附錄99.1

uniQure宣布2024年第三季度財務業績
並強調最近的公司進展

在2024年第四季度與FDA安排進行B型會議，以展開關於AMt-130在亨廷顿病的潛在加速臨床發展途徑的討論

展示了AMt-130第I/II期試驗的正面中期數據，顯示了亨廷顿病進展的減緩和神經退化關鍵生物標記的降低

啟動了AMt-162在SOD1-ALS和AMt-191在法布里病的新第I/II期研究的患者劑量，AMt-260在mTLE第I/II期研究觀察階段的第一位患者入組

完成了對列星敦製造設施的出售，並宣布預期將顯著減少營業費用和年度現金燃燒的組織重組

截至2024年9月30日，珠寶的現金狀況強勁，參數約為$43500萬，隨著債務餘額的增加，現金穩定期長至2027年底

麻省列克星敦和荷蘭阿姆斯特丹, 2024年11月5日 — uniQure N.V.（納斯達克： QURE）是一家領先的基因治療公司，致力於為嚴重醫療需求患者推進轉變性療法，今天報告了2024年第三季度的財務結果，並突出了業務的最新進展。

“在第三季度，uniQure在臨床和運營方面取得了重大進展。我們推進了臨床基因治療項目管道，包括對AMt-130的積極長期隨訪數據的呈現，支持對亨廷頓病進展的顯著、劑量依賴性減緩，”uniQure首席執行官Matt Kapusta表示。 “我們已安排在11月下旬與FDA進行b類會議，並歡迎這個機會，作為再生醫學先進療法（RMAT）指定的一部分，討論AMt-130的加速開發途徑的潛力。我們相信最近公布的引人注目的臨床數據，加上AMt-130可管理的安全性配置文件和對需要的患者缺乏治療選擇，為加速開發提供了充分的理由。此外，SOD1-ALS和法布里病的兩項新I/II期研究中已開始投藥，我們正積極推進第三項關於中央顳葉癲癇的臨床試驗的啟動，第一位患者最近已加入研究的觀察期。”

“我們還完成了我們的一項重要企業目標，即採取有意義的行動來優化業務並保存資本。在出售我們的列克星敦製造設施後，我們宣布了一項戰略重組，預計進一步降低我們的現金燃燒和營業費用，”他繼續說。 “這些決定立即產生了積極的影響，使我們的現金使用期延長至2027年底，並有潛力產生股東價值的多個臨床和監管里程碑。”

Kapusta先生進一步評論說：“鑒於AMt-130的積極中期數據，即將舉行的Type b會議，我們製造設施的出售，三項臨床試驗的開展以及我們組織的權益，uniQure已經完成了其關鍵的短期目標。展望未來，我們將專注於與FDA合作，以爭取ATm-130的加速途徑，並進一步推進我們的臨床管道。我們期待就所有進展進行更新。”

將焦點轉向與FDA合作，努力獲得ATm-130的加速途徑，並進一步推進我們的臨床管道。我們期待就我們所有進展進行更新。

最近的公司更新

¹ 所有p值均為名義值，且未經調整。對使用AMt-130治療的患者與傾向得分加權外部對照進行的統計比較是事後進行的。

治療mTLE的試驗。FDA批准的研究方案要求前三位納入研究的患者必須經MRI確認為單側海馬硬化。由於這些先驅患者的納入標準更具限制性，使得招募時間比預期的要長。公司正在快速啟動10個目前已開放的招募中心，預計到2024年底將啟動另外兩個招募中心。

即將舉行的投資者活動

財務亮點

現金及現金等價物位置： 截至2024年9月30日，公司持有現金、現金等價物和投資證券43520萬美元，較2023年12月31日的61790萬美元減少。現金減少部分是由於2024年第三季度進行的非經常性付款，包括5300萬美元與債務養老相關的支付，1200萬美元與Lexington設施交易的一次性支付，以及100萬美元與公司企業重組相關的解聘支付。根據公司目前的營運計劃，公司預計現金、現金等價物和投資證券將足夠支持業務運作至2027年底。

收入： 2024年9月30日結束的三個月中，收入為230萬美元，較2023年同期的140萬美元增加。收入增加80萬美元，主要是因為授權收入增加160萬美元，合作收入減少40萬美元，以及Hemgenix®為CSL Behring進行的合同製造減少30萬美元。在2024年7月Lexington設施出售後，來自合同製造的收入將按照其他費用中的成本淨額記錄。

合同製造收入成本： 截至2024年9月30日的三個月，合同製造收入費用為80萬美元，而2023年同期為100萬美元。此減少與列克星敦設施的出售有關。在2024年7月出售列克星敦設施後，合同製造費用按凈收入記錄在其他費用中。

研發費用： 截至2024年9月30日的三個月，研發費用為3060萬美元，而2023年同期為6540萬美元。這個3480萬美元的減少與變更考慮的公平價值減少了1460萬美元，與員工相關費用減少了1370萬美元有關，部分抵銷了2024年8月宣佈的重組相關的340萬美元裁員成本增加，外部項目支出減少了490萬美元凈減少，以及與臨床前試劑供應相關的成本減少了370萬美元。

SG&A費用： 銷售、總體和管理開支在截至2024年9月30日的三個月中為1160萬美元，而2023年同期為1810萬美元。這個650萬美元的減少主要與員工相關費用減少了400萬美元有關，部分抵銷了2024年8月宣佈的重組相關的70萬美元裁員成本增加，以及130萬美元的專業費用減少與前一年同期相比。

其他收入： 其他收入在截至2024年9月30日的三個月中為260萬美元，而2023年同期為140萬美元。這增加主要與出售列克星敦製造設施所獲得的120萬美元收益有關。

其他費用： 其他費用為2024年9月30日結束的三個月為190萬美元，而2023年同期為20萬美元。增加主要與認列的非現金支出有關，用於分期攤銷購買HEMGENIX®的權利以優惠條款從Genezen獲得的150萬美元。

其他非營運項目，淨： 其他非營運項目，淨為2024年9月30日結束的三個月為420萬美元，而2023年同期為780萬美元。其他非營運項目，淨的360萬美元減少主要與淨外幣匯兌收益增加740萬美元有關，部分抵消了投資證券利息收入減少260萬美元和2023年5月公司達成的權利協議相關的非現金利息支出增加120萬美元。

淨損失： 2024年9月30日結束的三個月的淨損失為4440萬美元，或每股普通股基本和稀釋損失0.91美元，而2023年同期為8960萬美元的淨損失，或每股普通股基本和稀釋損失1.88美元。

關於uniQure

uniQure正履行基因治療的承諾-單次治療可能具有治癒效果。uniQure的血友病b基因治療的批准-這是基於十多年的研究和臨床開發而取得的歷史性成就-代表了基因醫學領域的一個重要里程碑，為與血友病患者同住的患者帶來了一種新的治療方式。uniQure現在正在推進一系列專有基因治療管道，用於治療亨廷頓病患者、難治性顳葉癲癇、ALS、法布氏病和其他嚴重疾病。www.uniQure.com

uniQure前瞻性聲明

本新聞稿包含前瞻性陳述。除了歷史事實陳述外，所有其他陳述均屬前瞻性陳述，常用詞語包括“預期”、“相信”、“可能”、“建立”、“估計”、“期待”、“目標”、“打算”、“期待”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“尋求”、“應該”、“將”、“將會”和類似表達。前瞻性陳述基於管理層的信念和假設，以及管理層截至本新聞稿日期為止所掌握的信息。這些前瞻性陳述的示例包括︰但不限於，有關公司現金結餘的前景以及其能否通過2027年底及多個里程碑來捕捉股東價值帶來的回報的陳述；公司有關組織結構調整的期望，包括減少員工數目、並由該結構調整導致現金燃燒年額的下降；公司計劃在2025年中期宣布從其正在進行的AMt-130美國及歐洲I/II期臨床研究中獲得的額外中期更新以及其他未來項目更新；公司計劃與FDA會晤，討論AMt-130潛在的加速臨床發展途徑；公司就加快開發的個案強度；公司未來的溝通計劃，預計將在2025年上半年進行與FDA的進一步會議；公司有關AMt-130臨床試驗的第三組的計劃以及該組的招募時間；以及公司有關AMt-260臨床試驗的現場激活計劃，以及AMt-191、AMt-260和AMt-162項目試驗的設計。公司的實際結果可能因多種原因與這些前瞻性陳述不符。這些風險和不確定因素包括但不限於︰與臨床結果、公司項目的發展和時間安排相關的風險；公司與監管機構的互動可能影響臨床試驗的啟動、時間安排和批準途徑；公司能否持續建立和維護實現目標所需的公司基礎設施和人員；公司在管理現有和未來臨床試驗和監管流程方面的效力；基因治療的持續發展和接受程度；公司能否在臨床試驗中展示其基因治療候選藥物的療效；公司能否獲得、維護和保護知識產權；以及公司有能力資助其業務運營以及在需要時籌集額外資本。這些風險和不確定因素在公司向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的定期文件中得到更全面地描述，包括其於2024年2月28日提交的年度報告10-k、於2024年5月7日、8月1日和11月5日提交的季度報告10-Q，以及公司不時向SEC提交的其他文件中。鑑於這些風險、不確定性和其他因素，您不應過分依賴這些前瞻性陳述，即使未來出現新信息，公司也不承擔更新這些前瞻性陳述的義務。

組織重組，包括人員減少和重新安排導致現金燃燒減少的組織重組；公司計劃在2025年中期宣布其AMt-130美國和歐洲I/II期臨床研究的其他中期更新，以及其他未來計劃的中期更新；公司計劃與FDA會面，討論AMt-130潛在的快速臨床發展途徑；公司對於加快發展的優勢；公司的未來溝通計劃以及預計在2025年上半年與FDA進行的其他會議；公司有關其AMt-130臨床試驗的第三組以及該組的招募時間的計劃，以及公司AMt-260臨床試驗的現場激活計劃以及其AMt-191、AMt-260和AMt-162項目試驗的設計。公司的實際結果可能因許多原因與這些前瞻性陳述有所不同。這些風險和不確定因素包括但不限於：與臨床結果、公司項目的發展和時間安排有關的風險；公司與監管機構的互動可能影響臨床試驗的啟動、時間安排以及批准途徑；公司能否持續建立和維護公司所需的基礎設施和人員來實現其目標；公司在管理現有和未來臨床試驗和監管流程方面的效力；基因治療的持續發展和接納情況；公司能否在臨床實驗中展示其基因治療候選物的治療益處；公司能否取得、維護和保護知識產權；以及公司能否資助其運營並在需要時籌集額外資本。詳細風險和不確定因素請參見公司向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的定期報告中的“風險因素”部分，包括該公司於2024年2月28日提交的年度報告10-k，以及公司不時向SEC提交的其他文件。鑒於這些風險、不確定因素和其他因素，您不應過度依賴這些前瞻性陳述，即使在將來有新信息可用，公司也不承擔更新這些前瞻性陳述的義務。

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