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第99.1展示文本

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Tenaya Therapeutics報告2024年第三季度財務結果並提供業務更新

數據安全和監測委員會支持了MyPEAK項目的劑量遞增和包括標準的擴大此款超便攜式投影儀使用了最新的 Android TV 界面，而且遙控器還內置了 Google AssistantTM 功能，用戶可以非常方便地使用它。-1 TN-201基因療法1b/2期臨床試驗

MyPEAK-1第1隊TN-201的初步數據將於2024年12月報告

2024年11月6日，加州南舊金山 Tenaya Therapeutics, Inc.（納斯達克：TNYA）是一家臨床階段的生物技術公司，致力於發現、開發和提供潛在的治癒療法，以解決心臟病的潛在原因。今天報告了截至2024年9月30日的第三季度財務業績，並提供了公司更新。

「我們很高興在第三季度就我們的主導TN-201基因治療項目取得了有意義的進展，包括早期積極的安全更新以及DSMb批准升級到MyPEAk-1研究的第2隊列。我們計劃在本研究的第一隊列中報告首批三名患者的早期臨床數據，並計劃於12月份報告。」Tenaya首席執行官Faraz Ali說。「我們還更新了MyPEAk-1研究的入組標準，預計將增加入組人數，並調整了心臟穿刺生物檢驗的時間和頻率，以期望未來進一步支持對TN-201表達的深入洞察。總的來說，這些更新爲年底數據發佈，以及未來2025年的更新創造了積極的勢頭。」

業務和項目更新

TN-201 – MYBPC3相關肥厚型心肌病（HCM）的基因治療

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Tenaya在MyPEAk-1臨床試驗中以3E13 vg/kg劑量（第1隊列）完成了首批三名患者的劑量，觀察到與研究藥物無關的無預期事件或毒性。 第1隊列的安全數據經由獨立數據安全和監控委員會（DSMB）審查，建議Tenaya按照方案繼續計劃的升級到6E13 vg/kg（第2隊列）的劑量。
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MyPEAk-1是一項1b/2期多中心、開放標籤、劑量遞增試驗，旨在評估一次性靜脈注射TN-201治療MYBPC3基因突變導致的HCm患者的安全性、耐受性和臨床療效。該研究正在美國進行，有十個臨床研究點處於激活狀態。
•
Tenaya對MyPEAk-1協議進行了改動，旨在支持未來發展，包括添加基線生物檢驗；擴大試驗參與者資格，包括阻塞性HCm患者和沒有植入式心臟除顫器（ICD）的患者；以及增加臨床試驗劑量擴展部分潛在招募患者總數。
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Tenaya預計將於2024年12月分享MyPEAk-1的臨時結果，包括安全性和耐受性分析，心臟活檢分析，以及與基線相比心臟生物標誌物的變化，來自首批患者。
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在9月份虛擬HCm協會的科學會議上，Tenaya與Sarcomeric Human Cardiomyopathy Registry（SHaRe）合作進行的研究數據所描述的更高疾病負擔，由此而面臨的問題。 MYBPC3相關的小兒HCm患者，有50%在40歲時出現顯著的發病率。
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7月份，TN-201被美國食品藥品監督管理局授予罕見小兒疾病認定，用於治療MYBPC3相關HCm患者，適用於18歲以下個體。 MYBPC3Tenaya已經在MyClimb自然史研究中招募了超過200名回顧性和前瞻性患者，涉及29個研究點，旨在更好地描述MYBPC3 MYBPC3相關的兒科HCm患者。

TN-401 – PKP2相關心律失常性右心室心肌病的基因療法（ARVC）

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Tenaya已在RIDGE激活了六個臨床研究中心此款超便攜式投影儀使用了最新的 Android TV 界面，而且遙控器還內置了 Google AssistantTM 功能，用戶可以非常方便地使用它。 -1 臨床試驗，並正在篩選潛在參與者。 RIDGE-1是全球多中心、開放標籤、劑量遞增試驗，旨在評估一次性靜脈輸注TN-401治療由PKP2基因突變引起的ARVC的安全性、耐受性和臨床有效性。Tenaya還在RIDG查看全球範圍內6個國家中超過20個研究中心。
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2024年10月，美國專利商標局頒發了美國專利號12,104,165（'165專利）。'165專利涉及一種使用編碼PKP2蛋白的AAV9病毒顆粒治療心律失常性右心室心肌病（ARVC）的方法。'165專利爲Tenaya的PKP2基因療法項目提供治療方法保護，預計最早到2040年到期。

Corporate

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2024年8月，Tenaya與硅谷銀行（SVB）簽訂了一項4500萬美元的信貸額度。Tenaya尚未動用這筆信貸額度，也沒有義務這麼做。

2024年第三季度財務亮點

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現金持倉和指引: 截至2024年9月30日，現金、現金等價物和可交易證券投資爲7950萬美元。泰納估計有足夠資金支持計劃中的公司運營，直至2025年下半年。
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研發(R&D)費用: 2024年9月30日結束的季度，研發費用爲2040萬美元，而2023年同期爲2310萬美元。包括在研發費用中的非現金股權補償爲2024年9月30日結束的季度爲200萬美元，而2023年同期爲190萬美元。
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總務(G&A)費用: 2024年9月30日結束的季度，總務(G&A)費用爲640萬美元，而2023年同期爲780萬美元。包括在總務(G&A)費用中的非現金股權補償爲2024年9月30日結束的季度爲190萬美元，而2023年同期爲220萬美元。
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淨虧損：2024年9月30日結束的季度，淨損失爲2560萬美元，每股虧損爲0.30美元，相比之下，2023年同期淨損失爲2910萬美元，每股虧損爲0.39美元。

關於Tenaya Therapeutics Tenaya Therapeutics股份有限公司是一家臨床階段生物技術公司，致力於發現、開發和交付有可能治癒心臟疾病根本原因的療法。公司利用其集成且相互關聯的基因治療、細胞再生和精準醫療平台以及專有核心能力，推進了一系列新穎療法的管線，具有多種治療模式，以治療罕見的遺傳性心血管疾病和更常見的心臟病症。Tenaya研發的最先進的候選藥物包括：TN-201，一種用於MYBPC3相關肥厚型心肌病（HCM）的基因療法；TN-401，一種用於PKP2相關的室性心律失常性右心室心肌病（ARVC）的基因療法；以及TN-301，一種小分子HDAC6抑制劑，最初是爲保留射血分數的心衰（HFpEF）而開發的。Tenaya還有多個早期項目正在進行臨床前開發。欲了解更多信息，請訪問 。
Tenaya Therapeutics是一家臨床階段的生物技術公司，致力於一個大膽的使命：發現、開發和提供潛在的治療方案，以應對心臟疾病的潛在驅動因素。Tenaya擁有一套整合內部能力，包括模態不可知目標驗證、殼蛋白工程和製造，生成旨在治療罕見遺傳疾病和更常見心臟狀況的基因藥物組合。Tenaya的管線包括TN-201，用於治療MYBPC3相關肥厚型心肌病（HCM）的基因療法，TN-401，用於治療PKP2相關致心律失常性右室心肌病（ARVC）的基因療法，TN-301，針對保留射血分數心力衰竭（HFpEF）的小分子HDAC6抑制劑，以及處於臨床前階段開發的多個早期項目。更多信息，請訪問www.tenayatherapeutics.com。 MYBPC3-相關肥厚型心肌病（HCM），TN-401，用於PKP2相關致心律失常性右室心肌病（ARVC）的基因療法，TN-301，用於心力衰竭，射血分數保持不受影響（HFpEF），以及處於臨床前開發階段的多個早期項目。有關更多信息，請訪問www.tenayatherapeutics.com。

前瞻性聲明

本新聞稿包含「前瞻性聲明」，如《1933年證券法》第27A和《1934年證券交易法》第21E條所定義。本新聞稿中的非純粹歷史性聲明屬於前瞻性聲明。諸如「順利進行」、「預期」、「未來」、「計劃中」、「潛力」、「預期」的詞語等旨在辨識前瞻性聲明。這些前瞻性聲明包括但不限於，計劃分享MyPEAk-1的初步數據和額外臨床數據結果的時間安排; MyPEAk-1方案變更對招募的影響及對TN-201表達的洞察力的影響; Tenaya關於其臨床開發工作和活動的計劃和期望，包括現場激活，招募和爲MyPEAk-1和RIDGE-1以及RIDGE自然史研究生成數據;關於TN-401的專利覆蓋範圍的預期; Tenaya現金資源的足夠性，以支持公司進入2025年下半年;和Tenaya首席執行官的聲明。這些此處包含的前瞻性聲明基於Tenaya目前的期望，並涉及可能永遠不會實現或可能被證明不正確的假設。這些前瞻性聲明既不是承諾也不是保證，並面臨各種風險和不確定性，包括但不限於：所述時間點的數據的可用性; Tenaya臨床試驗的時間安排和進展;由於Tenaya臨床試驗中發生不良安全事件的可能而引發的意外關切; Tenaya產品候選藥在臨床試驗中未能表現出安全性和/或療效的潛在風險;任何臨床試驗結果與臨床前、中間、初步、前期或預期結果不同的風險;開發、發現並商業化安全且有效用作人類治療藥物並作爲早期公司運作的風險; Tenaya開展、啓動或完成任何其產品候選藥的臨床前研究和臨床試驗，並獲得批准的能力; Tenaya持續

遵守適用法律和監管要求； Tenaya的能力以獲得任何額外資金，以繼續推進其業務和產品開發計劃； Tenaya的能力符合貸款協議中指定的營運契約和限制條款； Tenaya依賴第三方； Tenaya的製造、商業化和營銷能力和策略；關鍵的科學或管理人員的流失； 在Tenaya所屬行業中的競爭； Tenaya的能力符合貸款協議中指定的營運契約和限制條款； Tenaya獲得和保持其產品候選者的知識產權保護的能力；一般經濟和市場條件；以及其他風險。 關於上述內容和額外風險的信息可以在Tenaya不定期向證券交易委員會提交的文件中的「風險因素」部分找到。 這些前瞻性聲明是根據本新聞稿的日期作出的，Tenaya不承擔更新或修訂任何前瞻性聲明的義務，除非法律要求，不管是因爲新信息、未來事件還是其他情況。

聯繫方式

Michelle Corral
企業傳訊和投資者關係副總裁Michelle Corral：IR@tenayathera.com；Anne-Marie Fields：Annemarie.fields@precisionaq.com
IR@tenayathera.com

 

投資者

Anne-Marie Fields
Precision AQ（前斯特恩投資者關係）
annemarie.fields@precisionaq.com

 

媒體
Wendy Ryan
Ten Bridge Communications
wendy@tenbridgecommunications.com

 

Tenaya Therapeutics, Inc.

經簡化的損益表

（以千爲單位，除每股數據外）

（未經審計）

 

 

 

截至9月30日的三個月

 

 

截至9月30日的九個月

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

營業費用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研發

 

$

20,350

 

 

$

23,091

 

 

$

68,054

 

 

$

75,173

 

一般行政

 

 

6,361

 

 

 

7,829

 

 

 

23,242

 

 

 

24,574

 

營業費用總計

 

 

26,711

 

 

 

30,920

 

 

 

91,296

 

 

 

99,747

 

經營虧損

 

 

(26,711

)

 

 

(30,920

)

 

 

(91,296

)

 

 

(99,747

)

其他收入，淨額：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

利息收入

 

 

1,080

 

 

 

1,776

 

 

 

3,925

 

 

 

5,586

 

其他收入（損失），淨額

 

 

(3

)

 

 

1

 

 

 

78

 

 

 

12

 

其他收入淨額

 

 

1,077

 

 

 

1,777

 

 

 

4,003

 

 

 

5,598

 

稅前淨虧損

 

 

(25,634

)

 

 

(29,143

)

 

 

(87,293

)

 

 

(94,149

)

所得稅費用

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

淨損失

 

$

(25,634

)

 

$

(29,143

)

 

$

(87,293

)

 

$

(94,149

)

基本和稀釋每股淨虧損

 

$

(0.30

)

 

$

(0.39

)

 

$

(1.04

)

 

$

(1.28

)

基本和稀釋每股淨損失的加權平均股數

 

 

86,162,841

 

 

 

73,924,937

 

 

 

84,290,747

 

 

 

73,579,200

 

 

 

 

Tenaya Therapeutics, Inc.

簡明資產負債表數據

（以千爲單位）

（未經審計）

 

 

 

9月30日,

 

 

12月31日,

 

 

 

2024

 

 

2023

 

現金、現金等價物和市場證券

 

$

79,469

 

 

$

104,642

 

資產總額

 

$

140,582

 

 

$

170,515

 

負債合計

 

$

27,980

 

 

$

31,091

 

負債和股東權益總額

 

$

140,582

 

 

$

170,515