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Ionis报告2024年第三季度财务业绩
WAINUA此款超便携式投影仪使用了最新的 Android TV 界面，而且遥控器还内置了 Google AssistantTM 功能，用户可以非常方便地使用它。 美国上市进展顺利；在英国获得批准；CHMP持肯定意见
Olezarsen FCS PDUFA将于2024年12月19日进行
Donidalorsen HAE PDUFA将于2025年8月21日进行；欧盟监管提交流程中
按计划达到2024年P＆L财务指引；增加2024年现金指引
2024年11月6日加利福尼亚卡尔斯巴德Ionis Pharmaceuticals，Inc.（纳斯达克：IONIS）（“公司”）今天报告了2024年第三季度的财务业绩.
“我们现在站在伊昂药物的新时代的门槛上，与WAINUA的首次共同推广推出进展顺利，我们计划的首次独立推出即将到来，我们的丰富管线取得持续强劲进展。随着即将到来的十二月FDA行动日期，我们准备独立地为患有家族性乳脂酸腺体血症的患者带来olezarsen，这是一种在美国尚无批准治疗的严重罕见病。我们同样为我们的第二个独立推出donidalorsen做好了充分准备，我们相信它可能成为家族性血管性水肿患者的首选治疗选择，FDA行动日期为2025年8月21日，”Ionis首席执行官布雷特·P·莫尼亚博士说。“与此同时，我们在丰富的第三阶段管线的其余部分取得了极大进展。我们预计明年会有支持olezarsen在严重高甘油三酯血症中第二适应症和pelacarsen在Lp(a)-驱动的心血管疾病中的第三阶段结果，以及支持eplontersen在ATTR心肌病的第二适应症的第三阶段结果将于2026年下半年公布。我们还在推进下一个可能具有转型意义的完全自有药物系列，包括用于安杰曼综合征的ION582，我们预计在明年上半年开始第三阶段开发，此前与FDA落实第二阶段讨论结果积极。我们最近的成就，加上我们不断发展和扩展的管线，使Ionis有能力实现我们的目标，为患有严重疾病的人们提供变革性药物。”
2024年第三季度财务业绩摘要(1):
|
三个月
结束
九月三十日，
|
九个月截至5月31日
时间段为
九月三十日，
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2024
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2023
|
2024
|
2023
|
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|
（金额以百万计）
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|
总收入
|
$
|
134
|
$
|
144
|
$
|
479
|
$
|
463
|
||||||||
|
营业费用
|
$
|
282
|
$
|
287
|
$
|
843
|
$
|
811
|
||||||||
|
营业费用（非GAAP基础）
|
$
|
250
|
$
|
261
|
$
|
749
|
$
|
732
|
||||||||
|
经营亏损
|
$
|
(148
|
)
|
$
|
(143
|
)
|
$
|
(364
|
)
|
$
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(348
|
)
|
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|
按照非GAAP计算的营业亏损
|
$
|
(116
|
)
|
$
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(117
|
)
|
$
|
(270
|
)
|
$
|
(269
|
)
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| (1) |
GAAP和非GAAP基础的对账在本公告后面列出。
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1
财务亮点
| • |
2024年9月30日结束的三个月和九个月的营业收入分别同比去年同期减少了7%和增加了3%。Ionis继续从不同来源产生收入，包括美国推出WAINUA而新增的一种版税收入。
|
| • |
2024年9月30日结束的三个月和九个月的营业费用按计划增加，与去年同期相比，除了2023年的某些一次性费用外，反映了继续在后期开发中进行投资，包括为治疗ATTR心肌病（ATTR-CM）的WAINUA和为治疗重度高三酰甘油三酰甘油过多症（sHTG）的olezarsen等的商业化努力。
|
| • |
重申2024年损益财务指导，将现金指导提升至22亿美元，反映了股本发行所得。
|
最近市场推出的药品亮点
| • |
WAINUA（在欧洲为WAINZUA）用于治疗具有遗传性转甲状蛋白淀粉样病（ATTRv-PN）的成人取得了多个商业和监管里程碑：
|
| o |
2024年9月30日结束的三个月和九个月，销售额分别为2300万美元和4400万美元，导致版税收入分别为500万美元和1000万美元。
|
| o |
获得欧洲药品管理局（EMA）药品评估委员会（CHMP）对遗传性甲状腺激素转运蛋白介导淀粉样变性治疗在成年患者中的阶段1或阶段2多发性神经病变的积极意见
|
| o |
获得英国药品和医疗保健产品监管局（MHRA）批准，获得加速国家卫生与护理卓越研究所（NICE）推荐；从阿斯利康赚取3000万美元
|
| o |
在获得加拿大卫生部批准和报销后，启动上市
|
| • |
SPINRAZA®（努西尼瑟）用于治疗脊髓性肌萎缩（SMA）在2024年9月30日结束的三个和九个月内创造了38100万和12亿美元的全球销售额，分别产生了5700万和15200万美元的版税收入
|
| o |
来自用量更高的努西尼瑟积极2/3 DEVOTE研究数据的提出；计划全球监管申请
|
| • |
QALSODY®（tofersen）已在中国获得上市许可，用于治疗SOD1-ALS
|
近期后期流水线亮点
| • |
Olezarsen被定位为有望治疗两种急需满足的患者人群，家族性乳糜微粒症（FCS）和严重高甘油三酯血症（sHTG）：
|
| o |
家族性乳糜微粒症（FCS）患者的NDA正在接受FDA的优先审查，PDUFA截止日期为2024年12月19日
|
| o |
营销授权申请（MAA）正在接受欧洲药品管理局的监管审查
|
| o |
严重高甘油三酯血症（sHTG）的持续关键发展计划正按计划进行，预计于2025年下半年公布数据
|
| • |
Donidalorsen第3期数据定位为可能于明年作为第一个RNA靶向的遗传性血管性水肿（HAE）患者预防治疗上市:
|
2
| o |
FDA接受了面向HAE患者的新药申请，PDUFA截止日期为2025年8月21日; 大塚制药、欧洲和亚太合作伙伴正准备提交MAA
|
| o |
展示了阳性的第2期开放标签延长(OLE)研究数据，涉及接受每4周或每8周一次剂量治疗的患者长达三年
|
| • |
Zilganersen第3期研究已全部招募完成，作为亚历山大病的潜在治疗方案;数据预定在2025年公布
|
| o |
获得FDA的快速通道指定
|
| • |
ION582实现了重要的临床和监管里程碑，使得在2025年上半年开展安静综合征（AS）第3期开发成为可能:
|
| o |
在安静综合征基金会（ASF）家庭大会上展示了患有AS的患者的阳性第1/2期数据
|
| o |
与FDA完成了积极的第2期终点讨论，包括就第3期设计达成一致
|
| • |
IONIS-Fb-L相位2研究的数据呈现积极态势Rx 罗氏继续推进IONIS-Fb-L在免疫球蛋白A肾病（IgAN）患者中的治疗Rx 在第3阶段IMAGINATION研究中
|
最近其他管道的更新。
| • |
Sapablursen获得FDA对多红细胞增多症治疗的孤儿药物认定；IMPRASSION阶段2研究的招募已完成，预计数据将于2025年公布
|
| • |
IONIS-MAPT基因編輯 BIIB080号病人早期阿尔茨海默氏病（AD）
第二阶段CEILIA研究入组完成；数据预计在2026年公布
|
| • |
首次进行人体研究，涉及神经系统疾病管道中多种药物：
|
| o |
ION356（PLP1）在Pelizaeus-Merzbacher病（PMD）患者中进行的Orbit研究阶段1/2
|
| o |
ION269（APP）的HERO研究阶段1/2，用于潜在治疗阿尔茨海默氏病（AD），最初在具有唐氏综合征（DS）基因风险的患者中进行评估，这些患者具有遗传风险患AD的可能
|
| o |
ION440（MECP2）在MECP2重复综合征患者中进行的ATTUNE研究阶段1/2
|
2024年第三季度财务结果
“今年以实现我们的管道和业务目标为特征，这使Ionis有望实现我们将创新药物稳定地带给有需要的患者的愿景。要充分实现这些重要机会，需要大量投资。因此，我们最近进行了股权发行，延长了我们的现金周转时间，使我们能够继续投资我们之前的众多有吸引力的机会，包括我们具有数十亿美元营业收入潜力的即将商业化的产品和我们丰富的晚期和中期产品线，”Ionis的首席财务官Elizabeth L. Hougen说道。“展望未来，我们将继续投资于我们计划的olezarsen和donidalorsen产品上市准备工作。此外，随着我们对WAINUA和olezarsen在解决更广泛患者人群潜力的信心增强，我们计划按照这些重要药物的巨大潜力来扩展我们的能力。同时，我们也在投资我们下一波药物，包括IION582治疗Angelman综合征和zilganersen治疗亚历山大病的商业化前活动和3期研究。我们预计今天的投资将使Ionis在未来几年实现可持续增长.”
3
营业收入
ionis pharmaceuticals的营业收入包括以下内容:
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三个月结束
|
截至九月底的九个月的营业租赁成本
|
|||||||||||||||
|
九月三十日，
|
九月三十日，
|
|||||||||||||||
|
2024
|
2023
|
2024
|
2023
|
|||||||||||||
|
营业收入：
|
（金额以百万计）
|
|||||||||||||||
|
商业收入：
|
||||||||||||||||
|
SPINRAZA特许权使用费
|
$
|
57
|
$
|
67
|
$
|
152
|
$
|
179
|
||||||||
|
WAINUA版税
|
5
|
-
|
10
|
-
|
||||||||||||
|
其他商业收入：
|
||||||||||||||||
|
TEGSEDI 和 WAYLIVRA 营业收入，净额
|
9
|
8
|
26
|
25
|
||||||||||||
|
许可和其他版税收入
|
5
|
9
|
19
|
26
|
||||||||||||
|
商业总收入
|
76
|
84
|
207
|
230
|
||||||||||||
|
研发收入：
|
||||||||||||||||
|
来自前期付款的摊销
|
28
|
18
|
105
|
47
|
||||||||||||
|
里程碑付款
|
16
|
16
|
76
|
90
|
||||||||||||
|
许可证费用
|
-
|
5
|
38
|
25
|
||||||||||||
|
其他服务
|
1
|
5
|
18
|
11
|
||||||||||||
|
合作协议收入
|
45
|
44
|
237
|
173
|
||||||||||||
|
WAINUA联合开发收入
|
13
|
16
|
35
|
60
|
||||||||||||
|
研发总收入
|
58
|
60
|
272
|
233
|
||||||||||||
|
总收入
|
$
|
134
|
$
|
144
|
$
|
479
|
$
|
463
|
||||||||
2024年9月30日结束的三个月和九个月的商业收入中包括了一项新的版税收入来源，即2024年1月底在美国推出WAINUA。Ionis公司2024年9月30日结束的三个月和九个月的商业收入中也包括了来自QALSODY净销售额的版税，Biogen分别于2023年第二季度在美国和2024年第二季度在欧盟推出。2024年9月30日结束的三个月的SPINRAZA产品销售额与去年同期相比，在美国略有增长，而在美国之外却有所下降，主要是因为来自单一国家的年度订单在2024年未再出现。
2024年9月30日结束的三个月的研发收入与去年同期相比相对稳定。2024年9月30日结束的九个月的研发收入与去年同期相比有所增加，主要是由于Ionis去年下半年与Roche和诺华达成的新合作的前期付款摊销。此外，由于Ionis于2024年第二季度开始的新合作，包括与大塚扩大donidalorsen授权协议，现在已将亚太地区纳入其中，许可费用也同比增加。这些增长部分抵消了WAINUA联合开发收入的下降，随着针对ATTRv-PN的开发活动随着WAINUA在该适应症中的推出而逐渐减少。
4
研究和开发
Ionis的营业费用，不包括2023年第三季度与租赁退出有关的一次性成本，2024年9月30日结束的三个月和九个月与2023年同期相比增加，与预期相一致。销售及一般管理费用同比增加主要是由于WAINUA在美国的推出以及olezarsen和donidalorsen的启动准备活动，包括在2024年第二季度为olezarsen建立现场团队。研发费用与去年同期相比在2024年9月30日结束的三个月和九个月基本持平，因为一些后期研究已经结束。
资产负债表：
截至2024年9月30日，Ionis的现金、现金等价物和短期投资增至250000万美元，相比之下，2023年12月31日为23亿美元。2024年9月，Ionis以每股43.50美元的公开发行价格发行了1150万股普通股，募集了5亿美元的总收益，扣除Ionis应支付的承销折扣、佣金和其他发行费用。公司计划继续将其资本资源投向增长机会，并计划在2024年底以22亿美元的现金、现金等价物和短期投资收官。Ionis的营运资本也在同一期间增加，主要是因为公司的现金和短期投资余额更高。由于Ionis不断推进的产品线已经发布了多个积极的数据记录，Ionis预计在未来几年将增加投资，以实现这些机会的价值，重点放在其全资拥有的后期阶段和下一轮创新药物上。
网络转播
管理层将于2024年11月6日（星期三）东部时间上午11:30召开电话会议和网络直播，讨论Ionis的2024年第三季度业绩。有兴趣的各方可以访问网络直播 here。网站回放将在同一地址限时提供。要查看公司2024年第三季度收益幻灯片，请点击 here.
更多关于SPINRAZA和QALSODY的信息，请访问 https://www.spinraza.com/ 和 https://www.qalsody.com/分别。 QALSODY基于患者接受QALSODY治疗后观察到的血浆神经丝轻链（NfL）减少而获得加速批准。
持续批准可能取决于在确证试验中验证临床益处。
WAINUA™（eplontersen）适应症
WAINUA注射液，皮下使用，45毫克，适用于治疗成人遗传性转甲状腺前蛋白介导的淀粉样蛋白病的多发性神经病
WAINUA™重要安全信息 （eplontersen）
警告及注意事项
血清维生素A水平降低并建议补充 WAINUA导致血清维生素A水平下降。根据维生素A的建议每日摄入量进行补充。如果出现提示维生素A缺乏的眼部症状，请转诊患者给眼科医师。
DEVOTE研究数据（高
WAINUA治疗患者中最常见的不良反应（≥9%）是维生素A降低（15%）和呕吐（9%）。
请查看链接至 美国完整处方信息 以了解WAINUA。
5
关于Ionis Pharmaceuticals，Inc。
30年来，ionis创造了可以给患有严重疾病的人们带来更美好未来的药物。ionis目前已在神经学、心脏病学和其他高度患者需求领域拥有五种上市药物，并且在该领域处于领先地位。作为RNA靶向药物的先驱，ionis在驱动RNA疗法创新的同时，也在推动基因编辑等新方法的发展。对疾病生物学的深刻理解和行业领先的技术推动着我们的工作，加上为患者提供改变生活的先进药物的激情和紧迫感。要了解更多关于ionis的信息，请访问 ionis.com并关注我们 X (Twitter), 领英 和 Instagram.
Ionis的前瞻性声明
本新闻稿包含有关Ionis业务、财务指导以及我们商业药品、研发中的其他药品和技术的前瞻性声明。任何描述Ionis目标、期望、财务或其他预测、意图或信念的声明均为前瞻性声明，并应被视为有风险的声明。这些声明受到某些风险和不确定性的影响，包括在发现、开发和商业化安全有效用于人类治疗的药物的过程中存在的风险，以及在围绕这些药物建立业务的努力中存在的风险。Ionis的前瞻性声明还涉及假设，如果这些假设最终不成立或被证明正确，可能导致其结果与这些前瞻性声明所暗示或表述的结果大相径庭。尽管Ionis的前瞻性声明反映了其管理层的善意判断，但这些声明仅基于目前Ionis已知的事实和因素。除非法律要求，否则我们不承担更新任何前瞻性声明的义务。因此，请注意不要依赖这些前瞻性声明。有关Ionis项目的这些及其他风险在Ionis截至2023年12月31日年度报告Form 10-k和最近的Form 10-Q中有更详细描述，这些报告已归档于美国证券交易委员会。这些及其他文件的复本可从公司获取.
在本新闻稿中，除非情境要求，"Ionis"、"公司"、"我们"、"我们的"皆指Ionis制药及其子公司。
Ionis Pharmaceuticals® 是Ionis制药公司的注册商标，Akcea Therapeutics® 是Akcea Therapeutics公司的注册商标，TEGSEDI® 是Akcea Therapeutics, Inc. WAYLIVRA的注册商标® 是Akcea Therapeutics, Inc. SPINRAZA的注册商标® 和QALSODY是Biogen的注册商标®是Biogen的注册商标. WAINUATMWAINUA是阿斯利康集团公司的注册商标。
Ionis 投资者联络：
D. Wade Walke, Ph.D.
IR@ionis.com
760-603-2331
Ionis 媒体联络：
Hayley Soffer
media@ionis.com
760-603-4679
6
IONIS制药有限公司。
精选财务信息
简明的汇总操作表
（以百万为单位，除每股数据外）
|
三个月结束
|
截至九月底的九个月的营业租赁成本
|
|||||||||||||||
|
九月三十日，
|
九月三十日，
|
|||||||||||||||
|
2024
|
2023
|
2024
|
2023
|
|||||||||||||
|
(未经审计)
|
||||||||||||||||
|
营业收入：
|
||||||||||||||||
|
商业收入：
|
||||||||||||||||
|
SPINRAZA版税
|
$
|
57
|
$
|
67
|
$
|
152
|
$
|
179
|
||||||||
|
WAINUA版税
|
5
|
-
|
10
|
-
|
||||||||||||
|
其他商业收入
|
14
|
17
|
45
|
51
|
||||||||||||
|
总商业收入
|
76
|
84
|
207
|
230
|
||||||||||||
|
研究和开发收入：
|
||||||||||||||||
|
合作协议收入
|
45
|
44
|
237
|
173
|
||||||||||||
|
WAINUA联合开发收入
|
13
|
16
|
35
|
60
|
||||||||||||
|
研究和开发总收入
|
58
|
60
|
272
|
233
|
||||||||||||
|
总收入
|
134
|
144
|
479
|
463
|
||||||||||||
|
费用：
|
||||||||||||||||
|
销售成本
|
1
|
2
|
7
|
6
|
||||||||||||
|
研究、开发和专利
|
220
|
215
|
656
|
643
|
||||||||||||
|
销售、一般及行政费用
|
61
|
70
|
180
|
162
|
||||||||||||
|
营业费用总计
|
282
|
287
|
843
|
811
|
||||||||||||
|
经营亏损
|
(148
|
)
|
(143
|
)
|
(364
|
)
|
(348
|
)
|
||||||||
|
其他收入（支出）：
|
||||||||||||||||
|
与未来版税销售相关的利息支出
|
(19
|
)
|
(18
|
)
|
(55
|
)
|
(51
|
)
|
||||||||
|
其他收入，净额
|
23
|
20
|
66
|
68
|
||||||||||||
|
损失前所得税收益
|
(144
|
)
|
(141
|
)
|
(353
|
)
|
(331
|
)
|
||||||||
|
所得税效益(费用)
|
4
|
(6
|
)
|
3
|
(26
|
)
|
||||||||||
|
净损失
|
$
|
(140
|
)
|
$
|
(147
|
)
|
$
|
(350
|
)
|
$
|
(357
|
)
|
||||
|
每股基本和稀释净损失
|
$
|
(0.95
|
)
|
$
|
(1.03
|
)
|
$
|
(2.38
|
)
|
$
|
(2.50
|
)
|
||||
|
计算基本和稀释每股净亏损的股份
|
149
|
143
|
147
|
143
|
||||||||||||
7
ionis pharmaceuticals公司
GAAP和非GAAP基础的对账
简明综合营业费用、营业亏损和净亏损
（以百万为单位）
|
三个月结束
9月30日,
|
截至九月底的九个月的营业租赁成本
九月三十日，
|
|||||||||||||||
|
2024
|
2023
|
2024
|
2023
|
|||||||||||||
|
(未经审计)
|
||||||||||||||||
|
根据普通会计准则报告的研发和专利费用
|
$
|
220
|
$
|
215
|
$
|
656
|
$
|
643
|
||||||||
|
不包括与股权奖励有关的补偿费用
|
(22
|
)
|
(19
|
)
|
(67
|
)
|
(58
|
)
|
||||||||
|
非普通会计准则的研发和专利费用
|
$
|
198
|
$
|
196
|
$
|
589
|
$
|
585
|
||||||||
|
根据普通会计准则报告的销售、一般及管理费用
|
$
|
61
|
$
|
70
|
$
|
180
|
$
|
162
|
||||||||
|
不包括与股权奖励相关的补偿费用
|
(10
|
)
|
(7
|
)
|
(26
|
)
|
(22
|
)
|
||||||||
|
非 GAAP 销售、总务和管理费用
|
$
|
51
|
$
|
63
|
$
|
154
|
$
|
140
|
||||||||
|
按照 GAAP 报告的营业费用
|
$
|
282
|
$
|
287
|
$
|
843
|
$
|
811
|
||||||||
|
不包括与股权奖励相关的补偿费用
|
(32
|
)
|
(26
|
)
|
(94
|
)
|
(79
|
)
|
||||||||
|
非GAAP营业费用
|
$
|
250
|
$
|
261
|
$
|
749
|
$
|
732
|
||||||||
|
根据GAAP报告的营业损失。
|
$
|
(148
|
)
|
$
|
(143
|
)
|
$
|
(364
|
)
|
$
|
(348
|
)
|
||||
|
不包括与股权奖励相关的补偿费用
|
(32
|
)
|
(26
|
)
|
(94
|
)
|
(79
|
)
|
||||||||
|
非GAAP运营亏损
|
$
|
(116
|
)
|
$
|
(117
|
)
|
$
|
(270
|
)
|
$
|
(269
|
)
|
||||
|
根据GAAP报告的净亏损。
|
$
|
(140
|
)
|
$
|
(147
|
)
|
$
|
(350
|
)
|
$
|
(357
|
)
|
||||
|
不包括与股权奖励相关的补偿费用及相关税务影响
|
(32
|
)
|
(26
|
)
|
(94
|
)
|
(79
|
)
|
||||||||
|
非通用会计准则净亏损
|
$
|
(108
|
)
|
$
|
(121
|
)
|
$
|
(256
|
)
|
$
|
(278
|
)
|
||||
GAAP与非GAAP基础的对账表
如本新闻稿中所示，非通用会计原则（GAAP）的营业费用、营运亏损、以及非通用会计原则净亏损已由通用会计原则调整，以排除与股权奖励相关的薪酬费用及相关税收影响。与股权奖励相关的薪酬费用是无现金的。这些指标仅作为补充信息提供，并不能替代依照通用会计原则计算的财务指标。Ionis报告这些非通用会计原则结果，以便财务报表的用户更好地评估和比较其历史表现，并预测其未来的营运结果和现金流。此外，Ionis的非通用会计原则结果的呈现与Ionis管理层内部评估其营运表现的方式保持一致。
8
爱拿思制药公司
汇编的综合资产负债表
（以百万为单位）
|
九月三十日，
|
12月31日,
|
|||||||
|
2024
|
2023
|
|||||||
|
(未经审计)
|
||||||||
|
资产：
|
||||||||
|
向我们的收益金额在扣除支出之前，不考虑事先执行已获得附权证或普通权证。
|
$
|
2,483
|
$
|
2,331
|
||||
|
应收合同款
|
18
|
98
|
||||||
|
其他资产
|
213
|
213
|
||||||
|
物业、厂房和设备，净值
|
83
|
71
|
||||||
|
租赁资产
|
164
|
172
|
||||||
|
其他
|
120
|
105
|
||||||
|
资产总额
|
$
|
3,081
|
$
|
2,990
|
||||
|
负债和股东权益：
|
||||||||
|
递延合同收入的流动部分
|
$
|
76
|
$
|
151
|
||||
|
0.125%可转换高级票据，净空
|
44
|
44
|
||||||
|
其他流动负债
|
184
|
253
|
||||||
|
1.75%可转换高级票据，净多
|
564
|
562
|
||||||
|
0%可转换高级票据，净空
|
628
|
625
|
||||||
|
未来版税出售相关的负债，净额
|
538
|
514
|
||||||
|
开多期权负债
|
168
|
171
|
||||||
|
长期负债，减去流动部分
|
43
|
42
|
||||||
|
长期递延合同收入
|
174
|
241
|
||||||
|
股东权益总额
|
662
|
387
|
||||||
|
负债和股东权益总额
|
$
|
3,081
|
$
|
2,990
|
||||
9
2024年关键价值驱动事件(1)
|
新产品发布
|
||||
|
计划
|
|
适应症 |
达成
|
|
|
WAINUA
|
ATTRv-PN
|
•
|
||
|
Olezarsen
|
FCS
|
|||
|
QALSODY (欧盟)
|
SOD1-ALS
|
•
|
||
|
|
管制行动 |
|
计划
|
适应症
|
管制行动
|
Achieved
|
|||
|
Eplontersen
|
ATTRv-PN
|
其他境外提交
|
•
|
|||
|
EMA approval decision
|
||||||
|
Additional OUS approval decision(s)
|
•
|
|||||
|
Olezarsen
|
FCS
|
FDA approval decision
|
||||
|
NDA提交
|
•
|
|||||
|
欧盟申请
|
•
|
|||||
|
加拿大申请
|
||||||
|
Donidalorsen
|
HAE
|
NDA filing
|
•
|
|||
|
QALSODY
|
SOD1-ALS
|
EMA approval decision
|
•
|
|||
|
中国批准
|
•
|
|
关键第3阶段临床数据事件
|
|
计划
|
适应症
|
2024年6月4日发布的新闻稿。
|
已实现
|
|||
|
Olezarsen
|
FCS
|
平衡研究全数据
|
•
|
|||
|
Donidalorsen
|
HAE
|
OASIS-HAE顶线数据
|
•
|
|||
|
Donidalorsen
|
HAE
|
OASIS-HAE完整数据
|
•
|
|||
|
Donidalorsen
|
肽
|
OASIS-Plus：OLE + 交换机数据
|
•
|
|||
|
Nusinersen
|
SMA
|
DEVOTE研究数据（更高剂量）
|
•
|
|
|
关键II期临床数据事件 |
|
计划
|
适应症
|
2024年6月4日发布的新闻稿。
|
已实现
|
|||
|
ionis pharmaceuticals
|
HAE
|
3年2期开放标签扩展研究数据
|
•
|
|||
|
IONIS-Fb-LRx
|
IgAN
|
II期数据
|
•
|
|||
|
ionis pharmaceuticals-Fb-LRx
|
GA
|
GOLDEN研究数据
|
--
|
|||
|
ION224(DGAT2)
|
NASH
|
第2阶段数据
|
•
|
|||
|
ION582（UBE3A）
|
安格曼综合症
|
HALOS研究数据
|
•
|
|||
|
ION541（ATXN2）
|
ALS
|
ALSpire研究数据
|
--
|
|||
|
Sapablursen (TMPRSS6)
|
红细胞增多症
|
IMPRSSION研究已完成招募
|
•
|
|||
|
IONIS-MAPT处方 （Tau）
|
阿尔茨海默病
|
CELIA研究已完成招募
|
•
|
| (1) |
基于当前假设的时间预期，如有变更将提前通知。
|
| • |
已实现重要里程碑
|
-- 里程碑
已实现，但计划已终止
# # #
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