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斯托克治療公司公佈第三季財務業績並提供業務最新消息
— 公司計劃在年底前為患者提供初始劑量 70 毫克治療的患者的失禁以及 45 毫克維持劑量的患者的感知和行為數據 —
— 與 FDA 和全球監管機構有關單一的全球第三階段研究的討論繼續進行；公司將在年底前提供最新消息 —
— 截至 2024 年 9 月 30 日，公司擁有 269.2 億美元的現金、現金等值和可市場證券 —
馬薩諸塞州貝德福德，2024 年 11 月 5 日 — 斯托克治療有限公司 (Nasdaq: STOK) 是一家致力於利用 RNA 藥物來恢復蛋白質表達的生物技術公司，今天公佈了 2024 年第三季度的財務業績，並提供業務更新，包括公司專有抗感性低核苷酸（ASO）zorevunersen（Zorevunersen），該公司正在開發，作為解決 Dravet 綜合症遺傳原因的首種潛在藥物。
Stoke Therapeutics 首席執行官 Edward m. Kaye 萬 .D. 表示：「我們正在進入繁忙的年底，我們準備分享代表我們建議的第 3 階段劑量方案的新數據，並完成我們對該研究設計進行調整的監管討論。「我們監管討論的關鍵是評估 Dravet 綜合徵患者的行為和認知。在我們對患者的研究中，我們已經在治療的第一年開始，在多種疾病測量方面顯著和持續的影響。這些數據使我們對我們的第三階段計劃有信心，以及 zorevunersen 可以通過解決疾病的根本原因，以遠遠超越發動症管理的潛力。」
該公司今天宣布已提交摘要，以便在 12 月 6 日至 10 日在加利福尼亞州洛杉磯舉行的美國腦動病學會會議上呈報。在這些計劃的演示中包括來自所有臨床研究中治療的患者的新數據，其中包括初始劑量 70 毫克，然後在 Zorevunersen 研究中接受 45 毫克的維持劑量。目前正在與全球監管機構進行討論，包括兩或三劑 70 毫克的注重劑量，其後 45 毫克的維持劑量。隨著公司繼續專注於 Zorevunersen 作為其主要計劃，它將延遲對其治療自體瘤主導視覺衰變（ADOA）的臨床候選人 StK-002 的第一期研究開始。
最近節目亮點和即將到來的里程碑
2024 年第三季財務業績
二零二四年截至今財務業績
關於德拉維特綜合症
Dravet 綜合徵是一種嚴重且進行的遺傳性動症，其特徵是頻繁、長期和耐治性的發作性發作，在生命的第一年中開始。Dravet 綜合徵難以治療，長期預期不佳。這種疾病的併發症經常
有助於患者及其照顧者的生活質量不佳。這種疾病的影響超出發作用，通常包括智障、發育延遲、運動和平衡問題、語言和言語障礙、生長缺陷、睡眠異常、自主神經系統中斷和情緒障礙。由於與疾病相關的發育延遲和認知障礙，這種疾病被歸類為發育和動作性腦病。與一般腦退症人群相比，患有德拉維特綜合症的人患有腦退症（SUDEP）的突然意外死亡的風險更高。對於患有 Dravet 綜合徵的人沒有批准的疾病改變療法。每 16,000 名嬰兒中有一名出生的是 Dravet 綜合徵，該綜合徵並非集中在特定地理區域或族群。
關於佐雷文納森 (STK-001)
Zorevunersen 是一種用於治療 Dravet 綜合徵的研究新藥，目前正在進行的臨床試驗中進行評估。斯托克認為，Zorevunersen 是一種專有的抗感性低核苷酸（ASO），有潛力成為第一種解決 Dravet 綜合徵的遺傳原因的疾病改變療法。抗氧化物專為調節 Na 而設計v1.1 通過利用非突變（野生型）副本來表達蛋白質 斯肯尼亞州 1 阿 恢復生理 Na 的基因v1.1 水平，從而減少發生動作和顯著的非動作伴發生症。Zorevunersen 已獲 FDA 和 EMA 授予孤兒藥物指定，並獲 FDA 批准罕見兒科疾病指定為 Dravet 綜合徵的潛在新治療方法。
關於斯托克治療
斯托克治療公司（納斯達克：STOK）是一家生物技術公司，致力於通過 RNA 藥物利用身體的潛力來恢復蛋白質表達。使用斯托克專有的 TANGO（核基因輸出的針對性增強）方法，斯托克正在開發抗感性低核核苷酸（ASO）以選擇性地恢復蛋白質水平。斯托克的第一種化合物，Zorevunersen（StK-001），正在臨床測試中，用於治療 Dravet 綜合徵，這是一種嚴重和進行的遺傳性動症。Dravet 綜合徵是由單體不足引起的許多疾病之一，其中正常蛋白質水平的損失約 50％ 會導致疾病。斯托克正在研發 StK-002，用於治療最常見的遺傳性視神經障礙（ADOA），這是最常見的遺傳性視神經疾病。斯托克最初的重點是中樞神經系統和眼睛的缺乏力和疾病，儘管其他器官、組織和系統已經證明了這一概念，支持其對其專有方法的廣泛潛力的信念。斯托克總部位於馬薩諸塞州貝德福德，在馬薩諸塞州劍橋設有辦事處。有關更多信息，請訪問 https://www.stoketherapeutics.com/.
有關前瞻性聲明的注意事項
本新聞稿包含 1995 年《私人證券訴訟改革法》「安全港」規定的前瞻性聲明，包括但不限於：公司目前或未來的財務狀況和流動性；zorevunersen（Stk-001）可以治療 Dravet 綜合症的潛在原因，減少檢獲或在指定的劑量水平或完全改善行為和認知情況；以及時機
以及臨床試驗、數據讀取、監管會議、監管決定和其他簡報的預期進展。包括「期望」、「計劃」、「願意」、「繼續」或「正在進行」等詞句，以及未來時式的陳述都是前瞻性的陳述。這些前瞻性聲明涉及風險和不確定性，以及假設，如果證明不正確或未完全實現，則可能會導致我們的結果與該等前瞻性聲明所表達或暗示的結果實質不同，包括但不限於有關：公司提前、獲得監管批准和最終商業化其產品的能力，包括不限於：有關公司的能力推進、獲得監管批准和最終商業化其產品的能力，包括資料的時機臨床前和臨床試驗的讀數及中期和最終結果；收到和時間的監管決定；臨床試驗的正面結果不得複製，或早期臨床試驗的成功可能無法預測後期試驗的結果；公司資助開發活動並實現發展目標的能力，包括對與 Acadia Pharmaceuticals 的合作期望；公司保護其知識產權的能力；全球業務、政治和宏觀經濟條件的直接或間接影響，包括通貨膨脹利率波動、網絡安全事件、聯邦預算的不確定性、全球銀行體系的不穩定性和市場情況波動，以及包括公共衛生危機和持續的地緣政治衝突，如烏克蘭和中東衝突；以及公司截至 2023 年 12 月 31 日止年度 10-k 表年報中「風險因素」標題中描述的其他風險和不確定性，以及截至 2023 年 12 月 31 日止年度的 10-K 表格年報中的風險和不確定性它不時與其他文件一起提供證券交易委員會這些前瞻性聲明僅適用於本新聞稿的日期，並且本公司不承擔任何責任修改或更新任何前瞻性聲明，以反映本公告日期之後的事件或情況。
財務表如下
斯托克治療有限公司及子公司
綜合資產負債表
（以千計，除股份和每股金額外）
(未經審核)
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九月三十日 |
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|
十二月三十一日 |
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2024 |
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|
2023 |
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資產 |
|
|
|
|
|
|
||
流動資產： |
|
|
|
|
|
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現金及現金等值 |
|
$ |
150,016 |
|
|
$ |
191,442 |
|
可交易證券-現行證券 |
|
|
89,184 |
|
|
|
9,952 |
|
預付費用 |
|
|
9,837 |
|
|
|
11,320 |
|
限制現金-當前 |
|
|
75 |
|
|
|
— |
|
應收利息 |
|
|
691 |
|
|
|
64 |
|
其他流動資產 |
|
|
3,809 |
|
|
|
2,561 |
|
流動資產總額 |
|
$ |
253,612 |
|
|
$ |
215,339 |
|
可交易證券-長期 |
|
|
29,952 |
|
|
|
— |
|
限制現金-長期 |
|
|
494 |
|
|
|
569 |
|
營運租賃使用權資產 |
|
|
4,928 |
|
|
|
6,611 |
|
物業及設備，淨值 |
|
|
4,333 |
|
|
|
5,823 |
|
總資產 |
|
$ |
293,319 |
|
|
$ |
228,342 |
|
負債及股東權益 |
|
|
|
|
|
|
||
流動負債： |
|
|
|
|
|
|
||
應付帳款 |
|
$ |
2,485 |
|
|
$ |
1,695 |
|
累計及其他流動負債 |
|
|
15,768 |
|
|
|
13,815 |
|
延期收入-當前部分 |
|
|
31,612 |
|
|
|
15,309 |
|
流動負債總額 |
|
$ |
49,865 |
|
|
$ |
30,819 |
|
延期收入-減去當前部分 |
|
|
8,291 |
|
|
|
33,074 |
|
其他長期負債 |
|
|
3,050 |
|
|
|
4,884 |
|
長期負債總額 |
|
|
11,341 |
|
|
|
37,958 |
|
負債總額 |
|
$ |
61,206 |
|
|
$ |
68,777 |
|
股東權益 |
|
|
|
|
|
|
||
普通股，面值每股 0.0001 元；截至二零二四年九月三十日及二零二三年十二月三十一日分別發行及發行及發行的股數為三億三十萬股；授權股份數量為 52,941,191 股及 45,918,233 股 |
|
|
5 |
|
|
|
5 |
|
額外支付資本 |
|
|
712,290 |
|
|
|
561,433 |
|
累計其他全面收益（虧損） |
|
|
166 |
|
|
|
(24 |
) |
累計赤字 |
|
|
(480,348 |
) |
|
|
(401,849 |
) |
股東權益總數 |
|
$ |
232,113 |
|
|
$ |
159,565 |
|
負債總和股東權益 |
|
$ |
293,319 |
|
|
$ |
228,342 |
|
斯托克治療有限公司及子公司
綜合業務報表及綜合損失
（以千計，除股份和每股金額外）
(未經審核)
|
|
截至九月三十日止三個月， |
|
|
截至九月三十日止九個月 |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
收入 |
|
$ |
4,894 |
|
|
$ |
3,308 |
|
|
$ |
13,941 |
|
|
$ |
5,978 |
|
營運費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究與開發 |
|
|
22,205 |
|
|
|
20,271 |
|
|
|
65,710 |
|
|
|
60,453 |
|
一般及行政 |
|
|
12,692 |
|
|
|
10,271 |
|
|
|
35,950 |
|
|
|
30,712 |
|
營運開支總額 |
|
|
34,897 |
|
|
|
30,542 |
|
|
|
101,660 |
|
|
|
91,165 |
|
營運損失 |
|
|
(30,003 |
) |
|
|
(27,234 |
) |
|
|
(87,719 |
) |
|
|
(85,187 |
) |
其他收入（費用）： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
利息收入（費用），淨 |
|
|
3,545 |
|
|
|
2,651 |
|
|
|
9,668 |
|
|
|
7,321 |
|
其他收入（費用），淨額 |
|
|
28 |
|
|
|
41 |
|
|
|
(448 |
) |
|
|
125 |
|
其他收入總額（費用） |
|
|
3,573 |
|
|
|
2,692 |
|
|
|
9,220 |
|
|
|
7,446 |
|
淨虧損 |
|
$ |
(26,430 |
) |
|
$ |
(24,542 |
) |
|
$ |
(78,499 |
) |
|
$ |
(77,741 |
) |
每股淨虧損（基本和稀釋） |
|
$ |
(0.47 |
) |
|
$ |
(0.55 |
) |
|
$ |
(1.48 |
) |
|
$ |
(1.78 |
) |
平均平均未發行的普通股，基本 |
|
|
56,341,074 |
|
|
|
44,266,017 |
|
|
|
52,991,015 |
|
|
|
43,669,987 |
|
全面損失： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
淨虧損 |
|
$ |
(26,430 |
) |
|
$ |
(24,542 |
) |
|
$ |
(78,499 |
) |
|
$ |
(77,741 |
) |
其他綜合收益： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
可交易證券未實現收益 |
|
|
181 |
|
|
|
232 |
|
|
|
190 |
|
|
|
1,028 |
|
其他綜合收益總計 |
|
$ |
181 |
|
|
$ |
232 |
|
|
$ |
190 |
|
|
$ |
1,028 |
|
全面損失 |
|
$ |
(26,249 |
) |
|
$ |
(24,310 |
) |
|
$ |
(78,309 |
) |
|
$ |
(76,713 |
) |
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