附錄99.1
regenxbio報告2024年第三季度財務結果和最近的運營更新
ROCKVILLE, Md., Nov 6, 2024 /PRNewswire/ -- REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) today reported financial results and recent operational highlights for the third quarter ended September 30, 2024.
“It has been a turning point year for REGENXBIO, as we are on the cusp of advancing AFFINITY DUCHENNE® to pivotal phase, completing our first BLA for MPS II and entering pivotal phase in a second indication within our global eyecare collaboration with AbbVie,” said Curran m. Simpson, President and Chief Executive Officer of REGENXBIO. 「The rapid progress we are making in RGX-202, which continues to demonstrate its potential to be a best-in-class gene therapy for Duchenne, is highly encouraging, and the near-term filing of our BLA for RGX-121 represents a major milestone for the patient community in need of a treatment to address both the neurocognitive and systemic effects of MPS II. The recent fellow eye data presented at the American Academy of Ophthalmology meeting demonstrate the potential of ABBV-RGX-314 to preserve vision long-term for patients with wet AMD as a one-time treatment for both eyes. Each of these programs represent one-time treatments with the potential to transform the trajectory and management of disease for patients in need of new and better options, and we look forward to continued momentum and important milestones in the last quarter of the year.」
PROGRAm HIGHLIGHTS AND MILESTONES
Neuromuscular Disease: RGX-202是一種潛在的最佳基因治療，旨在傳遞一種不同的、新穎的微型肌肌蛋白基因，以改善杜甫肌肌蛋白基因患者的功能和預後。
視網膜疾病： 與艾伯維合作開發的ABBV-RGX-314有望成爲溼性年齡相關性黃斑變性（AMD）和糖尿病視網膜病變（DR）的首個潛在類治療方法。
ABBV-RGX-314用於治療DR（脈絡膜上遞送）
ABBV-RGX-314 for the Treatment of Wet AMD (Subretinal Delivery)
ABBV-RGX-314 for the Treatment of Wet AMD (Suprachoroidal Delivery)
Neurodegenerative Disease: RGX-121 is a potential first-in-class treatment for MPS II.
財務業績
現金持有情況： 截至2024年9月30日，現金、現金等價物和市場證券爲27860萬美元，而截至2023年12月31日爲31410萬美元。這主要是由用於資助截至2024年9月30日的九個月內營業活動的現金驅動的，部分抵消的部分是來自公司普通股和預資劵繼續公開發行的總淨收益13110萬美元。
營收： 截至2024年9月30日的三個月，營收爲2420萬美元，而截至2023年9月30日的三個月爲2890萬美元。這主要歸因於Zolgensma版稅收入的下降，從2023年第三季度的2840萬美元降至2024年第三季度的2390萬美元。
研發費用研發費用截至2024年9月30日的三個月爲5440萬美元，而截至2023年9月30日的三個月爲5820萬美元。這主要是由較低的人員相關成本和早期研發活動驅動的下降，部分抵消的部分是由於ABBV-RGX-314和RGX-202的臨床試驗費用增加。
一般行政費用截至2024年9月30日三個月結束，管理和行政費用爲1940萬美元，而截至2023年9月30日三個月結束，爲2310萬美元。這一下降主要歸因於專業服務和其他公司總部費用。
淨虧損截至2024年9月30日三個月結束，淨損失爲5960萬美元，每股基本和攤薄淨損失爲1.17美元，而截至2023年9月30日三個月結束，淨損失爲6190萬美元，每股基本和攤薄淨損失爲1.41美元。
財務指南
REGENXBIO預計截至2024年9月30日現金、現金等價物和市場證券餘額爲27860萬美元，可支持其業務運營至2026年。這一現金儲備指南基於公司當前的運營計劃，並不包括可能從合作伙伴或許可證方在開發或監管里程碑實現、產品候選物獲批准或商業化時獲得的任何實質性付款的影響。
電話會議
與此公告相關，REGENXBIO將於美國東部時間下午4:30舉行電話會議和網絡直播。 聽衆可以通過這個註冊網絡直播 link。希望參與問答環節的分析師請使用此 link。網絡直播的重播將在通話結束約兩小時後通過公司的投資者網站提供。那些打算參與的人建議在開始時間前15分鐘加入。
關於REGENXBIO公司
regenxbio是一家領先的臨床階段生物技術公司，致力於通過基因療法的治癒潛力改善生活。自2009年成立以來，regenxbio在AAV治療學的開發中處於領先地位，這是一種創新的基因療法藥物。regenxbio正在推進一系列用於罕見眼部和視網膜疾病的AAV治療學，包括用於治療杜興氏肌無力症的RGX-202，用於治療濕性乾眼症和糖尿病視網膜病變的ABBV-RGX-314（與AbbVie合作開發），以及用於治療MPS II的RGX-121。成千上萬的患者接受了regenxbio的AAV治療平台治療，其中包括諾華的ZOLGENSMA。® 針對脊髓性肌肉萎縮症的兒童。AAV治療方案旨在成爲一次性治療，有潛力改變數百萬人的醫療服務方式。欲了解更多信息，請訪問 www.regenxbio.com。
前瞻性聲明
本新聞稿包含"前瞻性陳述"，涉及的證券法案第27A節和第21E節。這些陳述表達了一種信念、期望或意圖，並通常伴隨着表達對未來事件或結果的預期，如"相信"，"可能"，"將"，"估計"，"繼續"，"預計"，"假設"，"設計"，"打算"，"期望"，"可能"，"規劃"，"潛力"，"預測"，"尋求"，"應該"，"將"或類似表達的變體。前瞻性陳述包括涉及REGENXBIO未來運營、臨床試驗、成本和現金流的陳述。REGENXBIO已基於其目前的期望、假設及其在經驗和對歷史趨勢、當前狀況和預期未來發展的認知感知中進行的分析，以及REGENXBIO認爲適當的其他因素，就此作出了這些前瞻性陳述。然而，REGENXBIO的實際結果和發展是否符合其期望和預測受到一系列風險和不確定性的約束，包括REGENXBIO、其許可方和合作夥伴進行的臨床試驗的招募、開始和完成的時間，臨床試驗的成功，REGENXBIO及其發展夥伴進行的臨床前研究的開始和完成的時間，或成功的時間，以及締結任何優先審核憑證的時間，新產品的及時開發和推出，獲取和保持產品候選人的監管批准的能力，獲取和保持產品候選人和技術的知識產權保護的能力，REGENXBIO業務和經營市場中的趨勢和挑戰，爲產品候選人開拓的潛在市場的規模和增長，以及服務這些市場的能力，產品候選人接受的速度和程度，以及許多其他因素，許多因素超出了REGENXBIO的控制。請參閱REGENXBIO截至2023年12月31日的年度10-k表的"風險因素"和"財務狀況和經營結果的管理討論和分析"部分，以及可比
REGENXBIO的季度報告Form 10-Q和其他文件的"風險因素"部分已提交給美國證券交易委員會（SEC）並可在SEC的網站上查看 WWW.SEC.GOV本新聞稿中所有關於未來的聲明都受到此處所包含或引用的謹慎聲明的明確限制。預期的實際結果或發展可能無法實現或即使實現，也可能沒有預期的對REGENXBIO或其業務或運營的影響或後果。此類聲明並不是未來業績的保證，實際結果或發展可能與預期的在前瞻性聲明中預計的有所不同。讀者應謹慎對待本新聞稿中包含的前瞻性聲明。這些前瞻性聲明僅在本新聞稿發佈之日發表。REGENXBIO除法律另有規定外不承擔任何更新或修訂任何前瞻性聲明的義務,並明確拒絕承擔任何義務。
Zolgensma® 諾華製藥的註冊商標。這裏提及的所有其他商標都是REGENXBIO的註冊商標。
REGENXBIO INC.
基本報表
(未經審計)
(以千爲單位)
|
|
2024年9月30日 |
|
|
2023年12月31日 |
|
||
資產 |
|
|
|
|
|
|
||
流動資產 |
|
|
|
|
|
|
||
現金及現金等價物 |
|
$ |
56,617 |
|
|
$ |
34,522 |
|
有價證券 |
|
|
198,843 |
|
|
|
240,736 |
|
2,687,823 |
|
|
23,604 |
|
|
|
24,790 |
|
預付費用 |
|
|
11,002 |
|
|
|
14,520 |
|
其他資產 |
|
|
23,330 |
|
|
|
20,403 |
|
總流動資產 |
|
|
313,396 |
|
|
|
334,971 |
|
有價證券 |
|
|
23,108 |
|
|
|
38,871 |
|
應收賬款 |
|
|
404 |
|
|
|
701 |
|
資產和設備，淨值 |
|
|
120,551 |
|
|
|
132,103 |
|
經營租賃權使用資產 |
|
|
55,293 |
|
|
|
60,487 |
|
受限現金 |
|
|
2,030 |
|
|
|
2,030 |
|
其他 |
|
|
4,332 |
|
|
|
4,807 |
|
資產總額 |
|
$ |
519,114 |
|
|
$ |
573,970 |
|
負債和股東權益 |
|
|
|
|
|
|
||
流動負債 |
|
|
|
|
|
|
||
應付賬款 |
|
$ |
19,522 |
|
|
$ |
22,786 |
|
應計費用及其他流動負債 |
|
|
48,642 |
|
|
|
49,703 |
|
遞延收入 |
|
|
144 |
|
|
|
148 |
|
經營租賃負債 |
|
|
7,720 |
|
|
|
7,068 |
|
銷售未來版稅相關負債 |
|
|
26,697 |
|
|
|
50,567 |
|
流動負債合計 |
|
|
102,725 |
|
|
|
130,272 |
|
經營租賃負債 |
|
|
76,342 |
|
|
|
82,222 |
|
銷售未來版稅相關負債 |
|
|
35,052 |
|
|
|
43,485 |
|
其他負債 |
|
|
3,579 |
|
|
|
6,249 |
|
負債合計 |
|
|
217,698 |
|
|
|
262,228 |
|
股東權益 |
|
|
|
|
|
|
||
優先股；未發行和流通的股份 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
普通股；發行了49，534股和44，046股 |
|
|
5 |
|
|
|
4 |
|
額外實收資本 |
|
|
1,182,956 |
|
|
|
1,021,214 |
|
累計其他綜合損失 |
|
|
(582 |
) |
|
|
(4,429 |
) |
累積赤字 |
|
|
(880,963 |
) |
|
|
(705,047 |
) |
股東權益總額 |
|
|
301,416 |
|
|
|
311,742 |
|
負債和股東權益總額 |
|
$ |
519,114 |
|
|
$ |
573,970 |
|
regenxbio股份有限公司。
綜合損失和營業收入綜合表
(未經審計)
(以千爲單位，除每股數據外)
|
三個月 |
|
|
九個月 |
|
||||||||||
|
截至2022年9月30日 |
|
|
截至2022年9月30日 |
|
||||||||||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
收入 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
許可和版稅收入 |
$ |
24,197 |
|
|
$ |
28,914 |
|
|
$ |
62,114 |
|
|
$ |
68,029 |
|
總收入 |
|
24,197 |
|
|
|
28,914 |
|
|
|
62,114 |
|
|
|
68,029 |
|
研究和開發 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
營收成本 |
|
12,387 |
|
|
|
12,388 |
|
|
|
27,249 |
|
|
|
25,975 |
|
研發 |
|
54,429 |
|
|
|
58,183 |
|
|
|
158,142 |
|
|
|
176,585 |
|
一般行政 |
|
19,422 |
|
|
|
23,083 |
|
|
|
56,568 |
|
|
|
69,415 |
|
開多的資產減值 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
2,101 |
|
|
|
— |
|
其他營業費用 |
|
37 |
|
|
|
220 |
|
|
|
32 |
|
|
|
279 |
|
營業費用總計 |
|
86,275 |
|
|
|
93,874 |
|
|
|
244,092 |
|
|
|
272,254 |
|
經營虧損 |
|
(62,078 |
) |
|
|
(64,960 |
) |
|
|
(181,978 |
) |
|
|
(204,225 |
) |
其他收益（費用） |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
許可證收入的利息收入 |
|
25 |
|
|
|
56 |
|
|
|
91 |
|
|
|
166 |
|
投資收益 |
|
3,276 |
|
|
|
4,660 |
|
|
|
9,213 |
|
|
|
8,953 |
|
利息支出 |
|
(820 |
) |
|
|
(1,624 |
) |
|
|
(3,242 |
) |
|
|
(5,499 |
) |
總其他收入 |
|
2,481 |
|
|
|
3,092 |
|
|
|
6,062 |
|
|
|
3,620 |
|
淨損失 |
$ |
(59,597 |
) |
|
$ |
(61,868 |
) |
|
$ |
(175,916 |
) |
|
$ |
(200,605 |
) |
其他綜合收益 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
可供出售證券未實現收益淨額 |
|
1,684 |
|
|
|
2,685 |
|
|
|
3,847 |
|
|
|
7,988 |
|
其他綜合收益總額 |
|
1,684 |
|
|
|
2,685 |
|
|
|
3,847 |
|
|
|
7,988 |
|
綜合損失 |
$ |
(57,913 |
) |
|
$ |
(59,183 |
) |
|
$ |
(172,069 |
) |
|
$ |
(192,617 |
) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
基本和稀釋每股淨虧損 |
$ |
(1.17 |
) |
|
$ |
(1.41 |
) |
|
$ |
(3.59 |
) |
|
$ |
(4.60 |
) |
基本和稀釋加權普通股份 |
|
50,800 |
|
|
|
43,945 |
|
|
|
49,051 |
|
|
|
43,644 |
|
###
聯繫方式：
達納Cormack
企業通訊
Dcormack@regenxbio.com
George E. MacDougall
投資者關係
IR@regenxbio.com