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uniQureは2024年第三四半期の財務結果を発表しました
最近の会社の進捗状況をハイライト

~ 2024年第四四半期にFDAとのType b会議が予定され、Huntington病におけるAMt-130の潜在的な迅速な臨床開発経路に関する議論を開始する予定です ~

~ AMt-130の第I/II相試験からの陽性な中間データを発表し、Huntington病の進行を遅らせ、神経変性の主要なバイオマーカーの低下を示しました ~

~ AMt-162のSOD1-ALSおよびAMt-191のFabry病の新しい第I/II相研究で患者の投与を開始しました; AMt-260のmTLEの第I/II相研究の観察段階に初めて患者が登録されました ~

~ Lexington製造施設の売却を完了し、運営費用の大幅な削減および年間のキャッシュバーンを期待する組織再編を発表しました ~

~ 2024年9月30日時点の約$43500万の強力な現金残高を報告しました。$5000万の債務の償還後、2027年末までの現金ランウェイが確保されました ~

Lexington, MA and Amsterdam, the Netherlands, November 5, 2024 — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), a leading gene therapy company advancing transformative therapies for patients with severe medical needs, today reported its financial results for the third quarter of 2024 and highlighted recent progress across its business.

“uniQure has made significant strides during the third quarter both clinically and operationally. We advanced our pipeline of clinical gene therapy programs, including the presentation of positive long-term follow-up data on AMt-130 supporting significant, dose-dependent slowing of Huntington’s disease progression,” stated Matt Kapusta, chief executive officer of uniQure. “We have scheduled a Type b meeting with the FDA for late November and welcome the opportunity, as part of the Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) designation, to discuss the potential for an accelerated development pathway for AMt-130. We believe the recently announced compelling clinical data, combined with AMt-130’s manageable safety profile and the lack of therapeutic options for patients in need, present a strong case for accelerated development. In addition, dosing has begun across two new Phase I/II studies in SOD1-ALS and Fabry disease, and we are making substantial progress towards the initiation of a third clinical trial in mesial temporal lobe epilepsy, with the first patient recently enrolling into the observational phase of the study.”

“We also delivered on one of our key corporate goals, which was to take meaningful actions to streamline operations and preserve capital. Following the sale of our Lexington manufacturing facility, we announced a strategic reorganization expected to further reduce our cash burn and operating expenses,” he continued. “These decisions, which are delivering an immediate favorable impact, have extended our cash runway through the end of 2027 and multiple clinical and regulatory milestones with the potential to generate shareholder value.”

カプスタ氏はさらにコメントしました。「AMt-130の中間データが良好であること、今後の会Type B会議、製造施設の売却、3つの臨床試験の開始、および組織の適正化を考慮すると、uniQureは主要な短期目標を達成しています。これからは、近未来に注力し、」

FDAと協力してATm-130の加速された経路を取得するために取り組んでいくことに焦点を当てています。臨床パイプラインをさらに進めることに注力します。進捗状況に関する更新情報を提供することを楽しみにしています。」

最近の企業のアップデート

¹ すべてのp値は名目であり、調整されていません。AMt-130を受けた患者と施設外統制による傾向スコア重み付けを受けた患者の統計的比較は事後的に行われました。

mTLEの治療のための研究。FDA承認の研究プロトコルによれば、研究に登録される最初の3人の患者はMRIによって確認された片側性海馬硬化症を有している必要があります。これらのセンチネル患者の収入基準がより厳しいため、登録が予想より長くかかりました。現在、10のセンターが開設されており、2024年末までにさらに2つのサイトの活性化が期待されています。

今後の投資家向けイベント

財務ハイライト

現金残高: 2024年9月30日現在、会社は現金及び現金同等物、投資証券を合わせて43520万ドル保有しており、2023年12月31日時点の61790万ドルと比較して、現金は一部が2024年第3四半期に支払われた一時的な支出により減少しました。これには、5300万ドルの債務償還に関連する支払い、レキシントン施設の取引に関連する1200万ドルの一時的な支払い、会社の企業再編に伴う解雇手当の100万ドルが含まれます。会社の現在の営業計画に基づいて、会社は2027年末までの事業資金を調達するのに十分な現金、現金同等物、投資証券があると見込んでいます。

収益: 2024年9月30日に終了した3ヶ月間の売上高は230万ドルで、2023年同期間の140万ドルと比較しています。売上高の80万ドルの増加は、ライセンス収入の増加160万ドル、提携収入の減少40万ドル、CSL Behring向けのHEMGENIX®の契約製造からの減少30万ドルによるものです。2024年7月にレキシントン施設を売却した後、契約製造からの収益はその他の経費内で原価控除されています。

契約製造収益の原価： 契約製造業の収益のコストは2024年9月30日までの3ヶ月間で80万ドルで、2023年の同じ期間の100万ドルと比較して減少しました。この減少は、レキシントン施設の売却に関連しています。レキシントン施設の売却後の2024年7月以降、契約製造業のコストはその他の経費内で収益控除して計上されています。

研究開発経費： 2024年9月30日までの3ヶ月間の研究開発費は3060万ドルで、2023年の同じ期間の6540万ドルと比較して3480万ドルの減少しました。この減少は、遡及条件付きの考慮額の変化に関連する1460万ドルの減少、従業員関連費用の1370万ドルの減少、2024年8月に発表された再編に関連する340万ドルの一時金費用の増加、外部プログラム支出の490万ドルの総減少、前臨床サプライに関連する費用の370万ドルの減少に部分的に相殺されることによります。

SG＆A経費： 販売、一般および管理費は2024年9月30日までの3ヶ月間で1160万ドルで、2023年の同じ期間の1810万ドルと比較して650万ドルの減少しました。この減少は、従業員関連費用の400万ドルの減少に主に起因し、2024年8月に発表された再編に関連する70万ドルの一時金費用の増加、前年期と比較して130万ドルの専門業務費用の減少が部分的に相殺されます。

その他 その他の収入は2024年9月30日までの3ヶ月間で260万ドルで、2023年の同じ期間の140万ドルと比較して増加しました。この増加は、レキシントン製造施設の売却による120万ドルの利益に主に関連しています。

その他の費用: その他の費用は2024年9月30日終了の3か月間で190万ドルであり、2023年の同じ期間に比べて20万ドルでした。増加の主な要因は、ジェネゼン社からHEMGENIX®の購入権を好条件で摘示するために認識された非現金費用の150万ドルに関連しています。

その他の非営業アイテム、純額: その他の非営業アイテム、純額は2024年9月30日終了の3か月間で420万ドルであり、2023年の同じ期間に比べて780万ドルでした。その他の非営業アイテム、純額の360万ドルの減少は、740万ドルの純外貨獲得の増加に関連しており、一部を相殺する形で投資証券から得た金利収入の260万ドル減少と、2013年5月に会社が締結したロイヤリティ契約に関連する非現金利息費用の120万ドルの増加によるものです。

純損失: 2024年9月30日終了の3か月間の純損失は4440万ドル、1株当たり基本および希薄損失は0.91ドルであり、2023年の同じ期間の純損失は8960万ドル、1株当たり基本および希薄損失は1.88ドルでした。

uniQureについて

uniQureは遺伝子療法の約束を実現しています-潜在的に治癒的結果を持つ単一治療法。ヘムフィリアBのuniQureの遺伝子療法の承認は、10年以上に及ぶ研究と臨床開発に基づく歴史的な偉業を表し、ヘムフィリアを患う患者のための新しい治療アプローチをもたらしました。uniQureは現在、ハンチントン病、難治性側頭葉てんかん、ALS、ファブリー病、およびその他の重篤な疾患の患者の治療のための独自の遺伝子療法パイプラインを進めています。www.uniQure.com

uniQure Contacts:

このプレスリリースには将来を見据えた声明が含まれています。歴史的事実以外のすべての声明は将来を見据えた声明であり、「予測する」、「信じる」、「できる」、「設立する」、「推定する」、「期待する」、「目標」、「企図する」、「楽しみにする」、「可能性がある」、「予測する」、「企画する」、「潜在的」、「予測する」、「計画する」、「すべき」、「であるだろう」などの表現で示されることが多いです。将来を見据えた声明は、経営陣の信念や仮定、およびこのプレスリリースの日付で経営陣にのみ利用可能な情報に基づいています。これらの将来を見据えた声明の例には、次のものが含まれますが、これらに限定されません。会社の現金ランウェイ及び2027年末までのオペレーション資金調達能力、株主価値を創出する可能性のある複数のマイルストーンに関する声明；組織再編に関する声明、再編による人員削減と年間現金燃焼の削減；AMt-130の米国および欧州での第I/II相臨床試験からの追加の中間更新の2025年中盤以降の発表計画など将来のプログラムの更新；AMt-130の潜在的な緊急クリニカル開発パスウェイに関するFDAとの打ち合わせ計画；加速度開発のための会社のケースの強み；会社の将来のコミュニケーション計画およびFDAとの追加の会議予定（2025年上半期）；AMt-130臨床試験の第3コホートとそのコホートの受入予定日に関する会社の計画；AMt-260臨床試験のサイト活性化計画およびAMt-191、AMt-260、AMt-162プログラムの試験設計。会社の実際の結果は、これらの将来を見据えた声明で予想される結果と大きく異なる可能性があります。これらのリスクや不確実要素には、次のようなものがあります。臨床結果やプログラムの開発およびタイミングに関連するリスク；規制当局との相互作用が、臨床試験の開始、タイミング、進行および承認への道筋に影響を与える可能性があります；会社が目標を達成するために必要な企業インフラや人材の構築、維持を続ける能力；現在および将来の臨床試験や規制プロセスの管理能力；遺伝子療法の継続的な開発および受容；遺伝子療法候補の治療的恩恵を臨床試験で示す能力；知的財産の取得、保有、保護を行う能力；運営資金を調達し、必要に応じて追加資本を調達する能力。これらのリスクや不確実性については、会社が時折提出する米国証券取引委員会（SEC）への定期報告書である2024年2月28日提出の年次報告書、2024年5月7日、2024年8月1日、2024年11月5日提出の四半期報告書等で詳細に説明されています。これらのリスク、不確実性、およびその他の要素を考慮すると、これらの将来を見据えた声明に過度に依存すべきではなく、新しい情報が将来入手可能になった場合でも、会社はこれらの将来を見据えた声明を更新する義務を負わないものとします。

組織再編、ヘッドカウントの削減、再編による年次現金燃焼の削減を含む組織再編に関する会社の計画；AMt-130の米国および欧州での第I/II相臨床研究の進行中の追加の中間更新を2025年半ばに予定しており、将来のプログラムの更新も予定している会社の期待；AMt-130に関する潜在的な緊急クリニカル開発パスウェイについてFDAと打ち合わせ予定の会社の計画；加速開発のための会社のケースの強み；会社の将来のコミュニケーション計画および2025年上半期に予定されているFDAとの追加会議；AMt-130臨床試験における第3コホートに関する会社の計画とそのコホートの受入の計画；およびAMt-260臨床試験のサイト活性化計画とAMt-191、AMt-260、AMt-162プログラムの試験計画。会社の実際の結果は、これらの将来を見据えた声明で予想されるものとは多くの理由で大きく異なる可能性があります。これらのリスクおよび不確実要素には、次のものが含まれます。臨床結果とプログラムの開発およびタイミングに関連するリスク；規制当局との相互作用が、臨床試験の開始、タイミング、進捗、承認への道筋に影響を及ぼす可能性；会社が目標を達成するために必要な企業インフラや人員の構築、維持ができる能力；会社が現在および将来の臨床試験や規制プロセスを適切に管理できる能力；遺伝子療法の開発および受容の継続；臨床試験で遺伝子療法候補の治療効果を示す能力；知的財産を取得・保有・保護する能力；会社のオペレーションを資金提供し必要に応じて追加の資金調達を行う能力。

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