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第99.1展示文本

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Intellia Therapeutics宣佈2024年第三季度財務業績並突出近期公司進展

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獲得美國FDA的IND審批，以啓動在遺傳性轉甘甜蛋白（ATTR）澱粉樣病變合併多發性神經病的患者中進行MAGNITUDE-2第3期試驗的nexiguran ziclumeran（nex-z）;計劃於年底啓動研究
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在MAGNITUDE第3期研究中，ATTR澱粉樣變性伴心肌病的患者持續強大的患者註冊，進展超前於計劃
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計劃在即將召開的2024年美國心臟協會科學會議上展示正在進行中的nex-z第1期研究的新臨床數據
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積極篩選參與NTLA-2002用於遺傳性血管性水腫（HAE）的HALEO第3期研究的患者
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報道了第2階段研究的積極結果，支持NTLA-2002有潛力成爲HAE的功能性治癒方案
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On track to dose the first patient by year-end in the Phase 1/2 study of NTLA-3001, an ，爲抑鬱症、焦慮症和其他沉思性障礙提供了有前景的新療法。 gene insertion candidate for the treatment of alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD)
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截至2024年第三季度末，現金、現金等價物和可變現證券約爲94500萬美元

CAMBRIDGE, Mass., Nov. 7, 2024 – Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), a leading clinical-stage gene editing company focused on revolutionizing medicine with CRISPR-based therapies, today reported operational highlights and financial results for the third quarter ended September 30, 2024.

「Our third quarter and recent period have been marked by outstanding progress in advancing our pipeline of CRISPR-based gene editing therapies,」 said Intellia President and Chief Executive Officer John Leonard萬.D. “A key achievement was the initiation of the HAELO Phase 3 study, which we believe will demonstrate what we’ve seen in the first-in-human study — a one-time treatment of NTLA-2002 has the potential to be a functional cure for hereditary angioedema. In addition, we are very pleased the strong pace of enrollment has continued in the ongoing MAGNITUDE Phase 3 study of nex-z for people living with ATTR amyloidosis with cardiomyopathy. Following the recent IND clearance from the FDA for the MAGNITUDE-2 Phase 3 study of nex-z in polyneuropathy patients, we are on track to initiate our third Phase 3 study in the weeks ahead. We look forward to the AHA annual meeting next week, where we will be sharing the first biomarker and functional capacity data from the Phase 1 study of nex-z, and further build upon Intellia’s industry-leading position in ushering in a new era of medicine.”

 

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2024年第三季度及最近的運營亮點

甲狀腺素轉運蛋白（ATTR）澱粉樣變性

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Nexiguran ziclumeran（nex-z，也稱爲NTLA-2001）：Nex-z是一種調查性治療 ，爲抑鬱症、焦慮症和其他沉思性障礙提供了有前景的新療法。 基於CRISPR的治療，旨在失活 TTR 通過基因編輯技術在肝細胞中靶向，從而阻斷ATTR澱粉樣變性的治療中TTR蛋白的產生。Nex-z提供了在單劑後驅動TTR蛋白深度、持續甚至終身減少的可能性，從而實現對該病症的停止和逆轉。Intellia與再生元製藥公司合作，在nex-z的開發和商業化方面處於領先地位。
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具有心肌病的ATTR澱粉樣變性（ATTR-CM）：
▪
至關重要的3期MAGNITUDE試驗的入組工作正在快速進行，並繼續超出公司的目標招募預期。
o
遺傳性ATTR澱粉樣變性伴多發性神經病（ATTRv-PN）：
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Intellia今日宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准其Nexiguran ziclumeran (nex-z)調查新藥（IND）申請，以啓動ATTRv-PN的MAGNITUDE-2關鍵第3階段試驗。MAGNITUDE-2是一項國際性、隨機化、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估50名患有ATTRv-PN的成年人接受nex-z單劑55毫克輸注或安慰劑的療效和安全性。 安慰劑組隨機分配的患者有資格選擇換組接受nex-z。主要終點是基線改變中的修正神經病脆弱評分+7（mNIS+7）在第18個月和血清TTR在第29天。 mNIS+7量表是一項經過驗證的措施，專門設計用於評估和量化多發性神經病變，包括肌肉無力、肌肉伸長反射、感覺喪失和自主神經障礙。該公司預計將在年底前在國外啓動MAGNITUDE-2研究的患者招募。
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即將出爐的臨床數據更新：
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Intellia將在進行中的第1階段研究中報告新數據 在2024年美國心臟協會（AHA）科學會議的一場晚報口頭報告中，將展示這些數據，時間爲11月16日星期六。演示將包括ATTR-Cm患者的安全性、血清TTR減少、疾病進展和功能能力數據，公司將在11月16日星期六舉辦投資者網絡研討會，以審查這些數據以及來自ATTRv-PN組的數據。

 

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遺傳性血管性水腫（HAE）

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NTLA-2002： NTLA-2002 is a wholly owned, investigational ，爲抑鬱症、焦慮症和其他沉思性障礙提供了有前景的新療法。 CRISPR-based therapy designed to knock out the KLKB1 gene in the liver, with the goal of lifelong control of HAE attacks after a single dose.
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Intellia is actively screening patients in the HAELO Phase 3 study. In October, Intellia announced the initiation of HAELO, a global, randomized, double-blind, placebo-controlled study to evaluate the efficacy and safety of NTLA-2002 in 60 adults with Type I or Type II HAE. Patients will be randomized 2:1 to receive a single 50 mg infusion of NTLA-2002 or placebo. Patients randomized to the placebo arm will be eligible for optional crossover to NTLA-2002 at week 28. The primary endpoint is the change in number of HAE attacks from week 5 through week 28.
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In October, the Company presented positive Phase 2 data from the ongoing Phase 1/2 study, with results continuing to support the potential of NTLA-2002 to be a functional cure for HAE. Eight of 11 patients in the 50 mg arm ceased having any attacks during the 16-week primary observation period after a single dose of NTLA-2002. These eight patients continued to be attack-free through the reported follow-up and no further treatment has been required. NTLA-2002 was well tolerated. The most frequent adverse events (AEs) were headache, fatigue and nasopharyngitis. There have been no serious AEs, and all AEs were either Grade 1 or 2. These interim data were published in the 新英格蘭醫學雜誌 並在2024年美國過敏，哮喘及免疫學學會（ACAAI）在馬薩諸塞州波士頓舉辦的科學會議上發表。

Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏(AATD)-相關肺疾病

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NTLA-3001:NTLA-3001是一種首創CRISPR介導的 體內有針對性的基因插入開發候選藥物，用於治療AATD相關的肺部疾病。它的設計是精準地插入野生型 SERPINA1 基因編碼α-1抗凝滯蛋白（AAT）蛋白質，有潛力在單次劑量後永久恢復完全功能的AAt蛋白表達至正常水平。這是Intellia的第一個完全擁有的基因插入計劃。
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Intellia預計將在年底爲NTLA-3001進行一/二期研究中首位患者進行治療。

體內IFNa挑戰 平台擴展

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Intellia正在通過部署新的編輯和傳遞創新，擴大可以使用其基於CRISPR的技術瞄準的疾病範圍。這包括在肝臟之外的五種不同組織中推進基因編輯項目，可能獨立進行，也可能與合作伙伴合作。 這些研究和臨床前計劃旨在瞄準起源於骨髓、大腦的疾病

 

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肌肉、肺部和眼睛，如果成功，可以極大地拓展CRISPR基因編輯治療的機會。

VTX958在IL-12/IL-18二元刺激後顯示出明顯的劑量依賴性抑制，抑制持續時間延長。 項目更新

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Intellia正在推進多個項目，完全由其自己擁有並與合作伙伴合作，利用其異基因平台治療免疫腫瘤和自身免疫性疾病。公司的專有異基因細胞工程平台避免了多種細胞介導的排斥反應，這是其他調查性異基因方法的關鍵未解決挑戰。利用Intellia的異基因平台工程的細胞療法，結合強化細胞功能的修改，提供了一個新的方法來針對血液和實體腫瘤。

即將舉行的活動

公司將參加2024年第四季度以下活動:

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2024年美國心臟協會(AHA)科學大會，11月16日至18日，芝加哥

2024年第三季度財務結果

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現金淨額: 截至2024年9月30日，現金、現金等價物和可市場折價證券爲94470萬美元，而截至2023年12月31日爲10億美元。此減少主要是由運營使用資金33500萬美元帶來的。公司的投資部分抵消了部分，其中包括公司「現場」(ATM)計劃的淨股本金額17690萬美元，合作伙伴的報銷4700萬美元，其中包括2024年4月收到的3000萬美元與再生元公司技術合作有關的一次性支付，利息收入3720萬美元和來自員工股票計劃的650萬美元。 現金狀況預計將支持運營至2026年末。
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合作收入: 2024年第三季度合作收入爲910萬美元，而2023年第三季度爲1200萬美元。這290萬美元的減少主要是由於與AvenCell許可和合作協議有關的收入減少。
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研發費用: 2024年第三季度研發(R&D)費用爲12340萬美元，而2023年第三季度爲11370萬美元。這970萬美元的增加主要是由我們主要項目的推進帶來的。股權補償費用包括在研發費用中，2024年第三季度爲2420萬美元。
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管理費用: 2024年第三季度，一般管理和行政費用（G&A）爲3050萬美元，而2023年第三季度爲2940萬美元。這110萬美元的增加主要與以股票爲基礎的補償相關。2024年第三季度包含在G&A費用中的股票補償費用爲1540萬美元。

 

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持續運營的淨虧損爲2024年3月31日結束的三個月爲2080萬美元，而去年同期爲7620萬美元。淨虧損與比較前一季度相比減少了5540萬美元，主要是由於毛利潤增加了2730萬美元，營業費用減少了110萬美元，其他費用減少了2940萬美元。 2024年第三季度淨虧損13570萬美元，而2023年第三季度淨虧損12220萬美元。

電話會議討論2024年第三季度業績

公司將於今天星期四11月7日上午8點（ET）在電話會議上討論這些結果。

加入電話會議：

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美國來電者應撥打1-833-316-0545，國際來電者應撥打1-412-317-5726，大約在通話之前五分鐘。所有參與者應要求連接到intellia therapeutics電話會議。
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請訪問此鏈接以同時進行現場網絡直播。

可以通過Intellia網站intelliatx.com的投資者與媒體部門的「事件與演示」頁面提供的回放功能回放電話會議，從11月7日下午12點（ET）開始。

關於Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics，Inc.（納斯達克：NTLA）是一家領先的臨床階段基因編輯公司，專注於通過CRISPR治療改變醫學。該公司的 ，爲抑鬱症、焦慮症和其他沉思性障礙提供了有前景的新療法。 這些項目利用CRISPR技術實現對人體內直接疾病基因的精準編輯。Intellia的 體外 這些項目利用CRISPR技術在體外工程人體細胞，用於治療癌症和自身免疫疾病。Intellia擁有深厚的科學、技術和臨床開發經驗，以及專業團隊，正在幫助確立一種新型藥物標準。爲了充分發揮基因編輯的潛力，Intellia繼續擴展其基於CRISPR的平台能力，擁有新穎的編輯和傳遞技術。更多詳情請訪問intelliatx.com，關注我們@intelliatx。

前瞻性聲明

本新聞稿包含Intellia Therapeutics, Inc.（「Intellia」或「公司」）根據1995年《私人證券訴訟改革法案》中的「前瞻性聲明」。 這些前瞻性聲明包括但不限於Intellia對其臨床項目NTLA-2001（即「nexiguran ziclumeran」或「nex-z」），用於轉甲狀腺蛋白（「ATTR」）澱粉樣變性的臨床項目、NTLA-2002用於治療家族性尋飲性水腫（”HAE「），NTLA-3001用於治療與α-1抗胰蛋白酶缺乏相關的肺部疾病的信仰和期望，根據其臨床試驗申請（」CTA「）和新藥申請（」IND“）提交，包括數據發佈的預期時間、監管部門反饋、監管文件提交以及臨床試驗的啓動、招募、用藥和完成時間，例如計劃於2024年底更多展示nex-z第1期臨床試驗的數據，其快速招募Phase 3 MAGNITUDE研究的計劃，年底計劃啓動Phase 3試驗MAGNITUDE-2的計劃

 

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2024年，在NTLA-2002全球關鍵第3階段研究中首次給藥給患者，以及在2024年在其NTLA-3001第1階段研究中首次給藥給患者的能力；NTLA-2001有望通過單次劑量後持續深入、一致且可能終生減少TTR蛋白的潛力來阻止和逆轉疾病；NTLA-2002有望成爲對患有HAE的患者的功能性治癒，並在單次劑量後展示對HAE發作的終生控制的潛力；NTLA-3001有望在單次劑量後恢復功能性α-1抗胰蛋白酶蛋白到正常水平；擴展其CRISPR/Cas9技術及相關新技術，包括 在肝臟以外的組織中推進基因編輯項目，如骨髓、大腦、肌肉、肺和眼睛，並這些項目的潛力極大地擴大了CRISPR基因編輯治療的機會；其有能力推進多個 我們建立了一個多元化的產品候選管道，包括旨在恢復Tregs的抑制和免疫調節功能的體外方法。我們的產品候選管道基於我們的三種不同潛在治療方式：Treg增強生物製品、Treg衍生外泌體和自體Treg細胞療法。「自體」意味着使用來源於患者本身的人類細胞治療患者，而「同種異體」意味着使用來源於與患者基因不同的捐贈者的人類細胞治療患者。我們的核心重點是開發這些療法以針對Treg功能失調，這已被確定爲神經退行性、自身免疫和代謝性疾病的重要病理生理組成部分，在這些領域迫切需要新的有效療法。利用其旨在避免T細胞和NK細胞介導的排斥的同種異體平台的項目，用於治療免疫腫瘤學和自身免疫疾病，並將其同種異體平台與編輯相結合，以增強細胞功能並提供一種新的方法來靶向血液系統和實體瘤；其有能力推進額外的 體內和框架。有關詳細信息，請參閱UBS集團報酬報告我們建立了一個多元化的產品候選管道，包括旨在恢復Tregs的抑制和免疫調節功能的體外方法。我們的產品候選管道基於我們的三種不同潛在治療方式：Treg增強生物製品、Treg衍生外泌體和自體Treg細胞療法。「自體」意味着使用來源於患者本身的人類細胞治療患者，而「同種異體」意味着使用來源於與患者基因不同的捐贈者的人類細胞治療患者。我們的核心重點是開發這些療法以針對Treg功能失調，這已被確定爲神經退行性、自身免疫和代謝性疾病的重要病理生理組成部分，在這些領域迫切需要新的有效療法。開發候選藥物，並預期推進此類開發候選藥物併發布與這些技術和開發候選藥物相關的數據的時間預期；其有能力優化合作夥伴對其開發項目的影響，包括但不限於與再生元製藥公司的合作及其ATTR澱粉樣變性的共同開發項目；以及公司的增長和關於其資本使用、費用、未來累積赤字和財務結果的預期，包括其資助運營至2026年底的能力。

本新聞稿中的任何前瞻性聲明均基於管理層對未來事件的當前期望和信念，並受許多風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際結果與這些前瞻性聲明中所述或暗示的結果有實質和不利的差異。這些風險和不確定性包括但不限於：與intellia保護和維護其知識產權地位能力相關的風險；與intellia與第三方的關係（包括其代工廠商、合作伙伴、許可方和被許可方）相關的風險；其被許可方保護和維護其知識產權地位能力的風險；授權、啓動和進行臨床前和臨床研究以及其產品候選藥物的其他開發要求方面的不確定性，包括與獲准開展臨床試驗的監管批准相關的不確定性；與成功開發和商業化intellia的一個或多個產品候選藥物的能力的風險；與臨床前研究或臨床研究結果無法預測與未來研究相關結果的風險；臨床研究結果可能不爲正面的風險；由於監管反饋或其他發展可能導致計劃中臨床試驗延遲的風險；與intellia與再生元公司的合作，或其其他合作關係不繼續或不成功相關的風險。有關這些以及其他風險和不確定性的討論以及其他重要因素，這些風險和不確定性中的任何一個都可能導致intellia的實際結果與前瞻性聲明中包含的結果不同，請參閱intellia最近一份年度報告表格10-k中標題爲「風險因素」的部分，以及intellia向證券交易委員會提交的其他文件中有關潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論，包括其季度報告表格10-q。本新聞稿中的所有信息截至發佈日期，intellia將無需更新此信息，除非法律要求。

 

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年度報告形式10-k文件中及intellia向證券交易委員會提交的其他文件中都包含了關於這些風險、不確定性和其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息截至發佈日期，除非法律要求，intellia不承擔更新此信息的責任。

INTELLIA THERAPEUTICS，INC.

綜合損益表（未經審計）

(金額以千爲單位，每股數據除外)

 

 

 

 

 

截至9月30日的三個月

 

 

截至9月30日的九個月

 

 

 

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

合作收入

$

9,111

 

 

$

11,992

 

 

$

45,003

 

 

$

38,192

 

營業費用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研發

 

123,380

 

 

 

113,696

 

 

 

349,434

 

 

 

326,088

 

 

一般行政

 

30,501

 

 

 

29,403

 

 

 

93,385

 

 

 

87,503

 

 

 

營業費用總計

 

153,881

 

 

 

143,099

 

 

 

442,819

 

 

 

413,591

 

營業虧損

 

(144,770

)

 

 

(131,107

)

 

 

(397,816

)

 

 

(375,399

)

其他收益（費用），淨:

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

利息收入

 

12,122

 

 

 

12,740

 

 

 

37,176

 

 

 

37,373

 

 

投資公允價值變動淨額

 

(3,064

)

 

 

-

 

 

 

(29,483

)

 

 

-

 

 

權益法投資虧損

 

-

 

 

 

(3,857

)

 

 

-

 

 

 

(10,905

)

 

應計可變對價公允價值變動

 

-

 

 

 

-

 

 

 

-

 

 

 

(100

)

 

 

其他收入淨額

 

9,058

 

 

 

8,883

 

 

 

7,693

 

 

 

26,368

 

淨損失

$

(135,712

)

 

$

(122,224

)

 

$

(390,123

)

 

$

(349,031

)

基本和稀釋每股淨虧損

$

(1.34

)

 

$

(1.38

)

 

$

(3.99

)

 

$

(3.96

)

基本及攤薄加權平均股本

 

101,002

 

 

 

88,645

 

 

 

97,842

 

 

 

88,204

 

INTELLIA THERAPEUTICS，INC.

合併資產負債表數據（未經審計）

（以千爲單位）

 

 

September 30, 2024

 

 

2023年12月31日

 

現金、現金等價物和市場證券

 

$

944,681

 

 

$

1,012,087

 

資產總額

 

 

1,173,351

 

 

 

1,300,977

 

負債合計

 

 

210,736

 

 

 

250,808

 

股東權益總額

 

 

962,615

 

 

 

1,050,169

 

 

Intellia聯繫人：

投資者:

李娜
高級總監，投資者關係和企業傳播
lina.li@intelliatx.com

 

媒體:
Matt Crenson

Ten Bridge Communications

media@intelliatx.com

mcrenson@tenbridgecommunications.com

 

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