蒙特罗莎治疗宣布2024年第三季度财务业绩，并提供企业更新

与Novartis签订了全球独家开发和商业化许可协议，推动面向VAV1的分子胶黏蛋白降解剂，包括用于免疫相关疾病的MRt-6160；15000万美元预付款，可获得高达21亿美元的里程碑和美国P&L份额

MRt-6160阶段1 SAD/MAD研究正在进行中，预计将在2025年第1季度公布初步临床数据

MRt-2359的第1/2期研究，针对MYC驱动的实体瘤，正在进行中，预计于年底前公布更新的临床结果

MRt-8102，NEK7定向的分子胶黏蛋白降解剂 针对由IL-1β和NLRP3炎症小体驱动的疾病，计划在2025年上半年提交IND申请

增强现金头寸，包括来自Novartis的预期15000万美元预付款，预计将通过多项预期的概念验证临床结果资助运营至2028年

2024年11月7日，马萨诸塞州波士顿 – Monte Rosa Therapeutics, Inc. （纳斯达克：GLUE），一家临床阶段的生物技术公司，开发基于新型分子胶粘剂降解剂（MGD）的药物，今天报告了截至2024年9月30日的第三季度业务亮点和财务业绩。

“我们继续在开创性的发现和高度选择性的分子胶粘剂降解剂的研发领域取得重大进展，针对改变范式的靶标。最近宣布与诺华的全球许可协议，以推进针对免疫相关疾病的VAV1定向MGD标志着实现该目标的转折性里程碑，”Monte Rosa Therapeutics首席执行官Markus Warmuth博士表示。“我们相信这一协议将加速和拓宽MRt-6160在一系列免疫介导性疾病中的临床发展范围，同时为Monte Rosa保留了可观的价值。此外，该协议提供的资源有望显著延长我们的现金运营时间，并使我们能够将我们的产品线推进到潜在的创造价值里程碑，进一步利用我们业内领先的QuEEN™发现引擎设计和开发针对以前无法治疗的目标的新型MGD，涵盖多种疾病领域，包括免疫学和炎症（I&I）、心血管和代谢性疾病。我们期待在2025年第一季度分享MRt-6160正在进行的I期研究的最新临床数据。”

Warmuth博士继续说：“我们在推进第二个I&I项目MRt-8102方面取得了重大进展，预计将于2025年上半年提交IND申请。转向我们的肿瘤产品线，我们期待在年底之前分享MRt-2359研究的I期剂量递增部分的更新临床结果，并且我们对我们的细胞周期组合包括CDK2和cyclin E1项目的进展表示满意，这两者都在逐步进展至开发候选药物提名阶段。”

最新亮点

MRt-2359，针对MYC驱动的实体瘤的GSPT1定向MGD

MRt-6160，针对VAV1的用于免疫介导疾病的MGD

MRt-8102，NEK7导向的用于由IL-1β和NLRP3炎症小体驱动的炎症性疾病的螯合分子蛋白降解物（MGD）

CDK2和Cyclin E1导向的MGD项目

QuEEN™（Quantitative and Engineered Elimination of Neosubstrates）发现引擎

预期的里程碑

UPCOMING INVESTOR CONFERENCES

Monte Rosa management will participate in the following investor conferences:

A webcast of the fireside chat will be accessible via the “Events & Presentations” section of Monte Rosa’s website at ir.monterosatx.com，演示结束后的30天内会提供存档版本。

2024年第三季度财务结果

合作收入: 2024年第三季度合作收入为920万美元。合作收入指的是根据罗氏许可和合作协议录得的收入。2023年同期没有认可任何合作收入。

研发费用: 2024年第三季度研发费用为2760万美元，而2023年同期为2830万美元。研发费用受到R&D组织关键里程碑的成功实现推动，包括MRt-2359临床研究的继续进行、我们临床前管线的进展和增长、MRt-6160进入临床阶段以及公司QuEEN™发现引擎的持续发展。Q3 2024的研发费用中，非现金股权补偿占260万美元，而在2019年同期为230万美元。

总部和行政费用: 2024年第三季度的管理和行政费用为810万美元，而2023年同期为870万美元。2024年第三季度的管理和行政费用包括160万美元的非现金股权补偿，而2019年同期为220万美元。

净亏损: 2024年第三季度的净亏损为2390万美元，而2024年第二季度为3030万美元。

现金状况和财务指引： 截至2024年9月30日，现金、现金等价物、受限现金和可交易证券为24710万美元，而截至2024年6月30日为26710万美元。Q3结尾的现金状况不包括最近宣布的由诺华（Novartis）支付的15000万美元预付款，需满足包括监管批准等习惯性结算条件。

基于当前现金、现金等价物、受限现金、可交易证券以及预期的从诺华获得的15000万美元预付款，公司预计其现金及现金等价物将足以支持计划的运营和资本支出直至2028年。

关于MRt-2359

MRt-2359是一种强效、高度选择性、口服可用的调查性分子粘附降解剂（MGD），通过诱导E3泛素连接酶组分谷氨酸蛋白酶和翻译终止因子GSPT1之间的相互作用，导致GSPT1蛋白的有针对性降解。MYC转录因子（c-MYC, L-MYC和N-MYC）是普遍驱动人类癌症的因素，维持高水平的蛋白质翻译对于不受控制的细胞增殖和肿瘤生长至关重要。临床前研究表明，MYC诱导的蛋白质翻译依赖于GSPT1。通过诱导GSPT1的降解，MRt-2359旨在利用这种脆弱性，破坏蛋白质合成机制，进而在MYC驱动的肿瘤中产生抗肿瘤活性。

关于MRt-6160

MRt-6160是一种有效、高度选择性、口服可利用的调查性分子胶附融合蛋白降解剂，主要作用于VAV1，在临床前研究中显示对目标物的深度降解，并且未对其他蛋白产生可检测的影响。VAV1是一个Rho家族鸟嘌呤核苷酸交换因子，在t-细胞和b-细胞受体下游是一个关键的信号蛋白。VAV1表达受限于血液和免疫细胞，包括t细胞和b细胞。临床前研究表明，通过MGD对VAV1蛋白的靶向降解可以调节t-细胞和b-细胞受体介导的活性。这种调节在体外和体内都很明显，表现为细胞因子分泌显著减少，这些蛋白对于维持自身免疫性疾病至关重要。MRt-6160在多种免疫介导情况的临床前模型中展现出有希望的活性。根据2024年10月宣布的协议条款，诺华将获得开发、生产和商业化MRt-6160及其他VAV1 MGD的独家全球权利，条件包括常规的结算条件，包括监管批准。

关于MRt-8102

MRt-8102是一种有效、高度选择性、口服可利用的调查性分子胶附融合蛋白降解剂（MGD），针对NEK7治疗由IL-1β和NLRP3炎症小体驱动的炎症性疾病。已经显示NEK7在NLRP3炎症小体的组装、激活和IL-1β释放中起作用，并且在体外和体内都如此。异常NLRP3炎症小体的激活以及随后的活性IL-1β和白细胞介素18（IL-18）释放被认为与多种炎症性疾病有关，包括痛风、心血管疾病、神经系统疾病如帕金森病和阿尔茨海默病，眼科疾病、糖尿病、肥胖和肝脏疾病。在非人灵长类动物模型中，MRt-8102显示出对NEK7的强效、选择性和持久性降解，并导致全血外刺激后IL-1β模型几乎完全降低。MRt-8102在非GLP毒理学研究中表现出有利的特性。

关于Monte Rosa

Monte Rosa Therapeutics是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于为罹患严重疾病的患者开发高度选择性的分子胶蛋白降解剂（MGD）药物，涵盖肿瘤学、自身免疫和炎症性疾病等领域。MGDs是一种小分子蛋白质降解剂，具有治疗其他药物类别无法治疗的多种疾病的潜力。Monte Rosa的QuEEN™（Quantitative and Engineered Elimination of Neosubstrates）发现平台结合了人工智能引导的化学、多样化的化学文库、结构生物学和蛋白质组学，用于识别可降解的蛋白质靶标，并合理设计具有前所未有选择性的MGDs。QuEEN发现平台能够访问广泛且不同于其他公司的靶标领域，在多个治疗领域具有经过验证的生物学。Monte Rosa已经开发出行业领先的MGD管线，涵盖肿瘤学、自身免疫和炎症性疾病等领域。Monte Rosa与诺华公司达成全球许可协议，推进针对VAV1的分子胶蛋白降解剂，并与罗氏达成战略合作，发现和开发针对癌症和神经系统疾病等之前认为无法治疗的靶标的MGDs。要了解更多信息，请访问www.monterosatx.com。

前瞻性声明

本通信包含明确和隐含的“前瞻性声明”，其中前瞻性声明涵盖了《1995年私人证券诉讼改革法案》的含义范围。前瞻性声明包括所有非历史性事实陈述，在某些情况下，可以通过诸如“可能”、“也许”、“将会”、“可能”、“应该”、“期望”、“打算”、“计划”、“目标”、“预期”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”、“继续”、“正在进行”或这些术语的否定形式，或其他旨在识别有关未来的陈述的可比术语来识别。本文中包含的前瞻性声明包括但不限于关于我们扩展产品管线的能力以及加速和扩大MRt-6160在一系列免疫介导疾病中的临床开发范围的陈述，以及关于公司的QuEEN的说明。此款超便携式投影仪使用了最新的 Android TV 界面，而且遥控器还内置了 Google AssistantTM 功能，用户可以非常方便地使用它。 探索引擎及公司对其识别可降解蛋白靶点并合理设计MGD具有空前选择性的潜力的看法，与公司战略协议相关的声明，此类协议的目标及任何相关里程碑、版税或其他相关付款，关于公司推进其管线至潜在创造价值里程碑的能力的声明，关于QuEEN探索引擎的生产力及公司MGD在广泛靶点上的潜力的声明，包括跨各种疾病领域的难以药物化目标，如I&I、心血管及代谢性疾病，关于我们临床前和临床计划、管线及其中各种产品的推进和时间表的声明，包括（i）我们正在进行的GSPT1蛋白降解剂MRt-2359的临床发展，包括其选择性，我们对于在2024年年底前从MRt-2359第1/2期研究的剂量递增部分披露任何数据的性质、重要性和时间的期望，包括安全、生物标志数据和临床活性，我们对于在2024年底前确定并披露MRt-2359推荐的第2期剂量以及我们关于在2024年底前指导启动第2期扩展队列的时间，以及（ii）我们VAV1-定向的降解剂MRt-6160的持续发展，被指MRt-6160，以及由诺华贡献的潜在临床效益的预期，（iii）我们NEK7-定向的MGD MRt-8102的持续发展和进展，并关于它在神经逻辑迹象等领域的潜力的预期，包括我们期望在2025年上半年向FDA提交IND，以及我们对多个预期的临床前和/或临床读数及其预期时间的声明，包括从概念验证结果

病患研究、候选人及其在各种适应症中的适用性、推进我们的CDK2和环E1指导的MGD项目，任何候选人的预期潜在临床益处，我们管线的进展和应用，有关我们平台进展和应用的声明，就我们在确定、提名和提名额外目标、产品候选人和开发候选人的时间，以及我们资本化、研究和翻译见解可能带来的潜在好处的期望，包括与工业合作伙伴在我们的开发项目上优化合作的能力的声明，关闭与诺华的交易，根据我们合作协议的义务，有关根据该等协议收到任何支付并未来各种产品的开发和商业化的声明，关于我们开发项目的监管申报，包括此类监管申报的计划时间，如IND申请，以及可能由监管机构审查的期望，我们对资本的使用、未来的费用和其他财务结果，对现有项目的资金可用性，能够资助运营至2028年，包括来自诺华的前期支付的预期之中，以及我们对我们项目成功的期望，合作关系的实力和我们财务状况的实力等。这些声明其性质决定，受诸多风险和不确定性的影响，包括在我们最近的年度报告（截至2023年12月31日）中列明的那些建立在2024年3月14日向美国证券交易委员会提交的，以及后续的文件中可能导致实际结果、表现或成就与声明中预期或暗示的大不相同或不利的风险和不确定性。您不应当依赖于前瞻性声明作为未来事件的预测。尽管我们的管理层认为我们声明所反映的期望是合理的，我们无法保证前瞻性声明中所述的未来结果、表现或事件和情况会实现或发生。接收方被告诫不要过度依赖这些前瞻性声明，这些声明仅反映在发表这些声明的日期，不应被解释为事实性声明。我们无需公开更新任何前瞻性声明，除非适用法律要求。这些材料中包含的某些信息和任何在这些材料的任何展示中口头表达的句子涉及这些材料或基于从第三方来源获得的研究、出版物、调查和其他数据以及我们自身内部估算和研究。虽然我们相信这些第三方的研究、出版物、调查和其他数据在这些材料的日期前是可靠的，我们并未独立验证，并不对从第三方来源获得的任何信息的充分性、公平性、准确性或完整性作出陈述。此外，没有独立来源评估我们内部估算或研究的合理性或准确性，任何基于这些内部估算或研究的材料中的信息或声明不应该被视为可靠。

投资者
Andrew Funderburk

ir@monterosatx.com

媒体
Cory Tromblee，Scient PR

media@monterosatx.com

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