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第99.1展示文本

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Intellia Therapeutics宣布2024年第三季度财务业绩并突出近期公司进展

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获得美国FDA的IND审批，以启动在遗传性转甘甜蛋白（ATTR）淀粉样病变合并多发性神经病的患者中进行MAGNITUDE-2第3期试验的nexiguran ziclumeran（nex-z）;计划于年底启动研究
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在MAGNITUDE第3期研究中，ATTR淀粉样变性伴心肌病的患者持续强大的患者注册，进展超前于计划
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计划在即将召开的2024年美国心脏协会科学会议上展示正在进行中的nex-z第1期研究的新临床数据
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积极筛选参与NTLA-2002用于遗传性血管性水肿（HAE）的HALEO第3期研究的患者
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报道了第2阶段研究的积极结果，支持NTLA-2002有潜力成为HAE的功能性治愈方案
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On track to dose the first patient by year-end in the Phase 1/2 study of NTLA-3001, an ，为抑郁症、焦虑症和其他沉思性障碍提供了有前景的新疗法。 gene insertion candidate for the treatment of alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD)
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截至2024年第三季度末，现金、现金等价物和可变现证券约为94500万美元

CAMBRIDGE, Mass., Nov. 7, 2024 – Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), a leading clinical-stage gene editing company focused on revolutionizing medicine with CRISPR-based therapies, today reported operational highlights and financial results for the third quarter ended September 30, 2024.

“Our third quarter and recent period have been marked by outstanding progress in advancing our pipeline of CRISPR-based gene editing therapies,” said Intellia President and Chief Executive Officer John Leonard万.D. “A key achievement was the initiation of the HAELO Phase 3 study, which we believe will demonstrate what we’ve seen in the first-in-human study — a one-time treatment of NTLA-2002 has the potential to be a functional cure for hereditary angioedema. In addition, we are very pleased the strong pace of enrollment has continued in the ongoing MAGNITUDE Phase 3 study of nex-z for people living with ATTR amyloidosis with cardiomyopathy. Following the recent IND clearance from the FDA for the MAGNITUDE-2 Phase 3 study of nex-z in polyneuropathy patients, we are on track to initiate our third Phase 3 study in the weeks ahead. We look forward to the AHA annual meeting next week, where we will be sharing the first biomarker and functional capacity data from the Phase 1 study of nex-z, and further build upon Intellia’s industry-leading position in ushering in a new era of medicine.”

 

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2024年第三季度及最近的运营亮点

甲状腺素转运蛋白（ATTR）淀粉样变性

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Nexiguran ziclumeran（nex-z，也称为NTLA-2001）：Nex-z是一种调查性治疗 ，为抑郁症、焦虑症和其他沉思性障碍提供了有前景的新疗法。 基于CRISPR的治疗，旨在失活 TTR 通过基因编辑技术在肝细胞中靶向，从而阻断ATTR淀粉样变性的治疗中TTR蛋白的产生。Nex-z提供了在单剂后驱动TTR蛋白深度、持续甚至终身减少的可能性，从而实现对该病症的停止和逆转。Intellia与再生元制药公司合作，在nex-z的开发和商业化方面处于领先地位。
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具有心肌病的ATTR淀粉样变性（ATTR-CM）：
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至关重要的3期MAGNITUDE试验的入组工作正在快速进行，并继续超出公司的目标招募预期。
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遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（ATTRv-PN）：
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Intellia今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其Nexiguran ziclumeran (nex-z)调查新药（IND）申请，以启动ATTRv-PN的MAGNITUDE-2关键第3阶段试验。MAGNITUDE-2是一项国际性、随机化、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估50名患有ATTRv-PN的成年人接受nex-z单剂55毫克输注或安慰剂的疗效和安全性。 安慰剂组随机分配的患者有资格选择换组接受nex-z。主要终点是基线改变中的修正神经病脆弱评分+7（mNIS+7）在第18个月和血清TTR在第29天。 mNIS+7量表是一项经过验证的措施，专门设计用于评估和量化多发性神经病变，包括肌肉无力、肌肉伸长反射、感觉丧失和自主神经障碍。该公司预计将在年底前在国外启动MAGNITUDE-2研究的患者招募。
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即将出炉的临床数据更新：
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Intellia将在进行中的第1阶段研究中报告新数据 在2024年美国心脏协会（AHA）科学会议的一场晚报口头报告中，将展示这些数据，时间为11月16日星期六。演示将包括ATTR-Cm患者的安全性、血清TTR减少、疾病进展和功能能力数据，公司将在11月16日星期六举办投资者网络研讨会，以审查这些数据以及来自ATTRv-PN组的数据。

 

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遗传性血管性水肿（HAE）

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NTLA-2002： NTLA-2002 is a wholly owned, investigational ，为抑郁症、焦虑症和其他沉思性障碍提供了有前景的新疗法。 CRISPR-based therapy designed to knock out the KLKB1 gene in the liver, with the goal of lifelong control of HAE attacks after a single dose.
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Intellia is actively screening patients in the HAELO Phase 3 study. In October, Intellia announced the initiation of HAELO, a global, randomized, double-blind, placebo-controlled study to evaluate the efficacy and safety of NTLA-2002 in 60 adults with Type I or Type II HAE. Patients will be randomized 2:1 to receive a single 50 mg infusion of NTLA-2002 or placebo. Patients randomized to the placebo arm will be eligible for optional crossover to NTLA-2002 at week 28. The primary endpoint is the change in number of HAE attacks from week 5 through week 28.
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In October, the Company presented positive Phase 2 data from the ongoing Phase 1/2 study, with results continuing to support the potential of NTLA-2002 to be a functional cure for HAE. Eight of 11 patients in the 50 mg arm ceased having any attacks during the 16-week primary observation period after a single dose of NTLA-2002. These eight patients continued to be attack-free through the reported follow-up and no further treatment has been required. NTLA-2002 was well tolerated. The most frequent adverse events (AEs) were headache, fatigue and nasopharyngitis. There have been no serious AEs, and all AEs were either Grade 1 or 2. These interim data were published in the 新英格兰医学杂志 并在2024年美国过敏，哮喘及免疫学学会（ACAAI）在马萨诸塞州波士顿举办的科学会议上发表。

Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏(AATD)-相关肺疾病

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NTLA-3001:NTLA-3001是一种首创CRISPR介导的 体内有针对性的基因插入开发候选药物，用于治疗AATD相关的肺部疾病。它的设计是精准地插入野生型 SERPINA1 基因编码α-1抗凝滞蛋白（AAT）蛋白质，有潜力在单次剂量后永久恢复完全功能的AAt蛋白表达至正常水平。这是Intellia的第一个完全拥有的基因插入计划。
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Intellia预计将在年底为NTLA-3001进行一/二期研究中首位患者进行治疗。

体内IFNa挑战 平台扩展

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Intellia正在通过部署新的编辑和传递创新，扩大可以使用其基于CRISPR的技术瞄准的疾病范围。这包括在肝脏之外的五种不同组织中推进基因编辑项目，可能独立进行，也可能与合作伙伴合作。 这些研究和临床前计划旨在瞄准起源于骨髓、大脑的疾病

 

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肌肉、肺部和眼睛，如果成功，可以极大地拓展CRISPR基因编辑治疗的机会。

VTX958在IL-12/IL-18二元刺激后显示出明显的剂量依赖性抑制，抑制持续时间延长。 项目更新

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Intellia正在推进多个项目，完全由其自己拥有并与合作伙伴合作，利用其异基因平台治疗免疫肿瘤和自身免疫性疾病。公司的专有异基因细胞工程平台避免了多种细胞介导的排斥反应，这是其他调查性异基因方法的关键未解决挑战。利用Intellia的异基因平台工程的细胞疗法，结合强化细胞功能的修改，提供了一个新的方法来针对血液和实体肿瘤。

即将举行的活动

公司将参加2024年第四季度以下活动:

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2024年美国心脏协会(AHA)科学大会，11月16日至18日，芝加哥

2024年第三季度财务结果

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现金净额: 截至2024年9月30日，现金、现金等价物和可市场折价证券为94470万美元，而截至2023年12月31日为10亿美元。此减少主要是由运营使用资金33500万美元带来的。公司的投资部分抵消了部分，其中包括公司“现场”(ATM)计划的净股本金额17690万美元，合作伙伴的报销4700万美元，其中包括2024年4月收到的3000万美元与再生元公司技术合作有关的一次性支付，利息收入3720万美元和来自员工股票计划的650万美元。 现金状况预计将支持运营至2026年末。
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合作收入: 2024年第三季度合作收入为910万美元，而2023年第三季度为1200万美元。这290万美元的减少主要是由于与AvenCell许可和合作协议有关的收入减少。
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研发费用: 2024年第三季度研发(R&D)费用为12340万美元，而2023年第三季度为11370万美元。这970万美元的增加主要是由我们主要项目的推进带来的。股权补偿费用包括在研发费用中，2024年第三季度为2420万美元。
•
管理费用: 2024年第三季度，一般管理和行政费用（G&A）为3050万美元，而2023年第三季度为2940万美元。这110万美元的增加主要与以股票为基础的补偿相关。2024年第三季度包含在G&A费用中的股票补偿费用为1540万美元。

 

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•
持续运营的净亏损为2024年3月31日结束的三个月为2080万美元，而去年同期为7620万美元。净亏损与比较前一季度相比减少了5540万美元，主要是由于毛利润增加了2730万美元，营业费用减少了110万美元，其他费用减少了2940万美元。 2024年第三季度净亏损13570万美元，而2023年第三季度净亏损12220万美元。

电话会议讨论2024年第三季度业绩

公司将于今天星期四11月7日上午8点（ET）在电话会议上讨论这些结果。

加入电话会议：

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美国来电者应拨打1-833-316-0545，国际来电者应拨打1-412-317-5726，大约在通话之前五分钟。所有参与者应要求连接到intellia therapeutics电话会议。
•
请访问此链接以同时进行现场网络直播。

可以通过Intellia网站intelliatx.com的投资者与媒体部门的“事件与演示”页面提供的回放功能回放电话会议，从11月7日下午12点（ET）开始。

关于Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics，Inc.（纳斯达克：NTLA）是一家领先的临床阶段基因编辑公司，专注于通过CRISPR治疗改变医学。该公司的 ，为抑郁症、焦虑症和其他沉思性障碍提供了有前景的新疗法。 这些项目利用CRISPR技术实现对人体内直接疾病基因的精准编辑。Intellia的 体外 这些项目利用CRISPR技术在体外工程人体细胞，用于治疗癌症和自身免疫疾病。Intellia拥有深厚的科学、技术和临床开发经验，以及专业团队，正在帮助确立一种新型药物标准。为了充分发挥基因编辑的潜力，Intellia继续扩展其基于CRISPR的平台能力，拥有新颖的编辑和传递技术。更多详情请访问intelliatx.com，关注我们@intelliatx。

前瞻性声明

本新闻稿包含Intellia Therapeutics, Inc.（“Intellia”或“公司”）根据1995年《私人证券诉讼改革法案》中的“前瞻性声明”。 这些前瞻性声明包括但不限于Intellia对其临床项目NTLA-2001（即“nexiguran ziclumeran”或“nex-z”），用于转甲状腺蛋白（“ATTR”）淀粉样变性的临床项目、NTLA-2002用于治疗家族性寻饮性水肿（”HAE“），NTLA-3001用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏相关的肺部疾病的信仰和期望，根据其临床试验申请（”CTA“）和新药申请（”IND“）提交，包括数据发布的预期时间、监管部门反馈、监管文件提交以及临床试验的启动、招募、用药和完成时间，例如计划于2024年底更多展示nex-z第1期临床试验的数据，其快速招募Phase 3 MAGNITUDE研究的计划，年底计划启动Phase 3试验MAGNITUDE-2的计划

 

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2024年，在NTLA-2002全球关键第3阶段研究中首次给药给患者，以及在2024年在其NTLA-3001第1阶段研究中首次给药给患者的能力；NTLA-2001有望通过单次剂量后持续深入、一致且可能终生减少TTR蛋白的潜力来阻止和逆转疾病；NTLA-2002有望成为对患有HAE的患者的功能性治愈，并在单次剂量后展示对HAE发作的终生控制的潜力；NTLA-3001有望在单次剂量后恢复功能性α-1抗胰蛋白酶蛋白到正常水平；扩展其CRISPR/Cas9技术及相关新技术，包括 在肝脏以外的组织中推进基因编辑项目，如骨髓、大脑、肌肉、肺和眼睛，并这些项目的潜力极大地扩大了CRISPR基因编辑治疗的机会；其有能力推进多个 我们建立了一个多元化的产品候选管道，包括旨在恢复Tregs的抑制和免疫调节功能的体外方法。我们的产品候选管道基于我们的三种不同潜在治疗方式：Treg增强生物制品、Treg衍生外泌体和自体Treg细胞疗法。“自体”意味着使用来源于患者本身的人类细胞治疗患者，而“同种异体”意味着使用来源于与患者基因不同的捐赠者的人类细胞治疗患者。我们的核心重点是开发这些疗法以针对Treg功能失调，这已被确定为神经退行性、自身免疫和代谢性疾病的重要病理生理组成部分，在这些领域迫切需要新的有效疗法。利用其旨在避免T细胞和NK细胞介导的排斥的同种异体平台的项目，用于治疗免疫肿瘤学和自身免疫疾病，并将其同种异体平台与编辑相结合，以增强细胞功能并提供一种新的方法来靶向血液系统和实体瘤；其有能力推进额外的 体内和框架。有关详细信息，请参阅UBS集团报酬报告我们建立了一个多元化的产品候选管道，包括旨在恢复Tregs的抑制和免疫调节功能的体外方法。我们的产品候选管道基于我们的三种不同潜在治疗方式：Treg增强生物制品、Treg衍生外泌体和自体Treg细胞疗法。“自体”意味着使用来源于患者本身的人类细胞治疗患者，而“同种异体”意味着使用来源于与患者基因不同的捐赠者的人类细胞治疗患者。我们的核心重点是开发这些疗法以针对Treg功能失调，这已被确定为神经退行性、自身免疫和代谢性疾病的重要病理生理组成部分，在这些领域迫切需要新的有效疗法。开发候选药物，并预期推进此类开发候选药物并发布与这些技术和开发候选药物相关的数据的时间预期；其有能力优化合作伙伴对其开发项目的影响，包括但不限于与再生元制药公司的合作及其ATTR淀粉样变性的共同开发项目；以及公司的增长和关于其资本使用、费用、未来累积赤字和财务结果的预期，包括其资助运营至2026年底的能力。

本新闻稿中的任何前瞻性声明均基于管理层对未来事件的当前期望和信念，并受许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与这些前瞻性声明中所述或暗示的结果有实质和不利的差异。这些风险和不确定性包括但不限于：与intellia保护和维护其知识产权地位能力相关的风险；与intellia与第三方的关系（包括其代工厂商、合作伙伴、许可方和被许可方）相关的风险；其被许可方保护和维护其知识产权地位能力的风险；授权、启动和进行临床前和临床研究以及其产品候选药物的其他开发要求方面的不确定性，包括与获准开展临床试验的监管批准相关的不确定性；与成功开发和商业化intellia的一个或多个产品候选药物的能力的风险；与临床前研究或临床研究结果无法预测与未来研究相关结果的风险；临床研究结果可能不为正面的风险；由于监管反馈或其他发展可能导致计划中临床试验延迟的风险；与intellia与再生元公司的合作，或其其他合作关系不继续或不成功相关的风险。有关这些以及其他风险和不确定性的讨论以及其他重要因素，这些风险和不确定性中的任何一个都可能导致intellia的实际结果与前瞻性声明中包含的结果不同，请参阅intellia最近一份年度报告表格10-k中标题为“风险因素”的部分，以及intellia向证券交易委员会提交的其他文件中有关潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论，包括其季度报告表格10-q。本新闻稿中的所有信息截至发布日期，intellia将无需更新此信息，除非法律要求。

 

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年度报告形式10-k文件中及intellia向证券交易委员会提交的其他文件中都包含了关于这些风险、不确定性和其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息截至发布日期，除非法律要求，intellia不承担更新此信息的责任。

INTELLIA THERAPEUTICS，INC.

综合损益表（未经审计）

(金额以千为单位，每股数据除外)

 

 

 

 

 

截至9月30日的三个月

 

 

截至9月30日的九个月

 

 

 

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

合作收入

$

9,111

 

 

$

11,992

 

 

$

45,003

 

 

$

38,192

 

营业费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研发

 

123,380

 

 

 

113,696

 

 

 

349,434

 

 

 

326,088

 

 

一般行政

 

30,501

 

 

 

29,403

 

 

 

93,385

 

 

 

87,503

 

 

 

营业费用总计

 

153,881

 

 

 

143,099

 

 

 

442,819

 

 

 

413,591

 

营业亏损

 

(144,770

)

 

 

(131,107

)

 

 

(397,816

)

 

 

(375,399

)

其他收益（费用），净:

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

利息收入

 

12,122

 

 

 

12,740

 

 

 

37,176

 

 

 

37,373

 

 

投资公允价值变动净额

 

(3,064

)

 

 

-

 

 

 

(29,483

)

 

 

-

 

 

权益法投资亏损

 

-

 

 

 

(3,857

)

 

 

-

 

 

 

(10,905

)

 

应计可变对价公允价值变动

 

-

 

 

 

-

 

 

 

-

 

 

 

(100

)

 

 

其他收入净额

 

9,058

 

 

 

8,883

 

 

 

7,693

 

 

 

26,368

 

净损失

$

(135,712

)

 

$

(122,224

)

 

$

(390,123

)

 

$

(349,031

)

基本和稀释每股净亏损

$

(1.34

)

 

$

(1.38

)

 

$

(3.99

)

 

$

(3.96

)

基本及摊薄加权平均股本

 

101,002

 

 

 

88,645

 

 

 

97,842

 

 

 

88,204

 

INTELLIA THERAPEUTICS，INC.

合并资产负债表数据（未经审计）

（以千为单位）

 

 

September 30, 2024

 

 

2023年12月31日

 

现金、现金等价物和市场证券

 

$

944,681

 

 

$

1,012,087

 

资产总额

 

 

1,173,351

 

 

 

1,300,977

 

负债合计

 

 

210,736

 

 

 

250,808

 

股东权益总额

 

 

962,615

 

 

 

1,050,169

 

 

Intellia联系人：

投资者:

李娜
高级总监，投资者关系和企业传播
lina.li@intelliatx.com

 

媒体:
Matt Crenson

Ten Bridge Communications

media@intelliatx.com

mcrenson@tenbridgecommunications.com

 

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