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第99.1展示文本

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Repare Therapeutics提供業務和臨床更新，並報告2024年第三季度財務業績

計劃在2024年12月的一次公司活動中，準備在建議的第2期劑量(RP2D)報告正在進行中的MYTHIC劑量擴展臨床試驗的數據，計劃在2025年開始註冊試驗

在36屆EORTC-NCI-AACR分子靶點與癌症治療研討會上，介紹了MYTHIC第1期臨床試驗的更新積極安全性和耐受性結果th 在第36屆EORTC-NCI-AACR分子靶點與癌症治療研討會上，介紹了MYTHIC第1期臨床試驗的更新積極安全性和耐受性結果

在評估RP-3467，即Pol，的第1期POLAR試驗中，首例患者服藥q ATP酶抑制劑，單獨或與PARP抑制劑olaparib聯合應用

在ASTRO年會上展示了卡莫塞替聯合放射治療的首例人體數據，突出了其臨床益處

馬薩諸塞州劍橋和蒙特利爾(商業線)——2024年11月7日 Repare Therapeutics Inc.（以下簡稱「Repare」或「公司」）（納斯達克：RPTX）是一家領先的臨床階段精準腫瘤醫藥公司，今天報告了截至2024年9月30日的第三季度財務業績。

「我們期待在公司12月的一個活動中報告我們的MYTHIC劑量擴展臨床試驗數據，評估lunresertib與卡莫塞替在推薦的2期劑量聯合應用，計劃在2025年開始註冊試驗。這種聯合療法有可能成爲基因組定義的鉑類耐藥性卵巢癌和二線子宮內膜癌的新治療範式，」 Repare的總裁兼首席執行官Lloyd M. Segal表示。「在第三季度，我們持續在整個產品線上取得進展，包括對POLAR臨床試驗的第一患者進行RP-3467單獨或與PARP抑制劑olaparib聯合應用的給藥。此外，我們與紐約斯隆凱特琳癌症中心的研究人員合作，在ASTRO年會上展示了卡莫塞替聯合放射治療的首例人體數據，突出其臨床益處。」

2024年第三季度及近期投資組合亮點：

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Lunresertib（RP-6306）：首創的口服PKMYT1抑制劑
▪
Currently evaluating lunresertib in combination with camonsertib in Repare’s MYTHIC dose expansion clinical trial at the RP2D in patients with platinum-resistant ovarian and endometrial cancers harboring CCNE1 amplification or FBXW7 or PPP2R1A mutations, which are predictive of poor prognosis. Repare is on track to report data from approximately 20-30 patients in each cohort in December 2024, with the plan to begin a registrational trial in 2025.
▪
Presented positive updated safety and tolerability data from the Phase 1 MYTHIC trial at the RP2D highlighting the benefits of its individualized schedule for the management of anemia at the 36th EORTC-NCI-AACR Symposium on Molecular Targets and Cancer Therapeutics in October 2024. In this analysis, Repare followed patients for approximately nine months at the RP2D to assess the effectiveness of an individualized schedule. The analysis demonstrated a successful approach to mitigating mechanism-based anemia while maintaining clinical benefit. No thrombocytopenia of any

 

grade nor serious neutropenia in these patients was observed. Dose optimization meaningfully reduced Grade 3 anemia to 22.6% from 51.4% in all patients.
▪
Presented data at the American Association of Cancer Research’s (AACR) 15th Annual Ovarian Cancer Research Symposium in September 2024 highlighting the impact of alterations in FBXW7, PPP2R1A and CCNE1 in patients with metastatic ovarian and endometrial cancers based on an analysis in approximately 2,000 patients from Cancer Genome Atlas Research Network and Memorial Sloan Kettering’s Metastatic Events and Tropisms. The data underscores inherent chemotherapy resistance and the lack of treatment options for metastatic gynecologic cancer patients with these biomarkers.
▪
Evaluating lunresertib in combination with Debio 0123, a highly selective, brain-penetrant, clinical WEE1 inhibitor, in Module 4 of the ongoing MYTHIC clinical trial in patients with advanced solid tumors harboring CCNE1 amplification or FBXW7 or PPP2R1A deleterious alterations. Repare expects to report initial data from Module 4 of the MYTHIC trial in 2025.
▪
Camonsertib (RP-3500): Potential best-in-class oral ATR inhibitor
▪
在TRESR臨床試驗的非小細胞肺癌（NSCLC）擴張中，camonsertib作爲單藥療法進行評估。Camonsertib在TRESR臨床試驗中表現出了在ATm突變NSCLC患者中延長無進展生存期的有希望信號。Repare希望在2025年從TRESR臨床試驗中報告初步數據。
▪
2024年9月，在美國放射腫瘤學會（ASTRO）年會上，展示了與紀念斯隆凱特琳癌症中心的調查員合作進行的臨床試驗中的第1期數據，重點介紹了camonsertib與姑息放射治療結合用於治療攜帶共濟失調與毛細血管擴張（ATM）突變的轉移性腫瘤。人首次數據顯示，與攜帶病因性ATm突變的腫瘤患者相比，該組合表現出更高臨床益處。
▪
RP-1664：首創的口服選擇性PLK4抑制劑
▪
在LIONS臨床試驗的成人和青少年TRIM37高實體腫瘤患者中評估RP-1664作爲單藥療法，包括最近爲先天性神經母細胞瘤患者進行的第一例劑量的評估。在LIONS臨床試驗中評估安全性後，公司預計迅速將RP-1664推進到一個面向高風險、複發性神經母細胞瘤的兒童患者的1/2期試驗中，在那裏患者患有TRIM37變異腫瘤的高普遍率。
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RP-3467：潛在的最佳口服Polθ ATPase抑制劑
▪
在POLAR臨床試驗中給予第一個患者劑量，評估RP-3467，一種Polθ ATPase抑制劑，單獨或與聚-ADP核糖聚合酶（PARP）抑制劑olaparib聯合應用。POLAR臨床試驗是一項多中心、開放標籤、劑量逐步增加的I期臨床試驗，旨在研究RP-3647單獨或與olaparib聯合應用對分子選擇的成人晚期實體瘤的安全性、藥代動力學、藥效學和初步臨床活性。預計該試驗將招募患有局部晚期或轉移性上皮性卵巢癌、轉移性乳腺癌、轉移性去勢抵抗性前列腺癌或胰腺腺癌的患者。
▪
其他公司更新
▪
2024年8月，Repare宣佈戰略性重新調整其研發活動，重點放在推動其臨床階段腫瘤治療方案組合的進展上。

 

作爲戰略重點的一部分，Repare將整體員工規模減少約25％，其中大多數員工來自其臨床前團隊。

2024年第三季度財務業績：

▪
現金、現金等價物和可交易證券： 截至2024年9月30日，現金、現金等價物和可交易證券爲17940萬美元。公司認爲其現金、現金等價物和可交易證券足以支持其當前的營運計劃直至2026年下半年。
▪
合作協議收入： 截至2024年9月30日三個月和九個月的合作協議收入分別爲零和5350萬美元，而在截至2023年9月30日三個月和九個月的時間段內分別爲220萬美元和3810萬美元。
▪
研發費用（減稅抵免後淨額）： 2024年9月30日結束的三個月和九個月淨研發費用分別爲2840萬和9140萬美元，與2023年9月30日結束的三個月和九個月的3270萬和9830萬美元相比。
▪
一般和行政費用（G&A）： 管理費用分別是2024年9月30日結束的三個月和九個月的640萬和2340萬美元，與2023年9月30日結束的三個月和九個月的790萬和2510萬美元相比。
▪
淨虧損: 淨虧損分別爲3440萬美元，每股0.81美元，和5600萬美元，每股1.32美元，截至2024年9月30日結束的三個和九個月，相比之下，2023年9月30日結束的三個和九個月分別爲1890萬美元，每股0.45美元，和6580萬美元，每股1.56美元。

關於Repare Therapeutics Inc.

Repare Therapeutics是一家領先的臨床前期精準腫瘤醫藥公司，其專有的合成致死性方法使其能夠發現和開發新型藥物。該公司利用其基因組範圍、CRISPR啓用的SNIPRx®平台系統地發現和開發高度靶向的抗癌療法，重點是基因組不穩定性，包括DNA損傷修復。該公司的產品管線包括lunresertib（也稱爲RP-6306），目前處於1/2期臨床開發中的PKMYT1抑制劑；camonsertib（也稱爲RP-3500），目前處於1/2期臨床開發的潛在領先的ATR抑制劑；RP-1664，1期PLK4抑制劑；RP-3467，1期Polθ ATPase抑制劑；以及其他未公開的臨床前項目。更多信息，請訪問 reparerx.com 並關注@Reparerx在X（前Twitter）和LinkedIn上。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據1995年《私人證券訴訟改革法》和加拿大證券法的「前瞻性聲明」。本新聞稿中除歷史事實陳述外，所有陳述均屬「前瞻性聲明」。這些聲明可以通過諸如「旨在」，「預計」，「相信」，「可能」，「估計」，「期望」，「預測」，「目標」，「打算」，「可能」，「潛力」，「尋求」，「將」等詞語或類似表達來識別，旨在識別前瞻性聲明，儘管並非所有前瞻性聲明均包含這些詞語。本新聞稿中的前瞻性聲明包括但不限於與以下事項有關：公司產品候選藥物當前和將來臨床試驗的設計、目標、啓動、時間安排、進展和結果，包括評估lunresertib在鉑類耐藥性卵巢癌和子宮內膜癌患者中與camonsertib聯合應用的2期MYTHIC試驗、計劃於2025年開始註冊試驗，與Memorial-Sloan Kettering癌症中心合作進行的camonsertib聯合姑息性放射治療轉移性腫瘤的1期臨床試驗，進行中的2期MYTHIC試驗的模塊4評估lunresertib與Debio 0123聯合治療高級實體腫瘤患者，camonsertib在非小細胞肺癌患者中的2期TRESR試驗，RP-3467單藥和聯合olaparib治療分子選擇的成年高級實體腫瘤的1期POLAR試驗，RP-1664用於TRIM37高表達實體瘤的1期LIONS試驗；公司產品候選藥物的耐受性、有效性和臨床進展；公司預期的現金運行期限；以及從公司發現平台中發現更多靶點和臨床候選藥物的益處和能力。這些前瞻性聲明基於公司在本新聞稿日期的期望和假設。每一項這類前瞻性聲明都涉及可能導致公司臨床開發計劃、未來結果或績效與前瞻性聲明所表達或暗示的結果有重大不同的風險和不確定因素。許多因素可能導致當前期望與實際結果之間存在差異，包括：在臨床試驗之前和早期臨床試驗中取得成功不意味着後續臨床試驗將產生相同結果或以其他方式提供充分數據來證明產品候選藥物的功效和安全性；宏觀經濟條件的影響，包括烏克蘭衝突和中東衝突、高漲的通貨膨脹和不確定的信貸和金融市場對公司業務、臨床試驗和財務狀況的影響；在臨床研究中觀察到意外的安全性或療效數據；臨床試驗現場激活或入組速度低於預期；公司能否實現其合作和許可協議的好處；預期或現有競爭的變化；監管環境的變化；監管批准過程的不確定性和時間安排；以及意外的訴訟或其他爭端。可能導致公司實際結果與本新聞稿中前瞻性聲明所表達或暗示的結果不同的其他因素在標題爲「風險因素」的部分有所說明，該部分包括公司於2024年9月30日提交給證券交易委員會（「SEC」）和魁北克Autorité des Marchés Financiers（「AMF」）的第10-Q季度報告中。公司明確聲明不承擔任何更新此處包含的前瞻性聲明的義務，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變更或其他原因，法律另有要求除外。更多信息請訪問

 

鉑類耐藥性卵巢癌和子宮內膜癌患者中正在進行的2期MYTHIC試驗評估lunresertib聯合camonsertib的效果，並計劃在2025年開始登記試驗；與Memorial-Sloan Kettering癌症中心合作的camonsertib聯合姑息性放射治療轉移性腫瘤的1期臨床試驗；正在進行的2期MYTHIC試驗模塊4評估 Debio 0123聯合lunresertib治療高級實體腫瘤患者；camonsertib在非小細胞肺癌患者中的2期TRESR試驗；RP-3467單藥和聯合olaparib治療分子選擇的成年高級實體腫瘌的1期POLAR試驗；RP-1664用於TRIM37高表達實體瘤的1期LIONS試驗；公司產品候選藥物的耐受性、有效性和臨床進展；公司預期的現金運行期限；以及利用公司發現平台發現更多靶標和臨床候選藥物的益處和能力。這些前瞻性聲明基於公司在本新聞稿發佈日的預期和假設。這些前瞻性聲明涉及可能導致公司臨床開發計劃、未來結果或績效與前瞻性聲明所表達或暗示的結果有實質不同的風險和不確定性。許多因素可能導致當前期望與實際結果之間存在差異，包括：在臨床試驗之前和早期臨床試驗取得成功並不意味着後續臨床試驗將產生相同結果或以其他方式提供充分數據來證明產品候選藥物的功效和安全性；宏觀經濟條件的影響，包括烏克蘭衝突和中東衝突、通貨膨脹加劇以及金融市場的不穩定對公司業務、臨床試驗和財務狀況的影響；在臨床研究中觀察到的超出預期的安全性或療效數據；臨床試驗現場激活或入組速度低於預期；公司實現合作和授權協議的好處的能力；預期或現有競爭的變化；監管環境的變化；監管批准流程的不確定性和時間表；以及意外的訴訟或其他爭端。更可能導致公司實際結果與本新聞稿中前瞻性聲明表達或暗示的結果有所差異的因素，有所描述的部分標題爲「風險因素」，這些可在公司於2024年9月30日向證券交易委員會（「SEC」）和魁北克金融市場管理機構（「AMF」）提交的第10-Q季度報告中識別。公司明確聲明不承諾更新此處包含的前瞻性聲明，無論是因爲有新信息、未來事件、變化的情況或其他情況，除非法律另有規定。更多信息請訪問 reparerx.com 並在Twitter上關注Repare，用戶名爲@RepareRx，在LinkedIn上關注 https://www.linkedin.com/company/repare-therapeutics/.

 

Repare Therapeutics Inc.

合併資產負債表

（未經審計）

（除股票資料外，金額以千美元計）

 

 

截至
9月30日,

 

 

截至
12月31日,

 

 

 

2024

 

 

2023

 

資產

 

 

 

 

 

 

流動資產：

 

 

 

 

 

 

現金及現金等價物

 

$

80,541

 

 

$

111,268

 

有價證券

 

 

98,891

 

 

 

112,359

 

應收所得稅

 

 

10,974

 

 

 

10,813

 

其他流動應收款

 

 

3,253

 

 

 

4,499

 

預付費用

 

 

6,744

 

 

 

4,749

 

總流動資產

 

 

200,403

 

 

 

243,688

 

資產和設備，淨值

 

 

2,748

 

 

 

4,215

 

經營租賃權使用資產

 

 

2,473

 

 

 

3,326

 

應收所得稅

 

 

586

 

 

 

2,276

 

其他

 

 

179

 

 

 

396

 

資產總計

 

$

206,389

 

 

$

253,901

 

負債及股東權益

 

 

 

 

 

 

流動負債：

 

 

 

 

 

 

應付賬款

 

$

10,655

 

 

$

2,400

 

應計費用及其他流動負債

 

 

18,212

 

 

 

24,057

 

經營租賃負債，流動部分

 

 

2,217

 

 

 

2,400

 

遞延收入，當期部分

 

 

—

 

 

 

10,222

 

流動負債合計

 

 

31,084

 

 

 

39,079

 

經營租賃負債，減：流動部分

 

 

346

 

 

 

1,010

 

遞延收入，減去當前部分淨額

 

 

—

 

 

 

1,730

 

負債合計

 

 

31,430

 

 

 

41,819

 

股東權益

 

 

 

 

 

 

優先股，每股無面值；截至2024年9月30日和2023年12月31日，已授權無限股份
截至2024年9月30日和2023年12月31日，已發行和流通股份爲0股
截至2024年9月30日和2017年12月31日

 

 

—

 

 

 

—

 

普通股，每股無面值；截至2024年9月30日和2023年12月31日，已授權無限股份
截至2024年9月30日和2023年12月31日，已發行和流通股份分別爲42,510,708股和42,176,041股
截至2024年9月30日和2023年12月31日，（公司）已發行並流通股份分別爲

 

 

486,674

 

 

 

483,350

 

額外實收資本

 

 

77,272

 

 

 

61,813

 

累計其他綜合收益

 

 

140

 

 

 

28

 

累積赤字

 

 

(389,127

)

 

 

(333,109

)

股東權益合計

 

 

174,959

 

 

 

212,082

 

負債和股東權益總計

 

$

206,389

 

 

$

253,901

 

 

 

Repare Therapeutics Inc.

合併損益表和綜合損益表

（未經審計）

（以千美元爲單位，除了股份和每股數據）

 

 

三個月結束
9月30日,

 

 

九個月結束
9月30日,

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

營業收入：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

合作協議

 

$

—

 

 

$

2,159

 

 

$

53,477

 

 

$

38,086

 

營業費用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研發支出，減稅抵免後淨額

 

 

28,401

 

 

 

32,709

 

 

 

91,446

 

 

 

98,327

 

一般行政

 

 

6,444

 

 

 

7,868

 

 

 

23,379

 

 

 

25,116

 

重組

 

 

1,527

 

 

 

—

 

 

 

1,527

 

 

 

—

 

營業費用總計

 

 

36,372

 

 

 

40,577

 

 

 

116,352

 

 

 

123,443

 

經營虧損

 

 

(36,372

)

 

 

(38,418

)

 

 

(62,875

)

 

 

(85,357

)

其他收入（費用）淨額

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

匯率期貨的已實現和未實現（損失）收益

 

 

(19

)

 

 

(40

)

 

 

18

 

 

 

(137

)

利息收入

 

 

2,512

 

 

 

3,312

 

 

 

8,374

 

 

 

10,228

 

其他支出

 

 

(42

)

 

 

(32

)

 

 

(95

)

 

 

(73

)

其他收入淨額

 

 

2,451

 

 

 

3,240

 

 

 

8,297

 

 

 

10,018

 

稅前虧損

 

 

(33,921

)

 

 

(35,178

)

 

 

(54,578

)

 

 

(75,339

)

所得稅（費用）收回

 

 

(485

)

 

 

16,299

 

 

 

(1,440

)

 

 

9,573

 

淨損失

 

$

(34,406

)

 

$

(18,879

)

 

$

(56,018

)

 

$

(65,766

)

其他綜合收益:

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

可供出售的可流通證券的未實現收益
   證券

 

$

274

 

 

$

172

 

 

$

112

 

 

$

176

 

其他綜合收益總額

 

 

274

 

 

 

172

 

 

 

112

 

 

 

176

 

綜合損失

 

$

(34,132

)

 

$

(18,707

)

 

$

(55,906

)

 

$

(65,590

)

歸屬於普通股股東的基本每股淨虧損
和稀釋後

 

$

(0.81

)

 

$

(0.45

)

 

$

(1.32

)

 

$

(1.56

)

基本和稀釋加權平均普通股份在外-基本和稀釋加權平均

 

 

42,452,617

 

 

 

42,102,685

 

 

 

42,377,635

 

 

 

42,077,857

 

 

 

投資者關係和媒體聯繫人：

Robin Garner

副總裁兼投資者關係負責人

Repare Therapeutics Inc.

investor@reparerx.com