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Amylyx製薬は2024年第3四半期の財務結果を報告しました。

CAMBRIDGE、マサチューセッツ2024年11月7日 - Amylyx製薬株式会社 （Nasdaq: AMLX）（以下、「Amylyx」または「当社」）は、2024年9月30日に終了した第3四半期の財務結果を報告しました。

「今四半期、私たちは新規治療法を持たない地域のコミュニティに新たな治療法をもたらすことを目指し、後期段階のパイプラインを進め続けました。ウルフラム症候群を患っている人々を対象とした第2相HELIOS臨床試験で、AMX0035が病気の進行の複数の指標で意義のある改善をもたらし、時間とともに持続的な改善が見られたことを示すトップラインデータを最近報告しました。私たちはFDAや他の利害関係者と連携し、ウルフラム症候群の第3相プログラムに関する情報を提供する予定です。」と、Amylyxの共同CEOであるJoshua CohenとJustin Kleeは述べています。「さらに、来年第1四半期には、リードアセットavexitideによるポストバリアトリック低血糖症の第3相プログラムを開始する予定です。また、進行性上行性麻痺におけるAMX0035の第2b/3相ORION臨床試験からの中間データを2025年中に報告する予定です。2026年までの現金ランウェイを持ち、私たちは神経変性疾患と内分泌疾患における重要な業務を継続する中で、これらのマイルストーンを達成できると信じています。

第3四半期および最近のアップデート：

次に期待されるマイルストーン:

2024年9月30日に終了した第三四半期の財務結果

製品売上高： 製品売上高は2024年9月30日までの3か月間で40万ドルであり、RELYVRIOとALBRIOZAの先行期間販売に対する会社の総合-ネット引当金の見積もりを調整する関連でした。® 以前に開示されているように、2024年4月4日に会社は、グローバル第3相試験PHOENIXのトップライン結果に基づいて、RELYVRIOとALBRIOZAの販売認可を自発的に中止し、製品を市場から撤退する手続きをFDAおよびHealth Canadaと開始したことを発表しました。この試験は、事前に定められた主および副次的エンドポイントを達成しませんでした。

Cost of Sales: Cost of sales were $80万 in the three months ended September 30, 2024, and were related to estimated losses on firm commitments under commercial manufacturing supply agreements for AMX0035 that were established prior to the results from the Phase 3 PHOENIX trial.

Acquired in-process research and development: Acquired in-process research and development expenses were $3620万 for the three months ended September 30, 2024, compared to zero for the same period in 2023. The increase was due to the acquired in-process research and development assets of avexitide.

R&D費用: Research and development expenses were $2120万 for the three months ended September 30, 2024, compared to $3000万 for the same period in 2023. The decrease was primarily due to a decrease in clinical expenses and a decrease in payroll and personnel-related costs. The decrease in clinical expenses is primarily due to

a decrease in spending on AMX0035 for the treatment of ALS following the topline data from the PHOENIX trial. The decrease in payroll and personnel-related costs was primarily related to a decrease in the number of employees following the restructuring plan announced on April 4, 2024.

営業費用: Selling, general and administrative expenses were $1780万 for the three months ended September 30, 2024, compared to $4870万 for the same period in 2023. The decrease was primarily due to a decrease in payroll and personnel-related costs and a decrease in consulting and professional services. The decrease in payroll and personnel-related costs was primarily related to a decrease in the number of employees as a result of the restructuring plan announced on April 4, 2024. The decrease in consulting and professional services was primarily due to a decrease in commercial sales and marketing activity as a result of removing RELYVRIO/ALBRIOZA from the markets in the U.S. and Canada based on topline results from the Phase 3 PHOENIX trial.

純損失： 2024年9月30日までの3か月間の純損失は7270万ドル、または株当たり1.07ドルで、2023年の同期間の当期純利益2090万ドル、または希薄化後株当たり0.30ドルと比較しています。

現金ポジション： 現金、現金同等物、有価証券は2024年9月30日時点で23440万ドルであり、2024年6月30日時点の30980万ドルと比較しています。企業は2026年までの現金ランウェイを期待しています。

投資家会議の通話情報

Amylyxの経営陣は本日、2024年11月7日午前8時（東部時間）に、財務結果について議論し、ビジネスの最新情報を提供するために電話会議を開催します。電話会議にアクセスするには、開始時刻の10分前に米国およびカナダでは+1 (800)-836-8184、国際では+1 (646)-357-8785にダイヤルして、Amylyx Pharmaceuticalsの通話に参加していることをお願いします。通話のライブオーディオウェブキャストは、企業のウェブサイトの「イベントとプレゼンテーション」の投資家セクションで利用可能です。 https://investors.amylyx.com/news-events/events。ウェブキャストは、イベント後90日間リプレイ用に保存され、利用可能です。

入手可能情報

私たちは定期的に、投資家向けに企業ウェブサイトと、投資家向け関連ウェブサイトで他の情報を提供しています。 https://amylyx.comこれにはプレスリリースや財務パフォーマンスに関する他の情報、企業ガバナンスに関する情報、株主総会に関する詳細が含まれます。 https://investors.amylyx.com私たちはウェブサイトを、重要な非公開情報を開示し、規制FDの開示義務を遵守する手段として利用する意向です。そのため、投資家は当社のプレスリリース、SEC提出書類、公開会議の音声配信に加えて、当社のウェブサイトをチェックすべきです。

アベキシチドについて

Avexitideは、胰岛素β細胞上のGLP-1受容体に結合し、過剰なGLP-1の作用をブロックして、胰岛素分泌を減少させ、血糖値を安定させることで、低血糖症を軽減するために設計された研究段階のGLP-1受容体拮抗薬です。

AMX0035について

AMX0035は、フェニル酪酸ナトリウム（PB）とタウルソジオール（TURSO）の固定用量の組み合わせで、エンドプラズミック・レチクルアム（ER）ストレスとミトコンドリア機能不全を標的として神経細胞の破壊を遅らせるか軽減するように設計されました。これらは、細胞死と神経変性につながる2つの中心的な経路を同時にターゲットとすることで、細胞の異常な死を協力して防ぎ、単独の作用機序を対象とする治療よりも神経変性をよりよく予防できると考えています。AMX0035は、ウォルフラム症候群と進行性上行性麻痺という2つの神経変性疾患の潜在的な治療法として研究されています。

AMX0114について

AMX0114は、カルパイン-2をコードする遺伝子を標的とする未承認のアンチセンスオリゴヌクレオチドであり、軸索（ワラー）変性経路の重要な貢献者であるカルパイン-2に対処するよう設計されています。軸索変性はALSおよび他の神経変性疾患の臨床病態学的プレゼンテーションおよび病態発現の重要な初期貢献者として認識されています。予臨床研究では、AMX0114が人間の運動ニューロンでmRNA発現およびカルパイン-2タンパクレベルの効果的で投与量依存性の抑制を達成しており、ALSリンクの病原性TDP-43変異を有するiPSC由来の人間の運動ニューロンの生存を改善しました。 CAPN2 人間の運動ニューロンにおいて、AMX0114によるmRNA発現およびカルパイン-2タンパクレベルの効果的で投与量依存性なノックダウンを達成し、予臨床効力研究では、AMX0114の投与により、iPSC由来の人間の運動ニューロンにおける神経毒性刺激後の細胞外神経フィラメント軽鎖レベルが低下し、ALSに関連する病原性TDP-43変異を有するiPSC由来の人間の運動ニューロンの生存が向上しました。

ポストバリアトリック低血糖症（PBH）について

Symptomatic post-bariatric hypoglycemia (PBH) is a condition that affects approximately 8% of people who have undergone bariatric surgery. It is characterized by an excessive glucagon-like peptide-1 (GLP-1) response, dysregulated secretion of insulin, and a rapid drop in blood sugar. PBH can cause serious hypoglycemia events associated with brain glucose starvation, known as neuroglycopenia, including impaired cognition, cardiac arrythmias, loss of consciousness, and seizures. PBH is associated with a high degree of disability and can result in major disruptions to life, including falls, motor vehicle accidents, and job and income loss. It is estimated that ~160,000 people are currently living with symptomatic PBH in the U.S., classifying it as an orphan condition.

About Congenital Hyperinsulinism (HI)

Congenital hyperinsulinism (HI) is a rare disease characterized by hypersecretion of insulin leading to severe, persistent hypoglycemia in infants and young children with limited therapeutic options. Common symptoms of congenital HI include lack of energy, irritability, lethargy, and excessive hunger. Repeated episodes of low blood glucose increase the risk for serious complications such as breathing difficulties, seizures, intellectual disability, vision loss, brain damage, and coma.

About the HELIOS Trial

HELIOS (NCT05676034) is a 12-participant, single-site, single-arm, open-label, proof of biology, Phase 2 trial designed to study the effect of AMX0035 on safety and tolerability, and various measures of endocrinological, neurological, and ophthalmologic function in adult participants living with Wolfram syndrome. Participants in HELIOS receive AMX0035 for up to 96 weeks followed by a four-week safety follow-up. Primary and secondary outcomes are assessed at Week 24 and at longer-term time points.

In September 2022, researchers from Washington University School of Medicine in St. Louis, including Dr. Urano, in collaboration with Amylyx, published preclinical data on AMX0035 in beta cell, neuronal cell, and mouse models of Wolfram syndrome in the peer-reviewed 臨床投資インサイト。FDAと欧州委員会は、それぞれ2020年11月と2024年8月に、Wolfram症候群の治療薬AMX0035に対してオーファンドラッグ指定を付与しました。

Wolfram症候群について

Wolfram症候群は、幼少期発症の糖尿病、視神経萎縮、および神経変性を特徴とするまれな単遺伝性神経変性疾患です。Wolfram症候群の一般的な症状には、糖尿病、尿崩症、盲目へ進行する徐々に進行する視力の低下、聴力の低下、神経原性膀胱、バランスと調整の困難、呼吸困難が含まれます。遺伝子と実験的証拠から、エンドプラズミックレチクラム（ER）の機能不全がWolfram症候群の重要な病原性要素であると示唆されています。Wolfram症候群の予後は悪く、多くの患者が重度の神経障害を持ち、早期死亡することがあります。

ORION試験について

ORION試験（NCT06122662）は、AMX0035の効果、安全性、耐容性を服用者と比較して評価するために設計された国際的な、無作為化、二重盲検、プラセボ対照の第2b/3相臨床試験です。

プログレッシブ・スプラニュークレアパルシー（PSP）。ORIONは、主要なグローバルな学術リーダー、PSP患者および介護者、業界の支援団体との協力を得て設計および計画されました。

PSPについて

プログレッシブ・スプラニュークレアパルシー（PSP）は、運動、歩行、バランス、眼球運動、嚥下、音声に影響を及ぼす、稀な、致死的な神経変性疾患です。PSP患者の平均寿命は初診断後に6〜8年です。PSPは通常、遅中年に始まり、時間と共に急速に進行します。この病気は世界中で約10万人に7人程度が罹患しており、現在、PSPの治療に病気を変容させる治療法は承認されていません。

PSPは異常なtauの含有物質によって特徴づけられるため、tau棘リンパ脈管症としても知られています。他の神経変性疾患と同様に、PSPの病理生理的変化は多面的であり、幾つかの遺伝的および環境的要因がtau機能障害および凝集に寄与する可能性があります。

遺伝的変異、内質型分子ネットワーク（ER）ストレスの活性化、アンフォールドプロテインレスポンス、ミトコンドリア機能の損傷、および神経炎症を含む多くの経路がtau機能障害と凝集の原因として示唆されています。

ALSについて

筋萎縮性側索硬化症（ALS、運動ニューロン症とも呼ばれる）は、脳と脊髄での運動ニューロンの死によって引き起こされる、絶えず進行し致命的な神経変性疾患です。ALSにおける運動ニューロンの減少は筋機能の低下、動けなくなる、喋ることができなくなる、呼吸麻痺、そして最終的に死につながります。ALS患者の90%以上がスポラダス多発性であり、はっきりとした家族歴がないものです。ALSはアメリカではおおよそ3万人、ヨーロッパ（欧州連合とイギリス）では3万人以上の人々が罹患していると推定されています。ALS患者の中央生存期間はおおよそ診断後2年です。

Amylyx製薬について

Amylyxは、高い未解決ニーズを持つコミュニティ向けの新しい治療オプションの発見と開発に取り組んでいます。重篤で致命的な神経変性疾患や内分泌疾患を抱える人々を含め、Amylyxは設立以来、科学に導かれ、未解決の問いに取り組んできました。コミュニティを全ての決定の中心に置くことを心掛けています。Amylyxの本部はマサチューセッツ州ケンブリッジにあります。詳細は以下をご覧ください。 amylyx.comLinkedInLinkedIn そして X。投資家の方は、こちらをご覧ください。investors.amylyx.com.

将来を見据えた記述

当該プレスリリースに含まれる記述および、1995年改正の《プライベート証券訴訟改革法》に基づく、当社の決算説明会コールに関するコメントの中で、歴史的事実でない事項に関する『将来を見据えた発言』は、リスクや不確実性に従うべきであり、当該将来を見据えた発言に示唆される通りには、実際の結果が異なる場合があります。当該発言には、avexitideのPBHおよびHIへの治療法としての可能性を含むがこれらに限定されないものもあります；avexitideのPBHにおける第3相試験の開始時期に関する期待；AMX0035（ソーダウムフェニル酢酸およびタウルルソジオール）のWolfram症候群とPSPまたは他の神経変性疾患への治療法としての可能性；AMX0035によるPSP治療の第3相ORION試験の結果発表時期に関する期待；AMX0035によるWolfram症候群の治療に関する規制当局との計画された議論；ALS治療法としてのAMX0114の可能性およびALSでのAMX0114の評価試験の開始計画、米国への展開の可能性を含む、会社の財務実績に関する期待；及び会社の現金の持続可能性および長期的な戦略に関する期待が含まれています。当該プレスリリースおよび同社の決算説明会の関連コメントにおける将来を見据えた発言は、管理職の将来のイベントに対する現在の期待に基づいており、実際の結果が当該将来を見据えた発言に示されるものと大きくかけ離れる可能性がある複数のリスクや不確実性に従っています。将来を見据えた発言を含む当該プレスリリースおよび同社の決算説明会の関連コメントに基づくリスクには、以下が寄与しています：Amylyx社のプログラム開発活動の成功、費用、タイミング；Amylyx社がその規制開発計画を実行し、計画データ発表および臨床研究の開始のタイミングに関する期待を果たす能力；初期段階の結果が後の段階の結果を反映しないリスク；Amylyx社が

ファンドの運用および、グローバルマクロ経済の不確実性、地政学的不安定さ、および公衆衛生事象がAmylyxの業務に与える影響、およびAmylyxの米国証券取引委員会（SEC）へのリスクおよび不確実性に関する説明、Amylyxの2023年12月31日までの年を締めくくる形での年次報告書を含むAmylyxのSECへの後続の申告。このプレスリリースおよび弊社の決算説明会における関連コメントに含まれるすべての見通しに関する声明は、それらがなされた日付のみ有効です。Amylyxは、それらがなされた日付以降に発生する出来事や存在する状況を反映させるために、そのような声明を更新する義務を負いません。

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