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第99.1展示文本

 

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beam therapeutics报告2024年第三季度财务业绩和重点项目进展

BE 疗法 BEAm-101 的初步临床数据以及 ESCAPE 的非人灵长类动物的预临床数据已被美国血液学会（ASH）年会接受演示

35名患者在镰状细胞病 BEACON 第1/2期试验中入组，8名患者接受了 BEAm-101 的用药

BEAm-302 在 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症的1/2期试验中完成了第一组的用药，预计将于2025年公布初步临床数据

截至2024年第三季度，现金、现金等价物和市场证券共计92580万美元；预计可支撑至2027年的营业费用

公司将于今天，2024年11月5日，美国东部时间上午8:30举行电话会议

CAMBRIDGE, Mass., November 5, 2024 – Beam Therapeutics Inc.(Nasdaq: BEAM), a biotechnology company developing precision genetic medicines through base editing, today reported third quarter 2024 financial results and provided updates across the company’s hematology and genetic disease franchises.

“In the third quarter, we demonstrated strong execution across our priority hematology and liver genetic disease programs, with progress in clinical site activation, patient enrollment and dosing,” said John Evans, chief executive officer of Beam. “The imminent presentation of our BEAm-101 clinical data in patients with sickle cell disease, along with preclinical data for ESCAPE, at the ASH Annual Meeting is an important milestone for Beam’s base editing technology. In our ，为抑郁症、焦虑症和其他沉思性障碍提供了有前景的新疗法。 portfolio, the BEAm-302 clinical program in alpha-1 antitrypsin deficiency is expanding globally, with dosing complete for the first cohort of patients and data anticipated in 2025, while BEAm-301 has achieved an open IND with the FDA upon first review. We are now entering a catalyst-rich period for Beam, with a strong cash position supporting both the execution of our development programs and our long-term investment in a highly differentiated product engine.”

Third Quarter 2024 and Recent Progress

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Four Beam abstracts were accepted for presentation at the upcoming American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting, including two abstracts on the initial clinical data from the BEACON trial of BEAm-101, one on the clinical data for BEAm-201, and one on the preclinical non-human primate (NHP) data for the Engineered Stem Cell Antibody Paired Evasion (ESCAPE) conditioning platform. Beam will host an investor webcast and conference call today at 8:30 a.m. Et to review the abstracts. Abstracts will be available on the ASH website today at 9 a.m. Et.
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To date, 35 patients have cleared screening and enrolled in the BEACON Phase 1/2 clinical trial of BEAm-101, an investigational genetically modified cell therapy for the treatment of sickle cell disease (SCD). Of these patients, eight have been dosed with BEAm-101, with the other enrolled patients going through pre-transplant stages, including cell collection and drug product manufacturing.
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BEAm-302在α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）患者的1/2期临床试验中，患者招募工作正在进行中，全球范围内持续启动研究点，首批患者的剂量已经完成。
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Beam已为其ESCAPE技术提名开发候选药物，包括两种研究中药物产品：BEAm-103，一种抗CD117单克隆抗体（mAb），以及BEAm-104，一种包含与BEAm-101相同疗效基因编辑的细胞疗法（编辑HBG1/2基因以提高胎儿血红蛋白水平），并额外对CD117进行编辑，旨在阻止BEAm-103的结合，使编辑过的细胞能够躲避抗体的抑制。公司计划推进BEAm-103和BEAm-104用于镰状细胞贫血和β-地中海贫血的发展，可能在为BEAm-101建立的相同监管、制造、临床和商业基础上进行扩展。

关键预期里程碑

血液学专业

 

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与2024年12月7日至10日举行的ASH年会相结合，Beam将展示BEAm-101的BEACON 1/2期临床试验的额外数据，以及ESCAPE的额外的NHP动物模型前期数据。公司将于12月8日周日晚上8点（太平洋时间）举办投资者活动，以审查这些数据。
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公司预计将在2024年底前启动ESCAPE的阶段1前期研究。

遗传疾病专业

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Beam预计将于2025年报告BEAm-302在AATD患者中1/2期临床试验中多个队列的初步临床数据。
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该公司正在继续为BEAm-301在糖原贮积病1a型（GSDIa）的1/2期临床试验进行现场激活活动，预计患者用药将于2025年初开始。

肿瘤学

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BEAm-201的1/2期临床试验数据，一种适用于治疗复发/难治t细胞急性淋巴细胞白血病（t-ALL）/t细胞淋巴细胞淋巴瘤（t-LL）的多重编辑异基因CAR-t产品候选药物，将在ASH年会上进行展示。

2024年第三季度财务结果

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现金余额： 截至2024年9月30日，现金、现金等价物和有市场的证券总额为9258亿美元，而2023年12月31日为12亿美元。
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研发费用： 2024年第三季度研发费用为9430万美元，而2019年第三季度为10010万美元。
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总务及行政开支（G&A Expenses）： 2024年第三季度，总务及行政开支为2650万元，而2023年第三季度为2540万元。
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持续运营的净亏损为2024年3月31日结束的三个月为2080万美元，而去年同期为7620万美元。净亏损与比较前一季度相比减少了5540万美元，主要是由于毛利润增加了2730万美元，营业费用减少了110万美元，其他费用减少了2940万美元。 2024年第三季度净损失为9670万元，每股1.17美元，相比之下，2023年第三季度净损失为9610万元，每股1.22美元。

现金流延续期

Beam预计截至2024年9月30日，其现金、现金等价物和可变证券将使公司能够资助预期的营业费用和资本支出至2027年。 这一预期包括向达成BEAm-101、BEAm-103、BEAm-104、BEAm-301和BEAm-302的各项关键预期里程碑所进行的资金投入，以及对平台的进展和制造能力的持续投资，同时不包括与BEAm-101潜在上市相关的商业支出。

电话会议和网络直播细节

Beam将于今天，2024年11月5日上午8:30举行电话会议和网络直播，讨论这些更新。演示的实时网络直播将提供。 这里 请在公司网站的投资者部分的"事件与演示"中查看www.beamtx.com。网络研讨会的重播将在演示后的60天内存档在公司网站上。

关于Beam Therapeutics

Beam Therapeutics (纳斯达克：BEAM) 是一家致力于建立领先的、完全集成的精准遗传药物平台的生物技术公司。为实现这一愿景，Beam已经建立了一个集成了基因编辑、递送和内部制造能力的平台。Beam的基因编辑技术套件以基础编辑为核心，这是一项专利技术，旨在在靶向基因组序列中实现精确、可预测且高效的单碱基改变，而不会在DNA中造成双链断裂。这有潜力实现多种潜在治疗编辑策略，Beam正在利用这些策略推进多元化的基础编辑项目组合。Beam是一个价值驱动的组织，致力于人才、尖端科学，并希望为患有严重疾病的患者提供终身治疗。

关于前瞻性声明的警示说明

本新闻稿包含根据1995年《私人证券诉讼改革法案》中的前瞻性声明。投资者被警告不要过分依赖这些前瞻性声明，包括但不限于与我们的技术相关的治疗应用和潜力，特别是与SCD万亿.ALL/t-LL、AATD、GSDIa和ESCAPE有关的声明；我们推进项目的计划和预期时间；BEAm-101、BEAm-201、BEAm-301、BEAm-302和ESCAPE的临床试验设计和预期；我们有望在ASH年会上的展示；截至2024年9月30日的现金、现金等价物和可市场性证券的估计以及相关的期望；我们的资本资源足以支持营业费用和资本支出需求，以及预计这些资源可用的时间段；以及我们通过基础编辑为患者开发终身、根治性、精准遗传药物的能力。每一项前瞻性声明都受重要风险和不确定性的影响，可能导致实际结果与这些声明中的表述或暗示有实质性不同，包括但不限于与我们开发、获得监管批准并商业化产品候选者的能力相关的风险和不确定性，这可能比计划的时间更长或成本更高；我们筹集额外资金的能力可能无法实现；我们获取、保持和实施针对产品候选者的专利和其他知识产权保护的不确定性；我们的产品候选者将获得启动人体临床试验所必需的监管批准的不确定性；我们产品候选者或我们的投递方式可能引起严重不良事件；我们的产品候选者可能遇到制造或供应中断或故障的风险；与竞争产品相关的风险；以及在我们年报的“风险因素摘要”和“风险因素”中确定的其他风险和不确定性，以及我们在12月31日结束的年度报告第10-K、我们的第十届季度报告中所作出的任何后续美国证券交易委员会的提交。这些前瞻性声明仅适用于本新闻稿日期。导致我们实际结果有所不同的因素或事件有可能不时会出现，我们无法预测所有这些因素。我们无义务更新任何前瞻性声明，除非适用法律另有要求。

 

每个前瞻性声明都受到可能导致实际结果与所述声明中的表述或暗示有实质不同的重要风险和不确定性的影响，其中包括但不限于与：我们开发、获得监管批准和商业化产品候选者的能力，这可能会比计划的时间更长或成本更高；我们筹集额外资金的能力，可能无法获得；我们获得、保持和执行产品候选者的专利和其他知识产权保护的不确定性，我们的产品候选者将获得启动人体临床试验所必需的监管批准的不确定性，我们产品候选者或我们用于管理的投递方式可能导致严重不良事件，我们的产品候选者可能遇到制造或提供中断或故障的风险；与竞争产品相关的风险；以及在我们的10-k年报的“风险因素摘要”和“风险因素”中确定的其他风险和不确定性，我们的季度10-Q报告以及任何随后向证券交易委员会提交。这些前瞻性声明仅适用于本新闻发布日期。导致我们的实际结果有所不同的因素或事件可能不时发生，我们无法预测所有这些因素。除非适用法律规定，否则我们无义务更新任何前瞻性声明。

联系人：

投资者：

霍莉·曼宁

Beam Therapeutics

hmanning@beamtx.com

媒体：

Dan Budwick

1AB

dan@1abmedia.com

 

未经审计的综合资产负债表数据

 

（以千为单位）

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

2020年9月30日
2024

 

 

12月31日
2023

 

现金、现金等价物和可交易证券

 

$

925,757

 

 

$

1,189,876

 

总资产

 

 

1,171,367

 

 

 

1,459,714

 

负债合计

 

 

380,050

 

 

 

478,385

 

股东权益总额

 

 

791,317

 

 

 

981,329

 

 

未经审计的综合经营表格

 

（以千为单位，除股份数和每股数据外）

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

截至9月30日的三个月

 

 

截至9月30日的九个月

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

许可和合作营业收入

 

$

14,269

 

 

$

17,193

 

 

$

33,451

 

 

$

61,517

 

营业费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研发

 

 

94,258

 

 

 

100,050

 

 

 

266,117

 

 

 

297,304

 

ZSCALER, INC.

 

 

26,515

 

 

 

25,410

 

 

 

82,865

 

 

 

73,556

 

营业费用总计

 

 

120,773

 

 

 

125,460

 

 

 

348,982

 

 

 

370,860

 

经营亏损

 

 

(106,504

)

 

 

(108,267

)

 

 

(315,531

)

 

 

(309,343

)

其他收入（支出）：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

衍生负债公允价值变动

 

 

(200

)

 

 

4,700

 

 

 

2,400

 

 

 

9,400

 

非控股权益投资公允价值变动

 

 

(2,064

)

 

 

(11,221

)

 

 

(13,003

)

 

 

(17,870

)

变动的应计可变偿付额负债的公允价值

 

 

(27

)

 

 

6,002

 

 

 

1,619

 

 

 

7,877

 

利息和其他收入(支出)，净额

 

 

12,127

 

 

 

12,698

 

 

 

38,166

 

 

 

34,612

 

其他收入（支出）总额

 

 

9,836

 

 

 

12,179

 

 

 

29,182

 

 

 

34,019

 

税前净亏损

 

$

(96,668

)

 

$

(96,088

)

 

$

(286,349

)

 

$

(275,324

)

所得税费用

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

(39

)

 

 

—

 

净亏损

 

$

(96,668

)

 

$

(96,088

)

 

$

(286,388

)

 

$

(275,324

)

市场交易证券未实现收益（损失）

 

 

2,869

 

 

 

(9

)

 

 

1,155

 

 

 

406

 

综合亏损

 

$

(93,799

)

 

$

(96,097

)

 

$

(285,233

)

 

$

(274,918

)

普通股每股净亏损，基本和稀释

 

$

(1.17

)

 

$

(1.22

)

 

$

(3.49

)

 

$

(3.63

)

基本和稀释加权普通股份

 

 

82,410,095

 

 

 

79,024,647

 

 

 

82,141,383

 

 

 

75,902,612