プラクシスプレシジョンメディシンズが企業の最新情報と2024年第3四半期の財務結果を報告しました
エッセンシャル3フェーズ3プログラムのスタディ1の中間解析によると、エッセンシャル振戦（ET）におけるulisacaltamideのQ1 2025年の確認が行われ、2025年のNDA提出が予想されています。
EMBOLD研究の登録コホート2は、Cohort 1で見られた前例のない発作自由の後に募集が行われており、SCN2AおよびSCN8Aの発達性てんかんてんかん（DEEs）の陽性トップラインEMBOLD結果に続いています。
Vormatrigine（PRAX-628）は、2025年に局所てんかんのPOWER1研究と局所および全般的てんかんのRADIANt研究からトップラインを予定しています。
ランウェイは2027年まで維持されます。
2024年11月6日、ボストン — ナスダック：PRAXの臨床段階のバイオ製薬会社であるPraxis Precision Medicines, Inc.は、中枢神経系（CNS）障害の遺伝的知見を治療法へと展開する企業アップデートと、2024年第3四半期の財務結果を発表しました。
今四半期、私たちはパイプラインを大きく前進させ、特にブロックバスターの可能性がある第三の分子であるレルトリギンと、異常治療3研究1の中間解析を完了するための操作計画を最終決定したウリキサカルタミドを後期段階の開発に進めました。今四半期共有したEMBOLDコホート1からの好意的な最上位結果は、レルトリギンがDEEs用の1類として、突出した発作の自由度とSCN2Aおよび8A患者の減少、および疾患修飾効果を実証し、SCN2A/8Aプログラムを登録段階に迅速に進め、DEEsのより広範囲にわたる研究を拡大していることを強調します。その結果、私たちはSCN2A/8Aプログラムを登録段階に迅速に進め、DEEsのより広範囲な範囲をカバーするために研究を拡大していますと述べています。プラクシスの社長兼最高経営責任者、Marcio Souza氏が述べました。
Souza氏は続けて、「プラクシス-628であるヴォーマトリギンのENERGYプログラムは、進行中の観察研究EMPOWERからの洞察によって推進され、私たちはRADIANtおよびPOWER1トライアルに順調に進んでいます。また、パーキンソン病や疼痛におけるライフサイクル拡張機会を積極的に探っています。強固な財務および臨床ポジショニングを背景に、我々はこの勢いを維持し、2025年に4つの臨床プログラムすべてを登録読み込み準備段階に前進させる準備が整っています。」
最近のハイライトおよび予想されるマイルストーン：
Cerebrum™ Small Molecule Platform
•エッセンシャルトレモール（ET）用のウリキサカルタミド： エッセンシャル3研究1の計画された中間解析の結果は2025年第1四半期に予想されています。
o第3段階のエッセンシャル3プログラムの研究1および研究2のトップラインの読めるタイミングは、中間解析のレビュー後に更新されます。
oEtにおけるウリキサカルタミドの好ましい結果に期待して、プラクシスは2025年にパーキンソン病プログラムを再開する予定です。
oエティでの未解決のニーズを強調することが最近行われ、プラクシスは最近、運動障害専門医カンファレンスで2つの調査を共有しました。神経学者の回答者によれば、エティ患者との診療の85%が治療の探求についてであり、400人のエティ患者の調査では、80%が病気のために日常活動を調整していることが示されました。
•フォーカル発作性てんかんと全般性てんかんのためのヴォルマトリジン（PRAX-628）： プラクシスは、フォーカル発作性てんかん（FOS）および全般性てんかんにおける幅広いエネルギープログラムを引き続き実施しています。
oエピレプシースタディーコンソーシアムとのパートナーシップを通じて、発作負荷をより良く特性化することを目的としたEMPOWER観察研究は2024年第3四半期に患者の募集を開始し、既に1,000人以上の患者を募集しています。プラクシスは、EMPOWERの調査結果がエネルギースタディーへの患者の募集に肯定的な影響を与えると予想しています。
oRADIANtは、FOSまたは全般性てんかんの患者を対象とした第2相の薬物動態学、安全性、効果のオープンラベル研究であり、トップライン結果は2025年上半期に予定されています。
oPOWER1およびPOWER2は、FOS患者を対象とした12週間の第2/第3相研究であり、PRAX-628の有効性を示すことを目的としています。POWER1は最近開始され、トップライン結果は2025年下半期に予定されています。
oヴォルマトリジンは強力なNav 1.7および1.8阻害剤であるため、プラクシスは現在、疼痛適応への拡大の可能性を評価しています。
•DEEsのためのレルトリジン（PRAX-562）： プラクシスは、第3四半期に、第2相EMBOLDコホート1研究（N=15）のトップライン結果が陽性であることを発表しました。
oトップライン結果のハイライトは次の通りです:
•ベースラインから16週間での毎月の運動けいれんのプラセボ調整減少率は46%でした。
•持続中のオープンラベルエクステンション（OLE）に進行した患者（n=9）は、ベースラインからの運動けいれんが75%減少しました。
•リルトリジン服用中に、患者の30%以上（n=5）が発作解消状態を達成しました。
•警戒心、コミュニケーション、発作の重症度における意義ある改善は、リルトリジンが疾患修飾効果を持つことを示唆しています。
•リルトリジンは一般的によく耐容性であり、副作用の深刻な事象や投薬量の減少が必要となるケースはありませんでした。
oコホート1の良好な結果に基づき、プラクシスはEMBOLD研究の第2コホートを開始し、登録に十分な80人の患者を登録することを目指しており、2026年上半期に最初のトップライン結果を提出する予定です。
oDEE患者たちに広く使用されるナトリウムチャネルブロッカー。プラクシスは、全DEEで登録研究（EMERALD）を開始することを決定し、規制当局との調整後、2025年の前半に開始する予定です。
oRelutrigineは、SCN2A-DEEおよびSCN8A-DEEの治療に対するFDAからオーファンドラッグ指定（ODD）および希少小児用医薬品指定（RPD）、EMAからオーファンドラッグ指定（ODD）を受けています。
Solidus™アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）プラットフォーム
•Elsunersen（PRAX-222）は早期発作型SCN2A発達性てんかんに対して。 Elsunersenは以前、SCN2A-DEEの治療に対するFDAからODDおよびRPD、EMAからODDおよびPRIME指定を受けています。
oQ3では、プラクシスはEMBRAVE研究Part Aの継続の一環として、ブラジルで最初の患者に投与しました。
oプラクシスは、登録研究プロトコルの調整を続け、米国とヨーロッパでの拡大計画を進めています。
2024年第3四半期の財務結果：
2024年9月30日現在、プラクシスは、資金、現金同等物および有価証券で4億1120万ドルを保有しており、2023年12月31日現在の8130万ドルと比較すると、3300万ドルの増加となっています。この増加の主な要因は、2024年1月および2024年4月のプラクシスの追加株式公開による純利益と、普通株式の市場販売による純収益に起因するものであり、これに対し、営業活動に使用された現金によるものを相殺しました。
2024年9月30日までの3か月間に、プラクシスは協力収入で30万ドルを認識しましたが、2023年9月30日までの3か月間には50万ドルでした。この20万ドルの減少は、UCbコラボレーション契約に記録された収益の減少に起因しており、作業のタイミングによるものです。
2024年9月30日までの3か月間の研究開発費用は4190万ドルでしたが、2023年9月30日までの3か月間は1730万ドルでした。2460万ドルの研究開発費用の増加は、主にプラクシスのCerebrum™プラットフォームに関連する2160万ドルの増加、人件費関連費用の400万ドルの増加、間接費用の40万ドルの増加に起因しており、一部を相殺する形で、Solidus™プラットフォームに関連する150万ドルの費用の減少がありました。一方、2024年9月30日までの3か月間の一般管理費用は1530万ドルでしたが、2023年9月30日までの3か月間は870万ドルでした。約660万ドルの一般管理費用の増加は、主に
460万ドルの人件費関連費用の増加、140万ドルの専門家費用の増加、50万ドルのその他の費用の増加に起因しています。
2024年9月30日までの3か月間に、プラクシスは株式報酬費用1240万ドルを含む5190万ドルの純損失を報告しましたが、2023年9月30日までの3か月間には株式報酬費用580万ドルを含む2460万ドルの純損失でした。
2024年9月30日現在、プラクシスは1780万株の普通株式を発行しています。
コール
プラクシス・プレシジョンメディシンズは、本日午前8時（東部標準時）に第3四半期2024年の財務結果と最近のビジネスハイライトをレビューするための会議通話およびウェブキャストを開催します。個人は登録リンクをクリックすることで会議通話に登録できます。登録後、参加者はダイヤルインの詳細とユニークなPINを受け取り、そのPINを使用してコールにアクセスできます。オーディオウェブキャストは、会社のウェブサイトの投資家関係セクションのイベント＆プレゼンテーションページからアクセスできます。生のウェブキャストの後、アーカイブされたリプレイも利用可能となります。
About Ulixacaltamide
Ulixacaltamide is a differentiated and highly selective small molecule inhibitor of t-type calcium channels designed to block abnormal neuronal burst firing in the Cerebello-Thalamo-Cortical (CTC) circuit correlated with tremor activity. Ulixacaltamide, the most advanced program within Praxis’ Cerebrum™ small molecule platform, is currently in late-stage development for the treatment of essential tremor, www.praxisessentialtremor.com.
About Vormatrigine (PRAX-628)
Vormatrigine is a next-generation, functionally selective small molecule targeting the hyperexcitable state of sodium-channels in the brain that is currently being developed as a once daily, oral treatment for adult focal onset seizures and generalized epilepsy. Preclinical data demonstrates vormatrigine is differentiated from standard of care, with the potential to be best-in-class for focal epilepsy. In vitro, vormatrigine has demonstrated superior selectivity for disease-state NaV channel hyperexcitability. In vivo studies of vormatrigine have demonstrated unprecedented potency in the maximal electroshock seizure (MES) model, a highly predictive translational model for efficacy in focal epilepsy. Data from the PRAX-628-101 study demonstrated that vormatrigine can be safely dosed in healthy subjects to greater than 15 times the predicted human equivalent of the rodent MES EC50.
About Relutrigine (PRAX-562)
Relutrigine is a first-in-class small molecule in development for the treatment of developmental and epileptic encephalopathy (DEE) as a preferential inhibitor of persistent sodium current, shown to be a key driver of seizure symptoms in early onset SCN2A-DEE and SCN8A-DEE. Relutrigine’s mechanism of sodium channel blocking is consistent with superior selectivity for disease state sodium channel (NaV) channel hyperexcitability. In vivo studies of relutrigine have demonstrated dose-dependent inhibition of seizures up to complete control of seizure activity in SCN2A, SCN8A and other DEE mouse models. Relutrigine has been generally well-tolerated in three Phase 1 studies and has demonstrated biomarker changes indicative of NaV channel blocking effects. Relutrigine has received ODD and RPD from the FDA, and ODD from the European Medicines Agency for the treatment of SCN2A-DEE and SCN8A-DEE. To learn more about the EMBOLD study, please visit https://www.emboldstudy.com.
Elsunersen（PRAX-222）について
Elsunersenは、SCN2A遺伝子発現を選択的に減少させるよう設計されたアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）であり、gain-of-function SCN2A変異を持つ患者の発作およびその他の症状を治療するために早期発作開始のSCN2A-DEEの原因に直接対処します。Elsunersenのin vitro研究では、SCN2A遺伝子発現とタンパク質レベルの低下が示されています。in vivoでは、Elsunersenは、SCN2Aマウスモデルでの発作の有意な、投与量依存的な低下、行動および運動活動の改善、増加した生存率を示し、SCN2A-DEEの初の疾患修正治療となる可能性があります。Elsunersenは、SCN2A-DEEの治療に対してFDAからODDおよびRPD、欧州医薬品庁からODDおよびPRIME指定を受けています。Elsunersenプログラムは、Ionis Pharmaceuticals, Inc.（NASDAQ：IONS）およびRogCon, Inc.との提携により進行中です。
EMBRAVEスタディについて詳しくは、https://www.embravestudy.com/をご覧ください。
プラクシスについて
Praxis Precision Medicinesは、遺伝性てんかんの洞察を中枢神経系の興奮-抑制バランスに特徴付けられる疾患の治療へと展開する臨床段階のバイオ医薬品会社です。Praxisは、脳内共有生物学的標的と回路の理解に基づいて、希少およびより普遍的な神経学的疾患の治療の発見と開発に遺伝学的洞察を適用しており、独自の小分子プラットフォームCerebrum™およびアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）プラットフォームSolidus™を使用しています。Praxisは、運動障害とてんかんを含む多岐にわたるCNSポートフォリオを確立し、4つの臨床段階の製品候補を持っています。詳細については、www.praxismedicines.comをご覧いただくか、Facebook、LinkedIn、Twitter / Xでフォローしてください。
将来を見据えた記述
このプレスリリースには、1995年の私的証券訴訟改革法およびその他の連邦証券法の意味合いでの前見通しに関する声明が含まれており、Praxisの将来の期待、計画、展望についての直接または暗示された声明、当社の臨床試験の予定された時期、製品候補の開発、新しい臨床プログラムの開始の計画、規制当局への提出およびやり取りの予定された時期、およびキャッシュランウェイの予想プロジェクト、および「予測」、「計画」、「ポテンシャル」、「予測」、「プロジェクト」、「探究」、「すべきである」、「ターゲット」、「仕方がない」および類似の表現を含むその他の言葉を含む、1995年の私的証券訴訟改革法の下での前向き見通しを構成する表現が含まれています。
このプレスリリースに含まれる明示または暗黙の将来を見据えた声明は単なる予測であり、数多くのリスク、不確実性、および仮定に影響を受けます。これには、以下を含むがこれに限定されないものがあります：臨床試験に固有の不確実性；継続中の研究からの予備的な分析が、動物実験と完了した臨床試験の最終データと著しく異なること；臨床試験やデータの読み取り時期、その結果、規制当局への承認申請、または政府当局によるレビューの予想されるタイミング；試験を実施するための規制当局の承認；およびその他、プラクシスのプログラムと営業に関するリスク、2023年12月31日の年次報告書および証券取引委員会への提出書類に記載されているものを含みます。プラクシスの将来を見据えた声明は同社の経営陣の善意の判断を反映していますが、これらの声明はプラクシスが現在把握している情報および要因に基づくものです。その結果、これらの将来を見据えた声明に頼ることは慎重に検討してください。このプレスリリースで行われた将来を見据えた声明は、それがなされた日付のみを基準とします。プラクシスは、新しい情報、将来の展開、またはその他の理由により、将来を見据えた声明を公開的に更新または修正する義務はありません。
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プラクシスプレシジョンメディシンズ、インク。
連結簡易貸借対照表
(金額は千単位で表示されています)
(未監査)
| 2024年9月30日 | 2023年12月31日 | ||||||||||
| 資産 | |||||||||||
| 現金及び現金同等物 | $ | 168,645 | $ | 81,300 | |||||||
| 売買可能有価証券 | 242,528 | — | |||||||||
| 前払費用およびその他の流動資産 | 3,016 | 3,580 | |||||||||
| 有形固定資産、正味額 | 277 | 588 | |||||||||
| 運用リース契約に基づく資産 | 1,374 | 2,064 | |||||||||
| その他の固定資産 | 416 | 416 | |||||||||
| 総資産 | $ | 416,256 | $ | 87,948 | |||||||
| 負債および株主資本 | |||||||||||
| 支払調整 | $ | 15,010 | $ | 5,815 | |||||||
| 未払費用 | 15,457 | 7,416 | |||||||||
| オペレーティングリース債務 | 1,660 | 2,495 | |||||||||
| 前払収益 | 1,463 | 2,553 | |||||||||
| 普通株式 | 14 | 13 | |||||||||
| 追加の資本金 | 1,159,382 | 723,577 | |||||||||
| その他の包括利益 | 1,331 | — | |||||||||
| 累積欠損 | (778,061) | (653,921) | |||||||||
| 負債及び株主資本の合計 | $ | 416,256 | $ | 87,948 | |||||||
プラクシスプレシジョンメディシンズ、インク
簡易合算損益計算書
(金額は千単位、株および1株当たりの金額以外)
(未監査)
終了した三ヶ月間 9月30日、 | 終了した9か月間 9月30日、 | ||||||||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||||||||||
| コラボレーション売上高 | $ | 302 | $ | 468 | $ | 1,090 | $ | 1,932 | |||||||||||||||
| 営業費用： | |||||||||||||||||||||||
| 研究開発 | 41,881 | 17,260 | 96,125 | 68,378 | |||||||||||||||||||
| 一般管理費用 | 15,256 | 8,724 | 41,174 | 32,121 | |||||||||||||||||||
| 営業費用合計 | 57,137 | 25,984 | 137,299 | 100,499 | |||||||||||||||||||
| 営業損失 | (56,835) | (25,516) | (136,209) | (98,567) | |||||||||||||||||||
| その他 | |||||||||||||||||||||||
| その他の収入、純額 | 4,925 | 884 | 12,069 | 2,168 | |||||||||||||||||||
| その他の収入の合計 | 4,925 | 884 | 12,069 | 2,168 | |||||||||||||||||||
| 最終損失 | $ | (51,910) | $ | (24,632) | $ | (124,140) | $ | (96,399) | |||||||||||||||
| 一般株式株主に帰属する1株当たり基本・希薄化後の純損失 | $ | (2.75) | $ | (2.72) | $ | (7.21) | $ | (16.73) | |||||||||||||||
| 希薄化後平均発行済普通株式数 | 18,884,562 | 9,039,427 | 17,210,604 | 5,763,121 | |||||||||||||||||||