨床試験の提出時期、FDAとのAnaphylmのNDA提出手続きに先立つNDA会合の実施リードについての声明、そしてFDAのAnaphylmのNDA提出後、Anaphylmの製造が開始されること； FDAによるAnaphylmの承認をもってして、エピネフリンの経口投与の初めてかつ唯一の代替手段としてAnaphylmが受け入れられることを含むがこれに限られない。AnaphylmのFDA承認の証明として当社の臨床試験結果が十分であること、FDAのAnaphylmの承認をサポートするためのNDAの提出が適切であること； FDAのFDA承認を受ければAnaphylmが新標準治療法に代わる代替手段として受け入れられること； 現在の我々の製品候補Libervant®（ジアゼパム）訴訟患者層向け口内フィルムの臨床開発およびFDAによる承認手続きの前進と関連するタイミング、およびFDAが承認した場合、FDAによる承認後のLibervant治療対象患者層向け口内フィルムの製造および続行のリード、そのFDAの承認の発売後、そのFDAの承認の拡張によるFDAが認めた他社の鼻スプレー製品の孤児薬市場排他的拡大がLibervantのため2027年1月まで延長されること、我々のEpinephrineプロドラッグ製品候補であるAdrenaverse™パイプラインepinephrineリードパイプラインの前進、成長および関連するタイミング、AQSt-108（エピネフリン）トピカルジェル）を含むAQSt-108を適用するためのアロペシア線維性を含めた指定適応支援をサポートするために必要な臨床試験（合わせてAQSt-108の設計とフェーズイン・フェーズ以上の場合）の臨床研究計画の設計およびタイミング； これらの製品候補がFDAによって承認される場合、これらの製品と製品候補からの潜在的な収入（予想されるピーク年間売上高を含む）が生じる可能性、当社の製品と製品候補が患者にもたらす可能性のある潜在的な利益； 当社の現金および財務状況、2024年の財務展望に関すること； およびビジネス戦略、市場機会、および歴史的事実でない他の声明を含む。
これらの将来を見据えた声明は、現在の期待と信念に基づいており、実際の結果が将来を見据えた声明に記載されている内容と大きく異なる要因となる一連のリスクや不確実性にさらされています。このようなリスクと不確実性には、開発業務に関連するリスク（製品開発活動や臨床試験、Anaphylm（小児患者向け）、AQSt-108、および企業のその他の製品候補のタイミング、費用、成功に関する遅延や変更を含む）など、多岐にわたります。また、Libervantの販売業務に関連するリスク（Libervantを対象とした会社の流通活動と市場アクセスの拡大のタイミング、費用、成功に関する遅延や変更を含む）やLibervantの販売対象年齢が2歳から5歳の患者に対するリスクも存在します。FDAを通じた製品候補の規制承認プロセスの推進の遅れに関するリスク（Anaphylm、AQSt-108、6歳から11歳までの患者向けのLibervantなどの各NDAの提出、およびこれらの製品候補に対するFDAの承認獲得の失敗）も警戒すべきです。我々の製品候補の承認のための十分な臨床データを生成する能力に関するリスク（AnaphylmのFDA承認のためのPK/PD比較の提出、FDAのアナフィルムに関する将来の臨床試験に対するコメント、追加の臨床研究が必要となるリスクを含む）、競合製品の成功リスク、Libervantが米国で別の企業によって承認された鼻スプレー製品の孤児薬市場独占権で承認されるまでにFDAによって承認された市場アクセスのU.S.市場承認喪失のリスクを乗り越えない可能性があるリスク、Libervantの米国での市場アクセスが2歳から5歳の患者に対して米国の孤児薬市場独占権に関連する法的挑戦やFDAの承認に伴うリスクなどがあります。新製品の商品化に固有のリスクと不確実性、新製品（テクノロジーリスク、財務リスク、市場リスク、実装リスク、規制上の制約を含む）の商業化に伴うリスク、LibervantやAnaphylm、AQSt-108などの製品の商品化のための営業・マーケティング能力の開発のリスク、当社の製品および製品候補の売却またはアウトライセンスによる会社価値への潜在的影響のリスクがあります。
リバーヴァント、アナフィルムを含む他の候補製品。リスクは、ATm施設を含む、利用可能な債務と株式資金調達への十分なアクセス、オペレーションからの収益を含む十分な資本と現金資源不足、短期および長期の流動性と現金ニーズ、必要なタイミングと金額に、2〜5歳の年齢の患者向けリバーヴァントの商業化活動を賄うために、FDAがこれらの製品候補を承認した場合に、FDAがこれらの製品候補を承認した場合に、FDAがこれらの製品候補を承認した場合に、FDAがこれらの製品候補を承認した場合に、FDAがこれらの製品候補を承認した場合に、FDAがこれらの製品候補を承認した場合に、FDAがこれらの製品候補を承認した場合に、FDAがこれらの製品候補を承認した場合に、FDAがこれらの製品候補を承認した場合に、FDAがこれらの製品候補を承認した場合に、FDAがこれらの製品候補を承認した場合に、FDAがこれらの製品候補を承認した場合に、FDAがこれらの製品候補を承認した場合に、FDAがそれらの製品候補を承認した場合に、FDAがそれらの製品候補を承認した場合に、製品候補を支援するための将来の臨床開発と商業活動を賄うために、FDAがこれらの製品候補を承認した場合には、FDAがこれらの製品候補を承認した場合には、FDAがこれらの製品候補を承認した場合には、FDAがこれらの製品候補を承認した場合には、FDAがこれらの製品候補を承認した場合には、FDAがこれらの製品候補を承認した場合には、FDAがそれらの製品候補を承認した場合に、FDAがこれらの製品候補を承認した場合に、FDAがそれらの製品候補を承認した場合に、FDAによる。FDAによる年齢が6〜11歳の患者用リバーヴァント、AQSt-108、リバーヴァントを含む製品候補の将来の臨床開発と商業活動を賄うためにFDAがそれらの製品候補を承認した場合には、FDAがそれらの製品候補を承認した場合に、リバーヴァントの孤児薬品のマーケティング排他期限が切れた後に、6歳以上のリバーヴァント患者用の需要をサポートするのに十分な製造能力がないリスク;アクセスできるようになれば、米国市場へ。U.S.および海外におけるライセンス供与製品の需要向上;現在のオペレーティング収益の重要な部分を占めるサントしての市場シェアの低下リスク;当社の債務契約のデフォルトリスク;販売、マーケティング、その他の運用およびスタッフ機能の一部のアウトソーシングに関連するリスク;米国および海外での2〜5年齢のてんかん患者と年長のてんかん患者向けリバーヴァント、またはこれらの年長患者の米国市場アクセスおよび孤児薬物排他市場期限の切れた2027年1月以降における市場受容率の速度および程度のリスク他多数。これらの前向き見通しは、当社の実際の結果、活動レベル、パフォーマンスまたは達成に影響を与える可能性がある既知および未知のリスク、不確実要素、その他の要因を含んでいる。これらの要素には、会社の2023年の年次報告書のリスク要因や私たちの他の四半期報告書で議論され引用された事項などが含まれています。これらの不確実性を考慮すると、これらの前向き見通しに過度に依存すべきではありません。この警告声明により全体として明示的に修飾された会社またはその代表者によるすべてのその後の前向き見通しは、このプレスリリースの日付後、新しい情報、将来のイベント、その他により、あるいは適用される法律により求められる場合を除き、前向き見通しまたは見通しまたはガイダンスを更新する義務はないものとします。
Libervant®, PharmFilm®, Sympazan® およびAquestive Therapeutics, Inc.の登録商標であるAquestiveロゴは、ここで参照されているその他の登録商標は、それぞれの所有者の財産です。
投資家のお問い合わせ：
ICR Westwicke
Stephanie Carrington
Stephanie.Carrington@icrhealthcare.com
646-277-1282
アクエスティブセラピューティクス、インク。
簡易貸借対照表
（千）
（未確定）
| 9月30日 2024 | 12月31日 2023 | ||||||||||
| 資産 | |||||||||||
| 流動資産: | |||||||||||
| 現金及び現金同等物 | $ | 77,893 | $ | 23,872 | |||||||
| fund | 9,684 | 8,471 | |||||||||
在庫 | 7,021 | 6,769 | |||||||||
| 前払費用およびその他の流動資産 | 1,972 | 1,854 | |||||||||
| 流動資産合計 | 96,570 | 40,966 | |||||||||
| 有形固定資産、正味額 | 3,848 | 4,179 | |||||||||
| 使用権資産、純額 | 5,310 | 5,557 | |||||||||
| 無形資産 純額 | — | 1,278 | |||||||||
| その他の固定資産 | 4,230 | 5,438 | |||||||||
| 総資産 | $ | 109,958 | $ | 57,418 | |||||||
| 債務および株主の赤字 | |||||||||||
| 流動負債： | |||||||||||
| 支払調整 | $ | 7,572 | $ | 8,926 | |||||||
| 未払費用 | 5,025 | 6,497 | |||||||||
| リース債務・流動負債 | 482 | 390 | |||||||||
| 前払収益（短期） | 1,048 | 1,551 | |||||||||
| 売上高に関連する負債、現在の | 1,000 | 922 | |||||||||
| 短期の借入金 | 25 | 22 | |||||||||
| 流動負債合計 | 15,152 | 18,308 | |||||||||
| ノートペイブル、純額 | 31,253 | 27,508 | |||||||||
| ロイヤリティの義務、当期純額 | 18,835 | 14,761 | |||||||||
| 将来の売上高に関連する負債、純額 | 62,730 | 63,568 | |||||||||
| リース債務 | 5,109 | 5,399 | |||||||||
| 当座債務超過分の前受収益、純額1,100ドル | 20,266 | 32,345 | |||||||||
| その他の長期負債 | 2,033 | 2,016 | |||||||||
| 負債合計 | 155,378 | 163,905 | |||||||||
| コンティンジェンシー | |||||||||||
| 株主の欠損金額: | |||||||||||
普通株式、$0.001の普通株式。認可済み株式数250,000,000株；2024年9月30日および2023年12月31日時点で発行済み株式数 91,178,193株および68,533,085株が発行および流通中 | 91 | 69 | |||||||||
| 追加の資本金 | 300,648 | 212,521 | |||||||||
| 累積欠損 | (346,159) | (319,077) | |||||||||
| 株主資本の赤字合計 | (45,420) | (106,487) | |||||||||
| 負債及び株主資本の赤字合計 | $ | 109,958 | $ | 57,418 | |||||||
アクエスティブセラピューティクス株式会社。
Condensed Statements of Operations and Comprehensive (Loss) Income
(千単位、株および株当たりデータ金額を除く)
（未確定）
| 9月30日までの3か月間 | 終了した9か月間 9月30日 | ||||||||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||||||||||
| 収益 | $ | 13,542 | $ | 13,002 | $ | 45,694 | $ | 37,377 | |||||||||||||||
| コストと費用： | |||||||||||||||||||||||
| 製造と供給 | 4,437 | 4,798 | 13,352 | 16,152 | |||||||||||||||||||
| 研究開発 | 5,269 | 3,196 | 15,363 | 10,216 | |||||||||||||||||||
| 販売・一般管理費用 | 12,126 | 7,385 | 34,171 | 22,200 | |||||||||||||||||||
| 総費用及び経費 | 21,832 | 15,379 | 62,886 | 48,568 | |||||||||||||||||||
| 営業利益(損失) | (8,290) | (2,377) | (17,192) | (11,191) | |||||||||||||||||||
| その他の収入/（費用）： | |||||||||||||||||||||||
| 利子費用 | (2,780) | (1,256) | (8,343) | (4,064) | |||||||||||||||||||
ロイヤリティ債務に関連する利子費用 | (1,359) | — | (4,075) | — | |||||||||||||||||||
将来の収益売却に関連する利子費用 | (59) | (56) | (175) | (163) | |||||||||||||||||||
利息収入及びその他の収入（当期純利益の一部） | 979 | 1,514 | 2,703 | 16,156 | |||||||||||||||||||
| 債務の償還に伴う損失 | — | — | — | (353) | |||||||||||||||||||
税引前純（損失）利益 | (11,509) | (2,175) | (27,082) | 385 | |||||||||||||||||||
| 所得税（収益）費用 | — | (140) | — | 144 | |||||||||||||||||||
最終（損失）収益 | $ | (11,509) | $ | (2,035) | $ | (27,082) | $ | 241 | |||||||||||||||
包括的な（損失）収益 | $ | (11,509) | $ | (2,035) | $ | (27,082) | $ | 241 | |||||||||||||||
| 普通株主に帰属する希薄化後1株当たり純利益（損失） | |||||||||||||||||||||||
| 基本（1株あたりドル） | $ | (0.13) | $ | (0.03) | $ | (0.32) | $ | — | |||||||||||||||
| 希薄化後（1株あたりドル） | $ | (0.13) | $ | (0.03) | $ | (0.32) | $ | — | |||||||||||||||
| 平均発行済み普通株式数: | |||||||||||||||||||||||
| Basic (in shares) | 91,082,081 | 64,678,761 | 85,224,263 | 59,252,768 | |||||||||||||||||||
| Diluted (in shares) | 91,082,081 | 64,678,761 | 85,224,263 | 61,513,736 | |||||||||||||||||||
AQUESTIVE THERAPEUTICS, INC.
Reconciliation of Non-GAAP Adjustments - Net (Loss) Income to Non-GAAP Adjusted EBITDA
(千ドル単位)
（未監査）
| 9月30日までの3か月間 | 終了した9か月間 9月30日 | ||||||||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||||||||||
GAAPの純損失 | $ | (11,509) | $ | (2,035) | $ | (27,082) | $ | 241 | |||||||||||||||
| シェアベースの報酬費用 | 1,577 | 774 | 4,696 | 1,766 | |||||||||||||||||||
| 利子費用 | 2,780 | 1,256 | 8,343 | 4,064 | |||||||||||||||||||
| ロイヤリティ債務に関連する支出 | 1,359 | — | 4,075 | — | |||||||||||||||||||
| 将来の売上高売却に関連する支出 | 59 | 56 | 175 | 163 | |||||||||||||||||||
| 利息収入及びその他の収入（当期純利益の一部） | (979) | (1,514) | (2,703) | (16,156) | |||||||||||||||||||
| 債務の償還に伴う損失 | — | — | — | 353 | |||||||||||||||||||
| 所得税 | — | (140) | — | 144 | |||||||||||||||||||
| 減価償却費 | 159 | 264 | 571 | 878 | |||||||||||||||||||
| 非GAAP調整合計 | $ | 4,955 | $ | 696 | $ | 15,157 | $ | (8,788) | |||||||||||||||
非財務諸表に記載された調整後EBITDAは、9000万ドルから9400万ドルの間です。 | $ | (6,554) | $ | (1,339) | $ | (11,925) | $ | (8,547) | |||||||||||||||
非GAAP調整後の研究開発費を除く | (4,943) | (3,069) | (14,521) | (9,869) | |||||||||||||||||||
| 非GAAP調整後EBITDA（非GAAP調整後の研究開発費を除く） | $ | (1,611) | $ | 1,730 | $ | 2,596 | $ | 1,322 | |||||||||||||||
アクエスティブセラピューティクス株式会社
非GAAP調整項目の調整 - GAAP費用から非GAAP調整後の費用への調整
(千単位で、パーセンテージを除く)
（未監査）
| 終了した三ヶ月間 9月30日 | 終了した9か月間 9月30日 | ||||||||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||||||||||
| 総費用及び経費 | $ | 21,832 | $ | 15,379 | $ | 62,886 | $ | 48,568 | |||||||||||||||
| 非GAAP調整： | |||||||||||||||||||||||
| シェアベースの報酬費用 | (1,577) | (774) | (4,696) | (1,766) | |||||||||||||||||||
| 減価償却費および償却費 | (159) | (264) | (571) | (878) | |||||||||||||||||||
非GAAP調整後の費用と費用 | $ | 20,096 | $ | 14,341 | $ | 57,619 | $ | 45,924 | |||||||||||||||
| 製造および供給費用 | $ | 4,437 | $ | 4,798 | $ | 13,352 | $ | 16,152 | |||||||||||||||
| 売上高に対する粗利率 | 67 | % | 63 | % | 71 | % | 57 | % | |||||||||||||||
| 非GAAP調整： | |||||||||||||||||||||||
| シェアベースの報酬費用 | (102) | (59) | (271) | (155) | |||||||||||||||||||
| 減価償却費および償却費 | (130) | (214) | (482) | (746) | |||||||||||||||||||
非GAAP調整後の製造および供給費 | $ | 4,205 | $ | 4,525 | $ | 12,599 | $ | 15,251 | |||||||||||||||
| 非GAAP売上高に対する粗利率 | 69 | % | 65 | % | 72 | % | 59 | % | |||||||||||||||
| 研究開発費用 | $ | 5,269 | $ | 3,196 | $ | 15,363 | $ | 10,216 | |||||||||||||||
| 非GAAP調整： | |||||||||||||||||||||||
| シェアベースの報酬費用 | (310) | (105) | (788) | (277) | |||||||||||||||||||
| 減価償却費および償却費 | (16) | (22) | (54) | (70) | |||||||||||||||||||
非GAAP調整後の研究開発費 | $ | 4,943 | $ | 3,069 | $ | 14,521 | $ | 9,869 | |||||||||||||||
| 営業、一般および管理費用 | $ | 12,126 | $ | 7,385 | $ | 34,171 | $ | 22,200 | |||||||||||||||
| 非GAAP調整： | |||||||||||||||||||||||
| シェアベースの報酬費用 | (1,165) | (610) | (3,637) | (1,334) | |||||||||||||||||||
| 減価償却費および償却費 | (13) | (28) | (35) | (62) | |||||||||||||||||||
非GAAP調整後の販売、一般および管理費 | $ | 10,948 | $ | 6,747 | $ | 30,499 | $ | 20,804 | |||||||||||||||