ストークセラピューティクスは第3四半期の財務結果を報告し、ビジネスの最新情報を提供します

‐ 初回70mg投与後の45mg維持投与で治療されたすべての患者からてんかん、認知および行動データを年末まで提供する予定です‐

‐ FDAおよびグローバル規制機関とのzorevunersenの単一グローバル第3相試験に関する議論は引き続き進行中であり、会社は年末までに最新情報を提供する予定です‐

2024年9月30日時点で、会社は現金、現金及び現金同等物、有価証券で26920万ドルを保有していました‐

マサチューセッツ州ベッドフォード、2024年11月5日‐ バイオテクノロジー企業のストークセラピューティクス社（Stoke Therapeutics, Inc.） (Nasdaq: STOK)は、RNA医薬を活用して体内のポテンシャルを利用し、タンパク質発現を回復することを目指すバイオテクノロジー企業であり、2024年第3四半期の財務結果を報告し、ゾレヴネレンセン（StokeがDravet症候群の遺伝的原因に対処する最初の潜在的な医薬品として開発中の会社独自のアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO））に関連するその他のビジネスアップデートを提供しました。

「私たちは、提案された第3相投与スケジュールを代表する新しいデータを共有し、そのスタディデザインについて調整するための規制当局との議論を完了する準備を進めています」と、ストークセラピューティクスの最高経営責任者であるエドワード・M・ケーワン博士は述べています。「規制当局との議論で重要なのは、Dravet症候群の患者の行動と認知の評価です。ゾレヴネレンセンの研究では、治療開始から最初の1年以内に疾患の複数の指標で実質的で持続的な効果を示してきました。これらのデータは、第3相計画とゾレヴネレンセンが疾患の根本原因に対処する可能性に対する信懇智能を与えています。」

本日、会社は、12月6日から10日まで開催されるアメリカてんかん学会での発表用にアブストラクトを提出したことを発表しました。予定されているプレゼンテーションの中には、ゾレヴネレンセンの研究で最初に70mgの投与を受け、その後45mgの維持投与を行ったすべての患者からの新しいデータが含まれています。現在、グローバルな規制当局との間で、70mgの2または3回の負荷投与に続く45mgの維持投与からなる第3相スケジュールについて話し合っています。主要プログラムとしてゾレヴネレンセンに焦点を当て続けている会社は、自家製治験候補STk-002の第1相研究（ADOA治療のため）の開始を延期します。

最近のプログラムのハイライトと今後のマイルストーン

2024年第3四半期の財務結果

2024年の年初から現在までの財務結果

ドラベ症候群について

Dravet症候群は、出生後1年以内に始まり、頻繁で長くて難治性の発作に特徴付けられた重篤で進行性の遺伝性てんかん症候群です。Dravet症候群は治療が難しく、長期的な予後が悪いです。病気の合併症はしばしば

患者と介護者の生活の質を著しく損なう傾向があります。病気の影響は発作だけにとどまらず、知的障害、発達の遅れ、運動やバランスの問題、言語障害、成長の欠陥、睡眠異常、自律神経系の機能不全、気分障害などを含むことがあります。病気は、病気に関連する発達遅滞と認知機能の障害により、発達性てんかん性脳症として分類されています。Dravet症候群を抱える人々は、一般的なてんかん集団と比較して、突然の意外な死であるSUDEPのリスクが高くなります。Dravet症候群を患う人々には、承認された病気を修飾する治療法がありません。16,000人に1人がDravet症候群で生まれ、特定の地理的エリアや民族集団に偏っていません。

Zorevunersen（STk-001）について

Zorevunersenは、Dravet症候群の治療のための臨床試験中の新薬であり、StokeはzorevunersenがDravet症候群の遺伝的原因に対処する最初の病気を修飾する治療法になる可能性があると考えています。Zorevunersenは、Naを上方調節することを目的としたプロプライエタリアントセンスオリゴヌクレオチド（ASO）です。v非変異（野生型）のコピーを活用して、1.1タンパク質の発現を回復することにより、生理的Na SCN1A遺伝子の非突然変異（野生型）コピーを利用することで、生理学的なNaV1.1レベルを回復し、発作発生率と重要な非発作性共存症状を減少させるため、今日天気は良好です。 1.1レベルを低下させることで、てんかん発作および著しい非てんかん合併症の発生頻度を減らす。ゾレブネルセンは、Dravet症候群の潜在的な新しい治療法としてFDAとEMAによって孤発性薬剤指定を受け、FDAによって希少小児疾患指定を受けています。vストークセラピューティクス（ナスダック: STOK）は、RNA医薬を用いてタンパク質発現を回復することに特化したバイオテクノロジー企業です。ストークは、TANGO（核遺伝子産物のターゲテッド増幅）アプローチを用いて、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）を開発し、選択的にタンパク質レベルを回復させています。ストークの最初の化合物であるゾレブヌルセン（STk-001）は、Dravet症候群の治療の臨床試験中です。Dravet症候群は、正常なタンパク質量の約50%の損失が疾患につながる半不全症から引き起こされる多くの疾患の1つです。ストークは、最も一般的な遺伝性の視神経障害である自動体性劣性視神経萎縮（ADOA）の治療のためのSTk-002の開発を追求しています。ストークの最初の焦点は半不全症と中枢神経系および眼の疾患であり、ただし、その独自のアプローチの広い潜在能力への信念を支持する他の臓器、組織、および系統でのコンセプトの証明がされています。ストークは、マサチューセッツ州ベッドフォードに本社を置き、ケンブリッジにオフィスを構えています。詳細は、

ストークセラピューティクスについて

をご覧ください。 https://www.stoketherapeutics.com/をご覧ください。.

将来を見据えた表明に関する注意書き

このプレスリリースには、1995年の「安全港」規定に基づく前向きな見通しの記述が含まれており、但し、これに限定されない: 企業の現在または将来の財務状況および流動性；zorevunersen（STk-001）がDravet症候群の根本原因を治療して発作を減らすか、または行動や認知の改善を示す能力を示す投与量またはすべてのレベルで；および臨床試験、データの発表、規制当局との会議、規制上の決定およびその他のプレゼンテーションの予定された進捗状況。 「期待する」、「計画する」、「続ける」、または「継続中」などの言葉を含む記述、および未来の時制での記述は、前向きな見通しの記述です。これらの前向きな見通しの記述には、リスクと不確実性、および前提条件が含まれます。これらが誤って証明されたり十分に具体化されなかった場合、当社の業績がこうした前向きな見通しの記述によって示されたものと異なる結果となる可能性があります。リスクおよび不確実性には次のようなものが含まれますが、これに限定されません: 企業が製品候補、zorevunersenを前進させ、規制承認を取得し、最終的に商品化する能力；データの発表、早期臨床試験および臨床試験の中間および最終結果のタイミング；潜在的な規制当局の決定の受領とその時期；臨床試験での陽性結果が後続の試験で複製されないか、早期の臨床試験での成功が後期試験の結果を予測するものでない可能性があります；知的財産を保護する能力；グローバルビジネス、政治的およびマクロ経済状況、インフレーション、金利の変動、サイバーセキュリティイベント、連邦予算に関する不確実性、グローバル銀行システムの不安定さ、および不安定な市況、世界的な出来事、公衆衛生の危機を含む世界的な地政学的対立、例えばウクライナや中東の対立などの直接または間接の影響；および会社のリスクファクター」の見出しの下で説明されているその他のリスクと不確実性に関連するリスクと不確実性が含まれます。当該前向きな見通しの記述は、このプレスリリースの日付のみを述べており、会社は今後も出来事や状況を反映するように前向きな見通しの記述を見直したり更新したりする義務はないです。

臨床試験、データの発表、規制当局との会議、規制上の決定およびその他のプレゼンテーションの進捗状況と予想される進展に関する前向きな記述が含まれています。 「期待する」、「計画する」、「続ける」、または「継続中」といった言葉を含む記述、および未来の時制での記述は前向きな記述です。これらの前向きな記述には、リスクと不確実性、および前提条件が含まれます。これが正しくないか完全に具体化されない場合、当社の結果がこうした前向きな記述によって示されたものと異なる可能性があります。このような前向きな記述には、次のようなリスクと不確実性が含まれることがあります： 企業が製品候補であるzorevunersenを前進させ、規制承認を取得し、最終的に商品化する能力；データの発表、前臨床試験と臨床試験の中間および最終結果のタイミング；潜在的な規制当局の決定の受領とそのタイミング；臨床試験での陽性結果が後続の試験で複製されないか、早期臨床試験の成功が後期試験の結果を予測するものでない可能性があります；開発活動を資金化し、期待される開発目標を達成する能力、アカディアファーマシューティカルズとの協力に関する期待を含む； 知的財産を保護する能力；グローバルビジネス、政治的、既に述べた不確実性に関連するリスクと不確実性に関連するリスク、各種事項に関連するものです。これらの前向きな記述は、このメールの日付のみを基準にしており、会社は後日出来事や状況を反映するように前向きな記述を見直すか更新する義務を負いません。

財務表が続きます

Stoke Therapeutics、Inc.および子会社

連結貸借対照表

(単位：千ドル、株式数および株式当たり金額を除く)

(未監査)

Stoke Therapeutics、Inc.および子会社

損益計算書および包括的損失の連結

(単位：千ドル、株式数および株式当たり金額を除く)

(未監査)

ストーク セラピューティクスのメディアと投資家への連絡先：

ドーン・カルマー

最高通信責任者

dkalmar@stoketherapeutics.com

781-303-8302

ダグ・スノー

通信・投資家関係ディレクター

IR@stoketherapeutics.com

508-642-6485