別紙99.1
Caribou Biosciencesは、2024年第3四半期の決算を発表し、事業の最新情報を提供します
--血液悪性腫瘍と自己免疫疾患を対象とした4つの臨床段階のプログラムを進めています。2025年に複数の臨床データ報告を予定しています-
--Cb-010 ANTLERの第1相試験へのHLAマッチング戦略によるLBCL（2Lおよび以前のCD19標的療法後）の患者を登録しています。次のデータレポートは2025年上半期に予定されています-
--有効性の観察後、リンパ枯渇レジメンの高いr/r Mmを対象としたCb-011 CamMouflage第1相試験の継続的な用量漸増部分。用量漸増データは2025年上半期に発表される予定です-
-- 2026年下半期までの現在の事業計画の資金となる見込みの2億8,100万ドルの現金、現金同等物、および有価証券 --
カリフォルニア州バークレー、2024年11月6日（GLOBE NEWSWIRE）— 臨床段階の大手CRISPRゲノム編集バイオ医薬品企業であるCaribou Biosciences、Inc.（Nasdaq：CRBU）は本日、2024年第3四半期の財務結果を報告し、最近のパイプラインの進捗状況を確認しました。
「私たちは、2025年に予定されている複数のデータマイルストーンに向けて、腫瘍学と自己免疫疾患を対象とした4つの臨床段階プログラムを急速に進めることに注力しています」と、Caribouの社長兼最高経営責任者であるRachel Haurwitz博士は述べました。「今四半期の主な進展を浮き彫りにしますが、Cb-011 CamMouflageの第1相試験では、高次リンパ枯渇療法の実施による有効性の観察に勇気づけられました。再発または難治性の多発性骨髄腫の患者を引き続き登録しており、2025年前半に用量漸増データを報告する予定です。さらに、リードプログラムのCb-010の開発をループスにまで拡大し続けており、今年末までに第1相ギャロップ試験を開始する予定なので、複数の施設で活性化活動が進行中です。」
臨床ハイライト
Cb-010、B細胞非ホジキンリンパ腫に対する臨床段階の同種抗CD19 CAR-T細胞療法
•Caribouは、現在進行中の二次大細胞型B細胞リンパ腫（2L LBCL）患者を約20人追加登録しています アントラー第1相臨床試験。Caribouは、ヒト白血球抗原（HLA）の患者と部分的に一致するCb-010製品で以前に観察された無増悪生存（PFS）の傾向を確認するために、これらの患者を登録しています。
•Caribouはまた、ニーズが満たされていないこの集団の概念実証コホートに、以前のCD19を標的とした治療後に再発した最大10人の患者を対象としたコホートを登録しています。このコホートは、HLAでは製品提供者と部分的にマッチングされます。
•Caribouは、追加の2L LBCL患者のデータから、患者とドナーのHLAの部分的マッチングが転帰の改善につながるという最初の観察結果が確認されれば、2025年後半にCb-010の重要な第3相試験を開始する予定です。第3相試験は、重要な試験デザインについてFDAと合意した後に開始されます。
Cb-010、ループスに対する臨床段階の同種抗CD19 CAR-T細胞療法
•2024年9月、米国食品医薬品局（FDA）は、難治性全身性エリテマトーデス（SLE）のCb-010にファストトラック指定を与えました。
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•アン 要約が承認されました ワシントンDCの米国リウマチ学会コンバージェンス2024でのポスター発表用です。
•「難治性全身性エリテマトーデス（SLE）患者の治療のためのPD-1ノックアウトによる同種抗CD19 Car-T細胞療法Cb-010の前臨床分析」というタイトルのポスターは、CaribouのT細胞治療およびトランスレーショナルサイエンス研究所のエグゼクティブディレクターであるエリザベス・ガーナー博士によって11月16日（土）に発表されます。、2024年、東部標準時午前10時30分～午後12時30分。
•Caribouは、2024年末までに、SLEのサブカテゴリーであるループス腎炎（LN）と腎外ループス（ERL）の成人患者を対象としたCb-010の単回注入を評価するGALLOP第1相臨床試験を開始する予定です。この試験には、部分的なHLAマッチング戦略が組み込まれます。
Cb-011、多発性骨髄腫に対する臨床段階の同種抗BCMA car-T細胞療法
•の用量エスカレーションの部分では カムフラージュ第1相臨床試験 再発または難治性の多発性骨髄腫（r/r MM）の場合、Caribouは用量レベル4（800x10）までエスカレートしています6 高用量のシクロホスファミド（300mg/mから500mg/mに増加）を含むリンパ球減少療法を施したCAR-T細胞）230 mg/mという同じフルダラビンの用量と合わせて、1日あたり2用量レベル3（450x10）をクリアした後、/日（3日間）6 CAR-T細胞）は、同じようにリンパ枯渇が大きく、用量制限毒性（DLT）はありません。
•有効性の観察を受けて、Caribouは、500 mg/mを含む高次リンパ枯渇レジメンのバックフィルとして、DL3のバックフィルとして追加の患者を登録しています2シクロホスファミドの1日あたり。
•カムフラージュではDLTは観察されていません。
•Caribouは、2025年上半期に進行中のCammoFlageの第1相臨床試験から、有効用量の患者最低15人の用量漸増データを提示する予定です。
「Cammouflageの第1相試験でもCb-011の評価を継続できることを嬉しく思います」と、Caribouの新しく任命された最高医療責任者であるティナ・アルバートソン医学博士は述べました。「より高いリンパ枯渇レジメンの患者登録とより長いフォローアップにより、2025年前半には、より堅牢で有意義なデータセットが得られます。このデータセットは、この有望なプログラムの将来の方向性と、再発または難治性の多発性骨髄腫患者に対するその可能性を知ることができます。」
Cb-012、急性骨髄性白血病に対する臨床段階の同種抗CLL-1 CAR-T細胞療法
•2024年9月、米国食品医薬品局は、再発または難治性の急性骨髄性白血病（r/r AML）のCb-012にファストトラックとオーファンドラッグの指定を与えました。
•Caribouは、進行中の用量漸増部分にr/r AMLの患者を登録しています Amplifyの第1相臨床試験。用量レベル2（75x10）の登録は終了しました6 CAR-T細胞、N=3）で、DLTは観察されませんでした。患者は用量レベル3（150x10）で登録されています6 カート（T細胞）。
企業最新情報
ティナ・アルバートソン医学博士、博士に任命されました 最高医療責任者
•2024年8月、医学博士、ティナ・アルバートソンが最高医療責任者に任命されました。アルバートソン博士は経験豊富な血液専門医および腫瘍医であり、CAR-T細胞療法の世界的な臨床開発を成功させた実績があります。以前は、ライエル・イムノファーマの最高医療責任者および開発責任者を務めていました。それ以前は、ブリストル・マイヤーズスクイブ社のJuno Therapeuticsでグローバル医薬品開発担当副社長を務め、インドからインドまでのBREYANZI（リゾカタゲン・マラルーセル）のグローバル開発を主導しました。
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最初のBLAの提出により、大細胞型B細胞リンパ腫のFDA承認が得られました。Junoでは、他のB細胞悪性腫瘍とそれ以前の治療法を対象としたBREYANZIの4件の登録試験を含む、9件のグローバル臨床試験を主導しました。アルバートソン博士は以前、シーゲン（旧シアトル・ジェネティクス）で臨床開発および実験医学のメディカルディレクターを務めていました。
予想されるマイルストーン
•Cb-010アントラー： Caribouは、2025年上半期に、追加の2L患者コホートと以前にCD19が再発したLBCL患者コホートの両方からのデータを発表する予定です。Caribouは、HLAの部分的マッチングが患者の治療成績の改善に関連するという最初の観察結果がデータで確認されれば、2025年下半期に重要な第3相臨床試験を開始する予定です。
•CB-010 ギャロップ: カリブーは、2024年末までにLNとERLの成人患者を対象としたGALLOPの第1相臨床試験を開始する予定です。
•Cb-011カモフラージュ： Caribouは、2025年上半期に、進行中のカムフラージュ第1相臨床試験の用量漸増データをr/r Mmで発表する予定です。
•CB-012 アンプリファイです: Caribouは、r/r AMLのAmplify第1相臨床試験が進むにつれて、用量の漸増に関する最新情報を提供する予定です。
2024年第2四半期の財務結果
現金、現金同等物、および有価証券： カリブーの現金、現金同等物、有価証券は、2024年9月30日時点で2億8,100万ドルの現金、現金同等物、有価証券を保有していましたが、2023年12月31日時点では3億7,240万ドルでした。Caribouは、現金、現金同等物、および有価証券が、2026年下半期までの現在の事業計画の資金を調達するのに十分であると予想しています。
ライセンスとコラボレーションの収入： Caribouのライセンスおよびコラボレーション契約による収益は、2024年9月30日に終了した3か月間で200万ドルでしたが、2023年の同時期の収益は2,370万ドルでした。この減少は主に、アッヴィのコラボレーションおよびライセンス契約の終了に関連して、2023年に繰延収益が計上されたことによるものです。
研究開発費: 2024年9月30日に終了した3か月間の研究開発費は3,040万ドルでしたが、2023年の同時期は2,860万ドルでした。この増加は主に、Cb-010 ANTLER、Cb-010 GALLOP、Cb-011 CamMouflage、Cb-012 Amplifyの第1相臨床試験を含むパイプラインプログラムを進めるための費用、主に2024年7月の人員削減の結果としての退職金やその他の関連費用による株式ベースの報酬を含む人件費関連費用、および前臨床および臨床を進めるためのその他の研究開発費によるものです研究、ライセンスに関連する費用の減少によって一部相殺されました。
一般消費財経費: 2024年9月30日に終了した3か月間の一般管理費は980万ドルでしたが、2023年の同時期は970万ドルでした。この増加は主に特許審査と維持費によるもので、法務費やその他のサービス関連費用の削減によって一部相殺されました。
純損失: Caribouは、2024年9月30日に終了した3か月間の純損失が3,470万ドルでしたが、2023年の同時期の純損失は1,000万ドルでした。
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CB-010について
Cb-010は、Caribouの同種Car-T細胞療法プラットフォームの主要な臨床段階製品候補であり、進行中のANTLER第1相臨床試験で再発または難治性のB細胞非ホジキンリンパ腫（r/r b-NHL）の患者を対象に評価されており、ループス腎炎（LN）と腎外ループスの患者を対象に評価される予定です（ERL）はGALLOPの第1相臨床試験中です。Caribouの知る限り、Cb-010はPD-1ノックアウトを用いたクリニック初の同種Car-T細胞療法です。PD-1は、Car-T細胞の早期枯渇を制限することでCar-T細胞の活性を改善するように設計されたゲノム編集戦略です。FDAは、b-NHLにCb-010再生医療先端療法（RMAT）と希少疾病用医薬品の指定を、b-NHLと難治性全身性エリテマトーデス（SLE）の両方にファストトラック指定を与えました。ANTLERトライアル（NCT04637763）に関する追加情報は、次のURLで確認できます。 clinicaltrials.gov.
Cb-011について
Cb-011はCaribouの同種Car-T細胞療法プラットフォームの製品候補で、カムフラージュの第1相試験で再発または難治性の多発性骨髄腫（r/r MM）の患者を対象に評価されています。Cb-011は、Cas12a ChrDNAゲノム編集技術を使用して設計された同種抗BCMA Car-T細胞療法です。Caribouの知る限り、Cb-011は、免疫クローキング戦略により抗腫瘍活性を向上させるように設計された、クリニックで最初の同種Car-T細胞療法です B2M 免疫介在拒絶反応を鈍らせるためのB2M-HLA-E融合タンパク質のノックアウトと挿入。Cb-011はFDAからファストトラックと希少疾病用医薬品の指定を受けています。カムフラージュトライアル（NCT05722418）に関する追加情報は、次のURLで確認できます。 clinicaltrials.gov.
Cb-012について
Cb-012はCaribouの同種Car-T細胞療法プラットフォームの製品候補で、再発または難治性の急性骨髄性白血病（r/r AML）の患者を対象としたAmplify第1相臨床試験で評価されています。Cb-012は、5回のゲノム編集で開発された抗CLL-1 Car-T細胞療法で、Caribouの特許取得済みの次世代CRISPR技術プラットフォームによって可能になりました。このプラットフォームは、Cas12a ChrDNAゲノム編集を使用してゲノム編集の特異性を大幅に向上させます。Caribouの知る限り、Cb-012は、PD-1ノックアウトによるチェックポイント破壊と、PD-1ノックアウトによる免疫クローキングの両方を伴う最初の同種Car-T細胞療法です B2M ノックアウトとB2M-HLA-E融合タンパク質の挿入。どちらの装甲戦略も抗腫瘍活性を向上させるように設計されています。Caribouは、同種CLL-1を標的とした細胞療法の分野で、メモリアル・スローン・ケタリングがんセンター（MSKCC）から、CLL-1を標的とする完全ヒトSCFVのパネルを独占的にライセンスしています。同社はその中から、同社のCAR生成用のSCFVを選択しました。Cb-012はFDAからファストトラックと希少疾病用医薬品の指定を受けました。Amplifyトライアル（NCT06128044）に関する追加情報は、次のURLで確認できます。 clinicaltrials.gov.
Caribouの新しい次世代CRISPRプラットフォームについて
CRISPRゲノム編集では、簡単に設計できるモジュール式の生物学的ツールを使用して、生細胞のDNAを変化させます。クラス2 CRISPRシステムには2つの基本コンポーネントがあります。DNAを切断するヌクレアーゼタンパク質と、ヌクレアーゼを誘導して部位特異的な二本鎖切断を行い、目的のゲノム部位を編集するRNA分子です。CRISPRシステムは、オフターゲット編集と呼ばれる意図しないゲノム部位を編集することができ、細胞の機能や表現型に悪影響を及ぼす可能性があります。この課題に応えて、Caribouは、全RNAガイドと比較してはるかに正確なゲノム編集を行うCRISPRハイブリッドRNA-DNAガイド（chrDNA、「シャルドネ」と発音）を開発しました。Caribouは、そのchrDNA技術の力を利用して、高効率の複数編集を行い、CRISPRで編集された治療法を開発しています。
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カリブー・バイオサイエンス社について
Caribou Biosciencesは、壊滅的な病気の患者さんのための革新的な治療法の開発を専門とする臨床段階のCRISPRゲノム編集バイオ医薬品企業です。Cas12a ChrDNA技術を含む同社のゲノム編集プラットフォームにより、病気に対する活性を向上させる可能性のある細胞療法を優れた精度で開発できます。Caribouは、血液悪性腫瘍や自己免疫疾患の患者さんがすぐに利用できる治療法として、Car-Tプラットフォームからの市販の細胞療法のパイプラインを進めています。@CaribouBio をフォローして訪問してください www.カリブービオ.com.
将来の見通しに関する記述
このプレスリリースには、1995年の民間証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。場合によっては、将来の見通しに関する記述を「かもしれない」、「する」、「するかもしれない」、「予定」、「予定」、「予想」、「できる」、「意図する」、「目標」、「プロジェクト」、「熟考する」、「信じる」、「見積もる」、「予測」、「可能性」、「続行」などの用語やこれらの用語やその他の類似の表現の否定的表現で区別できます。ただし、すべての将来の見通しに関する記述にこれらの言葉が含まれているわけではありません。これらの将来の見通しに関する記述には、Caribouの戦略、計画、目標、および臨床および前臨床開発プログラムに関する期待に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。（i）2025年上半期に追加の2Lおよび以前のCD19再発LBCL患者コホートの両方からのANTLER臨床試験データを提示する計画や、ANTLERピボタル第3相臨床試験の時期に関する期待が含まれます。（ii））2025年上半期に、現在進行中のカムフラージュ第1相臨床試験のR/R Mmでの用量漸増データを発表する予定です。（iii）Cb-012のAmplify第1相臨床試験の用量漸増に関する最新情報、（iv）LNとERLの患者を対象としたCb-010を対象としたGALLOPの第1相臨床試験の時期と最新情報、（v）現金、現金同等物、および有価証券の資金調達の予定を提供する予定です。経営陣は、これらの将来の見通しに関する記述は、作成された時点で妥当であると考えています。ただし、このような将来の見通しに関する記述はリスクと不確実性の影響を受けやすく、実際の結果は、将来の見通しに関する記述で表明または暗示される将来の結果とは大きく異なる場合があります。リスクと不確実性には、細胞療法製品の開発に内在するリスク、Caribouの現在および将来の研究開発プログラム、前臨床研究、および臨床試験の開始、費用、タイミング、進行、および結果に関する不確実性、および初期、暫定または中間臨床試験データが最終的にCaribouの安全性と有効性を予測できないリスクが含まれますが、これらに限定されません製品候補や、患者の登録が進み、患者データが増えるにつれて、臨床結果が異なる可能性があること入手可能、追加のデータを受け取って十分に評価した後に、観察された前臨床試験の結果がヒトの患者で裏付けられなくなったり、異なる結論や考慮事項に達したりするリスク、規制当局の主要な情報や承認を得ることができること、およびCaribouが証券取引委員会に提出した2023年12月31日に終了した年度のForm 10-kの年次報告書とその後の提出書類に随時記載されているその他のリスク要因。これらの将来の見通しに関する記述には重大な不確実性があることを考えると、将来の出来事の予測として将来の見通しに関する記述に頼るべきではありません。法律で義務付けられている場合を除き、Caribouは理由の如何を問わず、将来の見通しに関する記述を公に更新する義務を負いません。
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カリブー・バイオサイエンス株式会社
連結貸借対照表の要約データ
(千単位)
(未監査)
| 9月30日、 2024 | 12月31日、 2023 | ||||||||||
| 現金、現金同等物、および有価証券 | $ | 281,015 | $ | 372,404 | |||||||
| 総資産 | 344,334 | 432,209 | |||||||||
| 負債総額 | 63,131 | 63,808 | |||||||||
| 株主資本の総額 | 281,203 | 368,401 | |||||||||
| 負債総額と株主資本 | $ | 344,334 | $ | 432,209 | |||||||
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カリブー・バイオサイエンス株式会社
要約連結営業報告書
（千単位、1株あたりのデータと1株あたりのデータを除く）
(未監査)
| 9月30日に終了した3か月間 | 9月30日に終了した9か月間 | ||||||||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||||||||||
ライセンスとコラボレーションの収入 | $ | 2,024 | $ | 23,662 | $ | 7,917 | $ | 30,919 | |||||||||||||||
| 営業経費: | |||||||||||||||||||||||
| 研究開発 | 30,421 | 28,584 | 99,689 | 80,796 | |||||||||||||||||||
| 一般と管理 | 9,841 | 9,711 | 35,969 | 28,740 | |||||||||||||||||||
| 営業費用の合計 | 40,262 | 38,295 | 135,658 | 109,536 | |||||||||||||||||||
| 事業による損失 | (38,238) | (14,633) | (127,741) | (78,617) | |||||||||||||||||||
その他の収入: | |||||||||||||||||||||||
| 株式の公正価値の変動 | (14) | (4) | (116) | 3 | |||||||||||||||||||
| MSKCCの成功支払い負債の公正価値の変動 | (164) | (139) | 1,934 | 395 | |||||||||||||||||||
| その他の収益、純額 | 3,732 | 4,774 | 12,308 | 10,654 | |||||||||||||||||||
その他の収入の合計 | 3,554 | 4,631 | 14,126 | 11,052 | |||||||||||||||||||
| 純損失 | $ | (34,684) | $ | (10,002) | $ | (113,615) | $ | (67,565) | |||||||||||||||
その他の包括利益: | |||||||||||||||||||||||
売却可能な有価証券の未実現純利益（税引後） | 1,108 | 155 | 759 | 537 | |||||||||||||||||||
| 純包括損失 | $ | (33,576) | $ | (9,847) | $ | (112,856) | $ | (67,028) | |||||||||||||||
| 1株当たり純損失（基本および希薄化後） | $ | (0.38) | $ | (0.12) | $ | (1.26) | $ | (0.98) | |||||||||||||||
| 加重平均発行済普通株式、基本株式、希薄化後普通株式 | 90,455,900 | 83,783,992 | 90,034,799 | 68,878,921 | |||||||||||||||||||
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カリブー・バイオサイエンス社の連絡先：
投資家:
エイミー・フィゲロア、CFA
investor.relations@cariboubio.com
メディア:
ペギー・フォーワルド博士
media@cariboubio.com
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