別紙99.1

CRISPR Therapeuticsは、ビジネスの最新情報を提供し、2024年第3四半期の決算を報告します

-CASGEVY™ は、スイスとカナダで鎌状赤血球症（SCD）と輸血依存性ベータサラセミア（TDT）の12歳以上の患者の治療に承認されました-

-世界中で45の認定治療センター（ATC）がCASGEVYのために活動しており、10月中旬の時点で、約40人の患者が全地域で細胞を採取しています-

-CD19を標的とする次世代CAR t製品候補CTX112™ について、B細胞悪性腫瘍と全身性エリテマトーデスを対象とした2つの臨床試験が進行中です-

-CD70を対象とした次世代のCAR t製品候補であるCTX131™ について、固形腫瘍と血液悪性腫瘍を対象とした2つの臨床試験が進行中です-

-会社は、米国血液学会（ASH）2024年次総会で、B細胞悪性腫瘍におけるCTX112の第1相用量漸増試験に関する最新情報を提供する予定です-

-現在進行中の臨床試験 インビボ 遺伝子編集製品候補、CTX310™ とCTX320™ は、それぞれANGPTL3とLPAを対象としています-

-1型糖尿病（T1D）の治療のための同種遺伝子、低免疫、遺伝子編集、幹細胞由来の製品であるCTX211™ の臨床試験が進行中です-

-2024年9月30日現在、約19億ドルの現金、現金同等物、有価証券を含む堅調な貸借対照表-

ツーク、スイス、ボストン、2024年11月5日 --重篤な疾患に対する革新的な遺伝子ベースの医薬品の開発に焦点を当てたバイオ医薬品企業であるCRISPR Therapeutics（ナスダック：CRSP）は本日、2024年9月30日に終了した第3四半期の決算を発表しました。

「私たちは、CRISPRベースの生体内および生体外治療薬のパイプライン全体で引き続き大きな進歩を遂げています」と、CRISPR Therapeuticsの最高経営責任者兼会長であるサマース・クルカルニ博士は述べました。「CASGEVYの発売の勢いが続いていることに加えて、CASGEVYがスイスとカナダで12歳以上のSCDまたはTdT患者の治療薬として規制当局の承認を受けたことを嬉しく思います。それと並行して、腫瘍学、自己免疫、糖尿病、心血管適応症にわたる臨床試験のポートフォリオを資本効率の良い方法で発展させることに引き続き注力しています。今後9〜12か月の間に、ポートフォリオを拡大する中で、多くの重要なデータ触媒が得られることを楽しみにしています。」

最近のハイライトと展望

CASGEVY（exagamglogene autotemcel [exa-cel]）について

CASGEVYは非ウイルス性ですが、 エクス・ビボ SCDまたはTdTの対象患者を対象としたCRISPR/Cas9遺伝子編集細胞療法。患者自身の造血幹細胞と前駆細胞を、赤血球特異的エンハンサー領域で編集します BCL11A 遺伝子。この編集により、赤血球に高レベルの胎児ヘモグロビン（HbF; ヘモグロビンF）が生成されます。HbFは、胎児の発育中に自然に存在する酸素運搬ヘモグロビンの形態で、出生後に成人のヘモグロビンに切り替わります。CASGEVYは、SCD患者ではVOC、TdT患者の場合は輸血が必要なVOCを削減または排除することが示されています。CASGEVYは、対象となる患者さんを対象に、複数の法域で特定の適応症に対して承認されています。

CRISPRセラピューティクスとバーテックスのコラボレーションについて

CRISPR TherapeuticsとVertexは2015年に戦略的研究協力を締結しました。これは、CRISPR/Cas9を使用して、ヒトの病気の根底にある遺伝的原因を対象とした潜在的な新しい治療法を発見および開発することに焦点を当てています。CASGEVYは、共同研究プログラムから生まれた最初の潜在的な治療法です。修正されたコラボレーション契約に基づき、Vertexは現在、CASGEVYのグローバルな開発、製造、商品化を主導し、CRISPR Therapeuticsでプログラムの費用と利益を世界中の60対40に分割しています。VertexはCASGEVYのメーカーであり、独占ライセンス保持者です。

CTX112について

CTX112は、腫瘍学と自己免疫の適応症の両方を対象に開発されています。CTX112は、免疫システムを回避し、CARの効力を高め、消耗時のCARを減らすように設計された編集を取り入れた、次世代の完全所有の同種CAR t製品候補です。CTX112は、少なくとも2種類の治療を受けたことがある再発または難治性のCD19陽性B細胞悪性腫瘍の成人患者を対象に、製品候補の安全性と有効性を評価するために現在進行中の臨床試験で調査中です。さらに、CTX112は、システムエリテマトーデスの成人患者を対象とした製品候補の安全性と有効性を評価するために現在進行中の臨床試験で調査中です。

CTX131について

CTX131は、固形腫瘍とT細胞リンパ腫（TCL）を含む血液悪性腫瘍の両方のために開発されています。CTX131は、さまざまな固形腫瘍や血液悪性腫瘍に発現する抗原である分化クラスター70（CD70）を対象とした、次世代の完全所有の同種CAR t製品候補です。CTX131には、免疫システムを回避し、フラトリサイドを防ぎ、CARの効力を高め、消耗時のCARを軽減するように設計された編集が組み込まれています。CTX131は、再発または難治性の固形腫瘍とTCLを含む血液悪性腫瘍の成人患者を対象に、製品候補の安全性と有効性を評価するために現在進行中の臨床試験で調査されています。

について インビボ プログラム

CRISPR Therapeuticsは、CRISPR/Cas9を肝臓に送達するための独自の脂質ナノ粒子（LNP）プラットフォームを確立しました。会社の インビボ ポートフォリオには、主要な治験プログラムであるCTX310（アンギオポエチン関連タンパク質3（ANGPTL3）向け）とCTX320（リポタンパク質（a）[Lp（a）] の主成分であるアポリポタンパク質（a）（apo（a））をコードする遺伝子であるLPA向け）が含まれています。どちらも心血管疾患の検証済みの治療標的をターゲットにしています。CTX310とCTX320は、それぞれヘテロ接合型家族性高コレステロール血症、?$#@$接合型家族性高コレステロール血症、混合性脂質異常症、または重度の高トリグリセリド血症の患者、およびリポタンパク質（a）が高い患者を対象に臨床試験中です。さらに、同社の研究および前臨床開発候補には、それぞれ難治性高血圧症にアンジオテンシノーゲン（AGT）を、急性肝ポルフィリン症（AHP）に5'-アミノレブリン酸シンターゼ1（ALAS1）を標的とするCTX340とCTX450が含まれます。

CTX211について

CTX211は、1型糖尿病（T1D）の治療を目的とした、同種遺伝子で遺伝子編集された幹細胞由来の治験薬で、細胞の免疫力を低下させ、細胞の健康を高めることを目的とした遺伝子編集が組み込まれています。この免疫回避型細胞補充療法は、患者がブドウ糖に反応して自分でインスリンを生成できるように設計されています。T1Dの治療のためのCTX211の第1相臨床試験が進行中です。

CRISPRセラピューティクスについて

10年以上前の創業以来、CRISPR Therapeuticsは、遺伝子編集の分野でプログラムを進める研究段階の企業から、史上初のCRISPRベースの治療法の歴史的承認を最近祝い、ヘモグロビノパシー、腫瘍学、再生医療、心臓血管、自己免疫、希少疾患など、幅広い疾患分野にわたる多様な製品候補を持つ企業へと変貌を遂げました。CRISPR Therapeuticsは、鎌状赤血球症または輸血依存性ベータサラセミアの治療を研究するために、2018年に史上初のCRISPR/Cas9遺伝子編集療法をクリニックに導入しました。2023年後半から、CASGEVY（exagamglogene autotemcel [exa-cel]）が一部の国で承認され、どちらかの状態の適格な患者を治療できるようになりました。ノーベル賞を受賞したCRISPR科学は、生物医学研究に革命をもたらし、潜在的に変革をもたらす新しいクラスの医薬品を生み出す可能性を秘めた、強力で臨床的に検証されたアプローチです。CRISPR Therapeuticsは、その取り組みを加速し拡大するために、バイエルやバーテックスファーマシューティカルズなどの大手企業と戦略的パートナーシップを確立しました。CRISPR Therapeutics AGはスイスのツークに本社を置き、米国子会社CRISPR Therapeutics, Inc. は完全子会社で、研究開発部門はマサチューセッツ州ボストンとカリフォルニア州サンフランシスコにあり、事業所は英国のロンドンにあります。詳細については、www.crisprtx.comをご覧ください。

CRISPR THERAPEUTICS® 標準文字マークとデザインロゴ、CTX110®、CTX112™、CTX131™、CTX211™、CTX310™、CTX320™、CTX340™、CTX450™ は、CRISPR Therapeutics AGの商標および登録商標です。CASGEVY™ のワードマークとデザインは、バーテックスファーマシューティカルズ社の商標です。他のすべての商標と登録商標は、それぞれの所有者に帰属します。

CRISPRセラピューティクスの将来の見通しに関する声明

歴史的事実ではない事項に関するこのプレスリリースに含まれる記述は、1995年の民間証券訴訟改革法の意味における「将来の見通しに関する記述」です。そのような記述はリスクと不確実性の影響を受けやすいため、実際の結果は、そのような将来の見通しに関する記述によって明示または暗示されているものと大きく異なる場合があります。このような記述には、次のいずれかまたはすべてに関する記述が含まれますが、これらに限定されません。（i）CRISPR Therapeuticsの前臨床試験、臨床試験およびパイプライン製品およびプログラム（製造能力、そのような研究と試験の状況、新しい適応症への潜在的な拡大の可能性とデータ、安全性と有効性全般に関する期待、ならびに2024年ASH年次総会で発表される計画と臨床データを含むがこれらに限定されません）。（ii）戦略、目標、予想される財務実績、そして十分性その資金について、（iii）規制当局の提出と承認（追加の規制当局の決定までのスケジュールと期待を含む）、（iv）協力から期待されるメリット、（v）CRISPR/Cas9を含む遺伝子編集技術と治療法の治療的価値、開発、および商業的可能性。将来の見通しに関する記述の不確実な性質の一因となるリスクには、フォーム10-kの最新の年次報告書およびCRISPR Therapeuticsが米国証券取引委員会に提出したその他のその後の提出書類の「リスク要因」という見出しで説明されているリスクと不確実性が含まれますが、これらに限定されません。既存の投資家および将来の投資家は、これらの将来の見通しに関する記述は、作成された日付の時点でのみ述べられているので、過度に信頼しないように注意してください。法律で義務付けられている場合を除き、このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述を更新または改訂する義務や約束を否認します。

このプレスリリースは、CRISPR/Cas9遺伝子編集の治験薬について説明しており、それらの治験中の治療法またはそのような治験中の治療法の使用に関する有効性や安全性についての結論を伝えることを意図したものではありません。治験中の治療法が臨床開発を正常に完了したり、該当する規制当局から承認を得たりするという保証はありません。

投資家の連絡先:

スーザン・キム

+1-617-307-7503

susan.kim@crisprtx.com

メディア連絡先:

レイチェル・エイデス

+1-617-315-4493

rachel.eides@crisprtx.com

CRISPR Therapeutics AG

要約連結営業報告書

（未監査、株式データおよび1株あたりのデータを除く千単位）

CRISPR Therapeutics AG

要約された連結貸借対照表データ

(未監査、千単位)