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斯托克治疗公司公布第三季财务业绩并提供业务最新消息
— 公司计划在年底前为患者提供初始剂量 70 毫克治疗的患者的失禁以及 45 毫克维持剂量的患者的感知和行为数据 —
— 与 FDA 和全球监管机构有关单一的全球第三阶段研究的讨论继续进行；公司将在年底前提供最新消息 —
— 截至 2024 年 9 月 30 日，公司拥有 269.2 亿美元的现金、现金等值和可市场证券 —
马萨诸塞州贝德福德，2024 年 11 月 5 日 — 斯托克治疗有限公司 (Nasdaq: STOK) 是一家致力于利用 RNA 药物来恢复蛋白质表达的生物技术公司，今天公布了 2024 年第三季度的财务业绩，并提供业务更新，包括公司专有抗感性低核苷酸（ASO）zorevunersen（Zorevunersen），该公司正在开发，作为解决 Dravet 综合症遗传原因的首种潜在药物。
Stoke Therapeutics 首席执行官 Edward m. Kaye 万 .D. 表示：「我们正在进入繁忙的年底，我们准备分享代表我们建议的第 3 阶段剂量方案的新数据，并完成我们对该研究设计进行调整的监管讨论。「我们监管讨论的关键是评估 Dravet 综合征患者的行为和认知。在我们对患者的研究中，我们已经在治疗的第一年开始，在多种疾病测量方面显著和持续的影响。这些数据使我们对我们的第三阶段计划有信心，以及 zorevunersen 可以通过解决疾病的根本原因，以远远超越发动症管理的潜力。」
该公司今天宣布已提交摘要，以便在 12 月 6 日至 10 日在加利福尼亚州洛杉矶举行的美国脑动病学会会议上呈报。在这些计划的演示中包括来自所有临床研究中治疗的患者的新数据，其中包括初始剂量 70 毫克，然后在 Zorevunersen 研究中接受 45 毫克的维持剂量。目前正在与全球监管机构进行讨论，包括两或三剂 70 毫克的注重剂量，其后 45 毫克的维持剂量。随著公司继续专注于 Zorevunersen 作为其主要计划，它将延迟对其治疗自体瘤主导视觉衰变（ADOA）的临床候选人 StK-002 的第一期研究开始。
最近节目亮点和即将到来的里程碑
2024 年第三季财务业绩
二零二四年截至今财务业绩
关于德拉维特综合症
Dravet 综合征是一种严重且进行的遗传性动症，其特征是频繁、长期和耐治性的发作性发作，在生命的第一年中开始。Dravet 综合征难以治疗，长期预期不佳。这种疾病的并发症经常
有助于患者及其照顾者的生活质量不佳。这种疾病的影响超出发作用，通常包括智障、发育延迟、运动和平衡问题、语言和言语障碍、生长缺陷、睡眠异常、自主神经系统中断和情绪障碍。由于与疾病相关的发育延迟和认知障碍，这种疾病被归类为发育和动作性脑病。与一般脑退症人群相比，患有德拉维特综合症的人患有脑退症（SUDEP）的突然意外死亡的风险更高。对于患有 Dravet 综合征的人没有批准的疾病改变疗法。每 16,000 名婴儿中有一名出生的是 Dravet 综合征，该综合征并非集中在特定地理区域或族群。
关于佐雷文纳森 (STK-001)
Zorevunersen 是一种用于治疗 Dravet 综合征的研究新药，目前正在进行的临床试验中进行评估。斯托克认为，Zorevunersen 是一种专有的抗感性低核苷酸（ASO），有潜力成为第一种解决 Dravet 综合征的遗传原因的疾病改变疗法。抗氧化物专为调节 Na 而设计v1.1 通过利用非突变（野生型）副本来表达蛋白质 斯肯尼亚州 1 阿 恢复生理 Na 的基因v1.1 水平，从而减少发生动作和显著的非动作伴发生症。Zorevunersen 已获 FDA 和 EMA 授予孤儿药物指定，并获 FDA 批准罕见儿科疾病指定为 Dravet 综合征的潜在新治疗方法。
关于斯托克治疗
斯托克治疗公司（纳斯达克：STOK）是一家生物技术公司，致力于通过 RNA 药物利用身体的潜力来恢复蛋白质表达。使用斯托克专有的 TANGO（核基因输出的针对性增强）方法，斯托克正在开发抗感性低核核苷酸（ASO）以选择性地恢复蛋白质水平。斯托克的第一种化合物，Zorevunersen（StK-001），正在临床测试中，用于治疗 Dravet 综合征，这是一种严重和进行的遗传性动症。Dravet 综合征是由单体不足引起的许多疾病之一，其中正常蛋白质水平的损失约 50％ 会导致疾病。斯托克正在研发 StK-002，用于治疗最常见的遗传性视神经障碍（ADOA），这是最常见的遗传性视神经疾病。斯托克最初的重点是中枢神经系统和眼睛的缺乏力和疾病，尽管其他器官、组织和系统已经证明了这一概念，支持其对其专有方法的广泛潜力的信念。斯托克总部位于马萨诸塞州贝德福德，在马萨诸塞州剑桥设有办事处。有关更多信息，请访问 https://www.stoketherapeutics.com/.
有关前瞻性声明的注意事项
本新闻稿包含 1995 年《私人证券诉讼改革法》「安全港」规定的前瞻性声明，包括但不限于：公司目前或未来的财务状况和流动性；zorevunersen（Stk-001）可以治疗 Dravet 综合症的潜在原因，减少检获或在指定的剂量水平或完全改善行为和认知情况；以及时机
以及临床试验、数据读取、监管会议、监管决定和其他简报的预期进展。包括「期望」、「计划」、「愿意」、「继续」或「正在进行」等词句，以及未来时式的陈述都是前瞻性的陈述。这些前瞻性声明涉及风险和不确定性，以及假设，如果证明不正确或未完全实现，则可能会导致我们的结果与该等前瞻性声明所表达或暗示的结果实质不同，包括但不限于有关：公司提前、获得监管批准和最终商业化其产品的能力，包括不限于：有关公司的能力推进、获得监管批准和最终商业化其产品的能力，包括资料的时机临床前和临床试验的读数及中期和最终结果；收到和时间的监管决定；临床试验的正面结果不得复制，或早期临床试验的成功可能无法预测后期试验的结果；公司资助开发活动并实现发展目标的能力，包括对与 Acadia Pharmaceuticals 的合作期望；公司保护其知识产权的能力；全球业务、政治和宏观经济条件的直接或间接影响，包括通货膨胀利率波动、网络安全事件、联邦预算的不确定性、全球银行体系的不稳定性和市场情况波动，以及包括公共卫生危机和持续的地缘政治冲突，如乌克兰和中东冲突；以及公司截至 2023 年 12 月 31 日止年度 10-k 表年报中「风险因素」标题中描述的其他风险和不确定性，以及截至 2023 年 12 月 31 日止年度的 10-K 表格年报中的风险和不确定性它不时与其他文件一起提供证券交易委员会这些前瞻性声明仅适用于本新闻稿的日期，并且本公司不承担任何责任修改或更新任何前瞻性声明，以反映本公告日期之后的事件或情况。
财务表如下
斯托克治疗有限公司及子公司
综合资产负债表
（以千计，除股份和每股金额外）
(未经审核)
|
|
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|
|
|
|
||
|
|
九月三十日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
资产 |
|
|
|
|
|
|
||
流动资产： |
|
|
|
|
|
|
||
现金及现金等值 |
|
$ |
150,016 |
|
|
$ |
191,442 |
|
可交易证券-现行证券 |
|
|
89,184 |
|
|
|
9,952 |
|
预付费用 |
|
|
9,837 |
|
|
|
11,320 |
|
限制现金-当前 |
|
|
75 |
|
|
|
— |
|
应收利息 |
|
|
691 |
|
|
|
64 |
|
其他流动资产 |
|
|
3,809 |
|
|
|
2,561 |
|
流动资产总额 |
|
$ |
253,612 |
|
|
$ |
215,339 |
|
可交易证券-长期 |
|
|
29,952 |
|
|
|
— |
|
限制现金-长期 |
|
|
494 |
|
|
|
569 |
|
营运租赁使用权资产 |
|
|
4,928 |
|
|
|
6,611 |
|
物业及设备，净值 |
|
|
4,333 |
|
|
|
5,823 |
|
总资产 |
|
$ |
293,319 |
|
|
$ |
228,342 |
|
负债及股东权益 |
|
|
|
|
|
|
||
流动负债： |
|
|
|
|
|
|
||
应付帐款 |
|
$ |
2,485 |
|
|
$ |
1,695 |
|
累计及其他流动负债 |
|
|
15,768 |
|
|
|
13,815 |
|
延期收入-当前部分 |
|
|
31,612 |
|
|
|
15,309 |
|
流动负债总额 |
|
$ |
49,865 |
|
|
$ |
30,819 |
|
延期收入-减去当前部分 |
|
|
8,291 |
|
|
|
33,074 |
|
其他长期负债 |
|
|
3,050 |
|
|
|
4,884 |
|
长期负债总额 |
|
|
11,341 |
|
|
|
37,958 |
|
负债总额 |
|
$ |
61,206 |
|
|
$ |
68,777 |
|
股东权益 |
|
|
|
|
|
|
||
普通股，面值每股 0.0001 元；截至二零二四年九月三十日及二零二三年十二月三十一日分别发行及发行及发行的股数为三亿三十万股；授权股份数量为 52,941,191 股及 45,918,233 股 |
|
|
5 |
|
|
|
5 |
|
额外支付资本 |
|
|
712,290 |
|
|
|
561,433 |
|
累计其他全面收益（亏损） |
|
|
166 |
|
|
|
(24 |
) |
累计赤字 |
|
|
(480,348 |
) |
|
|
(401,849 |
) |
股东权益总数 |
|
$ |
232,113 |
|
|
$ |
159,565 |
|
负债总和股东权益 |
|
$ |
293,319 |
|
|
$ |
228,342 |
|
斯托克治疗有限公司及子公司
综合业务报表及综合损失
（以千计，除股份和每股金额外）
(未经审核)
|
|
截至九月三十日止三个月， |
|
|
截至九月三十日止九个月 |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
收入 |
|
$ |
4,894 |
|
|
$ |
3,308 |
|
|
$ |
13,941 |
|
|
$ |
5,978 |
|
营运费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究与开发 |
|
|
22,205 |
|
|
|
20,271 |
|
|
|
65,710 |
|
|
|
60,453 |
|
一般及行政 |
|
|
12,692 |
|
|
|
10,271 |
|
|
|
35,950 |
|
|
|
30,712 |
|
营运开支总额 |
|
|
34,897 |
|
|
|
30,542 |
|
|
|
101,660 |
|
|
|
91,165 |
|
营运损失 |
|
|
(30,003 |
) |
|
|
(27,234 |
) |
|
|
(87,719 |
) |
|
|
(85,187 |
) |
其他收入（费用）： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
利息收入（费用），净 |
|
|
3,545 |
|
|
|
2,651 |
|
|
|
9,668 |
|
|
|
7,321 |
|
其他收入（费用），净额 |
|
|
28 |
|
|
|
41 |
|
|
|
(448 |
) |
|
|
125 |
|
其他收入总额（费用） |
|
|
3,573 |
|
|
|
2,692 |
|
|
|
9,220 |
|
|
|
7,446 |
|
净亏损 |
|
$ |
(26,430 |
) |
|
$ |
(24,542 |
) |
|
$ |
(78,499 |
) |
|
$ |
(77,741 |
) |
每股净亏损（基本和稀释） |
|
$ |
(0.47 |
) |
|
$ |
(0.55 |
) |
|
$ |
(1.48 |
) |
|
$ |
(1.78 |
) |
平均平均未发行的普通股，基本 |
|
|
56,341,074 |
|
|
|
44,266,017 |
|
|
|
52,991,015 |
|
|
|
43,669,987 |
|
全面损失： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
净亏损 |
|
$ |
(26,430 |
) |
|
$ |
(24,542 |
) |
|
$ |
(78,499 |
) |
|
$ |
(77,741 |
) |
其他综合收益： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
可交易证券未实现收益 |
|
|
181 |
|
|
|
232 |
|
|
|
190 |
|
|
|
1,028 |
|
其他综合收益总计 |
|
$ |
181 |
|
|
$ |
232 |
|
|
$ |
190 |
|
|
$ |
1,028 |
|
全面损失 |
|
$ |
(26,249 |
) |
|
$ |
(24,310 |
) |
|
$ |
(78,309 |
) |
|
$ |
(76,713 |
) |
斯托克媒体和投资者联系方式：
黎明·卡尔马
总通讯主任
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传讯及投资者关系总监
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