美国
证券交易委员会
华盛顿特区20549
表格
(标记一)
根据1934年证券交易法第13或15(d)节的季度报告 |
截至季度结束日期的财务报告
或者
根据1934年证券交易所法第13条或第15条进行的过渡报告,过渡期为从 至 |
委员会文件号
85-3306396
(注册地或其他司法管辖区 组建或组织) |
(税务登记号码: 标识号码) |
|
|
(首席执行官办公室地址) |
(邮政编码) |
公司电话号码,包括区号:(
在法案第12(b)条的规定下注册的证券:
每一类的名称 |
交易 符号: |
普通股,每股面值$0.001 ANNX |
用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内(或在要求注册人提交此类报告的较短时间内)提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告,以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。
请在勾选标志处表示注册人是否已经在过去12个月内(或者在注册人要求提交这些文件的较短时期内)按照规则405 of协议S-T(本章节的§232.405)提交了每个交互式数据文件。 ☒ 没有 ☐
请勾选标记以说明注册人是大型快速申报人、加速申报人、非加速申报人、较小的报告公司还是新兴成长型公司。请查看《交易所法》第120亿.2条中“大型快速申报人”、“加速申报人”、“较小的报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。
☒ |
加速文件提交人 |
☐ |
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非加速文件提交人 |
☐ |
较小的报告公司 |
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新兴成长公司 |
如果是成长型企业,请在复选框中表示注册人是否选择不使用延长过渡期来符合根据1934年交易所法第13(a)条提供的任何新的或修订的财务会计准则。
请通过勾选表示注册人是否属于外壳公司(如《交易所法》规定的第120亿.2条)。 是 ☐ 否
截至2024年10月29日,注册人公司的普通股流通股数量为2024年10月29日的持股数量为
关于前瞻性陈述的注意事项
本季度10-Q表格中含有根据1933年证券法第27A条修订或证券法,以及1934年证券交易法第21E条修订或交易所法的前瞻性声明。这些前瞻性声明反映了,除其他事项外:
所有这些声明都受已知和未知的重要风险、不确定因素和其他因素的影响,这些因素可能导致我们的实际结果、表现或成就、市场趋势或行业结果与此类前瞻性声明所表达或暗示的有实质差异。因此,此处包含的任何非历史事实声明可能属于前瞻性声明,并应作为这样进行评估。在不限制前述内容的情况下,“预期”、“期望”、“建议”、“计划”、“相信”、“打算”、“项目”、“预测”、“估计”、“目标”、“预测”、“应该”、“可能”、“愿意”、“可能”,其负面表达的词语与类似词语,旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性声明受到许多风险、不确定性和假设的影响,包括本季度报告第II部分第1A项“风险因素”中描述的风险、本年度报告10-Q形式的“风险因素摘要”和第I部分第1A项“风险因素”中描述的风险。截至2023年12月31日的财年结束的报告,或2023年10-K表格。除非法律要求,我们不承担更新任何此类前瞻性信息以反映实际结果或影响此类前瞻性信息因素变化的义务。
当本季度报告的表格10-Q中使用“Beam”、“公司”、“我们”或“我们”的时候,我们指的是Beam Therapeutics公司及其附属公司的合并基础,除非上下文另有说明。
目录
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|
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第一部分 |
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项目1。 |
1 |
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1 |
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2 |
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3 |
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5 |
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7 |
|
事项二 |
21 |
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第3项。 |
34 |
|
事项4。 |
34 |
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|
|
|
第II部分 |
35 |
|
项目1。 |
35 |
|
项目1A。 |
35 |
|
项目5。 |
39 |
|
项目6。 |
40 |
|
|
41 |
第一部分. 财务财务信息
项目1. 财务报表(未经审核的)
Beam Therapeutics Inc.
浓缩合并银行兰斯工作表
(未经审计)
(以千为单位,除每股数据外)
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2020年9月30日 |
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12月31日 |
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资产 |
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流动资产: |
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现金及现金等价物 |
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$ |
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$ |
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有价证券 |
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预付费用和其他流动资产 |
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总流动资产 |
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资产和设备,净值 |
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受限现金 |
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经营租赁权使用资产 |
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其他 |
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总资产 |
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$ |
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$ |
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负债和股东权益 |
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流动负债: |
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应付账款 |
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$ |
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$ |
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||
应计费用及其他流动负债 |
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Current portion of derivative liabilities |
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||
递延营收的当前部分 |
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租赁负债的流动部分 |
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流动负债合计 |
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长期租赁负债 |
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有关事项的待定责任负债 |
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||
开多期递延收入的长期部分 |
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||
衍生工具负债的长期部分 |
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— |
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其他负债 |
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||
负债合计 |
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||
(详见注释7, 许可协议 和注释8,合作和许可协议) |
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股东权益: |
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优先股,$0.0001 |
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普通股,每股面值为 $0.0001; |
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额外实收资本 |
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已实现其他综合收益 (损失) |
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累积赤字 |
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( |
) |
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( |
) |
股东权益总额 |
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||
负债和股东权益总额 |
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$ |
|
|
$ |
|
随附说明是这些简明合并财务报表的一部分。
1
Beam Therapeutics Inc.
综合损益简明合并报表经营活动及其他全面损失
(未经审计)
(以千为单位,除每股数据外)
|
|
截至9月30日的三个月 |
|
|
截至9月30日的九个月 |
|
||||||||||
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2024 |
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2023 |
|
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2024 |
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2023 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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|||||
运营费用: |
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研究和开发 |
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一般和行政 |
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运营费用总额 |
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运营损失 |
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( |
) |
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( |
) |
其他收入(支出): |
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衍生负债公允价值的变化 |
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( |
) |
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非控股权投资公允价值的变动 |
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( |
) |
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( |
) |
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( |
) |
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( |
) |
或有对价负债公允价值的变化 |
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( |
) |
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利息和其他收入(支出),净额 |
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其他收入总额(支出) |
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所得税前净亏损 |
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( |
) |
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$ |
( |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
所得税准备金 |
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— |
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— |
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( |
) |
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— |
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净亏损 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
有价证券的未实现收益(亏损) |
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( |
) |
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|||
综合损失 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
每股普通股净亏损,基本亏损和摊薄后 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值 |
|
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|
|
随附说明是这些简明合并财务报表的一部分。
2
Beam Therapeutics Inc.
经过简化的综合损益表(未经审核) 股东权益
(未经审计)
(以千为单位,除股份数量外)
|
|
普通股 |
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额外的 |
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累积的 |
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|
累积的 |
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总费用 |
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股份 |
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数量 |
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资本 |
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收益(损失) |
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$ |
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股权 |
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2022年12月31日结存余额 |
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( |
) |
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购买员工股票期权 |
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通过市价发行提供普通股,减去发行成本$ |
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限制性普通股解除锁定 |
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( |
) |
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— |
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— |
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— |
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以股票为基础的报酬计划 |
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— |
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行使普通股期权 |
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其他综合收益(损失) |
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净亏损 |
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2023年3月31日的余额 |
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$ |
( |
) |
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根据现价市场发行普通股,扣除发行成本$ |
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解禁限制性普通股 |
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以股票为基础的报酬计划 |
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行使普通股期权 |
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其他综合收益(损失) |
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净亏损 |
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2023年6月30日的余额 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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购买普通股的ESPP计划 |
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通过市场发行发行普通股,扣除发行成本为$ |
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受限制普通股的解禁 |
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以股票为基础的报酬计划 |
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行使普通股期权 |
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其他综合收益(损失) |
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( |
) |
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( |
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净亏损 |
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— |
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— |
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( |
) |
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( |
) |
2023年9月30日结余 |
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$ |
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$ |
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|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
3
beam therapeutics inc。
总综合股东权益简明合并报表 - 持续
(未经核实的)
(以千为单位,除股份数以外)
|
|
普通股 |
|
|
额外的 |
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|
累计 |
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累计 |
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总计 |
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股份 |
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金额 |
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资本 |
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收入(损失) |
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赤字累计 |
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股权 |
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2023年12月31日余额 |
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$ |
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$ |
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( |
) |
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根据员工股票购买计划的条款,购买普通股票 |
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限制性普通股的仲裁 |
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股份报酬 |
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行使普通股期权 |
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其他全面收益(损失) |
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( |
) |
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净损失 |
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— |
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( |
) |
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2024年3月31日止结余 |
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( |
) |
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限制性普通股的仲裁 |
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股份报酬 |
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行使普通股期权 |
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— |
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— |
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其他全面收益(损失) |
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— |
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— |
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— |
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( |
) |
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— |
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净损失 |
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— |
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( |
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( |
) |
2024年6月30日余额 |
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$ |
( |
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根据ESPP买入普通股 |
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限制性普通股的仲裁 |
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— |
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股份报酬 |
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— |
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— |
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行使普通股期权 |
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其他全面收益(损失) |
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净损失 |
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( |
) |
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( |
) |
2024年9月30日结余 |
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$ |
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$ |
|
|
$ |
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|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
相关附注是这些基本报表的一个不可或缺的部分。
4
beam therapeutics inc。
股东权益简明综合报表现金流量表
(未经核实的)
(以千为单位)
|
|
截至9月30日的九个月 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
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2023 |
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营运活动 |
|
|
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||
净损失 |
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$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
调整项目以协调净损失与经营活动提供的现金(使用现金): |
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折旧与摊提 |
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|
|
|
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投资折扣(溢价)之摊薄 |
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|
( |
) |
|
|
( |
) |
以股份为基础之报酬支出 |
|
|
|
|
|
|
||
营业租赁使用资产的变动 |
|
|
|
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衍生负债公允价值变动 |
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( |
) |
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( |
) |
条件性支付负债公允价值的变化 |
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( |
) |
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非控股股权投资公允价值变动 |
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营运资产和负债的变化: |
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预付费用及其他流动资产 |
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应付账款 |
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应计费用及其他负债 |
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( |
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营业租赁负债 |
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( |
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逐步认列的收入 |
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( |
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其他长期负债 |
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营运活动之净现金提供(使用)量 |
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投资活动 |
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购买不动产和设备 |
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可销售证券的购入 |
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到期的可交易证券 |
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投资活动提供的(使用的)净现金 |
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融资活动 |
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普通股发行款项,扣除佣金净额 |
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员工股票购买计划下股票发行款项 |
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支付股权发售成本 |
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偿还设备融资 |
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行使股票期权所得 |
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筹资活动提供的净现金 |
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现金、现金等价物和限制性现金的净变动 |
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( |
) |
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( |
) |
Supplemental disclosures of cash flow information: |
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Cash paid for income taxes |
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$ |
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$ |
|
相关附注是这些基本报表的一个不可或缺的部分。
5
beam therapeutics inc。
综合现金流量表 - 续
(未经核实的)
(以千为单位)
|
|
截至9月30日的九个月 |
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2024 |
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2023 |
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现金流量资讯的补充披露: |
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支付利息的现金 |
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$ |
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补充揭露非现金投资和融资活动: |
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资产和设备增加,应付帐款及应计费用 |
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$ |
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$ |
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因获得租用资产而产生的营运租赁负债 |
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$ |
( |
) |
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$ |
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相关附注是这些基本报表的一个不可或缺的部分。
6
beam therapeutics inc。
摘要:概括合并基本报表附注 基本报表(未经核实的)
1. 业务性质和演示基础
组织
Beam Therapeutics Inc.,我们在本文称为「公司」或「Beam」,是一家致力于建立领先、完全整合的精密基因药物平台的生物技术公司。Beam 的愿景是为患有遗传疾病的患者提供终身治疗。该公司于 2017 年 1 月 25 日成立为特拉华州公司,并于 2017 年 7 月开始营运。其主要办事处位于马萨诸塞州剑桥。
流动性和资本资源
自成立以来,本公司一直致力于建立基础编辑平台和推动计划组合的开发,建立和保护知识产权,进行研发活动,与合同制造组织进行制造活动的安排,组织和人员编制公司,建立和维护内部制造能力,进行临床试验,维护设施和新设施建设。业务规划,筹集资金,并为这些营运提供一般和行政支持。本公司承受生物技术产业早期公司常见的风险和不确定性,包括但不限于成功研究、开发和制造产品适用产品的技术风险、竞争对手开发新技术创新、依赖关键人员、保护专有技术、遵守政府法规以及获得额外资金来资助营运的能力。目前和未来的计划将需要大量的研究和开发努力,包括在商业化之前进行广泛的临床前和临床测试以及监管批准。这些努力需要大量额外资金、足够的人员和基础设施。即使本公司的产品开发工作取得成功,公司在何时或甚么时候会从产品销售中获得重大收入。
2021 年 4 月,本公司与富瑞有限公司或富瑞士签订市场上或 ATM 销售协议或销售协议,根据该协议,该公司有权不时以当时的市场价格出售和出售该公司普通股的股份,总收益总额高达 $
于 2021 年 7 月及 2023 年 5 月,本公司与富力士对销售协议进行修订,规定销售协议下的总发售金额增加,例如自 2023 年 5 月 10 日起,公司可以出售和出售总发售价格最高达额外的普通股股份
自成立以来,本公司承受重大亏损,累计赤字为美元
本公司预计截至 2024 年 9 月 30 日,其现金、现金等值及可交易证券为美元
7
2. S重要会计政策摘要
公司的重要会计政策在截至2023年12月31日年度的经核叙的合并财务报表中披露,相关附注亦包括在公司于2024年2月27日向证券交易委员会提交的年度报告10-k中,或者2023年表10-k中。自该财务报表日期以来,公司的重要会计政策未有重大变化。
呈现基础
随附的简明经核叙的合并财务报表是依据美国通用会计准则,即GAAP编制的。在这些附注中对相关指引的提及意在引用财务会计准则委员会的会计标准编 codification(ASC)和财务会计准则委员会的会计标准更新(ASU)。
合并原则
随附的简明经核叙的合并财务报表包含公司及其全资子公司的营运结果。所有公司间交易和余额在合并时已被消除。
估计的使用
依据GAAP编制财务报表要求管理层就影响资产、负债、收入和费用的报告金额,以及关于应报告期间的潜在资产和负债的作出估计和假设。公司将其估计和假设基于历史经验(如有)和其认为在当时合理的各种因素。在这些简明经核叙的合并财务报表中反映的重要估计和假设包括但不限于用于计算租赁负债的增量借贷利率、研究和发展费用、股本酬劳、条件性支付负债、成功支付、和关于收入确认的某些判断。实际结果可能与这些估计数字有所不同。
最近宣布的会计准则修订
2023年11月,FASB发布ASU 2023-07。,分部报告(280主题)。 本次更新的修正扩大了分部披露要求,包括对单一报告分部实体新增的披露要求。此更新将于2023年12月15日后开始的财政年度以及2024年12月15日后开始的财政年度内的中期时段生效。预计公司采纳这一标准不会对其合并财务报表产生重大影响。
2023年12月,FASB发布了ASU 2023-09「 所得税(740主题). 这个更新中的修正扩大了所得税披露要求,包括与税率调整,已支付所得税等相关资讯的补充披露。此更新将于2024年12月15日后开始的年度生效。预计公司采纳这一标准对其合并财务报表不会产生重大影响。
现金、现金等价物和限制性现金
现金及现金等价物包括标准支票账户、货币市场账户和所有在购买日期剩余期限为三个月或以下的高度流动投资。受限现金代表提供作为担保金的信用证明,用于公司租赁其企业设施时发行的保证金。
以下表格将公司简明合并资产负债表中报告的现金、现金等价物和受限现金与简明合并现金流量表中显示的金额总计(以千为单位)相调解。
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九月三十日, |
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|
九月三十日, |
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现金及现金等价物 |
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$ |
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限制性现金 |
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现金、现金等价物和限制性现金总额 |
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$ |
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|
$ |
|
8
3. P资产和设备,净额
家具和设备包括以下内容(以千为单位):
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九月三十日, |
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12月31日, |
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租赁改良 |
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$ |
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实验室设备 |
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家具和装置 |
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计算机设备 |
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施工进行中 |
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总固定资产 |
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减少已提折旧 |
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( |
) |
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( |
) |
物业及设备,扣除折旧后净值 |
|
$ |
|
|
$ |
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以下表格总结了发生的折旧费用(以千元计算):
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截至9月30日的三个月 |
|
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截至9月30日的九个月 |
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||||||||||
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2024 |
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2023 |
|
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2024 |
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|
2023 |
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||||
折旧费用 |
|
$ |
|
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$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
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4. f金融工具的公平价值
公司的金融工具是根据回顾性基准计量公平价值,包括现金及等值物、可转让证券、Verve Therapeutics, Inc.(或「Verve」)和Prime Medicine, Inc.(或「Prime」)的企业股本证券、Verve、 Prime及AGuide Therapeutics, Inc.(或「Guide」)与公司、指南并购协议(合并协议及计划,日期为2021年2月23日)相关的条件性考虑负债、牵涉哈佛大学主席和研究员之间的许可协议(哈佛许可协议,或Harvard Licence Agreement)、公司、美国哈佛大学总裁和理事(哈佛)间的许可协议或The Broad Institute, Inc.(或Broad Institute)与公司间的许可协议或Broad许可协议、 The Broad Institute, Inc.(或Broad Institute)与公司间的许可协议或然有涉及对公司和研究机构之间的和解协议有关的结算支付衍生负债。
下表列出公司根据公平价值阶层中的水平分类的金融资产和负债的公平价值 2024年9月30日(以千为单位):
|
|
携带 |
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公正的 |
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一级 |
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|
二级 |
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等级 3 |
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资产 |
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现金等价物: |
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货币市场基金 |
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$ |
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$ |
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商业本票 |
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市场可流通证券: |
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商业本票 |
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企业笔记 |
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美国国债 |
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美国政府有价证券 |
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企业股票 |
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资产总额 |
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$ |
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负债 |
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成功支付责任 - 哈佛 |
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成功支付负债 - Broad Institute |
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衍生品结算负债 |
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可变报酬负债 - 科技 |
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可变报酬负债 - 产品 |
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总负债 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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|
$ |
|
9
以下表格列示了公司于2023年12月31日按照公平价值阶层判断水平别列出的财务资产和负债的公平价值(以千元计):
|
|
携带 |
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公正的 |
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一级 |
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二级 |
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等级 3 |
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|||||
资产 |
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现金等价物: |
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货币市场基金 |
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$ |
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市场可流通证券: |
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商业本票 |
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企业笔记 |
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美国国债 |
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美国政府有价证券 |
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企业股权证券 |
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资产总额 |
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负债 |
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成功支付责任 - 哈佛 |
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$ |
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成功支付责任 - 广研所 |
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科技所的有条件条款负债 |
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产品的有条件条款负债 |
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总负债 |
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$ |
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$ |
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$ |
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现金及现金等价物 – Money market funds included within cash equivalents are classified within Level 1 of the fair value hierarchy because they are valued using quoted market prices in active markets. Commercial paper and corporate notes are classified within Level 2 of the fair value hierarchy because pricing inputs are other than quoted prices in active markets, which are either directly or indirectly observable as of the reporting date, and fair value is determined through the use of models or other valuation methodologies.
有价证券 – Marketable securities, excluding corporate equity securities (held in Verve and Prime), are classified within Level 2 of the fair value hierarchy because pricing inputs are other than quoted prices in active markets, which are either directly or indirectly observable as of the reporting date, and fair value is determined using models or other valuation methodologies.
The Company holds an investment in Verve consisting of shares of Verve’s common stock. As of September 30, 2024, the Company owned
The Company also holds an investment in Prime consisting of
根据ASC 825, 金融工具,公司将其对股权证券的公平价值变动记录在其他收益(费用)中,在公司的简明综合经营报表中。
以下表格汇总了因企业持有的股权证券的公平价值变动而记录的其他收益(费用)(以千美元计算):
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截至9月30日的三个月 |
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截至9月30日的九个月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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其他收益(费用) |
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( |
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( |
) |
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$ |
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) |
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$ |
( |
) |
成功支付负债 - 如进一步在注7讨论的那样, 许可协议公司需根据公司普通股的市值的特定倍数在指定估值日期向哈佛大学和Broad Institute支付款项。公司根据哈佛许可协议和Broad许可协议的股份成功支付承担责任以公允价值记载。为了判断成功支付负债的估计公允价值,公司使用Monte Carlo模拟方法,根据几个关键变数模拟股价的未来变动。
10
以下变数已纳入计算哈佛大学与广研究所成功支付负债的预估公平价值:
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Harvard |
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广研究所 |
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九月三十日, |
|
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12月31日, |
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九月三十日, |
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12月31日, |
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||||
普通股的公平价值(每股) |
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$ |
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$ |
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预期波动率 |
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% |
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% |
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% |
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% |
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预期期间(年) |
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根据股票相似的历史波动率以及公司自身数据,估计了预期波动率的计算。此外,公司还在成功支付责任的计算中纳入了预期期限假设的估计数量、时间和估计的估值计量日期的概率。
以下表格说明了基于第3级输入的成功支付责任公平价值变化(以千为单位):
|
|
2024年9月30日结束的九个月 |
|
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哈佛大学 |
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Broad Institute |
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总计 |
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2023年12月31日余额 |
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$ |
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公允价值的变化 |
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( |
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( |
) |
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( |
) |
2024年9月30日结余 |
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$ |
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$ |
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$ |
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衍生品结算负债 在2024年7月19日,公司与一家研究机构达成和解协议,根据协议,公司同意支付一笔首期款项$1百万予该研究机构,以换取该公司利益的索偿释放,并同意在其他事项之间,按照BEAm-102和BEAm-302的发展和商业化,支付额外的款项,这些额外款项包括特定的发展、监管和销售基本里程碑付款,以及直至2038年的某个百分比的提成。任何应支付的金额必须以现金解决。在和解协议下,发展和监管里程碑支付的最高金额为$
在推断衍生品和避险工具的《会计准则条例812》4581的解释下,应将我的您好然的话决议在公司的负债表上记录公允价值。 衍生品和对冲 由於潜在的支付符合衍生品定义并且不受任何范围例外的限制,《会计标准法规密码815》将潜在支付作为衍生品进行核算。衍生品负债以公司的资产负债表上的公允价值记录,价值变动在利息和其他收入(支出)中承认在合并损益表和其他综合损失中。为了判断负债的预估公允价值,公司运用基于市场不可观察的潜力发展、监管和销售里程碑达成及相关时间某些资讯的概率模型。这种衍生品负债属于公平价值阶层中的第3级。
以下假设包含在计算衍生品负债公允价值中:
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里程碑 |
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九月三十日, |
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贴现率 |
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% |
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达成结算款的概率 |
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预计达成结算款的年份 |
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以下表格根据三级输入调和衍生负债公平价值变动(以千元为单位):
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2024年9月30日结束的九个月 |
|
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总计 |
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|
2023年12月31日余额 |
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$ |
— |
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衍生负债的初步认定 |
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|
|
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2024年9月30日结余 |
|
$ |
|
11
应计的代偿责任 根据Guide Merger Agreement的规定,Guide的前股东和持股人都有资格收取最多额外$
估计有条件的考虑负债的公平价值计算中纳入了以下变量:
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|
科技里程碑 |
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产品里程碑 |
|
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||||||||||
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九月三十日, |
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12月31日, |
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九月三十日, |
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12月31日, |
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折现率 |
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实现概率 |
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预计实现年度 |
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下表对基于三级输入的条件性考虑负债的公允价值变动进行了调解(以千为单位):
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2024年9月30日结束的九个月 |
|
|||||||||
|
|
科技里程碑 |
|
|
产品里程碑 |
|
|
总计 |
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|||
2023年12月31日余额 |
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$ |
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$ |
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$ |
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公允价值的变化 |
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( |
) |
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( |
) |
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( |
) |
2024年9月30日结余 |
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$ |
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$ |
|
|
$ |
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5. 有价证券
以下表格概述了公司持有的可转让证券 2024年9月30日(以千为单位):
|
|
摊销后成本 |
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毛额 |
|
|
毛额 |
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以下表格摘要了公司截至2023年12月31日持有的有市场价值的证券(以千元计):
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摊销后成本 |
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总计 |
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总计 |
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可转换证券摊销成本根据优惠金额摊销及折价券到期溢价调整。截至2024年9月30日,在累积其他全面(亏损)收益账户中的余额与可转换证券相关。有
公司持有高信用质量公司的债券,并确定其债券中的信用风险未出现实质变化。
12
6. 应计费用及其他流动负债
欠付费用及其他流动负债包括以下项目(以千元计):
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九月三十日, |
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12月31日, |
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应计的条件性责任,请参阅附注7 |
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员工薪酬及相关福利 |
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其他 |
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总计 |
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7. 授权 协议
本公司与其研发活动中使用的技术有关的各种许可协议。授权合约可能包括预付款、期权费、持续维护费、转授权费、以特许权为基础的付款、里程碑付款、以成功为基础的付款和其他付款。期权费用(如适用)在行使时被记录,维护费,转授权费和其他付款将根据估计到期或最终将支付的金额记录为产生的。不需要作为衍生品账户的有关付款将被视为已发生的款项。由于本公司授权安排所应付的成功付款为衍生工具,因此成功付款的公平价值变动将在营运表和综合损失单中另一行项目记录,如下文进一步讨论。
根据本公司授权协议应付的转授权之价值及相关的转授权费用,可能需要与合同要求相关的估算和其他判断,这对根据这些安排将支付的最终金额产生不确定。应付的合约金额是累计的,如果存在与许可协议下应付款额的解释有关的事故,该公司就可能和可估算的金额承认负债。然而,如果潜在付款范围内没有任何金额比任何其他金额更好的估计时,则会累计范围内的最低金额。如果损失范围内的某些金额似乎比该范围内的任何其他金额更好的估算,则该金额将累计。本公司的许可费累计负债包括估算,包括约 $
哈佛授权协议
根据《哈佛授权协议》,哈佛大学有权以现金或公司股份获得成功付款,以指定估值日期为公司 A 系列优先权的初始加权平均值的指定倍数而定。成功付款范围从 $
2021 年 5 月,进行了第一次成功付款测量,哈佛得到的金额计算为 $
下表总结了公司对哈佛的成功付款责任(以千计):
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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哈佛成功付款责任 |
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13
以下表格归纳了哈佛大学成功支付责任公允价值变动所导致的费用(收入)(以千元为单位):
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截至9月30日的三个月 |
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截至9月30日的九个月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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哈佛成功支付责任公允价值变动 |
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广泛授权协议
根据广泛授权协议,广研所有权获得成功支付,以现金或公司普通股份为基础,根据在指定估值日期上最初权重平均值的特定倍数的实现情况进行确定。这些成功支付范围从$
2021 年 5 月发生了第一次成功支付的测量,到广研所需支付的金额计算为 $
以下表格总结了公司对Broad Institute的成功付款责任(以千为单位):
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九月三十日, |
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12月31日, |
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Broad Institute成功付款责任 |
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以下表格总结了因Broad Institute成功付款责任公平价值变动而产生的费用(收入)(以千为单位):
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截至9月30日的三个月 |
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截至9月30日的九个月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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Broad Institute成功支付负债公允价值变动 |
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编辑授权协议
2018年5月,公司与Editas Medicine, Inc.(Editas)签订了授权协议,即Editas授权协议。根据Editas授权协议,Editas向公司授予授权并提供购买Editas拥有或控制的特定知识产权权利的期权,用于指定用途。
依据Editas授权协议,年度维护费用列为研究与开发费用。年度专利费用按发生时认列支出。此外,公司必须在达到特定里程碑时向Editas支付特定的开发、监管和商业里程碑支付。
8. 合作和许可协议
爱药公司
14
在Lilly协议生效日起的一段时间内
关于Lilly协议,公司和Lilly签署了一项股票购买协议,规定向Lilly出售和发行
公司在2023年10月收到了股票购买协议下的对价
莱利协议和股票购买协议同时被视为一个组合契约,并被视为一个合并的合同进行会计处理。公司根据ASC 505对过户普通股给莱利的部分进行会计处理, 股权或ASC 505,以及ASC 606中的收入项目进行会计处理, 客户合同的营业收入 或ASC 606,因为根据ASC 606的定义,这包含一个符合ASC 606所定义的客户-供应商关系,并符合被视为合同的标准。公司首先应用ASC 505中的指引来测量发行的普通股的公平价值,并将其余的考量分配给合同的ASC 606组件。
截至合同生效时,整个ASC 606交易价格确定为$
公司得出结论,与智慧财产的合作权和许可权具有相同的转让模式和时间,并于Lilly协议生效日转让。Lilly有权要求研究和开发服务的权利代表协议中的可选购买,不构成实质权利。在协议下向Lilly承诺的所有其他项目在协议上下文中均不重要。
公司于2023年10月的时间点确认营业收入的尽职义务,因为与尽职义务相关的所有要求均已完成。 如果并且当Lilly行使选项时,接收的任何与Lilly对公司研究和开发服务的可选购买有关的考虑将按照ASC 606进行分开合约核算。 截至2023年12月31日止年度,公司确认了与Lilly协议相关的全额$
Orbital
2022年9月,公司与Orbital Therapeutics, Inc.,或Orbital,签订了授权和研究合作协议,即Orbital协议。
作为Orbital协议下公司提供的许可证和服务的交换,公司获得了Orbital控制的某些RNA科技和非病毒载体技术的非独家研究许可证,以及根据研究计划中概述的研究和开发支持服务。Orbital还向公司授予了Orbital控制的某些RNA科技和非病毒载体技术的开发许可证。在基因编辑和处理以外的其他所有领域,开发许可证是专家的,而在疫苗和某些蛋白治疗以外的其他所有领域,开发许可证是非独家的。公司还收到了Orbital在结业时的百万股普通股。公司根据权益法会计方法对其在Orbital的投资进行会计。
研究计划的期限是
15
公司根据ASC 606会计处理轨道协议,因为该协议包含根据ASC 606定义的客户-供应商关系,并符合被视为合同的标准。
合同缔约之初,整体交易价格确定为$
公司认为研究和开发许可证与轨道协议中的其他承诺并非单独的,因此公司确定许可证与研究和开发服务、专业技术转移、委员会参与以及材料转移相结合,构成一个综合履行义务。公司根据时间跨度确认与轨道履行义务相关的营业收入,此履行义务在轨道协议期内满足时,即
辉瑞
在辉瑞协议订立之初,公司有权获得预先不可退还的前期款 $
在合作期间内,pfizer inc有一次性选择权,可以用一个预先定义的替代疾病替换特定计划的主题疾病。合作有一个最初的期限为
公司根据ASC 606列报辉瑞协议,因为它包括根据ASC 606定义的客户-供应商关系,并符合被视为合同的标准。
合约成立时的整体交易价格被确定为$
公司得出结论,其基因编辑技术的许可,包括独家开发和商业化权利,无法从其他履行义务中独立辨识,因此公司确定许可加上其他研究和开发服务构成履行义务,许可未获承认任何预付收入。
根据公司的估计独立销售价格(或 ESSP),确定每项履行义务的销售价格。公司通过确定履行义务所需的总估计成本,来为Pfizer协议中所有履行义务开发 ESSP,以确定如果该项产品定期独立销售的价格。公司根据相对独立销售价格方法,将独立销售价格分配给履行义务。
16
本公司使用输入方式在协议期内满足每项履行责任的收入,因此本公司会对每项履行义务的收入进行记录。该公司分配交易价格为 $
阿佩利斯制药
作为合作的一部分,公司总收到 $
该公司根据 ASC 606 的 Apellis 协议负责,因为它包括 ASC 606 所定义的客户与供应商关系,并符合被视为合同的标准。
截至合约成立时,总交易价格确定为 $
本公司得出结论,六个基本编辑计划中的各项结合研发服务、授权、替代权和治理参与,都是实质承诺,在 Apellis 协议内具有独特性的承诺,并且在 Apellis 协议的内容中不同,并代表单独的履行责任。该公司进一步裁定,选择加入权利和延长合作期限的选择并未授予 Apellis 重大权利。本公司确定合约的期限为
每项履行义务的售价是根据公司的 ESSP 决定。该公司为 Apellis 协议中包含的所有履行义务制定 ESSP 通过确定履行每个表现义务的总估计成本,以确定如果该物品定期以独立形式出售,以确定该物品将以何种价格出售。本公司根据相对独立售价方式,将独立售价分配给履行义务。
本公司承认每项履行义务的收入,因为该公司已满足
17
活力
2023 年 10 月,公司签订了 Lilly 协议,根据该协议收购了 Verve 协议下的某些资产和其他权利,包括公司共同开发和共同商业化 Verve 的心血管疾病基础编辑计划,包括针对 PCSK9、ANGPTL3 和未披露肝脏中介的心血管目标的计划。此外,Lilly 获得根据 Verve 协议支付给公司的任何未来里程碑或特许权金的权利。
截至 2023 年 12 月 31 日止年度内,本公司已记录与 Verve 协议相关的所有剩余许可证收入,并有
9. 普通股
公司在2021年4月与Jefferies签订了销售协议,根据该协议,公司有权随时以市场现行价格向市场提供并卖出公司普通股,募集的总毛收益高达$
公司分别在2021年7月和2023年5月,与Jefferies对销售协议进行了修订,以增加销售协议下的总募集金额,因此截至2023年5月10日,公司可提供及售出另外高达$
10. 股票期权和授予计划
2019年股权激励计划
截至2024年9月30日,该公司持有其他
作为研发和综合损益表中的股票报酬费用的记录,如下所示(以千为单位):
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结束于三个月的期间 |
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九个月结束了 |
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2024 |
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2024 |
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研发费用 |
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加权平均行使价
以下表格提供了公司股权奖励计划下期权活动的摘要:
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期权 |
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截至2023年12月31日未实行数量 |
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至2024年9月30日止的未解决事项 |
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2024年9月30日可行使 |
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2024年9月30日结束的九个月内,每股期权授予的加权平均授予日期公平价值为$
限制性股票
公司发行限制性普通股,包括限制性股票单位和限制性股票奖励。通常发行的限制性普通股将于一段时间内发放。 天从发票日期计算,被视为商业合理。
以下表格总结了公司的限制性股票活动:
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股份 |
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加权平均的期限: |
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截至2023年12月31日尚未授予 |
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截至2024年9月30日,尚未授予。 |
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截至2024年9月30日,大约有$
2019员工股购计划
该公司发行了100万股面值为$1的可赎回优先股PSSA(“可赎回优先股”),价值$ (*4)百万。可赎回优先股享有年度累积优先股息权,股息等于本金面值的(*4)%。优先股息将一般在公司年度股东大会后的(*8)个工作日内以现金(*5)%和实物(*6)%支付。可赎回优先股持有人没有投票权(只有保护权)。
截至2024年9月30日止三个月和九个月的ESPP认列的股票报酬 $36.7
11. 每股净亏损
在公司报告净亏损的时段内,可能稀释的证券已被排除在稀释每股净亏损的计算之外,因为它们的影响会具有抗稀释效应。因此,用于计算基本和稀释每股净亏损的普通股帐面加权平均数量是相同的。
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Value |
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2024 |
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未发行的限制股票 |
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优秀的期权可购买普通股份 |
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总计 |
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以下表格总结了公司基本和稀释每股净亏损的计算(以千为单位,除每股和每股金额外)。
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截至9月30日的三个月 |
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截至9月30日的九个月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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每股普通股基本和稀释净亏损 |
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12. 所得税
截至2024年9月30日,公司对联邦和州递延所得税资产采取全额减值准备,因为缺乏证据表明递延所得税资产更可能实现。公司在截至2024年9月30日的九个月内记录了少于$ 资产的当前所得税费用
十三.关系人交易
轨道
本公司透过其在 Orbital 董事会上的非控制代表,以及公司在 Orbital 的股权,对 Orbital 具有重大影响力,但不控制 Orbital。公司和 Orbital 也是合作和授权协议的方,并拥有多个共同的董事会成员。
创始人
该公司支付了 $
20
第二项:管理层讨论与分析 财务状况与营业绩效结果
我们的财务状况和业绩分析应与我们的简明综合财务报表以及本季度报告书第10-Q表格中别处包含的相关附注一同阅读。除了历史财务信息外,下面的讨论和分析还包括涉及重要风险、不确定性和假设的前瞻性陈述。由于许多因素(包括“风险因素”中所讨论的因素等),我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述中预期的结果有实质差异,这些因素散载于本季度报告书第10-Q中的“风险因素”部分以及其他地方,我们的年度报告书第10-K第II部分第1A项“风险因素摘要”和第I部分“项目1A.风险因素”章节,涉及截至2023年12月31日的财政年度的2023年第10-k,其中有些数字已按方便起见四舍五入。
Overview
我们是一家致力于建立领先、完全整合的精准基因药物平台的生物技术公司。我们的愿景是为饱受严重疾病折磨的患者提供终生治愈。为了实现这个愿景,我们已经搭建了一个包括一套基因编辑和递送技术以及内部制造能力的平台。
我们的基因编辑技术套件以我们的专有基因底端编辑技术为核心,这项技术潜在地使得一种差异化的精准遗传药物成为可能,可针对基因组中的单一碱基进行瞄准而无需在DNA中造成双股断裂。这种方法利用化学反应来创造在目标序列上精确、可预测且高效的基因结果。我们的专有基本编辑器包含两个主要元件:(i) 一个与指导RNA结合的相丛聚规则间隔短韵律重复序列,或CRISPR,蛋白质,利用CRISPR已建立的DNA靶向能力,但经修改以不造成双股断裂,以及(ii) 一种基本编辑酶,如脱氨酶,负责对目标DNA碱基进行所需的化学修改。我们相信这种设计有助于实现比传统基因编辑方法更精确和高效的编辑,有潜力显著增加基因编辑的影响。我们还在追求一系列不同的传递方式,包括都取决于组织类型。基本编辑方法的优雅组合特定组织传递方式为一个针对性、高效、精确和高度多功能的基因编辑系统,旨在实现基因校正,基因沉寂或基因激活,基因修改和/或同时对多个基因进行多重编辑。 体外 和 in vivo 取决于组织类型的方法,我们致力于一系列的传递模式。基本编辑方法的优雅组合特定组织传递模式为一个针对性、高效、精确和高度多功能的基因编辑系统,旨在实现基因校正、基因沉寂或基因激活、基因修改,和/或同时对几个基因进行多重编辑。
我们的目标是推进一个广泛多元的碱基编辑计划组合,针对不同的、经过基因验证的编辑目标,以及一个创新的平台业务模式,将我们的计划扩展到更多的患者。总的来说,我们希望建立一个领先的精准基因医疗整合平台,这可能具有广泛的治疗适用性并有潜力改变精准基因医疗的领域。
血液学
我们正在推进血液学基因编辑计划,其中从患者收集造血干细胞(HSC)、通过电穿孔技术进行编辑,然后按照强化骨髓抑制治疗方案(如巴璃靿)将其重新输注给患者,这是目前HSC移植的标准照护方式。重新输回的HSCs开始在一个称为著床的过程中再生骨髓的部分。植入的编辑HSCs产生具有修正基因序列的祖细胞类型。我们正在我们的BEAm-101和ESCAPE基因编辑计划中采用这种方法。 体外 在我们的BEAm-101和ESCAPE基因编辑计划中采用这种方法。
我们正在推行一个长期的分阶段发展策略,针对我们的基因编辑方法来治疗血液疾病。这策略包括推动我们的主导电芯BEAm-101项目,以Wave 1进行,改善患者调理方案以进行Wave 2,以及通过脂质纳米粒(LNPs)直接将基因编辑传递到患者的造血干细胞中,以进行Wave 3。我们相信这一系列技术——基因编辑、改善条件和针对造血干细胞进行编辑的传递——可以最大化我们对患者的锤状细胞贫血症项目的潜在应用性,并为许多其他严重的遗传性血液疾病的治疗构建一个平台。 体外 在Wave 1进行BEAm-101项目,改进病人的调理方案以进行Wave 2,并通过脂质纳米粒(LNPs)直接将基因编辑传递到患者的造血干细胞,进行Wave 3。我们相信这一系列技术——基因编辑,改善调理和造血干细胞编辑的传递——可以最大化我们对锤状细胞疾病计划的潜在适用性,并为许多其他严重的遗传性血液疾病的治疗创造一个平台。 in vivo 通过直接将基因编辑传递到患者的造血干细胞的脂质纳米粒(LNPs)方式,在Wave 3进行基因编辑。 我们相信这套技术——基因编辑、改善调理和为编辑造血干细胞进行交付——可以最大化我们对患者的锤状细胞疾病计划的潜在适用性,同时为许多其他严重的遗传性血液疾病的治疗创建一个平台。 体内 我们相信这一套技术——基因编辑、改善调理和为编辑造血干细胞进行交付——可以最大化我们对患者的锤状细胞疾病计划的潜在适用性,也能为许多其他严重的遗传性血液疾病的治疗创建一个平台。
第一波:通过BEAm-101自体移植的体外基因编辑
我们正在使用基因编辑技术追求BEAm-101的开发,以治疗镰状细胞病。BEAm-101是一种针对患者特定的自体造血干细胞研究疗法,旨在提供潜在的最佳临床特征,包含基因编辑,旨在模仿那些有遗传性胎儿血红蛋白持续表现的个体所见的单核苷酸多态性。BEAm-101旨在透过增加HbF来缓解镰状细胞病的影响,预计会增加功能性血红蛋白的产生,并在镰状细胞病的情况下,抑制血红蛋白S(HbS)的聚合。
21
我们正在进行一项1/2期临床试验,旨在评估BEAm-101在治疗镰状细胞病方面的安全性和有效性,我们将其称为BEACON试验。BEACON试验最初包括多达45名年龄在18至35岁之间的重度镰状细胞病患者,这些患者之前接受过至少一种疾病修饰剂的治疗,但反应不佳或不耐受。在动员、调理和接受BEAm-101治疗后,对患者的安全性和耐受性进行评估,安全性终点包括中性粒细胞和血小板移植。患者还将接受有效性评估,有效性终点包括从基线到严重血管堵塞事件的变化、输血需求、HbF水平和生活质量评估。已有35名患者通过筛选并入选BEACON试验。在这些患者中,有八名已接受BEAm-101的剂量,其他入选患者目前处于移植前阶段,包括电芯收集和药物产品的制造。
在2024年11月5日,我们宣布了一篇即将在美国血液学会年会及博览会上进行的口头报告的摘要,该会议将于2024年12月7日至10日在加利福尼亚州圣地牙哥举行,简称ASH。该摘要包含截至2024年7月2日的初步数据,来自BEACON试验,包括六名患者的不良事件(AE)数据,以及四名患者的植入和疗效数据,这些患者在用药后至少有一个月的随访时间。摘要数据包括以下内容:
我们预计在ASH会议上展示来自BEACON试验的七名患者的额外数据。
第二波:非基因毒性预处理
与第一波开发同时,我们也旨在改善接受HSCt的患者的移植前治疗方案,从而减少与HSCt相关的毒性挑战。前治疗是一个关键组成部分,必须准备患者的身体以接收 体外 经过编辑的电芯,这些电芯必须在患者的骨髓中安家才能发挥效果。然而,当前的前治疗方案依赖于非特异性的化疗或放疗,这些治疗伴随著重大的毒性作为HSCt中基因毒性前治疗方案的潜在替代方案,我们正在推进我们的ESCAPE计划。ESCAPE旨在通过将抗体为基础的前治疗与多重基因编辑的电芯相结合,以避免与当前可用的针对镰形细胞病和贝塔地中海贫血患者的前治疗方案相关的毒性挑战,从而为自体HSCt做好准备。ESCAPE在其他血液和免疫系统疾病中也可能具有应用,其中HSCt可以提供潜在的好处,但受限于与当前标准治疗前治疗方案相关的毒性。
我们已为我们的ESCAPE科技提名了一个开发候选人,包括两种正在调查的药物产品:BEAm-103,一种抗CD117单克隆抗体,和BEAm-104,一种包含与BEAm-101相同治疗编辑的细胞疗法(编辑HBG1/2基因以提升胎儿血红蛋白),再加上一个异于CD117的额外编辑,旨在阻止BEAm-103与CD117的结合,使编辑过的细胞免受抗体抑制。我们打算在镰状细胞病和β地中海贫血的开发中推进BEAm-103和BEAm-104,可能在与BEAm-101建立的相同监管、制造、临床和商业基础上进展。我们预计到2024年底前启动ESCAPE的第1阶段前临床研究。
2024年11月5日,我们宣布了一份摘要,内容涵盖我们在非人类灵长类动物(NHPs)身上进行的一项ESCape方法的前期研究数据,该研究将在ASH上进行口头报告。在经过用CD117抗体进行预处理后进行自体HSCt的两个NHPs的初始数据显示出强而有力的长期植入和高水平的HbF表达。 体外 编辑过的CD34细胞通过建立ESCape方法的前期证明,为自体移植预示完成。我们希望在ASH上提供该研究的额外数据。
22
Wave 3:体内 透过HSC定向LNPs进行基因编辑
我们也在探索 in vivo 为长大细胞症进行基因编辑计划,将基因编辑体通过针对造血干细胞的LNPs输送给患者,完全消除了移植的需要。这种方法可能为患者提供更为 accessible 的选择,尤其是在治疗具有挑战性的地区。 体外 。在临床前研究中,我们验证了我们效果最强的HSC导向LNP,展示: 体内 我们也在探索
遗传疾病
BEAm-302: 在体内 LNP肝脏靶向治疗AATD
BEAm-302是一种针对肝脏的LNP制剂,包含基础编辑试剂,旨在提供一次性治疗,以纠正E34.2万点突变(PiZZ基因型),该突变主要负责严重的α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)。AATD是一种遗传性疾病,可能导致早发性肺气肿和肝脏疾病。最严重的AATD形式出现在患者的SERPINA1基因在氨基酸342位点上有双重点突变(E34.2万,亦称为PiZ突变或“Z”等位基因)。这种点突变导致α-1抗胰蛋白酶(AAt)错误折叠,积聚在肝细胞内而非被分泌,导致血液中AAt的水平非常低(10%-15%)。除了导致AAt水平降低外,PiZ AAt蛋白变异体的酶效力也比野生型AAt蛋白低。因此,肺部失去了对中性粒细胞弹性蛋白酶的保护,造成肺部进行性破坏性改变,例如肺气肿,可能需要肺部移植。突变的AAt蛋白也在肝脏中积聚,导致肝脏炎症和肝硬化,最终可能导致肝衰竭或癌症,要求患者接受肝脏移植。据估计,美国约有100,000人拥有两个Z等位基因。目前尚无针对AATD患者的治疗方法。
我们在英国的试验地点进行了一个开放标签、剂量逐步增加的BEAm-302第1/2期试验。此试验将评估BEAm-302在最初患有AATD相关肺部疾病的患者身上的安全性、药效动力学、药物动力学和有效性。研究设计包括剂量探索部分,然后是一个剂量扩展部分,以确定在主要研究中继续的最佳剂量。我们已完成了剂量探索部分第一组患者的剂量投予。我们将继续进行招募和全球站点启动,并预计在2025年从试验的多个组中报告初始临床数据。
BEAm-301:针对GSD1a的体内LNP肝脏靶向
BEAm-301是一种针对肝脏靶向的脂质纳米颗粒配方,包含基因编辑试剂,旨在修正R83C突变,这是导致糖原储存疾病1a(GSD1a)最普遍的致病突变,也是最严重的病形式。GSD1a是一种常染色体隐性遗传病,由G6PC基因中的突变引起,该基因破坏了维持葡萄糖平衡的关键酶G6Pase的功能。G6Pase活性抑制会导致空腹血糖水平过低,这可能引发癫痫并致命。这种突变的患者通常需要持续摄取玉米淀粉,若不摄取,他们可能在一到三小时内进入低血糖休克。
我们治疗GSD1a患者的方法是通过LNP输送应用基因底物编辑修复导致该疾病的两种最常见突变,R83C和Q347X。据估计,这两个点突变分别在美国有300和500名患者。
在2023年10月,我们发表了新的临床前数据,证明BEAm-301可以直接修正R83C突变的能力。这些数据显示BEAm-301的单剂可恢复临床意义的终点。 体内 在至少一年的时间里,我们在啮齿动物疾病模型中展示了BEAm-301的能力。在2024年7月,我们获得美国食品和药物管理局(FDA)对BEAm-301的IND的批准。我们正在继续进行BEAm-301用于GSD1a患者的第1/2期临床试验的现场启动活动,预计患者投药将于2025年初开始。
免疫学/肿瘤学
BEAm-201:普遍CD7靶向CAR-T细胞
BEAm-201是一个开发候选药物,由健康捐赠者衍生的T细胞组成,这些T细胞同时在TRAC、CD7、CD52和PDCD1上进行编辑,然后用编码抗CD7嵌合抗原受体(CAR)的慢病毒进行转导,旨在创造抗CD7的CAR-T细胞,并具有抵抗同类杀灭和免疫抑制的特性。我们在第一人体试验的第1/2期临床试验中,对多名患者进行了给药,该试验旨在评估BEAm-201在复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病/T细胞淋巴母细胞瘤患者中的安全性和有效性。该试验的主要安全性终点包括
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治疗新发及治疗相关的不良事件,以及主要疗效终点包括患者中完全或部分反应的比例,符合进行造血干细胞移植资格的比例,以及达到最小残余疾病阴性状态的比例。
2024年11月5日,我们宣布在ASH上刊登了一篇有关BEAm-201临床试验中三名患者初步资料的摘要海报。数据显示安全档案与潜在疾病、淋巴消融和与CAR-t疗法相关的不良事件一致。在设定在20000万以上的CAR-t电芯剂量下,三名患者中有两名展示出完全反应(CRi/CR)。两名达到CRi/CR的患者被认为适合在治疗后进行干细胞移植。我们预计将在ASH上呈现BEAm-201临床试验的额外数据。
制造业
由于高品质制造业和控制生产时间和专业技术的关键重要性,我们在北卡罗来纳州研究三角公园建立了一个占地10万平方英尺的制造设施,旨在支持广泛的临床计划范围。这个设施于2023年晚期启动了目前的良好制造规范(cGMP)操作,旨在支持我们的制造业,以支持制造我们 体外 血液学细胞治疗计划 in vivo 不病毒传递计划,针对肝脏和肝介导性疾病,并具有升级能力,以支持潜在商业供应。对于我们最初的临床试验,我们预计主要依赖我们内部的制造能力,以及具有基因药物相关制造经验的合约制造机构。我们认为这项投资将最大程度地发挥我们组合和能力的价值,增加我们计划技术成功的机率,以及我们可以为患者提供潜在终身治疗的速度。
合作
我们相信我们在基本编辑、基因编辑和传递技术方面的集合在广泛的遗传疾病中具有显著潜力。为了充分发挥这一潜力,我们已建立并计划继续寻求与开创性公司及领先的学术和研究机构进行创新合作、授权和战略联盟。此外,我们已经并打算继续追求能加速我们的前临床研究和开发工作的关系。我们相信这些关系将使我们能够积极追求我们的愿景,即最大限度发挥基本编辑的潜力,为遭受严重疾病的患者提供终身疗法。
辉瑞公司
2021年12月,我们与辉瑞公司(Pfizer Inc.)签订了为期四年的研究合作协议,重点是基因编辑计划,针对罕见遗传性肝脏、肌肉和中枢神经系统疾病的三个目标。 in vivo 根据协议条款,我们将对三个预先指定但未纳入现有计划的目标进行研究活动到开发候选药物的选择。辉瑞公司可以选择获得各个开发候选药物的独家全球授权,之后将负责所有开发活动以及可能的监管批准和商业化工作。我们有权选择参与,在第1/2阶段临床试验结束时,支付选择行使费用,签署一项全球共同开发和商业化协议,涉及合作授权的一个计划,我们和辉瑞公司将分享净利润以及35%/65%的开发和商业化成本比例(Beam/Pfizer)。
apellis pharmaceuticals
在2021年6月,我们与Apellis制药公司(Apellis)签订了研究合作协议,即Apellis协议,专注于利用我们的基因编辑科技来发现针对补体系统引起的疾病的新疗法。根据Apellis协议的条款,我们将对六个针对补体系统中特定基因的基因编辑项目进行前期研究,这些基因位于各种器官中,包括眼睛、肝脏和大脑。Apellis拥有独家选择权,可授权任何或所有六个项目,并将承担后续开发的责任。我们可以选择与Apellis就一个根据合作授权的项目签订50-50美国共同开发和共同商业化的协议。
Verve Therapeutics和艾利科技公司
在2019年4月,我们与Verve Therapeutics, Inc.(即Verve)签订了一项合作及授权协议,称为Verve协议。Verve是一家专注于基因编辑以治疗心血管疾病的公司。在2022年7月,我们与Verve对Verve协议进行了修订。根据修订后的Verve协议条款,我们授予Verve在我们的某些编辑科技下,针对总共三个肝介导的心血管疾病标的,独家全球授权的人类治疗应用,包括针对这些标的使用我们的基本编辑科技以及使用我们的某些基因编辑科技针对这两个标的。作为交换,我们获得了Verve普通股的股份。在2023年10月,我们与Eli Lilly and Company(即Lilly)签订了一项转让及委托协议,称为Lilly协议,根据该协议,Lilly获得了Verve协议下的某些资产及其他权利,包括我们对于共同开发及共同商业化Verve针对心血管疾病的每项基本编辑计划的选择权,这些计划针对PCSK9、ANGPTL3以及一个未公开的肝介导心血管标的。此外,Lilly还获得了根据Verve协议支付给我们的任何未来里程碑或特许权使用费的权利。根据Lilly协议的条款,我们收到了20000万美元的付款,并有资格在完成某些临床、监管和联盟事件后,获得最多35000万美元的未来开发阶段付款。
24
在2023年10月,我们亦与Lilly签订了股票购买协议,即购买协议,按每股24.94美元的价格向Lilly出售和发行了2,004,811股我们的普通股,此价格等同于购买协议日期之前30个交易日我们普通股成交量加权平均股价的15%溢价,共约5,000万美元。该购买协议包含双方的惯例陈述、保证和契约。
Sana 生物技术
在2021年10月,我们与Sana Biotechnology, Inc.(以下简称Sana)签订了一项选项和许可协议,或称为Sana协议,根据该协议我们授予Sana非独占的研究和开发及商业权利,使用我们的CRISPR Cas120亿科技进行某些核酸酶编辑。 体外 根据Sana协议的条款,授权产品包括某些特定的同种异体T细胞和干细胞衍生产品,针对特定的基因靶点,Sana拥有有限的权利来新增和替换此类产品和靶点。Sana协议不包括授予任何Beam控制的进行碱基编辑的权利。2023年1月,Sana宣布FDA已批准其IND申请,以启动对SC291的首次人体研究,这是一种针对CD19的同种异体CAR-T细胞疗法,将用于患有各种B细胞恶性肿瘤的病人。2023年11月,Sana宣布FDA已批准其IND申请,以启动对SC291的首次人体试验,将用于患有各种B细胞介导的自体免疫疾病的病人。2024年1月,Sana宣布FDA已批准其IND申请,以启动对SC262的首次人体试验,这是一种针对CD22的同种异体CAR-T细胞疗法,将用于复发或难治性B细胞恶性肿瘤的病人。随著上述每一事件的发生,Sana根据Sana协议向我们支付了不重大里程碑款项。
轨道生技
在2022年9月,我们与Orbital签订了一项许可和研究合作协议,或称为Orbital协议,根据该协议,我们双方授予对方在签署Orbital协议后三年内所控制的某些科技的授权,这些科技是对于非病毒递送或RNA的设计或制造用于预防、治疗或诊断人类疾病所必需或合理有用的。我们对Orbital的许可适用于所有领域,但不包括我们的专属领域,亦排除所有的目标和几乎所有现有计划的适应症。我们的专属领域包括所有在基因编辑过程中或用于电芯移植的产品和生物制品,或与任何此类产品或生物制品相结合而起作用的产品。Orbital对我们的许可适用于所有领域,但不包括Orbital的专属领域。Orbital的专属领域包括作为疫苗的产品和生物制品,还包括治疗性蛋白质,但不包括(i)使用基因编辑的治疗性蛋白质,(ii)用于调理的治疗性蛋白质,(iii)用于再生医学的治疗性蛋白质,(iv)用作CAR免疫疗法的治疗性蛋白质,包括CAR-t、CAR-Nk和CAR-巨噬细胞组合,(v)用作t细胞受体疗法的治疗性蛋白质,或(vi)调节某些免疫反应的治疗性蛋白质。这些许可在每一方的专属领域内为期三年是专属的,而在此后这些领域内则为非专属的。我们与Orbital一致同意,在签署Orbital协议后的三年内,根据有限的例外,我们不会研究、开发和商业化或授权研究、开发和商业化任何产品或生物制品,而这些产品或生物制品位于对方的专属领域内。
关键会计政策及重要判断和估算
我们管理层对我们财务状况和经营成果的讨论和分析是基于我们的综合基本报表,该报表是根据美国公认会计原则编制的。编制我们的基本报表要求我们做出估算、判断和假设,这些都会影响报告的资产、负债和费用的金额,以及在我们的基本报表中披露的或有资产和负债。我们的估算基于历史经验、已知的趋势和事件以及其他各种我们认为在特定情况下合理的因素,这些结果形成了对那些从其他来源不易明显得出的资产和负债的帐面价值做出判断的依据。我们持续评估我们的估算和假设。不同的假设或控制项下,我们的实际结果可能与这些估算有所不同。
我们的关键会计政策是那些在准备我们的简明合并基本报表时需要进行最重要判断和估计的政策。我们已确定我们最关键的会计政策是与股票薪酬、变量利息实体、公允价值测量和租赁相关的政策。对于我们现有的关键会计政策以及在2023年10-K表格中讨论的重要判断和估计,并没有重大变更。
财务运营概述
一般
我们成立于2017年1月,并于2017年7月开始运营。自创立以来,我们已将几乎所有资源投入到构建我们的基因编辑平台和推进我们的项目组合的开发,建立和保护我们的知识产权,进行研究和开发活动,组织和人员配置我们的公司,进行临床试验,维持和扩大内部制造业能力,业务规划,筹集资金并为这些业务提供一般和行政支持。至今,我们主要通过可赎回的销售为我们的业务融资。
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可转换优先股、我们普通股的发行所得及根据合作与授权协议收到的款项。
我们是一家早期阶段的公司,且我们的大多数计划目前处于临床前或临床开发阶段。迄今为止,我们尚未从产品销售中产生任何营业收入,并且在 foreseeable 的未来中不预计会从产品销售中产生收入。我们迄今的收入主要来自与合作伙伴的授权和合作协议。自成立以来,我们已累积了重大的营运亏损。在截至2024年和2023年9月30日的九个月内,我们的净亏损分别为28640万和27530万美元。截至2024年9月30日,我们的累积亏损达到15亿美元。我们预期将会继续承担重大的费用并增加与持续开发活动相关的营运亏损,这些活动与我们的内部计划及合作有关,包括我们继续进行产品候选者的临床前和临床开发;推进更多产品候选者向临床开发进程;在北卡罗来纳州运营我们的cGMP设施;进一步开发我们的基因编辑平台;持续投资于我们基因编辑器的传递科技;进行研究活动以寻求发现和开发更多的产品候选者;维护、扩展、执行、保护我们的知识产权组合;并持续招聘研究和开发、临床、技术运营及商业人员。此外,我们预计将持续承担作为一家上市公司的运营成本。
基于这些预期支出,我们将需要筹集额外资本来支持我们持续的业务运作和追求成长策略。直到我们能够从产品销售中产生显著收入,如果有可能的话,我们预计将通过股权发行、债务融资、合作、策略联盟和授权安排的组合来融资我们的业务运作。当我们需要时,我们可能无法以有利条件或根本无法筹集到额外资金或进行其他协议。我们无法如期筹集资金将对我们的财务状况和追求业务策略的能力产生负面影响。我们无法保证我们将能够确保这额外的资金来支持我们的业务运营,或者,如果这样的资金对我们可用,这额外的资本是否足以满足我们短期或长期的需求。
收入确认
2019 年 4 月,我们与 Verve Therapeutics Inc. 或 Verve 一家专注于心血管疾病治疗基因编辑的公司(Verve)签订了合作和许可协议,或 Verve 协议。2021 年 6 月,我们与 Apellis 制药公司或 Apellis 签订了研究合作协议,或 Apellis 协议,专注于使用我们的基础编辑技术来发现补充系统驱动疾病的新治疗方法。2021 年 10 月,我们与萨娜生物科技股份有限公司或 Sana 签订了期权和许可协议,根据该协议,根据该协议,我们授予 Sana 对 CRISPR Cas120亿技术的非独家研发和商业权利,以执行某些核酶编辑 现场 设计细胞治疗计划。2021 年 12 月,我们与辉瑞公司(或飞泽)签订了四年的研究合作协议,或是辉瑞协议,专注于 生物环境 针对肝脏、肌肉和中枢神经系统罕见遗传疾病的三个目标的基础编辑程序。2022 年 9 月,我们与 Orbital Therapeutics, Inc.,或 Orbital,这是一个新成立的实体,专注于推进非病毒传递和 RNA 技术的实体,签订了授权和研究合作协议,或「轨道协议」。2023 年 10 月,我们与 Eli Lilly and Company 或 Lilly 签订了一份转让和委托协议,或 Lilly 协议,根据该协议获得 Lilly 根据 Verve 协议下的某些资产和其他权利,包括我们共同开发和共同商业化 Verve 的心血管疾病基础编辑计划的选择权。
我们迄今尚未从产品销售中产生任何营业收入,并且预计在不久的将来也不会。截至2024年和2023年9月30日止九个月,我们分别确认了3350万和6150万的许可和协作收入。
研究与发展费用
研发费用包括进行研究和开发活动所产生的成本,包括:
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我们的外部研究和开发支出支持我们各种的临床前和临床计划。我们的内部研究和开发支出包括员工相关的支出、设施相关的支出以及其他由于支撑整体研究和开发而产生的间接研究和开发支出。我们在发生时记录研究和开发成本。对于未来用于研究和开发活动的商品或服务的预付款项,将其记录为预付费用。预付金额在享用效益时会计入费用。
在开发的早期阶段,我们的研发成本通常用于产品平台和概念板块的前期临床研究,这些成本不一定能分配给特定的目标。
我们预期,随著我们的计划推进到临床前和临床发展阶段,研发支出将大幅增加。
一般及行政费用
总部及行政支出主要包括薪酬和其他相关成本,包括股票报酬,针对执行业务、知识产权、业务发展和行政功能人员的费用。总部及行政支出还包括与知识产权和公司事务相关的法律费用,会计、审计、税务和咨询服务的专业费用,保险费用,差旅费,以及直接和分配的设施相关费用和其他业务成本。
我们预期我们的管理和行政费用将在未来增加,以支持我们增加的研究和开发活动。我们还预计将继续产生与作为上市公司相关的费用,以及维持财务报告控制的成本,包括会计、审计、法律、监管和与纳斯达克及SEC要求保持合规相关的税务服务成本、董事及高管的保险费用,以及投资者和公共关系的费用。
其他收入和支出
其他收入和支出包括以下项目:
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营运结果
2024年9月30日和2023年同期三个月的比较
下表总结了我们的营运结果(以千计):
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|
截至九月三十日的三个月 |
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||||||
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|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
变化 |
|
|||
授权及合作产生的营业收入 |
|
$ |
14,269 |
|
|
$ |
17,193 |
|
|
$ |
(2,924 |
) |
营运费用: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研发 |
|
|
94,258 |
|
|
|
100,050 |
|
|
|
(5,792 |
) |
一般及行政费用 |
|
|
26,515 |
|
|
|
25,410 |
|
|
|
1,105 |
|
营业费用总额 |
|
|
120,773 |
|
|
|
125,460 |
|
|
|
(4,687 |
) |
营运亏损 |
|
|
(106,504 |
) |
|
|
(108,267 |
) |
|
|
1,763 |
|
其他收益(支出): |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
衍生负债的公允价值变动 |
|
|
(200 |
) |
|
|
4,700 |
|
|
|
(4,900 |
) |
非控股股权投资公允价值变动 |
|
|
(2,064 |
) |
|
|
(11,221 |
) |
|
|
9,157 |
|
条件性支付负债公允价值的变化 |
|
|
(27 |
) |
|
|
6,002 |
|
|
|
(6,029 |
) |
利息及其他收入(费用),净 |
|
|
12,127 |
|
|
|
12,698 |
|
|
|
(571 |
) |
其他收入(支出)总计 |
|
|
9,836 |
|
|
|
12,179 |
|
|
|
(2,343 |
) |
收入税前净损失 |
|
$ |
(96,668 |
) |
|
$ |
(96,088 |
) |
|
$ |
(580 |
) |
所得税准备 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
净亏损 |
|
$ |
(96,668 |
) |
|
$ |
(96,088 |
) |
|
$ |
(580 |
) |
许可和合作收入
2024年和2023年截至9月30日的三个月中,授权和合作营业收入分别为1430万美元和1720万美元。减少的290万美元的营业收入是因为我们的授权和合作计划的研究活动水平下降。授权和合作营业收入代表在辉瑞、Apellis、Verve和Orbital协议下记录的营业收入。
研究与发展费用
截至2024年和2023年9月30日的三个月内,研究和开发费用分别为9430万和10010万美元。以下表格总结了截至2024年和2023年9月30日的三个月内的研究和开发费用(以千为单位):
|
|
截至九月三十日的三个月 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
变化 |
|
|||
外部研究和发展费用 |
|
$ |
33,377 |
|
|
$ |
40,329 |
|
|
$ |
(6,952 |
) |
与员工相关的费用 |
|
|
23,899 |
|
|
|
26,219 |
|
|
|
(2,320 |
) |
设施和相关IT费用 |
|
|
18,981 |
|
|
|
17,366 |
|
|
|
1,615 |
|
股份报酬支出 |
|
|
18,362 |
|
|
|
15,230 |
|
|
|
3,132 |
|
其他费用(收入) |
|
|
(361 |
) |
|
|
906 |
|
|
|
(1,267 |
) |
总研发费用 |
|
$ |
94,258 |
|
|
$ |
100,050 |
|
|
$ |
(5,792 |
) |
580万的减少主要是由于以下原因:
28
一般及行政费用
一般及行政开支在截至2024年9月30日和2023年9月30日的三个月分别为2650万和2540万美元。110万美元的增长主要是由于以下原因:
衍生负债的公允价值变动
在截至2024年9月30日和2023年的三个月内,我们分别记录了其他支出200,000美元和其他收入4,700,000美元,这与股票价格在相应时段内的变动导致成功支付负债公允价值的变化有关。部分成功支付责任已于2021年6月支付;其余成功支付责任截至2024年9月30日仍未偿还,并将在每个报告期进行重新评估。
非控股股权投资公允价值变动
截至2024年9月30日和2023年,我们分别记录了210万美元和1120万美元的其他费用,这是由于我们对Verve和Prime普通股投资公平价值的变化所致。
条件性支付负债公允价值的变化
截至2024年和2023年9月30日的三个月内,我们分别记录了不足10万美元的其他支出和600万美元的其他收入,与指南科技和产品条件性考虑负债公平价值变动有关。
利息及其他收入(费用),净
利息及其他收入(支出),净利润分别为2024年和2023年9月30日结束的三个月为1210万和1270万。 主要变化是由于市场利率上升带动利息收入增加。
2024年9月30日和2023年尾的九个月份比较
以下表格总结了我们的营运结果(以千为单位):
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|
截至九月三十日止九个月 |
|
|
|
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||||||
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|
2024 |
|
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2023 |
|
|
变更 |
|
|||
授权和协作收入 |
|
$ |
33,451 |
|
|
$ |
61,517 |
|
|
$ |
(28,066 |
) |
营运费用: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究与开发 |
|
|
266,117 |
|
|
|
297,304 |
|
|
|
(31,187 |
) |
一般及行政 |
|
|
82,865 |
|
|
|
73,556 |
|
|
|
9,309 |
|
营运开支总额 |
|
|
348,982 |
|
|
|
370,860 |
|
|
|
(21,878 |
) |
营运损失 |
|
|
(315,531 |
) |
|
|
(309,343 |
) |
|
|
(6,188 |
) |
其他收入(费用): |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
衍生性负债公平价值变动 |
|
|
2,400 |
|
|
|
9,400 |
|
|
|
(7,000 |
) |
非控股权投资公平价值变动 |
|
|
(13,003 |
) |
|
|
(17,870 |
) |
|
|
4,867 |
|
可定代价负债公平价值变动 |
|
|
1,619 |
|
|
|
7,877 |
|
|
|
(6,258 |
) |
利息及其他收入(费用),净额 |
|
|
38,166 |
|
|
|
34,612 |
|
|
|
3,554 |
|
其他收入总额(费用) |
|
|
29,182 |
|
|
|
34,019 |
|
|
|
(4,837 |
) |
所得税前净亏损 |
|
$ |
(286,349 |
) |
|
$ |
(275,324 |
) |
|
$ |
(11,025 |
) |
所得税预约 |
|
|
(39 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(39 |
) |
净亏损 |
|
$ |
(286,388 |
) |
|
$ |
(275,324 |
) |
|
$ |
(11,064 |
) |
授权和协作收入
执照和合作收入分别为营业收入在2024年和2023年截至9月30日的九个月分别为3350万和6150万美元。执照和合作收入代表根据辉瑞、Apellis、Verve和Orbital协议中记录的收入,因为2024年截至9月30日的九个月进行的研究活动水平较2013年9月30日的9个月低,所以收入有所变动。
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研究开发费用
截至2024年9月30日及2023年9月30日的九个月内,研究与开发费用分别为26610万及29730万美元。以下表格总结了截至2024年9月30日及2023年9月30日的研究与开发费用(单位:千美元):
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|
截至九月三十日止九个月 |
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||||||
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|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
变更 |
|
|||
外部研发费用 |
|
$ |
82,240 |
|
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$ |
118,048 |
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$ |
(35,808 |
) |
员工相关费用 |
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71,494 |
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81,144 |
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(9,650 |
) |
设施及资讯科技相关费用 |
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55,374 |
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50,911 |
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4,463 |
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基于股票的补偿费用 |
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54,811 |
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44,973 |
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9,838 |
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其他费用(收入) |
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2,198 |
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2,228 |
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(30 |
) |
研究开发总费用 |
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$ |
266,117 |
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|
$ |
297,304 |
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|
$ |
(31,187 |
) |
3120万美元的减少主要是由于以下原因:
一般及行政费用
截至2024年9月30日止九个月的总务及行政费用分别为8290万美元和7360万美元,较2023年同期增加930万美元,主要原因如下:
衍生负债的公允价值变动
截至2024年和2023年9月30日止的九个月内,我们记录了分别为240万美元和940万美元的其他收入,这与我们普通股价格在相关期间下降所致的成功支付负债公允价值变动有关。部分成功支付责任于2021年6月支付;剩余的成功支付负债截至2024年9月30日仍未支付,并将在每个报告期重新评估。
非控股股权投资公允价值变动
在截至2024年9月30日及2023年9月30日的九个月期间,我们分别录得1300万美元及1790万美元的其他费用,这是由于我们在Verve和Prime普通股票的公允价值变动所致。
条件性支付负债公允价值的变化
在截至2024年9月30日及2023年9月30日的九个月期间,我们分别记录了160万美元及790万美元的其他收入,这与Guide科技及产品或有对价负债的公允价值变动有关。
利息及其他收入(费用),净
截至2024年9月30日和2023年各自9个月结束时,利息收入和其他收入(费用)净额分别为3820万美元和3460万美元,均为净利润。其主要变化主要是由于市场利率上升所致,进而增加了利息收入。
30
流动性和资本资源
自2017年1月成立以来,我们尚未从产品销售中产生任何营业收入,仅从授权和合作协议中有限营业收入,并从运营中承担了重大的经营亏损和负现金流。我们预计在可预见的未来将承担大量的费用和经营亏损,因为我们在推进产品候选品的临床前和临床研发方面。
在2024年2月,我们向证券交易委员会(SEC)提交了一份通用自动货架注册声明表格S-3,以注册销售不确定数量的普通股、优先股、债务证券、warrants 和/或单位,该注册在提交给SEC时立即生效(档案编号333-277427)。
2021年4月,我们与Jefferies LLC(Jefferies)签订了一项市场上市(ATm)销售协议(Sales Agreement),根据该协议,我们有权不时按照市场价格出售我们的普通股,总票面金额高达30000万美元。我们同意向Jefferies支付最多3.0%的佣金,该佣金基于Jefferies根据销售协议出售的股份的总票面销售所得。从2021年4月至2021年7月期间,我们以每股103.16美元的平均价格,在Sales Agreement下出售了2,908,009股我们的普通股,总票面销售所得高达30000万美元,在扣除我们需要支付的佣金和发行费用之前。
我们在2021年7月和2023年5月与Jefferies签订了修订销售协议,以提供增加销售协议下的总发行金额,截至2023年5月10日,我们可提供并卖出最多价值多达额外80000万美元的普通股。截至2024年9月30日,根据修订后的销售协议,我们已卖出了10,860,992股额外的普通股,每股平均价格为51.93美元,总毛利为56400万美元,扣除我们需支付的佣金和发行费用前。
在2023年10月,我们签署了Lilly协议,根据该协议,Lilly获得了根据Verve协议的某些资产和其他权利,包括我们共同开发和共同商业化Verve心血管疾病的基因编辑计划的选择权。我们收到了一笔20000万美元的前期付款,并有资格在完成某些临床、监管和联盟事件后,收到最高35000万美元的潜在未来开发阶段付款。与Lilly协议相关,我们和Lilly签署了一份股票购买协议,提供向Lilly出售并发行2,004,811股我们普通股,总购买价格为5000万美元。我们在2023年10月收到股票购买协议下的对价,并在2023年11月收到前期付款。我们累计了约2070万美元的或有义务,可能与根据Lilly协议收到的付款相关,讨论仍在进行中,涉及许可协议条款对该等付款的潜在适用性。
截至2024年9月30日,我们的现金、现金等价物和市场证券总额为$92580万。
我们需要根据我们普通股的每股公平市值增加进行支付给哈佛大学和Broad Institute的成功支付金额。到期金额可以由我们自行选择以现金或我们普通股支付。我们可能会欠哈佛大学和Broad Institute多达每个9000万美元的未来成功支付金额。
我们尚未将任何产品候选品商业化,并且我们预期在可预见的未来不会从产品候选品的销售中产生营业收入。我们预计可能需要筹集额外资金以继续资助我们的研究与开发,包括我们计划的临床前研究和临床试验,维护和操作我们的商业规模cGMP制造设施,以及新产品开发,还有资助我们的日常运营。如有必要,我们将寻求通过各种潜在来源筹集额外资金,例如股权和债务融资,或通过企业合作和授权协议。我们无法保证能够获得这些额外来源的资金,以支持我们的运营,或如果这些资金对我们可用,这些额外融资是否足以满足我们的需求。
现金流量
以下表格概述了我们的现金来源和使用情况(以千元计):
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截至九月三十日止九个月 |
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2024 |
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2023 |
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经营活动提供(用于)的现金净额 |
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$ |
(270,881 |
) |
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$ |
(284,268 |
) |
投资活动提供(用于)的现金净额 |
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58,727 |
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(26,259 |
) |
融资活动提供(用于)的现金净额 |
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4,292 |
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242,735 |
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现金、现金等值及限制现金的净变动 |
|
$ |
(207,862 |
) |
|
$ |
(67,792 |
) |
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营运活动
截至2024年9月30日的九个月内,经营活动所使用的净现金为$27090万,其中包括我们的净亏损$28640万,应计费用和其他负债减少$5360万,递延营业收入$3150万,经营租赁负债总额$970万,以及预付费用和其他流动资产增加$250万。此外,非现金项目,包括投资溢价摊销$1810万,衍生负债的公允价值减少$240万,以及我们或有对价负债的公允价值减少$160万,也对经营活动所使用的净现金有所贡献。
这些现金的使用部分被应付帐款增加的240万美元和其他长期负债的50万美元所抵消。此外,我们记录了非现金项目,包括股票基础的补偿费用9040万美元、折旧和摊销费用1650万美元、非控股股权投资公允价值减少1300万美元以及经营租赁使用权资产(ROU)减少720万美元。
截至2023年9月30日止的九个月内,营运活动所使用的净现金为$28430万,其中包括我们的净损失$27530万、递延营业收入减少$6000万、应付账款减少$580万、应计费用及其他负债减少$270万、预付费用及其他流动资产增加$1000万,以及营运租赁负债减少总共$720万。此外,我们记录了非现金项目,包括投资溢价的摊销$2240万,以及衍生负债的公允价值减少$940万和或有对价负债的公允价值减少$790万。
这些现金的使用部分受到非现金项目的抵消,包括7600万美元的股票补偿费用、1790万美元的非控股股权投资公允价值减少、1470万美元的折旧和摊销费用,以及710万美元的营运租约使用权资产的变动。
投资活动
2024年9月30日结束的九个月,投资活动提供的现金包括6,470万美元的有价证券净到期偿还,部分抵销600万美元的不动产和设备购买。
截至2023年9月30日九个月结束时,用于投资活动的现金主要包括购买3100万美元的固定资产和设备,部分被390万美元的有价证券净到期缴交所抵消。
融资活动
截至2024年9月30日止九个月的融资活动所提供的净现金包含了260万美元来自我们的员工股票购买计划(ESPP)发行普通股的收益,以及220万美元来自行使期权的收益,部分抵销了50万美元的设备融资债务偿还。
截至2023年9月30日的九个月内,通过融资活动所提供的净现金包括来自股权发行的净收益为23660万美元,来自行使期权的收益为540万美元,以及透过我们的员工股票购买计划(ESPP)发行普通股的收益为300万美元,部分抵消了设备融资负债的还款160万美元和股权发行成本的支付60万美元。
基金需求
我们预期未来十二个月营业费用将增加,因为我们预期与持续和预期的临床阶段开发主导产品候选品相关的成本将增加,以及与潜在商业化上市的临床产品相关的生物制品许可申请准备活动将增加,如果获得批准。
我们未来的营业费用取决于多个因素,包括我们在以下活动中所进行的程度:
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我们预期截至2024年9月30日的现金、现金等价物及可出售金融资产将使我们能够资助我们当前及计划中的营业费用和资本支出,至少能够支持自我们所附的简明合并基本报表发行之日起的12个月。我们这些预测是基于可能不准确的假设,而我们可能会比目前预期更早耗尽可用的资本资源。由于涉及我们计划开发的众多风险和不确定性,我们无法估算与完成我们产品候选者的研究和开发相关的资本支出和营业费用的增长金额。
我们未来的资金需求将取决于许多因素,包括:
这些或其他变数之结果的任何变化,对于我们任何产品候选品的发展都可能显著影响与该产品候选品开发相关的成本和时间。此外,我们的营运计划未来可能会改变,我们可能需要额外资金来满足与这些营运计划相关的营运需求和资本要求。
在我们能够产生可观的产品收入之前,我们预期将通过股票发行、债务融资、合作、策略联盟及授权安排的组合来满足我们的资金需求。 我们并没有任何承诺的外部资本来源。 我们在历史上一直依赖股票发行来资助我们的资本需求,并且在未来可能会继续依赖股票发行。 如果有债务融资,可能涉及的协议将包括限制或约束我们采取特定行动的契约,例如承担额外债务、进行资本支出或宣布分红派息。
如果我们通过与第三方进行额外合作、战略联盟或授权安排来筹集资本,我们可能不得不放弃我们的技术、未来收入来源、研究计划或产品候选者的有价值权益,或者我们可能不得不在对我们不利的条款下授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集额外资本,我们可能需要延迟、限制、减少或终止我们的产品开发,或者,如果获得批准,未来的商业化努力,或者授权开发并推广我们本来更愿意自行开发和推广的产品候选者的权利。我们无法保证我们将能够确保这些额外资金来支持我们的业务,或者,如果这些资金对我们是可用的,这些额外资金将足够满足我们的需求。
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合约义务
我们在正常业务过程中与医药外包概念和其他供应商签订合同,以协助进行研究和开发活动以及其他服务和产品以运营目的。这些合同通常规定可通知终止,因此属于可取消合同,不包括在我们的合同义务和承诺的计算中。
我们以不可终止的营业和融资租赁方式租用某些资产。这些租赁主要涉及办公空间和实验室空间。截至2024年9月30日,这些办公和实验室租赁的未来最低承诺总额为23150万美元,其中600万美元将在2024年支付。这些最低租金支付不包括我们的分享设施营业费用、房地产税和其他根据租赁协议可向房东索回的费用。
截至2024年9月30日的九个月内,我们在2023年10-k表格的管理层财务状况及经营业绩分析中所描述的合同义务和承诺并没有实质性变更。
第三项。市场风险的定量和定性披露有关市场风险的披露。
我们面临与利率变动相关的市场风险。截至2024年9月30日,我们持有92580万美元的现金、现金等价物和有价证券,包括现金、货币市场基金、商业本票以及公司和政府证券。我们的现金及现金等价物主要存放在美国多家金融机构的账户中。有时,我们可能持有超过联邦存款保险公司限额的现金及现金等价物余额。我们不认为自己面临与商业银行关系中通常信用风险之外的飞凡信用风险。我们主要面临的市场风险是利率敏感性,其受到美国利率整体水平变动的影响,特别是因为我们的投资集中在短期有价证券中。由于我们投资组合的短期持有期和投资的低风险档案,我们相信利率即时变动10%对我们投资组合的公平市场价值不会产生实质影响。我们能够持有我们的投资直至到期,因此,我们不认为市场利率变动对我们的投资组合会对我们的营运结果或现金流程产生显著影响。
我们目前不会受到外国货币汇率变动相关的市场风险的影响;然而,我们与位于美国境外的供应商进行合同,可能受到外币汇率波动的影响。在未来,我们可能会与位于美国境外的供应商订立其他合同,这可能会增加我们的外币兑换风险。
通胀通常通过增加我们的劳动力成本、研究、制造和开发成本来影响我们。我们相信通胀对于本季度报告中其他地方包含的我们的基本报表并无实质影响。然而,我们的运营可能会在未来受到通胀的不利影响。
项目 4. 控制 和程序。
揭示控制和程序的评估
我们的管理层与我们的首席执行官和信安金融负责人的参与下,在本季度报告表格10-Q所覆盖的期末评估了我们的披露控制和程序的有效性,这些在交易法第13a-15(e)和15d-15(e)条例中有明确定义。术语「披露控制和程序」,根据交易法第13a-15(e)和15d-15(e)条例的定义,指的是公司设计用来确保公司在其根据交易法提交或档案的报告中必须披露的信息被记录、处理、总结和报告的控制和其他程序,并且是在SEC的规则和表格规定的时间内进行的。披露控制和程序包括但不限于,为了确保公司在根据交易法提交或档案的报告中必须披露的信息被积累并通报给公司的管理层,包括其首席执行官和信安金融负责人,或其他执行类似职能的人员,适当的以便及时做出关于所需披露的决策。管理层认识到,无论任何控制和程序设计得多么良好和运行得多么有效,都仅能提供合理的信心以实现其目标,并且管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时,必然会运用其判断。
根据我们截至2024年9月30日的资讯披露控制和程序评估,我们的主要执行官和信安金融官得出结论,截止该日期我们的资讯披露控制和程序在合理保证水平上是有效的。
财务报告内部控制的变更
我们不断致力于提高内部控制的效率和效力。这导致整个公司流程的改进。在截至2024年9月30日的季度内,我们的财务报告内部控制(定义见于《交易法》条例13a-15(f)和15d-15(f))没有出现对我们的财务报告内部控制有实质影响或合理可能产生实质影响的变化。
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第 II 部分。其他资讯对于
项目1. 法律诉讼.
我们目前没有受到任何重大法律诉讼。
项目1A。风险因素。因素。
除了在本季度10-Q表格中设置的其他信息外,您还应仔细考虑在2023年10-k表格中标题为“风险因素摘要”和“第1A项。风险因素”部分讨论的因素,这可能对我们的业务、财务状况或未来业绩产生重大影响。 2023年10-k表格中的风险因素披露受到本季度10-Q表格上的信息的限制。在2023年10-k表格中描述的风险不是我们唯一面临的风险。 对我们来说目前尚不知道或目前认为不重要的其他风险和不确定因素也有可能对我们的业务、财务状况或未来业绩产生重大不利影响。
下述风险因素代表新的风险因素或包含对2023年10-K表格中「第1.A项风险因素」中类似标题风险因素的变更。
我们拥有的专利和专利申请以及授权的专利和专利申请以及其他知识产权可能会涉及优先权或发明人权的争议和类似程序。 如果我们或我们的许可人在这些程序中不成功,我们可能需要从第三方获得许可,这些许可可能无法以商业上合理或根本无法取得,或者停止我们可能开发的一个或多个产品候选药物的开发、制造和商业化,这可能对我们的业务产生重大不利影响。
尽管我们有选择性授权从Editas获取针对Cas9和Cas12a的某些专利和专利申请,而Editas则是从包括Broad Institute在内的各个学术机构获得这些专利的授权,但我们目前并没有这些专利和专利申请的授权。我们持有部分美国专利和一个美国专利申请的选项,这些专利和专利申请是由Broad Institute和MIt共同拥有,在某些情况下是由Broad Institute、MIt和哈佛共同拥有,我们称之为波士顿授权方,并且涉及与加州大学、维也纳大学和Emmanuelle Charpentier共同拥有的一个美国专利申请进行的106,048号美国干涉案。2018年9月10日,联邦巡回上诉法院或CAFC肯定了美国专利商标局专利审查及上诉委员会或PTAB的裁定,即不存在实质干涉。干涉是美国专利商标局内的程序,用于判定不同当事方提交的专利申请主张的发明优先权。
2019年6月24日,PTAB宣布了美国专利局之间的干涉,涉及十个美国专利申请(美国序号15/947,680;15/947,700;15/947,718;15/981,807;15/981,808;15/981,809;16/136,159;16/136,165;16/136,168;及16/136,175),这些专利申请均为加利福尼亚大学共有,以及13项美国专利和一项美国专利申请(美国专利号8,697,359;8,771,945;8,795,965;8,865,406;8,871,445;8,889,356;8,895,308;8,906,616;8,932,814;8,945,839;8,993,233;8,999,641;及9,840,713,以及美国序号14/704,551),这些专利均为波士顿授权方共有,我们在Editas许可协议下有选择权。在宣布的干涉中,加利福尼亚大学被指定为次级当事方,波士顿授权方被指定为高级当事方。
As a result of the declaration of interference, an adversarial proceeding in the USPTO before the PTAB has been initiated, which is declared to ultimately determine priority, specifically and which party was first to invent the claimed subject matter. An interference is typically divided into two phases. The first phase is referred to as the motions or preliminary motions phase while the second is referred to as the priority phase. In the first phase, each party may raise issues including but not limited to those relating to the patentability of a party’s claims based on prior art, written description, and enablement. A party also may seek an earlier priority benefit or may challenge whether the declaration of interference was proper in the first place. Priority, or a determination of who first invented the commonly claimed invention, is determined in the second phase of an interference. The ten University of California patent applications and the 13 U.S. patents and one U.S. patent application co-owned by the Boston Licensing Parties involved in U.S. Interference No. 106,115 generally relate to CRISPR/Cas9 systems or eukaryotic cells comprising CRISPR/Cas9 systems having fused or covalently linked RNA and the use thereof in eukaryotic cells. On February 28, 2022, the PTAB issued a decision that the Boston Licensing Parties have priority of invention over University of California with respect to a single RNA CRISPR-Cas9 system that functions in eukaryotic cells. This decision is being appealed. There can be no assurance that the U.S. interference will be resolved in favor of the Boston Licensing Parties on appeal. If the U.S. interference resolves in favor of University of California, or if the Boston Licensing Parties’ patents and patent application are narrowed, invalidated, or held unenforceable, we may lose the ability to license the optioned patents and patent application and our ability to commercialize our product candidates may be adversely affected if we cannot obtain a license to relevant third party patents that cover our product candidates. We may not be able to obtain
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any required license on commercially reasonable terms or at all. Even if we were able to obtain a license, it could be nonexclusive, thereby giving our competitors and other third parties access to the same technologies licensed to us, and it could require us to make substantial licensing and royalty payments. If we are unable to obtain a necessary license to a third-party patent on commercially reasonable terms, we may be unable to commercialize our base editing platform technology or product candidates or such commercialization efforts may be significantly delayed, which could in turn significantly harm our business.
We or our licensors may be subject to similar interferences in the future with the same risks as described above. For example, on December 14, 2020, the PTAB declared an interference (U.S. Interference No. 106,126) between 14 U.S. patents and two U.S. patent applications (U.S. Patent Nos. 8,697,359; 8,771,945; 8,795,965; 8,865,406; 8,871,445; 8,889,356; 8,889,418; 8,895,308; 8,906,616; 8,932,814; 8,945,839; 8,993,233; 8,999,641; and 9,840,713, and U.S. Serial Nos. 14/704,551 and 15/330,876) that are co-owned by the Boston Licensing Parties, which we have an option to under the Editas License Agreement, and one U.S. patent application (U.S. Serial Nos. 14/685,510) that is owned by Toolgen, Inc, or Toolgen. In the declared interference, the Boston Licensing Parties have been designated as the junior party and Toolgen has been designated as the senior party. On September 28, 2022, the PTAB issued an order suspending proceedings in the priority phase of the interference. We cannot predict with any certainty when a decision will be made. The 14 U.S. patents and two U.S. patent applications co-owned by the Boston Licensing Parties involved in U.S. Interference No. 106,126 generally relate to CRISPR/Cas9 systems or eukaryotic cells comprising CRISPR/Cas9 systems having fused or covalently linked RNA and the use thereof in eukaryotic cells.
On June 21, 2021, the PTAB declared an interference (U.S. Interference No. 106,133) between the same 14 U.S. patents and two U.S. patent applications (U.S. Patent Nos. 8,697,359; 8,771,945; 8,795,965; 8,865,406; 8,871,445; 8,889,356; 8,889,418; 8,895,308; 8,906,616; 8,932,814; 8,945,839; 8,993,233; 8,999,641; and 9,840,713, and U.S. Serial Nos. 14/704,551 and 15/330,876, co-owned by the Boston Licensing Parties) as named in the interference with Toolgen, and one U.S. patent application (U.S. Serial Nos. 15/456,204) that is owned by Sigma-Aldrich Co., LLC, or Sigma-Aldrich. In the declared interference, the Boston Licensing Parties have been designated as the junior party and Sigma-Aldrich has been designated as the senior party. On December 14, 2022, the PTAB issued an order suspending proceedings in the priority phase of the interference. We cannot predict with any certainty when a decision will be made.
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Our commercial success depends upon our ability and the ability of our collaborators and licensors to develop, manufacture, market, and sell any product candidates that we may develop and use our proprietary technologies without infringing, misappropriating, or otherwise violating the intellectual property and proprietary rights of third parties. The biotechnology and pharmaceutical industries are characterized by extensive litigation regarding patents and other intellectual property rights as well as administrative proceedings for challenging patents, including interference, derivation, inter partes review, post grant review, and reexamination proceedings before the USPTO or oppositions and other comparable proceedings in foreign jurisdictions. We may be subject to and may in the future become party to, or threatened with, adversarial proceedings or litigation regarding intellectual property rights with respect to our base editing platform technology, delivery platform technology and any product candidates we may develop, including interference proceedings, post-grant review, inter partes review, and derivation proceedings before the USPTO and similar proceedings in foreign jurisdictions such as oppositions before the EPO. Numerous U.S. and foreign issued patents and pending patent applications that are owned by third parties exist in the fields in which we are developing our product candidates and they may assert infringement claims against us based on existing patents or patents that may be granted in the future, regardless of their merit.
As the biotechnology and pharmaceutical industries expand and more patents are issued, the risk increases that our base editing platform technology, delivery platform technology and product candidates may give rise to claims of infringement of the patent rights of others. Moreover, it is not always clear to industry participants, including us, which patents cover various types of therapies, products or their methods of use or manufacture. We are aware of certain third-party patents and patent applications that, if issued, may be construed to cover our base editing technology, delivery technology and product candidates. There may also be third-party patents of which we are currently unaware with claims to technologies, methods of manufacture or methods for treatment related to the use or manufacture of our product candidates. Because patent applications can take many years to issue, there may be currently pending patent applications that may later result in issued patents that our product candidates may infringe. In addition, third parties may obtain patents in the future and claim that use of our technologies infringes upon these patents.
Numerous third-party U.S. and foreign issued patents and pending patent applications exist in the fields in which we are developing product candidates. Our product candidates make use of CRISPR-based technology, which is a field that is highly active for patent filings. The extensive patent filings related to CRISPR and Cas make it difficult for us to assess the full extent of relevant patents and pending applications that may cover our base editing platform technology and product candidates and their use or manufacture. There may be third-party patents or patent applications with claims to materials, formulations, methods of manufacture or methods for treatment related to the use or manufacture of our base editing platform technology and product candidates. For example, we are aware of a patent portfolio that is co-owned by the University of California, University of Vienna and Emmanuelle Charpentier, or the University of California Portfolio, which contains multiple patents and pending applications directed to gene editing. The University of California portfolio includes, for example, U.S. Patent Nos. 10,266,850; 10,227,611; 10,000,772; 10,113,167; 10,301,651; 10,308,961; 10,337,029; 10,351,878; 10,407,697; 10,358,659; 10,358,658; 10,385,360; 10,400,253; 10,421,980; 10,415,061; 10,428,352; 10,443,076; 10,487,341; 10,513,712; 10,519,467; 10,526,619; 10,533,190; 10,550,407; 10,563,227; 10,570,419; 10,577,631; 10,597,680; 10,612,045; 10,626,419; 10,640,791; 10,669,560; 10,676,759; 10,752,920; 10,774,344; 10,793,878; 10,900,054; 10,982,230; 10,982,231; 10,988,780; 10,988,782; 11,001,863; 11,008,589; 11,008,590; 11,028,412; 11,186,849; 11,242,543; 11,274,318; 11,293,034; 11,332,761; 11,401,532; 11,473,108; 11,479,794; 11,549,127; 11,634,730; 11,674,159; 11,814,645; 11,970,711, which are expected to expire around March 2033, excluding any additional term for patent term adjustment, or PTA, or patent term extension, or PTE, and any disclaimed term for terminal disclaimers. The University of California portfolio also includes numerous additional pending patent applications. If these patent applications issue as patents, they are expected to expire around March 2033, excluding any PTA, PTE, and any disclaimed term for terminal disclaimers. As discussed above, certain applications in the University of California Portfolio are currently subject to U.S. Interference No. 106,115 with certain U.S. patents and one U.S. patent application that are co-owned by the Boston Licensing Parties to which we have an option under the Editas License Agreement. Although we have an option to exclusively license certain patents and patent applications directed to Cas9 and Cas12a from Editas, who in turn has licensed such patents from various academic institutions including Broad Institute, we do not currently have a license to such patents and patent applications. Certain members of the University of California Portfolio are being opposed in Europe by multiple parties. For example, European Patent Nos. EP2,800,811 B1, and EP3,241,902 B1, and EP3,401,400 B1 are being opposed, and notices of opposition have been filed by several third parties against European Patent No. EP3,597,749 B1, which patents are estimated to expire in March 2033 (excluding any patent term adjustments or extensions).
The opposition procedure before the EPO allows one or more third parties to challenge the validity of a granted European patent within nine months after grant date of the European patent. Opposition proceedings may involve issues including, but not limited to, priority, patentability of the claims involved, and procedural formalities related to the filing of the patent application. As a result of the opposition proceedings, the Opposition Division can revoke a patent, maintain the patent as granted, or maintain the patent in an amended form. Most of the claims of European patent EP2,800,811 B1 were maintained without amendment by the Opposition Division, but this decision is being appealed. In April 2021, the claims of European patent EP3,241,902 B1 were revoked in their
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entirety, and that decision is not appealed. In February 2022, the claims of European patent EP3,401,400 B1 were maintained in amended form by the Opposition Division, and this decision is being appealed. It is uncertain how oppositions filed against EP3,597,749 B1 will be resolved. If these patents are maintained by the Opposition Division with claims similar to those that are currently opposed, our ability to commercialize our product candidates may be adversely affected if we do not obtain a license to these patents. We may not be able to obtain any required license on commercially reasonable terms or at all. Even if we were able to obtain a license, it could be nonexclusive, thereby giving our competitors and other third parties access to the same technologies licensed to us, and it could require us to make substantial licensing and royalty payments. If we are unable to obtain a necessary license to a third-party patent on commercially reasonable terms, we may be unable to commercialize our base editing platform technology or product candidates or such commercialization efforts may be significantly delayed, which could in turn significantly harm our business.
Numerous other patents and patent applications have been filed by other third parties directed to gene editing, guide nucleic acids, PAM sequence variants, split inteins, Cas12b or gene editing in the context of immune therapy or chimeric antigen receptors.
Because of the large number of patents issued and patent applications filed in our field, third parties may allege they have patent rights encompassing our product candidates, technologies or methods. Third parties may assert that we are employing their proprietary technology without authorization and may file patent infringement claims or lawsuit against us, and if we are found to infringe such third-party patents, we may be required to pay damages, cease commercialization of the infringing technology, or obtain a license from such third parties, which may not be available on commercially reasonable terms or at all.
Our ability to commercialize our product candidates in the United States and abroad may be adversely affected if we cannot obtain a license on commercially reasonable terms to relevant third-party patents that cover our product candidates, delivery platform technology or base editing platform technology. Even if we believe third-party intellectual property claims are without merit, there is no assurance that a court would find in our favor on questions of infringement, validity, enforceability, or priority. A court of competent jurisdiction could hold that these third-party patents are valid, enforceable, and infringed, which could materially and adversely affect our ability to commercialize any product candidates we may develop and any other product candidates or technologies covered by the asserted third-party patents. In order to successfully challenge the validity of any such U.S. patent in federal court, we would need to overcome a presumption of validity. As this burden is a high one requiring us to present clear and convincing evidence as to the invalidity of any such U.S. patent claim, there is no assurance that a court of competent jurisdiction would invalidate the claims of any such U.S. patent. If we are found to infringe a third party’s intellectual property rights, and we are unsuccessful in demonstrating that such patents are invalid or unenforceable, we could be required to obtain a license from such third party to continue developing, manufacturing, and marketing any product candidates we may develop and our technology. However, we may not be able to obtain any required license on commercially reasonable terms or at all. Even if we were able to obtain a license, it could be non-exclusive, thereby giving our competitors and other third parties access to the same technologies licensed to us, and it could require us to make substantial licensing and royalty payments. If we are unable to obtain a necessary license to a third-party patent on commercially reasonable terms, we may be unable to commercialize our base editing platform technology, delivery platform technology or product candidates or such commercialization efforts may be significantly delayed, which could in turn significantly harm our business. We also could be forced, including by court order, to cease developing, manufacturing, and commercializing the infringing technology or product candidates. In addition, we could be found liable for significant monetary damages, including treble damages and attorneys’ fees, if we are found to have willfully infringed a patent or other intellectual property right. Claims that we have misappropriated the confidential information or trade secrets of third parties could have a similar material adverse effect on our business, financial condition, results of operations, and prospects.
Defense of third-party claims of infringement of misappropriation, or violation of intellectual property rights involves substantial litigation expense and would be a substantial diversion of management and employee time and resources from our business. Some third parties may be able to sustain the costs of complex patent litigation more effectively than we can because they have substantially greater resources. In addition, any uncertainties resulting from the initiation and continuation of any litigation could have a material adverse effect on our ability to raise the funds necessary to continue our operations or could otherwise have a material adverse effect on our business, financial condition, results of operations and prospects. There could also be public announcements of the results of hearings, motions, or other interim proceedings or developments, and if securities analysts or investors perceive these results to be negative, it could have a substantial adverse effect on the price of our common stock. Any of the foregoing events could have a material adverse effect on our business, financial condition, results of operations and prospects.
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Item 5. Other Information.
(c)
Director and Officer Trading Arrangements
The following table describes for the quarterly period covered by this report each trading arrangement for the sale or purchase of Company securities adopted or terminated by our directors and officers that is either (1) a contract, instruction or written plan intended to satisfy the affirmative defense conditions of Rule 10b5-1(c), or a “Rule 10b5-1 trading arrangement,” or (2) a “non-Rule 10b5-1 trading arrangement” (as defined in Item 408(c) of Regulation S-K):
Name(Title) |
Action Taken (Date of Action) |
Type of Trading Arrangement |
Nature of Trading Arrangement |
Duration of Trading Arrangement |
Aggregate Number of Securities |
( |
Rule 10b5-1 trading arrangement |
Sale |
Until |
Up to |
|
Rule 10b5-1 trading arrangement |
|
Until |
Up to |
||
Rule 10b5-1 trading arrangement |
|
Until |
Up to |
||
Durable Rule 10b5-1 trading arrangement for sell-to-cover transactions relating to all RSU equity awards that have been or may be granted |
Sale |
Until final settlement of any covered RSU |
Indeterminable(3) |
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Item 6. Exhibits.
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Incorporated by Reference |
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Exhibit Number |
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Description of Exhibit |
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Form |
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File Number |
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Date of Filing |
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Exhibit Number |
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Filed Herewith |
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3.1 |
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Fourth Amended Certificate of Incorporation of Beam Therapeutics Inc. |
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8-K |
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001-39208 |
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02/11/2020 |
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3.1 |
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3.2 |
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Second Amended and Restated Bylaws of Beam Therapeutics Inc. |
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10-K |
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001-39208 |
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02/28/2023 |
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3.2 |
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31.1 |
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X |
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32.1 |
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X |
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101.INS |
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XBRL Instance Document - the instance document does not appear in the Interactive Data File because its XBRL tags are embedded within the Inline XBRL document |
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X |
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101.SCH |
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Inline XBRL Taxonomy Extension Schema Document |
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X |
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101.CAL |
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Inline XBRL Taxonomy Calculation Linkbase Document |
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X |
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101.DEF |
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Inline XBRL Taxonomy Extension Definition Linkbase Document |
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X |
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101.LAB |
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Inline XBRL Taxonomy Label Linkbase Document |
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X |
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101.PRE |
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Inline XBRL Taxonomy Presentation Linkbase Document |
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X |
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104 |
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Cover Page Interactive Data File (embedded within the Inline XBRL document) |
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X |
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SIGNATURES
Pursuant to the requirements of the Securities Exchange Act of 1934, the registrant has duly caused this report to be signed on its behalf by the undersigned thereunto duly authorized.
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BEAM THERAPEUTICS INC. |
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Date: November 5, 2024 |
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By: |
/s/ John Evans |
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John Evans |
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Chief Executive Officer |
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(Principal executive officer and principal financial officer) |
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