展示物99.1
ソレノセラピューティクスが企業情報を提供し、2024年第3四半期の財務結果を報告しました
カリフォルニア州レッドウッドシティ2024年11月6日- ソレノセラピューティクス株式会社（ナスダック：SLNO）は、希少疾患の治療に向けて革新的な治療薬を開発している臨床段階のバイオ製薬会社、ソレノ（Soleno）が、本日、企業情報を提供し、2024年9月30日に終了した第3四半期の財務結果を報告しました
2024年第3四半期および最近の企業ハイライト
| • | Prader-Willi症候群（PWS）の治療のためのDCCR（ジアゾキシドコリン）延長放出錠剤の新薬承認申請（NDA）が、米国食品医薬品局（FDA）によって受理され、優先審査が認められ、処方薬利用者費法（PDUFA）の目標行動日は2024年12月27日です |
| • | FDA審査部門は、現時点では諮問委員会の開催が必要ないと判断しました。ただし、審査チームは審査中に諮問委員会の開催の必要性を引き続き検討し続けます |
| • | 取締役会の更新を発表しました： |
| • | 30年以上の業界幹部リーダーシップと戦略的経験を持つ経験豊富なバイオテクノロジー幹部であるDawn Carter BirをSolenoの取締役会に任命しました。 |
| • | 現在の取締役会メンバーであるMatthew Pauls、J.D.、M.B.Aがリードインディペンデントディレクターの役割を引き受けました。 |
| • | Solenoは、元取締役会議長であるErnest Mario博士の訃報を悼みます。マリオ氏は2007年から2024年8月までSoleno（旧Capnia）の議長を務めました。 |
「2024年第3四半期に、PWS治療のためのDCCRの承認を求めるNDAのFDAによる受領を達成しました」と、Soleno Therapeuticsの最高経営責任者であるAnish Bhatnagar氏が述べています。 「FDAとの対話は迄に生産的であり、レビューのプロセスが進展するにつれて継続的な協力を楽しみにしています。 DCCRの承認に向けて見据える中、米国市場での計画された展開に向けて商業チームは引き続き準備を進めています。 弊社の強固な財務状況は、承認されればPWSで生活している人々に画期的な治療を提供するための展開の成功実行と、実施します。
財務結果
Solenoの現在の研究開発活動は、主にPWSの治療に向けた主力製品候補であるDCCRを後期臨床開発を通じて進めています。
2024年9月30日に終了した第3四半期の財務結果
2024年9月30日終了時点の3か月間に、ソレノセラピューティクスは営業活動で1,490万ドルを使い、現金、現金同等物および有価証券で2億8,470万ドルを保有していました。
2024年9月30日終了時点の3か月間に、研究開発費は3,010万ドルで、その内訳は1,850万ドルの株式報酬を含んでいます。これは、2023年同期の600万ドル、その内訳は90万ドルの株式報酬と比較しています。人員および関連費用は、研究開発活動のサポートとして追加の従業員を雇用したことにより240万ドル増加しました。NDA提出のためのコンサルティング費用と欧州医薬品庁への提出準備のサポートのためのコンサルティング費用は270万ドル増加し、商業化の準備のためのサプライチェーン活動に130万ドルを投資しました。研究開発支出のペースは、臨床プログラムの状況、製造のタイミング、NDAの提出および商業化準備を支援するために必要なその他のプロジェクトに応じて変動します。期間中に認識される追加の1850万ドルの株式報酬は、主にFDAがNDA提出を承認した際に部分的に株式付与された業績ベースのRSUグラントに起因しています（下記の表参照）。 一時的で非現金の 2024年9月30日終了時点の3か月間に、研究開発費は3,010万ドルで、その内訳は1,850万ドルの株式報酬を含んでいます。これは、2023年同期の600万ドル、その内訳は90万ドルの株式報酬と比較しています。人員および関連費用は、研究開発活動のサポートとして追加の従業員を雇用したことにより240万ドル増加しました。NDA提出のためのコンサルティング費用と欧州医薬品庁への提出準備のサポートのためのコンサルティング費用は270万ドル増加し、商業化の準備のためのサプライチェーン活動に130万ドルを投資しました。研究開発支出のペースは、臨床プログラムの状況、製造のタイミング、NDAの提出および商業化準備を支援するために必要なその他のプロジェクトに応じて変動します。期間中に認識される追加の1850万ドルの株式報酬は、主にFDAがNDA提出を承認した際に部分的に株式付与された業績ベースのRSUグラントに起因しています（下記の表参照）。 一時的で非現金の 2024年9月30日終了時点の3か月間に、研究開発費は3,010万ドルで、その内訳は1,850万ドルの株式報酬を含んでいます。これは、2023年同期の600万ドル、その内訳は90万ドルの株式報酬と比較しています。人員および関連費用は、研究開発活動のサポートとして追加の従業員を雇用したことにより240万ドル増加しました。NDA提出のためのコンサルティング費用と欧州医薬品庁への提出準備のサポートのためのコンサルティング費用は270万ドル増加し、商業化の準備のためのサプライチェーン活動に130万ドルを投資しました。研究開発支出のペースは、臨床プログラムの状況、製造のタイミング、NDAの提出および商業化準備を支援するために必要なその他のプロジェクトに応じて変動します。期間中に認識される追加の1850万ドルの株式報酬は、主にFDAがNDA提出を承認した際に部分的に株式付与された業績ベースのRSUグラントに起因しています（下記の表参照）。 一時的で非現金の 2024年9月30日終了時点の3か月間に、研究開発費は3,010万ドルで、その内訳は1,850万ドルの株式報酬を含んでいます。これは、2023年同期の600万ドル、その内訳は90万ドルの株式報酬と比較しています。人員および関連費用は、研究開発活動のサポートとして追加の従業員を雇用したことにより240万ドル増加しました。NDA提出のためのコンサルティング費用と欧州医薬品庁への提出準備のサポートのためのコンサルティング費用は270万ドル増加し、商業化の準備のためのサプライチェーン活動に130万ドルを投資しました。研究開発支出のペースは、臨床プログラムの状況、製造のタイミング、NDAの提出および商業化準備を支援するために必要なその他のプロジェクトに応じて変動します。期間中に認識される追加の1850万ドルの株式報酬は、主にFDAがNDA提出を承認した際に部分的に株式付与された業績ベースのRSUグラントに起因しています（下記の表参照）。
General and administrative expense was $49.2 million, which includes $38.1 million of 一時的で非現金の stock-based compensation, for the three months ended September 30, 2024, compared to $3.3 million, which includes $1.3 million of 一時的で非現金の stock-based compensation, in the same period of 2023. Personnel and associated costs increased $3.0 million as we hired additional employees in preparation for commercial launch and in support of our increased business activities. Professional services expenses and other program costs associated with preparation for commercial launch, including medical affairs activities, increased by $5.9 million. The $36.8 million of additional 一時的で非現金の stock-based compensation being recognized in the period is predominantly due to performance-based RSU grants which partially vested upon acceptance by the FDA of the NDA submission and fully vest upon approval by the FDA (see table below).
We are obligated to make cash payments of up to a maximum of $21.2 million to the former Essentialis stockholders upon the achievement of certain commercial milestones associated with the sales of DCCR in accordance with the terms of our merger agreement with Essentialis. The fair value of the liability for the contingent consideration payable by us achieving two commercial sales milestones of $100 million and $200 million in cumulative revenue in future years was estimated to be $14.5 million as of September 30, 2024, a $0.9 million increase from the estimate as of June 30, 2024.
その他の純収入は2024年9月30日までの3か月間で3.6百万ドルで、2023年同期のその他の純費用0.5百万ドルに比べて増加しました。この増加は、2024年9月30日までの3か月間において現金及び現金同等物、有価証券、長期有価証券が増加したことによる利息収入の増加に主に起因しています。
純損失は2024年9月30日までの3か月間で約76.6百万ドル、1株当たり1.83ドル（基本株式と希薄化後）であり、一方2023年同期は約10.9百万ドル、1株当たり0.95ドル（基本株式と希薄化後）でした。
PWSについて
プレーダーウィリ症候群協会USAによると、PWSは生まれた赤ちゃん15,000人に1人の割合で発生すると推定されています。この障害の特徴的な症状は、過剰な、持続的な飢餓感である呼吸衝動、食事への極度の食事探索と消費、患者とその家族の生活の質を著しく低下させるものです。PWSの追加の特徴には、行動問題、認知障害、低筋トーン、身長の短さ（成長ホルモンで治療されていない場合）、過剰な体脂肪の蓄積、発達の遅れ、未発達の性器が含まれます。過食は、重大な合併症（肥満、糖尿病、心臓血管疾患など）や死亡リスク（胃の破裂、窒息、食事探索行動による事故死など）につながる可能性があります。プレーダーウィリ研究財団の世界的な調査によると、回答者（親と介護者）の96.5%が過食と92.9%が体組成を新薬によって和らげられる最も重要または非常に重要な症状と評価しました。現在、PWSの過食/食欲、代謝、認知機能、行動の側面を治療する承認された治療法はありません。 過剰な食欲 食事への過度な関心、食事探求および消費行動、PWS患者とその家族の生活の質を著しく低下させる食事欲求がこの障害の特徴的な症状です。PWSの追加の特徴には、行動問題、認知の障害、低い筋肉トーン、短い身長（成長ホルモン治療を受けていない場合）、過剰な体脂肪の蓄積、発達の遅れ、未発達の性的発達を含みます。過剰な食欲は、重要な合併症（例：肥満、糖尿病、心血管疾患）や死亡（胃の破裂、窒息、食べ物探求行動による偶発的死亡）につながる可能性があります。
DCCR（ジアゾキシドコリン）延長放出錠について
DCCRは、一日一回投与される新規の専用の延長放出剤で、ジアゾキシドの結晶塩を含んでいます。親分子であるジアゾキシドは、新生児、乳児、子供、大人の希少な疾患の中で数十年にわたって何千人もの患者に使用されてきましたが、PWSでの使用は承認されていません。Solenoは、PWS患者でのジアゾキシド、ジアゾキシドコリン、DCCRの治療用途に対する包括的な特許保護を構想し、確立しました。DCCRの開発プログラムは、健康なボランティアによる5つの第1相臨床研究およびPWS患者における第2相臨床研究のうちの1つを含む3つの完了した臨床研究のデータによって支持されています。PWS第3相臨床開発プログラムでは、DCCRが、PWSの特徴的な症状である過剰な食欲だけでなく、攻撃的/破壊的な行動、脂肪量、その他の代謝パラメータにも含まれるいくつかの症状に取り組む可能性を示しました。ジアゾキシドコリンは、米国とEUにおけるPWSの治療に対する未承認医薬品指定、米国におけるファストトラックおよびブレークスルー指定を受けています。
About Soleno Therapeutics, Inc.
Soleno is focused on the development and commercialization of novel therapeutics for the treatment of rare diseases. An NDA for its lead candidate, DCCR (diazoxide choline) extended-release tablets, a once-daily oral tablet for the treatment of Prader-Willi syndrome (PWS) is currently under review by the FDA and was granted Priority Review. For more information, please visit www.soleno.life.
将来に関する記述
This press release contains forward-looking statements within the meaning of Section 21E of the Securities Exchange Act of 1934, as amended. All statements other than statements of historical facts contained in this press release are forward-looking statements, including statements regarding the timing of any regulatory process or ultimate approvals and determining a path forward for DCCR for the treatment of PWS. In some cases, you can identify forward-looking statements by terms such as “may,” “will,” “should,” “expect,” “plan,” “anticipate,” “could,”
“intend,” “target,” “project,” “contemplates,” “believes,” “estimates,” “predicts,” “potential” or “continue” or the negative of these terms or other similar expressions. These forward-looking statements speak only as of the date of this press release and are subject to a number of risks, uncertainties and assumptions, including the risks and uncertainties associated with the FDA’s review of our NDA, market conditions, as well as risks and uncertainties inherent in Soleno’s business, including those described in the company’s prior press releases and in the periodic reports it files with the SEC. The events and circumstances reflected in the company’s forward-looking statements may not be achieved or occur and actual results could differ materially from those projected in the forward-looking statements. Except as required by applicable law, the company does not plan to publicly update or revise any forward-looking statements contained herein, whether as a result of any new information, future events, changed circumstances or otherwise.
会社連絡先：
ブライアン・リッチー
LifeSciアドバイザーズ，LLC
212-915-2578
ソレノセラピューティクス株式会社
簡易連結貸借対照表
(千単位、株および株当たりのデータを除く)
| 9月30日 2024 |
12月31日 2023 |
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| 資産 |
（未検証） | ) | ||||||
| 流動資産 |
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| 現金及び現金同等物 |
$ | 48,413 | $ | 169,681 | ||||
| 売買可能有価証券 |
208,363 | — | ||||||
| 前払費用およびその他の流動資産 |
1,423 | 1,677 | ||||||
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| 流動資産合計 |
258,199 | 171,358 | ||||||
| 新規買の資産 |
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| 有形固定資産、正味額 |
196 | 12 | ||||||
| オペレーティングリース利用権の減価償却費資産 |
2,992 | 407 | ||||||
| 無形資産、純額 |
7,291 | 8,749 | ||||||
| 新規買可能証券 |
27,945 | — | ||||||
| その他の長期資産 |
83 | 165 | ||||||
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| 総資産 |
$ | 296,706 | $ | 180,691 | ||||
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| 負債および株主資本 |
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| 流動負債 |
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| 支払調整 |
$ | 6,243 | $ | 3,149 | ||||
| 未払いの報酬 |
3,408 | 3,135 | ||||||
| 臨床試験現地費用の発生 |
1,762 | 3,393 | ||||||
| オペレーティングリース債務 |
448 | 273 | ||||||
| その他の流動負債 |
3,101 | 1,555 | ||||||
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| 流動負債合計 |
14,962 | 11,505 | ||||||
| 長期負債 |
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| Essentialisの買収価格に関する条件付き負債 |
14,464 | 11,549 | ||||||
| 新規買リース債務 |
2,581 | 130 | ||||||
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| 負債合計 |
32,007 | 23,184 | ||||||
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| コミットメントと事前条件（注6） |
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| 株主資本 |
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| 优先株、$0.001の帳面価値；10,000,000株を承認済み、発行済みおよび未発行 |
— | — | ||||||
| 普通株式、$0.001の帳面価値、100,000,000株を承認済み、それぞれ2024年9月30日および2023年12月31日時点で、41,041,216株および31,678,159株が発行および未発行となっている |
41 | 32 | ||||||
| 追加資本金 |
660,041 | 433,885 | ||||||
| その他の包括利益 |
895 | — | ||||||
| 累積欠損 |
(396,278 | ) | (276,410 | ) | ||||
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| 純資産合計 |
264,699 | 157,507 | ||||||
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| 負債および純資産合計 |
$ | 296,706 | $ | 180,691 | ||||
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ソレノセラピューティクス、Inc.
縮小連結決算損益計算書
(株式および株式データを除く、千単位で)
| 終了した三ヶ月間 9月30日 |
終了した9か月間 9月30日 |
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| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||
| 66.8 |
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| 研究開発 |
$ | 30,138 | $ | 6,043 | $ | 57,082 | $ | 16,500 | ||||||||
| 一般管理費用 |
49,197 | 3,318 | 68,558 | 9,341 | ||||||||||||
| 見込み条件に基づく報酬の公正価値の変動 |
877 | 1,021 | 2,915 | 1,633 | ||||||||||||
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| 営業費用合計 |
80,212 | 10,382 | 128,555 | 27,474 | ||||||||||||
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| 営業損失 |
(80,212 | ) | (10,382 | ) | (128,555 | ) | (27,474 | ) | ||||||||
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| その他の収益（費用）、純額 |
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| (1,785) |
— | (653 | ) | — | (652 | ) | ||||||||||
| 利息収入、純額 |
3,596 | 174 | 8,687 | 434 | ||||||||||||
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| その他の収益（費用）合計、純 |
3,596 | (479 | ) | 8,687 | (218 | ) | ||||||||||
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| 最終損失 |
$ | (76,616 | ) | $ | (10,861 | ) | $ | (119,868 | ) | $ | (27,692 | ) | ||||
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| その他包括利益（損失） |
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| 有価証券の評価損益未実現 |
1,049 | — | 898 | — | ||||||||||||
| 外国通貨の為替調整 |
(1 | ) | (1 | ) | (3 | ) | (1 | ) | ||||||||
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| 総綜損益 |
$ | (75,568 | ) | $ | (10,862 | ) | $ | (118,973 | ) | $ | (27,693 | ) | ||||
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| 一株当たりの純損失（基本と希薄化後） |
$ | (1.83 | ) | $ | (0.95 | ) | $ | (3.08 | ) | $ | (2.65 | ) | ||||
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| 基本株式と希薄化調整後1株あたりの純損失を計算するために使用される加重平均普通株式発行株数 |
41,879,025 | 11,436,748 | 38,917,169 | 10,443,186 | ||||||||||||
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ソレノセラピューティクス、インク。
株式報酬費用
(千)
| 3ヶ月 9月30日 |
終了した9か月間 9月30日 |
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| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||
| 研究開発 |
$ | 18,516 | $ | 935 | $ | 23,682 | $ | 1,587 | ||||||||
| 一般管理費用 |
38,082 | 1,266 | 46,521 | 2,449 | ||||||||||||
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| 総計 |
$ | 56,598 | $ | 2,201 | $ | 70,203 | $ | 4,036 | ||||||||
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