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Ionis報告2024年第三季度財務業績
WAINUA此款超便攜式投影儀使用了最新的 Android TV 界面，而且遙控器還內置了 Google AssistantTM 功能，用戶可以非常方便地使用它。 美國上市進展順利；在英國獲得批准；CHMP持肯定意見
Olezarsen FCS PDUFA將於2024年12月19日進行
Donidalorsen HAE PDUFA將於2025年8月21日進行；歐盟監管提交流程中
按計劃達到2024年P＆L財務指引；增加2024年現金指引
2024年11月6日加利福尼亞卡爾斯巴德Ionis Pharmaceuticals，Inc.（納斯達克：IONIS）（「公司」）今天報告了2024年第三季度的財務業績.
「我們現在站在伊昂藥物的新時代的門檻上，與WAINUA的首次共同推廣推出進展順利，我們計劃的首次獨立推出即將到來，我們的豐富管線取得持續強勁進展。隨着即將到來的十二月FDA行動日期，我們準備獨立地爲患有家族性乳脂酸腺體血癥的患者帶來olezarsen，這是一種在美國尚無批准治療的嚴重罕見病。我們同樣爲我們的第二個獨立推出donidalorsen做好了充分準備，我們相信它可能成爲家族性血管性水腫患者的首選治療選擇，FDA行動日期爲2025年8月21日，」Ionis首席執行官佈雷特·P·莫尼亞博士說。「與此同時，我們在豐富的第三階段管線的其餘部分取得了極大進展。我們預計明年會有支持olezarsen在嚴重高甘油三酯血癥中第二適應症和pelacarsen在Lp(a)-驅動的心血管疾病中的第三階段結果，以及支持eplontersen在ATTR心肌病的第二適應症的第三階段結果將於2026年下半年公佈。我們還在推進下一個可能具有轉型意義的完全自有藥物系列，包括用於安傑曼綜合徵的ION582，我們預計在明年上半年開始第三階段開發，此前與FDA落實第二階段討論結果積極。我們最近的成就，加上我們不斷髮展和擴展的管線，使Ionis有能力實現我們的目標，爲患有嚴重疾病的人們提供變革性藥物。」
2024年第三季度財務業績摘要(1):
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三個月
結束
九月三十日，
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九個月截至5月31日
時間段爲
九月三十日，
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2024
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2023
|
2024
|
2023
|
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|
（金額以百萬計）
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|
總收入
|
$
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134
|
$
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144
|
$
|
479
|
$
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463
|
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|
營業費用
|
$
|
282
|
$
|
287
|
$
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843
|
$
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811
|
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|
營業費用（非GAAP基礎）
|
$
|
250
|
$
|
261
|
$
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749
|
$
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732
|
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|
經營虧損
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$
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(148
|
)
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$
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(143
|
)
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$
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(364
|
)
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$
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(348
|
)
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按照非GAAP計算的營業虧損
|
$
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(116
|
)
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$
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(117
|
)
|
$
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(270
|
)
|
$
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(269
|
)
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| (1) |
GAAP和非GAAP基礎的對賬在本公告後面列出。
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1
財務亮點
| • |
2024年9月30日結束的三個月和九個月的營業收入分別同比去年同期減少了7%和增加了3%。Ionis繼續從不同來源產生收入，包括美國推出WAINUA而新增的一種版稅收入。
|
| • |
2024年9月30日結束的三個月和九個月的營業費用按計劃增加，與去年同期相比，除了2023年的某些一次性費用外，反映了繼續在後期開發中進行投資，包括爲治療ATTR心肌病（ATTR-CM）的WAINUA和爲治療重度高三酰甘油三酰甘油過多症（sHTG）的olezarsen等的商業化努力。
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| • |
重申2024年損益財務指導，將現金指導提升至22億美元，反映了股本發行所得。
|
最近市場推出的藥品亮點
| • |
WAINUA（在歐洲爲WAINZUA）用於治療具有遺傳性轉甲狀蛋白澱粉樣病（ATTRv-PN）的成人取得了多個商業和監管里程碑：
|
| o |
2024年9月30日結束的三個月和九個月，銷售額分別爲2300萬美元和4400萬美元，導致版稅收入分別爲500萬美元和1000萬美元。
|
| o |
獲得歐洲藥品管理局（EMA）藥品評估委員會（CHMP）對遺傳性甲狀腺激素轉運蛋白介導澱粉樣變性治療在成年患者中的階段1或階段2多發性神經病變的積極意見
|
| o |
獲得英國藥品和醫療保健產品監管局（MHRA）批准，獲得加速國家衛生與護理卓越研究所（NICE）推薦；從阿斯利康賺取3000萬美元
|
| o |
在獲得加拿大衛生部批准和報銷後，啓動上市
|
| • |
SPINRAZA®（努西尼瑟）用於治療脊髓性肌萎縮（SMA）在2024年9月30日結束的三個和九個月內創造了38100萬和12億美元的全球銷售額，分別產生了5700萬和15200萬美元的版稅收入
|
| o |
來自用量更高的努西尼瑟積極2/3 DEVOTE研究數據的提出；計劃全球監管申請
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| • |
QALSODY®（tofersen）已在中國獲得上市許可，用於治療SOD1-ALS
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近期後期流水線亮點
| • |
Olezarsen被定位爲有望治療兩種急需滿足的患者人群，家族性乳糜微粒症（FCS）和嚴重高甘油三酯血癥（sHTG）：
|
| o |
家族性乳糜微粒症（FCS）患者的NDA正在接受FDA的優先審查，PDUFA截止日期爲2024年12月19日
|
| o |
營銷授權申請（MAA）正在接受歐洲藥品管理局的監管審查
|
| o |
嚴重高甘油三酯血癥（sHTG）的持續關鍵發展計劃正按計劃進行，預計於2025年下半年公佈數據
|
| • |
Donidalorsen第3期數據定位爲可能於明年作爲第一個RNA靶向的遺傳性血管性水腫（HAE）患者預防治療上市:
|
2
| o |
FDA接受了面向HAE患者的新藥申請，PDUFA截止日期爲2025年8月21日; 大塚製藥、歐洲和亞太合作伙伴正準備提交MAA
|
| o |
展示了陽性的第2期開放標籤延長(OLE)研究數據，涉及接受每4周或每8週一次劑量治療的患者長達三年
|
| • |
Zilganersen第3期研究已全部招募完成，作爲亞歷山大病的潛在治療方案;數據預定在2025年公佈
|
| o |
獲得FDA的快速通道指定
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| • |
ION582實現了重要的臨床和監管里程碑，使得在2025年上半年開展安靜綜合徵（AS）第3期開發成爲可能:
|
| o |
在安靜綜合徵基金會（ASF）家庭大會上展示了患有AS的患者的陽性第1/2期數據
|
| o |
與FDA完成了積極的第2期終點討論，包括就第3期設計達成一致
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| • |
IONIS-Fb-L相位2研究的數據呈現積極態勢Rx 羅氏繼續推進IONIS-Fb-L在免疫球蛋白A腎病（IgAN）患者中的治療Rx 在第3階段IMAGINATION研究中
|
最近其他管道的更新。
| • |
Sapablursen獲得FDA對多紅細胞增多症治療的孤兒藥物認定；IMPRASSION階段2研究的招募已完成，預計數據將於2025年公佈
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| • |
IONIS-MAPT基因編輯 BIIB080號病人早期阿爾茨海默氏病（AD）
第二階段CEILIA研究入組完成；數據預計在2026年公佈
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| • |
首次進行人體研究，涉及神經系統疾病管道中多種藥物：
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| o |
ION356（PLP1）在Pelizaeus-Merzbacher病（PMD）患者中進行的Orbit研究階段1/2
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| o |
ION269（APP）的HERO研究階段1/2，用於潛在治療阿爾茨海默氏病（AD），最初在具有唐氏綜合徵（DS）基因風險的患者中進行評估，這些患者具有遺傳風險患AD的可能
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| o |
ION440（MECP2）在MECP2重複綜合徵患者中進行的ATTUNE研究階段1/2
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2024年第三季度財務結果
「今年以實現我們的管道和業務目標爲特徵，這使Ionis有望實現我們將創新藥物穩定地帶給有需要的患者的願景。要充分實現這些重要機會，需要大量投資。因此，我們最近進行了股權發行，延長了我們的現金週轉時間，使我們能夠繼續投資我們之前的衆多有吸引力的機會，包括我們具有數十億美元營業收入潛力的即將商業化的產品和我們豐富的晚期和中期產品線，」Ionis的首席財務官Elizabeth L. Hougen說道。“展望未來，我們將繼續投資於我們計劃的olezarsen和donidalorsen產品上市準備工作。此外，隨着我們對WAINUA和olezarsen在解決更廣泛患者人群潛力的信心增強，我們計劃按照這些重要藥物的巨大潛力來擴展我們的能力。同時，我們也在投資我們下一波藥物，包括IION582治療Angelman綜合徵和zilganersen治療亞歷山大病的商業化前活動和3期研究。我們預計今天的投資將使Ionis在未來幾年實現可持續增長.”
3
營業收入
ionis pharmaceuticals的營業收入包括以下內容:
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三個月結束
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截至九月底的九個月的營業租賃成本
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九月三十日，
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九月三十日，
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2024
|
2023
|
2024
|
2023
|
|||||||||||||
|
營業收入：
|
（金額以百萬計）
|
|||||||||||||||
|
商業收入：
|
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|
SPINRAZA特許權使用費
|
$
|
57
|
$
|
67
|
$
|
152
|
$
|
179
|
||||||||
|
WAINUA版稅
|
5
|
-
|
10
|
-
|
||||||||||||
|
其他商業收入：
|
||||||||||||||||
|
TEGSEDI 和 WAYLIVRA 營業收入，淨額
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9
|
8
|
26
|
25
|
||||||||||||
|
許可和其他版稅收入
|
5
|
9
|
19
|
26
|
||||||||||||
|
商業總收入
|
76
|
84
|
207
|
230
|
||||||||||||
|
研發收入：
|
||||||||||||||||
|
來自前期付款的攤銷
|
28
|
18
|
105
|
47
|
||||||||||||
|
里程碑付款
|
16
|
16
|
76
|
90
|
||||||||||||
|
許可證費用
|
-
|
5
|
38
|
25
|
||||||||||||
|
其他服務
|
1
|
5
|
18
|
11
|
||||||||||||
|
合作協議收入
|
45
|
44
|
237
|
173
|
||||||||||||
|
WAINUA聯合開發收入
|
13
|
16
|
35
|
60
|
||||||||||||
|
研發總收入
|
58
|
60
|
272
|
233
|
||||||||||||
|
總收入
|
$
|
134
|
$
|
144
|
$
|
479
|
$
|
463
|
||||||||
2024年9月30日結束的三個月和九個月的商業收入中包括了一項新的版稅收入來源，即2024年1月底在美國推出WAINUA。Ionis公司2024年9月30日結束的三個月和九個月的商業收入中也包括了來自QALSODY淨銷售額的版稅，Biogen分別於2023年第二季度在美國和2024年第二季度在歐盟推出。2024年9月30日結束的三個月的SPINRAZA產品銷售額與去年同期相比，在美國略有增長，而在美國之外卻有所下降，主要是因爲來自單一國家的年度訂單在2024年未再出現。
2024年9月30日結束的三個月的研發收入與去年同期相比相對穩定。2024年9月30日結束的九個月的研發收入與去年同期相比有所增加，主要是由於Ionis去年下半年與Roche和諾華達成的新合作的前期付款攤銷。此外，由於Ionis於2024年第二季度開始的新合作，包括與大塚擴大donidalorsen授權協議，現在已將亞太地區納入其中，許可費用也同比增加。這些增長部分抵消了WAINUA聯合開發收入的下降，隨着針對ATTRv-PN的開發活動隨着WAINUA在該適應症中的推出而逐漸減少。
4
研究和開發
Ionis的營業費用，不包括2023年第三季度與租賃退出有關的一次性成本，2024年9月30日結束的三個月和九個月與2023年同期相比增加，與預期相一致。銷售及一般管理費用同比增加主要是由於WAINUA在美國的推出以及olezarsen和donidalorsen的啓動準備活動，包括在2024年第二季度爲olezarsen建立現場團隊。研發費用與去年同期相比在2024年9月30日結束的三個月和九個月基本持平，因爲一些後期研究已經結束。
資產負債表：
截至2024年9月30日，Ionis的現金、現金等價物和短期投資增至250000萬美元，相比之下，2023年12月31日爲23億美元。2024年9月，Ionis以每股43.50美元的公開發行價格發行了1150萬股普通股，募集了5億美元的總收益，扣除Ionis應支付的承銷折扣、佣金和其他發行費用。公司計劃繼續將其資本資源投向增長機會，並計劃在2024年底以22億美元的現金、現金等價物和短期投資收官。Ionis的營運資本也在同一期間增加，主要是因爲公司的現金和短期投資餘額更高。由於Ionis不斷推進的產品線已經發布了多個積極的數據記錄，Ionis預計在未來幾年將增加投資，以實現這些機會的價值，重點放在其全資擁有的後期階段和下一輪創新藥物上。
網絡轉播
管理層將於2024年11月6日（星期三）東部時間上午11:30召開電話會議和網絡直播，討論Ionis的2024年第三季度業績。有興趣的各方可以訪問網絡直播 here。網站回放將在同一地址限時提供。要查看公司2024年第三季度收益幻燈片，請點擊 here.
更多關於SPINRAZA和QALSODY的信息，請訪問 https://www.spinraza.com/ 和 https://www.qalsody.com/分別。 QALSODY基於患者接受QALSODY治療後觀察到的血漿神經絲輕鏈（NfL）減少而獲得加速批准。
持續批准可能取決於在確證試驗中驗證臨床益處。
WAINUA™（eplontersen）適應症
WAINUA注射液，皮下使用，45毫克，適用於治療成人遺傳性轉甲狀腺前蛋白介導的澱粉樣蛋白病的多發性神經病
WAINUA™重要安全信息 （eplontersen）
警告及注意事項
血清維生素A水平降低並建議補充 WAINUA導致血清維生素A水平下降。根據維生素A的建議每日攝入量進行補充。如果出現提示維生素A缺乏的眼部症狀，請轉診患者給眼科醫師。
DEVOTE研究數據（高
WAINUA治療患者中最常見的不良反應（≥9%）是維生素A降低（15%）和嘔吐（9%）。
請查看鏈接至 美國完整處方信息 以了解WAINUA。
5
關於Ionis Pharmaceuticals，Inc。
30年來，ionis創造了可以給患有嚴重疾病的人們帶來更美好未來的藥物。ionis目前已在神經學、心臟病學和其他高度患者需求領域擁有五種上市藥物，並且在該領域處於領先地位。作爲RNA靶向藥物的先驅，ionis在驅動RNA療法創新的同時，也在推動基因編輯等新方法的發展。對疾病生物學的深刻理解和行業領先的技術推動着我們的工作，加上爲患者提供改變生活的先進藥物的激情和緊迫感。要了解更多關於ionis的信息，請訪問 ionis.com並關注我們 X (Twitter), 領英 和 Instagram.
Ionis的前瞻性聲明
本新聞稿包含有關Ionis業務、財務指導以及我們商業藥品、研發中的其他藥品和技術的前瞻性聲明。任何描述Ionis目標、期望、財務或其他預測、意圖或信念的聲明均爲前瞻性聲明，並應被視爲有風險的聲明。這些聲明受到某些風險和不確定性的影響，包括在發現、開發和商業化安全有效用於人類治療的藥物的過程中存在的風險，以及在圍繞這些藥物建立業務的努力中存在的風險。Ionis的前瞻性聲明還涉及假設，如果這些假設最終不成立或被證明正確，可能導致其結果與這些前瞻性聲明所暗示或表述的結果大相徑庭。儘管Ionis的前瞻性聲明反映了其管理層的善意判斷，但這些聲明僅基於目前Ionis已知的事實和因素。除非法律要求，否則我們不承擔更新任何前瞻性聲明的義務。因此，請注意不要依賴這些前瞻性聲明。有關Ionis項目的這些及其他風險在Ionis截至2023年12月31日年度報告Form 10-k和最近的Form 10-Q中有更詳細描述，這些報告已歸檔於美國證券交易委員會。這些及其他文件的複本可從公司獲取.
在本新聞稿中，除非情境要求，"Ionis"、"公司"、"我們"、"我們的"皆指Ionis製藥及其子公司。
Ionis Pharmaceuticals® 是Ionis製藥公司的註冊商標，Akcea Therapeutics® 是Akcea Therapeutics公司的註冊商標，TEGSEDI® 是Akcea Therapeutics, Inc. WAYLIVRA的註冊商標® 是Akcea Therapeutics, Inc. SPINRAZA的註冊商標® 和QALSODY是Biogen的註冊商標®是Biogen的註冊商標. WAINUATMWAINUA是阿斯利康集團公司的註冊商標。
Ionis 投資者聯絡：
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760-603-4679
6
IONIS製藥有限公司。
精選財務信息
簡明的彙總操作表
（以百萬爲單位，除每股數據外）
|
三個月結束
|
截至九月底的九個月的營業租賃成本
|
|||||||||||||||
|
九月三十日，
|
九月三十日，
|
|||||||||||||||
|
2024
|
2023
|
2024
|
2023
|
|||||||||||||
|
(未經審計)
|
||||||||||||||||
|
營業收入：
|
||||||||||||||||
|
商業收入：
|
||||||||||||||||
|
SPINRAZA版稅
|
$
|
57
|
$
|
67
|
$
|
152
|
$
|
179
|
||||||||
|
WAINUA版稅
|
5
|
-
|
10
|
-
|
||||||||||||
|
其他商業收入
|
14
|
17
|
45
|
51
|
||||||||||||
|
總商業收入
|
76
|
84
|
207
|
230
|
||||||||||||
|
研究和開發收入：
|
||||||||||||||||
|
合作協議收入
|
45
|
44
|
237
|
173
|
||||||||||||
|
WAINUA聯合開發收入
|
13
|
16
|
35
|
60
|
||||||||||||
|
研究和開發總收入
|
58
|
60
|
272
|
233
|
||||||||||||
|
總收入
|
134
|
144
|
479
|
463
|
||||||||||||
|
費用：
|
||||||||||||||||
|
銷售成本
|
1
|
2
|
7
|
6
|
||||||||||||
|
研究、開發和專利
|
220
|
215
|
656
|
643
|
||||||||||||
|
銷售、一般及行政費用
|
61
|
70
|
180
|
162
|
||||||||||||
|
營業費用總計
|
282
|
287
|
843
|
811
|
||||||||||||
|
經營虧損
|
(148
|
)
|
(143
|
)
|
(364
|
)
|
(348
|
)
|
||||||||
|
其他收入（支出）：
|
||||||||||||||||
|
與未來版稅銷售相關的利息支出
|
(19
|
)
|
(18
|
)
|
(55
|
)
|
(51
|
)
|
||||||||
|
其他收入，淨額
|
23
|
20
|
66
|
68
|
||||||||||||
|
損失前所得稅收益
|
(144
|
)
|
(141
|
)
|
(353
|
)
|
(331
|
)
|
||||||||
|
所得稅效益(費用)
|
4
|
(6
|
)
|
3
|
(26
|
)
|
||||||||||
|
淨損失
|
$
|
(140
|
)
|
$
|
(147
|
)
|
$
|
(350
|
)
|
$
|
(357
|
)
|
||||
|
每股基本和稀釋淨損失
|
$
|
(0.95
|
)
|
$
|
(1.03
|
)
|
$
|
(2.38
|
)
|
$
|
(2.50
|
)
|
||||
|
計算基本和稀釋每股淨虧損的股份
|
149
|
143
|
147
|
143
|
||||||||||||
7
ionis pharmaceuticals公司
GAAP和非GAAP基礎的對賬
簡明綜合營業費用、營業虧損和淨虧損
（以百萬爲單位）
|
三個月結束
9月30日,
|
截至九月底的九個月的營業租賃成本
九月三十日，
|
|||||||||||||||
|
2024
|
2023
|
2024
|
2023
|
|||||||||||||
|
(未經審計)
|
||||||||||||||||
|
根據普通會計準則報告的研發和專利費用
|
$
|
220
|
$
|
215
|
$
|
656
|
$
|
643
|
||||||||
|
不包括與股權獎勵有關的補償費用
|
(22
|
)
|
(19
|
)
|
(67
|
)
|
(58
|
)
|
||||||||
|
非普通會計準則的研發和專利費用
|
$
|
198
|
$
|
196
|
$
|
589
|
$
|
585
|
||||||||
|
根據普通會計準則報告的銷售、一般及管理費用
|
$
|
61
|
$
|
70
|
$
|
180
|
$
|
162
|
||||||||
|
不包括與股權獎勵相關的補償費用
|
(10
|
)
|
(7
|
)
|
(26
|
)
|
(22
|
)
|
||||||||
|
非 GAAP 銷售、總務和管理費用
|
$
|
51
|
$
|
63
|
$
|
154
|
$
|
140
|
||||||||
|
按照 GAAP 報告的營業費用
|
$
|
282
|
$
|
287
|
$
|
843
|
$
|
811
|
||||||||
|
不包括與股權獎勵相關的補償費用
|
(32
|
)
|
(26
|
)
|
(94
|
)
|
(79
|
)
|
||||||||
|
非GAAP營業費用
|
$
|
250
|
$
|
261
|
$
|
749
|
$
|
732
|
||||||||
|
根據GAAP報告的營業損失。
|
$
|
(148
|
)
|
$
|
(143
|
)
|
$
|
(364
|
)
|
$
|
(348
|
)
|
||||
|
不包括與股權獎勵相關的補償費用
|
(32
|
)
|
(26
|
)
|
(94
|
)
|
(79
|
)
|
||||||||
|
非GAAP運營虧損
|
$
|
(116
|
)
|
$
|
(117
|
)
|
$
|
(270
|
)
|
$
|
(269
|
)
|
||||
|
根據GAAP報告的淨虧損。
|
$
|
(140
|
)
|
$
|
(147
|
)
|
$
|
(350
|
)
|
$
|
(357
|
)
|
||||
|
不包括與股權獎勵相關的補償費用及相關稅務影響
|
(32
|
)
|
(26
|
)
|
(94
|
)
|
(79
|
)
|
||||||||
|
非通用會計準則淨虧損
|
$
|
(108
|
)
|
$
|
(121
|
)
|
$
|
(256
|
)
|
$
|
(278
|
)
|
||||
GAAP與非GAAP基礎的對賬表
如本新聞稿中所示，非通用會計原則（GAAP）的營業費用、營運虧損、以及非通用會計原則淨虧損已由通用會計原則調整，以排除與股權獎勵相關的薪酬費用及相關稅收影響。與股權獎勵相關的薪酬費用是無現金的。這些指標僅作爲補充信息提供，並不能替代依照通用會計原則計算的財務指標。Ionis報告這些非通用會計原則結果，以便財務報表的用戶更好地評估和比較其歷史表現，並預測其未來的營運結果和現金流。此外，Ionis的非通用會計原則結果的呈現與Ionis管理層內部評估其營運表現的方式保持一致。
8
愛拿思製藥公司
彙編的綜合資產負債表
（以百萬爲單位）
|
九月三十日，
|
12月31日,
|
|||||||
|
2024
|
2023
|
|||||||
|
(未經審計)
|
||||||||
|
資產：
|
||||||||
|
向我們的收益金額在扣除支出之前，不考慮事先執行已獲得附權證或普通權證。
|
$
|
2,483
|
$
|
2,331
|
||||
|
應收合同款
|
18
|
98
|
||||||
|
其他資產
|
213
|
213
|
||||||
|
物業、廠房和設備，淨值
|
83
|
71
|
||||||
|
租賃資產
|
164
|
172
|
||||||
|
其他
|
120
|
105
|
||||||
|
資產總額
|
$
|
3,081
|
$
|
2,990
|
||||
|
負債和股東權益：
|
||||||||
|
遞延合同收入的流動部分
|
$
|
76
|
$
|
151
|
||||
|
0.125%可轉換高級票據，淨空
|
44
|
44
|
||||||
|
其他流動負債
|
184
|
253
|
||||||
|
1.75%可轉換高級票據，淨多
|
564
|
562
|
||||||
|
0%可轉換高級票據，淨空
|
628
|
625
|
||||||
|
未來版稅出售相關的負債，淨額
|
538
|
514
|
||||||
|
開多期權負債
|
168
|
171
|
||||||
|
長期負債，減去流動部分
|
43
|
42
|
||||||
|
長期遞延合同收入
|
174
|
241
|
||||||
|
股東權益總額
|
662
|
387
|
||||||
|
負債和股東權益總額
|
$
|
3,081
|
$
|
2,990
|
||||
9
2024年關鍵價值驅動事件(1)
|
新產品發佈
|
||||
|
計劃
|
|
適應症 |
達成
|
|
|
WAINUA
|
ATTRv-PN
|
•
|
||
|
Olezarsen
|
FCS
|
|||
|
QALSODY (歐盟)
|
SOD1-ALS
|
•
|
||
|
|
管制行動 |
|
計劃
|
適應症
|
管制行動
|
Achieved
|
|||
|
Eplontersen
|
ATTRv-PN
|
其他境外提交
|
•
|
|||
|
EMA approval decision
|
||||||
|
Additional OUS approval decision(s)
|
•
|
|||||
|
Olezarsen
|
FCS
|
FDA approval decision
|
||||
|
NDA提交
|
•
|
|||||
|
歐盟申請
|
•
|
|||||
|
加拿大申請
|
||||||
|
Donidalorsen
|
HAE
|
NDA filing
|
•
|
|||
|
QALSODY
|
SOD1-ALS
|
EMA approval decision
|
•
|
|||
|
中國批准
|
•
|
|
關鍵第3階段臨床數據事件
|
|
計劃
|
適應症
|
2024年6月4日發佈的新聞稿。
|
已實現
|
|||
|
Olezarsen
|
FCS
|
平衡研究全數據
|
•
|
|||
|
Donidalorsen
|
HAE
|
OASIS-HAE頂線數據
|
•
|
|||
|
Donidalorsen
|
HAE
|
OASIS-HAE完整數據
|
•
|
|||
|
Donidalorsen
|
肽
|
OASIS-Plus：OLE + 交換機數據
|
•
|
|||
|
Nusinersen
|
SMA
|
DEVOTE研究數據（更高劑量）
|
•
|
|
|
關鍵II期臨床數據事件 |
|
計劃
|
適應症
|
2024年6月4日發佈的新聞稿。
|
已實現
|
|||
|
ionis pharmaceuticals
|
HAE
|
3年2期開放標籤擴展研究數據
|
•
|
|||
|
IONIS-Fb-LRx
|
IgAN
|
II期數據
|
•
|
|||
|
ionis pharmaceuticals-Fb-LRx
|
GA
|
GOLDEN研究數據
|
--
|
|||
|
ION224(DGAT2)
|
NASH
|
第2階段數據
|
•
|
|||
|
ION582（UBE3A）
|
安格曼綜合症
|
HALOS研究數據
|
•
|
|||
|
ION541（ATXN2）
|
ALS
|
ALSpire研究數據
|
--
|
|||
|
Sapablursen (TMPRSS6)
|
紅細胞增多症
|
IMPRSSION研究已完成招募
|
•
|
|||
|
IONIS-MAPT處方 （Tau）
|
阿爾茨海默病
|
CELIA研究已完成招募
|
•
|
| (1) |
基於當前假設的時間預期，如有變更將提前通知。
|
| • |
已實現重要里程碑
|
-- 里程碑
已實現，但計劃已終止
# # #
10