第 99.1 号展品
加勒布生物科学公布 2024 年第三季财务业绩并提供业务最新资讯
-推进四个临床阶段的血液病恶性肿瘤和自身免疫疾病的临床阶段计划；计划为 2025 年的多项临床数据报告-
--将具有 HLA 匹配策略的 LBCL 患者（2L 和先前 CD19 针对性治疗后）注册在 Cb-010 ANTLER 第一期试验中；下一次数据报告计划于 2025 年上半年-
--在有效性观察后，Cb-011 卡姆摩弗拉格第一期试验中持续剂量提升部分，以及较高淋巴衰减方案；剂量升级数据将呈现 2025 年 H1--
-- 预计 2.81 亿美元现金、现金等值及可交易证券将于 2026 年第二半年为目前的营运计划提供资金 --
加利福尼亚州伯克利，2024 年 11 月 6 日（GLOBE NEWSWIRE）--一家领先的临床阶段 CRISPR 基因组编辑生物制药公司卡里博生物科学公司（纳斯达克：CRBU）今天公布了 2024 年第三季财务业绩，并回顾最近的管道进度。
Caribou 总裁兼首席执行官 Rachel Haurwitz 博士说：「我们专注于快速推进我们的四个肿瘤科和自身免疫疾病的临床阶段计划，迈向预期在 2025 年的多个数据里程碑。「为了突出本季度的重要进展，在 Cb-011 CammoufLage 1 期试验中，我们对实施更高淋巴消耗方案的有效观察感到鼓励。我们继续招募更多患有复发或耐治性多发性骨髓瘤患者，并计划在 2025 年上半年报告剂量提升数据。此外，我们将继续将主要计划 Cb-010 的发展扩展到狼疮，并在多个地点进行激活活动，因为我们计划在今年底前展开我们的第一期 GALLOP 试验。」
临床亮点
Cb-010，用于 B 细胞非霍奇金淋巴瘤的临床阶段合成抗 CD19 CAR-T 细胞治疗
•Caribou 正在进行中注册约 20 名额外的二线大型 B 细胞淋巴瘤（2L LBCL）患者 安特勒第一期临床试验。Caribou 正在注册这些患者，以确认先前所观察到的无进化生存趋势（PFS），Cb-010 产品部分与患者匹配的人体白细胞抗原（HLA）。
•Caribou 还将一组最多 10 名患者，这些患者在此未满足需要的人群中，在先前任何 CD19 针对性治疗后复发的患者进行概念证明群组中。此群组将部分针对 HLA 与产品捐赠者进行部分匹配。
•如果其他 2L LBCL 患者的数据确认初始观察，即患者与捐赠者的部分 HLA 匹配有关，Caribou 计划在 2025 年下半年开始进行 Cb-010 的关键第三阶段试验。第三阶段试验将在与 FDA 协议进行关键试验设计后开始。
Cb-010，用于狼疮的临床阶段合成抗 CD19 cAR-T 细胞疗法
•2024 年 9 月，美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予 Cb-010 治疗耐治系统性红斑狼疮 (SLE) 的快速指标。
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•一 已接受摘要 用于华盛顿特区美国风湿病学院聚合 2024 年的海报演讲。
•二零四年十一月十六日（星期六）上午 10 时 30 分至下午 12 时 30 分发出题为「用于治疗耐药性系统性红斑狼疮患者的合成抗 CD19 CAR-T 细胞疗法与 PD-1 淘汰治疗的 Cb-010 临床前分析」海报东部。
•Caribou 计划在 2024 年底开始 GALLOP 第一期临床试验，以评估患有狼疮肾炎（LN）和 SLE 子类别的成年人患者 Cb-010 的单次注射 Cb-010。该试验将包括部分 HLA 匹配策略。
Cb-011，治疗多发性骨髓瘤的临床阶段合成抗 BCMA CAR-T 细胞疗法
•在剂量提升部分中 卡姆摩法第一期临床试验 对于复发或难治多发性骨髓瘤（r/r MM），加勒布剂量升级到 4 级（800x10）6 CAR-t 细胞）具有淋巴消耗方案，其中包括较高剂量的环磷酰胺（从 300 毫克/米增加到 500 毫克/米2/天搭配相同的氟达拉宾剂量为 30 毫克/米2/每天 3 天) 清除剂量等级 3（450x10）6 CAR-t 细胞）具有相同较高的淋巴消耗，没有限剂量毒性（DLT）。
•根据有效性的观察结果，Caribou 正在加入额外的患者进行 DL3 补充剂，其中包括 500 毫克/公尺的淋巴衰减方案2/环磷酰胺的一天。
•在卡摩弗拉格中没有观察到任何 DLT。
•Caribou 计划在 2025 年上半年正在进行的 CammoufLage 1 期临床试验中，向至少 15 名患者提供有效剂量的患者的剂量提升数据。
Caribou 新任的首席医疗官博士 Tina Albertson 表示：「我们很高兴能继续在我们的 CammoufLage 第一期试验中继续评估 Cb-011。「在 2025 年上半年，额外的患者注册，以及更长的跟进计划，提供了更强大和有意义的数据集，这将为这项有前途的计划的未来方向，以及其对复发或难治多发性骨髓瘤患者的潜力。」
Cb-012，用于急性骨髓性白血病的临床阶段合成抗 CLL-1 Car-T 细胞治疗
•2024 年 9 月，美国食品管理局向 Cb-012 授予快速跟踪和孤儿药物指定，用于复发或难治急性骨髓性白血病（r/r AML）。
•Caribou 正在将 R/R AML 患者注册进行中的剂量提升部分 AmpliFy 第一期临床试验。第二剂量级（75x10）已完成报名6 CAR-t 细胞，N = 3），没有观察到 DLT。患者正在服用剂量级别 3（150 x 10）入学6 CAR-t 细胞）。
公司最新消息
任命医学博士蒂娜·阿尔伯森为 首席医疗主任
•2024 年 8 月，博士博士蒂娜·艾伯森被任命为首席医生。Albertson 博士是一位经验丰富的血液学家和肿瘤科医生，拥有证实的记录，成功推动 CAR-t 细胞疗法的全球临床开发。此前，她曾担任莱尔免疫药物的首席医疗官和开发负责人。此前，她在布里斯托尔-迈尔斯斯基布公司 Juno Therapeutics 担任全球药物开发副总裁，在那里她领导 BREYANZI（利索卡巴泰烯玛勒奥素）的全球开发，从 IND 到
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提交初始 BLA，导致 FDA 在大型 B 细胞淋巴瘤中获得批准。在 Juno，她领导了 9 项全球临床试验，其中包括 BREYANZI 在其他 B 细胞恶性肿瘤和早期治疗方面的 4 次注册试验。艾伯森博士之前曾在 Seagen（前身西雅图遗传学）担任临床开发和实验医学的医学总监。
预期里程碑
•Cb-010 鹿角: Caribou 计划在 2025 年上半年提供额外的 2L 和先前 CD19 复发性 LBCL 患者群组的数据。如果资料确认初步观察部分 HLA 匹配与患者的结果有关，Caribou 计划在 2025 年上半年开始关键第三期临床试验。
•Cb-010 加速: Caribou 计划在 2024 年底前在 LN 和 ERL 的成年患者开始 GALLOP 第一期临床试验。
•CB-011 露营机产品页面: Caribou 计划在 2025 年上半年提供目前进行的 CammoufLage 第一期临床试验的剂量提升数据。
•CB-012 放大器: 随著 AMPLIFy 一期临床试验的进展，Caribou 计划提供有关剂量提升的最新消息。
2024 年第二季财务业绩
现金、现金等值及可交易证券： 截至 2024 年 9 月 30 日，卡里博拥有 2.800 万美元的现金、现金等价和可交易证券，而截至二零二三年十二月三十一日的 372.4 亿美元。Caribou 预计其现金、现金等价和可交易证券将足够为其目前的营运计划提供资助到 2026 年上半年。
授权和协作收入： 截至 2024 年 9 月 30 日止三个月，Caribou 的许可和合作协议的收入为 2.0 亿美元，而 2023 年同期的 23.7 百万美元。下降主要是由于与终止 AbbVie 协作和授权协议有关的 2023 年期间延期收入的确认。
研发费用： 截至二零二四年九月三十日止三个月的研发开支为 30.4 百万元，而 2023 年同期的 28,6 百万元。增加主要是由于推进管道计划的成本，包括 Cb-010 ANTLER、Cb-010 GALLOP、Cb-011 CammouFage 和 Cb-012 AmpliFy 一期临床试验的成本；人员相关费用，包括股票赔偿，主要是由于 2024 年 7 月减少劳动力减少而导致的离职和其他相关费用；以及其他研发支出以支付部分抵销临床前和临床研究的研究开发费用。通过与许可证相关的费用减少。
G&A 费用： 截至二零二四年九月三十日止三个月的一般和行政开支为 9.8 百万元，而 2023 年同期的 9.7 百万元。增加主要是由于专利检控和维护成本，部分由法律和其他服务相关费用降低而抵消。
净亏损： 截至二零二四年九月三十日止三个月，Caribou 报告的净亏损为 34.7 百万美元，而 2023 年同期的 10.0 百万美元。
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关于西伯 -010
Cb-010 是 Caribou 相对性 CAR-T 细胞治疗平台的首要临床阶段产品候选，在正在进行的 ANTLER 1 期临床试验中，在持续的 ANTLER 1 期临床试验中，将在 GALLOP 第一期临床试验中对狼疮肾炎（LN）和脊髓外狼疮（ERL）患者进行评估。据 Caribou 知道，Cb-010 是诊所第一种相对性 CAR-T 细胞疗法，其中包括 PD-1 淘汰，这是一种基因组编辑策略，旨在通过限制 CAR-t 细胞过早疲劳来改善 CAR-T 细胞活性。食品及药物管理局授予 B-NHL 的 Cb-010 再生医学先进治疗（RMAT）和孤儿药物指定，以及 B-NHL 和耐治系统红斑狼疮（SLE）的快速指标。有关 ANTLER 试验（NCT04637763）的其他信息，可以在这里找到 临床试验社. gov.
关于 CB-011
Cb-011 是 Caribou 相对性 CAR-T 细胞治疗平台的候选产品，目前正在 CammouFlage 1 期试验中对复发或耐治多发性骨髓瘤（r/r MM）患者进行评估。Cb-011 是使用 Cas12a ChrDNA 基因组编辑技术设计的合成抗 BCMA CAR-T 细胞疗法。据 Caribou 所知，Cb-011 是诊所第一种相对性 CAR-T 细胞疗法，旨在通过免疫遮蔽策略来改善抗肿瘤活性，并具有 贝 2 米 淘汰并插入 B2M — HLA-E 融合蛋白以抑制免疫中介的排除。Cb-011 已获 FDA 批准快速跟踪和孤儿药物指定。有关卡姆弗拉奇试验（NCT05722418）的其他信息，可以在这里找到 临床试验社. gov.
关于 CB-012
Cb-012 是 Caribou 相对性 CAR-T 细胞治疗平台的候选产品，目前正在 AmpliFy 1 期临床试验中对复发或耐治急性骨髓性白血病（r/r AML）患者进行评估。Cb-012 是一种抗 CLL-1 cAR-T 细胞疗法，具有五个基因组编辑，由 Caribou 的专利下一代 CRISPR 技术平台启用，该技术使用 Cas12a chrDNA 基因组编辑来显著提高基因组编辑的特性。据 Caribou 知道，Cb-012 是第一种相对性 CAR-T 细胞疗法，通过 PD-1 淘汰，以及通过 PD-1 淘汰而进行检查点破坏，以及通过一种免疫遮罩 贝 2 米 淘汰和 B2M-HLA-E 融合蛋白插入；这两种装甲策略都旨在改善抗肿瘤活性。Caribou 已获得纪念斯隆·凯特林癌症中心（MSKCC）独家授权，专门针对 CL-1 定位细胞治疗领域，该组织针对 CL-1 的全人类 SCFV 组成，该公司已从中为公司的 CAR 一代选择一种 scFv。Cb-012 获 FDA 授予快速跟踪和孤儿药物指定。有关 AmpliFy 试验（NCT06128044）的其他信息可以在 临床试验社. gov.
关于卡里布新颖的下一代 CRISPR 平台
CRISPR 基因组编辑使用易于设计的模块化生物工具，在活细胞中进行 DNA 变化。第 2 类 CRISPR 系统有两个基本组成部分：切割 DNA 的核酶蛋白和引导核酶产生特定位置的双链断裂的 RNA 分子，从而导致目标基因部位进行编辑。CRISPR 系统能够编辑意外的基因部位，称为非目标编辑，这可能会对细胞功能和形态造成有害影响。为了应对这种挑战，Caribou 开发了 CRISPR 混合 RNA-DNA 指南（chrDNA；发音为「chardonnays」），与全 RNA 指南相比，它们指导更精确的基因组编辑。Caribou 正在部署其 chrDNA 技术的力量来执行高效率的多重编辑，以开发 CRISPR 编辑的疗法。
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关于卡里布生物科学股份有限公司
Caribou Biosciences 是一家临床阶段的 CRISPR 基因组编辑生物制药公司，致力于为患有破坏性疾病患者开发转型疗法。该公司的基因组编辑平台，包括其 Cas12a chrDNA 技术，使其具有卓越的精度来开发具备装甲可能改善抗疾病活性的细胞疗法。Caribou 正在从其 CAR-t 平台推动一系列现成的细胞疗法，作为血液性恶性肿瘤和自身免疫性疾病患者可用的治疗方法。关注我们 @CaribouBio 并访问 网址：卡里布比奥网.
前瞻性声明
本新闻稿包含 1995 年《私人证券诉讼改革法》的意义的前瞻性声明。在某些情况下，您可以通过「可能」，「愿意」，「应该」，「期望」，「规划」，「预测」，「可以」，「拟」，「目标」，「计划」，「考虑」，「估计」，「预测」，「潜在」或「继续」，或这些术语或其他类似表达的负面性，尽管不是所有前瞻性陈述都包含这些词语。这些前瞻性声明包括但不限于 Caribou 的策略、计划和目标，以及对其临床和临床前开发计划的期望，包括其对 (i) 计划提供来自 2025 年 H1 的额外 2L 和先前 CD19 复发 LBCL 患者群的 ANTLER 临床试验数据的期望，以及 ANTLER 关键第三期临床试验的时间；(ii) 计划提供现出现剂量提升的时间来自二零二零五年上半年半年半月的 Cb-011 在平均水平测试中进行中进行的一期临床试验的数据；(iii)计划提供有关 AmpliFy Cb-012 第一期临床试验的剂量提升的最新资讯；(iv) 针对 LN 和 ERL 患者进行 GALLOP 第一期临床试验的时间和最新资讯；以及 (v) 其预期资金，包括现金、现金等值和可市证券的资金走势。管理层认为，这些前瞻性声明在发表情况下是合理的。然而，这些前瞻性声明可能存在风险和不确定性，而实际结果可能与前瞻性声明表达或暗示的任何未来结果显著不同。风险和不确定性包括但不限于细胞治疗产品的开发存在的风险；与 Caribou 目前和未来研究和开发计划、临床前研究和临床试验的开始、成本、时间、进度和结果有关的不确定性；初始、初步或中期临床试验数据最终不能预测 Caribou 产品的安全性和有效性，或临床结果可能因患者注册而持续不同随著病人数据越来越多可用；在收到额外数据并完整评估后，人体病人观察临床前研究结果将无法承担，或得到不同的结论或考虑因素；有能力获得主要监管意见和批准；以及 Caribou 向证券交易委员会提交的申报，包括截至 2023 年 12 月 31 日止年度 10-k 表格年报及其后的申报中不时描述的其他风险因素。鉴于这些前瞻性声明中的重大不确定性，您不应依赖前瞻性声明作为未来事件的预测。除法律规定外，Caribou 不承担任何原因公开更新任何前瞻性声明。
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卡里布生物科学股份有限公司
简明综合资产负债表数据
(以千计)
(未经审核)
| 九月三十日 2024 | 十二月三十一日 2023 | ||||||||||
| 现金、现金等值及可交易证券 | $ | 281,015 | $ | 372,404 | |||||||
| 总资产 | 344,334 | 432,209 | |||||||||
| 负债总额 | 63,131 | 63,808 | |||||||||
| 股东权益总数 | 281,203 | 368,401 | |||||||||
| 负债总和股东权益 | $ | 344,334 | $ | 432,209 | |||||||
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卡里布生物科学股份有限公司
简明综合营运报表
（以千计，除股份和每股数据除外）
(未经审核)
| 截至九月三十日止三个月， | 截至九月三十日止九个月 | ||||||||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||||||||||
授权和协作收入 | $ | 2,024 | $ | 23,662 | $ | 7,917 | $ | 30,919 | |||||||||||||||
| 营运费用： | |||||||||||||||||||||||
| 研究与开发 | 30,421 | 28,584 | 99,689 | 80,796 | |||||||||||||||||||
| 一般及行政 | 9,841 | 9,711 | 35,969 | 28,740 | |||||||||||||||||||
| 营运开支总额 | 40,262 | 38,295 | 135,658 | 109,536 | |||||||||||||||||||
| 营运损失 | (38,238) | (14,633) | (127,741) | (78,617) | |||||||||||||||||||
其他收入： | |||||||||||||||||||||||
| 股份证券公平价值变动 | (14) | (4) | (116) | 3 | |||||||||||||||||||
| MSKCC 成功付款责任公平价值的变化 | (164) | (139) | 1,934 | 395 | |||||||||||||||||||
| 其他收入净额 | 3,732 | 4,774 | 12,308 | 10,654 | |||||||||||||||||||
其他收入总额 | 3,554 | 4,631 | 14,126 | 11,052 | |||||||||||||||||||
| 净亏损 | $ | (34,684) | $ | (10,002) | $ | (113,615) | $ | (67,565) | |||||||||||||||
其他综合收益： | |||||||||||||||||||||||
可供出售的可售市场证券未实现收益净额 (除税) | 1,108 | 155 | 759 | 537 | |||||||||||||||||||
| 综合亏损净额 | $ | (33,576) | $ | (9,847) | $ | (112,856) | $ | (67,028) | |||||||||||||||
| 每股净亏损（基本和稀释） | $ | (0.38) | $ | (0.12) | $ | (1.26) | $ | (0.98) | |||||||||||||||
| 平均权平均未发行、基本及稀释普通股 | 90,455,900 | 83,783,992 | 90,034,799 | 68,878,921 | |||||||||||||||||||
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卡里博生物科学股份有限公司联系方式：
投资者：
艾米·菲格罗亚，金融共同体
investor.relations@cariboubio.com
媒体：
佩吉·沃瓦尔德博士
media@cariboubio.com
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