附件 99.1

Rhythm Pharmaceuticals报告2024年第三季度财务业绩和业务更新

-- 2024年第三季度全球IMCIVREE销售的净营业收入^® （setmelanotide）为3330万美元

-- 在法国早期药物获得计划，买得到摄食加重者（共8人）通过setmelanotide疗法在三个月内平均BMI降低12.8% --

-- 评估120名获得性摄食加重者的3期试验setmelanotide的头条数据将于2025年上半年如期出炉

-- 将扩大IMCIVREE标签以包括2岁患者在已批准适应症中的sNDA已被FDA接受进行优先审查，PDUFA截止日期为2024年12月26日 --

-- 预计手头现金将支持计划的运营至2026年底 --

-- 管理层将于今天下午5:00举行电话会议 Et --

波士顿，2024年11月5日 – rhythm pharmaceuticals公司（纳斯达克：RYTM）是一家全球商业阶段的生物制药公司，专注于改善罕见神经内分泌疾病患者的生活。今天公布了截至2024年9月30日第三季度的财务业绩，并提供业务更新。

“ Rhythm持续推进我们针对罕见黑素皮质-4受体（MC4R）通路疾病患者的临床治疗和商业执行，以应对过度进食和严重肥胖。” rhythm pharmaceuticals主席、总裁兼首席执行官David Meeker万.D.说，“IMCIVREE全球销售额增长， 主要是由于为巴德比德尔综合症（BBS）患者开具处方的增加而稳定，我们期待在获得美国食品和药物管理局（FDA）批准后，将其提供给2岁及以上的患者。我们相信能够在较小年龄段治疗儿童可以通过解决过度进食和早发、重度肥胖的根本原因，改善长期临床预后。”^® 几米科织(setmelanotide) – 主要由处方推动，用于巴德比德尔综合症（BBS）患者 – 保持稳定，并且我们期待根据美国食品和药物管理局（FDA）的批准，将其提供给2岁及以上的患者。我们相信能够在较小年龄段治疗儿童可以通过解决过度进食和早发、重度肥胖的根本原因改善长期临床预后。

Meeker博士继续说：“我们对今天在肥胖周公布的旨在治疗法国成年患有下丘脑性肥胖的提前获得计划的新数据感到特别兴奋。”^®重要的是，这些现实世界的数据支持我们第三阶段试验成功的潜力，并突显了那些已经患有后天性下丘脑性肥胖症十年或更长时间的成年患者的机会。

第三季度及近期业务亮点

预计即将到来的里程碑

Rhythm预计实现以下近期里程碑：

2024年第三季度财务业绩：

现金持有情况： 截至2024年9月30日，现金、现金等价物和短期投资约为29840万美元，较2023年12月31日的27580万美元略有增长。

收入： 2024年第三季度IMCIVREE全球销售的净产品收入为3330万美元，较2013年第三季度的2250万美元有所增长。

研发费用： 研发费用 在2024年第三季度为3790万美元，而在2023年第三季度为3360万美元。同比增长 主要是由于某些临床产品制造活动的成本增加，持续进行的临床试验和员工数量增加所致。这种增加部分被其余试验成本的降低部分抵消。

销售、一般管理和行政费用： 销售及一般管理费用 在2024年第三季度为3540万美元，而在2023年第三季度为3050万美元。同比增长 主要是由于员工数量，市场营销和推广费用增加以及专业服务费用增加。

其他收益（费用），净: 其他 净收入（费用）为2024年第三季度为（0.1）百万美元。

持续运营的净亏损为2024年3月31日结束的三个月为2080万美元，而去年同期为7620万美元。净亏损与比较前一季度相比减少了5540万美元，主要是由于毛利润增加了2730万美元，营业费用减少了110万美元，其他费用减少了2940万美元。 归属于普通股股东的净损失为2024年第三季度为（45.0）百万美元，每股基本和稀释净损失为（0.73）美元，相比 于2023年第三季度普通股股东的净损失为（44.2）百万美元，每股基本和稀释净损失为（0.76）美元。

2024年迄今为止的财务业绩：

收入： 截至2024年9月30日的九个月内，IMCIVREE销售的净产品收入为8830万美元，而截至2023年9月30日的九个月内为5320万美元。

研发费用： 研发费用截至2024年9月30日的九个月内为19680万美元，而截至2023年9月30日的九个月内为10510万美元。这增加主要是由于收购和开发bivamelagon（LB54640）相关成本，人员增加以及某些临床试验成本。这种增加部分被2023年收购Xinvento b.V.所产生的一次性、非经常性成本所抵消。

销售、一般管理和行政费用： 销售、一般及管理费用截至2024年9月30日的九个月内为10620万美元，而截至2023年9月30日的九个月内为8520万美元。这种增加主要是由于人员增加、专业服务费用、市场营销和数据分析，以及为适应不断增长的员工队伍而产生的一般办公室费用。

其他收益（费用），净: 其他板块收入（费用），净额为2024年9月30日结束的九个月为740万美元，而2023年9月30日结束的九个月为40万美元。主要增长是由于2024年第二季度与可转换优先股发行相关的远期合约结算收益，债务版税义务嵌入衍生工具的公平价值变化以及投资余额增加而产生的利息收入增加。这种增长部分抵消了2025年7月到期的应付给LG Chem的非流动负债的摊蚀以及与2023年9月收到的HCR里程碑付款相关的债务折让的非现金利息费用。

持续运营的净亏损为2024年3月31日结束的三个月为2080万美元，而去年同期为7620万美元。净亏损与比较前一季度相比减少了5540万美元，主要是由于毛利润增加了2730万美元，营业费用减少了110万美元，其他费用减少了2940万美元。 2024年9月30日结束的九个月，归属于普通股股东的净亏损为（2.199亿）美元，或每股基本和稀释后归属于普通股股东的净亏损为（3.62）美元，相比之下，2023年9月30日结束的九个月归属于普通股股东的净亏损为（1.43亿）美元，每股基本和稀释后归属于普通股股东的净亏损为（2.50）美元。

财务指引: 对于截至2024年12月31日的本年度，rhythm今天将其预期的非GAAP营业费用从24500万美元至25500万美元降低至25000万美元至27000万美元。非GAAP营业费用来源于：

非GAAP营业费用被定义为GAAP营业费用，不包括基于股票的补偿和与许可相关的固定对价（有关更多详细信息，请参见下文“非GAAP财务指标”）。

根据其当前的营运计划，Rhythm预计截至2024年9月30日的现金、现金等价物和短期投资将足以支持其营业费用和资本支出需求，直至2026年。

电话会议信息

Rhythm Pharmaceuticals将于今天下午5:00（东部时间）举行直播电话会议和网络研讨会，审查其2024年第三季度的财务业绩和近期的业务活动。参与者可以注册参加电话会议 这里建议参与者在预定开始时间前十分钟加入电话会议。

投资者关系部分的"活动与演示"下也可以在Rhythm Pharmaceuticals网站上找到电话会议的网络直播。 https://ir.rhythmtx.com/存档的网络直播将约在电话会议后两小时可在Rhythm Pharmaceuticals网站上找到，并将在电话会议结束后的30天内提供。

关于Rhythm Pharmaceuticals

Rhythm是一家专注于改善罕见神经内分泌疾病患者生活的商业阶段生物制药公司。Rhythm的主力产品IMCIVREE®（setmelanotide）是一种MC4R激动剂，旨在治疗暴食症和严重肥胖，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于成人和6岁及以上接受基因检测证实患有前咽上皮黑色素合成皮质素（POMC）、蛋白酶前体转化酶Ⅰ（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）缺陷导致的单基因或综合征性肥胖的患者的慢性体重管理，或者是有基因诊断的Bardet-Biedl综合征（BBS）患者。欧洲委员会（EC）和英国药品及医疗保健产品监督管理局（MHRA）也授权setmelanotide用于治疗肥胖和控制与经基因检测证实的BBS或基因检测证实的双等位POMC缺陷，包括PCSK1缺陷或双等位LEPR缺陷的成人和6岁及以上的儿童相关的饥饿。EC还授权setmelanotide用于控制饥饿和治疗2岁及以上的患有BBS或POMC、PCSK1或LEPR缺陷的儿童的肥胖。此外，Rhythm正在推进setmelanotide在其他罕见疾病中的广泛临床开发计划，以及用于治疗先天性高胰岛素血症的研究MC4R激动剂bivamelagon（LB54640）和Rm-718以及一套用于治疗先天性高胰岛素血症的小分子的临床前研究。Rhythm的总部位于马萨诸塞州波士顿。

Setmelanotide指示

在美国，setmelanotide被指示用于成人和6岁及以上年龄的小儿患者慢性体重管理，这些患者因POMC、PCSK1或LEPR基因缺陷而患有单基因或综合征性肥胖，由FDA批准的测试显示POMC、PCSK1或LEPR基因中的变异被解读为病原性、可能病原性或意义不明（VUS）或BBS。

在欧盟，setmelanotide被指示用于治疗肥胖和控制与经遗传确认的BBS或双等位POMC缺失、包括PCSK1缺失或双等位LEPR缺失相关的饥饿感，适用于2岁及以上的成人和儿童。在欧洲，setmelanotide应由具有肥胖潜在遗传病因学专业知识的医生开具处方并监督使用。

使用限制

setmelanotide不适用于以下情况的治疗，因为预计setmelanotide不会有效果：

禁忌症

对setmelanotide或IMCIVREE中的任何辅料有严重的过敏反应。已有报道发生严重的超敏反应（例如，过敏性休克）。

警示和注意事项

皮肤色素沉着和现有痣的加深： 由于其药理效应，可能发生全身皮肤晒黑和现有痣的加深。在开始治疗前和定期进行全身皮肤检查，以监测现有和新的色素病变。

心率和血压监测：在欧洲，应在每次就医（至少每6个月）时对接受setmelanotide治疗的患者进行心率和血压监测，作为标准临床实践的一部分。

性唤起的干扰： 男性可能出现自发性阴茎勃起，女性可能出现性不良反应。如果患者出现持续时间超过4小时的勃起，应寻求紧急医疗救助。

抑郁症和自杀意念： 抑郁症和自杀意念已经发生。应监测患者是否出现新的抑郁症状或自杀念头或行为恶化。 如果患者出现自杀念头或行为，或出现临床显著或持续抑郁症状，应考虑停止使用赛马兰崔德。

过敏反应： 已报告严重过敏反应（例如，过敏性休克）。如果怀疑，请告知患者立即寻求医疗协助，并停止使用赛马兰崔德。

儿科人群： 开具处方的医生应定期评估赛马兰崔德疗法的反应。在成长中的儿童中，应评估体重减轻对生长和成熟的影响。在欧洲，开具处方的医生应通过使用适合年龄和性别的生长曲线 监测生长（身高和体重）。

新生儿和低出生体重婴儿中存在严重不良反应风险，原因是苯甲醇防腐剂： 赛马兰崔德未获批用于新生儿或婴儿。新生儿和低出生体重婴儿使用含苯甲醇的药物可能会出现严重和致命的不良反应，包括“喘息综合 征”。

不良反应

最常见的不良反应（发生率≥20%）包括皮肤增色，注射部位反应，恶心，头痛，腹泻，腹痛，呕吐，抑郁症和自发性阴茎勃起。

特定人群的使用

哺乳期： 哺乳期不推荐使用。

要报告疑似不良反应，请联系rhythm pharmaceuticals电话+1 (833) 789-6337，或FDA电话1-800-FDA-1088。 www.fda.gov/medwatch有关欧洲地区报告疑似不良反应的信息，请参见产品特性总结的4.8节。产品特性摘要 关于在欧洲报告疑似不良反应的信息。

请查看完整的美国处方信息和欧盟产品特性摘要，获取额外重要安全信息。

前瞻性声明

本新闻稿含有根据1995年《私人证券诉讼改革法案》的前瞻性声明。本新闻稿中的所有与历史事实无关的声明均应视为前瞻性声明，包括但不限于有关我们产品或产品候选者的安全性、疗效、潜在益处及临床设计或进展的任何声明、包括但不限于对bivamelagon（LB54640）、Rm-718的剂量或适应症，患者最小年龄为2岁的IMCIVREE的潜在扩展以及预期的PDUFA日期，以及用于控制获得性下丘脑性肥胖患者的setmelanotide的潜在用途；我们对于任何产品候选者可能提交、进展或获批的监管文件的预期；我们的临床试验数据发布，包括评估控制获得性下丘脑性肥胖患者setmelanotide的3期试验、全球评估控制性获得性下丘脑性肥胖患者setmelanotide试验的日本队患者入组情况、3期EMANATE试验和评估口服MC4R激动剂bivamelagon（LB54640）对控制获得性下丘脑性肥胖患者的2期试验；Rm-718第1期试验C部分患者的剂量；公司的业务战略和计划，包括setmelanotide的商业化；我们对于任何时期的预期财务绩效和财务状况，包括截至2024年12月31日年度估计的非GAAP营业费用；以及我们的现金、现金等价物和短期投资支持经营的充足性；以及任何上述事项的时间安排。使用“期望”、“预计”、“相信”、“可能”、“将”、“目标”等词语的声明也属于前瞻性声明。这类声明面临众多风险和不确定性，包括但不限于我们招募临床试验患者的能力、临床试验的设计和结果、获得必要监管批准的能力、与数据分析和报告有关的风险、未能识别和开发其他产品候选者的风险、不利的定价法规、第三方费用报销做法或医改倡议的风险、与管理我们的国际业务的法律与法规相关的风险以及任何相关遵从计划的成本、竞争的影响、产品责任诉讼的风险、无法维持合作关系，或这些合作的失败、我们对第三方的依赖、知识产权相关风险、我们招募和留住必要人员的能力、经济总体条件、与财务报告内部控制相关的风险，以及在2024年9月30日结束的季度的《第10-Q表格》和我们向证券交易委员会提交的其他文件中讨论的其他重要因素下发生的重要因素，请参考标题为“风险因素”的部分。除非法律要求，否则我们不承诺对本新闻稿中包含的前瞻性声明进行任何修订或更新，以反映在本新闻稿日期之后发生的事件或情况，无论是因为新信息、未来发展或其他因素。

非依照普遍公认会计准则的财务措施

此新闻稿包含非GAAP营业费用，这是我们的绩效的一项补充指标，不受美国通用会计准则要求，也不按照其规定呈现，不应视为营业费用或根据通用会计准则衍生的任何其他绩效指标的替代。

我们将非GAAP营业费用定义为GAAP营业费用，不包括股权激励和许可收入中固定的考虑。

我们警告投资者，根据我们对非GAAP营业费用的定义呈现的金额可能与我们竞争对手披露的类似指标不可比，因为并非所有公司和分析师以相同方式计算这一非GAAP财务指标。我们呈现这一非GAAP财务指标，因为我们认为它是我们绩效的一个重要补充指标，并且相信证券分析师、投资者和其他利益相关方在评估我们行业公司时经常使用。管理层认为，通过包括这一非GAAP财务指标，投资者对我们的绩效有了更深入的了解，可以合理地用作比较我们不断改善的营运业绩的依据。

管理层使用这一非GAAP财务指标以进行规划，包括准备我们的内部年度营运预算和财务预测；评估我们营运策略的绩效和有效性；以及评估我们扩大业务的能力。这一非GAAP财务指标作为一个分析工具有其局限性，不应单独考虑，也不应视为营业费用或根据我公司财务报表中按照通用会计准则呈现的其他财务数据的替代或替代。

rhythm pharmaceuticals未提供预测的非GAAP营业费用与预测的GAAP营业费用的定量调和，因为公司无法在不做出不合理努力的情况下计算股权激励费用。这些项目可能会对前瞻性GAAP营业费用的计算产生重大影响，这些影响本质上是不确定的，取决于各种因素，其中一些因素是rhythm pharmaceuticals无法控制的。

公司联系人:

David Connolly

投资者关系及企业传播负责人

瑞思制药有限公司。

857-264-4280

请参阅产品特性摘要第4.8节，了解有关在欧洲报告疑似不良反应的信息。

媒体联系：

Sheryl Seapy

Real Chemistry

(949) 903-4750

sseapy@realchemistry.com

瑞思制药有限公司。

综合损益表-汇编的综合损益表

(以千计，除分享和每分享数据外)

(未经审计)

汇编的综合资产负债表

(以千计，除分享和每分享数据外)

(未经审计)