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Edgewise Therapeutics报告2024年第三季度财务业绩和最新业务亮点

– 在2024年12月公布Becker成年患者中sevasemten第2期CANYON试验的头条结果进展顺利 –

– 在小孩和青少年Duchenne患者中sevasemten第2期LYNX和FOX试验进展顺利 –

– 在患有梗塞性和非梗塞性肥厚型心肌病(HCM)的EDG-7500患者中进行前沿第2期CIRRUS-HCm试验 –

– 宣布在健康受试者中进行第1期试验和在患有梗塞性HCM患者中进行的第2期CIRRUS-HCm试验均取得积极的头条数据 –

科罗拉多州博尔德 （2024年11月7日） – Edgewise Therapeutics, Inc.（纳斯达克：EWTX）是一家领先的肌肉疾病生物制药公司，今天报告了2024年第三季度的财务业绩和最新业务亮点。

“我们在心脏和骨骼肌项目上取得了强劲的进展，” Edgewise总裁兼首席执行官Kevin Koch博士表示。“基于迄今临床和临床前数据的强大支撑，我们正在对CIRRUS-HCm试验28天的阻塞性和非阻性HCm患者进行治疗。我们期待在未来几个月内分享有关CIRRUS-HCm和CANYON第二阶段项目的重要更新。”

最近的亮点

肌肉营养不良项目 / Sevasemten

贝克尔肌肉萎缩症（贝克尔病）

Sevasemten是一种口服首创的快速骨骼运动蛋白酶抑制剂，旨在保护不稳定的肌肉免受收缩诱导的肌肉损伤，在包括Becker病和杜甫氏肌营养不良在内的肌肉营养不良中。

目前尚无获批用于治疗Becker病患者的疗法，这是一种严重的遗传性、进行性神经肌肉疾病，存在重大未满足需求。

CANYON第2阶段安慰剂对照试验是针对Becker成人进行的CANYON是最大的干预性Becker试验，包括40名成人和29名青少年，治疗期为12个月。CANYON的主要终点是治疗期内肌酸激酶（CK）基线变化，同时收集额外指标，包括北极星运动评估（NSAA），肌营养不良北极星评估（NSAD），100米计时测试，肌肉损伤生物标志物，MRI和患者报告的结果。公司预计将于2024年12月报告CANYON数据。

GRAND CANYON，Becker病全球关键队列： GRAND CANYON，CANYON安慰剂对照试验的扩展，是一个120名Becker成人的多中心、随机、双盲、安慰剂对照队列，旨在评估sevasemten在18个月内的安全性和有效性。GRAND CANYON的主要终点是NSAA的基线变化。此外，还将评估其他功能评估、肌肉损伤生物标志物、MRI、患者报告的结果和安全性。如果GRAND CANYON的数据是积极的，可能支持营销申请。要了解更多信息，请访问clinicaltrials.gov（NCT05291091）或GRAND CANYON微网站。NCT05291091） 或GRAND CANYON 微网站: https://www.beckergcstudy.com.

MESA第2阶段开放标签延伸试验针对贝克尔病成年患者：公司正在推进MESA，这是一个开放标签延伸试验，旨在评估sevasemten对贝克尔病患者长期效果。MESA为之前参与ARCH、或完成CANYON、GRAND CANYON、DUNE试验的参与者提供持续获得sevasemten的机会。截至目前，MESA已注册了99%符合条件的参与者，这些参与者是之前完成这些试验的人。

杜欧肌营养不良（Duchenne Muscular Dystrophy）

LYNX第2阶段试验针对杜欧肌营养不良男童： LYNX是一个2部分多中心、药物剂量大致表第2阶段试验，旨在评估sevasemten对4至9岁患有杜欧肌营养不良并接受口服、每日一次sevasemten治疗的儿童的安全性、药代动力学以及肌肉损伤生物标志物的影响。该试验还将探索从基线开始的功能性指标变化，如NSAA、步幅速度95。^th 百分位（SV95C）和自我报告/照顾者报告的结果的变化。

公司计划在2024年第四季度报告LYNX数据。公司将依靠LYNX数据，以及杜欧肌营养不良儿童FOX试验的数据。 之前接受基因治疗的患者 指导2025年计划启动的杜兴氏肌肉萎缩症第3期试验的设计和动力学。有关LYNX的更多信息，请访问clinicaltrials.gov了解更多关于该试验（NCT05540860).

FOX第2期试验用于患有杜兴氏肌肉萎缩症的男孩（先前接受基因治疗）： 公司正在推进FOX，一项第2期安慰剂对照试验，旨在评估sevasemten对先前接受基因治疗的6到17岁患有杜兴氏肌肉萎缩症的儿童和青少年的安全性、PK和肌肉损伤生物标志物的影响，为期12周。该试验还将探索基线功能评估项目如NSAA、SV95C以及自我报告/照料者报告的结果的变化。杜兴氏社区对该试验表现出极大的热情，公司能够在两个月内过量招募试验中的参与者。请访问clinicaltrials.gov了解更多关于该试验（NCT06100887).

心血管计划 / EDG-7500

EDG-7500是一种新型口服选择性心肌肌节调节剂，专为减慢早期收缩速度并解决HCm和其他舒张功能障碍疾病相关的心脏松弛问题而设计。在阻塞性和非阻塞性HCm模型的临床前数据表明，有能力促进有益反应并具有降低左心室射血分数（LVEF）至正常水平以下的风险。公司正在招募美国约55名HCm患者参与CIRRUS-HCm，一项四部分、多中心、开放标签试验，在多达20个临床试验站点进行。该试验的A部分的主要目标是评估EDG-7500单剂口服的安全性和耐受性。其他关键结果措施包括药代动力学（PK）、LVEF以及静息和刺激性左心室流出道梗阻梯度。B部分和C部分将评估阻塞或非阻塞HCm患者在28天内多剂次服用EDG-7500的安全性和效果。公司预计将于2025年第一季度报告CIRRUS-HCm 28天数据。了解更多关于CIRRUS-HCm的信息，请访问clinicaltrials.gov，NCT06347159 (第2期).

EDG-7500的第一阶段试验： 本季度，公司宣布了在健康志愿者中进行的EDG-7500第1期试验的数据，并临床试验2期CIRRUS-HCM中病人的单剂量组。  在安慰剂对照的第1期单剂量试验（n=48）中，健康志愿者接受了EDG-7500的单剂量，剂量范围为5至300毫克。在试验的多剂量部分（n=24）中，健康志愿者每天一次摄入25至100毫克，持续14天。EDG-7500在单剂量和多剂量试验中耐受良好，临床化验、血液学或心电图方面均无临床意义的变化。在较大范围的EDG-7500接触中，所有单剂量和多剂量对象的LVEF均无含义的变化。在多剂量试验中，半衰期约为30小时，并且大约4天后实现稳态。一般来说，单剂量和多剂量的暴露量呈剂量比例增加。

EDG-7500的CIRRUS-HCm第2期试验在CIRRUS-HCm A部分，患有梗阻性HCm的患者接受了50、100或200毫克的EDG-7500单剂量。在接受100毫克和200毫克单剂量的患者中，静息LVOt压力梯度（LVOt-G）平均减少了67%，Valsalva引发的LVOt-G平均减少了55%。在接受100或200毫克EDG-7500单剂量的患者中，有60%的患者静息时LVOt梯度小于30毫米汞柱，Valsalva时小于50毫米汞柱。重要的是，在不对LVEF产生实质变化的情况下实现了梯度降低。使用EDG-7500的单剂量同样导致了200毫克队列中Nt-proBNP的平均降低64%，这是心力衰竭的关键生物标志。这种降低突出了我们的机制在治疗舒张功能障碍性疾病，包括非梗阻性HCm方面的潜力。

在第1期和CIRRUS-HCm试验中，没有受试者在较大范围的EDG-7500接触下对LVEF产生实质变化或减少至50%以下。

Strengthened Engagement with the Scientific and Patient Communities

The Company continued its education and outreach in the HCm and muscular dystrophy medical and patient communities. Presentations were made at the HCm Society Scientific Sessions and the 29th International Annual Congress of the World Muscle Society. The Company served in a leadership role at the Becker Education and Engagement Day (BEED) events in the US and in Europe in September. These were the largest events of their kind for the Becker community. The Company continues to sponsor and participate in numerous other clinician and patient-focused events.

第三季度财务业绩

Cash, cash equivalents and marketable securities were approximately $49250万 as of September 30, 2024.

Research and development (R&D) expenses were $32.2 million for the third quarter of 2024, compared to $3070万 for the immediately preceding quarter. The increase of $150万 was primarily driven by an additional $160万 in manufacturing expenses related to our sevasemten and EDG-7500 clinical trials and research programs and $150万 higher personnel related costs primarily driven by stock based compensation, offset by a $160万 decrease in clinical and clinical development activities for the EDG-7500 clinical programs related to the substantial completion of Phase 1 trial in the second quarter 2024 and a $10万 decrease in professional fees and other research costs.

General and Administrative (G&A) expenses 2024年第三季度营业额为820万美元，而上一个季度为740万美元。增加80万的原因主要是人员相关成本的增加，主要与股票补偿有关。

净损失和每股净损失2024年第三季度净损失为3410万美元，每股为0.36美元，而上一个季度为3150万美元，每股为0.34美元。

关于Edgewise Therapeutics

Edgewise Therapeutics是一家领先的肌肉疾病生物制药公司，致力于开发新型治疗肌肉萎缩症和严重心脏病等疾病的药物。公司在肌肉生理学方面拥有深厚的专业知识，推动着新一代新型药物的研发。Sevasemten是一种口服用的快速骨骼肌肌球蛋白麻醉药，目前正处于贝克和杜甫肌肉萎缩症的晚期临床试验中。EDG-7500是一种新型心肌肌丝模拟剂，用于治疗肥厚性心肌病和其他舒张功能障碍疾病，目前正在进行2期临床开发。Edgewise的整个团队致力于我们的使命：改变受到严重肌肉病影响的患者和家庭的生活。欲了解更多信息，请访问：www.edgewisetx.com或关注我们的领英, X , Facebook和 Instagram.

关于前瞻性声明的警示说明

本新闻稿含有前瞻性声明，该术语定义于1933年证券法第27A条和1934年证券交易法第21E条。本新闻稿中非纯粹历史性的内容属于前瞻性声明。这些前瞻性声明包括但不限于关于Edgewise的产品候选药物和项目（包括sevasemten和EDG-7500）的潜力和预期的声明；关于Edgewise临床试验的预期，包括数据报告时间（包括CANYON阶段2试验、LYNX阶段2试验、CIRRUS-HCm 28天数据）的声明；关于Edgewise研究和开发项目推进的声明；Duchenne的sevasemten第3期试验启动时间的可能性；GRAND CANYON的数据可能支持营销申请的声明；关于Edgewise产品候选药物和项目管线的声明；关于Edgewise预期的里程碑的声明；以及Edgewise总裁兼首席执行官的声明。旨在确定前瞻性声明的词语包括“相信”，“预期”，“计划”，“期望”，“意图”，“将会”，“目标”，“潜力”等类似表达。本文中的前瞻性声明基于Edgewise目前的期望，并涉及可能永远不会实现或可能被证明不正确的假设。由于众多风险和不确定因素，实际结果可能与任何前瞻性声明中投影的结果大不相同，这些风险和不确定因素包括但不限于：Edgewise有限的运营历史所带来的风险，其产品尚处于早期开发阶段且尚未获得商业销售批准；Edgewise迄今未产生任何营业收入的风险；Edgewise实现与已批准的产品相关的发现、开发和商业化目标的能力；Edgewise需要大量额外资金来资助其运营；Edgewise极度依赖sevasemten的成功；Edgewise开发和商业化sevasemten和EDG-7500以及在未来项目中发现、开发和商业化产品候选药物的能力；与Edgewise产品候选药物临床试验未能证明安全性和有效性相关的风险；与Edgewise产品候选药物导致严重不良事件、毒性或其他不良副作用相关的风险；早期临床试验的结果可能无法预测后续临床试验成功的风险、以及与Edgewise临床试验结果未满足监管机构要求相关的风险；在临床试验中招募和/或维持患者方面的延迟或困难风险；未能利用其他适应症或产品候选药物方面的风险；与Edgewise的临床试验的中期、最终和初步数据随着更多患者数据的出现而发生变化相关的风险；监管批准过程漫长、耗时和本质上不可预测导致的风险；监管机构不接受在其管辖区域外进行的试验数据的风险；与Edgewise吸引和保留高技能主管和员工的风险；Edgewise获得和保持其产品候选药物知识产权保护的能力；Edgewise对第三方的依赖；普遍的经济和市场状况；以及其他风险。有关上述内容以及其他风险的信息可在Edgewise不时向美国证券交易委员会提交的文件中的“风险因素”部分找到。上述前瞻性声明截至本新闻稿日期，Edgewise不承担更新前瞻性声明或更新实际结果可能不同于前瞻性声明投影的理由的义务，除非法律要求。.

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Edgewise Therapeutics, Inc.

简化版的营运收入表

（以千为单位，除每股份额和每股金额外，未经审计）  

爱德华瑞斯治疗公司

简明资产负债表数据

(按千计，未经审计)

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Edgewise联系人
投资者:
迈克尔·卡鲁瑟斯，首席财务官
ir@edgewisetx.com

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media@edgewisetx.com