附件99.1
乌龙制药报告了2024年第三季度的财务业绩和业务亮点，包括2025年可能推出的新药申请UGN-102 在2025年
| • | 新药申请 UGN-102 获得美国FDA接受；PDUFA目标行动日期定于6月 13, 2025 |
| • | JELMYTO® 在2024年第三季度实现了净产品销售 2520万美元，相比2023年第三季度的2090万美元，现金、现金等价物和可市场交易证券总额为 |
| • | $254.2九月份为1000万美元 30, 2024 |
| • | 今天将举行电话会议和网络直播上午10:00 ET |
新泽西州普林斯顿，2024年11月 6, 2024乌龙制药有限公司(Nasdaq：URGN)，一家致力于开发和商业化治疗泌尿尿道和特殊癌症创新解决方案的生物技术公司，今天宣布截至2024年9月30日的第三季度财务业绩，并概述了最近的进展。
“最近FDA接受了我们的新药申请 UGN-102 ，标志着我们向患者提供突破性治疗方案的使命迈出了重要的里程碑，”乌龙制药总裁兼首席执行官Liz Barrett说。 UGN-102 有潜力重新定义 低级 中危 非肌肉 针对目前不得不接受全身麻醉下繁重手术重复治疗的患者，我们希望能够为侵袭性膀胱癌提供更长的无需治疗间隔。我们期待在2025年6月13日PDUFA目标行动日期前获得FDA的潜在批准。如果获批，我们相信 UGN-102 将代表一种护理模式的转变，涉及超过50亿美元的总市场机会。我们的团队全力以赴，为在2025年获批后的成功商业推出做好准备。 UGN-102， 如果获批，将代表一种护理模式的转变，涉及超过50亿美元的总市场机会。我们的团队全力以赴，为在2025年获批后的成功商业推出做好准备。
2024年第三季度及最新业务亮点:
UGN-102 （间苗霉素）膀胱内溶液：
| • | 2024年10月，美国食品药品监督管理局（FDA）接受了UroGen的新药申请（NDA）用于研究用药 UGN-102 （丝裂霉素）膀胱内溶液作为治疗 低级别 中风险 非肌肉 侵袭性膀胱癌 （LG-IR-NMIBC） FDA授予了2025年6月13日的处方药用户费行动目标日(PDUFA)。 |
| • | 新药申报(NDA)为 UGN-102 得到一个全面的研发计划的支持，该计划证明了在三项晚期临床试验中有临床意义的完全反应率和较长的反应持续时间，并且有可接受的安全剖面。第三阶段ENVISION试验通过展示接受UGN-102治疗的患者达到了主要终点来取得了成功。 UGN-102 首次滴入后，3个月内的完全缓解率为79.6％（95％置信区间为73.9％，84.5％）UGN-102。 更近期，ENVISION的耐久性数据显示 UGN-102 展示了82.3％（95％置信区间为75.9％，87.1％）的 我们与客户有安排，其中我们的履行义务随时间满足，主要涉及延保和我们的GameStop Pro®奖励计划（以前称为PowerUp Rewards）。我们的GameStop Pro®奖励计划包括订阅Game Informer®杂志。患者在首次滴入后3个月内实现完全缓解的反应持续时长（DOR），由Kaplan-Meier估算得出 UGN-102。 这是该患者人群中迄今为止报告的最高DOR。ENVISION 试验表明， UGN-102 具有可接受的安全性概况，与先前临床试验观察到的副作用概况一致。 |
JELMYTO（丝裂霉素）用于肾盂盏溶液 低级别 上尿路移行细胞癌 (LG-UTUC)：
| • | 2024年第三季度的净产品营业收入为2520万美元，高于2023年第三季度的2.09亿美元，主要受强劲的潜在需求增长和 非病人 购买。 |
下一代 UGN-103 和 UGN-104 是针对泌尿上皮癌的新型丝裂霉素制剂。
| • | 2024年10月，首位患者在调查药物UTOPIA第3期临床试验中接受了用药。 UGN-103 （丝裂霉素）用于治疗患有侵袭性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）的患者的膀胱内溶液。 LG-IR-NMIBC。 UGN-103 是一款结合乌龙制药的RTGel下一代产品® 技术与从medac GmbH获得许可的一种新型丝裂霉素配方相结合。 UGN-103 计划在UGN-102LG-IR-NMIBC的潜在FDA批准和发布之后 UGN-102当PFSA有借款时，特定限制还包括200%的流动资产限制。LG-IR-NMIBC。乌龙制药 计划在明年初启动第3阶段研究，探索其下一代产品的安全性和有效性 UGN-104, 用于治疗的下一代产品 LG-UTUC。 要了解关于乌龙制药UTOPIA试验的更多信息，请参考clinicaltrials.gov/NCT06331299. |
| • | 2024年9月，乌龙制药收到了美国专利及商标局关于覆盖使用UGN-103等内容的专利申请的许可通知 UGN-103 用于治疗 LG-IR-NMIBC。 美国专利一经颁布，将在2041年12月到期。 |
公司
| • | 乌龙制药于2024年10月任命Chris Degnan为首席财务官。Degnan先生在财务策略、投资者关系、SEC报告、会计和合规方面拥有丰富的专业知识，此前曾担任Galera therapeutics和verrica制药的首席财务官。他取代了Don Kim，后者离开公司追寻其他机会。 |
2024年第三季度财务业绩
JELMYTO 毛利率：Q1/2024为46%；Q1/2023为44%；235个基点的提高。JELMYTO净产品收入分别为2024年9月30日及2023年三个月的2520万美元和2090万美元。
R&D Expense: 2024年第三季度的研发支出为1140万美元，其中包括研发支出。 非现金投资和筹资活动: 1000万股份报酬费用，相比之下，包括2013年同期的1020万美元，其中包括股份报酬费用。 非现金投资和筹资活动:相同期间2023年的股份报酬费用为40万美元。
销售及行政费用： 2024年第三季度的销售、一般和管理费用为28.9百万美元，其中包括 非现金投资和筹资活动: 290万美元的股权报酬费用。相比之下，2023年同期的费用为21.8百万美元，其中包括 非现金投资和筹资活动: 180万美元的股权报酬费用。
预付转让义务融资： UroGen报告非现金投资和筹资活动: 2024年第三季度与2023年同期相比，与RTW Investments的预付远期义务相关的融资费用为590万美元，而去年为550万美元。
长期债务利息支出: 与Pharmakon Advisors管理的12.5亿美元期限贷款设施相关的利息费用为2024年第三季度270万美元，而2023年同期为380万美元。
净亏损：乌龙制药报告2024年第三季度净亏损2370万美元，基本和摊薄每股亏损为0.55美元，而去年同期净亏损2190万美元，基本和摊薄每股亏损为0.68美元。
现金 现金及现金等价物: 截至2024年9月30日，现金、现金等价物和可市场转换证券总额为2.542亿美元。
关于公司财务情况的进一步细节，包括截至2024年9月30日的结果，请参阅2024年营业收入、营业费用和RTW费用指南： 9个月期间截至2024年9月30日，请参考2024年营业收入、营业费用和RTW费用指南： 10-Q, 在与SEC提交的年度报告中进行的其他披露。
关于公司先前提供的2024年JELMYTO营收指引，公司预计全年营收将低于指引范围的下限。公司确实预计JELMYTO全年2024年的营收将实现低两位数的年同比增长。关于公司先前提供的2024年全年营业费用指引，公司预计将朝指引范围的中点方向发展，包括股权报酬费用9至13百万美元，取决于市场条件。预计2024年全年 股基础则是成为所有有基金类型 非现金投资和筹资活动: 现金等价物能够$9至$13美元的 支持，取决于全球货币状况。 非现金投资和筹资活动:与RTW投资的预付债务相关的融资费用保持不变，预计在2100万至2600万美元的范围内。RTW债务现金部分的费率将为2024年JELMYTO全球净产品销售额的13%。
电话会议和网络转播信息： 乌龙制药管理团队成员将于今天东部时间上午10点举行现场电话会议和网络直播，对乌龙制药的财务业绩进行审查并提供一般业务更新。
现场网络直播可通过访问公司网站的投资者部分进行访问 http://investors.UroGen.com。请至少提前15分钟连线到现场网络直播，以确保足够的时间下载可能需要访问网络直播的任何软件。
乌龙制药有限公司
选定的合并资产负债表
(以千美元计)
（未经审计）
| 2022年9月30日 2024 |
12月31日 2023 |
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| 现金及现金等价物 |
$ | 254,217 | $ | 141,470 | ||||
| 资产总额 |
$ | 301,943 | $ | 178,311 | ||||
| 负债合计 |
$ | 276,428 | $ | 243,523 | ||||
| 股东权益（赤字）总计 |
$ | 25,515 | $ | (65,212 | ) | |||
乌龙制药有限公司。
利润和综合亏损简明综合报表（未经审计，以千为单位，除股票和每股数据外）
(以千美元计，除每股和每股数据外)
（未经审计）
| 三个月结束 2022年9月30日 |
截至九月底的九个月的营业租赁成本 2022年9月30日 |
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| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||
| 营业收入1 |
$ | 25,204 | $ | 20,852 | $ | 65,833 | $ | 59,183 | ||||||||
| 营业收入成本 |
2,543 | 2,367 | 6,410 | 7,075 | ||||||||||||
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| 毛利润 |
22,751 | 18,485 | 59,423 | 52,108 | ||||||||||||
| 营业费用： |
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| 研发费用 |
11,355 | 10,230 | 42,251 | 34,312 | ||||||||||||
| 销售，总务及管理费用 |
28,941 | 21,755 | 86,296 | 68,723 | ||||||||||||
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| 营业费用总计 |
40,296 | 31,985 | 128,547 | 103,035 | ||||||||||||
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| 营业亏损 |
(17,545 | ) | (13,500 | ) | (69,124 | ) | (50,927 | ) | ||||||||
| 预付义务的融资 |
(5,915 | ) | (5,479 | ) | (17,348 | ) | (16,047 | ) | ||||||||
| 长期债务利息费用 |
(2,721 | ) | (3,815 | ) | (8,629 | ) | (11,129 | ) | ||||||||
| 利息和其他收入，净额 |
2,599 | 906 | 5,922 | 1,941 | ||||||||||||
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| 税前亏损 |
$ | (23,582 | ) | $ | (21,888 | ) | $ | (89,179 | ) | $ | (76,162 | ) | ||||
| 所得税费用 |
(91 | ) | 9 | (183 | ) | (66 | ) | |||||||||
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| 净损失 |
$ | (23,673 | ) | $ | (21,879 | ) | $ | (89,362 | ) | $ | (76,228 | ) | ||||
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| 普通股基本和稀释的每股净亏损 |
$ | (0.55 | ) | $ | (0.68 | ) | $ | (2.36 | ) | $ | (2.89 | ) | ||||
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| 基本及摊薄加权平均股本 |
43,100,237 | 32,298,182 | 37,797,492 | 26,358,719 | ||||||||||||
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| 1. | JELMYTO净营业收入在2024年和2023年9月30日结束的三个 月分别为260万美元和110万美元，其中包括CREATES法案销售额。 |
关于JELMYTO
JELMYTO® （丝裂霉素）适用于pyelocalyceal溶液的丝裂霉素类逆热凝胶，每毫升凝胶含有4毫克丝裂霉素，适用于成人患者的治疗 LG-UTUC。 建议对经组织活检证实的LG-UTUC进行初级治疗，适用于被认为适合接受肾保留疗法的患者。 LG-UTUC 对于被认为适合接受节肾疗法的患者。JELMYTO在冷却时是粘稠液体，在体温下变成半固体凝胶。药物在放置后四到六个小时缓慢溶解，并通过正常尿液流动和排尿清除尿路。已批准通过输尿管导管或经过肾造瘘管的逆行方式给药。输送系统允许初始液体涂覆并符合上尿路解剖。最终的半固体凝胶可使化疗疗法在收集系统中停留四到六个小时，而不会立即被尿液流动稀释或冲走。.
JELMYTO的批准用途
JELMYTO® 是一种处方药，用于治疗包括肾脏在内的上尿路内衬的一种癌症的成人，称为 低等级 上尿路上皮癌 (LG-UTUC)。
重要的安全信息
如果您 的膀胱或上尿路有孔或撕裂（穿孔）时，不应接受JELMYTO。
在接受g JELMYTO, 告诉 y我们的医疗保健 p提供商关于所有 y我们 医疗条件，包括如果您:
| • | 怀孕或计划怀孕，都应告诉您的医疗保健提供者。 JELMYTO可能会危害您未出生的宝宝。您在 接受JELMYTO治疗期间不应怀孕。如果您在接受JELMYTO治疗期间怀孕了或认为自己可能在怀孕，请立即告诉您的医疗保健提供者。女性可以怀孕的女性：在接受JELMYTO治疗期间及最后一次剂量后的6个月内，您应该使用有效的避孕措施（避孕）。男性正在接受JELMYTO治疗的男性：如果您有可以怀孕的女性伴侣，在接受JELMYTO治疗期间及最后一次剂量后的3个月内，您应该使用有效的避孕措施（避孕）。 |
| • | 在哺乳或计划哺乳。目前不清楚JELMYTO是否会传入您的母乳中。在接受JELMYTO治疗期间及最后一次剂量后的1周内，请勿哺乳。 |
| • | 告知您的医务人员如果您服用利尿药。 |
How will I receive JELMYTO?
| • | Your healthcare provider will tell you to take a medicine called sodium bicarbonate before each JELMYTO treatment. |
| • | You will receive your JELMYTO dose from your healthcare provider 1 time a week for 6 weeks. It is important that you receive all 6 doses of JELMYTO according to your healthcare provider’s instructions. If you miss any appointments, call your healthcare provider as soon as possible to reschedule your appointment. Your healthcare provider may recommend up to an additional 11 monthly doses. |
| • | JELMYTO is given to your kidney through a tube called a catheter. |
| • | During treatment with JELMYTO, your healthcare provider may tell you to take additional medicines or change how you take your current medicines. |
After receiving JELMYTO:
| • | JELMYTO may cause your urine color to change to a violet to blue color. Avoid contact between your skin and urine for at least 6 hours. |
| • | 如需小便，男性女性应坐在马桶上，并在使用后多次冲洗马桶。上完厕所后，用肥皂和水彻底清洗双手，大腿内侧和生殖器区域。如需小便，男性女性应坐在马桶上，并在使用后多次冲洗马桶。上完厕所后，用肥皂和水彻底清洗双手，大腿内侧和生殖器区域。如需小便，男性女性应坐在马桶上，并在使用后多次冲洗马桶。上完厕所后，用肥皂和水彻底清洗双手，大腿内侧和生殖器区域。如需小便，男性女性应坐在马桶上，并在使用后多次冲洗马桶。上完厕所后，用肥皂和水彻底清洗双手，大腿内侧和生殖器区域。 |
| • | 与尿液接触的衣物应立即清洗，并与其他衣物分开清洗。 |
JELMYTO可能导致严重副作用，包括：
| • | 尿液由肾脏流向膀胱的管道肿胀和狭窄（输尿管梗阻）。如果您出现肿胀和狭窄，或为了保护肾脏免受损害，您的医疗服务提供者可能会建议在输尿管中放置一根小型塑料管（支架），以帮助肾脏排水。在接受JELMYTO治疗期间，如果您出现背部疼痛或发烧，请立即告知您的医疗服务提供者。 |
| • | 骨骼骨髓问题。JELMYTO可能影响您的骨髓并导致您的白细胞、红细胞和血小板计数减少。在使用JELMYTO治疗期间，您的医疗提供者将进行血液检查以检查您的血细胞计数。如果您在接受JELMYTO治疗期间出现骨髓问题，您的医疗提供者可能需要暂时或永久停止使用JELMYTO。 |
| • | JELMYTO最常见的副作用包括：尿路感染，尿液中有血液，侧腹疼痛，恶心，排尿困难，肾问题，呕吐，疲劳，胃（腹部）疼痛。 |
鼓励您向FDA报告处方药的负面副作用。访问www.fda.gov/medwatch或致电 1-800-FDA-1088。 您也可以向乌龙制药报告副作用乌龙制药位于1-855-987-6436.
请查阅JELMYTO完整处方信息，包括患者信息，了解更多信息。
关于上泌尿道上皮癌（UTUC）
上皮癌是全球第九常见的癌症，也是美国男性第八致命的新生物。在美国，大约百分之五到百分之十的原发性上皮癌起源于输尿管或肾盂，统称为上泌尿道上皮癌（UTUC）。.每年约有6000-7000例新的或复发的UTUC患者。大多数病例是在70岁以上的患者中被诊断出来，而这些年龄较大的患者常常面临合并症。对于UTUC来说，治疗选择有限，最常见的是内窥镜手术或肾输尿管切除术（切除整个肾脏和输尿管）。这些治疗方法可能导致高率的复发和复发。 低等级 UTUC患者每年约有6000-7000例新的或复发病例。大多数病例是在70岁以上的患者中被诊断出来，而这些年龄较大的患者常常面临合并症。对于UTUC，治疗选择有限，最常见的是内窥镜手术或肾输尿管切除术（切除整个肾脏和输尿管）。这些治疗方法可能导致高率的复发和复发。
关于 UGN-102
UGN-102 （丝裂霉素）膀胱内溶液是异药丝裂霉素的创新药物配方，目前正在接受监管审查以批准用于LG-IR-NMIBC的治疗 LG-IR-NMIBC 利用乌龙制药专有的RTGel技术，一种持续释放的基于水凝胶的配方，®科技，一种持久释放的基于水凝胶的配方， UGN-102 旨在使膀胱组织对脱氧表雄酮长时间暴露，从而实现对肿瘤的治疗 非手术 手段。 UGN-102 通过专业的医护人员在门诊设置中使用标准尿道导管向患者进行输送。对于 UGN-102 目前正在接受FDA审查，预计最晚在2025年6月13日做出决定。如果获批，对于 LG-IR-NMIBC 那 UGN-102 可能涉及的美国市场价值约为50亿美元。
关于乌龙制药有限公司。
乌龙制药是一家专注于开发和商业化创新解决方案，用于治疗膀胱上皮癌和特殊癌症的生物技术公司，因为患者应该得到更好的选择。 乌龙制药已经开发了RTGel逆热水凝胶，这是一种专有的持续释放、基于水凝胶的平台技术，有潜力改善现有药物的治疗特性。 乌龙制药的持续释放技术旨在使尿路组织更长时间暴露于药物，使局部治疗成为可能更有效的治疗选择。 我们的第一个产品用于治疗低级 上尿路膀胱癌和研究治疗 UGN-102 （丝裂霉素）用于膀胱内溶液治疗患有 LG-IR-NMIBC 旨在通过 非手术 UroGen总部位于新泽西州普林斯顿，业务遍布以色列。 访问www.UroGen.com了解更多信息，或关注我们在X（Twitter）上的账号@UroGenPharma。
前瞻性声明
本新闻稿包含根据1995年《私人证券诉讼改革法案》定义的前瞻性声明，包括但不限于以下声明:FDA就申请UGN-102的决定可能的时间；如获批准，可能的上市时间；UGN-102的潜在患者获益和机会。 UGN-102 NDA的潜在上市时间；如果获批准的话 UGN-102， UGN-102的潜在患者益处和机会 UGN-102 如果获得批准;估计可以开发的美国市场规模为 UGN-102, 如果获得批准;计划为 UGN-103 在潜在FDA批准和启动后进行 UGN-102; 计划进行第3期试验的时间为 UGN-103 和 UGN-104 以及两个产品候选品的潜在批准；预期的知识产权保护对 UGN-103； 2024财务指导；UTUC患者预估人口和人口统计数据；UroGen专有RTGel技术提高现有药物的治疗概况的潜力；以及UroGen控制释放技术相对于其他治疗选择而言使局部给药更有效的潜力。诸如“预期”，“相信”，“期望”，“如果”，“计划”，“潜在”，“将”，或其他表明不确定未来事情或结果的词语来识别这些前瞻性陈述。这些陈述受到一系列风险，不确定性和假设的影响，包括但不限于：临床试验的时间和成功以及潜在安全性和其他并发症；未预期的延迟可能影响推进临床试验和报告数据的时间；ENVISION第3期试验的结果可能不足以支持 UGN-102； 即使对于 UGN-102的NDA has been accepted by the FDA, there is no guarantee that such NDA will be sufficient to support approval of UGN-102 on the timeframe expected, or at all; the PDUFA target action date may be delayed due to various factors outside UroGen’s control; the FDA may schedule an advisory committee meeting for UGN-102, and the impact of any such advisory committee meeting or recommendation on the approval decision by the FDA is uncertain; the ability to obtain and maintain adequate intellectual property rights and adequately protect and enforce such rights; past results are not necessarily indicative of results that may be seen in the future, including in larger patient populations; the ability to
obtain and maintain regulatory approval within the timeframe expected, or at all; complications associated with commercialization activities; the labeling for any approved product; competition in UroGen’s industry; the scope, progress and expansion of developing and commercializing UroGen’s product candidates; the size and growth of the market(s) therefor and the rate and degree of market acceptance thereof 与股东相比，要约方没有义务就进入本承诺仅因要约或完成要约与股东达成法律义务。 alternative therapies or procedures, such as surgery; UroGen’s ability to attract or retain key management, members of the board of directors and other personnel; UroGen’s RTGel technology may not perform as expected; UroGen may not successfully develop and receive regulatory approval of any other product that incorporates RTGel technology; and UroGen’s financial condition and need for additional capital in the future. In light of these risks and uncertainties, and other risks and uncertainties that are described in the Risk Factors section of UroGen’s Quarterly Report on Form 10-Q 截至2024年6月30日结束的季度，对UroGen公司在2024年8月13日提交的《2024年6月30日截止的季度报告》以及在即将提交给SEC的UroGen季度报告的《风险因素》部分中讨论的事件和情况。 10-Q ，即将在今天晚些时候向SEC提交(可在此处查看)，在此类前瞻性声明中讨论的事件和情形可能不会发生，并且UroGen的实际结果可能与预期的差异重大并不利。任何前瞻性声明仅于本新闻发布日有效，并基于UroGen截至本发布日的可获信息。www.sec.gov的日期之一的前瞻性陈述，如有雷同仅代表UroGen认为的看法，事实或情势可能不会发生，UroGen的实际结果可能会与预期的结果有重大且不利的差异。任何前瞻性声明仅于本新闻稿发布日默许，并基于UroGen在本公告发布日具备的信息。
投资者联系：
Vincent Perrone
高级董事，投资者关系
vincent.perrone@UroGen.com
609-460-3588 分机号1093
媒体联系人:
Cindy Romano
董事，企业传讯
cindy.romano@UroGen.com
609-460-3583 通信-半导体董事乌龙制药肖恩·罗曼诺分机号码1083
信息来源：乌龙制药股份有限公司