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付属書99.1

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REGENXBIOは、2024年第3四半期の財務結果と最近の運用のアップデートを報告しました

 

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Phase I/II AFFINITY DUCHENNEの進展® RGX-202に関するデュシェンヌ筋ジストロフィーの第I/II相臨床試験；この月のピボタル試験開始と初の機能データが期待されています
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RGX-121のBLA提出が開始され、2025年第1四半期に完了する予定です
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肯定的な第II相データは、ABBV-RGX-314のサブレチナルへの両側投与をサポートしており、これまでの複数の前向き安全性と効力プロファイルに関する研究からのデータと整合しています
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ABBV-RGX-314の糖尿病網膜症における第II相試験の終了会議は、2024年第4四半期に前倒しされ、2025年上半期にグローバルな画期的プログラムの開始をサポートするためです。
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午後4:30に電話会議があります。

 

REGENXBIO Inc.（NASDAQ: RGNX）は本日、2024年9月30日に終了した第3四半期の財務結果および最近の運営ハイライトを報告しました。メリーランド州ロックビル - 2024年11月6日/ PRNewswire/

 

「REGENXBIOにとって変革の年となりました。AFFINITY DUCHENNEの前進が目前に迫っており、MPS IIの初のBLAを完了しており、AbbVieとのグローバルアイケア提携において2番目の指標で画期的段階に入っています」と、REGENXBIOのCurran M. Simpson社長兼最高経営責任者は述べています。「Duchenneの最高クラスの遺伝子治療となる潜在能力を引き続き示しているRGX-202での急速な進捗は非常に励みになり、RGX-121のBLAの近い提出は、MPS IIの神経認知および全身症状に対処する治療を必要とする患者コミュニティにとって重要な節目です。アメリカ眼科学アカデミー会議で発表された最近のフェローアイデータは、湿性AMD患者の視力を長期間維持する潜在性を示しており、一度の処置で両眼に対応できるABBV-RGX-314の可能性を示しています。これらのプログラムは、新しい選択肢を必要としている患者の病気の経過と管理を変える潜在性を持つ一度の治療を示しており、今年の最終四半期に継続的な勢いと重要な節目を楽しみにしています。」® abbvieのCurran M. Simpson、REGENXBIOの社長兼最高経営責任者は、以下のように述べています。「REGENXBIOにとって変革の年となりました。AFFINITY DUCHENNEの前進が目前に迫っており、MPS IIの初のBLAを完了しており、AbbVieとのグローバルアイケア提携において2番目の指標で画期的段階に入っています」と。「Duchenneの最高クラスの遺伝子治療となる潜在能力を引き続き示しているRGX-202での急速な進捗は非常に励みになり、RGX-121のBLAの近い提出は、MPS IIの神経認知および全身症状に対処する治療を必要とする患者コミュニティにとって重要な節目です。アメリカ眼科学アカデミー会議で発表された最近のフェローアイデータは、湿性AMD患者の視力を長期間維持する潜在性を示しており、一度の処置で両眼に対応できるABBV-RGX-314の可能性を示しています。これらのプログラムは、新しい選択肢を必要としている患者の病気の経過と管理を変える潜在性を持つ一度の治療を示しており、今年の最終四半期に継続的な勢いと重要な節目を楽しみにしています。」

 

プログラムハイライトとマイルストーン

 

神経筋疾患： RGX-202は、デュシェンヌ症候群を持つ患者の機能と結果を改善するために設計された、差別化された新しいマイクロジストロフィン遺伝子を提供する潜在的なベストインクラスの遺伝子療法です。

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RGX-202の第I/II相AFFINITY DUCHENNEトライアルでは、年齢4-11の投与量レベル2（画期的な投与量）拡大コホートに最後の患者が投与され、年齢1-3のコホートに最初の患者が投与されました。 4歳未満のデュシェンヌ症候群を持つ患者は遺伝子療法にアクセスできず、REGENXBIOはこの年齢層の患者を米国で募集している唯一の遺伝子療法のスポンサーです。
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RGX-202の臨床試験申請（CTA）がカナダ保健省に認可されました。REGENXBIOは、2025年上半期にカナダの施設を開始する予定です。
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REGENXBIOは、今月中に画期的な試験のデザインと加速承認計画、AFFINITY DUCHENNEトライアルの両投与量の初期力と機能評価データを含む、プログラム全体の更新を共有する予定です。

 

網膜疾患： AbbVieと共同で開発されたABBV-RGX-314は、ウェット型加齢黄斑変性症（wet AMD）および糖尿病性網膜症（DR）の画期的治療法として、潜在的に初のクラス治療法です。

 

DRの治療のためのABBV-RGX-314（脈絡膜下投与）

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第II相ALTITUDE試験の肯定的な中間結果に基づき® trial, AbbVie and REGENXBIO have accelerated a planned End-of-Phase II meeting with the U.S. Food and Drug

 

Administration (FDA) expected this quarter. The Company expects to initiate the first global pivotal trial in H1 2025.
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The ALTITUDE trial is enrolling a new cohort of patients with center-involved diabetic macular edema (DME). DME is a vision-threatening complication of DR; an estimated 3400万 people globally have DME. Patients will receive a one-time, in-office injection of ABBV-RGX-314 at dose level 4 (1.5x10e12 GC/eye) with short course prophylactic steroid eye drops.

 

ABBV-RGX-314 for the Treatment of Wet AMD (Subretinal Delivery)

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Enrollment is on track in the ATMOSPHERE® and ASCENT™ pivotal trials and these trials are expected to support global regulatory submissions with the FDA and European Medicines Agency in H1 2026.
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Positive data from the Phase II fellow eye sub-study evaluating the subretinal delivery of ABBV-RGX-314 in patients with bilateral wet AMD were recently presented at the American Academy of Ophthalmology annual meeting. As of September 11, 2024, ABBV-RGX-314 was well tolerated in the treated fellow eye, with no drug-related serious adverse events and no cases of intraocular inflammation observed. At nine months post-administration, patients saw a 97% reduction in anti-VEGF treatment burden and sustained vision and anatomy. These results support the potential of ABBV-RGX-314 to treat bilateral disease at an expected commercial launch.

 

ABBV-RGX-314 for the Treatment of Wet AMD (Suprachoroidal Delivery)

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Based on a favorable safety profile and to evaluate dose levels for a planned pivotal program, the Phase II AAVIATE® trial is enrolling a new cohort to evaluate ABBV-RGX-314 at dose level 4 (1.5x10e12 GC/eye). Patients in this cohort will also receive short course prophylactic steroid eye drops. At dose level 3, patients receiving ABBV-RGX-314 demonstrated an 80% reduction in annualized injection rate, with 50% of patients remaining injection-free at six months. Patients also demonstrated stable Best Corrected Visual Acuity and central retinal thickness.

 

Neurodegenerative Disease: RGX-121 is a potential first-in-class treatment for MPS II.

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REGENXBIO initiated a rolling BLA submission for RGX-121 using the accelerated approval pathway in Q3 2024. The BLA submission is expected to be complete in Q1 2025.
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RGX-121は、MPS II向けの潜在的な初めての遺伝子療法および一度の治療として承認される見込みです。RGX-121の承認は、2025年に優先審査券の受領をもたらす可能性があります。

 

財務結果

現金のポジション: 現金、現金同等物および有価証券は2024年9月30日時点で27860万ドルであり、2023年12月31日時点の31410万ドルと比較して減少していました。この減少は、2024年9月30日までの9か月間に営業活動のために使用された現金によるものであり、2024年3月に完了した当該会社の普通株式および事前資金化ワラントの続きの公開募集から受け取った総純受取額13110万ドルに一部相殺されました。

 

収益: 2024年9月30日時点での3か月間の売上高は2420万ドルであり、2023年9月30日までの3か月間の2890万ドルと比較して減少していました。この減少は、主にZolgensmaのロイヤリティ収入に起因し、2023年第3四半期の2840万ドルから2024年第3四半期の2390万ドルに減少しました。

 

研究開発費用研究開発費は2024年9月30日までの3か月間で5440万ドルであり、2023年9月30日までの3か月間の5820万ドルと比較して減少していました。この減少は、主に人件費関連費用と初期段階の研究開発活動の低下によるものであり、ABBV-RGX-314およびRGX-202の臨床試験費用の増加に部分的に相殺されました。

 

一般行政費用ジェネラルおよび管理経費は2024年9月30日までの三か月間で1億9400万ドルであり、2023年9月30日までの三か月間の2億3100万ドルと比較すると減少しました。この減少は、プロフェッショナルサービスやその他の企業の一般的な経費に起因しています。

 

 

当期純損失9月30日までの2024年の三か月間の純損失は5億9600万ドル、または1株当たり1.17ドルの基本および希薄化後の純損失であり、2023年9月30日までの三か月間の純損失6億1900万ドル、または1.41ドルの基本および希薄化後の純損失と比較しています。

 

財務ガイダンス

2024年9月30日現在の現金、現金同等物及び売買可能証券については、REGENXBIOは2026年までの事業資金として2億7860万ドルを見込んでいます。この現金の事業資金に関するガイダンスは、同社の現在の運用計画に基づいており、開発または規制当局のマイルストーンの達成、製品候補の承認または商品化に伴いパートナーやライセンス取引先から可能性がある重要な支払いの影響を除外しています。

 

コールアクセス

この発表に関連して、REGENXBIOは午後4時30分にカンヴァセーションコールおよびウェブキャストを開催します。 リスナーは、このウェブキャストに登録することができます。 link質疑応答セッションに参加したいアナリストは、こちらを使用してください。 linkWebcastのリプレイは、コールの終了後約2時間後に会社の投資家向けウェブサイトからご覧いただけます。参加を予定されている方は、開始時刻の15分前に参加することをお勧めします。

 

 

REGENXBIO Inc.について

REGENXBIOは、遺伝子治療の治癒的可能性を通じて生活を改善しようとする主要な臨床段階のバイオテクノロジー企業です。2009年の設立以来、REGENXBIOは、AAV治療薬の開発を先駆けて行っており、ジーンセラピーの革新的な薬剤クラスであるAAV Therapeuticsの先駆者です。REGENXBIOは、希少および網膜疾患向けのAAV Therapeuticsパイプラインを推進しており、ジュヘン治療薬であるRGX-202、湿性AMDおよび糖尿病網膜症の治療薬であるABBV-RGX-314（AbbVieとの協力で開発）、およびMPS IIの治療薬であるRGX-121が含まれています。数千人の患者がREGENXBIOのAAV療法プラットフォームで治療を受けており、その中にはノバルティスのZOLGENSMAも含まれています。® 脊髄性筋萎縮症を持つ子供のために設計されたものです。一度きりの治療法として、AAVセラピューティクスには、数百万人の人々の医療が提供される方法を変える可能性があります。詳細については、www.regenxbio.comをご覧ください。

 

未来に関する声明：

このプレスリリースには、「前向き見通しに関する声明」が含まれています。これは、修正された1933年投資法第27条および修正された1934年証券取引法第21E条の意味であり、信念、期待、または意図を表明し、一般的には、「信じる」、「〜かもしれない」、「〜するだろう」、「推定する」、「続ける」、「予期する」、「想定する」、「意図する」、「期待する」、「可能性がある」、「計画する」、「潜在的」、「予測する」、「求める」、「すべき」、「であるべき」などの語句やこれらの語句の変形、または類似の表現によって一般的に付随されています。前向き見通しの声明には、レジェンクスバイオの将来の運営、臨床試験、コスト、およびキャッシュ・フローに関連する声明が含まれます。レジェンクスバイオは、これらの前向き見通しの声明を、レジェンクスバイオが現行の期待および仮定、および歴史的な傾向、現在の状況、予想される将来の発展、およびレジェンクスバイオが、状況に適切であると信じている他の要因に関するレジェンクスバイオの分析に基づいて行いました。しかし、実際の結果と開発がレジェンクスバイオの期待と予測と一致するかどうかは、レジェンクスバイオおよびそのライセンシーおよびパートナーによって実施される臨床試験、レジェンクスバイオおよびその開発パートナーによって実施される前臨床研究の開始、完了および成功のタイミング、及び事業およびレジェンクスバイオが市場展開するビジネスおよび市場におけるトレンドと課題、製品候補およびテクノロジーに対する知的財産保護の取得および維持の能力、製品候補の規制承認の取得および維持の能力、製品候補の市場規模および成長、およびそれらの市場へのサービス提供の能力、製品候補の受け入れの速度と程度、およびREGENXBIOが操作している市場の規模及び成長、製品候補への市場の潜在的市場の受け入れの速度と程度、及びREGENXBIOのコントロール外の多くの要因、多くのリスクおよび不確実性が関係しています。REGENXBIOの2023年12月31日に終了した年の10-kフォームの「リスクファクター」と「財務状況およ Results」の項目を参照してください

 

"リスク要因"セクションは、アメリカ証券取引委員会（SEC）に提出されたREGENXBIOの四半期報告書10-Qおよびその他の申告書に記載されており、SECのウェブサイトで入手できます。 WWW.SEC.GOV。本プレスリリースに含まれる前向きな発言は、明示的に条件つきステートメントとして明示されており、実際の結果や開発が期待されている通りに実現されない場合、あるいは、実質的に実現された場合でも、REGENXBIOまたはその事業に対する予想される結果または影響を持たない場合があります。これらの説明は、将来実現の可能性がある革新的な治療法の提供におけるリスクと不確実性を改めて認識するべきです。読者は、本プレスリリースに含まれる前向きな発言に過度に依存することがないように注意するべきです。本プレスリリースに含まれる前向きな発言は、本プレスリリースの日付を基準に明示されます。法律によって要求される場合を除き、REGENXBIOは、新しい情報、将来のイベント、またはその他の理由による前向きな発言の更新または修正を行うことを要求する義務を負いません。

 

Zolgensma® はNovartis AGの登録商標です。ここで言及されているその他の商標は、REGENXBIOの登録商標です。
 

 

 

 

 

 

レジェンクスバイオ

(千ドル、株式および株式当たりのデータを除く)

(未監査)

（千米ドル単位）

 

 

 

2024年9月30日

 

 

2023年12月31日

 

資産

 

 

 

 

 

 

流動資産

 

 

 

 

 

 

現金及び現金同等物

 

$

56,617

 

 

$

34,522

 

売買可能有価証券

 

 

198,843

 

 

 

240,736

 

売掛金の純額

 

 

23,604

 

 

 

24,790

 

前払費用

 

 

11,002

 

 

 

14,520

 

その他の流動資産

 

 

23,330

 

 

 

20,403

 

流動資産合計

 

 

313,396

 

 

 

334,971

 

売買可能有価証券

 

 

23,108

 

 

 

38,871

 

売掛金

 

 

404

 

 

 

701

 

有形固定資産、正味額

 

 

120,551

 

 

 

132,103

 

運用リース契約に基づく資産

 

 

55,293

 

 

 

60,487

 

制限付き現金

 

 

2,030

 

 

 

2,030

 

その他の資産

 

 

4,332

 

 

 

4,807

 

総資産

 

$

519,114

 

 

$

573,970

 

負債および株主資本

 

 

 

 

 

 

流動負債

 

 

 

 

 

 

支払調整

 

$

19,522

 

 

$

22,786

 

発生利息およびその他流動負債

 

 

48,642

 

 

 

49,703

 

前払収益

 

 

144

 

 

 

148

 

オペレーティングリース債務

 

 

7,720

 

 

 

7,068

 

将来のロイヤルティー販売に関連する負債

 

 

26,697

 

 

 

50,567

 

流動負債合計

 

 

102,725

 

 

 

130,272

 

オペレーティングリース債務

 

 

76,342

 

 

 

82,222

 

将来のロイヤルティー販売に関連する負債

 

 

35,052

 

 

 

43,485

 

その他の負債

 

 

3,579

 

 

 

6,249

 

負債合計

 

 

217,698

 

 

 

262,228

 

株主資本

 

 

 

 

 

 

优先股；発行済みかつ未発行の株式はありません
　2024年9月30日および2023年12月31日

 

 

—

 

 

 

—

 

普通株式；49,534株および44,046株が発行済み
　2024年9月30日には発行済みおよび未発行の株式が
それぞれ、2023年12月31日と2024年3月31日に発行済みかつ発行済み

 

 

5

 

 

 

4

 

追加の資本金

 

 

1,182,956

 

 

 

1,021,214

 

その他の総合損失

 

 

(582

)

 

 

(4,429

)

累積欠損

 

 

(880,963

)

 

 

(705,047

)

純資産合計

 

 

301,416

 

 

 

311,742

 

負債および純資産合計

 

$

519,114

 

 

$

573,970

 

 

 

レジェンクスバイオ

連結損益計算書および包括損益計算書

(未監査)

(株式データ以外は、千の数字で表示されます)

 

 

3ヶ月

 

 

9ヶ月

 

 

9月30日まで終了しました,

 

 

9月30日まで終了しました,

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

収益

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

ライセンスおよびロイヤルティ収益

$

24,197

 

 

$

28,914

 

 

$

62,114

 

 

$

68,029

 

収益合計

 

24,197

 

 

 

28,914

 

 

 

62,114

 

 

 

68,029

 

営業費用

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

売上総利益

 

12,387

 

 

 

12,388

 

 

 

27,249

 

 

 

25,975

 

研究開発

 

54,429

 

 

 

58,183

 

 

 

158,142

 

 

 

176,585

 

一般管理費用

 

19,422

 

 

 

23,083

 

 

 

56,568

 

 

 

69,415

 

有形固定資産の価値の減損

 

—

 

 

 

—

 

 

 

2,101

 

 

 

—

 

その他の営業費用

 

37

 

 

 

220

 

 

 

32

 

 

 

279

 

営業費用合計

 

86,275

 

 

 

93,874

 

 

 

244,092

 

 

 

272,254

 

営業損失

 

(62,078

)

 

 

(64,960

)

 

 

(181,978

)

 

 

(204,225

)

その他の収益（費用）

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

ライセンスからの利息収入

 

25

 

 

 

56

 

 

 

91

 

 

 

166

 

投資収入

 

3,276

 

 

 

4,660

 

 

 

9,213

 

 

 

8,953

 

利子費用

 

(820

)

 

 

(1,624

)

 

 

(3,242

)

 

 

(5,499

)

その他の収入の合計

 

2,481

 

 

 

3,092

 

 

 

6,062

 

 

 

3,620

 

最終損失

$

(59,597

)

 

$

(61,868

)

 

$

(175,916

)

 

$

(200,605

)

その他総合利益

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

有価証券売却益(未実現)、純額

 

1,684

 

 

 

2,685

 

 

 

3,847

 

 

 

7,988

 

その他包括利益の総計

 

1,684

 

 

 

2,685

 

 

 

3,847

 

 

 

7,988

 

包括的損失

$

(57,913

)

 

$

(59,183

)

 

$

(172,069

)

 

$

(192,617

)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

希薄化後1株当たりの純損失

$

(1.17

)

 

$

(1.41

)

 

$

(3.59

)

 

$

(4.60

)

加重平均発行済普通株式数、基本損失及び希薄化後

 

50,800

 

 

 

43,945

 

 

 

49,051

 

 

 

43,644

 

 

###

 

連絡先:

 

デーナ・コーマック

企業コミュニケーション

Dcormack@regenxbio.com

 

George E. MacDougall
投資家関係
IR@regenxbio.com