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Cartesian Therapeutics報告2024年第三季度財務業績並提供業務更新
公司預計將於2025年上半年開始Descartes-08用於重症肌無力患者的第3期試驗，此前曾與美國食品藥品監督管理局進行了會議
預計在年底前向重症肌無力患者展示Descartes-08第2期試驗和第3期試驗設計的最新療效和安全數據
Descartes-08正在進行系統性紅斑狼瘡患者的第2期試驗中投藥
Descartes-15的人體第1期試驗中正在進行投藥
截至2024年9月30日，約22090萬美元的現金、現金等價物和受限制現金，將支持計劃的業務，包括完成Descartes-08用於重症肌無力的計劃第3期試驗，直至2027年中
Frederick, MD, November 7, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – Cartesian Therapeutics, Inc. (NASDAQ: RNAC) (the 「Company」), a clinical-stage biotechnology company pioneering mRNA cell therapy for autoimmune diseases, today reported financial results for the third quarter of 2024, and provided business and corporate updates.
「As we approach the end of what has been a year of tremendous progress for Cartesian, we remain focused on advancing our innovative pipeline as we strive toward our mission to extend the potential of cell therapy to patients with autoimmune diseases,」 said Carsten Brunn, Ph.D., President and Chief Executive Officer of Cartesian. 「Notably, for our lead Descartes-08 program in MG, we expect to share additional data from our Phase 20億 trial and the design of our upcoming Phase 3 trial by the end of the year. With a growing body of clinical evidence supporting the potential for Descartes-08 to serve as a meaningful addition to the MG treatment landscape, we are encouraged by our recent interaction with FDA regarding our plans for a Phase 3 program in MG and plan to initiate the trial in the first half of 2025.」
Dr. Brunn continued, 「In addition to our MG development program, enrollment remains ongoing in our Phase 2 trial of Descartes-08 in patients with SLE, and we also remain on track to file an IND application for a pediatric basket study of Descartes-08 by year-end. Beyond Descartes-08, enrollment also continues in our first-in-human Phase 1 trial of Descartes-15, our next-generation autologous anti-BCMA mRNA CAR-t product candidate.」
最近的管線進展和預期里程碑
Descartes-08 in Generalized Myasthenia Gravis (MG)
•Results from Phase 20億 Trial of Descartes-08 in Patients with MG Featured at the 2024 Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Scientific Session of the American Association of Neuromuscular and Electrodiagnostic Medicine (AANEM) Annual Meeting. In October 2024, data from the Company’s Phase 20億 trial of Descartes-08 in patients with MG were presented at the 2024 MGFA Scientific Session of the AANEm Annual Meeting. Descartes-08, Cartesian’s lead product candidate, is an autologous anti-b cell maturation antigen (BCMA) mRNA-engineered chimeric antigen receptor t-cell therapy (mRNA CAR-T). Positive topline results were 此前宣佈 2024年7月公佈的結果顯示，Descartes-08治療的重症肌無力（MG）患者中，有71%在第3個月時觀察到MG綜合評分有臨床意義的改善，而安慰劑組則爲25%。此外，Descartes-08表現出良好的安全性，支持門診給藥而無需淋巴減少化療。
除了此前公佈的彙總結果外，在第3個月時，接受Descartes-08治療的患者觀察到抗乙酰膽鹼受體抗體水平下降，這被認爲是MG患者臨床改善的早期預後指標。此外，使用Descartes-08治療未觀察到導致常見病毒疫苗力價下降，也未出現感染率增加或低γ球蛋白血癥。
未觀察到使用Descartes-08導致常見病毒疫苗力價下降，也未與感染率增加或低γ球蛋白血癥相關聯。
公司今日宣佈計劃在年底之前提出來自第20億階段試驗的更新功效和安全性數據。
•計劃進行的第3階段試驗預計將在2025年上半年開始，此前與美國食品和藥物管理局（FDA）進行了最近的會面。 在最近與FDA的會面後，公司預計將於2025年上半年開始在MG患者中進行Descartes-08的規劃的第3階段研究。公司計劃年底之前公佈試驗設計的詳細信息。Descartes-08此前已獲得FDA頒發的再生醫學先進療法指定和孤兒藥物指定，用於治療MG。
•此前 宣佈公司位於馬里蘭州弗雷德裏克的新公司總部，約30,000平方英尺的一流現代化cGMP設施預計將支持其全資擁有的內部cGMP製造能力的擴展，用於計劃中的MG第3期研究和商業供應。
Descartes-08用於系統性紅斑狼瘡（SLE）
•Descartes-08在SLE的2期試驗中首例患者接受藥物。 2024年7月，公司宣佈在一項評估Descartes-08用於SLE的2期開放標籤臨床試驗中給首例患者接受藥物。該試驗旨在評估無需預先化療的門診Descartes-08給藥對SLE患者的安全性、耐受性和臨床活性。SLE是一種無法治癒的自身免疫疾病，其特點是全身性炎症，影響多個器官系統，影響美國約150萬人。
Descartes-08在其他適應症中
•Descartes-08用於治療少見兒童疾病，被授予對治療少兒皮肌炎（JDM）的少見兒童疾病認定。 2024年9月，公司宣佈FDA授予Descartes-08治療JDM的少見兒童疾病認定。JDM是一種少見的兒童自身免疫性疾病，其特點是特異性皮疹和肌肉炎症，影響多個器官系統，美國約有4,000人受影響。根據FDA的少見兒童疾病認定和券計劃，如果Descartes-08獲得JDM上市批准，Cartesian可能有資格獲得提前審核券，可用於獲得不同產品後續上市申請的優先審核。
到2024年年底，公司計劃爲Descartes-08在某些自身免疫性疾病中進行兒童樣本試驗，提交調查性新藥(IND)申請。
•安全性和耐受性數據將在第66屆美國血液學會(ASH)年會上展示。 2024年11月，公司宣佈將在即將於2024年12月7日至10日在聖迭戈舉行的第66屆美國血液學會(ASH)年會的展覽會上，展示來自接受Descartes-08治療的患者的安全性和耐受性數據。
Descartes-15項目
•首名患者在Descartes-15頭號人體第1期試驗中接受了給藥。 2024年9月，公司宣佈對首位接受Descartes-15公司下一代自體抗BCMA mRNA CAR-t產品候選者的第一人體第1期臨床試驗中的患者進行給藥。Descartes-15設計用於在無需預處理化療的情況下給藥，消除整合載體，並具有可預測和可控的藥動學，包括增強CAR穩定性的技術進步，即使在受靶驅動CAR抑制的情況下也能增強CAR穩定性。第1期遞增劑量試驗旨在評估門診Descartes-15給藥在多發性骨髓瘤患者中的安全性和耐受性。在第1期遞增劑量試驗後，公司計劃隨後在自身免疫疾病中評估Descartes-15。
公司更新
•完成了13000萬美元的定向增發股權融資。 2024年7月，康塔會宣佈了一項定向增發融資，包括新老投資者參與，募集總額約13000萬美元。
•通過任命 Kemal Malik 來增強董事會的實力。 2024年7月，公司宣佈任命 MBBS 赤馬克姆到董事會。馬利博士的任命爲公司提供了監管和臨床方面的專業知識，同時加深了公司戰略領導的經驗。馬里克博士在全球領先的藥品生產企業擁有超過30年的全球發展、監管和商業經驗。
2024年第三季度財務結果
•截至2024年9月30日，現金、現金等價物和受限制現金約22090萬美元。公司預計截至2024年9月30日的現金、現金等價物和受限制現金將支持計劃到2027年中期的運營，涵蓋康嶽-08號肌肉病臨床試驗的計劃階段3試驗，包括計劃試驗相關的製造成本，公司自身自身免疫治療管道的推進和擴張，包括用於SLE的康嶽-08號和其他潛在適應症，以及對公司工藝開發和製造能力的增加。
•2024年9月30日結束的季度，研發費用爲1140萬美元，而在2023年9月30日結束的季度爲1300萬美元。2024年9月30日結束的季度，研發費用減少160萬美元，主要是由於臨床開發費用的減少。
•2024年9月30日結束的季度，一般管理費用爲660萬美元，與2023年9月30日結束的季度保持一致。
•2024年9月30日結束的季度，淨虧損爲(2420萬)美元，基本每股淨虧損爲(1.13)美元，而2013年9月30日結束的季度淨虧損爲(900萬)美元，基本每股淨虧損爲(1.74)美元。
Descartes-08簡介
Descartes-08，卡特西亞的主導mRNA細胞治療候選藥物，是一種自體mRNA工程嵌合抗原受體t細胞療法（mRNA CAR-T）產品，針對臨床開發中的一般性重症肌無力（MG）和系統性紅斑狼瘡目標細胞激素成熟抗原（BCMA）。與傳統基於DNA的CAR t細胞療法相比，mRNA CAR-t 管理旨在不需要術前化療，可以在門診設定中施用，並不具有與癌症轉變相關的基因組整合風險。Descartes-08已獲得美國食品和藥物管理局授予的孤兒藥物認定和再生醫學先進療法認定，用於治療MG，並獲得治療幼年皮肌炎的罕見兒科疾病認定。
關於Cartesian Therapeutics
卡特西亞治療是一家開拓用於治療自免疫疾病的mRNA細胞治療的臨床階段公司。公司的主導資產Descartes-08是一種mRNA CAR-t，在臨床發展階段致力於治療患有一般性重症肌無力的患者，對於系統性紅斑狼瘡的臨床階段2開發，計劃在其他自免疫指示下進行階段2筐試驗。公司的臨床階段管線還包括Descartes-15，一種新一代自體抗BCMA mRNA CAR-t。欲獲取更多信息，請訪問www.cartesiantherapeutics.com 或在LinkedIn或X（原名Twitter）上關注公司。
前瞻性聲明
本新聞稿中關於公司未來期望、計劃和前景的任何聲明，包括但不限於公司預計於2025年啓動重症肌無力階段3試驗，公司計劃於2024年底發佈重症肌無力階段3試驗設計，來自重症肌無力階段2試驗的觀察和數據，公司預計將於2024年底共享來自Descartes-08重症肌無力階段2試驗的額外數據，公司計劃於2024年底提交Descartes-08進行小兒筐試驗的IND申請，Descartes-08或Descartes-15能否在門診設置中施用或不需要術前淋巴去除化療的能力，
愛文思控股-15的可預測和可控藥代動力學能力，公司有資格獲得優先審查憑證並獲得優先審查的可能性，公司技術能夠實現對多樣性細胞療法中的工程細胞進行精準控制和優化，利用多種模式進行治療的潛力，愛文思控股-08、-15或公司其他其他產品候選者治療重症肌無力、系統性紅斑狼瘡、青少年皮肌炎、多發性骨髓瘤或其他任何疾病的潛力，向公司的有條件價值權持有人支付的金額和發生的情況，進行中和計劃中臨床試驗、研究和數據披露的預期時間或結果，FDA審查公司監管文件的預期時間或結果，公司進行臨床試驗和臨床前研究的能力，提交監管文件的時間或進行監管文件的能力，開發產品候選者的選擇的預期時間或結果，公司完成任何預期協議和許可並實現預期利益的能力，公司能夠開發的治療新穎範式，公司開發的任何治療方案滿足未滿足的醫療需求的潛力，以及參與公司臨床試驗的招募，以及包含「預期」，「相信」，「繼續」，「可能」，「估計」，「期望」，「假設」，「打算」，「可能」，「計劃」，「潛在」，「預測」，「項目」，「應該」，「目標」，「將」，及類似表達的其他聲明構成根據1995年《私人證券訴訟改革法案》的前瞻性聲明。由於一些重要因素，可能與這些前瞻性聲明所指之實際結果存在重大差異，包括但不限於以下因素：包括概念證明試驗在內的臨床試驗的開始、完成和費用的不確定性，包括結果不確定，以及從正在進行和將來的臨床試驗中獲得數據的可用性和時間，以及此類試驗的結果，某一臨床試驗的初步結果是否預示着該試驗的最終結果，以及早期臨床試驗結果是否表明後續臨床試驗的結果，根據在非人類研究中進行的研究結果來預測在人類身上進行的研究結果的方法不成熟，公司技術的未經證實途徑，潛在患者招募的延遲，公司產品候選者的不良副作用，依賴第三方進行臨床試驗，公司無法保持其現有或未來的合作、許可或合同關係，無法保護其專有技術和知識產權，監管批准的可能延遲，資金可用性，足以支付其可預見和不可預見的營運費用和資本支出要求，公司營業損失和負現金流，公司普通股價格大幅波動，與地緣政治衝突和大流行有關的風險等及公司最近年度報告第10-k和隨後提交的第10-Q季度報告的「風險因素」部分，以及公司向證券交易委員會提交的其他文件中討論的重要因素。此外，本新聞稿中包括的任何前瞻性聲明僅代表公司在其發佈日期的觀點，不得依賴作爲其在隨後日期觀點的表示。公司特別聲明不打算更新本新聞稿中包括的任何前瞻性聲明，除非法律要求。
Cartesian Therapeutics, Inc.及其子公司
合併資產負債表
（金額以千爲單位，股份數據和麪值除外）
| 2024年9月30日 | 2023年12月31日 | ||||||||||
| (未經審計) | |||||||||||
| 資產 | |||||||||||
| 流動資產： | |||||||||||
| 現金及現金等價物 | $ | 219,198 | $ | 76,911 | |||||||
| 應收賬款 | 4,829 | 5,870 | |||||||||
| 未計費應收賬款 | 980 | 2,981 | |||||||||
| 預付費用和其他流動資產 | 4,129 | 4,967 | |||||||||
| 總流動資產 | 229,136 | 90,729 | |||||||||
| 非流動資產： | |||||||||||
| 資產和設備，淨值 | 10,225 | 2,113 | |||||||||
| 淨使用權資產 | 13,523 | 10,068 | |||||||||
| 研發資產 | 150,600 | 150,600 | |||||||||
| 商譽 | 48,163 | 48,163 | |||||||||
| 長期限制性現金 | 1,669 | 1,377 | |||||||||
| 投資 | 2,000 | 2,000 | |||||||||
| 資產總額 | $ | 455,316 | $ | 305,050 | |||||||
| 負債、可轉換優先股和股東赤字 | |||||||||||
| 流動負債: | |||||||||||
| 應付賬款 | $ | 517 | $ | 3,150 | |||||||
| 應計費用及其他流動負債 | 9,452 | 15,572 | |||||||||
| 租賃負債 | 2,770 | 2,166 | |||||||||
| 遞延收入 | — | 2,311 | |||||||||
| 認股權負債 | 5 | 720 | |||||||||
| 未來支付的權益負債 | 8,661 | 15,983 | |||||||||
| 遠期合約負債 | — | 28,307 | |||||||||
| 流動負債合計 | 21,405 | 68,209 | |||||||||
| 非流動負債: | |||||||||||
| 租賃負債，扣除流動部分後淨值 | 11,881 | 8,789 | |||||||||
| 遞延收入，減去當前部分淨額 | — | 3,538 | |||||||||
| 認股權證負債，減去當前部分 | 3,586 | 5,674 | |||||||||
| 按最近部分計算的或有價值權利負債 | 401,839 | 342,617 | |||||||||
| 遞延所得稅負債，淨 | 15,853 | 15,853 | |||||||||
| 負債合計 | 454,564 | 444,680 | |||||||||
A系列優先股，面值爲$0.0001；截至2024年9月30日和2023年12月31日，授權股份數分別爲548,375股和435,120.513股；截至2024年9月30日和2023年12月31日，已發行和流通股份數分別爲0和435,120.513股。 | — | 296,851 | |||||||||
| A輪優先股的期權 | — | 3,703 | |||||||||
| 股東赤字： | |||||||||||
A類優先股，面值$0.0001美元；分別於2024年9月30日和2023年12月31日授權180,455.753股和無股份；分別於2024年9月30日和2023年12月31日發行和流通166,341.592股和無股份 | — | — | |||||||||
B類優先股，面值$0.0001美元；分別於2024年9月30日和2023年12月31日授權437,927股和無股份；分別於2024年9月30日和2023年12月31日發行和流通437,927股和無股份 | — | — | |||||||||
優先股，面值$0.0001美元；分別於2024年9月30日和2023年12月31日授權9,381,617.247股和9,451,625股；分別於2024年9月30日和2023年12月31日無發行和流通股份 | — | — | |||||||||
普通股，面值$0.0001美元；分別於2024年9月30日和2023年12月31日授權3.5億股；分別於2024年9月30日和2023年12月31日發行和流通2,389,6525股和5,397,597股 | 2 | 1 | |||||||||
| 額外實收資本 | 687,174 | 179,062 | |||||||||
| 累積赤字 | (681,818) | (614,647) | |||||||||
| 累計其他綜合損失 | (4,606) | (4,600) | |||||||||
| 股東權益（赤字） | 752 | (440,184) | |||||||||
| 總負債、可轉換優先股和股東赤字 | $ | 455,316 | $ | 305,050 | |||||||
Cartesian Therapeutics, Inc.及其子公司
合併利潤表和綜合收益（損失）表
（除股份和每股數據外，單位：千元）
| 三個月截止 9月30日, | 九個月結束 9月30日, | ||||||||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||||||||||
| (未經審計) | |||||||||||||||||||||||
| 營業收入： | |||||||||||||||||||||||
| 合作和許可收入 | $ | — | $ | 6,551 | $ | 39,111 | $ | 17,738 | |||||||||||||||
| 補助收入 | 387 | — | 561 | — | |||||||||||||||||||
| 總收入 | 387 | 6,551 | 39,672 | 17,738 | |||||||||||||||||||
| 營業費用： | |||||||||||||||||||||||
| 研發 | 11,400 | 13,002 | 33,799 | 49,408 | |||||||||||||||||||
| 一般行政 | 6,562 | 6,614 | 23,039 | 18,414 | |||||||||||||||||||
| 營業費用總計 | 17,962 | 19,616 | 56,838 | 67,822 | |||||||||||||||||||
| 營業虧損 | (17,575) | (13,065) | (17,166) | (50,084) | |||||||||||||||||||
| 投資收益 | 2,573 | 1,299 | 4,932 | 4,024 | |||||||||||||||||||
| 外匯交易淨額 | — | (3) | — | 39 | |||||||||||||||||||
| 利息支出 | — | (1,273) | — | (2,833) | |||||||||||||||||||
| 權證負債公允價值變動 | 5,669 | 3,787 | 2,803 | 6,049 | |||||||||||||||||||
| 更改未來可變現價值權責任的公允價值 | (15,100) | — | (51,900) | — | |||||||||||||||||||
| 變更遠期合同負債的公允價值 | — | — | (6,890) | — | |||||||||||||||||||
| 其他收入，淨額 | 250 | 253 | 1,050 | 753 | |||||||||||||||||||
| 淨損失 | $ | (24,183) | $ | (9,002) | $ | (67,171) | $ | (42,052) | |||||||||||||||
| 其他全面收益（損失）： | |||||||||||||||||||||||
| 外幣翻譯調整 | (15) | (20) | (6) | (69) | |||||||||||||||||||
| 市場證券未實現收益 | — | — | — | 11 | |||||||||||||||||||
| 總綜合收益（損失） | $ | (24,198) | $ | (9,022) | $ | (67,177) | $ | (42,110) | |||||||||||||||
| 每股淨虧損: | |||||||||||||||||||||||
| 基本和稀釋 | $ | (1.13) | $ | (1.74) | $ | (4.61) | $ | (8.20) | |||||||||||||||
| 加權平均普通股數： | |||||||||||||||||||||||
| 基本和稀釋 | 21,471,408 | 5,160,150 | 14,561,613 | 5,129,030 | |||||||||||||||||||
投資者聯繫
布萊恩·戴維斯
首席財務官
blaine@cartesiantx.com
媒體聯繫
大衛·羅森。
阿哥特合夥人。
david.rosen@argotpartners.com