美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
表格
（標記一）
根據1934年證券交易法第13或15(d)節的季度報告 |
截至季度結束日期的財務報告
或者
根據1934年證券交易所法第13條或第15條進行的過渡報告，過渡期爲從 至 |
委員會文件號
（註冊人的確切姓名如其章程所示）
(註冊地或其他司法管轄區 組建或組織) |
(稅務登記號碼： 標識號碼) |
|
|
(首席執行官辦公室地址) |
(郵政編碼) |
公司電話號碼，包括區號：（
在法案第12(b)條的規定下注冊的證券：
每一類的名稱 |
交易 符號: |
普通股，每股面值$0.001 ANNX |
用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。
請在勾選標誌處表示註冊人是否已經在過去12個月內（或者在註冊人要求提交這些文件的較短時期內）按照規則405 of協議S-T（本章節的§232.405）提交了每個交互式數據文件。 ☒ 沒有 ☐
請勾選標記以說明註冊人是大型快速申報人、加速申報人、非加速申報人、較小的報告公司還是新興成長型公司。請查看《交易所法》第120億.2條中「大型快速申報人」、「加速申報人」、「較小的報告公司」和「新興成長型公司」的定義。
☒ |
加速文件提交人 |
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非加速文件提交人 |
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較小的報告公司 |
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新興成長公司 |
如果是成長型企業，請在複選框中表示註冊人是否選擇不使用延長過渡期來符合根據1934年交易所法第13(a)條提供的任何新的或修訂的財務會計準則。
請通過勾選表示註冊人是否屬於外殼公司（如《交易所法》規定的第120億.2條）。 是 ☐ 否
截至2024年10月29日，註冊人公司的普通股流通股數量爲2024年10月29日的持股數量爲
關於前瞻性陳述的注意事項
本季度10-Q表格中含有根據1933年證券法第27A條修訂或證券法，以及1934年證券交易法第21E條修訂或交易所法的前瞻性聲明。這些前瞻性聲明反映了，除其他事項外：
所有這些聲明都受已知和未知的重要風險、不確定因素和其他因素的影響，這些因素可能導致我們的實際結果、表現或成就、市場趨勢或行業結果與此類前瞻性聲明所表達或暗示的有實質差異。因此，此處包含的任何非歷史事實聲明可能屬於前瞻性聲明，並應作爲這樣進行評估。在不限制前述內容的情況下，「預期」、「期望」、「建議」、「計劃」、「相信」、「打算」、「項目」、「預測」、「估計」、「目標」、「預測」、「應該」、「可能」、「願意」、「可能」，其負面表達的詞語與類似詞語，旨在識別前瞻性陳述。這些前瞻性聲明受到許多風險、不確定性和假設的影響，包括本季度報告第II部分第1A項「風險因素」中描述的風險、本年度報告10-Q形式的「風險因素摘要」和第I部分第1A項「風險因素」中描述的風險。截至2023年12月31日的財年結束的報告，或2023年10-K表格。除非法律要求，我們不承擔更新任何此類前瞻性信息以反映實際結果或影響此類前瞻性信息因素變化的義務。
當本季度報告的表格10-Q中使用「Beam」、「公司」、「我們」或「我們」的時候，我們指的是Beam Therapeutics公司及其附屬公司的合併基礎，除非上下文另有說明。
目錄
|
|
|
第一部分 |
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項目1。 |
1 |
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1 |
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2 |
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3 |
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5 |
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7 |
|
事項二 |
21 |
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第3項。 |
34 |
|
事項4。 |
34 |
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|
|
第II部分 |
35 |
|
項目1。 |
35 |
|
項目1A。 |
35 |
|
項目5。 |
39 |
|
項目6。 |
40 |
|
|
41 |
第一部分. 財務財務信息
項目1. 財務報表（未經審核的）
Beam Therapeutics Inc.
濃縮合並銀行蘭斯工作表
(未經審計)
(以千爲單位，除每股數據外)
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2020年9月30日 |
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12月31日 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金及現金等價物 |
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有價證券 |
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預付費用和其他流動資產 |
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總流動資產 |
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資產和設備，淨值 |
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受限現金 |
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經營租賃權使用資產 |
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其他 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債: |
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應付賬款 |
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應計費用及其他流動負債 |
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Current portion of derivative liabilities |
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遞延營收的當前部分 |
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租賃負債的流動部分 |
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流動負債合計 |
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長期租賃負債 |
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有關事項的待定責任負債 |
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開多期遞延收入的長期部分 |
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衍生工具負債的長期部分 |
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— |
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其他負債 |
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負債合計 |
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（詳見註釋7， 許可協議 和註釋8，合作和許可協議) |
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股東權益: |
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優先股，$0.0001 |
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普通股，每股面值爲 $0.0001； |
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額外實收資本 |
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已實現其他綜合收益 (損失) |
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累積赤字 |
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股東權益總額 |
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負債和股東權益總額 |
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$ |
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||
隨附說明是這些簡明合併財務報表的一部分。
1
Beam Therapeutics Inc.
綜合損益簡明合併報表經營活動及其他全面損失
(未經審計)
(以千爲單位，除每股數據外)
|
|
截至9月30日的三個月 |
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截至9月30日的九個月 |
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||||||||||
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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運營費用： |
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研究和開發 |
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一般和行政 |
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運營費用總額 |
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運營損失 |
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其他收入（支出）： |
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衍生負債公允價值的變化 |
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非控股權投資公允價值的變動 |
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或有對價負債公允價值的變化 |
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利息和其他收入（支出），淨額 |
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其他收入總額（支出） |
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所得稅前淨虧損 |
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所得稅準備金 |
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— |
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淨虧損 |
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有價證券的未實現收益（虧損） |
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綜合損失 |
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每股普通股淨虧損，基本虧損和攤薄後 |
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已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值 |
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隨附說明是這些簡明合併財務報表的一部分。
2
Beam Therapeutics Inc.
經過簡化的綜合損益表（未經審核） 股東權益
(未經審計)
（以千爲單位，除股份數量外）
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普通股 |
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額外的 |
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累積的 |
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累積的 |
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總費用 |
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股份 |
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數量 |
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資本 |
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收益（損失） |
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股權 |
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2022年12月31日結存餘額 |
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購買員工股票期權 |
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通過市價發行提供普通股，減去發行成本$ |
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限制性普通股解除鎖定 |
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以股票爲基礎的報酬計劃 |
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行使普通股期權 |
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其他綜合收益（損失） |
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淨虧損 |
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2023年3月31日的餘額 |
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根據現價市場發行普通股，扣除發行成本$ |
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解禁限制性普通股 |
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以股票爲基礎的報酬計劃 |
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行使普通股期權 |
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其他綜合收益（損失） |
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淨虧損 |
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2023年6月30日的餘額 |
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購買普通股的ESPP計劃 |
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通過市場發行發行普通股，扣除發行成本爲$ |
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受限制普通股的解禁 |
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以股票爲基礎的報酬計劃 |
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行使普通股期權 |
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其他綜合收益（損失） |
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淨虧損 |
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2023年9月30日結餘 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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3
beam therapeutics inc。
總綜合股東權益簡明合併報表 - 持續
(未經核實的)
（以千為單位，除股份數以外）
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普通股 |
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額外的 |
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累計 |
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累計 |
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總計 |
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股份 |
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金額 |
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資本 |
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收入（損失） |
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赤字累計 |
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股權 |
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2023年12月31日餘額 |
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根據員工股票購買計劃的條款，購買普通股票 |
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限制性普通股的仲裁 |
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行使普通股期權 |
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其他全面收益（損失） |
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淨損失 |
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2024年3月31日止結餘 |
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限制性普通股的仲裁 |
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股份報酬 |
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行使普通股期權 |
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其他全面收益（損失） |
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淨損失 |
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2024年6月30日餘額 |
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根據ESPP買入普通股 |
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限制性普通股的仲裁 |
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股份報酬 |
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行使普通股期權 |
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其他全面收益（損失） |
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淨損失 |
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2024年9月30日結餘 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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相關附註是這些基本報表的一個不可或缺的部分。
4
beam therapeutics inc。
股東權益簡明綜合報表現金流量表
(未經核實的)
（以千為單位）
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|
截至9月30日的九個月 |
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2024 |
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2023 |
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營運活動 |
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淨損失 |
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調整項目以協調淨損失與經營活動提供的現金（使用現金）： |
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折舊與攤提 |
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投資折扣（溢價）之攤薄 |
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以股份為基礎之報酬支出 |
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營業租賃使用資產的變動 |
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衍生負債公允價值變動 |
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條件性支付負債公允價值的變化 |
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非控股股權投資公允價值變動 |
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營運資產和負債的變化： |
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預付費用及其他流動資產 |
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應付賬款 |
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應計費用及其他負債 |
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營業租賃負債 |
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逐步認列的收入 |
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其他長期負債 |
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營運活動之淨現金提供（使用）量 |
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投資活動 |
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購買不動產和設備 |
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可銷售證券的購入 |
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到期的可交易證券 |
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投資活動提供的（使用的）淨現金 |
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融資活動 |
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普通股發行款項，扣除佣金淨額 |
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員工股票購買計劃下股票發行款項 |
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支付股權發售成本 |
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償還設備融資 |
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行使股票期權所得 |
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籌資活動提供的淨現金 |
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現金、現金等價物和限制性現金的淨變動 |
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Supplemental disclosures of cash flow information: |
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Cash paid for income taxes |
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$ |
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相關附註是這些基本報表的一個不可或缺的部分。
5
beam therapeutics inc。
綜合現金流量表 - 續
(未經核實的)
（以千為單位）
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截至9月30日的九個月 |
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2024 |
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2023 |
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現金流量資訊的補充披露： |
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支付利息的現金 |
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補充揭露非現金投資和融資活動： |
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資產和設備增加，應付帳款及應計費用 |
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因獲得租用資產而產生的營運租賃負債 |
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相關附註是這些基本報表的一個不可或缺的部分。
6
beam therapeutics inc。
摘要：概括合併基本報表附註 基本報表（未經核實的)
1. 業務性質和演示基礎
組織
Beam Therapeutics Inc.，我們在本文稱為「公司」或「Beam」，是一家致力於建立領先、完全整合的精密基因藥物平台的生物技術公司。Beam 的願景是為患有遺傳疾病的患者提供終身治療。該公司於 2017 年 1 月 25 日成立為特拉華州公司，並於 2017 年 7 月開始營運。其主要辦事處位於馬薩諸塞州劍橋。
流動性和資本資源
自成立以來，本公司一直致力於建立基礎編輯平台和推動計劃組合的開發，建立和保護知識產權，進行研發活動，與合同製造組織進行製造活動的安排，組織和人員編制公司，建立和維護內部製造能力，進行臨床試驗，維護設施和新設施建設。業務規劃，籌集資金，並為這些營運提供一般和行政支持。本公司承受生物技術產業早期公司常見的風險和不確定性，包括但不限於成功研究、開發和製造產品適用產品的技術風險、競爭對手開發新技術創新、依賴關鍵人員、保護專有技術、遵守政府法規以及獲得額外資金來資助營運的能力。目前和未來的計劃將需要大量的研究和開發努力，包括在商業化之前進行廣泛的臨床前和臨床測試以及監管批准。這些努力需要大量額外資金、足夠的人員和基礎設施。即使本公司的產品開發工作取得成功，公司在何時或甚麼時候會從產品銷售中獲得重大收入。
2021 年 4 月，本公司與富瑞有限公司或富瑞士簽訂市場上或 ATM 銷售協議或銷售協議，根據該協議，該公司有權不時以當時的市場價格出售和出售該公司普通股的股份，總收益總額高達 $
於 2021 年 7 月及 2023 年 5 月，本公司與富力士對銷售協議進行修訂，規定銷售協議下的總發售金額增加，例如自 2023 年 5 月 10 日起，公司可以出售和出售總發售價格最高達額外的普通股股份
自成立以來，本公司承受重大虧損，累計赤字為美元
本公司預計截至 2024 年 9 月 30 日，其現金、現金等值及可交易證券為美元
7
2. S重要會計政策摘要
公司的重要會計政策在截至2023年12月31日年度的經核敘的合併財務報表中披露，相關附註亦包括在公司於2024年2月27日向證券交易委員會提交的年度報告10-k中，或者2023年表10-k中。自該財務報表日期以來，公司的重要會計政策未有重大變化。
呈現基礎
隨附的簡明經核敘的合併財務報表是依據美國通用會計準則，即GAAP編制的。在這些附註中對相關指引的提及意在引用財務會計準則委員會的會計標準編 codification（ASC）和財務會計準則委員會的會計標準更新（ASU）。
合併原則
隨附的簡明經核敘的合併財務報表包含公司及其全資子公司的營運結果。所有公司間交易和餘額在合併時已被消除。
估計的使用
依據GAAP編制財務報表要求管理層就影響資產、負債、收入和費用的報告金額，以及關於應報告期間的潛在資產和負債的作出估計和假設。公司將其估計和假設基於歷史經驗（如有）和其認為在當時合理的各種因素。在這些簡明經核敘的合併財務報表中反映的重要估計和假設包括但不限於用於計算租賃負債的增量借貸利率、研究和發展費用、股本酬勞、條件性支付負債、成功支付、和關於收入確認的某些判斷。實際結果可能與這些估計數字有所不同。
最近宣布的會計準則修訂
2023年11月，FASB發布ASU 2023-07。，分部報告（280主題）。 本次更新的修正擴大了分部披露要求，包括對單一報告分部實體新增的披露要求。此更新將於2023年12月15日後開始的財政年度以及2024年12月15日後開始的財政年度內的中期時段生效。預計公司採納這一標準不會對其合併財務報表產生重大影響。
2023年12月，FASB發布了ASU 2023-09「 所得稅（740主題）. 這個更新中的修正擴大了所得稅披露要求，包括與稅率調整，已支付所得稅等相關資訊的補充披露。此更新將於2024年12月15日後開始的年度生效。預計公司採納這一標準對其合併財務報表不會產生重大影響。
現金、現金等價物和限制性現金
現金及現金等價物包括標準支票帳戶、貨幣市場帳戶和所有在購買日期剩餘期限為三個月或以下的高度流動投資。受限現金代表提供作為擔保金的信用證明，用於公司租賃其企業設施時發行的保證金。
以下表格將公司簡明合併資產負債表中報告的現金、現金等價物和受限現金與簡明合併現金流量表中顯示的金額總計（以千為單位）相調解。
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九月三十日， |
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九月三十日， |
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現金及現金等價物 |
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限制性現金 |
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現金、現金等價物和限制性現金總額 |
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$ |
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$ |
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8
3. P資產和設備，淨額
傢具和設備包括以下內容（以千為單位）：
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九月三十日， |
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12月31日， |
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租賃改良 |
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實驗室設備 |
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傢具和裝置 |
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計算機設備 |
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施工進行中 |
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總固定資產 |
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減少已提折舊 |
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物業及設備，扣除折舊後淨值 |
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以下表格總結了發生的折舊費用（以千元計算）：
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截至9月30日的三個月 |
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截至9月30日的九個月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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折舊費用 |
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4. f金融工具的公平價值
公司的金融工具是根據回顧性基準計量公平價值，包括現金及等值物、可轉讓證券、Verve Therapeutics, Inc.（或「Verve」）和Prime Medicine, Inc.（或「Prime」）的企業股本證券、Verve、 Prime及AGuide Therapeutics, Inc.（或「Guide」）與公司、指南併購協議（合併協議及計劃，日期為2021年2月23日）相關的條件性考慮負債、牽涉哈佛大學主席和研究員之間的許可協議（哈佛許可協議，或Harvard Licence Agreement）、公司、美國哈佛大學總裁和理事（哈佛）間的許可協議或The Broad Institute, Inc.（或Broad Institute）與公司間的許可協議或Broad許可協議、 The Broad Institute, Inc.（或Broad Institute）與公司間的許可協議或然有涉及對公司和研究機構之間的和解協議有關的結算支付衍生負債。
下表列出公司根據公平價值階層中的水平分類的金融資產和負債的公平價值 2024年9月30日（以千為單位）：
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攜帶 |
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公正的 |
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一級 |
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二級 |
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等級 3 |
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資產 |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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商業本票 |
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市場可流通證券: |
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商業本票 |
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企業筆記 |
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美國國債 |
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美國政府有價證券 |
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企業股票 |
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資產總額 |
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負債 |
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成功支付責任 - 哈佛 |
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成功支付負債 - Broad Institute |
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衍生品結算負債 |
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可變報酬負債 - 科技 |
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可變報酬負債 - 產品 |
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總負債 |
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$ |
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9
以下表格列示了公司於2023年12月31日按照公平價值階層判斷水平別列出的財務資產和負債的公平價值（以千元計）：
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攜帶 |
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公正的 |
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一級 |
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二級 |
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等級 3 |
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資產 |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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市場可流通證券: |
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商業本票 |
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企業筆記 |
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美國國債 |
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美國政府有價證券 |
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企業股權證券 |
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資產總額 |
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負債 |
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成功支付責任 - 哈佛 |
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成功支付責任 - 廣研所 |
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科技所的有條件條款負債 |
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產品的有條件條款負債 |
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總負債 |
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現金及現金等價物 – Money market funds included within cash equivalents are classified within Level 1 of the fair value hierarchy because they are valued using quoted market prices in active markets. Commercial paper and corporate notes are classified within Level 2 of the fair value hierarchy because pricing inputs are other than quoted prices in active markets, which are either directly or indirectly observable as of the reporting date, and fair value is determined through the use of models or other valuation methodologies.
有價證券 – Marketable securities, excluding corporate equity securities (held in Verve and Prime), are classified within Level 2 of the fair value hierarchy because pricing inputs are other than quoted prices in active markets, which are either directly or indirectly observable as of the reporting date, and fair value is determined using models or other valuation methodologies.
The Company holds an investment in Verve consisting of shares of Verve’s common stock. As of September 30, 2024, the Company owned
The Company also holds an investment in Prime consisting of
根據ASC 825， 金融工具，公司將其對股權證券的公平價值變動記錄在其他收益（費用）中，在公司的簡明綜合經營報表中。
以下表格彙總了因企業持有的股權證券的公平價值變動而記錄的其他收益（費用）（以千美元計算）:
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截至9月30日的三個月 |
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截至9月30日的九個月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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其他收益（費用） |
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成功支付負債 - 如進一步在註7討論的那樣， 許可協議公司需根據公司普通股的市值的特定倍數在指定估值日期向哈佛大學和Broad Institute支付款項。公司根據哈佛許可協議和Broad許可協議的股份成功支付承擔責任以公允價值記載。為了判斷成功支付負債的估計公允價值，公司使用Monte Carlo模擬方法，根據幾個關鍵變數模擬股價的未來變動。
10
以下變數已納入計算哈佛大學與廣研究所成功支付負債的預估公平價值：
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Harvard |
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廣研究所 |
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九月三十日， |
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12月31日， |
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九月三十日， |
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12月31日， |
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普通股的公平價值（每股） |
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預期波動率 |
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預期期間（年） |
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根據股票相似的歷史波動率以及公司自身數據，估計了預期波動率的計算。此外，公司還在成功支付責任的計算中納入了預期期限假設的估計數量、時間和估計的估值計量日期的概率。
以下表格說明了基於第3級輸入的成功支付責任公平價值變化（以千為單位）：
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2024年9月30日結束的九個月 |
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哈佛大學 |
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Broad Institute |
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總計 |
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2023年12月31日餘額 |
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公允價值的變化 |
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2024年9月30日結餘 |
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衍生品結算負債 在2024年7月19日，公司與一家研究機構達成和解協議，根據協議，公司同意支付一筆首期款項$1百萬予該研究機構，以換取該公司利益的索償釋放，並同意在其他事項之間，按照BEAm-102和BEAm-302的發展和商業化，支付額外的款項，這些額外款項包括特定的發展、監管和銷售基本里程碑付款，以及直至2038年的某個百分比的提成。任何應支付的金額必須以現金解決。在和解協議下，發展和監管里程碑支付的最高金額為$
在推斷衍生品和避險工具的《會計準則條例812》4581的解釋下，應將我的您好然的話決議在公司的負債表上記錄公允價值。 衍生品和對沖 由於潛在的支付符合衍生品定義並且不受任何範圍例外的限制，《會計標準法規密碼815》將潛在支付作為衍生品進行核算。衍生品負債以公司的資產負債表上的公允價值記錄，價值變動在利息和其他收入（支出）中承認在合並損益表和其他綜合損失中。為了判斷負債的預估公允價值，公司運用基於市場不可觀察的潛力發展、監管和銷售里程碑達成及相關時間某些資訊的概率模型。這種衍生品負債屬於公平價值階層中的第3級。
以下假設包含在計算衍生品負債公允價值中：
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里程碑 |
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九月三十日， |
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貼現率 |
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達成結算款的概率 |
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預計達成結算款的年份 |
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以下表格根據三級輸入調和衍生負債公平價值變動（以千元為單位）：
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2024年9月30日結束的九個月 |
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總計 |
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2023年12月31日餘額 |
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$ |
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衍生負債的初步認定 |
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2024年9月30日結餘 |
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11
應計的代償責任 根據Guide Merger Agreement的規定，Guide的前股東和持股人都有資格收取最多額外$
估計有條件的考慮負債的公平價值計算中納入了以下變量:
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科技里程碑 |
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產品里程碑 |
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九月三十日， |
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12月31日， |
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九月三十日， |
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12月31日， |
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折現率 |
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下表對基於三級輸入的條件性考慮負債的公允價值變動進行了調解（以千為單位）：
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2024年9月30日結束的九個月 |
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科技里程碑 |
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產品里程碑 |
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總計 |
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2023年12月31日餘額 |
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公允價值的變化 |
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2024年9月30日結餘 |
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5. 有價證券
以下表格概述了公司持有的可轉讓證券 2024年9月30日（以千為單位）：
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攤銷後成本 |
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毛額 |
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毛額 |
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公平價值 |
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總計 |
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以下表格摘要了公司截至2023年12月31日持有的有市場價值的證券（以千元計）：
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攤銷後成本 |
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總計 |
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總計 |
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公平價值 |
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商業本票 |
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企業筆記 |
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美國國債 |
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美國政府有價證券 |
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企業股票 |
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總計 |
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可轉換證券攤銷成本根據優惠金額攤銷及折價券到期溢價調整。截至2024年9月30日，在累積其他全面（虧損）收益賬戶中的餘額與可轉換證券相關。有
公司持有高信用質量公司的債券，並確定其債券中的信用風險未出現實質變化。
12
6. 應計費用及其他流動負債
欠付費用及其他流動負債包括以下項目（以千元計）：
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九月三十日， |
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12月31日， |
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應計的條件性責任，請參閱附註7 |
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員工薪酬及相關福利 |
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研究成本 |
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專業費用 |
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製程開發和製造成本 |
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其他 |
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總計 |
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7. 授權 協議
本公司與其研發活動中使用的技術有關的各種許可協議。授權合約可能包括預付款、期權費、持續維護費、轉授權費、以特許權為基礎的付款、里程碑付款、以成功為基礎的付款和其他付款。期權費用（如適用）在行使時被記錄，維護費，轉授權費和其他付款將根據估計到期或最終將支付的金額記錄為產生的。不需要作為衍生品賬戶的有關付款將被視為已發生的款項。由於本公司授權安排所應付的成功付款為衍生工具，因此成功付款的公平價值變動將在營運表和綜合損失單中另一行項目記錄，如下文進一步討論。
根據本公司授權協議應付的轉授權之價值及相關的轉授權費用，可能需要與合同要求相關的估算和其他判斷，這對根據這些安排將支付的最終金額產生不確定。應付的合約金額是累計的，如果存在與許可協議下應付款額的解釋有關的事故，該公司就可能和可估算的金額承認負債。然而，如果潛在付款範圍內沒有任何金額比任何其他金額更好的估計時，則會累計範圍內的最低金額。如果損失範圍內的某些金額似乎比該範圍內的任何其他金額更好的估算，則該金額將累計。本公司的許可費累計負債包括估算，包括約 $
哈佛授權協議
根據《哈佛授權協議》，哈佛大學有權以現金或公司股份獲得成功付款，以指定估值日期為公司 A 系列優先權的初始加權平均值的指定倍數而定。成功付款範圍從 $
2021 年 5 月，進行了第一次成功付款測量，哈佛得到的金額計算為 $
下表總結了公司對哈佛的成功付款責任（以千計）：
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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哈佛成功付款責任 |
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$ |
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13
以下表格歸納了哈佛大學成功支付責任公允價值變動所導致的費用（收入）（以千元為單位）：
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截至9月30日的三個月 |
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截至9月30日的九個月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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哈佛成功支付責任公允價值變動 |
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$ |
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廣泛授權協議
根據廣泛授權協議，廣研所有權獲得成功支付，以現金或公司普通股份為基礎，根據在指定估值日期上最初權重平均值的特定倍數的實現情況進行確定。這些成功支付範圍從$
2021 年 5 月發生了第一次成功支付的測量，到廣研所需支付的金額計算為 $
以下表格總結了公司對Broad Institute的成功付款責任（以千為單位）：
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九月三十日， |
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12月31日， |
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Broad Institute成功付款責任 |
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$ |
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$ |
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以下表格總結了因Broad Institute成功付款責任公平價值變動而產生的費用（收入）（以千為單位）：
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截至9月30日的三個月 |
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截至9月30日的九個月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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Broad Institute成功支付負債公允價值變動 |
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編輯授權協議
2018年5月，公司與Editas Medicine, Inc.（Editas）簽訂了授權協議，即Editas授權協議。根據Editas授權協議，Editas向公司授予授權並提供購買Editas擁有或控制的特定知識產權權利的期權，用於指定用途。
依據Editas授權協議，年度維護費用列為研究與開發費用。年度專利費用按發生時認列支出。此外，公司必須在達到特定里程碑時向Editas支付特定的開發、監管和商業里程碑支付。
8. 合作和許可協議
愛藥公司
14
在Lilly協議生效日起的一段時間內
關於Lilly協議，公司和Lilly簽署了一項股票購買協議，規定向Lilly出售和發行
公司在2023年10月收到了股票購買協議下的對價
萊利協議和股票購買協議同時被視為一個組合契約，並被視為一個合併的合同進行會計處理。公司根據ASC 505對過戶普通股給萊利的部分進行會計處理， 股權或ASC 505，以及ASC 606中的收入項目進行會計處理， 客戶合同的營業收入 或ASC 606，因為根據ASC 606的定義，這包含一個符合ASC 606所定義的客戶-供應商關係，並符合被視為合同的標準。公司首先應用ASC 505中的指引來測量發行的普通股的公平價值，並將其餘的考量分配給合同的ASC 606組件。
截至合同生效時，整個ASC 606交易價格確定為$
公司得出結論，與智慧財產的合作權和許可權具有相同的轉讓模式和時間，並於Lilly協議生效日轉讓。Lilly有權要求研究和開發服務的權利代表協議中的可選購買，不構成實質權利。在協議下向Lilly承諾的所有其他項目在協議上下文中均不重要。
公司於2023年10月的時間點確認營業收入的盡職義務，因為與盡職義務相關的所有要求均已完成。 如果並且當Lilly行使選項時，接收的任何與Lilly對公司研究和開發服務的可選購買有關的考慮將按照ASC 606進行分開合約核算。 截至2023年12月31日止年度，公司確認了與Lilly協議相關的全額$
Orbital
2022年9月，公司與Orbital Therapeutics, Inc.，或Orbital，簽訂了授權和研究合作協議，即Orbital協議。
作為Orbital協議下公司提供的許可證和服務的交換，公司獲得了Orbital控制的某些RNA科技和非病毒載體技術的非獨家研究許可證，以及根據研究計劃中概述的研究和開發支持服務。Orbital還向公司授予了Orbital控制的某些RNA科技和非病毒載體技術的開發許可證。在基因編輯和處理以外的其他所有領域，開發許可證是專家的，而在疫苗和某些蛋白治療以外的其他所有領域，開發許可證是非獨家的。公司還收到了Orbital在結業時的百萬股普通股。公司根據權益法會計方法對其在Orbital的投資進行會計。
研究計劃的期限是
15
公司根據ASC 606會計處理軌道協議，因為該協議包含根據ASC 606定義的客戶-供應商關係，並符合被視為合同的標準。
合同締約之初，整體交易價格確定為$
公司認為研究和開發許可證與軌道協議中的其他承諾並非單獨的，因此公司確定許可證與研究和開發服務、專業技術轉移、委員會參與以及材料轉移相結合，構成一個綜合履行義務。公司根據時間跨度確認與軌道履行義務相關的營業收入，此履行義務在軌道協議期內滿足時，即
輝瑞
在輝瑞協議訂立之初，公司有權獲得預先不可退還的前期款 $
在合作期間內，pfizer inc有一次性選擇權，可以用一個預先定義的替代疾病替換特定計劃的主題疾病。合作有一個最初的期限為
公司根據ASC 606列報輝瑞協議，因為它包括根據ASC 606定義的客戶-供應商關係，並符合被視為合同的標準。
合約成立時的整體交易價格被確定為$
公司得出結論，其基因編輯技術的許可，包括独家開發和商業化權利，無法從其他履行義務中獨立辨識，因此公司確定許可加上其他研究和開發服務構成履行義務，許可未獲承認任何預付收入。
根據公司的估計獨立銷售價格（或 ESSP），確定每項履行義務的銷售價格。公司通過確定履行義務所需的總估計成本，來為Pfizer協議中所有履行義務開發 ESSP，以確定如果該項產品定期獨立銷售的價格。公司根據相對獨立銷售價格方法，將獨立銷售價格分配給履行義務。
16
本公司使用輸入方式在協議期內滿足每項履行責任的收入，因此本公司會對每項履行義務的收入進行記錄。該公司分配交易價格為 $
阿佩利斯製藥
作為合作的一部分，公司總收到 $
該公司根據 ASC 606 的 Apellis 協議負責，因為它包括 ASC 606 所定義的客戶與供應商關係，並符合被視為合同的標準。
截至合約成立時，總交易價格確定為 $
本公司得出結論，六個基本編輯計劃中的各項結合研發服務、授權、替代權和治理參與，都是實質承諾，在 Apellis 協議內具有獨特性的承諾，並且在 Apellis 協議的內容中不同，並代表單獨的履行責任。該公司進一步裁定，選擇加入權利和延長合作期限的選擇並未授予 Apellis 重大權利。本公司確定合約的期限為
每項履行義務的售價是根據公司的 ESSP 決定。該公司為 Apellis 協議中包含的所有履行義務制定 ESSP 通過確定履行每個表現義務的總估計成本，以確定如果該物品定期以獨立形式出售，以確定該物品將以何種價格出售。本公司根據相對獨立售價方式，將獨立售價分配給履行義務。
本公司承認每項履行義務的收入，因為該公司已滿足
17
活力
2023 年 10 月，公司簽訂了 Lilly 協議，根據該協議收購了 Verve 協議下的某些資產和其他權利，包括公司共同開發和共同商業化 Verve 的心血管疾病基礎編輯計劃，包括針對 PCSK9、ANGPTL3 和未披露肝臟中介的心血管目標的計劃。此外，Lilly 獲得根據 Verve 協議支付給公司的任何未來里程碑或特許權金的權利。
截至 2023 年 12 月 31 日止年度內，本公司已記錄與 Verve 協議相關的所有剩餘許可證收入，並有
9. 普通股
公司在2021年4月與Jefferies簽訂了銷售協議，根據該協議，公司有權隨時以市場現行價格向市場提供並賣出公司普通股，募集的總毛收益高達$
公司分別在2021年7月和2023年5月，與Jefferies對銷售協議進行了修訂，以增加銷售協議下的總募集金額，因此截至2023年5月10日，公司可提供及售出另外高達$
10. 股票期權和授予計劃
2019年股權激勵計劃
截至2024年9月30日，該公司持有其他
作為研發和綜合損益表中的股票報酬費用的記錄，如下所示（以千為單位）：
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結束於三個月的期間 |
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九個月結束了 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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研發費用 |
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總股份補償費用 |
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加權平均行使價
以下表格提供了公司股權獎勵計劃下期權活動的摘要：
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數字 |
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期權 |
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截至2023年12月31日未實行數量 |
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已授予股份 |
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已棄權股份 |
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至2024年9月30日止的未解決事項 |
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2024年9月30日可行使 |
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2024年9月30日結束的九個月內，每股期權授予的加權平均授予日期公平價值為$
限制性股票
公司發行限制性普通股，包括限制性股票單位和限制性股票獎勵。通常發行的限制性普通股將於一段時間內發放。 天從發票日期計算，被視為商業合理。
以下表格總結了公司的限制性股票活動：
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股份 |
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加權平均的期限： |
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截至2023年12月31日尚未授予 |
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已發行股票 |
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已行使股票數 |
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已棄權股份 |
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截至2024年9月30日，尚未授予。 |
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截至2024年9月30日，大約有$
2019員工股購計劃
該公司發行了100萬股面值為$1的可贖回優先股PSSA（“可贖回優先股”），價值$ (*4)百萬。可贖回優先股享有年度累積優先股息權，股息等於本金面值的(*4)%。優先股息將一般在公司年度股東大會後的(*8)個工作日內以現金(*5)%和實物(*6)%支付。可贖回優先股持有人沒有投票權（只有保護權）。
截至2024年9月30日止三個月和九個月的ESPP認列的股票報酬 $36.7
11. 每股淨虧損
在公司報告淨虧損的時段內，可能稀釋的證券已被排除在稀釋每股淨虧損的計算之外，因為它們的影響會具有抗稀釋效應。因此，用於計算基本和稀釋每股淨虧損的普通股帳面加權平均數量是相同的。
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Value |
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2024 |
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2023 |
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未發行的限制股票 |
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優秀的期權可購買普通股份 |
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總計 |
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以下表格总结了公司基本和稀释每股净亏损的计算（以千为单位，除每股和每股金额外）。
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截至9月30日的三個月 |
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截至9月30日的九個月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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12. 所得稅
截至2024年9月30日，公司對聯邦和州递延所得稅資產採取全額減值準備，因為缺乏證據表明递延所得稅資產更可能實現。公司在截至2024年9月30日的九個月內記錄了少於$ 資產的當前所得稅費用
十三.關係人交易
軌道
本公司透過其在 Orbital 董事會上的非控制代表，以及公司在 Orbital 的股權，對 Orbital 具有重大影響力，但不控制 Orbital。公司和 Orbital 也是合作和授權協議的方，並擁有多個共同的董事會成員。
創始人
該公司支付了 $
20
第二項：管理層討論與分析 財務狀況與營業績效結果
我們的財務狀況和業績分析應與我們的簡明綜合財務報表以及本季度報告書第10-Q表格中別處包含的相關附註一同閱讀。除了歷史財務信息外，下面的討論和分析還包括涉及重要風險、不確定性和假設的前瞻性陳述。由於許多因素（包括“風險因素”中所討論的因素等），我們的實際結果可能與這些前瞻性陳述中預期的結果有實質差異，這些因素散載於本季度報告書第10-Q中的“風險因素”部分以及其他地方，我們的年度報告書第10-K第II部分第1A項“風險因素摘要”和第I部分“項目1A.風險因素”章節，涉及截至2023年12月31日的財政年度的2023年第10-k，其中有些數字已按方便起見四捨五入。
Overview
我們是一家致力於建立領先、完全整合的精準基因藥物平台的生物技術公司。我們的願景是為饱受嚴重疾病折磨的患者提供終生治愈。為了實現這個願景，我們已經搭建了一個包括一套基因編輯和遞送技術以及內部製造能力的平台。
我們的基因編輯技術套件以我們的專有基因底端編輯技術為核心，這項技術潛在地使得一種差異化的精準遺傳藥物成為可能，可針對基因組中的單一鹼基進行瞄準而無需在DNA中造成雙股斷裂。這種方法利用化學反應來創造在目標序列上精確、可預測且高效的基因結果。我們的專有基本編輯器包含兩個主要元件：(i) 一個與指導RNA結合的相叢聚規則間隔短韻律重複序列，或CRISPR，蛋白質，利用CRISPR已建立的DNA靶向能力，但經修改以不造成雙股斷裂，以及(ii) 一種基本編輯酶，如脫氨酶，負責對目標DNA鹼基進行所需的化學修改。我們相信這種設計有助於實現比傳統基因編輯方法更精確和高效的編輯，有潛力顯著增加基因編輯的影響。我們還在追求一系列不同的傳遞方式，包括都取決於組織類型。基本編輯方法的優雅組合特定組織傳遞方式為一個針對性、高效、精確和高度多功能的基因編輯系統，旨在實現基因校正，基因沉寂或基因激活，基因修改和/或同時對多個基因進行多重編輯。 體外 和 in vivo 取決於組織類型的方法，我們致力於一系列的傳遞模式。基本編輯方法的優雅組合特定組織傳遞模式為一個針對性、高效、精確和高度多功能的基因編輯系統，旨在實現基因校正、基因沉寂或基因激活、基因修改，和/或同時對幾個基因進行多重編輯。
我們的目標是推進一個廣泛多元的碱基編輯計劃組合，針對不同的、經過基因驗證的編輯目標，以及一個創新的平台業務模式，將我們的計劃擴展到更多的患者。總的來說，我們希望建立一個領先的精準基因醫療整合平台，這可能具有廣泛的治療適用性並有潛力改變精準基因醫療的領域。
血液學
我們正在推進血液學基因編輯計畫，其中從患者收集造血幹細胞（HSC）、通過電穿孔技術進行編輯，然後按照強化骨髓抑制治療方案（如巴璃靿）將其重新輸注給患者，這是目前HSC移植的標準照護方式。重新輸回的HSCs開始在一個稱為著床的過程中再生骨髓的部分。植入的編輯HSCs產生具有修正基因序列的祖細胞類型。我們正在我們的BEAm-101和ESCAPE基因編輯計畫中採用這種方法。 體外 在我們的BEAm-101和ESCAPE基因編輯計畫中採用這種方法。
我們正在推行一個長期的分階段發展策略，針對我們的基因編輯方法來治療血液疾病。這策略包括推動我們的主導電芯BEAm-101項目，以Wave 1進行，改善患者調理方案以進行Wave 2，以及通過脂質納米粒（LNPs）直接將基因編輯傳遞到患者的造血幹細胞中，以進行Wave 3。我們相信這一系列技術——基因編輯、改善條件和針對造血幹細胞進行編輯的傳遞——可以最大化我們對患者的鎚狀細胞貧血症項目的潛在應用性，並為許多其他嚴重的遺傳性血液疾病的治療構建一個平台。 體外 在Wave 1進行BEAm-101項目，改進病人的調理方案以進行Wave 2，並通過脂質納米粒（LNPs）直接將基因編輯傳遞到患者的造血幹細胞，進行Wave 3。我們相信這一系列技術——基因編輯，改善調理和造血幹細胞編輯的傳遞——可以最大化我們對鎚狀細胞疾病計畫的潛在適用性，並為許多其他嚴重的遺傳性血液疾病的治療創造一個平台。 in vivo 通過直接將基因編輯傳遞到患者的造血幹細胞的脂質納米粒（LNPs）方式，在Wave 3進行基因編輯。 我們相信這套技術——基因編輯、改善調理和為編輯造血幹細胞進行交付——可以最大化我們對患者的鎚狀細胞疾病計畫的潛在適用性，同時為許多其他嚴重的遺傳性血液疾病的治療創建一個平台。 體內 我們相信這一套技術——基因編輯、改善調理和為編輯造血幹細胞進行交付——可以最大化我們對患者的鎚狀細胞疾病計畫的潛在適用性，也能為許多其他嚴重的遺傳性血液疾病的治療創建一個平台。
第一波：通過BEAm-101自體移植的體外基因編輯
我們正在使用基因編輯技術追求BEAm-101的開發，以治療鐮狀細胞病。BEAm-101是一種針對患者特定的自體造血幹細胞研究療法，旨在提供潛在的最佳臨床特徵，包含基因編輯，旨在模仿那些有遺傳性胎兒血紅蛋白持續表現的個體所見的單核苷酸多態性。BEAm-101旨在透過增加HbF來緩解鐮狀細胞病的影響，預計會增加功能性血紅蛋白的產生，並在鐮狀細胞病的情況下，抑制血紅蛋白S（HbS）的聚合。
21
我們正在進行一項1/2期臨床試驗，旨在評估BEAm-101在治療鐮狀細胞病方面的安全性和有效性，我們將其稱為BEACON試驗。BEACON試驗最初包括多達45名年齡在18至35歲之間的重度鐮狀細胞病患者，這些患者之前接受過至少一種疾病修飾劑的治療，但反應不佳或不耐受。在動員、調理和接受BEAm-101治療後，對患者的安全性和耐受性進行評估，安全性終點包括中性粒細胞和血小板移植。患者還將接受有效性評估，有效性終點包括從基線到嚴重血管堵塞事件的變化、輸血需求、HbF水平和生活質量評估。已有35名患者通過篩選並入選BEACON試驗。在這些患者中，有八名已接受BEAm-101的劑量，其他入選患者目前處於移植前階段，包括電芯收集和藥物產品的製造。
在2024年11月5日，我們宣布了一篇即將在美國血液學會年會及博覽會上進行的口頭報告的摘要，該會議將於2024年12月7日至10日在加利福尼亞州聖地牙哥舉行，簡稱ASH。該摘要包含截至2024年7月2日的初步數據，來自BEACON試驗，包括六名患者的不良事件（AE）數據，以及四名患者的植入和療效數據，這些患者在用藥後至少有一個月的隨訪時間。摘要數據包括以下內容：
我們預計在ASH會議上展示來自BEACON試驗的七名患者的額外數據。
第二波：非基因毒性預處理
與第一波開發同時，我們也旨在改善接受HSCt的患者的移植前治療方案，從而減少與HSCt相關的毒性挑戰。前治療是一個關鍵組成部分，必須準備患者的身體以接收 體外 經過編輯的電芯，這些電芯必須在患者的骨髓中安家才能發揮效果。然而，當前的前治療方案依賴於非特異性的化療或放療，這些治療伴隨著重大的毒性作為HSCt中基因毒性前治療方案的潛在替代方案，我們正在推進我們的ESCAPE計劃。ESCAPE旨在通過將抗體為基礎的前治療與多重基因編輯的電芯相結合，以避免與當前可用的針對鎌形細胞病和貝塔地中海貧血患者的前治療方案相關的毒性挑戰，從而為自體HSCt做好準備。ESCAPE在其他血液和免疫系統疾病中也可能具有應用，其中HSCt可以提供潛在的好處，但受限於與當前標準治療前治療方案相關的毒性。
我們已為我們的ESCAPE科技提名了一個開發候選人，包括兩種正在調查的藥物產品：BEAm-103，一種抗CD117單克隆抗體，和BEAm-104，一種包含與BEAm-101相同治療編輯的細胞療法（編輯HBG1/2基因以提升胎兒血紅蛋白），再加上一個異於CD117的額外編輯，旨在阻止BEAm-103與CD117的結合，使編輯過的細胞免受抗體抑制。我們打算在鐮狀細胞病和β地中海貧血的開發中推進BEAm-103和BEAm-104，可能在與BEAm-101建立的相同監管、製造、臨床和商業基礎上進展。我們預計到2024年底前啟動ESCAPE的第1階段前臨床研究。
2024年11月5日，我們宣布了一份摘要，內容涵蓋我們在非人類灵长类动物（NHPs）身上進行的一項ESCape方法的前期研究數據，該研究將在ASH上進行口頭報告。在經過用CD117抗體進行預處理後進行自體HSCt的兩個NHPs的初始數據顯示出強而有力的長期植入和高水平的HbF表達。 體外 編輯過的CD34細胞通過建立ESCape方法的前期證明，為自體移植預示完成。我們希望在ASH上提供該研究的額外數據。
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Wave 3：體內 透過HSC定向LNPs進行基因編輯
我們也在探索 in vivo 為長大細胞症進行基因編輯計畫，將基因編輯體通過針對造血幹細胞的LNPs輸送給患者，完全消除了移植的需要。這種方法可能為患者提供更為 accessible 的選擇，尤其是在治療具有挑戰性的地區。 體外 。在臨床前研究中，我們驗證了我們效果最強的HSC導向LNP，展示： 體內 我們也在探索
遺傳疾病
BEAm-302: 在體內 LNP肝臟靶向治療AATD
BEAm-302是一種針對肝臟的LNP製劑，包含基礎編輯試劑，旨在提供一次性治療，以糾正E34.2萬點突變（PiZZ基因型），該突變主要負責嚴重的α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。AATD是一種遺傳性疾病，可能導致早發性肺氣腫和肝臟疾病。最嚴重的AATD形式出現在患者的SERPINA1基因在氨基酸342位點上有雙重點突變（E34.2萬，亦稱為PiZ突變或“Z”等位基因）。這種點突變導致α-1抗胰蛋白酶（AAt）錯誤折疊，積聚在肝細胞內而非被分泌，導致血液中AAt的水平非常低（10%-15%）。除了導致AAt水平降低外，PiZ AAt蛋白變異體的酶效力也比野生型AAt蛋白低。因此，肺部失去了對中性粒細胞彈性蛋白酶的保護，造成肺部進行性破壞性改變，例如肺氣腫，可能需要肺部移植。突變的AAt蛋白也在肝臟中積聚，導致肝臟炎症和肝硬化，最終可能導致肝衰竭或癌症，要求患者接受肝臟移植。據估計，美國約有100,000人擁有兩個Z等位基因。目前尚無針對AATD患者的治療方法。
我們在英國的試驗地點進行了一個開放標籤、劑量逐步增加的BEAm-302第1/2期試驗。此試驗將評估BEAm-302在最初患有AATD相關肺部疾病的患者身上的安全性、藥效動力學、藥物動力學和有效性。研究設計包括劑量探索部分，然後是一個劑量擴展部分，以確定在主要研究中繼續的最佳劑量。我們已完成了劑量探索部分第一組患者的劑量投予。我們將繼續進行招募和全球站點啟動，並預計在2025年從試驗的多個組中報告初始臨床數據。
BEAm-301：針對GSD1a的體內LNP肝臟靶向
BEAm-301是一種針對肝臟靶向的脂質納米顆粒配方，包含基因編輯試劑，旨在修正R83C突變，這是導致糖原儲存疾病1a（GSD1a）最普遍的致病突變，也是最嚴重的病形式。GSD1a是一種常染色體隱性遺傳病，由G6PC基因中的突變引起，該基因破壞了維持葡萄糖平衡的關鍵酶G6Pase的功能。G6Pase活性抑制會導致空腹血糖水平過低，這可能引發癲癇並致命。這種突變的患者通常需要持續攝取玉米澱粉，若不攝取，他們可能在一到三小時內進入低血糖休克。
我們治療GSD1a患者的方法是通過LNP輸送應用基因底物編輯修復導致該疾病的兩種最常見突變，R83C和Q347X。據估計，這兩個點突變分別在美國有300和500名患者。
在2023年10月，我們發表了新的臨床前數據，證明BEAm-301可以直接修正R83C突變的能力。這些數據顯示BEAm-301的單劑可恢復臨床意義的終點。 體內 在至少一年的時間裡，我們在啮齒動物疾病模型中展示了BEAm-301的能力。在2024年7月，我們獲得美國食品和藥物管理局（FDA）對BEAm-301的IND的批准。我們正在繼續進行BEAm-301用於GSD1a患者的第1/2期臨床試驗的現場啟動活動，預計患者投藥將於2025年初開始。
免疫學/腫瘤學
BEAm-201：普遍CD7靶向CAR-T細胞
BEAm-201是一個開發候選藥物，由健康捐贈者衍生的T細胞組成，這些T細胞同時在TRAC、CD7、CD52和PDCD1上進行編輯，然後用編碼抗CD7嵌合抗原受體（CAR）的慢病毒進行轉導，旨在創造抗CD7的CAR-T細胞，並具有抵抗同類殺滅和免疫抑制的特性。我們在第一人體試驗的第1/2期臨床試驗中，對多名患者進行了給藥，該試驗旨在評估BEAm-201在復發/難治性T細胞急性淋巴細胞白血病/T細胞淋巴母細胞瘤患者中的安全性和有效性。該試驗的主要安全性終點包括
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治療新發及治療相關的不良事件，以及主要療效終點包括患者中完全或部分反應的比例，符合進行造血幹細胞移植資格的比例，以及達到最小殘餘疾病陰性狀態的比例。
2024年11月5日，我們宣佈在ASH上刊登了一篇有關BEAm-201臨床試驗中三名患者初步資料的摘要海報。數據顯示安全檔案與潛在疾病、淋巴消融和與CAR-t疗法相關的不良事件一致。在設定在20000萬以上的CAR-t電芯劑量下，三名患者中有兩名展示出完全反應（CRi/CR）。兩名達到CRi/CR的患者被認為適合在治療後進行幹細胞移植。我們預計將在ASH上呈現BEAm-201臨床試驗的額外數據。
製造業
由於高品質製造業和控制生產時間和專業技術的關鍵重要性，我們在北卡羅來納州研究三角公園建立了一個佔地10萬平方英尺的製造設施，旨在支持廣泛的臨床計劃範圍。這個設施於2023年晚期啟動了目前的良好製造規範（cGMP）操作，旨在支持我們的製造業，以支持製造我們 體外 血液學細胞治療計劃 in vivo 不病毒傳遞計劃，針對肝臟和肝介導性疾病，並具有升級能力，以支持潛在商業供應。對於我們最初的臨床試驗，我們預計主要依賴我們內部的製造能力，以及具有基因藥物相關製造經驗的合約製造機構。我們認為這項投資將最大程度地發揮我們組合和能力的價值，增加我們計劃技術成功的機率，以及我們可以為患者提供潛在終身治療的速度。
合作
我們相信我們在基本編輯、基因編輯和傳遞技術方面的集合在廣泛的遺傳疾病中具有顯著潛力。為了充分發揮這一潛力，我們已建立並計劃繼續尋求與開創性公司及領先的學術和研究機構進行創新合作、授權和戰略聯盟。此外，我們已經並打算繼續追求能加速我們的前臨床研究和開發工作的關係。我們相信這些關係將使我們能夠積極追求我們的願景，即最大限度發揮基本編輯的潛力，為遭受嚴重疾病的患者提供終身療法。
輝瑞
2021年12月，我們與輝瑞公司(Pfizer Inc.)簽訂了為期四年的研究合作協議，重點是基因編輯計畫，針對罕見遺傳性肝臟、肌肉和中樞神經系統疾病的三個目標。 in vivo 根據協議條款，我們將對三個預先指定但未納入現有計畫的目標進行研究活動到開發候選藥物的選擇。輝瑞公司可以選擇獲得各個開發候選藥物的獨家全球授權，之後將負責所有開發活動以及可能的監管批准和商業化工作。我們有權選擇參與，在第1/2階段臨床試驗結束時，支付選擇行使費用，簽署一項全球共同開發和商業化協議，涉及合作授權的一個計畫，我們和輝瑞公司將分享淨利潤以及35%/65%的開發和商業化成本比例(Beam／Pfizer)。
apellis pharmaceuticals
在2021年6月，我們與Apellis製藥公司（Apellis）簽訂了研究合作協議，即Apellis協議，專注於利用我們的基因編輯科技來發現針對補體系統引起的疾病的新療法。根據Apellis協議的條款，我們將對六個針對補體系統中特定基因的基因編輯項目進行前期研究，這些基因位於各種器官中，包括眼睛、肝臟和大腦。Apellis擁有獨家選擇權，可授權任何或所有六個項目，並將承擔後續開發的責任。我們可以選擇與Apellis就一個根據合作授權的項目簽訂50-50美國共同開發和共同商業化的協議。
Verve Therapeutics和艾利科技公司
在2019年4月，我們與Verve Therapeutics, Inc.（即Verve）簽訂了一項合作及授權協議，稱為Verve協議。Verve是一家專注於基因編輯以治療心血管疾病的公司。在2022年7月，我們與Verve對Verve協議進行了修訂。根據修訂後的Verve協議條款，我們授予Verve在我們的某些編輯科技下，針對總共三個肝介導的心血管疾病標的，獨家全球授權的人類治療應用，包括針對這些標的使用我們的基本編輯科技以及使用我們的某些基因編輯科技針對這兩個標的。作為交換，我們獲得了Verve普通股的股份。在2023年10月，我們與Eli Lilly and Company（即Lilly）簽訂了一項轉讓及委託協議，稱為Lilly協議，根據該協議，Lilly獲得了Verve協議下的某些資產及其他權利，包括我們對於共同開發及共同商業化Verve針對心血管疾病的每項基本編輯計劃的選擇權，這些計劃針對PCSK9、ANGPTL3以及一個未公開的肝介導心血管標的。此外，Lilly還獲得了根據Verve協議支付給我們的任何未來里程碑或特許權使用費的權利。根據Lilly協議的條款，我們收到了20000萬美元的付款，並有資格在完成某些臨床、監管和聯盟事件後，獲得最多35000萬美元的未來開發階段付款。
24
在2023年10月，我們亦與Lilly簽訂了股票購買協議，即購買協議，按每股24.94美元的價格向Lilly出售和發行了2,004,811股我們的普通股，此價格等同於購買協議日期之前30個交易日我們普通股成交量加權平均股價的15％溢價，共約5,000萬美元。該購買協議包含雙方的慣例陳述、保證和契約。
Sana 生物技術
在2021年10月，我們與Sana Biotechnology, Inc.（以下簡稱Sana）簽訂了一項選項和許可協議，或稱為Sana協議，根據該協議我們授予Sana非獨占的研究和開發及商業權利，使用我們的CRISPR Cas120億科技進行某些核酸酶編輯。 體外 根據Sana協議的條款，授權產品包括某些特定的同種異體T細胞和幹細胞衍生產品，針對特定的基因靶點，Sana擁有有限的權利來新增和替換此類產品和靶點。Sana協議不包括授予任何Beam控制的進行碱基編輯的權利。2023年1月，Sana宣布FDA已批准其IND申請，以啟動對SC291的首次人體研究，這是一種針對CD19的同種異體CAR-T細胞療法，將用於患有各種B細胞惡性腫瘤的病人。2023年11月，Sana宣布FDA已批准其IND申請，以啟動對SC291的首次人體試驗，將用於患有各種B細胞介導的自體免疫疾病的病人。2024年1月，Sana宣布FDA已批准其IND申請，以啟動對SC262的首次人體試驗，這是一種針對CD22的同種異體CAR-T細胞療法，將用於復發或難治性B細胞惡性腫瘤的病人。隨著上述每一事件的發生，Sana根據Sana協議向我們支付了不重大里程碑款項。
軌道生技
在2022年9月，我們與Orbital簽訂了一項許可和研究合作協議，或稱為Orbital協議，根據該協議，我們雙方授予對方在簽署Orbital協議後三年內所控製的某些科技的授權，這些科技是對於非病毒遞送或RNA的設計或製造用於預防、治療或診斷人類疾病所必需或合理有用的。我們對Orbital的許可適用於所有領域，但不包括我們的專屬領域，亦排除所有的目標和幾乎所有現有計劃的適應症。我們的專屬領域包括所有在基因編輯過程中或用於電芯移植的產品和生物製品，或與任何此類產品或生物製品相結合而起作用的產品。Orbital對我們的許可適用於所有領域，但不包括Orbital的專屬領域。Orbital的專屬領域包括作為疫苗的產品和生物製品，還包括治療性蛋白質，但不包括(i)使用基因編輯的治療性蛋白質，(ii)用於調理的治療性蛋白質，(iii)用於再生醫學的治療性蛋白質，(iv)用作CAR免疫療法的治療性蛋白質，包括CAR-t、CAR-Nk和CAR-巨噬細胞組合，(v)用作t細胞受體療法的治療性蛋白質，或(vi)調節某些免疫反應的治療性蛋白質。這些許可在每一方的專屬領域內為期三年是專屬的，而在此後這些領域內則為非專屬的。我們與Orbital一致同意，在簽署Orbital協議後的三年內，根據有限的例外，我們不會研究、開發和商業化或授權研究、開發和商業化任何產品或生物製品，而這些產品或生物製品位於對方的專屬領域內。
關鍵會計政策及重要判斷和估算
我們管理層對我們財務狀況和經營成果的討論和分析是基於我們的綜合基本報表，該報表是根據美國公認會計原則編製的。編製我們的基本報表要求我們做出估算、判斷和假設，這些都會影響報告的資產、負債和費用的金額，以及在我們的基本報表中披露的或有資產和負債。我們的估算基於歷史經驗、已知的趨勢和事件以及其他各種我們認為在特定情況下合理的因素，這些結果形成了對那些從其他來源不易明顯得出的資產和負債的帳面價值做出判斷的依據。我們持續評估我們的估算和假設。不同的假設或控制項下，我們的實際結果可能與這些估算有所不同。
我們的關鍵會計政策是那些在準備我們的簡明合併基本報表時需要進行最重要判斷和估計的政策。我們已確定我們最關鍵的會計政策是與股票薪酬、變量利息實體、公允價值測量和租賃相關的政策。對於我們現有的關鍵會計政策以及在2023年10-K表格中討論的重要判斷和估計，並沒有重大變更。
財務運營概述
一般
我們成立於2017年1月，並於2017年7月開始運營。自創立以來，我們已將幾乎所有資源投入到構建我們的基因編輯平台和推進我們的項目組合的開發，建立和保護我們的知識產權，進行研究和開發活動，組織和人員配置我們的公司，進行臨床試驗，維持和擴大內部製造業能力，業務規劃，籌集資金並為這些業務提供一般和行政支持。至今，我們主要通過可贖回的銷售為我們的業務融資。
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可轉換優先股、我們普通股的發行所得及根據合作與授權協議收到的款項。
我們是一家早期階段的公司，且我們的大多數計劃目前處於臨床前或臨床開發階段。迄今為止，我們尚未從產品銷售中產生任何營業收入，並且在 foreseeable 的未來中不預計會從產品銷售中產生收入。我們迄今的收入主要來自與合作夥伴的授權和合作協議。自成立以來，我們已累積了重大的營運虧損。在截至2024年和2023年9月30日的九個月內，我們的淨虧損分別為28640萬和27530萬美元。截至2024年9月30日，我們的累積虧損達到15億美元。我們預期將會繼續承擔重大的費用並增加與持續開發活動相關的營運虧損，這些活動與我們的內部計劃及合作有關，包括我們繼續進行產品候選者的臨床前和臨床開發；推進更多產品候選者向臨床開發進程；在北卡羅來納州運營我們的cGMP設施；進一步開發我們的基因編輯平台；持續投資於我們基因編輯器的傳遞科技；進行研究活動以尋求發現和開發更多的產品候選者；維護、擴展、執行、保護我們的知識產權組合；並持續招聘研究和開發、臨床、技術運營及商業人員。此外，我們預計將持續承擔作為一家上市公司的運營成本。
基於這些預期支出，我們將需要籌集額外資本來支持我們持續的業務運作和追求成長策略。直到我們能夠從產品銷售中產生顯著收入，如果有可能的話，我們預計將通過股權發行、債務融資、合作、策略聯盟和授權安排的組合來融資我們的業務運作。當我們需要時，我們可能無法以有利條件或根本無法籌集到額外資金或進行其他協議。我們無法如期籌集資金將對我們的財務狀況和追求業務策略的能力產生負面影響。我們無法保證我們將能夠確保這額外的資金來支持我們的業務運營，或者，如果這樣的資金對我們可用，這額外的資本是否足以滿足我們短期或長期的需求。
收入確認
2019 年 4 月，我們與 Verve Therapeutics Inc. 或 Verve 一家專注於心血管疾病治療基因編輯的公司（Verve）簽訂了合作和許可協議，或 Verve 協議。2021 年 6 月，我們與 Apellis 製藥公司或 Apellis 簽訂了研究合作協議，或 Apellis 協議，專注於使用我們的基礎編輯技術來發現補充系統驅動疾病的新治療方法。2021 年 10 月，我們與薩娜生物科技股份有限公司或 Sana 簽訂了期權和許可協議，根據該協議，根據該協議，我們授予 Sana 對 CRISPR Cas120億技術的非獨家研發和商業權利，以執行某些核酶編輯 現場 設計細胞治療計劃。2021 年 12 月，我們與輝瑞公司（或飛澤）簽訂了四年的研究合作協議，或是輝瑞協議，專注於 生物環境 針對肝臟、肌肉和中樞神經系統罕見遺傳疾病的三個目標的基礎編輯程序。2022 年 9 月，我們與 Orbital Therapeutics, Inc.，或 Orbital，這是一個新成立的實體，專注於推進非病毒傳遞和 RNA 技術的實體，簽訂了授權和研究合作協議，或「軌道協議」。2023 年 10 月，我們與 Eli Lilly and Company 或 Lilly 簽訂了一份轉讓和委託協議，或 Lilly 協議，根據該協議獲得 Lilly 根據 Verve 協議下的某些資產和其他權利，包括我們共同開發和共同商業化 Verve 的心血管疾病基礎編輯計劃的選擇權。
我們迄今尚未從產品銷售中產生任何營業收入，並且預計在不久的將來也不會。截至2024年和2023年9月30日止九個月，我們分別確認了3350萬和6150萬的許可和協作收入。
研究與發展費用
研發費用包括進行研究和開發活動所產生的成本，包括：
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我們的外部研究和開發支出支持我們各種的臨床前和臨床計劃。我們的內部研究和開發支出包括員工相關的支出、設施相關的支出以及其他由於支撐整體研究和開發而產生的間接研究和開發支出。我們在發生時記錄研究和開發成本。對於未來用於研究和開發活動的商品或服務的預付款項，將其記錄為預付費用。預付金額在享用效益時會計入費用。
在開發的早期階段，我們的研發成本通常用於產品平台和概念板塊的前期臨床研究，這些成本不一定能分配給特定的目標。
我們預期，隨著我們的計劃推進到臨床前和臨床發展階段，研發支出將大幅增加。
一般及行政費用
總部及行政支出主要包括薪酬和其他相關成本，包括股票報酬，針對執行業務、知識產權、業務發展和行政功能人員的費用。總部及行政支出還包括與知識產權和公司事務相關的法律費用，會計、審計、稅務和諮詢服務的專業費用，保險費用，差旅費，以及直接和分配的設施相關費用和其他業務成本。
我們預期我們的管理和行政費用將在未來增加，以支持我們增加的研究和開發活動。我們還預計將繼續產生與作為上市公司相關的費用，以及維持財務報告控制的成本，包括會計、審計、法律、監管和與納斯達克及SEC要求保持合規相關的稅務服務成本、董事及高管的保險費用，以及投資者和公共關係的費用。
其他收入和支出
其他收入和支出包括以下項目：
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營運結果
2024年9月30日和2023年同期三個月的比較
以下表格總結了我們的營運結果（以千為單位）：
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截至九月三十日的三個月 |
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||||||
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2024 |
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2023 |
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|
變化 |
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|||
授權及合作產生的營業收入 |
|
$ |
14,269 |
|
|
$ |
17,193 |
|
|
$ |
(2,924 |
) |
營運費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研發 |
|
|
94,258 |
|
|
|
100,050 |
|
|
|
(5,792 |
) |
一般及行政費用 |
|
|
26,515 |
|
|
|
25,410 |
|
|
|
1,105 |
|
營業費用總額 |
|
|
120,773 |
|
|
|
125,460 |
|
|
|
(4,687 |
) |
營運虧損 |
|
|
(106,504 |
) |
|
|
(108,267 |
) |
|
|
1,763 |
|
其他收益（支出）： |
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|
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|
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|||
衍生負債的公允價值變動 |
|
|
(200 |
) |
|
|
4,700 |
|
|
|
(4,900 |
) |
非控股股權投資公允價值變動 |
|
|
(2,064 |
) |
|
|
(11,221 |
) |
|
|
9,157 |
|
條件性支付負債公允價值的變化 |
|
|
(27 |
) |
|
|
6,002 |
|
|
|
(6,029 |
) |
利息及其他收入（費用），淨 |
|
|
12,127 |
|
|
|
12,698 |
|
|
|
(571 |
) |
其他收入（支出）總計 |
|
|
9,836 |
|
|
|
12,179 |
|
|
|
(2,343 |
) |
收入稅前淨損失 |
|
$ |
(96,668 |
) |
|
$ |
(96,088 |
) |
|
$ |
(580 |
) |
所得稅準備 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
淨虧損 |
|
$ |
(96,668 |
) |
|
$ |
(96,088 |
) |
|
$ |
(580 |
) |
許可和合作收入
2024年和2023年截至9月30日的三個月中，授權和合作營業收入分別為1430萬美元和1720萬美元。減少的290萬美元的營業收入是因為我們的授權和合作計劃的研究活動水平下降。授權和合作營業收入代表在輝瑞、Apellis、Verve和Orbital協議下記錄的營業收入。
研究與發展費用
截至2024年和2023年9月30日的三個月內，研究和開發費用分別為9430萬和10010萬美元。以下表格總結了截至2024年和2023年9月30日的三個月內的研究和開發費用（以千為單位）：
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截至九月三十日的三個月 |
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||||||
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2024 |
|
|
2023 |
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|
變化 |
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|||
外部研究和發展費用 |
|
$ |
33,377 |
|
|
$ |
40,329 |
|
|
$ |
(6,952 |
) |
與員工相關的費用 |
|
|
23,899 |
|
|
|
26,219 |
|
|
|
(2,320 |
) |
設施和相關IT費用 |
|
|
18,981 |
|
|
|
17,366 |
|
|
|
1,615 |
|
股份報酬支出 |
|
|
18,362 |
|
|
|
15,230 |
|
|
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3,132 |
|
其他費用（收入） |
|
|
(361 |
) |
|
|
906 |
|
|
|
(1,267 |
) |
總研發費用 |
|
$ |
94,258 |
|
|
$ |
100,050 |
|
|
$ |
(5,792 |
) |
580萬的減少主要是由於以下原因：
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一般及行政費用
一般及行政開支在截至2024年9月30日和2023年9月30日的三個月分別為2650萬和2540萬美元。110萬美元的增長主要是由於以下原因：
衍生負債的公允價值變動
在截至2024年9月30日和2023年的三個月內，我們分別記錄了其他支出200,000美元和其他收入4,700,000美元，這與股票價格在相應時段內的變動導致成功支付負債公允價值的變化有關。部分成功支付責任已於2021年6月支付；其餘成功支付責任截至2024年9月30日仍未償還，並將在每個報告期進行重新評估。
非控股股權投資公允價值變動
截至2024年9月30日和2023年，我們分別記錄了210萬美元和1120萬美元的其他費用，這是由於我們對Verve和Prime普通股投資公平價值的變化所致。
條件性支付負債公允價值的變化
截至2024年和2023年9月30日的三個月內，我們分別記錄了不足10萬美元的其他支出和600萬美元的其他收入，與指南科技和產品條件性考慮負債公平價值變動有關。
利息及其他收入（費用），淨
利息及其他收入（支出），凈利潤分別為2024年和2023年9月30日結束的三個月為1210萬和1270萬。 主要變化是由於市場利率上升帶動利息收入增加。
2024年9月30日和2023年尾的九個月份比較
以下表格總結了我們的營運結果（以千為單位）：
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截至九月三十日止九個月 |
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2024 |
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2023 |
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變更 |
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授權和協作收入 |
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$ |
33,451 |
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$ |
61,517 |
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$ |
(28,066 |
) |
營運費用： |
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研究與開發 |
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266,117 |
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297,304 |
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(31,187 |
) |
一般及行政 |
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82,865 |
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73,556 |
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9,309 |
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營運開支總額 |
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348,982 |
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370,860 |
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(21,878 |
) |
營運損失 |
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(315,531 |
) |
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(309,343 |
) |
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(6,188 |
) |
其他收入（費用）： |
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— |
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衍生性負債公平價值變動 |
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2,400 |
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9,400 |
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(7,000 |
) |
非控股權投資公平價值變動 |
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(13,003 |
) |
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(17,870 |
) |
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4,867 |
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可定代價負債公平價值變動 |
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1,619 |
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7,877 |
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(6,258 |
) |
利息及其他收入（費用），淨額 |
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38,166 |
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34,612 |
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3,554 |
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其他收入總額（費用） |
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29,182 |
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34,019 |
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(4,837 |
) |
所得稅前淨虧損 |
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$ |
(286,349 |
) |
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$ |
(275,324 |
) |
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$ |
(11,025 |
) |
所得稅預約 |
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(39 |
) |
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— |
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(39 |
) |
淨虧損 |
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$ |
(286,388 |
) |
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$ |
(275,324 |
) |
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$ |
(11,064 |
) |
許可和合作收入
執照和合作收入分别為營業收入在2024年和2023年截至9月30日的九個月分别為3350萬和6150萬美元。執照和合作收入代表根據輝瑞、Apellis、Verve和Orbital協議中記錄的收入，因為2024年截至9月30日的九個月進行的研究活動水平較2013年9月30日的9個月低，所以收入有所變動。
29
研究與發展費用
截至2024年9月30日及2023年9月30日的九個月內，研究與開發費用分別為26610萬及29730萬美元。以下表格總結了截至2024年9月30日及2023年9月30日的研究與開發費用（單位：千美元）：
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截至九月三十日止九個月 |
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2024 |
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2023 |
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變更 |
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外部研發費用 |
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$ |
82,240 |
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$ |
118,048 |
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$ |
(35,808 |
) |
員工相關費用 |
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71,494 |
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81,144 |
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(9,650 |
) |
設施及資訊科技相關費用 |
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55,374 |
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50,911 |
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4,463 |
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基於股票的補償費用 |
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54,811 |
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44,973 |
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9,838 |
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其他費用（收入） |
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2,198 |
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2,228 |
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(30 |
) |
研究開發總費用 |
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$ |
266,117 |
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$ |
297,304 |
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$ |
(31,187 |
) |
3120萬美元的減少主要是由於以下原因：
一般及行政費用
截至2024年9月30日止九個月的總務及行政費用分別為8290萬美元和7360萬美元，較2023年同期增加930萬美元，主要原因如下：
衍生負債的公允價值變動
截至2024年和2023年9月30日止的九個月內，我們記錄了分別為240萬美元和940萬美元的其他收入，這與我們普通股價格在相關期間下降所致的成功支付負債公允價值變動有關。部分成功支付責任於2021年6月支付；剩餘的成功支付負債截至2024年9月30日仍未支付，並將在每個報告期重新評估。
非控股股權投資公允價值變動
在截至2024年9月30日及2023年9月30日的九個月期間，我們分別錄得1300萬美元及1790萬美元的其他費用，這是由於我們在Verve和Prime普通股票的公允價值變動所致。
條件性支付負債公允價值的變化
在截至2024年9月30日及2023年9月30日的九個月期間，我們分別記錄了160萬美元及790萬美元的其他收入，這與Guide科技及產品或有對價負債的公允價值變動有關。
利息及其他收入（費用），淨
截至2024年9月30日和2023年各自9個月結束時，利息收入和其他收入（費用）淨額分別為3820萬美元和3460萬美元，均為凈利潤。其主要變化主要是由於市場利率上升所致，進而增加了利息收入。
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流動性和資本資源
自2017年1月成立以來，我們尚未從產品銷售中產生任何營業收入，僅從授權和合作協議中有限營業收入，並從運營中承擔了重大的經營虧損和負現金流。我們預計在可預見的未來將承擔大量的費用和經營虧損，因為我們在推進產品候選品的臨床前和臨床研發方面。
在2024年2月，我們向證券交易委員會（SEC）提交了一份通用自動貨架註冊聲明表格S-3，以註冊銷售不確定數量的普通股、優先股、債務證券、warrants 和/或單位，該註冊在提交給SEC時立即生效（檔案編號333-277427）。
2021年4月，我們與Jefferies LLC（Jefferies）簽訂了一項市場上市（ATm）銷售協議（Sales Agreement），根據該協議，我們有權不時按照市場價格出售我們的普通股，總票面金額高達30000萬美元。我們同意向Jefferies支付最多3.0%的傭金，該傭金基於Jefferies根據銷售協議出售的股份的總票面銷售所得。從2021年4月至2021年7月期間，我們以每股103.16美元的平均價格，在Sales Agreement下出售了2,908,009股我們的普通股，總票面銷售所得高達30000萬美元，在扣除我們需要支付的佣金和發行費用之前。
我們在2021年7月和2023年5月與Jefferies簽訂了修訂銷售協議，以提供增加銷售協議下的總發行金額，截至2023年5月10日，我們可提供並賣出最多價值多達額外80000萬美元的普通股。截至2024年9月30日，根據修訂後的銷售協議，我們已賣出了10,860,992股額外的普通股，每股平均價格為51.93美元，總毛利為56400萬美元，扣除我們需支付的佣金和發行費用前。
在2023年10月，我們簽署了Lilly協議，根據該協議，Lilly獲得了根據Verve協議的某些資產和其他權利，包括我們共同開發和共同商業化Verve心血管疾病的基因編輯計畫的選擇權。我們收到了一筆20000萬美元的前期付款，並有資格在完成某些臨床、監管和聯盟事件後，收到最高35000萬美元的潛在未來開發階段付款。與Lilly協議相關，我們和Lilly簽署了一份股票購買協議，提供向Lilly出售並發行2,004,811股我們普通股，總購買價格為5000萬美元。我們在2023年10月收到股票購買協議下的對價，並在2023年11月收到前期付款。我們累計了約2070萬美元的或有義務，可能與根據Lilly協議收到的付款相關，討論仍在進行中，涉及許可協議條款對該等付款的潛在適用性。
截至2024年9月30日，我們的現金、現金等價物和市場證券總額為$92580萬。
我們需要根據我們普通股的每股公平市值增加進行支付給哈佛大學和Broad Institute的成功支付金額。到期金額可以由我們自行選擇以現金或我們普通股支付。我們可能會欠哈佛大學和Broad Institute多達每個9000萬美元的未來成功支付金額。
我們尚未將任何產品候選品商業化，並且我們預期在可預見的未來不會從產品候選品的銷售中產生營業收入。我們預計可能需要籌集額外資金以繼續資助我們的研究與開發，包括我們計劃的臨床前研究和臨床試驗，維護和操作我們的商業規模cGMP製造設施，以及新產品開發，還有資助我們的日常運營。如有必要，我們將尋求通過各種潛在來源籌集額外資金，例如股權和債務融資，或通過企業合作和授權協議。我們無法保證能夠獲得這些額外來源的資金，以支持我們的運營，或如果這些資金對我們可用，這些額外融資是否足以滿足我們的需求。
現金流量
以下表格概述了我們的現金來源和使用情況（以千元計）：
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截至九月三十日止九個月 |
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2024 |
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2023 |
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經營活動提供（用於）的現金淨額 |
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$ |
(270,881 |
) |
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$ |
(284,268 |
) |
投資活動提供（用於）的現金淨額 |
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58,727 |
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(26,259 |
) |
融資活動提供（用於）的現金淨額 |
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4,292 |
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242,735 |
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現金、現金等值及限制現金的淨變動 |
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$ |
(207,862 |
) |
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$ |
(67,792 |
) |
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營運活動
截至2024年9月30日的九個月內，經營活動所使用的淨現金為$27090萬，其中包括我們的淨虧損$28640萬，應計費用和其他負債減少$5360萬，遞延營業收入$3150萬，經營租賃負債總額$970萬，以及預付費用和其他流動資產增加$250萬。此外，非現金項目，包括投資溢價攤銷$1810萬，衍生負債的公允價值減少$240萬，以及我們或有對價負債的公允價值減少$160萬，也對經營活動所使用的淨現金有所貢獻。
這些現金的使用部分被應付帳款增加的240萬美元和其他長期負債的50萬美元所抵消。此外，我們記錄了非現金項目，包括股票基礎的補償費用9040萬美元、折舊和攤銷費用1650萬美元、非控股股權投資公允價值減少1300萬美元以及經營租賃使用權資產（ROU）減少720萬美元。
截至2023年9月30日止的九個月內，營運活動所使用的淨現金為$28430萬，其中包括我們的淨損失$27530萬、遞延營業收入減少$6000萬、應付賬款減少$580萬、應計費用及其他負債減少$270萬、預付費用及其他流動資產增加$1000萬，以及營運租賃負債減少總共$720萬。此外，我們記錄了非現金項目，包括投資溢價的攤銷$2240萬，以及衍生負債的公允價值減少$940萬和或有對價負債的公允價值減少$790萬。
這些現金的使用部分受到非現金項目的抵消，包括7600萬美元的股票補償費用、1790萬美元的非控股股權投資公允價值減少、1470萬美元的折舊和攤銷費用，以及710萬美元的營運租約使用權資產的變動。
投資活動
2024年9月30日結束的九個月，投資活動提供的現金包括6,470萬美元的有價證券淨到期償還，部分抵銷600萬美元的不動產和設備購買。
截至2023年9月30日九個月結束時，用於投資活動的現金主要包括購買3100萬美元的固定資產和設備，部分被390萬美元的有價證券淨到期繳交所抵消。
融資活動
截至2024年9月30日止九個月的融資活動所提供的淨現金包含了260萬美元來自我們的員工股票購買計劃（ESPP）發行普通股的收益，以及220萬美元來自行使期權的收益，部分抵銷了50萬美元的設備融資債務償還。
截至2023年9月30日的九個月內，通過融資活動所提供的淨現金包括來自股權發行的淨收益為23660萬美元，來自行使期權的收益為540萬美元，以及透過我們的員工股票購買計劃（ESPP）發行普通股的收益為300萬美元，部分抵消了設備融資負債的還款160萬美元和股權發行成本的支付60萬美元。
基金需求
我們預期未來十二個月營業費用將增加，因為我們預期與持續和預期的臨床階段開發主導產品候選品相關的成本將增加，以及與潛在商業化上市的臨床產品相關的生物製品許可申請準備活動將增加，如果獲得批准。
我們未來的營業費用取決於多個因素，包括我們在以下活動中所進行的程度：
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我們預期截至2024年9月30日的現金、現金等價物及可出售金融資產將使我們能夠資助我們當前及計劃中的營業費用和資本支出，至少能夠支持自我們所附的簡明合併基本報表發行之日起的12個月。我們這些預測是基於可能不準確的假設，而我們可能會比目前預期更早耗盡可用的資本資源。由於涉及我們計劃開發的眾多風險和不確定性，我們無法估算與完成我們產品候選者的研究和開發相關的資本支出和營業費用的增長金額。
我們未來的資金需求將取決於許多因素，包括：
這些或其他變數之結果的任何變化，對於我們任何產品候選品的發展都可能顯著影響與該產品候選品開發相關的成本和時間。此外，我們的營運計劃未來可能會改變，我們可能需要額外資金來滿足與這些營運計劃相關的營運需求和資本要求。
在我們能夠產生可觀的產品收入之前，我們預期將通過股票發行、債務融資、合作、策略聯盟及授權安排的組合來滿足我們的資金需求。 我們並沒有任何承諾的外部資本來源。 我們在歷史上一直依賴股票發行來資助我們的資本需求，並且在未來可能會繼續依賴股票發行。 如果有債務融資，可能涉及的協議將包括限制或約束我們採取特定行動的契約，例如承擔額外債務、進行資本支出或宣佈分紅派息。
如果我們通過與第三方進行額外合作、戰略聯盟或授權安排來籌集資本，我們可能不得不放棄我們的技術、未來收入來源、研究計劃或產品候選者的有價值權益，或者我們可能不得不在對我們不利的條款下授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集額外資本，我們可能需要延遲、限制、減少或終止我們的產品開發，或者，如果獲得批准，未來的商業化努力，或者授權開發並推廣我們本來更願意自行開發和推廣的產品候選者的權利。我們無法保證我們將能夠確保這些額外資金來支持我們的業務，或者，如果這些資金對我們是可用的，這些額外資金將足夠滿足我們的需求。
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合約義務
我們在正常業務過程中與醫藥外包概念和其他供應商簽訂合同，以協助進行研究和開發活動以及其他服務和產品以運營目的。這些合同通常規定可通知終止，因此屬於可取消合同，不包括在我們的合同義務和承諾的計算中。
我們以不可終止的營業和融資租賃方式租用某些資產。這些租賃主要涉及辦公空間和實驗室空間。截至2024年9月30日，這些辦公和實驗室租賃的未來最低承諾總額為23150萬美元，其中600萬美元將在2024年支付。這些最低租金支付不包括我們的分享設施營業費用、房地產稅和其他根據租賃協議可向房東索回的費用。
截至2024年9月30日的九個月內，我們在2023年10-k表格的管理層財務狀況及經營業績分析中所描述的合同義務和承諾並沒有實質性變更。
第三項。市場風險的定量和定性披露有關市場風險的披露。
我們面臨與利率變動相關的市場風險。截至2024年9月30日，我們持有92580萬美元的現金、現金等價物和有價證券，包括現金、貨幣市場基金、商業本票以及公司和政府證券。我們的現金及現金等價物主要存放在美國多家金融機構的帳戶中。有時，我們可能持有超過聯邦存款保險公司限額的現金及現金等價物餘額。我們不認為自己面臨與商業銀行關係中通常信用風險之外的飛凡信用風險。我們主要面臨的市場風險是利率敏感性，其受到美國利率整體水平變動的影響，特別是因為我們的投資集中在短期有價證券中。由於我們投資組合的短期持有期和投資的低風險檔案，我們相信利率即時變動10%對我們投資組合的公平市場價值不會產生實質影響。我們能夠持有我們的投資直至到期，因此，我們不認為市場利率變動對我們的投資組合會對我們的營運結果或現金流程產生顯著影響。
我們目前不會受到外國貨幣匯率變動相關的市場風險的影響；然而，我們與位於美國境外的供應商進行合同，可能受到外幣匯率波動的影響。在未來，我們可能會與位於美國境外的供應商訂立其他合同，這可能會增加我們的外幣兌換風險。
通脹通常通過增加我們的勞動力成本、研究、製造和開發成本來影響我們。我們相信通脹對於本季度報告中其他地方包含的我們的基本報表並無實質影響。然而，我們的運營可能會在未來受到通脹的不利影響。
項目 4. 控制 和程序。
揭示控制和程序的評估
我們的管理層與我們的首席執行官和信安金融負責人的參與下，在本季度報告表格10-Q所覆蓋的期末評估了我們的披露控制和程序的有效性，這些在交易法第13a-15(e)和15d-15(e)條例中有明確定義。術語「披露控制和程序」，根據交易法第13a-15(e)和15d-15(e)條例的定義，指的是公司設計用來確保公司在其根據交易法提交或檔案的報告中必須披露的信息被記錄、處理、總結和報告的控制和其他程序，並且是在SEC的規則和表格規定的時間內進行的。披露控制和程序包括但不限於，為了確保公司在根據交易法提交或檔案的報告中必須披露的信息被積累並通報給公司的管理層，包括其首席執行官和信安金融負責人，或其他執行類似職能的人員，適當的以便及時做出關於所需披露的決策。管理層認識到，無論任何控制和程序設計得多麼良好和運行得多麼有效，都僅能提供合理的信心以實現其目標，並且管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時，必然會運用其判斷。
根據我們截至2024年9月30日的資訊披露控制和程序評估，我們的主要執行官和信安金融官得出結論，截止該日期我們的資訊披露控制和程序在合理保證水平上是有效的。
財務報告內部控制的變更
我們不斷致力於提高內部控制的效率和效力。這導致整個公司流程的改進。在截至2024年9月30日的季度內，我們的財務報告內部控制（定義見於《交易法》條例13a-15(f)和15d-15(f)）沒有出現對我們的財務報告內部控制有實質影響或合理可能產生實質影響的變化。
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第 II 部分。其他資訊對於
項目1. 法律訴訟.
我們目前沒有受到任何重大法律訴訟。
項目1A。風險因素。因素。
除了在本季度10-Q表格中設置的其他信息外，您還應仔細考慮在2023年10-k表格中標題為“風險因素摘要”和“第1A項。風險因素”部分討論的因素，這可能對我們的業務、財務狀況或未來業績產生重大影響。 2023年10-k表格中的風險因素披露受到本季度10-Q表格上的信息的限制。在2023年10-k表格中描述的風險不是我們唯一面臨的風險。 對我們來說目前尚不知道或目前認為不重要的其他風險和不確定因素也有可能對我們的業務、財務狀況或未來業績產生重大不利影響。
下述風險因素代表新的風險因素或包含對2023年10-K表格中「第1.A項風險因素」中類似標題風險因素的變更。
我們擁有的專利和專利申請以及授權的專利和專利申請以及其他知識產權可能會涉及優先權或發明人權的爭議和類似程序。 如果我們或我們的許可人在這些程序中不成功，我們可能需要從第三方獲得許可，這些許可可能無法以商業上合理或根本無法取得，或者停止我們可能開發的一個或多個產品候選藥物的開發、製造和商業化，這可能對我們的業務產生重大不利影響。
儘管我們有選擇性授權從Editas獲取針對Cas9和Cas12a的某些專利和專利申請，而Editas則是從包括Broad Institute在內的各個學術機構獲得這些專利的授權，但我們目前並沒有這些專利和專利申請的授權。我們持有部分美國專利和一個美國專利申請的選項，這些專利和專利申請是由Broad Institute和MIt共同擁有，在某些情況下是由Broad Institute、MIt和哈佛共同擁有，我們稱之為波士頓授權方，並且涉及與加州大學、維也納大學和Emmanuelle Charpentier共同擁有的一個美國專利申請進行的106,048號美國干涉案。2018年9月10日，聯邦巡迴上訴法院或CAFC肯定了美國專利商標局專利審查及上訴委員會或PTAB的裁定，即不存在實質干涉。干涉是美國專利商標局內的程序，用於判定不同當事方提交的專利申請主張的發明優先權。
2019年6月24日，PTAB宣佈了美國專利局之間的干涉，涉及十個美國專利申請（美國序號15/947,680；15/947,700；15/947,718；15/981,807；15/981,808；15/981,809；16/136,159；16/136,165；16/136,168；及16/136,175），這些專利申請均為加利福尼亞大學共有，以及13項美國專利和一項美國專利申請（美國專利號8,697,359；8,771,945；8,795,965；8,865,406；8,871,445；8,889,356；8,895,308；8,906,616；8,932,814；8,945,839；8,993,233；8,999,641；及9,840,713，以及美國序號14/704,551），這些專利均為波士頓授權方共有，我們在Editas許可協議下有選擇權。在宣佈的干涉中，加利福尼亞大學被指定為次級當事方，波士頓授權方被指定為高級當事方。
As a result of the declaration of interference, an adversarial proceeding in the USPTO before the PTAB has been initiated, which is declared to ultimately determine priority, specifically and which party was first to invent the claimed subject matter. An interference is typically divided into two phases. The first phase is referred to as the motions or preliminary motions phase while the second is referred to as the priority phase. In the first phase, each party may raise issues including but not limited to those relating to the patentability of a party’s claims based on prior art, written description, and enablement. A party also may seek an earlier priority benefit or may challenge whether the declaration of interference was proper in the first place. Priority, or a determination of who first invented the commonly claimed invention, is determined in the second phase of an interference. The ten University of California patent applications and the 13 U.S. patents and one U.S. patent application co-owned by the Boston Licensing Parties involved in U.S. Interference No. 106,115 generally relate to CRISPR/Cas9 systems or eukaryotic cells comprising CRISPR/Cas9 systems having fused or covalently linked RNA and the use thereof in eukaryotic cells. On February 28, 2022, the PTAB issued a decision that the Boston Licensing Parties have priority of invention over University of California with respect to a single RNA CRISPR-Cas9 system that functions in eukaryotic cells. This decision is being appealed. There can be no assurance that the U.S. interference will be resolved in favor of the Boston Licensing Parties on appeal. If the U.S. interference resolves in favor of University of California, or if the Boston Licensing Parties’ patents and patent application are narrowed, invalidated, or held unenforceable, we may lose the ability to license the optioned patents and patent application and our ability to commercialize our product candidates may be adversely affected if we cannot obtain a license to relevant third party patents that cover our product candidates. We may not be able to obtain
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any required license on commercially reasonable terms or at all. Even if we were able to obtain a license, it could be nonexclusive, thereby giving our competitors and other third parties access to the same technologies licensed to us, and it could require us to make substantial licensing and royalty payments. If we are unable to obtain a necessary license to a third-party patent on commercially reasonable terms, we may be unable to commercialize our base editing platform technology or product candidates or such commercialization efforts may be significantly delayed, which could in turn significantly harm our business.
We or our licensors may be subject to similar interferences in the future with the same risks as described above. For example, on December 14, 2020, the PTAB declared an interference (U.S. Interference No. 106,126) between 14 U.S. patents and two U.S. patent applications (U.S. Patent Nos. 8,697,359; 8,771,945; 8,795,965; 8,865,406; 8,871,445; 8,889,356; 8,889,418; 8,895,308; 8,906,616; 8,932,814; 8,945,839; 8,993,233; 8,999,641; and 9,840,713, and U.S. Serial Nos. 14/704,551 and 15/330,876) that are co-owned by the Boston Licensing Parties, which we have an option to under the Editas License Agreement, and one U.S. patent application (U.S. Serial Nos. 14/685,510) that is owned by Toolgen, Inc, or Toolgen. In the declared interference, the Boston Licensing Parties have been designated as the junior party and Toolgen has been designated as the senior party. On September 28, 2022, the PTAB issued an order suspending proceedings in the priority phase of the interference. We cannot predict with any certainty when a decision will be made. The 14 U.S. patents and two U.S. patent applications co-owned by the Boston Licensing Parties involved in U.S. Interference No. 106,126 generally relate to CRISPR/Cas9 systems or eukaryotic cells comprising CRISPR/Cas9 systems having fused or covalently linked RNA and the use thereof in eukaryotic cells.
On June 21, 2021, the PTAB declared an interference (U.S. Interference No. 106,133) between the same 14 U.S. patents and two U.S. patent applications (U.S. Patent Nos. 8,697,359; 8,771,945; 8,795,965; 8,865,406; 8,871,445; 8,889,356; 8,889,418; 8,895,308; 8,906,616; 8,932,814; 8,945,839; 8,993,233; 8,999,641; and 9,840,713, and U.S. Serial Nos. 14/704,551 and 15/330,876, co-owned by the Boston Licensing Parties) as named in the interference with Toolgen, and one U.S. patent application (U.S. Serial Nos. 15/456,204) that is owned by Sigma-Aldrich Co., LLC, or Sigma-Aldrich. In the declared interference, the Boston Licensing Parties have been designated as the junior party and Sigma-Aldrich has been designated as the senior party. On December 14, 2022, the PTAB issued an order suspending proceedings in the priority phase of the interference. We cannot predict with any certainty when a decision will be made.
We or our licensors may also be subject to claims that former employees, collaborators, or other third parties have an interest in our owned patents or patent applications or in-licensed patents or patent applications or other intellectual property as an inventor or co-inventor. If we are unable to obtain an exclusive license to any such third-party co-owners’ interest in such patents or patent applications, such co-owners may be able to license their rights to other third parties, including our competitors. In addition, we may need the cooperation of any such co-owners to enforce any patents that issue from such patent applications against third parties, and such cooperation may not be provided to us.
If we or our licensors are unsuccessful in any interference proceedings or other priority, validity (including any patent oppositions), or inventorship disputes to which we or they are subject, we may lose valuable intellectual property rights through the loss of one or more of our owned, licensed, or optioned patents, or such patent claims may be narrowed, invalidated, or held unenforceable, or through loss of exclusive ownership of or the exclusive right to use our owned or in-licensed patents. In the event of loss of patent rights as a result of any of these disputes, we may be required to obtain and maintain licenses from third parties, including parties involved in any such interference proceedings or other priority or inventorship disputes. Such licenses may not be available on commercially reasonable terms or at all, or may be non-exclusive. If we are unable to obtain and maintain such licenses, we may need to cease the development, manufacture, and commercialization of one or more of the product candidates we may develop. The loss of exclusivity or the narrowing of our patent claims could limit our ability to stop others from using or commercializing similar or identical technology and product candidates. Even if we or our licensors are successful in an interference proceeding or other similar priority or inventorship disputes, it could result in substantial costs and be a distraction to management and other employees. Any of the foregoing could result in a material adverse effect on our business, financial condition, results of operations, or prospects.
The intellectual property landscape around gene editing technology, including base editing and delivery technology, is highly dynamic, and third parties may initiate legal proceedings alleging that we are infringing, misappropriating, or otherwise violating their intellectual property rights, the outcome of which would be uncertain and may prevent, delay or otherwise interfere with our product discovery and development efforts.
The field of gene editing, especially in the area of base editing technology, is still in its infancy, and no base editing product candidates have reached the market. Due to the intense research and development that is taking place by several companies, including us and our competitors, in this field and in the field of delivery technology, the intellectual property landscape is evolving and in flux, and it may remain uncertain for the coming years. There may be significant intellectual property related litigation and proceedings relating to our owned and in-licensed, and other third party, intellectual property and proprietary rights in the future.
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Our commercial success depends upon our ability and the ability of our collaborators and licensors to develop, manufacture, market, and sell any product candidates that we may develop and use our proprietary technologies without infringing, misappropriating, or otherwise violating the intellectual property and proprietary rights of third parties. The biotechnology and pharmaceutical industries are characterized by extensive litigation regarding patents and other intellectual property rights as well as administrative proceedings for challenging patents, including interference, derivation, inter partes review, post grant review, and reexamination proceedings before the USPTO or oppositions and other comparable proceedings in foreign jurisdictions. We may be subject to and may in the future become party to, or threatened with, adversarial proceedings or litigation regarding intellectual property rights with respect to our base editing platform technology, delivery platform technology and any product candidates we may develop, including interference proceedings, post-grant review, inter partes review, and derivation proceedings before the USPTO and similar proceedings in foreign jurisdictions such as oppositions before the EPO. Numerous U.S. and foreign issued patents and pending patent applications that are owned by third parties exist in the fields in which we are developing our product candidates and they may assert infringement claims against us based on existing patents or patents that may be granted in the future, regardless of their merit.
As the biotechnology and pharmaceutical industries expand and more patents are issued, the risk increases that our base editing platform technology, delivery platform technology and product candidates may give rise to claims of infringement of the patent rights of others. Moreover, it is not always clear to industry participants, including us, which patents cover various types of therapies, products or their methods of use or manufacture. We are aware of certain third-party patents and patent applications that, if issued, may be construed to cover our base editing technology, delivery technology and product candidates. There may also be third-party patents of which we are currently unaware with claims to technologies, methods of manufacture or methods for treatment related to the use or manufacture of our product candidates. Because patent applications can take many years to issue, there may be currently pending patent applications that may later result in issued patents that our product candidates may infringe. In addition, third parties may obtain patents in the future and claim that use of our technologies infringes upon these patents.
Numerous third-party U.S. and foreign issued patents and pending patent applications exist in the fields in which we are developing product candidates. Our product candidates make use of CRISPR-based technology, which is a field that is highly active for patent filings. The extensive patent filings related to CRISPR and Cas make it difficult for us to assess the full extent of relevant patents and pending applications that may cover our base editing platform technology and product candidates and their use or manufacture. There may be third-party patents or patent applications with claims to materials, formulations, methods of manufacture or methods for treatment related to the use or manufacture of our base editing platform technology and product candidates. For example, we are aware of a patent portfolio that is co-owned by the University of California, University of Vienna and Emmanuelle Charpentier, or the University of California Portfolio, which contains multiple patents and pending applications directed to gene editing. The University of California portfolio includes, for example, U.S. Patent Nos. 10,266,850; 10,227,611; 10,000,772; 10,113,167; 10,301,651; 10,308,961; 10,337,029; 10,351,878; 10,407,697; 10,358,659; 10,358,658; 10,385,360; 10,400,253; 10,421,980; 10,415,061; 10,428,352; 10,443,076; 10,487,341; 10,513,712; 10,519,467; 10,526,619; 10,533,190; 10,550,407; 10,563,227; 10,570,419; 10,577,631; 10,597,680; 10,612,045; 10,626,419; 10,640,791; 10,669,560; 10,676,759; 10,752,920; 10,774,344; 10,793,878; 10,900,054; 10,982,230; 10,982,231; 10,988,780; 10,988,782; 11,001,863; 11,008,589; 11,008,590; 11,028,412; 11,186,849; 11,242,543; 11,274,318; 11,293,034; 11,332,761; 11,401,532; 11,473,108; 11,479,794; 11,549,127; 11,634,730; 11,674,159; 11,814,645; 11,970,711, which are expected to expire around March 2033, excluding any additional term for patent term adjustment, or PTA, or patent term extension, or PTE, and any disclaimed term for terminal disclaimers. The University of California portfolio also includes numerous additional pending patent applications. If these patent applications issue as patents, they are expected to expire around March 2033, excluding any PTA, PTE, and any disclaimed term for terminal disclaimers. As discussed above, certain applications in the University of California Portfolio are currently subject to U.S. Interference No. 106,115 with certain U.S. patents and one U.S. patent application that are co-owned by the Boston Licensing Parties to which we have an option under the Editas License Agreement. Although we have an option to exclusively license certain patents and patent applications directed to Cas9 and Cas12a from Editas, who in turn has licensed such patents from various academic institutions including Broad Institute, we do not currently have a license to such patents and patent applications. Certain members of the University of California Portfolio are being opposed in Europe by multiple parties. For example, European Patent Nos. EP2,800,811 B1, and EP3,241,902 B1, and EP3,401,400 B1 are being opposed, and notices of opposition have been filed by several third parties against European Patent No. EP3,597,749 B1, which patents are estimated to expire in March 2033 (excluding any patent term adjustments or extensions).
The opposition procedure before the EPO allows one or more third parties to challenge the validity of a granted European patent within nine months after grant date of the European patent. Opposition proceedings may involve issues including, but not limited to, priority, patentability of the claims involved, and procedural formalities related to the filing of the patent application. As a result of the opposition proceedings, the Opposition Division can revoke a patent, maintain the patent as granted, or maintain the patent in an amended form. Most of the claims of European patent EP2,800,811 B1 were maintained without amendment by the Opposition Division, but this decision is being appealed. In April 2021, the claims of European patent EP3,241,902 B1 were revoked in their
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entirety, and that decision is not appealed. In February 2022, the claims of European patent EP3,401,400 B1 were maintained in amended form by the Opposition Division, and this decision is being appealed. It is uncertain how oppositions filed against EP3,597,749 B1 will be resolved. If these patents are maintained by the Opposition Division with claims similar to those that are currently opposed, our ability to commercialize our product candidates may be adversely affected if we do not obtain a license to these patents. We may not be able to obtain any required license on commercially reasonable terms or at all. Even if we were able to obtain a license, it could be nonexclusive, thereby giving our competitors and other third parties access to the same technologies licensed to us, and it could require us to make substantial licensing and royalty payments. If we are unable to obtain a necessary license to a third-party patent on commercially reasonable terms, we may be unable to commercialize our base editing platform technology or product candidates or such commercialization efforts may be significantly delayed, which could in turn significantly harm our business.
Numerous other patents and patent applications have been filed by other third parties directed to gene editing, guide nucleic acids, PAM sequence variants, split inteins, Cas12b or gene editing in the context of immune therapy or chimeric antigen receptors.
Because of the large number of patents issued and patent applications filed in our field, third parties may allege they have patent rights encompassing our product candidates, technologies or methods. Third parties may assert that we are employing their proprietary technology without authorization and may file patent infringement claims or lawsuit against us, and if we are found to infringe such third-party patents, we may be required to pay damages, cease commercialization of the infringing technology, or obtain a license from such third parties, which may not be available on commercially reasonable terms or at all.
Our ability to commercialize our product candidates in the United States and abroad may be adversely affected if we cannot obtain a license on commercially reasonable terms to relevant third-party patents that cover our product candidates, delivery platform technology or base editing platform technology. Even if we believe third-party intellectual property claims are without merit, there is no assurance that a court would find in our favor on questions of infringement, validity, enforceability, or priority. A court of competent jurisdiction could hold that these third-party patents are valid, enforceable, and infringed, which could materially and adversely affect our ability to commercialize any product candidates we may develop and any other product candidates or technologies covered by the asserted third-party patents. In order to successfully challenge the validity of any such U.S. patent in federal court, we would need to overcome a presumption of validity. As this burden is a high one requiring us to present clear and convincing evidence as to the invalidity of any such U.S. patent claim, there is no assurance that a court of competent jurisdiction would invalidate the claims of any such U.S. patent. If we are found to infringe a third party’s intellectual property rights, and we are unsuccessful in demonstrating that such patents are invalid or unenforceable, we could be required to obtain a license from such third party to continue developing, manufacturing, and marketing any product candidates we may develop and our technology. However, we may not be able to obtain any required license on commercially reasonable terms or at all. Even if we were able to obtain a license, it could be non-exclusive, thereby giving our competitors and other third parties access to the same technologies licensed to us, and it could require us to make substantial licensing and royalty payments. If we are unable to obtain a necessary license to a third-party patent on commercially reasonable terms, we may be unable to commercialize our base editing platform technology, delivery platform technology or product candidates or such commercialization efforts may be significantly delayed, which could in turn significantly harm our business. We also could be forced, including by court order, to cease developing, manufacturing, and commercializing the infringing technology or product candidates. In addition, we could be found liable for significant monetary damages, including treble damages and attorneys’ fees, if we are found to have willfully infringed a patent or other intellectual property right. Claims that we have misappropriated the confidential information or trade secrets of third parties could have a similar material adverse effect on our business, financial condition, results of operations, and prospects.
Defense of third-party claims of infringement of misappropriation, or violation of intellectual property rights involves substantial litigation expense and would be a substantial diversion of management and employee time and resources from our business. Some third parties may be able to sustain the costs of complex patent litigation more effectively than we can because they have substantially greater resources. In addition, any uncertainties resulting from the initiation and continuation of any litigation could have a material adverse effect on our ability to raise the funds necessary to continue our operations or could otherwise have a material adverse effect on our business, financial condition, results of operations and prospects. There could also be public announcements of the results of hearings, motions, or other interim proceedings or developments, and if securities analysts or investors perceive these results to be negative, it could have a substantial adverse effect on the price of our common stock. Any of the foregoing events could have a material adverse effect on our business, financial condition, results of operations and prospects.
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Item 5. Other Information.
(c)
Director and Officer Trading Arrangements
The following table describes for the quarterly period covered by this report each trading arrangement for the sale or purchase of Company securities adopted or terminated by our directors and officers that is either (1) a contract, instruction or written plan intended to satisfy the affirmative defense conditions of Rule 10b5-1(c), or a “Rule 10b5-1 trading arrangement,” or (2) a “non-Rule 10b5-1 trading arrangement” (as defined in Item 408(c) of Regulation S-K):
Name(Title) |
Action Taken (Date of Action) |
Type of Trading Arrangement |
Nature of Trading Arrangement |
Duration of Trading Arrangement |
Aggregate Number of Securities |
( |
Rule 10b5-1 trading arrangement |
Sale |
Until |
Up to |
|
Rule 10b5-1 trading arrangement |
|
Until |
Up to |
||
Rule 10b5-1 trading arrangement |
|
Until |
Up to |
||
Durable Rule 10b5-1 trading arrangement for sell-to-cover transactions relating to all RSU equity awards that have been or may be granted |
Sale |
Until final settlement of any covered RSU |
Indeterminable(3) |
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Item 6. Exhibits.
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Incorporated by Reference |
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Exhibit Number |
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Description of Exhibit |
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Form |
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File Number |
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Date of Filing |
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Exhibit Number |
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Filed Herewith |
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3.1 |
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Fourth Amended Certificate of Incorporation of Beam Therapeutics Inc. |
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8-K |
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001-39208 |
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02/11/2020 |
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3.1 |
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3.2 |
|
Second Amended and Restated Bylaws of Beam Therapeutics Inc. |
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10-K |
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001-39208 |
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02/28/2023 |
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3.2 |
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31.1 |
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X |
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32.1 |
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X |
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101.INS |
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XBRL Instance Document - the instance document does not appear in the Interactive Data File because its XBRL tags are embedded within the Inline XBRL document |
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X |
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101.SCH |
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Inline XBRL Taxonomy Extension Schema Document |
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X |
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101.CAL |
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Inline XBRL Taxonomy Calculation Linkbase Document |
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X |
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101.DEF |
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Inline XBRL Taxonomy Extension Definition Linkbase Document |
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X |
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101.LAB |
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Inline XBRL Taxonomy Label Linkbase Document |
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X |
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101.PRE |
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Inline XBRL Taxonomy Presentation Linkbase Document |
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X |
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104 |
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Cover Page Interactive Data File (embedded within the Inline XBRL document) |
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X |
40
SIGNATURES
Pursuant to the requirements of the Securities Exchange Act of 1934, the registrant has duly caused this report to be signed on its behalf by the undersigned thereunto duly authorized.
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BEAM THERAPEUTICS INC. |
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Date: November 5, 2024 |
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By: |
/s/ John Evans |
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John Evans |
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Chief Executive Officer |
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(Principal executive officer and principal financial officer) |
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