展示99.1

ベラステムオンコロジーは2024年第3四半期の財務結果を報告し、最近のビジネスの最新情報を強調しています

再発KRAS変異体に対するavutometinibおよびdefactinibの組み合わせのNDA提出を完了しました

2024年10月の低悪性度卵巣癌

会社は、KRAS変異性低悪性度卵巣癌患者のNDA提出の加速承認と優先審査を求めており、FDAの提出決定は2024年末までに期待されます。FDAの承認決定は2025年半ばまでに可能性があります

2025年中にアメリカでの商業展開に向けた準備が進行中です

2024年10月にIGCS 2024年次会合で、RAMP 201試験の安全性と有効性に関する肯定的な最新結果を発表しました

ボストン--(BUSINESS WIRE)--2024年11月6日--がん患者のための新しい医薬品の開発を進めるバイオ製薬企業であるVerastem Oncology（Nasdaq：VSTM）は、2024年9月30日に終了した第3四半期のビジネスの最新情報と財務結果を発表しました。

“2024年第3四半期に、低度の再発性卵巣がんプログラムにおいて前進を遂げました。アップデートされた第2相RAMP 201データを共有し、KRAS変異状態に関係なく、多くの患者において頑丈で持続的な反応率、腫瘍の縮小率、副作用による中断率が低かったことを示しました。また、再発性KRAS変異型低度悪性卵巣癌のローリングNDA提出を完了し、財務状況を強化しました。”と、ヴェラステム・オンコロジーの社長兼最高経営責任者Dan Paterson氏は述べています。“2024年第4四半期に向けて、NDAの受理に関するFDAの判断を予測しており、更新されたRAMP 201試験データを出版するための提出を計画し、口内KRAS G12D（ON/OFF）阻害剤であるVS-7375に関する米国IND申請を準備する予定です。”

2024年第3四半期と最近のアップデート

低悪性度卵巣癌（LGSOC）におけるアブトメチニブとデファクチニブの併用

●	2024年10月に、少なくとも1回の事前の全身療法を受けた再発KRAS変異型LGSOCの成人患者を対象としたアブトメチニブとデファクチニブの併用に関する差し替え型新薬申請（NDA）の提出を完了しました。企業は、米国食品医薬品局（FDA）の加速承認経路の下でNDAを提出し、優先審査を要請しました。再発LGSOC患者の重大な医学的ニーズに対処する潜在的能力を考慮して

●	米国、イギリス、EU、カナダ、オーストラリア全体でKRAS変異状態に関係なく再発性LGSOC患者を募集しているRAMP 301は、最初の適応を確認する試験として役立ち、KRAS変異状態に関係なく適応を拡大する可能性がある。当社 RAMP 301の募集を2025年末までに完了する予定です。会社は

ベラステムは、KRAS野生型適応のFDAとの将来の道筋を示し、進行中のRAMP 301第3相試験からデータを活用する能力を含めています。

●

2024年10月17日、国際婦人腫瘍学会（IGCS）で発表されたRAMP 201試験の成熟データは、12ヶ月以上の最小フォローアップ期間を持つ再発KRAS変異型またはKRAS野生型LGSOC患者において、強固かつ持続的な応答率を示し、有害事象による中止率が低いことを継続して示しました。 2024年6月30日をデータカットオフとするRAMP 201試験の主要解析では、盲検独立中央評価（BICR）による確認済み全体応答率（ORR）は、KRAS変異型LGSOCで44％（25/57、95％CI：31-58）、KRAS野生型LGSOCで17％（9/52、95％CI：8-30）を示しました。ほとんどの患者（82％）がKRASの状態に関係なく腫瘍の縮小を経験しました。更新されたデータは、アヴトメチニブとデファクティニブの組み合わせは一般的によく耐容性があり、有害事象（AE）による中止率が10％であり、新たな安全性のシグナルはありません。

●	会社は、2025年中頃の米国での商業展開の準備活動を継続しました。

●	日本婦人腫瘍学会（JGOG）は、2024年10月に日本における再発LGSOCのアヴトメチニブとデファクティニブの安全性と有効性を評価するVerastemがスポンサーである第2相臨床試験で、最初の患者に投与を開始しました（RAMP201Jと呼ばれる）。

非小細胞肺癌（NSCLC）におけるKRAS G12C阻害剤とAvutometinibの組み合わせ

ベラステムは、会社の肺がん臨床開発プログラムを十分評価した結果、KRAS G12C変異NSCLC患者におけるAvutometinibとadagrasibの組み合わせを評価する第1/2相RAMP 204臨床試験を中止することを決定しました。RAMP 204試験に安全上の懸念はありません。会社は、Avutometinibとsotorasibの二重配合薬およびAvutometinibとsotorasibに加えてdefactinibを用いた三重組み合わせを同様の患者集団で評価している第1/2相RAMP 203臨床試験を優先しています。

●	2023年10月のRAMP 203の最新情報以来、KRAS G12C阻害剤未治療のStage I Part bコホートにおけるAvutometinibとsotorasibの二重配合薬への登録が最近完了し、プロトコルに従って患者の追跡調査が行われ、その有効性がStage IIへの拡大登録をサポートするかどうかが判断されています。KRAS G12C阻害剤治療既往ありのStage I Part bコホートの登録はほぼ完了しています。

●	今年の初めに、RAMP 203は、avutometinibとsotorasibの三剤組み合わせにdefactinibを加えたものに改変され、この三剤の最初の安全性コホートの募集が完了しました。予備臨床データは、FAk阻害剤をsotorasibとavutometinibの二剤に追加することで、抗腫瘍反応を強化し、腫瘍の進行を著しく遅らせる潜在能力があることを強く示しています。

●	2024年末までに、avutometinibとsotorasibの二剤組み合わせの最新の中間データと、RAMP 203試験におけるavutometinib、sotorasib、defactinibの三剤組み合わせの初期安全性データと募集状況を報告する予定です。

第一選択治療としてのAvutometinibおよびDefactinibの組み合わせは、転移性膵癌における

●	avutometinibとdefactinibの組み合わせによる標準治療化学療法との科学的根拠を概説した予備臨床データは、2024年10月23日に公表されました。エディションofScience Translational Medicine.

●	現在、ゲムシタビンとナブ・パクリタキセルの標準治療との併用でアヴトメチニブとデファクチニブを継続中のRAMP 205試験の初期中間安全性および有効性結果を発表

2024年6月1日、アメリカ臨床腫瘍学会（ASCO）年次総会で、進行膵臓がんの一次治療と治療後の利益に関するデータを報告する予定です。

●	2025年第1四半期に、現在進行中のRAMP 205試験からデータの更新を報告する予定です。

VS-7375/GFH375: 口内KRAS G12D（ON/OFF）阻害剤

●	GenFleetは、2024年7月に中国でKRAS G12D変異を有する進行性固形腫瘍患者におけるVS-7375/GFH375の第1/2相試験に複数の患者に投与し始めました。

●	中国におけるVS-7375/GFH375の第1相試験の初期用量エスカレーションデータを評価した後、Verastemは2025年第1四半期までに米国の新薬（IND）申請を提出する予定です。

●	GenFleet提携における第2および第3プログラムの発見/リード最適化は継続しています。

2024年第3四半期の財務結果

ベラステム・オンコロジーは、2024年第3四半期末に11320万ドルの現金、現金同等物、短期投資を保有し、中期の2025年中頃に再発性LGSOCのavutometinibおよびdefactinibの承認に向けた予定のキャッシュランウェイを提供しています。

2024年9月30日までの三か月間（「2024年四半期」）の全営業費用は3700万ドルで、2023年9月30日までの三か月間（「2023年四半期」）の2130万ドルと比較しています（「2023年四半期」）。

2024年四半期の研究開発費は2480万ドルで、2023年四半期の1390万ドルと比較しています。1090万ドル、または78.4％の増加は、主に医薬品開発業務受託機関の費用、コンサルティング費用、RAMP 301の迅速な立ち上げを確実にするための調査者手数料、およびGenFleet G12Dプログラムで達成された臨床的なマイルストーン費用に関連しています。

2024年四半期の販売、一般および管理費用は1230万ドルで、2023年四半期の740万ドルと比較しています。490万ドル、または66.2％の増加は、主に2024年7月の資金調達活動に関連する一度限りの費用、従業員の給与費用、非現金の株式報酬およびLGSOCのavutometinibおよびdefactinibの潜在的な立ち上げに備えた追加費用に関連しています。

2024年第4四半期の純損失は2400万ドル、1株当たり0.60ドル（基本および希薄化調整後）で、前年同期の2000万ドル、1株当たり0.75ドル（基本および希薄化調整後）と比較されました。

2024年第4四半期の非GAAP調整後純損失は3530万ドル、1株当たり0.88ドル（希薄化後）で、前年同期の非GAAP調整後純損失は1900万ドル、1株当たり0.71ドル（希薄化後）と比較されました。このプレスリリースに添付されているGAAPから非GAAPへの調整表を参照してください。

非GAAP財務指標の使用

米国の一般に受け入れられている会計原則（GAAP）に従い準備・提示されたVerastem Oncologyの要約連結財務諸表に補足するため、当社はこのプレスリリースで次の非GAAP財務指標を使用しています：非GAAP調整後純損失および非GAAP純損失1株当たり。これらの非GAAP財務指標は、GAAPに従って決定された対応する財務指標から一部の金額や費用を除外しています。

経営陣は、この非GAAP情報が、会社のGAAP財務諸表と併せて見ることで、会社の営業成績に関する透明性や期間ごとの比較可能性が向上し、投資家にとって有用であり、会社のビジネスの営業トレンドを特定しやすくし、投資家の営業結果やトレンドを評価・分析し、財務・営業上の決定を行う際に、他の要素と併せてこれらの指標を使用しています。非GAAP情報は包括的な会計基準の下で準備されておらず、GAAPに準拠した報告された会社の営業成績の理解を補完するためにのみ使用すべきであり、単独では、またはGAAPに従って準備・提示された財務情報の代替、もしくはそれよりも優れたものとしては使用すべきではありません。さらに、これらの非GAAP財務指標は、他の企業が提供する非GAAP情報と比較することはできない可能性があります。非GAAP財務情報に含まれない金額の判断は、経営判断の問題であり、他の要因の中において、基本的な費用や収益金額の性質に依存するものです。2024年9月30日および2023年9月30日に終了した3か月および9か月の最も類似したGAAP財務指標との調整に関する再計算は、このプレスリリースに添付された表の後に記載されています。

アヴトメチニブとデファクチニブの組み合わせについて

アバニメチニブは、未活性のMEkとARAF、BRAF、CRAFとの複合体を誘導し、最大限のRAS/MAPk経路の阻害を通じて、より完全で持続的な抗腫瘍応答を生み出すRAF/MEkクランプです。現在利用可能なMEk専用阻害剤とは対照的に、アバニメチニブはMEkキナーゼ活性とRAFがMEkをリン酸化する能力の両方をブロックします。このユニークなメカニズムにより、アバニメチニブはMEkの補償的な活性化なしにMEkシグナル伝達をブロックすることができます。

ベラステム・オンコロジーは、現在、RAS/MAPk駆動性腫瘍においてアバニメチニブを使用した臨床試験を実施しています。その一環として Raf A第2Mek Program or RAMP. Verastem is currently enrolling patients and activating sites for RAMP 301 (NCT06072781) an international Phase 3 confirmatory trial evaluating the combination of avutometinib and defactinib, a selective FAk inhibitor, versus standard chemotherapy or hormonal therapy for the treatment of recurrent low-grade serous ovarian cancer (LGSOC). RAMP 201 (NCT04625270) is a Phase 2 registration-directed trial of avutometinib in combination with defactinib in patients with recurrent LGSOC and enrollment has been completed for the RAMP 201 trial.

Verastem has completed its submission of a New Drug Application (NDA) to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for the investigational combination of avutometinib and defactinib in adults with recurrent KRAS mutant LGSOC who received at least one prior systemic therapy in October 2024, with a potential FDA decision mid-2025. The FDA granted Breakthrough Therapy Designation of the investigational combination of avutometinib and defactinib for the treatment of patients with recurrent LGSOC after one or more prior lines of therapy, including platinum-based chemotherapy. Avutometinib alone or in combination with defactinib was also granted Orphan Drug Designation by the FDA for the treatment of LGSOC.

Verastem Oncology has established a clinical collaboration with Amgen to evaluate LUMAKRAS™ (sotorasib) in combination with avutometinib and defactinib in both treatment naive and in patients who progressed on a G12C inhibitor as part of the RAMP 203 trial (NCT05074810). Verastem has received Fast Track Designation from the FDA for the triplet combination in April 2024. RAMP 205 (NCT05669482), a

第1b/2相臨床試験は、前線膵臓癌の患者に対してアヴトメチニブとデファクチニブをジェムシタビン/nab-パクリタキセルとともに評価するものであり、これをPanCAN Therapeutic Accelerator Awardが支援しています。アメリカ食品医薬品局（FDA）は、アヴトメチニブとデファクチニブの組み合わせに対して膵臓癌の治療用としてオーファンドラッグ指定を付与しました。

VS-7375/GFH375について

VS-7375/GFH375は、アムジェンのVerastem OncologyとGenFleet Therapeuticsとの共同開発プログラムからのリードディスカバリープログラムとして特定された、最高クラスの、強力で選択的な経口KRAS G12D（ON/OFF）インヒビターの潜在的な化合物です。2024年6月に中国でVS-7375/GFH375のINDが承認され、KRAS G12D変異の固形腫瘍を対象とした第1/2相試験がその後開始され、2024年7月に最初の患者に投与されました。この共同研究には、KRAS G12Dインヒビターを含む3つのディスカバリープログラムが含まれており、フェーズ1試験の事前に設定されたマイルストーンの達成後に協力して選択された3つの化合物の使用許諾の独占的オプションをVerastem Oncologyに提供します。許諾はアムジェンのVerastem Oncologyに、中国本土、香港、マカオ、台湾以外の地域での開発および商業化権を与えるものです。

ベラステム・オンコロジー（NASDAQ:VSTM）は、がんの診断を受けた患者の生活を改善するための新しい薬剤の開発と商業化に取り組む後期開発バイオ医薬品企業です。当社のパイプラインは、RAF/MEK阻害、FAK阻害など、がんにおける重要なシグナル伝達経路を阻害する新規小分子薬剤に焦点を当てています。詳細については、でご覧いただくか、LinkedInでフォローしてください。

Verastem Oncology（ナスダック：VSTM）は、新たな医薬品の開発と商業化にコミットしている後期段階のバイオ医薬品会社です。当社のパイプラインはRAS/MAPk駆動のがんに焦点を当てており、具体的にはがんにおいて重要なシグナル伝達経路を阻害し、がん細胞の生存と腫瘍の成長を促進するRAF/MEk阻害とFAk阻害を含む新規の小分子医薬品に焦点を当てています。詳細はwww.verastem.comをご覧いただくか、LinkedInでフォローしてください。

将来を見据えた記述

このプレスリリースには、主にVerastem Oncologyのプログラムや製品候補、戦略、将来の計画および見通しに関する前向きな見通しについての記述が含まれており、LGSOCにおけるavutometinibとdefactinibの組み合わせのローリングNDA提出のFDA審査の予定タイミング、計画および保留中の臨床試験の構造、会社の臨床試験の潜在的な臨床価値に関する記述、RAMP 201、205、301試験を含む複数の臨床試験の時期、トップラインデータの報告を含む試験の開始および完了の時期、規制当局とのやり取り、臨床開発のタイムラインと適応症、規制当局への提出および製品候補の商業化の可能性のタイミング、およびGenFleet Therapeuticsとの協力関係の予期される結果と利点、当社の主力化合物による追加の開発プログラムの可能性、当社の薬剤候補の見積もり可能な対象市場などについての記述が含まれています。"予想する"、"信じる"、"推定する"、"予想する"、"意図する"、"できる"、"続く"、"約束する"などの単語や類似の表現は、前向きな見通しを特定する意図で使用されていますが、すべての前向きな見通しにこれらの特定の言葉が含まれているわけではありません。

前向きな見通しは将来の業績を保証するものではなく、実際の結果が表現されているものとは異なる可能性のあるリスクと不確実性にさらされています

ベラステム・オンコロジー

簡易合算貸借対照表

（千米ドル単位）

(未監査)

	2024年9月30日		12月31日 2023

現金, 現金期末現金及び現金同等物残高 & 短期投資証券	$	113,175	$	137,129
補助金債権		200		—
プリペイド利息およびその他の負債（収益）費用、純額」「Crime Cam 24/7」その他のです資産		7,287		6,553
不動産」「Crime Cam 24/7」設備当期純利益		39		37
使用権 asset, 当期純利益		625		1,171
制限つき株式現金」「Crime Cam 24/7」その他の資産		5,052		4,828
総計資産	$	126,378	$	149,718

現在の任期負債	$	37,374	$	26,380
新規買用語債務		30,647		40,086
リース債務、長期		—		530
优先股担保債務		—		4,189
ワラントの負債		26,138		—
優先株式		21,159		21,159
株主の株式以外の全セクター		11,060		57,374
総計負債、優先株式への転換権」「Crime Cam 24/7」株主の株式以外の全セクター	$	126,378	$	149,718

ベラステム・オンコロジー

損益計算書

(千ドル、1株当たりの金額を除く)

(未監査)




	2023年9月30日終了の3か月間期間				9月30日までの9か月間
	2024		2023		2024		2023
売上高
COPIKTRAライセンスおよび関連資産の売却	$	—	$	—	$	10,000		$	—
合計売上高		—		—		10,000			—
営業費用：
研究開発		24,754		13,946		60,523			38,854
販売・一般管理費用		12,276		7,363		32,843			22,091
営業費用合計		37,030		21,309		93,366			60,945
営業損失		(37,030)		(21,309)		(83,366)			(60,945)
その他の経費		(77)		(13)		(131)			(60)
利息収入		831		2,247		3,181			4,345
利子費用		(1,148)		(1,129)		(3,416)			(3,019)
優先株式トランチ pass-through 引当金の公正価値変動		—		200		4,189			(320)
ワラント債務負担の公正価値変動		13,457		—		13,457			—
最終損失	$	(23,967)	$	(20,004)	$	(66,086)		$	(59,999)
一株当たりの税引き前純損失（普通株式、希薄化後）	$	(0.60)	$	(0.75)	$	(2.11)		$	(2.93)⁽¹⁾
重み付け平均発行済普通株式数
1株当たり純損失（基本と希薄化後）		40,258		26,790		31,350			20,452⁽¹⁾

(1) 金額は、2023年5月31日に実施された1株を12株に結合した逆株分割を反映するように、遡って再報告されています。

ベラステムオンコロジー

GAAPから非GAAP財務情報への調整

(千ドル、1株当たりの金額を除く)

(未監査)



	2023年9月30日終了の3か月間期間				9月30日までの9か月間
	2024		2023		2024			2023
最終損益調整
最終損失（米国一般会計基準）	$	(23,967)	$	(20,004)	$	(66,086)	$		(59,999)
調整後:
株式報酬費用		1,935		1,517		35,323			4,262
ネット非現金利息		201		(371)		(212)			(295)
优先株トランチ pass-through 責任の公正価値の変動		—		(200)		(4,189)			320
ワラント債務負担の公正価値変動		(13,457)		—		(13,457)			—
解雇手当とその他		10		47		619			85
調整後の純損失（非GAAPベース）	$	(35,278)	$	(19,011)	$	(78,002)	$		(55,627)

1株あたりの純損失の調整
希薄化後1株当たり純損失（米国一般会計基準）		(0.60)		(0.75)		(2.11)			(2.93)⁽¹⁾
希薄化後に調整します:
株式報酬費用		0.05		0.06		0.17			0.21⁽¹⁾
非加盟利子、ネット		—		(0.01)		(0.01)			(0.02)⁽¹⁾
优先株トランチ pass負債の公正価値の変更		—		(0.01)		(0.13)			0.02⁽¹⁾
ワラント債務負担の公正価値変動		(0.33)		—		(0.43)			—
解雇手当およびその他		—		—		0.02			—
希薄化後の調整後純損失一株 (非GAAPベース)	$	(0.88)	$	(0.71)	$	(2.49)	$		(2.72)⁽¹⁾
普通株式1株当たりの損失（希薄化後）を計算するために使用される加重平均株式数		40,258		26,790		31,350			20,452⁽¹⁾

(1) 金額は、2023年5月31日に実施された1対12の逆株式分割を反映して数を再計算しました。