附录99.1

uniQure宣布2024年第三季度财务业绩
并强调最近的公司进展

在2024年第四季度与FDA安排进行B型会议，以展开关于AMt-130在亨廷顿病的潜在加速临床发展途径的讨论

展示了AMt-130第I/II期试验的正面中期数据，显示了亨廷顿病进展的减缓和神经退化关键生物标记的降低

启动了AMt-162在SOD1-ALS和AMt-191在法布里病的新第I/II期研究的患者剂量，AMt-260在mTLE第I/II期研究观察阶段的第一位患者入组

完成了对列星敦制造设施的出售，并宣布预期将显著减少营业费用和年度现金燃烧的组织重组

截至2024年9月30日，珠宝的现金状况强劲，参数约为$43500万，随著债务余额的增加，现金稳定期长至2027年底

麻省列克星敦和荷兰阿姆斯特丹, 2024年11月5日 — uniQure N.V.（纳斯达克： QURE）是一家领先的基因治疗公司，致力于为严重医疗需求患者推进转变性疗法，今天报告了2024年第三季度的财务结果，并突出了业务的最新进展。

“在第三季度，uniQure在临床和运营方面取得了重大进展。我们推进了临床基因治疗项目管道，包括对AMt-130的积极长期随访数据的呈现，支持对亨廷顿病进展的显著、剂量依赖性减缓，”uniQure首席执行官Matt Kapusta表示。 “我们已安排在11月下旬与FDA进行b类会议，并欢迎这个机会，作为再生医学先进疗法（RMAT）指定的一部分，讨论AMt-130的加速开发途径的潜力。我们相信最近公布的引人注目的临床数据，加上AMt-130可管理的安全性配置文件和对需要的患者缺乏治疗选择，为加速开发提供了充分的理由。此外，SOD1-ALS和法布里病的两项新I/II期研究中已开始投药，我们正积极推进第三项关于中央颞叶癫痫的临床试验的启动，第一位患者最近已加入研究的观察期。”

“我们还完成了我们的一项重要企业目标，即采取有意义的行动来优化业务并保存资本。在出售我们的列克星敦制造设施后，我们宣布了一项战略重组，预计进一步降低我们的现金燃烧和营业费用，”他继续说。 “这些决定立即产生了积极的影响，使我们的现金使用期延长至2027年底，并有潜力产生股东价值的多个临床和监管里程碑。”

Kapusta先生进一步评论说：“鉴于AMt-130的积极中期数据，即将举行的Type b会议，我们制造设施的出售，三项临床试验的开展以及我们组织的权益，uniQure已经完成了其关键的短期目标。展望未来，我们将专注于与FDA合作，以争取ATm-130的加速途径，并进一步推进我们的临床管道。我们期待就所有进展进行更新。”

将焦点转向与FDA合作，努力获得ATm-130的加速途径，并进一步推进我们的临床管道。我们期待就我们所有进展进行更新。

最近的公司更新

¹ 所有p值均为名义值，且未经调整。对使用AMt-130治疗的患者与倾向得分加权外部对照进行的统计比较是事后进行的。

治疗mTLE的试验。FDA批准的研究方案要求前三位纳入研究的患者必须经MRI确认为单侧海马硬化。由于这些先驱患者的纳入标准更具限制性，使得招募时间比预期的要长。公司正在快速启动10个目前已开放的招募中心，预计到2024年底将启动另外两个招募中心。

即将举行的投资者活动

财务亮点

现金及现金等价物位置： 截至2024年9月30日，公司持有现金、现金等价物和投资证券43520万美元，较2023年12月31日的61790万美元减少。现金减少部分是由于2024年第三季度进行的非经常性付款，包括5300万美元与债务养老相关的支付，1200万美元与Lexington设施交易的一次性支付，以及100万美元与公司企业重组相关的解聘支付。根据公司目前的营运计划，公司预计现金、现金等价物和投资证券将足够支持业务运作至2027年底。

收入： 2024年9月30日结束的三个月中，收入为230万美元，较2023年同期的140万美元增加。收入增加80万美元，主要是因为授权收入增加160万美元，合作收入减少40万美元，以及Hemgenix®为CSL Behring进行的合同制造减少30万美元。在2024年7月Lexington设施出售后，来自合同制造的收入将按照其他费用中的成本净额记录。

合同制造收入成本： 截至2024年9月30日的三个月，合同制造收入费用为80万美元，而2023年同期为100万美元。此减少与列克星敦设施的出售有关。在2024年7月出售列克星敦设施后，合同制造费用按净收入记录在其他费用中。

研发费用： 截至2024年9月30日的三个月，研发费用为3060万美元，而2023年同期为6540万美元。这个3480万美元的减少与变更考虑的公平价值减少了1460万美元，与员工相关费用减少了1370万美元有关，部分抵销了2024年8月宣布的重组相关的340万美元裁员成本增加，外部项目支出减少了490万美元净减少，以及与临床前试剂供应相关的成本减少了370万美元。

SG&A费用： 销售、总体和管理开支在截至2024年9月30日的三个月中为1160万美元，而2023年同期为1810万美元。这个650万美元的减少主要与员工相关费用减少了400万美元有关，部分抵销了2024年8月宣布的重组相关的70万美元裁员成本增加，以及130万美元的专业费用减少与前一年同期相比。

其他收入： 其他收入在截至2024年9月30日的三个月中为260万美元，而2023年同期为140万美元。这增加主要与出售列克星敦制造设施所获得的120万美元收益有关。

其他费用： 其他费用为2024年9月30日结束的三个月为190万美元，而2023年同期为20万美元。增加主要与认列的非现金支出有关，用于分期摊销购买HEMGENIX®的权利以优惠条款从Genezen获得的150万美元。

其他非营运项目，净： 其他非营运项目，净为2024年9月30日结束的三个月为420万美元，而2023年同期为780万美元。其他非营运项目，净的360万美元减少主要与净外币汇兑收益增加740万美元有关，部分抵消了投资证券利息收入减少260万美元和2023年5月公司达成的权利协议相关的非现金利息支出增加120万美元。

净损失： 2024年9月30日结束的三个月的净损失为4440万美元，或每股普通股基本和稀释损失0.91美元，而2023年同期为8960万美元的净损失，或每股普通股基本和稀释损失1.88美元。

关于uniQure

uniQure正履行基因治疗的承诺-单次治疗可能具有治愈效果。uniQure的血友病b基因治疗的批准-这是基于十多年的研究和临床开发而取得的历史性成就-代表了基因医学领域的一个重要里程碑，为与血友病患者同住的患者带来了一种新的治疗方式。uniQure现在正在推进一系列专有基因治疗管道，用于治疗亨廷顿病患者、难治性颞叶癫痫、ALS、法布氏病和其他严重疾病。www.uniQure.com

uniQure前瞻性声明

本新闻稿包含前瞻性陈述。除了历史事实陈述外，所有其他陈述均属前瞻性陈述，常用词语包括“预期”、“相信”、“可能”、“建立”、“估计”、“期待”、“目标”、“打算”、“期待”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“寻求”、“应该”、“将”、“将会”和类似表达。前瞻性陈述基于管理层的信念和假设，以及管理层截至本新闻稿日期为止所掌握的信息。这些前瞻性陈述的示例包括︰但不限于，有关公司现金结余的前景以及其能否通过2027年底及多个里程碑来捕捉股东价值带来的回报的陈述；公司有关组织结构调整的期望，包括减少员工数目、并由该结构调整导致现金燃烧年额的下降；公司计划在2025年中期宣布从其正在进行的AMt-130美国及欧洲I/II期临床研究中获得的额外中期更新以及其他未来项目更新；公司计划与FDA会晤，讨论AMt-130潜在的加速临床发展途径；公司就加快开发的个案强度；公司未来的沟通计划，预计将在2025年上半年进行与FDA的进一步会议；公司有关AMt-130临床试验的第三组的计划以及该组的招募时间；以及公司有关AMt-260临床试验的现场激活计划，以及AMt-191、AMt-260和AMt-162项目试验的设计。公司的实际结果可能因多种原因与这些前瞻性陈述不符。这些风险和不确定因素包括但不限于︰与临床结果、公司项目的发展和时间安排相关的风险；公司与监管机构的互动可能影响临床试验的启动、时间安排和批准途径；公司能否持续建立和维护实现目标所需的公司基础设施和人员；公司在管理现有和未来临床试验和监管流程方面的效力；基因治疗的持续发展和接受程度；公司能否在临床试验中展示其基因治疗候选药物的疗效；公司能否获得、维护和保护知识产权；以及公司有能力资助其业务运营以及在需要时筹集额外资本。这些风险和不确定因素在公司向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的定期文件中得到更全面地描述，包括其于2024年2月28日提交的年度报告10-k、于2024年5月7日、8月1日和11月5日提交的季度报告10-Q，以及公司不时向SEC提交的其他文件中。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过分依赖这些前瞻性陈述，即使未来出现新信息，公司也不承担更新这些前瞻性陈述的义务。

组织重组，包括人员减少和重新安排导致现金燃烧减少的组织重组；公司计划在2025年中期宣布其AMt-130美国和欧洲I/II期临床研究的其他中期更新，以及其他未来计划的中期更新；公司计划与FDA会面，讨论AMt-130潜在的快速临床发展途径；公司对于加快发展的优势；公司的未来沟通计划以及预计在2025年上半年与FDA进行的其他会议；公司有关其AMt-130临床试验的第三组以及该组的招募时间的计划，以及公司AMt-260临床试验的现场激活计划以及其AMt-191、AMt-260和AMt-162项目试验的设计。公司的实际结果可能因许多原因与这些前瞻性陈述有所不同。这些风险和不确定因素包括但不限于：与临床结果、公司项目的发展和时间安排有关的风险；公司与监管机构的互动可能影响临床试验的启动、时间安排以及批准途径；公司能否持续建立和维护公司所需的基础设施和人员来实现其目标；公司在管理现有和未来临床试验和监管流程方面的效力；基因治疗的持续发展和接纳情况；公司能否在临床实验中展示其基因治疗候选物的治疗益处；公司能否取得、维护和保护知识产权；以及公司能否资助其运营并在需要时筹集额外资本。详细风险和不确定因素请参见公司向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的定期报告中的“风险因素”部分，包括该公司于2024年2月28日提交的年度报告10-k，以及公司不时向SEC提交的其他文件。鉴于这些风险、不确定因素和其他因素，您不应过度依赖这些前瞻性陈述，即使在将来有新信息可用，公司也不承担更新这些前瞻性陈述的义务。

uniQure联系人:

​

​

uniQure N.V.

未经审计的合并资产负债表

​

​

uniQure N.V.

未经审核的综合营业损益表

​