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附錄 99.1

 

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Karyopharm公佈2024年第三季度財務業績並重點介紹公司近期進展

— 2024 年第三季度總收入達到 3,880 萬美元,美國 XPOVIO® (selinexor) 產品淨收入爲2950萬美元;全球持續獲得監管和報銷批准—

— 正在關注 FDA 一致,症狀總評分的絕對變化 (ABS-TSS) 將取代 TSS50 作爲 聯合小學 JaKi Naieve 骨髓纖維化 3 期 SENTRY 試驗的終點 (MF);預期 頂線 數據 讀出 2025年下半年仍步入正軌—

— 將2024年全年總收入指導區間縮小至1.45億美元至1.55億美元;美國XPOVIO淨產品收入指導 範圍在1.1億美元至1.15億美元之間;研發和銷售與收購費用指導範圍爲2.55億美元至2.65億美元—

牛頓, 彌撒. — 2024年11月5日——開創新型癌症療法的商業階段製藥公司Karyopharm Therapeutics Inc.(納斯達克股票代碼:KPTI)今天公佈了截至2024年9月30日的季度財務業績, 並重點介紹了部分企業里程碑及其關鍵臨床開發計劃的進展。

「本季度,我們連續第三次交付 在競爭激烈的多發性骨髓瘤市場中,美國XPOVIO淨產品收入增長的四分之一。在我們的臨床研發中,我們對參與SENTRY骨髓纖維化三期試驗終點的變化感到非常興奮 美國食品和藥物管理局,增強了我們對該試驗取得成功結果的信心。我們將繼續推動嚴格的費用管理和試驗執行,期待下一階段的增長,其中可能出現骨髓纖維化的新適應症 子宮內膜癌,」 Karyopharm總裁兼首席執行官理查德·保爾森說。

“骨髓纖維化領域尚未得到滿足的重大需求 仍然存在,因爲只有不到一半的患者使用每種批准的 JaKi 抑制劑均達到 SVR35。評估賽立尼索和魯索利替尼組合的1期試驗令我感到鼓舞,因爲該試驗顯示,SVR35 大約翻了一番,達到80% 與歷史上的JaKi單一療法相比,該療法明顯改善了18.5個百分點 ABS-TSS 與基線相比,在第24周。” 第三階段哨兵首席研究員約翰·馬斯卡雷尼亞斯博士說 試驗,西奈山伊坎醫學院醫學教授兼血癌和髓系疾病卓越中心主任。“改爲 ABS-TSS 作爲 共同主學 終點標誌着聯合療法評估進入了一個新時代,也反映了美國食品藥品管理局越來越願意在活性療法試驗中納入更敏感的症狀評估方法 比較器。”

2024 年第三季度及近期亮點

XPOVIO 商業表演

 

   

2024年第三季度的美國淨產品收入爲2950萬美元,相比之下 2024年第二季度爲2,800萬美元,2023年第三季度爲3,020萬美元。


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XPOVIO淨產品收入受到需求同比兩位數增長的支持,但部分抵消了這一增長 向更高 毛對淨額 同比增長主要是由於3400業務賬簿的比例更高。

 

   

需求持續同比增長,社區需求強勁增長,這意味着 約佔總淨產品收入的60%。在學術環境中,在持續的競爭壓力下,對XPOVIO的需求同比增長,在此之前和之後繼續使用XPOVIO T 細胞 後期的療法。

 

   

憑藉有利的報銷決定,在2024年第三季度擴大了selinexor的全球患者可及性 在法國和意大利,並在土耳其、韓國、泰國和馬來西亞獲得額外的監管批准。

研究和開發 (研發)亮點

骨髓纖維化

 

   

在最近與美國食品藥品管理局達成一致之後,症狀總評分的絕對變化 (ABS-TSS) 第 24 周將取代 ≥ 50% 的總體症狀改善 (TSS50) 作爲 共同主學 selinexor的關鍵3期SENTRY試驗的終點 與魯索利替尼聯合治療jAKi天真骨髓纖維化。 ABS-TSS 衡量了 24 周內患者症狀評分相對於患者基線症狀評分的平均改善,是 公認的衡量標準已用於骨髓纖維化的其他 3 期臨床試驗,用於評估骨髓纖維化的益處/風險 附加組件 按照目前的護理標準進行治療,例如selinexor。脾臟體積 第 24 周減量 ≥ 35% (SVR35) 將保持原樣 共同主學 終點。這兩個 共同主學 端點將按順序進行測試,從 SVR35 開始,然後是 ABS-TSS。

 

   

主動將SENTRY試驗的總樣本量增加到約350名患者 增加統計能力。該試驗繼續招收勢頭強勁的患者,符合預期 頂線 數據 讀出 剩下的時間是2025年下半年。

 

   

哨兵-2 selinexor 單一療法在 JaKi naieve 的 2 期試驗 中度血小板減少症患者繼續招收患者。該公司預計將在2024年底或2025年初提供該試驗的初步數據。

子宮內膜癌

 

   

長期 後續行動 來自 a 的數據 預先指定的 晚期或復發患者的探索性亞組分析 TP53 來自SIENDO研究(NCT03555422)的野生型子宮內膜癌進行了擴大的探索性研究 在2024年10月的國際婦科癌症協會(IGCS)會議上,對熟練失配修復狀態(pMMR)TP53野生型亞組進行了質量調整後的無症狀或毒性分析(Q-twist)時間。這些數據顯示 selinexor的限制平均Q-twist爲30個月,而安慰劑的限制平均Q-twist爲17個月,因此相差13個月。

 

   

關鍵 Xport-EC-042 第 3 階段 TP53野生型子宮內膜癌的試驗繼續招收患者,預計會 讀出 頂線 2026 年初的數據。

 

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多發性骨髓瘤

 

   

關鍵 xport-MM-031 (EN29) 與歐洲骨髓瘤網絡合作進行的 3 期試驗評估了對先前接受過治療的多發性骨髓瘤患者的口服複方賽力索 40 mg、泊馬度胺和地塞米松 (spD),現在的目標入組人數爲 大約 120 名患者利用了 sPd 40 mg 觀察到的積極演變的數據。在監管機構對更新後的協議提供反饋之前,公司將提供以下方面的指導 頂線 本次試驗的數據讀取時間表。

2024 年財務展望

根據其目前的運營計劃,Karyopharm進一步縮小了2024年全年的預期範圍如下:

 

   

與公司相比,總收入將在1.45億美元至1.55億美元之間 先前的預期爲1.45億美元至1.60億美元。總收入包括美國 XPOVIO 淨產品收入以及從合作伙伴那裏獲得的許可、特許權使用費和里程碑收入。

 

   

美國XPOVIO的淨產品收入將在1.10億美元至1.15億美元之間,相比之下 該公司先前的預期爲1.05億美元至1.20億美元。

 

   

研發和銷售、一般和管理(SG&A)費用將在2.55億美元至 2.65億美元,其中包括估計的約2,000萬美元 非現金 股票薪酬支出,而公司先前的預期爲2.5億美元 2.65億美元。

 

   

該公司預計,其現有的現金、現金等價物和投資,預計將產生的收入 來自XPOVIO的淨產品銷售及其許可協議以及持續的嚴格費用管理和成本節約措施,將足以爲其計劃到2026年第一季度的運營提供資金。1

 

1 

不包括 再付款 本金總額爲2450萬美元 公司2025年10月到期的剩餘優先可轉換票據(2025年票據)以及公司2028年到期的優先有擔保定期貸款下的2,500萬美元最低流動性契約。考慮到2025年的還款情況 附註和最低流動性協議,Karyopharm預計,其現金、現金等價物和投資將足以爲2025年第四季度的運營提供資金。

2024 年第三季度財務業績

總計 收入: 2024年第三季度的總收入爲3,880萬美元,而2023年第三季度的總收入爲3,600萬美元。

網 產品收入: 2024年第三季度的淨產品收入爲2950萬美元,而2023年第三季度爲3,020萬美元。

許可證和其他收入: 2024年第三季度的許可證和其他收入爲930萬美元,而第三季度爲580萬美元 2023 年的季度。增長的主要原因是美納里尼確認的600萬美元里程碑相關收入,這與2024年第三季度NEXPOVIO的報銷批准有關,但部分抵消了這一增長 由於報銷時機,與償還美納里尼開發相關費用有關的收入減少了330萬美元。

 

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銷售成本: 2024年第三季度的銷售成本爲130萬美元,相比之下 2023年第三季度爲90萬美元。銷售成本反映了出售XPOVIO設備的成本以及出售給合作伙伴的產品的成本。

研發費用: 2024年第三季度的研發費用爲3,610萬美元,而2023年第三季度爲3560萬美元。 增長主要是由於臨床試驗和相關成本的增加,這主要是由於正在進行的骨髓纖維化3期SENTRY試驗的活動增加所致。

銷售和收購費用: 2024年第三季度的銷售和收購支出爲2760萬美元,而第三季度爲3,080萬美元 2023。減少的主要原因是我們持續的成本削減計劃和員工人數的減少。

利息收入: 第三期的利息收入 2024年季度爲180萬美元,而2023年第三季度爲280萬美元,這是由於現金和投資餘額同比下降。

利息支出: 2024年第三季度的利息支出爲1140萬美元,而2023年第三季度的利息支出爲610萬美元。 利息支出的增加是由於公司的新定期貸款和新的有擔保的可轉換優先票據。

其他收入: 其他收入 2024年第三季度爲380萬美元,原因是 非現金 與調整嵌入式衍生品和負債分類普通股認股權證相關的確認收益。該公司 2023年第三季度有非實質性的其他收入。

淨虧損: Karyopharm報告淨虧損3,210萬美元,基本虧損0.26美元 以及2024年第三季度的攤薄後股份,而2023年第三季度的淨虧損爲3,450萬美元,合每股基本虧損和攤薄後每股虧損0.30美元。

現金狀況: 截至2024年9月30日,現金、現金等價物、限制性現金和投資總額爲1.339億美元,相比之下 截至 2023 年 12 月 31 日,1.924 億美元。

電話會議信息

Karyopharm將於今天,即2024年11月5日美國東部時間上午8點舉行電話會議,討論2024年第三季度的財務業績並提供 業務亮點。要參加電話會議,請撥打 (800) 836-8184 (本地)或 (646) 357-8785 (國際)至少在開始時間前 10 分鐘,以及 要求加入 Karyopharm Therapeutics 電話會議。本次電話會議的網絡直播以及隨附的幻燈片將在公司網站 「投資者」 部分的 「活動與演講」 下提供。一個 存檔的網絡直播將在活動結束大約兩小時後在公司網站上播出。

關於 XPOVIO® (selinexor)

XPOVIO 是一個 同類首創, 口服出口素1(XPO1)抑制劑,也是Karyopharm首款用於治療癌症的選擇性核出口抑制劑(SINE)化合物。 XPOVIO 通過選擇性地結合和抑制核輸出蛋白 XPO1 來發揮作用。XPOVIO在美國獲得批准,由Karyopharm上市,適用於多種腫瘤適應症,包括:(i)與VELCADE聯合使用® (bortezomib) 和地塞米松 (xVD) 用於多發性骨髓瘤患者接受至少一次治療後的治療;(ii) 與地塞米松聯合用於重度骨髓瘤患者 預處理 多發性骨髓瘤;以及(iii)瀰漫性大腫患者的批准速度加快 B 細胞 淋巴瘤 (DLBCL),包括由濾泡引起的 DLBCL 淋巴瘤,至少兩行後

 

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全身療法。XPOVIO(也稱爲 NEXPOVIO)® 在某些國家)已獲得越來越多的監管部門的批准 前美國 地區和國家,包括歐洲、英國、中國、韓國和以色列,由Karyopharm的全球合作伙伴在這些地區銷售。Selinexor也在調查中 其他幾個 中間- 以及針對多個未滿足的高需求癌症適應症的後期臨床試驗,包括子宮內膜癌和骨髓纖維化。

有關Karyopharm產品或臨床試驗的更多信息,請通過以下方式與醫學信息部門聯繫:電話:+1 (888) 209-9326; 電子郵件: medicalinformation@karyopharm.com

XPOVIO® (selinexor)是一種經批准的處方藥:

 

   

與硼替佐米和地塞米松聯合治療成年多發性骨髓瘤患者 之前至少接受過一次治療(xVD)。

 

   

與地塞米松聯合治療復發或難治性多發性成年患者 既往接受過至少四種治療且其疾病對至少兩種蛋白酶體抑制劑、至少兩種免疫調節劑和一種具有難治性的骨髓瘤 抗CD38 單克隆抗體 (Xd)。

 

   

用於治療復發或難治性瀰漫性大劑量的成年患者 B 細胞 淋巴瘤(DLBCL),未另行說明,包括至少兩線全身治療後由濾泡性淋巴瘤引起的淋巴瘤(DLBCL)。該適應症是在加速批准下獲得批准的,其依據是 回應率。該適應症的持續批准可能取決於確認性試驗中對臨床益處的驗證和描述。

選擇 「重要安全信息」

警告和 注意事項

 

   

血小板減少症:在整個治療過程中監測血小板計數。通過劑量中斷和/或進行管理 減輕和支持性護理。

 

   

中性粒細胞減少症:在整個治療過程中監測中性粒細胞計數。通過劑量中斷和/或進行管理 還原和粒細胞 刺激菌落 因素。

 

   

胃腸道毒性:可能會出現噁心、嘔吐、腹瀉、厭食症和體重減輕。提供 止吐預防。通過中斷和/或減少劑量、止吐藥和支持性護理進行管理。

 

   

低鈉血癥:在整個治療過程中監測血清鈉水平。糾正併發的高血糖症和 血清副蛋白水平高。通過中斷、減少或停藥劑量以及支持性護理進行管理。

 

   

嚴重感染: 監測感染情況並及時治療。

 

   

神經系統毒性: 建議患者不要開車和從事危險職業或 活動直到神經系統毒性消退。優化補水狀態和同時服用藥物,以避免頭暈或精神狀態變化。

 

   

胚胎-胎兒 毒性: 可能對胎兒造成傷害。建議女性 生殖潛力和有生殖潛力的女性伴侶的男性, 對胎兒的潛在風險和有效避孕措施的使用.

 

   

白內障: 白內障可能會發展或發展。白內障的治療通常需要手術切除 白內障。

 

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不良反應

 

   

接受xVD的多發性骨髓瘤患者中最常見的不良反應(≥ 20%)是疲勞, 噁心、食慾不振、腹瀉、周圍神經病變、上呼吸道感染、體重減輕、白內障和嘔吐。等級 3-4 實驗室異常(≥ 10%)是血小板減少症, 淋巴細胞減少、低磷血癥、貧血、低鈉血癥和中性粒細胞減少症。在波士頓試驗中,6%的患者在最後一次治療後的30天內出現了致命的不良反應。52% 的患者出現嚴重的不良反應。治療 不良反應導致的停藥率爲19%。

 

   

在接受 Xd 的多發性骨髓瘤患者中,最常見的不良反應(≥ 20%)是 血小板減少、疲勞、噁心、貧血、食慾下降、體重減輕、腹瀉、嘔吐、低鈉血癥、中性粒細胞減少、白細胞減少、便秘、呼吸困難和上呼吸道感染。在StorM試驗中,致命的不良反應 發生在 9% 的患者中。58% 的患者出現嚴重的不良反應。由於不良反應而中止治療的比例爲27%。

 

   

DLBCL 患者中最常見的不良反應(發生率 ≥ 20%),不包括實驗室 異常,包括疲勞、噁心、腹瀉、食慾下降、體重下降、便秘、嘔吐和發熱。等級 3-4 實驗室異常(≥ 15%)是血小板減少症,淋巴細胞減少, 中性粒細胞減少、貧血和低鈉血癥。在SADAL試驗中,3.7%的患者在30天內出現致命不良反應,5%的患者在最後一次治療後的60天內出現致命不良反應;最常見的致命不良反應是感染(4.5%) 患者)。46% 的患者出現嚴重不良反應;最常見的嚴重不良反應是感染(佔患者的21%)。17% 的患者因不良反應而停藥。

在特定人群中使用

哺乳期:建議不要 母乳餵養。

如需其他產品信息,包括完整的處方信息,請訪問www.xpovio.com.

要報告疑似不良反應,請通過以下方式聯繫 Karyopharm Therapeutics Inc. 1-888-209-9326 或者 FDA 在 1-800-FDA-1088 或者 www.fda.gov/medwatch。

關於 Karyopharm Therapeu

Karyopharm 療法 Inc.(納斯達克股票代碼:KPTI)是一家商業階段的製藥公司,其致力於開創新型癌症療法,這源於對癌症患者非凡力量和勇氣的信念。自成立以來,Karyopharm 一直是 是解決核出口失調的口服化合物的行業領導者,核出口失調是腫瘤發生的基本機制。Karyopharm 的主要化合物和 同類首創, 口服出口素 1 (XPO1) 抑制劑,XPOVIO® (selinexor),在美國獲得批准並由 該公司有三種腫瘤適應症。它還獲得了越來越多的監管部門在各種方面的批准 前美國 地區和國家,包括歐洲和英國(如 NEXPOVIO®)和中國。Karyopharm擁有針對多種高需求癌症的適應症的重點產品線,包括多發性骨髓瘤、子宮內膜癌、骨髓纖維化和瀰漫性癌症 大 B 細胞 淋巴瘤(DLBCL)。如需了解有關我們的員工、科學和管道的更多信息,請訪問 www.karyopharm.com,然後在 LinkedIn 和 X 上關注我們,網址爲 @Karyopharm。

 

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前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。如此具有前瞻性 聲明包括有關Karyopharm對其2024年總收入、2024年美國淨產品收入和2024年研發和銷售併購支出的指導;Karyopharm的預期現金流;對商業化的預期 努力;selinexor 治療多發性骨髓瘤、子宮內膜癌、骨髓纖維化、瀰漫性大發患者的能力 B 細胞 淋巴瘤和其他疾病;以及對臨床的期望 selinexor的發展計劃和可能提交的監管文件。此類陳述受許多重要因素、風險和不確定性的影響,其中許多因素是Karyopharm無法控制的,這些因素可能會導致實際事件或結果 與Karyopharm目前的預期存在重大差異。例如,無法保證Karyopharm會成功地將XPOVIO商業化,也無法保證Karyopharm的任何候選藥物,包括selinexor都能成功商業化 完成必要的臨床開發階段,否則Karyopharm的任何候選藥物的開發將繼續進行。此外,無法保證在開發或商業化方面取得任何積極進展 Karyopharm的候選藥物組合將導致股價上漲。管理層的預期以及本新聞稿中的任何前瞻性陳述也可能受到與之相關的風險和不確定性的影響 許多其他因素,包括以下因素:XPOVIO在商業市場的採用、XPOVIO或任何獲得監管部門批准的Karyopharm候選藥物商業化所涉及的時間和成本;能力 獲得並保留對XPOVIO或任何獲得監管部門批准的Karyopharm候選藥物的監管批准;Karyopharm的臨床試驗和臨床前試驗結果,包括對現有數據的後續分析;以及 從正在進行和未來的試驗中獲得的新數據;美國食品藥品監督管理局和其他監管機構、臨床試驗場所的研究審查委員會和出版物審查所作決定的內容和時間 機構,包括有關額外臨床試驗的需求;Karyopharm或其第三方合作者或利益繼任者充分履行適用協議規定的各自義務的能力;以及 此類協議對未來的潛在財務影響;Karyopharm招募患者參與臨床試驗的能力;計劃外的現金需求和支出;Karyopharm的持續能力存在重大疑問 持續經營的企業;Karyopharm的競爭對手針對Karyopharm目前正在商業化或開發的候選產品或候選產品開發或監管部門批准候選藥物;該候選藥物的直接或間接影響 新冠肺炎 疫情或未來對Karyopharm的業務、經營業績和財務狀況造成的任何流行病;以及Karyopharm獲得、維護和執行專利和其他知識產權的能力 爲其任何產品或候選產品提供財產保護。在Karyopharm的季度表格報告中,在 「風險因素」 標題下描述了這些風險和其他風險 10-Q 對於 截至2024年6月30日的季度,該季度於2024年8月6日向美國證券交易委員會(SEC)提交,以及Karyopharm未來可能向美國證券交易委員會提交的其他文件。本文件中包含的任何前瞻性陳述 新聞稿僅代表截至本文發佈之日,除非法律要求,否則,Karyopharm明確表示沒有義務更新任何前瞻性陳述,無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

XPOVIO® 還有 NEXPOVIO® 已註冊 Karyopharm Therapeutics Inc. 的商標。本新聞稿中提及的任何其他商標均爲其各自所有者的財產。

 

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聯繫人

投資者:

Elhan Webb,特許金融分析師

投資者關係高級副總裁

617.658.0600 | elhan.webb@karyopharm.com

媒體:

大衛羅森

Argot Par

646.461.6387 | david.rosen@argotpartners.com

 

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KaryoPharm 療法公司

簡明合併運營報表

(未經審計);(以千計,每股金額除外)

 

     三個月已結束
九月三十日
    九個月已結束
九月三十日
 
     2024     2023     2024     2023  

收入:

        

產品收入,淨額

   $ 29,516     $ 30,207     $ 83,554     $ 86,955  

許可證和其他收入

     9,267       5,802       31,141       25,331  
  

 

 

   

 

 

   

 

 

   

 

 

 

總收入

     38,783       36,009       114,695       112,286  
  

 

 

   

 

 

   

 

 

   

 

 

 

運營費用:

        

銷售成本

     1,300       911       4,676       3,456  

研究和開發

     36,134       35,553       109,930       99,369  

銷售、一般和管理

     27,632       30,805       88,251       101,193  
  

 

 

   

 

 

   

 

 

   

 

 

 

運營費用總額

     65,066       67,269       202,857       204,018  
  

 

 

   

 

 

   

 

 

   

 

 

 

運營損失

     (26,283     (31,260     (88,162     (91,732
  

 

 

   

 

 

   

 

 

   

 

 

 

其他收入(支出):

        

利息收入

     1,832       2,750       5,918       8,423  

利息支出

     (11,385     (6,073     (26,218     (17,615

償還債務的收益

     —        —        44,702       —   

其他收入(支出),淨額

     3,792       89       18,284       (145
  

 

 

   

 

 

   

 

 

   

 

 

 

其他收入(支出)總額,淨額

     (5,761     (3,234     42,686       (9,337
  

 

 

   

 

 

   

 

 

   

 

 

 

所得稅前虧損

     (32,044     (34,494     (45,476     (101,069

所得稅條款

     (28     (12     (166     (193
  

 

 

   

 

 

   

 

 

   

 

 

 

淨虧損

   $ (32,072   $ (34,506   $ (45,642   $ (101,262
  

 

 

   

 

 

   

 

 

   

 

 

 

每股基本淨虧損

   $ (0.26   $ (0.30   $ (0.38   $ (0.89
  

 

 

   

 

 

   

 

 

   

 

 

 

攤薄後的每股淨虧損

   $ (0.26   $ (0.30   $ (0.69   $ (0.89
  

 

 

   

 

 

   

 

 

   

 

 

 

用於計算每股基本淨虧損的已發行普通股的加權平均數 分享

     125,010       114,401       120,513       114,033  
  

 

 

   

 

 

   

 

 

   

 

 

 

已發行普通股的加權平均數,用於計算每股攤薄後的淨虧損 分享

     125,010       114,401       126,606       114,033  
  

 

 

   

 

 

   

 

 

   

 

 

 

 

9


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KaryoPharm 療法公司

簡明的合併資產負債表

(未經審計);(以千計)

 

     九月三十日
2024
    十二月三十一日
2023
 

資產

    

現金、現金等價物和投資

   $ 133,526     $ 191,443  

受限制的現金

     339       961  

應收賬款

     31,778       26,962  

其他資產

     23,833       21,072  
  

 

 

   

 

 

 

總資產

   $ 189,476     $ 240,438  
  

 

 

   

 

 

 

負債和股東赤字

    

2025年到期的可轉換優先票據

   $ 24,392     $ 170,919  

2029年到期的可轉換優先票據

     72,091       —   

優先擔保定期貸款

     94,109       —   

遞延特許權使用費義務

     73,499       132,479  

其他負債

     85,032       73,246  
  

 

 

   

 

 

 

負債總額

     349,123       376,644  

股東赤字總額

     (159,647     (136,206
  

 

 

   

 

 

 

負債和股東赤字總額;已發行125,303股和114,915股股票以及 分別於 2024 年 9 月 30 日和 2023 年 12 月 31 日未繳款

   $ 189,476     $ 240,438  
  

 

 

   

 

 

 

 

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