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第99.1展示文本

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Syndax报告2024年第三季度财务业绩并提供业务更新

– 将在第66届ASH年会上重点介绍新的revumenib和Niktimvo™临床数据 –th ASH年会 –

– 预计AUGMENt-101中mNPM1 AML的头条数据将在2024年第4季度公布；有望在2025年上半年提交sNDA –

– Revumenib在复发/难治性KMT2Ar急性白血病中的NDA正在RTOR下审查；PDUFA行动日期为2024年12月26日 –

– 美国FDA批准Niktimvo用于慢性GVHD治疗，至少两种前线系统治疗失败后 的成人和体重至少40公斤的儿童 –

– 35000万美元的royalty资金协议预计用于支持公司直至盈利 –

– 公司将于今天下午4:30举行电话会议 –

WALTHAm，马萨诸塞州，2024年11月5日(PRNEWSWIRE) – Syndax Pharmaceuticals (纳斯达克: SNDX)，一家正在开发创新癌症疗法产品管线的商业阶段生物制药公司，今天报告了截至2024年9月30日季度的财务业绩，并提供了业务更新。

“对于Syndax来说，这是一个历史性时期，我们正在转型为一家商业阶段公司，获得了Niktimvo的批准。通过最近完成的royalty融资，我们预计能够在盈利阶段获得资金支持，并且我们有望充分发挥产品管线的潜力，”首席执行官Michael A. Metzger表示。“我们即将迎来一个非常激动人心的季度，预计FDA将批准并在美国发布Revumenib，用于成人和儿童的R/R KMT2A复发性白血病，同时也期待着R/R mNPM1 AML患者的关键数据成果。我们的商业团队已做好准备，推出Revumenib并利用我们的先发市场地位推动长期价值创造。”

最近的管线进展和预期里程碑
 

Revumenib

 

 

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revumenib的新药申请(NDA)，用于成人和儿童复发性或难治性(KMT2A重排)急性白血病的口服menin抑制剂，获得了优先审查，并正在根据美国FDA的实时肿瘤学审查(RTOR)计划进行审查，法定药物用户费行动(PDUFA)的目标行动日期为2024年12月26日。
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公司预计将于2024年第四季度报告AUGMENt-101关键试验队列的患有复发性突变核仁蛋白mNPM1的急性髓细胞白血病(AML)患者的资料。积极的资料可能支持在2025年上半年为复发性mNPM1 AML的revumenib提交附加NDA(sNDA)申请。
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公司宣布AUGMENt-101试验的revumenib关键第2期部分数据已发表，该试验针对成人和儿童的复发性KMT2Ar AML以及急性淋巴细胞白血病(ALL)。 《临床肿瘤学杂志》2022年第40卷21期2321-2332页: Burtness亿.等。 《关键点048中的Pembrolizumab单药或联合化疗用于复发/转移性头颈鳞状细胞癌：通过编程死亡配体1合并阳性评分的亚组分析》。请注意，5.4％的ORR和32.4％的DCR是根据具有CPS的37位可评估患者计算得出的.
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公司宣布AUGMENt-101试验的revumenib关键第2期部分将呈现更大的数据集和长期随访，该试验针对复发性KMT2Ar急性白血病。th 美国血液学年会(ASH)年会即将发布AUGMENt-101试验revumenib的重要第2期部分数据。更大的有效性人群(n=97)包括之前报告的57名患者，外加40名患者。与先前报道的数据一致，最新分析显示revumenib提供持久反应、整体反应率、微小残余病变(MRD)阴性和造血干细胞移植(HSTC)的强大比率。随着额外七个月的随访，CR/CRh持续时间的中位数在ASH 2023年呈现的初步分析中包括的13名CR/CRh响应者中延长至13个月。
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正在进行的多项试验评估revumenib在mNPM1和KMT2Ar急性白血病治疗领域扩展应用的潜力。这些试验包括：
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BEAt AML: A Phase 1 trial evaluating the combination of revumenib with venetoclax and azacitidine in front-line AML patients. The trial is being conducted as part of the Leukemia & Lymphoma Society’s Beat AML® Master Clinical Trial. The Company presented updated positive data from the trial at the European Hematology Association (EHA) 2024 Congress, showing a 96% (23 of 24 pts) composite complete remission (CRc) rate in patients with newly diagnosed mNPM1 or KMT2Ar AML. The BEAt AML trial is expanding to validate the recommended Phase 2 dose of the combination of revumenib with venetoclax

 

 

and azacitidine. The company anticipates that an update on the trial will be available in the fourth quarter of 2024.
•
SAVE: A Phase 1 trial evaluating the all-oral combination of revumenib with venetoclax and decitabine/cedazuridine in R/R AML or mixed phenotype acute leukemias. The trial is being conducted by investigators from MD Anderson Cancer Center. The Company announced that updated data showing an 88% ORR (23 of 26 pts) in R/R patients with KMT2Ar, mNPM1, or NUP98r leukemias will be presented at the upcoming 66这些网络直播可以在Exact Sciences公司的投资者关系部分查阅。. ASH Annual Meeting. In addition to the R/R cohort, a frontline cohort is now enrolling patients.
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INTERCEPT: A Phase 1 trial evaluating the use of novel therapies, including revumenib, to target MRD and early relapse in AML. The trial is being conducted by the Australasian Leukaemia and Lymphoma Group as part of the INTERCEPt AML master clinical trial. Preliminary results from the first eight mNPM1 patients treated with revumenib will be presented at the upcoming 66th ASH年会。
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Intensive chemotherapy: 一项评估revumenib与强化化疗（7+3）联合治疗，随后维持revumenib治疗的新诊断mNPM1或KMT2Ar急性白血病患者的1期试验。该试验旨在确定该联合治疗的推荐第2期剂量，以支持进一步发展。
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休息 通过 抗癌医药：一项研究是否revumenib和venetoclax组合可以消除AML患者的MRD并延长无进展生存期的2期试验。该试验由 Break 抗癌医药进行，这是美国领先癌症研究中心之间的合作。 通过 Break 抗癌医药，与美国领先的癌症研究中心合作。

 

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公司计划在2024年年底前启动revumenib与venetoclax和azacitidine联合治疗新诊断的mNPM1或KMT2Ar急性白血病患者的关键试验，这些患者无法接受强化化疗。
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公司正在评估revumenib在R/R转移性微卫星稳定（MSS）结肠癌（CRC）患者中的应用。该试验目前正在进行其1/2概念验证试验的阶段一亿部分患者的招募。

 

 

 

Niktimvo™（axatilimab-csfr）

•
Niktimvo获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于治疗慢性移植物抗宿主病（GVHD），在成人和体重至少40公斤（88.2磅）的儿童患者中，在至少两种先前系统治疗方案失败后。公司预计Niktimvo将在2025年初第一季度最迟在美国上市。在美国，Niktimvo将由Syndax和Incyte共同商业化。
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公司宣布Niktimvo被加入最新的NCCN癌症临床实践指南（NCCN Guidelines）作为至少两种先前系统治疗失败后治疗GVHD的2A级推荐。当有一致NCCN共识认为干预措施适当，基于较低级别证据时，治疗被分类为2A级别。®公司宣布Niktimvo在曾至少接受两种先前系统治疗方案失败后的成人和体重至少40公斤的儿童患者中，针对反复/难治的活动性慢性GVHD进行关键2期AGAVE-201试验的结果已发布
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公司宣布了Niktimvo在成人和儿童中最近曾接受至少两种先前系统治疗方案的反复/难治活动性慢性GVHD关键2期AGAVE-201试验的结果已发表。 《新英格兰医学杂志》。
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公司宣布了关于Niktimvo在成人和儿童患有复发/难治性活动性慢性GVHD的关键2期AGAVE-201试验中整体和器官特异性反应的二次分析，这些患者至少接受过两种以上系统治疗方案。此消息将在第66届ASH年会上发表。这些网络直播可以在Exact Sciences公司的投资者关系部分查阅。. 数据显示，在曾接受过重度治疗的慢性GVHD患者中，Niktimvo显示出快速反应和症状改善，涉及到炎症性和纤维化表现。
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公司正在对患有特发性肺纤维化（IPF）的患者进行一个为期26周的随机、双盲、安慰剂对照的第2期axatilimab试验，现在被称为MAXPIRe试验（NCT06132256）。公司预计将于2026年发布该试验的最新数据。
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公司的合作伙伴Incyte目前正在招募≥12岁新诊断慢性GVHD患者的第2期、开放标签、随机分组、多中心axatilimab试验（NCT06388564）。有关axatilimab与类固醇联合治疗慢性GVHD的第3期试验目前正在准备中。

 

 

公司更新。

公司与Royalty Pharma签署了一项基于Niktimvo在美国净销售额的35000万美元的版税融资协议。根据协议，Syndax获得了3.5亿美元，以换取Niktimvo在美国净销售额的13.8%的版税。在达到2.35倍的倍数后，对Royalty Pharma的版税付款将停止。

 

2024年第三季度财务结果

截至2024年9月30日，Syndax拥有39960万美元的现金、现金等价物、短期和长期投资，以及8560万普通股和未行使认股证权。

 

2024年第三季度研发费用从可比去年同期的3910万美元增加至7100万美元。该增加主要是由于临床开发费用增加、商业化前制造成本增加以及员工相关费用和专业费用增加所致。

 

2024年第三季度销售、总务和管理费用从可比去年同期的1730万美元增加至3110万美元。这一增加是由于为revumenib和axatilimab进行更多的商业准备活动，以及员工相关费用和专业费用增加所致。

截至2024年9月30日的三个月，Syndax报告了归属于普通股股东的净损失为8410万美元，每股0.98美元，相比可比的去年同期归属于普通股股东的净损失为5110万美元，每股0.73美元。

 

财务指导

到2024年全年，公司预计研发费用为245到25000万美元（先前指导范围为24000万到26000万美元），总营业费用为365到37000万美元（先前指导范围为35500万到37500万美元），其中包括公司预计需支付的里程碑款项，并估计4100万美元（先前指导为4300万美元）的非现金股票补偿费用。

 

 

Syndax预计，与Niktimvo特许权部分出售所得的35000万美元以及预期产品收入和利息收入一起，将使公司能够实现盈利。

电话会议和网络直播

关于收益发布，syndax pharmaceuticals管理团队将于今天下午4:30 ET，2024年11月5日星期二举行电话会议和现场音频网络直播。

现场音频Webcast和附带幻灯片可以通过公司网站投资者部分的事件和演示页面进行访问。此外，也可以通过以下方式访问电话会议：

会议ID：Syndax3Q24
国内拨打电话号码：800-590-8290
国际拨打电话号码：240-690-8800
现场网络直播：https://www.veracast.com/webcasts/syndax/events/SNDX3Q24.cfm

对于无法参加电话会议或网络直播的人士，我们将在公司网站的投资者部分提供回放。回放将在电话会议后大约24小时内，可供查看90天。

关于Revumenib

Revumenib是一种口服的小分子抑制剂，用于治疗KMT2A重排（KMT2Ar），也被称为混合系白血病重排或MLLr，急性白血病，包括急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML），以及mNPM1 AML。 《临床肿瘤学杂志》2022年第40卷21期2321-2332页: Burtness亿.等。 《关键点048中的Pembrolizumab单药或联合化疗用于复发/转移性头颈鳞状细胞癌：通过编程死亡配体1合并阳性评分的亚组分析》。请注意，5.4％的ORR和32.4％的DCR是根据具有CPS的37位可评估患者计算得出的 Revumenib在R/R KMT2Ar急性白血病的2期AUGMENt-101试验中发布的结果显示，试验达到了其主要终点。

Revumenib先前获得了美国FDA针对AML、ALL和不明确系谱（ALAL）急性白血病治疗的孤儿药物认可，并获得了欧洲委员会针对AML治疗的快速通道认证。美国FDA还为Revumenib治疗携带KMT2A重排或NPM1突变的成人和儿童R/R急性白血病患者，以及治疗携带KMT2A重排的成人和儿童R/R急性白血病患者授予了突破性疗法认定。

 

 

关于Niktimvo™（axatilimab-csfr）

Niktimvo（axatilimab-csfr）是一种首创的抗CSF-1R抗体，已获批用于治疗美国慢性移植物抗宿主病（GVHD），在至少使用过两种系统疗法而未获成功的成人和体重至少40公斤（88.2磅）的小儿患者中使用。

在美国，Niktimvo将由Syndax和因塞特共同商业化。 因塞特在美国以外地区拥有Niktimvo的独家商业化权利。

2016年，Syndax获得了开发和商业化axatilimab的全球独家权利许可，来源于UCb。2021年9月，Syndax和因塞特进入了axatilimab慢性GVHD以及未来适应症全球独家共同开发和共同商业化许可协议。

Axatilimab正在进行前线慢性GVHD组合试验，与利妥昔单抗（NCT06388564）进行中的2期组合试验以及与类固醇的3期组合试验正在准备中。Axatilimab还正在对患有特发性肺纤维化的患者进行进行中的2期试验（NCT06132256）。


关于实时肿瘤学综述计划（RTOR）

RTOR为肿瘤药物提供了更有效的审评流程，以确保尽快为患者提供安全有效的治疗方法，同时提高审评质量并与申请人进行早期迭代沟通。具体而言，它允许赞助商与FDA在提交过程中进行紧密互动，使FDA能够审查药物申请的各个模块部分，而不需要在启动审查之前提交完整的模块或完整的申请。有关RTOR的更多信息，请访问：https://www.fda.gov/about-fda/oncology-center-excellence/real-time-oncology-review-pilot-program

关于Syndax

Syndax Pharmaceuticals是一家商业化阶段的生物制药公司，正在开发一个创新的癌症疗法产品线。该公司产品线的亮点包括revumenib（一种选择性Menin抑制剂）和Niktimvo™（axatilimab-csfr），一种FDA批准的单克隆抗体，可阻断集落刺激因子1（CSF-1）受体。在承诺重新构想癌症护理的支持下，Syndax正在努力释放其产品线的全部潜力，并正在跨治疗连续进行多项临床试验。有关更多信息，请访问www.syndax.com/，或关注该公司的X（前称Twitter）和LinkedIn页面。

 

 

前瞻性声明

本新闻发布包含《1995年私人证券诉讼改革法案》中的前瞻性陈述。诸如"预计," "相信," "可能," "估计," "预期," "打算," "可能," "计划," "潜在," "预测," "项目," "应该," "将," "会" 或这些术语的否定或复数形式，以及类似表达（还有其他指向未来事件、条件或情况的词语或表达）均旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于Syndax在本新闻发布日的期望和假设。这些前瞻性陈述中的每一项都涉及风险和不确定性。实际结果可能与这些前瞻性陈述存在实质分歧。本新闻发布中包含的前瞻性陈述，包括但不限于有关Syndax产品候选药物的进展、时间安排、临床开发和临床试验范围，Syndax为治疗各种癌症适应症和纤维病的产品候选药物的潜在用途，Syndax预期的全年研发费用、预期的全年总营业费用，以及Syndax对流动性和未来运营的预期。许多因素可能导致目前预期与实际结果之间存在差异，包括：在临床前或临床试验过程中观察到的意外安全性或有效性数据；临床试验现场激活或纳入速率低于预期；预期或现有竞争的变化；监管环境的变化；Syndax的合作伙伴未能支持或推进合作或产品候选药物；以及意外诉讼或其他争端。可能导致Syndax实际结果与本新闻发布中前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在差异的其他因素见Syndax向美国证券交易委员会提交的文件，包括其中包含的"风险因素"部分。除非法律要求，Syndax不承诺更新此处包含的任何前瞻性陈述以反映期望的任何变化，即使有了新信息也是如此。

Niktimvo是因塞特的商标。

所有其他商标均为其各自所有者的财产。

Syndax联系人

Sharon Klahre

Syndax Pharmaceuticals, Inc.

sklahre@syndax.com

 

 

电话 781.684.9827

 

SNDX-G


 

 

 

 

 

 

Syndax Pharmaceuticals，Inc。

 

(未经审计)

 

简明合并资产负债表

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

September 30,

 

 

12月31日

 

（以千为单位）

2024

 

 

2023

 

现金、现金等价物、短期和长期投资。

$

399,636

 

 

$

600,527

 

资产总额

$

425,811

 

 

$

612,880

 

负债合计

$

59,379

 

 

$

58,684

 

股东权益合计

$

366,432

 

 

$

554,196

 

 

 

 

 

 

 

 

 

普通股已发行未卖出

 

85,285,488

 

 

 

84,826,632

 

普通股和普通股等价物*

 

99,238,167

 

 

 

96,316,640

 

 

 

 

 

 

 

 

 

*普通股和普通股等价物：

 

 

 

 

 

 

 

85,285,488

 

 

 

84,826,632

 

 

普通股认购证（预融资）

 

285,714

 

 

 

285,714

 

 

 

普通股票和预担保股票认购权

 

85,571,202

 

 

 

85,112,346

 

 

期权购买普通股

 

12,205,960

 

 

 

10,684,858

 

 

受限股票单位

 

1,461,005

 

 

 

519,436

 

 

 

普通股票和普通股票等价物总数

 

99,238,167

 

 

 

96,316,640

 

 

Syndax Pharmaceuticals，Inc。

 

(未经审计)

 

简明合并利润表

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

截至9月30日的三个月

 

 

截至9月30日的九个月

 

（以千为单位，除每股数据外）

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

营业收入

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

里程碑和许可收入

$

12,500

 

 

$

-

 

 

$

16,000

 

 

$

-

 

总收入

 

12,500

 

 

 

-

 

 

 

16,000

 

 

 

-

 

营业费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研发

$

70,971

 

 

$

39,087

 

 

$

176,118

 

 

$

107,906

 

 

销售、一般及行政费用

 

31,106

 

 

 

17,268

 

 

 

83,189

 

 

 

44,143

 

营业费用总计

 

102,077

 

 

 

56,355

 

 

 

259,307

 

 

 

152,049

 

经营亏损

 

(89,577

)

 

 

(56,355

)

 

 

(243,307

)

 

 

(152,049

)

其他收入（费用）净额

 

5,451

 

 

 

5,209

 

 

 

18,718

 

 

 

15,162

 

净损失

$

(84,126

)

 

$

(51,146

)

 

$

(224,589

)

 

$

(136,887

)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

归属于普通股股东的净亏损

$

(84,126

)

 

$

(51,146

)

 

$

(224,589

)

 

$

(136,887

)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

每股普通股股东净亏损，基本和稀释(4.24)(7.16)

$

(84,126

)

 

$

(51,146

)

 

$

(224,589

)

 

$

(136,887

)

普通股股东-基本和稀释

$

(0.98

)

 

$

(0.73

)

 

$

(2.63

)

 

$

(1.97

)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

加权平均普通股数量

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

用于计算每股净损失归属于普通股股东

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

普通股股东基本和稀释后的每股净损失

 

85,433,569

 

 

 

69,855,766

 

 

 

85,307,660

 

 

 

69,645,888