杰龙公司报告2024年第三季度财务业绩和最新业务亮点

在首个完整销售季度中，RYTELO™ (imetelstat)净产品营收达到2820万美元

通过与Royalty Pharma和Pharmakon Advisors进行合成特许权和债务融资，获得25000万美元的总收入，并可获得额外12500万美元的债务融资。

加利福尼亚州福斯特城， 2024年11月7日 ——作为一家旨在改变血液癌症病程以改变生命的商业化生物制药公司，纳斯达克上市公司杰龙公司（GERN）今天报告了2024年第三季度的财务状况和最近的业务亮点。

对于杰龙公司来说，2024年是一个变革的一年，这是自6月份RYTELO首次获得FDA批准并商业化推出以来。自美国发布之后的首个完整季度产品营收超出了我们的预期，并展示了作为一家商业公司的强大执行力。这些成果也反映了在低风险MDS领域高度不满足的需求，以及RYTELO对血液科医生和患者的令人信服的价值主张，这让我们对RYTELO未来持续需求和势头充满信心。” 来自杰龙公司主席兼首席执行官约翰·A·斯卡莱特.D.的话。我们也很高兴今天早上宣布完成了与Royalty Pharma和Pharmakon Advisors的重要合成版税和债务融资交易。我们相信这些交易中有利的条款反映了RYTELO的重要商业潜力，并为我们提供了关键的灵活性，以推动持续增长并投资于我们的未来。

最新业务亮点

即将到来的里程碑
 

2024年第三季度财务结果

截至2024年9月30日，我们在现金、现金等价物、限制性现金和有市场价值证券方面约为37890万美元。在包括Royalty Pharma协议前期支付和Pharmakon贷款第一笔的总收益，并偿还现有债务后，截至2024年9月30日，我们在现金、现金等价物、限制性现金和有市场价值证券方面约为54240万美元。

净亏损

截至2024年9月30日的三个月和九个月，公司报告净损失为2640万美元，每股0.04美元，以及14920万美元，每股0.23美元，分别与2023年9月30日结束的三个月和九个月的4480万美元，每股0.08美元和13220万美元，每股0.23美元相比。

收入

截至2024年9月30日的三个月和九个月，净产品收入分别为2820万美元和2900万美元。

截至2024年9月30日的三个月和九个月的总净收入分别为2830万美元和2950万美元，与2023年同期的16.4万美元和21.4万美元相比。收入增加是由于RYTELO在2024年6月27日后供处方医生从专业分销商订购的产品收入。

研究和开发

截至2024年9月30日的三个月和九个月的总营业费用分别为5650万美元和18310万美元。相比之下，2023年同期的4780万美元和13990万美元。

截至2024年9月30日的三个月和九个月的销售成本分别约为45.6万美元和47.3万美元，包括制造和分销RYTELO的成本。

2024年9月30日结束的三个月和九个月的研发费用分别为$2020万和$8030万，对应着2023年同期的$2940万和$9210万。主要原因是当前期间由于RYTELO获得FDA批准而资本化的制造和质量成本减少，而不是像前期那样计入费用。

2024年9月30日结束的三个月和九个月的销售、一般和行政费用分别为$3590万和$10240万，对应着2023年同期的$1840万和$4770万。销售、一般和行政费用的增加主要反映了更高的商业推介费用以及与RYTELO在美国推出相关的人员增加和相关费用的增加。

截至2024年9月30日的三个月和九个月的利息收入分别为$490万和$1440万，而2023年同期分别为$500万和$1360万。2024年9月30日结束的三个月的利息收入减少，主要是由于利率降低。而2024年9月30日结束的九个月的利息收入增加，主要反映了市场证券组合更大，来自2024年3月完成的承销发行取得的净现金收入，以及最近购买的市场证券的收益更高。

截至2024年9月30日的三个月和九个月的利息支出分别为$300万和$980万，而2023年同期分别为$210万和$600万。利息支出的增加主要反映了利率上升。

2024年全年财务指导意见

预计2024财年，我们预计总营业费用将在约$26000万至$27000万的范围内，其中包括股权补偿费用、债务折价和发行成本摊销以及折旧和摊销等非现金项目。

根据我们目前的经营计划和假设，我们认为我们现有的现金、现金等价物和市场证券（包括从Pharmakon贷款和Royalty Pharma协议中收到的$25000万毛收入），加上RYTELO在美国的预期营收，将足以支持至少从本新闻稿发布日期起的未来12个月的预期营运需求。我们相信我们预计的财务资源将足以支持RYTELO在美国的商业推出以及在欧盟的潜在推出，完成复发/难治MF的三期IMpactMF试验，为RYTELO投资供应链冗余，以及资助我们的一般营运资本需求。

电话会议

杰龙将于2024年11月7日星期四上午8:00在东部时间举行电话会议，讨论业务更新和第三季度财务业绩。

电话会议的实况网络广播和相关演示将在公司网站www.geron.com/investors/events上提供。网络广播的存档将在公司网站上保留30天。

参与者可以通过以下链接在线注册来访问网络广播。 https://events.q4inc.com/attendee/539655875

关于RYTELO（imetelstat）

RYTELO（imetelstat）是一种获得FDA批准的寡核苷酸端粒酶抑制剂，用于治疗8周内需输血四个或更多红细胞单位的低至中等风险骨髓增殖异常综合症（LR-MDS）的成人患者，这些患者未对促红细胞生成剂（ESAs）做出反应、失去反应或不符合资格。建议每四周静脉输注两小时。

RYTELO是一种首创治疗方法，通过抑制端粒酶的酶活性起作用。端粒是染色体末端的保护帽，每次细胞分裂时会自然缩短。在LR-MDS中，异常骨髓细胞通常会表达端粒酶这种酶，这种酶重建了这些端粒，使细胞无序分裂。RYTELO由杰龙开发并独家拥有，是美国食品和药物管理局批准的首个也是唯一的端粒酶抑制剂。

关于杰龙公司

杰龙是一家注重将血液癌症病情改变以改变生活的商业化生物制药公司。我们的头号端粒酶抑制剂RYTELO™（亚甲基镉）已获得美国批准，用于治疗特定成人患有依赖输血性贫血的低风险骨髓增生异常综合征（LR-MDS）患者。我们还在进行imetelstat在JAk抑制剂复发/难治性骨髓纤维化（R/R MF）中的关键3期临床试验，以及在其他骨髓造血恶性肿瘤中的研究。抑制在骨髓中恶性干细胞和祖细胞中增加的端粒酶活性，旨在减少增殖并诱导恶性细胞死亡。要了解更多信息，请访问 www.geron.com或关注我们的领英.

关于IMpactMF 第3阶段

IMpactMF是一项开放标签的、随机分组、带有注册意图的第3期临床试验。该试验旨在招募约320名中度2或高风险骨髓纤维化（MF）患者，这些患者在先前接受JAk抑制剂治疗后复发或难治，也被称为复发/难治性MF。患者将被随机分配接受imetelstat或最佳可用疗法。主要终点是总生存期（OS）。关键次要终点包括症状反应、脾脏反应、无进展生存、完全缓解、部分缓解、临床改善、反应持续时间、安全性、药物动力学和

患者报告的结果。IMpactMF目前正在招募患者。有关IMpactMF的更多信息，包括招募标准、地点和当前状态，请访问 ClinicalTrials.gov/NCT04576156。

关于RYTELO的重要安全信息

警告及注意事项

血小板减少症

RYTELO可能会导致血小板减少，基于实验室值。在临床试验中，65%的MDS患者在接受RYTELO治疗时发生新型或恶化的3级或4级血小板降低。

监测血小板减少的患者是否出血。在使用RYTELO之前、前两个周期每周一次、每个周期前以及临床需要时监测完整的血细胞计数。根据需要进行血小板输注。推迟下一个周期，以相同或减少的剂量恢复，或按建议停止。

中性粒细胞减少

RYTELO可能会导致中性粒细胞减少，基于实验室值。在临床试验中，72%的MDS患者在接受RYTELO治疗时出现新型或恶化的3级或4级中性粒细胞减少。

监测有3级或4级中性粒细胞减少症的患者是否感染，包括败血症。在开始使用RYTELO之前监测完整血细胞计数，接下来的前两个周期每周监测一次，在临床指征下进行每个周期之前的监测。根据需要，施用生长因子和抗感染治疗进行治疗或预防。延迟下一周期，并按建议以同等或减少剂量恢复，或停止。

输注相关反应

RYTELO可能会引起输液相关反应。在临床试验中，接受RYTELO治疗的MDS患者中，8%的患者发生输液相关反应；3级或4级输液相关反应发生率为1.7%，包括高血压危机（0.8%）。最常见的输液相关反应是头痛（4.2%）。输液相关反应通常发生在输液期间或结束后不久。

在注射RYTELO前至少提前30分钟为患者进行预处理，根据建议使用盐酸苯海拉明和氢化可的松，并根据建议在输液后一个小时监测患者。用支持疗法和输液中断来处理输液相关反应的症状，减少输液速率，或根据建议永久停止。

胚胎-胎儿毒性

当给孕妇使用RYTELO时，可能会导致胎儿危害。告知怀孕的妇女有关对胎儿的潜在风险。建议生育能力的女性在接受RYTELO治疗期间和最后一次剂量后的1周内使用有效避孕措施。

DEVOTE研究数据（高

接受RYTELO治疗的32%患者发生了严重不良反应。患者中严重不良反应超过2%的包括败血症（4.2%）和骨折（3.4%），心力衰竭（2.5%），和出血（2.5%）。接受RYTELO治疗的患者中有0.8%发生致命不良反应，包括败血症（0.8%）。

Most common adverse reactions (≥10% with a difference between arms of >5% compared to placebo), including laboratory abnormalities, were decreased platelets, decreased white blood cells, decreased neutrophils, increased ASt, increased alkaline phosphatase, increased ALt, fatigue, prolonged partial thromboplastin time, arthralgia/myalgia, COVID-19 infections, and headache.

Please see RYTELO (imetelstat) full Prescribing Information, including Medication Guide, available at https://pi.geron.com/products/US/pi/rytelo_pi.pdf.

使用前瞻性声明

Except for the historical information contained herein, this press release contains forward-looking statements made pursuant to the “safe harbor” provisions of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Investors are cautioned that such statements, include, without limitation, those regarding: (i) the Company’s expectations about the U.S. launch of RYTELO, its execution as a commercial company, the high unmet need in lower-risk MDS, and the compelling value proposition of RYTELO for hematologists and patients; (ii) the Company’s confidence in future continued demand and momentum for RYTELO; (iii) the Company’s view that the terms in the recently closed synthetic royalty and debt financing transactions reflect the significant commercial potential of RYTELO and provide the Company with critical flexibility to fuel continued growth and invest in its future; (iv) the Company’s expectations for the timing and completion of regulatory review and approval of RYTELO in the EU and, subject to regulatory approval, the Company’s plans to commercialize RYTELO in select EU markets commencing in 2026; (v) that the interim analysis of IMpactMF is expected in early 2026 and the final analysis is expected in early 2027; (vi) the Company’s projections and expectations regarding the sufficiency of its financial resources to fund its projected operating requirements for at least the next 12 months from the date of this release, including the sufficiency and use of the Company’s financial resources to support specified activities, and the assumptions underlying such projections and expectations; (vii) the Company’s projections for total operating expenses for fiscal 2024; (viii) that inhibiting telomerase activity aims to potentially reduce proliferation and induce death of malignant cells; (ix) that IMpactMF has registrational intent; and (x) other statements that are not historical facts, constitute forward-looking statements. These forward-looking statements involve risks and uncertainties that can cause actual results to differ materially from those in such forward-looking statements. These risks and uncertainties, include, without limitation, risks and uncertainties related to: (a) whether Geron is successful in commercializing RYTELO (imetelstat) for the treatment of certain patients with LR-MDS with transfusion dependent anemia; (b) whether Geron overcomes potential delays and other adverse impacts caused by enrollment, clinical, safety, efficacy, technical, scientific, intellectual property, manufacturing and regulatory challenges in order to have the financial resources for and meet expected timelines and planned milestones; (c) whether regulatory authorities permit the further development of imetelstat on a timely basis, or at all, without any clinical holds; (d) whether any future safety or efficacy results of imetelstat treatment cause the benefit-risk profile of imetelstat to become unacceptable; (e) whether imetelstat actually demonstrates disease-modifying activity in patients and the ability to target the malignant stem and progenitor cells of the underlying disease; (f) that Geron may seek to raise substantial additional capital in order to continue the development and commercialization of imetelstat; (g) whether Geron meets its post-marketing requirements and commitments in the U.S. for RYTELO for the treatment of patients with LR-MDS with transfusion dependent anemia; (h) whether there are failures or delays in manufacturing or supplying sufficient quantities of imetelstat or other clinical trial materials that impact commercialization of RYTELO for the treatment of patients with LR-MDS with transfusion dependent anemia or the continuation of the IMpactMF trial; (i) that the projected timing for the interim and final analyses of the IMpactMF trial may vary depending on actual enrollment and death rates in the trial; (j) whether Geron stays in compliance with and satisfies its obligations under its debt and royalty financing agreements; and (i) whether the EMA will approve RYTELO for the treatment of patients with LR-MDS with transfusion dependent anemia and whether the FDA and EMA will approve imetelstat for other indications on the timelines expected, or at all. Additional information on the above risks and uncertainties and additional risks, uncertainties and factors that could cause actual results to differ materially from those in the forward-looking statements are contained in Geron’s filings and periodic reports filed with the Securities and Exchange Commission under the heading “Risk Factors” and elsewhere in such filings and reports, including Geron’s quarterly report on Form 10-Q for the quarter ended June 30, 2024, and subsequent filings and reports by Geron. Undue reliance should not be placed on forward-looking statements, which speak only as of the date they are made, and the facts and assumptions underlying the forward-looking statements may change. Except as required by law, Geron disclaims any obligation to update these forward-looking statements to reflect future information, events, or circumstances.

财务表格如下。

杰龙公司

简明合并利润表

简明合并资产负债表

注1： 基于审核的财务报表，该公司的年度报告Form 10-k中包含截至2023年12月31日的内容。

联系人：

Aron Feingold

投资者关系和公司通讯副总裁

Kristen Kelleher

投资者关系和企业通信副董事

investor@geron.com

media@geron.com

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