ジェロン社は2024年第3四半期の財務結果と最近のビジネスハイライトを報告しています

販売初の完全な四半期でRYTELO™（イメテルスタット）の純製品売上高は2820万ドルを達成

Royalty PharmaとPharmakon Advisorsからのシンセティック・ロイヤリティおよび債務調達により、総額25000万ドルを受領し、追加12500万ドルの債務にアクセス可能に

カリフォルニア州フォスターシティ 2024年11月7日 ゲロンコーポレーション（Nasdaq: GERN）は、営業展開中の血液がんの進路を変えることを目指すバイオ製薬企業であり、本日、2024年第三四半期の財務結果と最近のビジネスハイライトを発表しました。

「今年はジェロンにとって変革的な年となりました。6月に初のFDA承認を受け、RYTELOの商業的な立ち上げが行われました。米国での製品収益の最初の四半期は期待を上回り、商業企業としての強力な実行を示しました。これらの結果は、低リスクのMDSにおける高い未満足需要とヘマトロジストや患者にとってRYTELOの魅力的な価値提案を反映しており、RYTELOへの今後の需要と勢いについての確信を与えてくれます。」と、ジョン・A・スカーレット博士。ジェロンの会長兼最高経営責任者は述べています。「また、本日朝に、ロイヤルティファーマとファーマコン・アドバイザーズとの重要な合成ロイヤルティおよび債務金融取引の完了を発表しました。これらの取引の有利な条件がRYTELOの商業的潜在能力を反映していると考え、ジェロンの将来の成長を支援し、将来への投資に必要な柔軟性を提供しています。」

最近のビジネスのハイライト

すでに進展していることに基づいて、LENZは2024年に以下の近いマイルストーンを予想しています。
 

2024年第3四半期の財務結果

2024年9月30日時点で、現金、現金同等物、制限付き現金、および有価証券で約$378.9 millionを保有しておりました。ロイヤルティファーマ契約の前払金およびPharmakonローンの第一トランシェと、既存の債務の弁済を経て、2024年9月30日時点で約$542.4 millionの現金、現金同等物、制限付き現金および有価証券を保有しております（プロフォーマ基準）。

当期純損失

2024年9月30日までの3か月と9か月間、会社はそれぞれ2940万ドル、1株あたり0.04ドル、および14920万ドル、1株あたり0.23ドルの純損失を報告しました。これは、それぞれ2013年9月30日までの3か月と9か月間の4480万ドル、1株あたり0.08ドル、および13220万ドル、1株あたり0.23ドルと比較しています。

収益

2024年9月30日までの3か月と9か月間の合計製品売上高はそれぞれ2820万ドルと2900万ドルでした。

2024年9月30日までの3か月と9か月間の総純売上高はそれぞれ2830万ドルと2950万ドルでした。これは、2023年と同じ時期の164,000ドルと214,000ドルに比べています。売上高の増加は、2024年6月27日から専門業者から注文可能なRYTELOの米国販売からの製品収益によるものです。

営業費用

2024年9月30日までの3か月と9か月間の総営業費用はそれぞれ5650万ドルと18310万ドルでした。これは、2013年と同時期の4780万ドルと13990万ドルと比較しています。

商品の売却原価は2024年9月30日までの3か月と9か月間それぞれ約$ 456,000と$ 473,000であり、RYTELOの製造と配布にかかるコストで構成されています。

2024年9月30日までの3か月と9か月にわたる研究開発費は、それぞれ2020万ドルと8030万ドル、同様に2023年の同期間には2940万ドルと9210万ドルでした。減額は主に、現在期においてFDAがRYTELOを承認したため、前期に経費計上された製造および品質コストに起因しています。

2024年9月30日までの3か月および9か月にわたる販売、一般管理費は、それぞれ3590万ドル、10240万ドル、同様に2023年の同期間には1840万ドルおよび4770万ドルでした。販売、一般管理費の増加は、主に商業展開費用の増加、米国でのRYTELOの展開に伴う人員増加および関連費用の増加を反映しています。

2024年9月30日までの3か月および9か月における利子収入はそれぞれ490万ドル、1440万ドルで、それぞれ2023年の同期間には500万ドルおよび1360万ドルでした。2024年9月30日までの3か月間の利子収入の減少は、2023年の同期に比べて、金利の低下が原因でした。2024年9月30日までの9か月間の利子収入の増加は主に、2024年3月に実施された公募の純現金収益を受領した財務証券ポートフォリオおよび最近の財務証券購入からの収益率の上昇を反映しています。

2024年9月30日までの3か月および9か月にわたる利子費用はそれぞれ300万ドル、980万ドルで、2023年の同期間にはそれぞれ210万ドルおよび600万ドルでした。利子費用の増加は主に金利の上昇を反映しています。

2024年度の財務ガイダンス

2024年度については、ストックベースの報酬費用、債務割引および発行コストの償却、減価償却費を含む、約26000万ドルから27000万ドルの範囲内の総営業費用を予測しています。

現在の営業計画と仮定に基づいて、米国でのRYTELOの売上からの見込み収入を含む、既存の現金、現金同等物および財務証券を基に、本プレスリリースの日付から少なくとも次の12か月間の予測営業要件を賄うのに十分な資金があると考えています。RYTELOの米国での商業展開とEUでの潜在的な展開、再燃性／難治性MFの第3相IMpactMFトライアルの完了、RYTELOのサプライチェーン冗長性への投資、一般的な運転資本要件の資金を提供するには、予想される財務リソースが十分であると考えています。

コンファレンスコール

ジェロンは2024年11月7日木曜日の午前8時（Et）にビジネスの最新情報と第3四半期の財務結果を議論するための会議用コールを開催します。

会議用コールと関連プレゼンテーションのライブウェブキャストは、www.geron.com/investors/events で会社のウェブサイトでご覧いただけます。ウェブキャストのアーカイブは、30日間会社のウェブサイトでご覧いただけます。

参加者は、以下のリンクを使用してオンラインで登録することでウェブキャストにアクセスできます。 https://events.q4inc.com/attendee/539655875

リテロ（イメテルスタット）について

リテロ（イメテルスタット）は低から中間リスクの骨髄異形成症候群（LR-MDS）で貧血を起こし、8週間で4単位以上の赤血球輸血が必要な成人患者を治療するためのFDA承認を受けたオリゴヌクレオチドテロメラーゼ阻害剤です。エリスロポエチン刺激剤（ESAs）に反応しなかったり反応を失ったり、ESAs投与が適さない患者に適用されます。2時間ごとの静脈内投与として、4週ごとに投与されることが推奨されています。

リテロは、テロメラーゼ酵素活性を阻害することで機能するファーストインクラスの治療法です。テロメアは、細胞が分裂するたびに自然に短くなる染色体末端の保護キャップです。LR-MDSでは、異常な骨髄細胞がしばしばテロメラーゼ酵素を発現し、それらのテロメアを再構築します。これにより制御されない細胞分裂が可能となります。Geronが開発し、排他的所有権を持つリテロは、アメリカ食品医薬品局によって承認された唯一のテロメラーゼ阻害剤です。

Geronについて Geronは、骨髄性悪性腫瘍の患者の生命を延ばし、豊かにする可能性のある治療法を追求している遅期の臨床バイオ医薬品企業です。当社の初のクラスを持つ調査対象であるテロメラーゼ阻害剤であるイメテルスタットは、疾患の根本的な原因を改善する可能性のある治療法にノーベル賞受賞科学を利用しています。低リスク骨髄異形成症候群（TD LR-MDS）の輸血依存性貧血の治療に関して、Phase 3 IMerge臨床試験の結果に基づき、米国食品医薬品局（FDA）によるNew Drug Application（NDA）が現在審査中であり、投薬のユーザー料財産法（PDUFA）のターゲット行動日は2024年6月16日です。同様の提案に関して、MAAが欧州連合で審査中です。さらに、Geronは現在、再発/難治性骨髄線維症（R/R MF）でイメテルスタットを評価する臨床試験Phase 3を実施しています。詳細については、を訪問するか、LinkedInでフォローしてください。

ジェロンは、血液がんのコースを変えることで命を変えようとする商業化されたバイオ医薬品会社です。当社の初のTelomerase阻害剤RYTELO™（イメテルスタット）は、米国で一部の大人の貧血で輸血が必要な低リスクの骨髄異形成症候群（LR-MDS）の治療に承認されています。また、JAK阻害剤に再発/無応答の骨髄線維症（R/R MF）におけるイメテルスタットの画期的な第3相臨床試験を実施しており、その他の骨髄系血液悪性腫瘍の研究も行っています。悪性幹細胞や祖代細胞では増加しているテロメラーゼ活性を阻害することで、悪性細胞の増殖を抑制し、死滅させることを目指しています。詳細は、訪問してください。 www.geron.comまたは、X、LinkedIn.

IMpactMF第3相について

IMpactMFは、登録意図を持つオープンラベル、無作為化、対照あり第3相臨床試験です。試験は、JAk阻害剤で前治療後または無応答の中等度-2または高リスクの骨髄線維症（MF）患者を約320人登録するよう設計されており、再発または無応答MF（リレプト/リファクトリーMFとも呼ばれる）患者はエト腫を受けるようにランダム化されます。治療。主要エンドポイントは全生存期間（OS）です。主要な二次エンドポイントには、症状反応、脾反応、無増病生存期間、完全寛解、部分寛解、臨床改善、反応期間、安全性、薬物動態、および患者報告アウトカムが含まれます。IMpactMFでは、現在患者を募集しています。IMpactMFに関する詳細情報、登録基準、場所、および現在の状況については、訪問してください。

患者報告アウトカムを含むIMpactMFに関する詳細情報は、い参照ください ClinicalTrials.gov/NCT04576156.

RYTELOに関する重要な安全性情報

警告と注意事項

血小板減少症

RYTELOは、病院値に基づいて血小板減少症を引き起こす可能性があります。臨床試験では、RYTELOを投与されたMDS患者の65%で新規または悪化した3度または4度の血小板減少が発生しました。

血小板減少症の患者の出血を監視してください。RYTELOを開始する前、最初の2サイクルは毎週、その後の各サイクル前、臨床上の適応がある場合は、定期的に血球計算をモニタリングしてください。適切な場合は血小板輸血を行ってください。次のサイクルを遅らせ、同じまたは減量した投与量で再開するか、推奨されるとおり中止してください。

好中球減少症

RYTELOは、病院値に基づいて好中球減少症を引き起こす可能性があります。臨床試験では、RYTELOを投与されたMDS患者の72%で新規または悪化した3度または4度の好中球減少が発生しました。

Grade 3または4の好中球減少症患者の感染症（敗血症を含む）をモニターします。RYTELOを開始前に完全血細胞数をモニターし、最初の2サイクルは毎週、その後は各サイクル前に、臨床的に適切であれば治療または予防として成長因子と抗感染療法を投与します。次のサイクルを遅延し、同じ量または減量で再開するか、推奨通り中止します。

投与関連反応

RYTELOは投与関連反応を引き起こす可能性があります。臨床試験では、MDS患者のうち8%にRYTELOを投与した患者で投与関連反応が発生しました。Grade 3または4の投与関連反応は1.7%であり、その中には高血圧危機（0.8%）も含まれます。最も一般的な投与関連反応は頭痛（4.2%）でした。投与関連反応は通常、投与中またはその直後に発生します。

注入前に少なくとも30分前にジフェンヒドラミンとヒドロコルチゾンで予防投与し、投与後1時間に渡って患者をモニターし、推奨通りに対処します。投与関連反応の症状は、支持療法および投与中断、投与速度の低下、または推奨通り完全に中止して管理します。

胚・胎児毒性

RYTELOは妊婦に投与されると胚・胎児に害を及ぼす可能性があります。胎児への潜在的なリスクについて妊婦に助言します。生殖能力のある女性には、RYTELO投与中および最後の服用から1週間間にわたり効果的な避妊を使用するように助言します。

副作用

RYTELOを受けた患者の32%に重篤な有害反応が発生しました。患者の2%以上における重篤な有害反応には、敗血症（4.2%）、骨折（3.4%）、心不全（2.5%）、出血（2.5%）が含まれます。RYTELOを受けた患者のうち0.8%に致命的な有害反応が発生し、敗血症（0.8%）を含みます。

Most common adverse reactions (≥10% with a difference between arms of >5% compared to placebo), including laboratory abnormalities, were decreased platelets, decreased white blood cells, decreased neutrophils, increased ASt, increased alkaline phosphatase, increased ALt, fatigue, prolonged partial thromboplastin time, arthralgia/myalgia, COVID-19 infections, and headache.

Please see RYTELO (imetelstat) full Prescribing Information, including Medication Guide, available at https://pi.geron.com/products/US/pi/rytelo_pi.pdf.

前を向いた声明の使用

Except for the historical information contained herein, this press release contains forward-looking statements made pursuant to the “safe harbor” provisions of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Investors are cautioned that such statements, include, without limitation, those regarding: (i) the Company’s expectations about the U.S. launch of RYTELO, its execution as a commercial company, the high unmet need in lower-risk MDS, and the compelling value proposition of RYTELO for hematologists and patients; (ii) the Company’s confidence in future continued demand and momentum for RYTELO; (iii) the Company’s view that the terms in the recently closed synthetic royalty and debt financing transactions reflect the significant commercial potential of RYTELO and provide the Company with critical flexibility to fuel continued growth and invest in its future; (iv) the Company’s expectations for the timing and completion of regulatory review and approval of RYTELO in the EU and, subject to regulatory approval, the Company’s plans to commercialize RYTELO in select EU markets commencing in 2026; (v) that the interim analysis of IMpactMF is expected in early 2026 and the final analysis is expected in early 2027; (vi) the Company’s projections and expectations regarding the sufficiency of its financial resources to fund its projected operating requirements for at least the next 12 months from the date of this release, including the sufficiency and use of the Company’s financial resources to support specified activities, and the assumptions underlying such projections and expectations; (vii) the Company’s projections for total operating expenses for fiscal 2024; (viii) that inhibiting telomerase activity aims to potentially reduce proliferation and induce death of malignant cells; (ix) that IMpactMF has registrational intent; and (x) other statements that are not historical facts, constitute forward-looking statements. These forward-looking statements involve risks and uncertainties that can cause actual results to differ materially from those in such forward-looking statements. These risks and uncertainties, include, without limitation, risks and uncertainties related to: (a) whether Geron is successful in commercializing RYTELO (imetelstat) for the treatment of certain patients with LR-MDS with transfusion dependent anemia; (b) whether Geron overcomes potential delays and other adverse impacts caused by enrollment, clinical, safety, efficacy, technical, scientific, intellectual property, manufacturing and regulatory challenges in order to have the financial resources for and meet expected timelines and planned milestones; (c) whether regulatory authorities permit the further development of imetelstat on a timely basis, or at all, without any clinical holds; (d) whether any future safety or efficacy results of imetelstat treatment cause the benefit-risk profile of imetelstat to become unacceptable; (e) whether imetelstat actually demonstrates disease-modifying activity in patients and the ability to target the malignant stem and progenitor cells of the underlying disease; (f) that Geron may seek to raise substantial additional capital in order to continue the development and commercialization of imetelstat; (g) whether Geron meets its post-marketing requirements and commitments in the U.S. for RYTELO for the treatment of patients with LR-MDS with transfusion dependent anemia; (h) whether there are failures or delays in manufacturing or supplying sufficient quantities of imetelstat or other clinical trial materials that impact commercialization of RYTELO for the treatment of patients with LR-MDS with transfusion dependent anemia or the continuation of the IMpactMF trial; (i) that the projected timing for the interim and final analyses of the IMpactMF trial may vary depending on actual enrollment and death rates in the trial; (j) whether Geron stays in compliance with and satisfies its obligations under its debt and royalty financing agreements; and (i) whether the EMA will approve RYTELO for the treatment of patients with LR-MDS with transfusion dependent anemia and whether the FDA and EMA will approve imetelstat for other indications on the timelines expected, or at all. Additional information on the above risks and uncertainties and additional risks, uncertainties and factors that could cause actual results to differ materially from those in the forward-looking statements are contained in Geron’s filings and periodic reports filed with the Securities and Exchange Commission under the heading “Risk Factors” and elsewhere in such filings and reports, including Geron’s quarterly report on Form 10-Q for the quarter ended June 30, 2024, and subsequent filings and reports by Geron. Undue reliance should not be placed on forward-looking statements, which speak only as of the date they are made, and the facts and assumptions underlying the forward-looking statements may change. Except as required by law, Geron disclaims any obligation to update these forward-looking statements to reflect future information, events, or circumstances.

財務諸表が続きます。

ジェロン・コーポレーション

簡易合算損益計算書

連結簡易貸借対照表

注釈1： 2023年12月31日に終了する年の年次報告書の一環として含まれる監査済み財務諸表から派生しています。

連絡先：

アーロン・ファインゴールド

VP、投資家関係およびコーポレートコミュニケーション

クリステン・ケレハー

投資家関係および企業通信のアソシエイトディレクター

investor@geron.com

media@geron.com

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