第 99.1 號展品
加勒布生物科學公佈 2024 年第三季財務業績並提供業務最新資訊
-推進四個臨床階段的血液病惡性腫瘤和自身免疫疾病的臨床階段計劃；計劃為 2025 年的多項臨床數據報告-
--將具有 HLA 匹配策略的 LBCL 患者（2L 和先前 CD19 針對性治療後）註冊在 Cb-010 ANTLER 第一期試驗中；下一次數據報告計劃於 2025 年上半年-
--在有效性觀察後，Cb-011 卡姆摩弗拉格第一期試驗中持續劑量提升部分，以及較高淋巴衰減方案；劑量升級數據將呈現 2025 年 H1--
-- 預計 2.81 億美元現金、現金等值及可交易證券將於 2026 年第二半年為目前的營運計劃提供資金 --
加利福尼亞州伯克利，2024 年 11 月 6 日（GLOBE NEWSWIRE）--一家領先的臨床階段 CRISPR 基因組編輯生物製藥公司卡里博生物科學公司（納斯達克：CRBU）今天公佈了 2024 年第三季財務業績，並回顧最近的管道進度。
Caribou 總裁兼首席執行官 Rachel Haurwitz 博士說：「我們專注於快速推進我們的四個腫瘤科和自身免疫疾病的臨床階段計劃，邁向預期在 2025 年的多個數據里程碑。「為了突出本季度的重要進展，在 Cb-011 CammoufLage 1 期試驗中，我們對實施更高淋巴消耗方案的有效觀察感到鼓勵。我們繼續招募更多患有復發或耐治性多發性骨髓瘤患者，並計劃在 2025 年上半年報告劑量提升數據。此外，我們將繼續將主要計劃 Cb-010 的發展擴展到狼瘡，並在多個地點進行激活活動，因為我們計劃在今年底前展開我們的第一期 GALLOP 試驗。」
臨床亮點
Cb-010，用於 B 細胞非霍奇金淋巴瘤的臨床階段合成抗 CD19 CAR-T 細胞治療
•Caribou 正在進行中註冊約 20 名額外的二線大型 B 細胞淋巴瘤（2L LBCL）患者 安特勒第一期臨床試驗。Caribou 正在註冊這些患者，以確認先前所觀察到的無進化生存趨勢（PFS），Cb-010 產品部分與患者匹配的人體白細胞抗原（HLA）。
•Caribou 還將一組最多 10 名患者，這些患者在此未滿足需要的人群中，在先前任何 CD19 針對性治療後復發的患者進行概念證明群組中。此群組將部分針對 HLA 與產品捐贈者進行部分匹配。
•如果其他 2L LBCL 患者的數據確認初始觀察，即患者與捐贈者的部分 HLA 匹配有關，Caribou 計劃在 2025 年下半年開始進行 Cb-010 的關鍵第三階段試驗。第三階段試驗將在與 FDA 協議進行關鍵試驗設計後開始。
Cb-010，用於狼瘡的臨床階段合成抗 CD19 cAR-T 細胞療法
•2024 年 9 月，美國食品藥品監督管理局 (FDA) 授予 Cb-010 治療耐治系統性紅斑狼瘡 (SLE) 的快速指標。
1
•一 已接受摘要 用於華盛頓特區美國風濕病學院聚合 2024 年的海報演講。
•二零四年十一月十六日（星期六）上午 10 時 30 分至下午 12 時 30 分發出題為「用於治療耐藥性系統性紅斑狼瘡患者的合成抗 CD19 CAR-T 細胞療法與 PD-1 淘汰治療的 Cb-010 臨床前分析」海報東部。
•Caribou 計劃在 2024 年底開始 GALLOP 第一期臨床試驗，以評估患有狼瘡腎炎（LN）和 SLE 子類別的成年人患者 Cb-010 的單次注射 Cb-010。該試驗將包括部分 HLA 匹配策略。
Cb-011，治療多發性骨髓瘤的臨床階段合成抗 BCMA CAR-T 細胞療法
•在劑量提升部分中 卡姆摩法第一期臨床試驗 對於復發或難治多發性骨髓瘤（r/r MM），加勒布劑量升級到 4 級（800x10）6 CAR-t 細胞）具有淋巴消耗方案，其中包括較高劑量的環磷酰胺（從 300 毫克/米增加到 500 毫克/米2/天搭配相同的氟達拉賓劑量為 30 毫克/米2/每天 3 天) 清除劑量等級 3（450x10）6 CAR-t 細胞）具有相同較高的淋巴消耗，沒有限劑量毒性（DLT）。
•根據有效性的觀察結果，Caribou 正在加入額外的患者進行 DL3 補充劑，其中包括 500 毫克/公尺的淋巴衰減方案2/環磷酰胺的一天。
•在卡摩弗拉格中沒有觀察到任何 DLT。
•Caribou 計劃在 2025 年上半年正在進行的 CammoufLage 1 期臨床試驗中，向至少 15 名患者提供有效劑量的患者的劑量提升數據。
Caribou 新任的首席醫療官博士 Tina Albertson 表示：「我們很高興能繼續在我們的 CammoufLage 第一期試驗中繼續評估 Cb-011。「在 2025 年上半年，額外的患者註冊，以及更長的跟進計劃，提供了更強大和有意義的數據集，這將為這項有前途的計劃的未來方向，以及其對復發或難治多發性骨髓瘤患者的潛力。」
Cb-012，用於急性骨髓性白血病的臨床階段合成抗 CLL-1 Car-T 細胞治療
•2024 年 9 月，美國食品管理局向 Cb-012 授予快速跟踪和孤兒藥物指定，用於復發或難治急性骨髓性白血病（r/r AML）。
•Caribou 正在將 R/R AML 患者註冊進行中的劑量提升部分 AmpliFy 第一期臨床試驗。第二劑量級（75x10）已完成報名6 CAR-t 細胞，N = 3），沒有觀察到 DLT。患者正在服用劑量級別 3（150 x 10）入學6 CAR-t 細胞）。
公司最新消息
任命醫學博士蒂娜·阿爾伯森為 首席醫療主任
•2024 年 8 月，博士博士蒂娜·艾伯森被任命為首席醫生。Albertson 博士是一位經驗豐富的血液學家和腫瘤科醫生，擁有證實的記錄，成功推動 CAR-t 細胞療法的全球臨床開發。此前，她曾擔任萊爾免疫藥物的首席醫療官和開發負責人。此前，她在布里斯托爾-邁爾斯斯基布公司 Juno Therapeutics 擔任全球藥物開發副總裁，在那裡她領導 BREYANZI（利索卡巴泰烯瑪勒奧素）的全球開發，從 IND 到
2
提交初始 BLA，導致 FDA 在大型 B 細胞淋巴瘤中獲得批准。在 Juno，她領導了 9 項全球臨床試驗，其中包括 BREYANZI 在其他 B 細胞惡性腫瘤和早期治療方面的 4 次註冊試驗。艾伯森博士之前曾在 Seagen（前身西雅圖遺傳學）擔任臨床開發和實驗醫學的醫學總監。
預期里程碑
•Cb-010 鹿角: Caribou 計劃在 2025 年上半年提供額外的 2L 和先前 CD19 復發性 LBCL 患者群組的數據。如果資料確認初步觀察部分 HLA 匹配與患者的結果有關，Caribou 計劃在 2025 年上半年開始關鍵第三期臨床試驗。
•Cb-010 加速: Caribou 計劃在 2024 年底前在 LN 和 ERL 的成年患者開始 GALLOP 第一期臨床試驗。
•CB-011 露營機產品頁面: Caribou 計劃在 2025 年上半年提供目前進行的 CammoufLage 第一期臨床試驗的劑量提升數據。
•CB-012 放大器: 隨著 AMPLIFy 一期臨床試驗的進展，Caribou 計劃提供有關劑量提升的最新消息。
2024 年第二季財務業績
現金、現金等值及可交易證券： 截至 2024 年 9 月 30 日，卡里博擁有 2.800 萬美元的現金、現金等價和可交易證券，而截至二零二三年十二月三十一日的 372.4 億美元。Caribou 預計其現金、現金等價和可交易證券將足夠為其目前的營運計劃提供資助到 2026 年上半年。
授權和協作收入： 截至 2024 年 9 月 30 日止三個月，Caribou 的許可和合作協議的收入為 2.0 億美元，而 2023 年同期的 23.7 百萬美元。下降主要是由於與終止 AbbVie 協作和授權協議有關的 2023 年期間延期收入的確認。
研發費用： 截至二零二四年九月三十日止三個月的研發開支為 30.4 百萬元，而 2023 年同期的 28,6 百萬元。增加主要是由於推進管道計劃的成本，包括 Cb-010 ANTLER、Cb-010 GALLOP、Cb-011 CammouFage 和 Cb-012 AmpliFy 一期臨床試驗的成本；人員相關費用，包括股票賠償，主要是由於 2024 年 7 月減少勞動力減少而導致的離職和其他相關費用；以及其他研發支出以支付部分抵銷臨床前和臨床研究的研究開發費用。通過與許可證相關的費用減少。
G&A 費用： 截至二零二四年九月三十日止三個月的一般和行政開支為 9.8 百萬元，而 2023 年同期的 9.7 百萬元。增加主要是由於專利檢控和維護成本，部分由法律和其他服務相關費用降低而抵消。
淨虧損： 截至二零二四年九月三十日止三個月，Caribou 報告的淨虧損為 34.7 百萬美元，而 2023 年同期的 10.0 百萬美元。
3
關於西伯 -010
Cb-010 是 Caribou 相對性 CAR-T 細胞治療平台的首要臨床階段產品候選，在正在進行的 ANTLER 1 期臨床試驗中，在持續的 ANTLER 1 期臨床試驗中，將在 GALLOP 第一期臨床試驗中對狼瘡腎炎（LN）和脊髓外狼瘡（ERL）患者進行評估。據 Caribou 知道，Cb-010 是診所第一種相對性 CAR-T 細胞療法，其中包括 PD-1 淘汰，這是一種基因組編輯策略，旨在通過限制 CAR-t 細胞過早疲勞來改善 CAR-T 細胞活性。食品及藥物管理局授予 B-NHL 的 Cb-010 再生醫學先進治療（RMAT）和孤兒藥物指定，以及 B-NHL 和耐治系統紅斑狼瘡（SLE）的快速指標。有關 ANTLER 試驗（NCT04637763）的其他信息，可以在這裡找到 臨床試驗社. gov.
關於 CB-011
Cb-011 是 Caribou 相對性 CAR-T 細胞治療平台的候選產品，目前正在 CammouFlage 1 期試驗中對復發或耐治多發性骨髓瘤（r/r MM）患者進行評估。Cb-011 是使用 Cas12a ChrDNA 基因組編輯技術設計的合成抗 BCMA CAR-T 細胞療法。據 Caribou 所知，Cb-011 是診所第一種相對性 CAR-T 細胞療法，旨在通過免疫遮蔽策略來改善抗腫瘤活性，並具有 貝 2 米 淘汰並插入 B2M — HLA-E 融合蛋白以抑制免疫中介的排除。Cb-011 已獲 FDA 批准快速跟踪和孤兒藥物指定。有關卡姆弗拉奇試驗（NCT05722418）的其他信息，可以在這裡找到 臨床試驗社. gov.
關於 CB-012
Cb-012 是 Caribou 相對性 CAR-T 細胞治療平台的候選產品，目前正在 AmpliFy 1 期臨床試驗中對復發或耐治急性骨髓性白血病（r/r AML）患者進行評估。Cb-012 是一種抗 CLL-1 cAR-T 細胞療法，具有五個基因組編輯，由 Caribou 的專利下一代 CRISPR 技術平台啟用，該技術使用 Cas12a chrDNA 基因組編輯來顯著提高基因組編輯的特性。據 Caribou 知道，Cb-012 是第一種相對性 CAR-T 細胞療法，通過 PD-1 淘汰，以及通過 PD-1 淘汰而進行檢查點破壞，以及通過一種免疫遮罩 貝 2 米 淘汰和 B2M-HLA-E 融合蛋白插入；這兩種裝甲策略都旨在改善抗腫瘤活性。Caribou 已獲得紀念斯隆·凱特林癌症中心（MSKCC）獨家授權，專門針對 CL-1 定位細胞治療領域，該組織針對 CL-1 的全人類 SCFV 組成，該公司已從中為公司的 CAR 一代選擇一種 scFv。Cb-012 獲 FDA 授予快速跟踪和孤兒藥物指定。有關 AmpliFy 試驗（NCT06128044）的其他信息可以在 臨床試驗社. gov.
關於卡里布新穎的下一代 CRISPR 平台
CRISPR 基因組編輯使用易於設計的模塊化生物工具，在活細胞中進行 DNA 變化。第 2 類 CRISPR 系統有兩個基本組成部分：切割 DNA 的核酶蛋白和引導核酶產生特定位置的雙鏈斷裂的 RNA 分子，從而導致目標基因部位進行編輯。CRISPR 系統能夠編輯意外的基因部位，稱為非目標編輯，這可能會對細胞功能和形態造成有害影響。為了應對這種挑戰，Caribou 開發了 CRISPR 混合 RNA-DNA 指南（chrDNA；發音為「chardonnays」），與全 RNA 指南相比，它們指導更精確的基因組編輯。Caribou 正在部署其 chrDNA 技術的力量來執行高效率的多重編輯，以開發 CRISPR 編輯的療法。
4
關於卡里布生物科學股份有限公司
Caribou Biosciences 是一家臨床階段的 CRISPR 基因組編輯生物製藥公司，致力於為患有破壞性疾病患者開發轉型療法。該公司的基因組編輯平台，包括其 Cas12a chrDNA 技術，使其具有卓越的精度來開發具備裝甲可能改善抗疾病活性的細胞療法。Caribou 正在從其 CAR-t 平台推動一系列現成的細胞療法，作為血液性惡性腫瘤和自身免疫性疾病患者可用的治療方法。關注我們 @CaribouBio 並訪問 網址：卡里布比奧網.
前瞻性聲明
本新聞稿包含 1995 年《私人證券訴訟改革法》的意義的前瞻性聲明。在某些情況下，您可以通過「可能」，「願意」，「應該」，「期望」，「規劃」，「預測」，「可以」，「擬」，「目標」，「計劃」，「考慮」，「估計」，「預測」，「潛在」或「繼續」，或這些術語或其他類似表達的負面性，儘管不是所有前瞻性陳述都包含這些詞語。這些前瞻性聲明包括但不限於 Caribou 的策略、計劃和目標，以及對其臨床和臨床前開發計劃的期望，包括其對 (i) 計劃提供來自 2025 年 H1 的額外 2L 和先前 CD19 復發 LBCL 患者群的 ANTLER 臨床試驗數據的期望，以及 ANTLER 關鍵第三期臨床試驗的時間；(ii) 計劃提供現出現劑量提升的時間來自二零二零五年上半年半年半月的 Cb-011 在平均水平測試中進行中進行的一期臨床試驗的數據；(iii)計劃提供有關 AmpliFy Cb-012 第一期臨床試驗的劑量提升的最新資訊；(iv) 針對 LN 和 ERL 患者進行 GALLOP 第一期臨床試驗的時間和最新資訊；以及 (v) 其預期資金，包括現金、現金等值和可市證券的資金走勢。管理層認為，這些前瞻性聲明在發表情況下是合理的。然而，這些前瞻性聲明可能存在風險和不確定性，而實際結果可能與前瞻性聲明表達或暗示的任何未來結果顯著不同。風險和不確定性包括但不限於細胞治療產品的開發存在的風險；與 Caribou 目前和未來研究和開發計劃、臨床前研究和臨床試驗的開始、成本、時間、進度和結果有關的不確定性；初始、初步或中期臨床試驗數據最終不能預測 Caribou 產品的安全性和有效性，或臨床結果可能因患者註冊而持續不同隨著病人數據越來越多可用；在收到額外數據並完整評估後，人體病人觀察臨床前研究結果將無法承擔，或得到不同的結論或考慮因素；有能力獲得主要監管意見和批准；以及 Caribou 向證券交易委員會提交的申報，包括截至 2023 年 12 月 31 日止年度 10-k 表格年報及其後的申報中不時描述的其他風險因素。鑑於這些前瞻性聲明中的重大不確定性，您不應依賴前瞻性聲明作為未來事件的預測。除法律規定外，Caribou 不承擔任何原因公開更新任何前瞻性聲明。
5
卡里布生物科學股份有限公司
簡明綜合資產負債表數據
(以千計)
(未經審核)
| 九月三十日 2024 | 十二月三十一日 2023 | ||||||||||
| 現金、現金等值及可交易證券 | $ | 281,015 | $ | 372,404 | |||||||
| 總資產 | 344,334 | 432,209 | |||||||||
| 負債總額 | 63,131 | 63,808 | |||||||||
| 股東權益總數 | 281,203 | 368,401 | |||||||||
| 負債總和股東權益 | $ | 344,334 | $ | 432,209 | |||||||
6
卡里布生物科學股份有限公司
簡明綜合營運報表
（以千計，除股份和每股數據除外）
(未經審核)
| 截至九月三十日止三個月， | 截至九月三十日止九個月 | ||||||||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||||||||||
授權和協作收入 | $ | 2,024 | $ | 23,662 | $ | 7,917 | $ | 30,919 | |||||||||||||||
| 營運費用： | |||||||||||||||||||||||
| 研究與開發 | 30,421 | 28,584 | 99,689 | 80,796 | |||||||||||||||||||
| 一般及行政 | 9,841 | 9,711 | 35,969 | 28,740 | |||||||||||||||||||
| 營運開支總額 | 40,262 | 38,295 | 135,658 | 109,536 | |||||||||||||||||||
| 營運損失 | (38,238) | (14,633) | (127,741) | (78,617) | |||||||||||||||||||
其他收入： | |||||||||||||||||||||||
| 股份證券公平價值變動 | (14) | (4) | (116) | 3 | |||||||||||||||||||
| MSKCC 成功付款責任公平價值的變化 | (164) | (139) | 1,934 | 395 | |||||||||||||||||||
| 其他收入淨額 | 3,732 | 4,774 | 12,308 | 10,654 | |||||||||||||||||||
其他收入總額 | 3,554 | 4,631 | 14,126 | 11,052 | |||||||||||||||||||
| 淨虧損 | $ | (34,684) | $ | (10,002) | $ | (113,615) | $ | (67,565) | |||||||||||||||
其他綜合收益： | |||||||||||||||||||||||
可供出售的可售市場證券未實現收益淨額 (除稅) | 1,108 | 155 | 759 | 537 | |||||||||||||||||||
| 綜合虧損淨額 | $ | (33,576) | $ | (9,847) | $ | (112,856) | $ | (67,028) | |||||||||||||||
| 每股淨虧損（基本和稀釋） | $ | (0.38) | $ | (0.12) | $ | (1.26) | $ | (0.98) | |||||||||||||||
| 平均權平均未發行、基本及稀釋普通股 | 90,455,900 | 83,783,992 | 90,034,799 | 68,878,921 | |||||||||||||||||||
7
卡里博生物科學股份有限公司聯繫方式：
投資者：
艾米·菲格羅亞，金融共同體
investor.relations@cariboubio.com
媒體：
佩吉·沃瓦爾德博士
media@cariboubio.com
###
8