美国
证券交易委员会
华盛顿特区20549
表格
根据1934年证券交易法第13或15(d)条款的季度报告。 |
截至2024年6月30日季度结束
或
根据1934年证券交易法第13或15(d)条款的过渡报告 |
委员会档案编号：
（根据其组织宪章规定的正式名称）
（注册地） |
（联邦税号） |
（总部地址） |
（邮政编码） |
(
（注册人的电话号码，包括区号）
根据法案第12(b)条规定注册的证券：
每个班级的标题 |
交易符号 |
注册的每个交易所的名称 |
请勾选以下选项以表示申报人（1）已提交证券交易法1934年第13条或15(d)条所要求提交的所有报告，且在过去12个月中（或申报人需要提交此类报告的较短期间）已提交；（2）已受到过去90天内此类提交要求的限制。
用勾选方式表示，注册人在过去12个月（或注册人需提交此类文件的较短期间）已向适用法规S-t条例405条的提交每一个互动数据文件。
勾选表示登记人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、较小型申报公司或新兴成长公司。详细定义请参阅《交易所法》第1202条中“大型加速申报人”、“加速申报人”、“较小型申报公司”和“新兴成长公司”的定义。
☒ |
加速归档人 |
☐ |
|
|
|
|
|
非加速归档人 |
☐ |
小型报告公司 |
|
|
|
|
|
新兴成长型企业 |
|
|
如果该企业为新兴成长型企业，请在是否选择不使用证交法第13(a)条所提供之符合任何新的或修订财务会计标准的延长过渡期的方格中打勾。 ☐
请在核取方框内表明公司是否为空壳公司（根据交易所法规120亿2号所定义）。 是 ☐ 否
截至2024年10月29日业务结束时，申报人普通股的总股数为：
Class A普通股 |
|
股份总数 |
普通股，每股面值0.0001美元 |
|
acadia pharmaceuticals inc.
表格10-Q
目录 内容
|
|
页码 |
||
|
|
|
||
|
|
|||
|
|
|
|
|
项目一。 |
|
|
1 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
1 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
2 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
3 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
4 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
5 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
6 |
|
|
|
|
|
|
项目二。 |
|
|
19 |
|
|
|
|
|
|
第三项目。 |
|
|
27 |
|
|
|
|
|
|
第四项。 |
|
|
28 |
|
|
|
|
||
|
|
|||
|
|
|
|
|
项目一。 |
|
|
29 |
|
|
|
|
|
|
项目 1A。 |
|
|
29 |
|
|
|
|
|
|
第五项。 |
|
|
63 |
|
|
|
|
|
|
第六项 |
|
|
65 |
|
|
|
|
||
|
67 |
|||
i
第一部分. 财务资讯AL资讯
项目 1。 F财务报表附注
acadia pharmaceuticals inc.
简明综合账目表缩编平衡表
(以千为单位，股票和每股金额除外)
|
|
九月三十日， |
|
|
12月31日， |
|
||
|
|
（未经审计） |
|
|
|
|
||
资产 |
|
|
|
|
|
|
||
现金及现金等价物 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
可供出售的投资证券 |
|
|
|
|
|
|
||
应收帐款净额 |
|
|
|
|
|
|
||
利息及其他应收款项 |
|
|
|
|
|
|
||
存货 |
|
|
|
|
|
|
||
预付款项 |
|
|
|
|
|
|
||
全部流动资产 |
|
|
|
|
|
|
||
物业及设备，扣除折旧后净值 |
|
|
|
|
|
|
||
营运租赁权使用资产 |
|
|
|
|
|
|
||
无形资产，扣除累计摊销 |
|
|
|
|
|
|
||
限制性现金 |
|
|
|
|
|
|
||
长期存货 |
|
|
|
|
|
|
||
其他资产 |
|
|
|
|
|
|
||
资产总额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
负债及股东权益 |
|
|
|
|
|
|
||
应付账款 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
应付负债 |
|
|
|
|
|
|
||
流动负债合计 |
|
|
|
|
|
|
||
营业租赁负债 |
|
|
|
|
|
|
||
其他长期负债 |
|
|
|
|
|
|
||
总负债 |
|
|
|
|
|
|
||
|
|
|
|
|
|
|||
股东权益： |
|
|
|
|
|
|
||
优先股，面额$0.01，授权股数为5,000,000股，发行且流通股数为截至2024年6月30日和2023年12月31日之184,668,188股和181,364,180股。 |
|
|
|
|
|
|
||
0.01 |
|
|
|
|
|
|
||
资本公积额额外增资 |
|
|
|
|
|
|
||
累积亏损 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
其他综合收益累计额 |
|
|
|
|
|
|
||
股东权益总额 |
|
|
|
|
|
|
||
负债和股东权益总额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
附带说明是这些未经审计的简化合并财务报表的组成部分。
1
ACADIA PHARMACEUTICALS INC.
简明合并财务报表损益表
（以千为单位，每股金额除外）
（未经审计）
|
|
截至9月30日的三个月 |
|
|
截至9月30日的九个月 |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
收入 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|||||
总收入 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
运营费用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||
研究和开发 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
销售、一般和管理 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
运营费用总额 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
运营收入（亏损） |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
( |
) |
||
净利息收入 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
其他收入 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
所得税前收入（亏损） |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
( |
) |
||
所得税支出 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
净收益（亏损） |
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
||
每股收益（净亏损）： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
基本 |
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
||
稀释 |
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
||
已发行普通股的加权平均值： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
基本 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
稀释 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
附带说明是这些未经审计的简化合并财务报表的组成部分。
2
ACADIA PHARMACEUTICALS INC.
简明合并报表综合损益表综合收益（损失）表
（以千为单位）
（未经审计）
|
|
截至9月30日的三个月 |
|
|
截至9月30日的九个月 |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
净收益（亏损） |
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
||
其他综合收益（亏损）： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
投资证券的未实现收益 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
外币折算调整 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
综合收益（亏损） |
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
||
附带说明是这些未经审计的简化合并财务报表的组成部分。
3
ACADIA PHARMACEUTICALS INC.
简明合并财务报表现金流量表
（以千为单位）
（未经审计）
|
|
截至9月30日的九个月 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
经营活动现金流 |
|
|
|
|
|
|
||
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
调整为符合经营活动提供的净现金流的净利润（亏损）： |
|
|
|
|
|
|
||
基于股票的报酬 |
|
|
|
|
|
|
||
投资证券的溢价摊销和折价累积 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
无形资产摊销 |
|
|
|
|
|
|
||
战略投资收益 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
售出投资证券的亏损 |
|
|
|
|
|
|
||
折旧 |
|
|
|
|
|
|
||
经营性资产和负债变动: |
|
|
|
|
|
|
||
2,687,823 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
利息及其他应收款 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
库存 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
预付费用 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
其他 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
经营租赁权使用资产 |
|
|
|
|
|
|
||
应付账款 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
应计负债 |
|
|
|
|
|
|
||
营业租赁负债 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
长期负债 |
|
|
|
|
|
|
||
经营活动产生的净现金流量 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
投资活动现金流量 |
|
|
|
|
|
|
||
投资证券购买 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
投資證券的出售和到期 |
|
|
|
|
|
|
||
策略性投資出售所得 |
|
|
|
|
|
|
||
购买固定资产 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
无形资产 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
投资活动的净现金流量(使用)/提供的净现金流量 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
筹资活动现金流量 |
|
|
|
|
|
|
||
发行普通股票收益，扣除发行费用净额 |
|
|
|
|
|
|
||
筹资活动产生的现金净额 |
|
|
|
|
|
|
||
汇率变动对现金的影响 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
现金、现金等价物和受限制现金净减少额 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
现金、现金等价物和受限制的现金 |
|
|
|
|
|
|
||
期初 |
|
|
|
|
|
|
||
期末 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
补充现金信息披露 |
|
|
|
|
|
|
||
应计的库存购买 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
在资产收购中应计的里程碑和有条件支付 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
附带说明是这些未经审计的简化合并财务报表的组成部分。
4
ACADIA PHARMACEUTICALS INC.
综合收益的压缩综合财务状况表股东权益变动表
（以千为单位）
（未经审计）
|
|
截至9月30日的三个月 |
|
|
截至9月30日的九个月 |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
股东权益合计，期初余额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
普通股： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
期初余额 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
期末余额 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
股本账户（超额部分计入资本公积）： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
期初余额 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
行使股票期权取得的普通股 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
根据雇员员工股发放普通股 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
基于股票的报酬 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
期末余额 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
累计赤字: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
期初余额 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
( |
) |
||
期末余额 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
其他全面收益（损失）： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
期初余额 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
其他综合收益（损失） |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
期末余额 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
( |
) |
||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
期权股东权益总额，期末余额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
附带说明是这些未经审计的简化合并财务报表的组成部分。
5
ACADIA PHARMACEUTICALS INC.
简化合并财务报表注释基本报表日期
（未经审计）
1。组织和业务
总部位于加利福尼亚州圣地亚哥的阿卡迪亚制药公司（以下简称 “公司”）是一家生物制药公司，专注于创新药物的开发和商业化，以满足中枢神经系统（CNS）疾病和罕见疾病中未得到满足的医疗需求。
2016年4月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了该公司的第一种药物NUPLAZID® （pimavanserin），用于治疗与帕金森氏病精神病（PDP）相关的幻觉和妄想。NUPLAZID 于 2016 年 5 月在美国上市处方。
2023年3月，美国食品药品管理局批准了该公司的第二种药物DAYBUE™（trofinetide），用于治疗成人和2岁及以上的儿童患者的雷特综合征。DAYBUE 于 2023 年 4 月在美国上市处方。
2024年10月，加拿大卫生部批准了DAYBUE™（曲非替德）的上市许可，用于治疗2岁及以上的成人和儿童患者的雷特综合征。
2. 报告范围和重要会计政策
报告范围
有限公司附属的未经审计的简明综合财务报表应当结合公司截至2023年12月31日的经审计财务报表及附注一起阅读，这些报表包括公司向证券交易委员会（SEC）提交的10-K表格（年度报告）。附上的未经审计的简明综合财务报表是根据美国通用会计准则（GAAP）的中期财务信息准则和第10-Q表格的说明以及S-X条例第10条的规定编制的。因此，由于它们属于中期报表，附上的未经审计的简明综合财务报表不包括GAAP针对完整财务报表所要求的所有信息和附注。在管理层看来，附上的未经审计的简明综合财务报表反映了为了对中期报告期末财务状况、营运结果、现金流量及股东权益做出公允表述所必要的所有调整（包括正常循环调整）。中期结果不一定代表全年的结果。根据GAAP编制财务报表要求管理层对会计报表中报告的金额做出影响的估计和假设，同时伴随附注。实际结果可能会与这些估计不同。
风险和不确定性
全球经济和业务活动继续面临广泛的宏观经济不确定性，包括劳动力短缺、通货膨胀和货币供应变动、经济衰退风险、最近和潜在的由于银行倒闭导致存款或贷款承诺减少的问题、以及由地缘政治和军工-半导体冲突及相关制裁导致的潜在打扰。公司持续积极监测这些宏观经济因素对其财务状况、流动性、营运和劳动力的影响。这些因素对公司运营和财务表现的影响程度，包括公司执行业务战略和计划的能力是否符合预期时间框架，将取决于未来的发展情况，这是不确定且无法预测的；然而，由于这些因素而持续或重新发生的打扰可能会对公司业务产生负面影响。
6
现金、现金等价物和限制性现金
下表提供了未经审计的简明合并现金流量报表中报告的现金、现金等价物和限制性现金的对账，这些现金流量总额与未经审计的简明合并现金流量报表中显示的相同金额（以千计）的总金额之和：
|
|
截至2024年9月30日的九个月 |
|
|
截至2023年9月30日的九个月 |
|
||||||||||
|
|
的开始 |
|
|
结束 |
|
|
的开始 |
|
|
结束 |
|
||||
现金和现金等价物 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
受限制的现金 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
显示的现金总额、现金等价物和限制性现金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
应收账款
应收账款在扣除分销费、即时付款折扣、退款和信用损失的客户备抵后入账。配送费、即时付款折扣和退款补贴以合同条款为基础。公司通过评估损失风险和有关可收款性的可用相关信息，包括历史信贷损失、现有合同付款条款、客户的实际付款模式、个人客户情况以及对应收账款整个合同期内预计存在的经济状况的合理和可支持的预测，估算了应收账款当前的预期信贷损失。该公司历来没有经历过重大的信用损失。根据其评估，截至2024年9月30日 公司确定不需要信用损失备抵金。
收入
该公司在一个业务领域运营。与内部管理报告一致，其运营业绩以合并方式报告，用于分部报告。收入包括向客户的产品净销售额，全部为在美国的销售额。按产品划分的收入如下（以千计）：
|
|
截至9月30日的三个月 |
|
|
截至9月30日的九个月 |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
NUPLAZID |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
DAYBUE |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
产品销售额，净额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
许可费和特许权使用费
当所付金额的最终可收回性尚不确定且该技术在收购后没有其他用途时，公司会支出购买与正在开发的产品相关的许可证所支付的金额。根据管理层对所付金额的最终可收回性以及未来可能有其他用途的评估，将技术许可证的购置记作支出或资本化。该公司已确定，当获得必要的监管批准以使该产品可供销售时，其候选产品的技术可行性即达到。
该公司总计资本为 $
如附注9所披露，与公司与Neuren签订许可协议所产生的特许权使用费在确认产品销售收入时计入产品销售成本。
7
无形资产
有限寿命无形资产按成本记录，在减少累计摊销后记录，如适用，减值损失。有限寿命无形资产的摊销按资产的预计有用寿命采用直线法或基于可靠确定的经济利益消耗模式记录。每当事件或情况变化表明资产的账面价值可能无法收回时，我们会对有限寿命无形资产进行减值评估。如果认为此类无形资产有减值风险，则应确认的减值金额为无形资产的账面价值超过无形资产预计公允价值的金额。
3.每股收益（净亏损）
基本每股收益（净亏损）是通过将净利润（亏损）除以期间内流通的普通股加权平均数量计算得出的。稀释每股收益（净亏损）是通过将净利润（亏损）除以在期间内通过库藏股票法确定的流通的普通股和普通股等价物的加权平均数量计算出来的。
|
|
截至9月30日的三个月 |
|
|
截至9月30日的九个月 |
|
||||||||||
(以千为单位，除每股数据外) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
基本和稀水净利润 |
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
||
加权平均股数： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
Basic |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
潜在稀释普通股的影响来源： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
股权奖励 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
员工股票购买计划权益 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
Diluted |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
每股收益（净亏损）： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
Basic |
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
||
Diluted |
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
净利润中排除了潜在稀释性股份的影响，因此每股金额不包括 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
4. 股票薪酬
下表总结了公司未经审计的简明综合利润表中所包括的股票薪酬支出总额（以千美元计）：
|
|
截至9月30日的三个月 |
|
|
截至9月30日的九个月 |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
产品销售成本 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
研发 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
销售、一般及行政费用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
8
每个员工股票期权和每个员工股票购买计划权利的公允价值是根据授予日在授予日使用Black-Scholes估值模型的公允价值方法估计的，该模型要求公司做出许多假设，包括奖励的预计期限和相关波动率。限制性股票单位的公允价值是根据授予日的公司普通股市场价格估计的。股票期权、购买计划权和限制性股票单位的估计公允价值随后在需要的服务期间内分摊，通常是获得期间。对于需要满足市场和服务条件的限制性股票单位，估计的公允价值通常在明确、隐含和衍生服务期间中最长的期间内分摊。公司发行两种不同类型的基于绩效的股票奖励。与达到特定的公司特定绩效标准而获得的基于绩效的股票奖励相关的费用通常是在预计绩效期间内按比例承认，一旦预定义的基于绩效的获得条件变得可能。与市场条件有关的基于绩效的股票奖励的费用是基于公司的相对总股东回报（rTSR）与一组同行公司相比而获得的，无论市场条件是否达到都将在要求的服务期间内承认，并且仅在由于受益人在绩效期间结束前终止与公司的雇佣而导致的获得前放弃情况时进行调整。
与离职的 前首席执行官（CEO），2024年9月，公司因前首席执行官的离职计划产生了约$百万股票补偿费用，涉及加速股权授予获得和股票修改。
5. 资产负债表明细。
库存包括以下项目（以千为单位）：
|
|
9月30日, |
|
|
12月31日, |
|
||
成品 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
在制品 |
|
|
|
|
|
|
||
原材料 |
|
|
|
|
|
|
||
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||
报告为： |
|
|
|
|
|
|
||
库存 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
长期库存 |
|
|
|
|
|
|
||
总计 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
截至2024年9月30日和2023年12月31日，作为长期库存报告的金额主要由原材料组成。公司拥有超过一年生产计划的原材料，有助于限制潜在供应中断带来的风险。那些超过一年生产计划的原材料被归类为长期库存。
应计负债包括以下项目（以千为单位）：
|
|
9月30日, |
|
|
12月31日, |
|
||
已计提的销售折让 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
未偿付款额 |
|
|
|
|
|
|
||
应计的薪酬和福利 |
|
|
|
|
|
|
||
暂计咨询和专业费 |
|
|
|
|
|
|
||
暂计研发服务 |
|
|
|
|
|
|
||
租赁负债的当前部分 |
|
|
|
|
|
|
||
其他 |
|
|
|
|
|
|
||
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||
9
6. 投资
公司投资的账面价值和摊销成本，按主要安防-半导体类型汇总如下（单位：千美元）：
|
|
2024年9月30日 |
|
|||||||||||||
|
|
分期偿还的 |
|
|
未实现的 |
|
|
未实现的 |
|
|
预计 |
|
||||
美国国债 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||
政府赞助企业证券 |
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||
|
|
2023年12月31日 |
|
|||||||||||||
|
|
分期偿还的 |
|
|
未实现的 |
|
|
未实现的 |
|
|
预计 |
|
||||
美国国债 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||
政府赞助企业证券 |
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||
公司根据投资产物的高度流动性以及这些投资证券可用于当前营运的特性，将所有可供出售的投资证券分类为其未经审计的简明合并资产负债表上的流动资产。公司将所有股票证券分类为其未经审计的简明合并资产负债表上的其他资产。
2024年9月30日和2023年12月31日公司分别拥有未行使的权证作为负债。
|
|
少于12个月 |
|
|
大于等于12个月 |
|
|
总计 |
|
|
|||||||||||||||
|
|
预计 |
|
|
未实现的 |
|
|
预计 |
|
|
未实现的 |
|
|
预计 |
|
|
未实现的 |
|
|
||||||
2024年9月30日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||
美国国债 |
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
||
政府支持的企业证券 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
||
总计 |
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||
|
|
不足12个月 |
|
|
大于等于12个月 |
|
|
总计 |
|
|
|||||||||||||||
|
|
预计 |
|
|
未实现的 |
|
|
预计 |
|
|
未实现的 |
|
|
预计 |
|
|
未实现的 |
|
|
||||||
2023年12月31日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||
美国国债 |
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
||
政府赞助企业证券 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
||
总计 |
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
||
在每个报告日期，公司进行了一项评估来确定是否有任何未实现损失是由信用损失导致的。 损失评估是在个别证券级别上进行的。 用于确定损失是否是由信用损失或其他因素导致的考虑因素包括公司持有投资直到摊销成本基础恢复的意图和能力，公允价值低于摊销成本基础的程度，公允价值低于成本基础的时间长度和程度，发行人的财务状况，发行人未能按时支付利息或本金的任何历史性失败，评级机构对安全性的评级有任何变化，任何影响发行人或发行人行业的不利法律或监管事件，经济条件的任何重大恶化。
10
截至2024年9月30日，公司没有打算卖出处于未实现损失位置的投资，并且公司在摊销成本基础回收之前不太可能被要求卖出这些投资。公司在投资方面历史上并未经历过重大损失。根据评估，公司确定截至2024年9月30日可供出售证券的年度信贷损失与其可获得证券相关，数量微不足道。.
公允价值计量
The Company’s investments include cash equivalents, available-for-sale investment securities consisting of money market funds, municipal bonds, and government sponsored enterprises in accordance with the Company’s investment policy, and equity securities. The Company’s investment policy defines allowable investment securities and establishes guidelines relating to credit quality, diversification, and maturities of its investments to preserve principal and maintain liquidity. All investment securities have a credit rating of at least Aa3/AA- or better, or P-1/A-1 or better, as determined by Moody’s Investors Service or Standard & Poor’s.
The Company’s cash equivalents, available-for-sale investment securities and equity securities are classified within the fair value hierarchy as defined by authoritative guidance. The Company’s investment securities and equity securities classified as Level 1 are valued using quoted market prices. The Company obtains the fair value of its Level 2 financial instruments from third-party pricing services. The pricing services utilize industry standard valuation models whereby all significant inputs, including benchmark yields, reported trades, broker/dealer quotes, issuer spreads, bids, offers, or other market-related data, are observable. The Company validates the prices provided by the third-party pricing services by reviewing their pricing methods and matrices, and obtaining market values from other pricing sources. After completing the validation procedures, the Company did not adjust or override any fair value measurements provided by these pricing services as of September 30, 2024 and December 31, 2023.
In November 2021, the Company established a plan whereby substantially all full-time employees excluding executive management are eligible to receive a series of cash bonuses based on achievement of certain conditions as described in more detail in Note 8 to the unaudited condensed consolidated financial statements included in this quarterly report on Form 10-Q (this Quarterly Report). The Company estimated the fair value of the cash awards using a Monte Carlo simulation, which utilizes level 3 inputs such as volatility, probabilities of success, and other inputs that are not observable in active markets. The cash awards are required to be measured at fair value on a recurring basis each reporting period, with changes in the fair value recognized as compensation cost over the derived service period of the awards.
公司未在分类级别之间转移任何投资证券。
公司财务资产和负债的重复公允价值计量。 2024年9月30日和2023年12月31日的可转换票据的未偿余额如下（以千美元计）：
|
|
|
|
|
公允价值衡量 |
|
||||||||||
|
|
9月30日, |
|
|
报价市场交易 |
|
|
显著的 |
|
|
显著的 |
|
||||
资产 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
货币型基金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
||
美国国债 |
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
||
政府赞助企业证券 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
总计 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|||
11
|
|
|
|
|
公允价值衡量 |
|
||||||||||
|
|
12月31日, |
|
|
报价市场交易 |
|
|
显著的 |
|
|
显著的 |
|
||||
资产 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
货币型基金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
||
美国国债 |
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
||
政府赞助企业证券 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
总计 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
负债 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
现金奖励 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||
总计 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||
在...估计的有条件现金奖励的公允价值变动 九个月的租赁费用包括以下几项（以千元计）：
2023年12月31日的余额 |
|
$ |
|
|
奖励兑现 |
|
|
|
|
预留开支 |
|
|
( |
) |
公允价值变动 |
|
|
( |
) |
2024年9月30日余额 |
|
$ |
|
8. 股东权益
绩效股票单元
2024年3月，公司开始发行带有按市场条件计算的绩效股票单位（PSU），这些股票单位基于公司相对同行公司的rTSR在为期三年的绩效期间内的表现和绩效期间内的持续就业而获得。根据测量期内的实际表现，rTSR PSU奖励获得者最多可以收到
有条件现金奖励
2021年11月，公司设立了一个计划，其中几乎所有全职员工（不包括高级管理人员）都有资格在特定时期内根据持续雇佣和公司股价达到预定目标而获得一系列现金奖金。在授予日期时现金奖励的最大潜在支付额为$
12
2024 年股权激励计划
公司的2024年股权激励计划（2024年计划）在2024年5月股东批准后生效。2024年计划允许向员工、非雇员董事和顾问发放奖励。此外，2024年计划允许授予股票期权、股票增值权、限制性股票奖励、限制性股票单位奖励、绩效奖励和其他奖励。2024年计划规定，除有限的例外情况外，在授予奖励之日起至少12个月内不得授予任何奖励；但是，前提是在
2024 年激励计划
董事会于2024年9月通过了公司的2024年激励计划（激励计划）。激励计划允许授予股票期权、股票增值权、限制性股票奖励、限制性股票单位奖励、绩效奖励和其他股票相关奖励。根据激励计划发放的股票奖励只能发放给以前未担任公司或公司子公司的员工或非雇员董事的个人。此外，股票奖励必须得到公司大多数独立董事或薪酬委员会的批准。激励计划的条款在其他方面与2024年计划基本相似。 激励计划下可发行的公司普通股的最大数量为
9。承付款和或有开支
合作、许可和合并协议
该公司签订了各种合作、许可和合并协议，这些协议为公司提供了某些专有知识、技术和专利权的权利。这些协议通常包括预付许可费、实现某些临床和商业开发及年度净销售里程碑后的开发和商业里程碑付款，以及按产品收入的百分比计算的特许权使用费，费率因协议而异。自2024年9月30日起，公司可能需要支付里程碑款项，最高可达 $
2018年8月，该公司与Neuren签订了许可协议，并获得了北美开发和商业化用于雷特综合征和其他适应症的曲非那肽的独家权利。根据协议条款，公司向Neuren支付了预付许可费 $
2023年7月，该公司扩大了与Neuren签订的trofinetide的许可协议，以收购该药物在北美以外的版权，并将雷特综合征和脆性X综合征的全球版权扩大到诺伊伦的开发候选药物 NNZ-2591。根据扩展协议的条款，Neuren收到了预付款 $
13
2022年1月，公司与Stoke Therapeutics, Inc.（Stoke）达成许可和合作协议，旨在发现、开发和商业化用于潜在治疗中枢神经系统严重和罕见遗传神经发育疾病的新型RNA药物。合作范围包括SYNGAP1综合征、Rett综合征（MECP2）以及一种未公开的神经发育靶点。
公司信用卡计划
关于公司信用卡计划，公司建立了一封信用证，金额为$
车队计划
关于公司的车队计划，公司建立了一封信用证，金额为$
法定储备金 程序
专利侵权
2020年7月24日，公司针对（i）奥赛康制药有限公司及其附属公司奥赛康制药美国公司和（ii）Teva Pharmaceuticals USA，Inc.及其附属公司Teva Pharmaceutical Industries Ltd.提起诉讼，2020年7月30日，公司对（i）Hetero Labs Limited及其附属公司Hetero Labs Limited Unit-V和Hetero美国公司，（ii）MSN Laboratories Private Ltd.及其附属公司MSN Pharmaceuticals，Inc.以及（iii）Zydus Pharmaceuticals（USA）Inc.及其附属公司Cadila Healthcare Limited提起诉讼。这些诉讼是在特拉华区联邦地方法院提起的，指控侵犯了公司Orange Book上列出的专利，该专利涵盖了NUPLAZID（Pimavanserin I案件）。此案交由Richard G. Andrews法官负责。 2020年9月1日，奥赛康提出了答辩和反诉，寻求裁定不侵权和无效。2020年9月22日，公司回答了奥赛康的反诉。2020年8月31日，Teva提出了答辩和反诉，寻求裁定不侵权和无效。2020年9月21日，公司回答了Teva的反诉。2020年10月5日，Hetero提出了答辩和反诉，寻求裁定不侵权和无效。2020年10月26日，公司回答了Hetero的反诉。2020年9月30日，MSN提出了答辩和反诉，寻求裁定不侵权和无效，涉及公司Orange Book上列出的专利，该专利涵盖了NUPLAZID。2020年11月5日，公司对MSN在特拉华区联邦地方法院提起了第一次修正诉讼，指控MSN侵犯了公司Orange Book上列出的专利。 2020年11月19日，MSN提交了答辩和反诉，寻求裁定不侵权和无效，涉及公司Orange Book上列出的NUPLAZID专利。2020年12月10日，公司回答了MSN的反诉。2020年11月2日，Zydus提交了答辩和反诉，寻求裁定不侵权和无效。 2020年11月23日，公司回答了Zydus的反诉。2020年12月8日，各方提交了共同的预定调度令，由Andrews法官批准。 2021年4月7日，公司对Hetero和Teva提起了第一次修正诉讼，并针对MSN提起了第二次修订诉讼，包括额外的数字化尼普拉塞专利。2021年4月8日，公司对Zydus提起了第一次修正诉讼，2021年4月9日，公司对奥赛康提起了第一次修正诉讼。2021年4月20日，MSN提交了答辩、反诉和反控制权，以应对公司的第二次修改诉讼，寻求裁定不侵权和无效，涉及公司Orange Book上列出的NUPLAZID专利，2021年4月21日，Teva提交了答辩、反诉和反控制权，以回应公司的第一次修改诉讼，寻求裁定不侵权和无效。2021年4月22日，Zydus提交了答辩、反诉和反控权，以回应公司的第一次修改诉讼，寻求裁定不侵权和无效。
14
2021年4月22日，奥罗金德提交了答辩书、肯定性辩护和反诉，以回应公司的第一次修正诉状，并寻求非侵权和无效的宣判。2021年5月11日，公司提交了对MSN的反诉的答辩。2021年5月12日，公司提交了对Teva的反诉的答辩。2021年5月13日，公司提交了对Zydus的反诉的答辩以及对奥罗金德的反诉的答辩。公司于2021年4月22日与Hetero达成协议，解决了诉讼中的所有索赔和反诉。协议允许Hetero在2038年2月27日推出其仿制的pimavanserin产品，但须遵守较早推出的某些触发条件。Hetero案件于2021年5月3日通过双方协议被驳回。
2021年8月27日，公司向Zydus提交了第二次修正诉状，包括额外覆盖NUPLAZID的Orange Book中列出专利。2021年9月10日，Zydus提交了其回应书、肯定性辩护和反诉，以回应公司的第二次修正诉状，并寻求非侵权和无效的宣判。2021年9月10日，各方提交了联合索赔施工表。2021年10月1日，公司提交了对Zydus的反诉的答辩。2021年11月30日，公司提交了一项裁定书和拟议赋予Teval撤销其Orange Book中列出的两项覆盖NUPLAZID专利的权令，法庭于2021年12月1日签署了该权令。2022年1月28日，各方提交了联合索赔施工意见书和附录。2022年2月23日，法庭进行了关于权利释义的口头辩论。2022年4月6日，法院发布了一份备忘录意见，解释了若干有争议的术语，并采纳了公司对两个术语的解释，被告对两个术语的解释以及一项达成一致意见的解释。2022年2月28日，公司提交了一项裁定书和拟议赋予MSN撤销其一个专利的权令，法庭于2022年3月1日签署了该权令。2022年3月10日，公司提交了一项裁定书和拟议赋予Teval撤销其一个专利的权令，法庭于2022年3月10日签署了该权令。2022年3月22日，公司提交了一项裁定书和拟议赋予奥罗金德撤销其七项专利的权令，法庭于2022年3月22日签署了该权令。2022年3月30日，公司提交了一项裁定书和拟议赋予Zydus撤销其两项专利的权令，法庭于2022年3月31日签署了该权令。2022年4月22日，公司提交了一项裁定书和拟议赋予奥罗金德撤销其某些公司Orange Book中列出的覆盖NUPLAZID专利的权令，法庭于2022年4月22日签署了该权令。2022年4月26日，公司提交了一项裁定书和拟议赋予MSN撤销其某些公司Orange Book中列出的覆盖NUPLAZID专利的权令，法庭于2022年4月26日签署了该权令。2022年4月26日，公司提交了一项裁定书和拟议赋予Teval撤销其某些公司Orange Book中列出的覆盖NUPLAZID专利的权令，法庭于2022年4月27日签署了该权令。2022年5月10日，公司向Teva提交了第二次修正诉状，包括额外覆盖NUPLAZID的Orange Book中列出专利。2022年5月18日，公司提交了一项裁定书和拟议赋予Zydus撤销其某些公司Orange Book中列出的覆盖NUPLAZID专利的权令，法庭于2022年5月19日签署了该权令。2022年5月24日，Teva提交了对公司第二次修正诉状的答辩、肯定性辩护和反诉，就公司Orange Book中列出的覆盖NUPLAZID专利的某些事项寻求非侵权和无效的宣判。2022年6月1日，公司向奥罗金德提交了指控侵权公司Orange Book中列出的某些覆盖NUPLAZID专利的第二次修正诉状。2022年6月2日，公司向Zydus提交了控告侵权公司Orange Book中列出的某些覆盖NUPLAZID专利的第三次修正诉状。2022年6月14日，公司提交了对Teva的反诉的答辩。2022年6月15日，奥罗金德提交了对公司第二次修正诉状的答辩、肯定性辩护和反诉，就公司Orange Book中列出的覆盖NUPLAZID专利的某些事项寻求非侵权和无效的宣判。2022年6月16日，Zydus提交了对公司第三次修正诉状的答辩、肯定性辩护和反诉，就公司Orange Book中列出的覆盖NUPLAZID专利的某些事项寻求非侵权和无效的宣判。2022年7月6日，公司提交了对奥罗金德的反诉的答辩。
2022年9月7日，合并案件被重新分配给了尊敬的Gregory B. Williams法官。2022年9月30日，公司提交了一份协议和建议订单，暂停目前对泰华鱼的主张，并要求泰华鱼受到对其他被告作出的诉讼结果的约束，该请求于2022年10月4日被法院批准。2022年10月21日，公司在特拉华地区联邦地区法院针对Aurobindo、MSN和Zydus提起诉讼，指控侵犯另一项涵盖NUPLAZID（Pimavanserin II Cases）的橙皮书专利。
2023年3月29日，随着奥赛洛将各种专利证明从第四段认证转换为第三段认证，涉及Pimavanserin I案件，公司在Pimavanserin I案件中提交了一份协议和建议订单，解除对奥赛洛其余主张的专利。这份协议于2023年3月30日被法院批准。
公司于2023年3月31日生效与Zydus达成协议，解决了Pimavanserin I案件和Pimavanserin II案件中的所有主张和反诉。该协议允许Zydus于2036年9月23日推出其通用pimavanserin 10毫克产品，以及于2038年2月27日推出34毫克产品，受早期推出的某些触发点的限制。2023年4月4日，公司提交了一份协议和建议订单，解除了公司与Zydus在Pimavanserin I案件和Pimavanserin II案件中所有主张和反诉，该请求于2023年4月5日被法院批准。
15
由于上述原因，在Pimavanserin I案中，只有MSN仍然是活跃的被告。2023年4月6日，公司和MSN提交了一项规定和拟议命令，要求暂停最后的预审会议和审判，并要求通过双方的简要判决简报来解决剩余的问题——MSN对唯一诉讼专利的有效性质疑，法院于2023年4月10日下令解决剩余的问题。简报会于 2023 年 6 月 28 日结束，口头辩论于 2023 年 9 月 27 日举行。2023年12月13日，法院对简易判决动议作出了有利于公司的裁决——驳回了MSN要求作出即决无效判决的动议，并批准了公司以无效为由的交叉动议。MSN此前曾规定侵犯诉讼中的专利。2024年1月11日，地方法院作出了有利于该公司的最终判决，认定MSN提交的第214925号ANDA是Pimavanserin I案中的侵权行为。2024年1月18日，MSN向美国联邦巡回上诉法院提交了对美国特拉华特区地方法院2023年12月13日备忘录令的上诉通知书，并于2024年1月11日作出的最终判决。2024年2月12日，该公司向美国联邦巡回上诉法院提交了上诉的出庭申请。MSN的开场上诉摘要于2024年3月29日提交，公司的回应摘要于2024年5月29日提交，MSN的答复摘要于2024年6月20日提交，联合附录于2024年6月26日提交。截至本报告编写之日，本次上诉的口头辩论尚未排定。
在Pimavanserin II案中，剩下的被告是MSN和Aurobindo。2023年12月13日，法院发布了索赔施工令，在诉讼专利的所有争议条款上裁定公司胜诉。事实调查于 2024 年 3 月 21 日结束。该案的审判定于2024年12月3日至2024年12月5日进行。
证券集体诉讼
2021 年 4 月 19 日，一名据称是该公司的股东提起了假定的证券集体诉讼（标题 伯明翰市救济退休系统诉阿卡迪亚制药公司，美国加利福尼亚南区地方法院针对该公司和公司某些现任执行官的案件（第21-cv-0762号）。2021年9月29日，法院发布命令，指定首席原告和首席律师。2021 年 12 月 10 日，首席原告提出了修改后的申诉。经修订的申诉通常指控被告违反了经修订的1934年《证券交易法》第10（b）和20（a）条，因为他们没有披露为支持其补充新药申请（snDa）而提交的寻求批准匹马万色林治疗与痴呆相关精神病相关的幻觉和妄想的材料存在统计和设计缺陷，而且美国食品药品管理局不太可能批准sndA 以其目前的形式。修订后的申诉要求未指明的金钱赔偿和其他救济。2024年3月11日，法院批准了原告要求集体认证和任命集体代表和集体律师的动议。除计划于2025年1月进行的一次证词外，事实发现已经结束，各方目前正在进行专家发现。案例管理会议目前定于2024年11月12日举行。
选择退出诉讼
2024 年 3 月 7 日，一名据称是该公司的股东提起申诉（标题 阿尔及尔动态机会基金诉阿卡迪亚制药公司案，美国加利福尼亚南区地方法院针对该公司和一名执行官提起的第24-cv-00451号案件）。该投诉基于与证券集体诉讼相同的潜在指控、根据联邦和州证券法提出的涉嫌索赔，以及普通法欺诈和疏忽的虚假陈述。2024年5月24日，被告提出动议，要求驳回申诉。2024年10月31日，法院部分批准并部分驳回了被告的驳回动议。法院驳回了准许修改所谓股东的州和普通法索赔，以及根据1934年《证券交易法》第18（a）条提出的索赔。任何修改后的投诉都应不迟于2024年11月21日提出。
衍生套装
2023 年 12 月 15 日，一名据称是该公司的股东提起了衍生诉讼（标题 坎纳等人诉比格尔等人。，美国加利福尼亚南区地方法院针对该公司某些现任董事提起的第23-cv-2293号案件。该公司被指定为名义被告。该投诉基于与证券集体诉讼相同的涉嫌不当行为，并代表公司以违反信托义务、不当致富、滥用控制权、浪费公司资产和内幕交易为由对个人被告提出州法律索赔。该申诉还根据经修订的1934年《证券交易法》第10（b）、21D和14（a）条主张联邦索赔。由于该诉讼与证券集体诉讼有关，该诉讼于2023年12月27日被重新分配给地方法院法官威廉·海斯和地方法官迈克尔·伯格。2024年1月30日，双方共同要求暂停该行动。法院批准了该请求，该诉讼于2024年2月20日暂停，等待我们的需求审查委员会对相关索赔的调查结果。
16
鉴于诉讼的不可预测性，公司无法预测这些事项的结果。 公司无法估算可能产生的损失或损失范围，因此除迄今为止已发生的律师费用外，在与这些事项有关的任何金额上都没有计提损失准备金。.
10. 租约
经营租赁成本如下（以千为单位）：
|
|
截至9月30日的三个月 |
|
|
截至9月30日的九个月 |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
营业租赁成本 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
经营分项租赁收入 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
||
净经营租赁成本 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
公司租赁相关的补充现金流信息如下（以千为单位）：
|
|
截至9月30日的三个月 |
|
|
截至9月30日的九个月 |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
支付与租赁负债计量相关的现金： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
经营租赁的经营现金流量 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
以经营租赁义务换取的使用权资产: |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
||
公司租赁负债的资产负债表分类如下(以千为单位):
|
|
9月30日, |
|
|
12月31日, |
|
||
营业租赁负债 |
|
|
|
|
|
|
||
|
$ |
|
|
$ |
|
|||
营业租赁负债 |
|
|
|
|
|
|
||
总营业租赁负债 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
租赁负债到期情况如下（单位：千元）：
|
|
营业租赁 |
|
|
2024年余下的时间 |
|
$ |
|
|
年终数据为12月31日 |
|
|
|
|
2025 |
|
|
|
|
2026 |
|
|
|
|
2027 |
|
|
|
|
2028 |
|
|
|
|
此后 |
|
|
|
|
总租赁支付 |
|
|
|
|
减少: |
|
|
|
|
34.1 |
|
|
( |
) |
总营业租赁负债 |
|
$ |
|
|
经营租赁负债基于租赁期剩余支付的现值。在确定租赁付款的现值时，公司根据在租赁起始日期可获取的信息使用其增量借贷利率。截至2024年9月30日，加权平均剩余租赁期为
17
在2018年第四季度，公司与圣迭戈市的公司办公空间的4th 和5th 楼层签订了租赁协议，总最低租金支付额为 $
2023年5月，公司与一家转租人订立协议，将其位于圣地亚哥的第2层公司办公空间转租给一家转租人，最低转租收入总额为$nd 百万，约
11.所得税
截至2024年9月30日和2023年的三个月公司在税前收入达到$时，确认了所得税费用
截至2024年和2023年九个月的结束在这一期间，公司确认收取了$的所得税费用
12. 后续事件
2024年11月，公司签署了一份最终资产购买协议，以$卖出其罕见儿科疾病PRV。
18
项目2. 管理层讨论和分析财务状况及经营业绩。 财务状况和运营结果
对我们的精简合并财务状况和经营业绩进行的下列讨论和分析应当结合本季度报告中包含的未经审计的精简合并财务报表以及相关附注，以及已向美国证券交易委员会提交的年终截至2023年12月31日已包含在我们的年度报告中的已审计财务报表和附注进行阅读。过去的经营业绩不一定预示着未来期间可能出现的结果。
本季度报告包含前瞻性声明。这些前瞻性声明涉及多项风险和不确定性。这些前瞻性声明包括关于NUPLAZID、DAYBUE和我们的候选药物带来的益处，NUPLAZID和DAYBUE以及我们的候选药物的潜在市场机会，我们关于NUPLAZID和DAYBUE商业化的策略，我们探索和开发DAYBUE用于瑞特氏综合征以外适应症的计划，以及在美国以外司法管辖区对DAYBUE的商业化，我们寻求监管批准的计划和时间安排，那些获得监管批准的任何候选药物的潜在商业化，涉及DAYBUE和我们的候选药物的临床试验和其他开发活动的进展、时间、结果或影响，我们发现、开发和（如果获得批准）商业化药物候选品的策略，我们现有和潜在未来的合作伙伴关系，我们对未来支付、收入和盈利能力的估计，关于我们的资本需求、未来开支和需要额外融资的估计，可能的立法变化，PRV转让协议（本季度报告第II部分第5项定义）规定的交易的完成，我们收到PRV支付，根据PRV转让协议向Neuren支付某些收益，以及其他并非历史事实的声明，包括可能在之前带有“相信”、“期待”、“希望”、“可能”、“将”、“计划”、“打算”、“估计”、“可能”、“应该”、“将继续”、“寻求”、“旨在”、“项目”、“预测”、“按照规定”、“预计”、“潜在”或类似词语开头的声明。对于前瞻性声明，我们声称受1995年《私人证券诉讼改革法案》保护。本季度报告的读者被警告不要过分依赖这些前瞻性声明，这些声明仅于其发布之日起有效。我们无义务公开更新或修改任何前瞻性声明。实际事件或结果可能与我们的期望有实质性不同。可能导致实际结果与我们的前瞻性声明陈述或暗示结果有实质性不同的重要因素包括但不限于在本季度报告中，标题为“风险因素”部分所述的风险因素。
概述
背景
我们是一家生物制药公司，专注于开发和商业化解决中枢神经系统疾病和罕见疾病中未满足的医疗需求的创新药物。我们拥有一系列处于商业阶段的产品、候选产品和研究项目，旨在解决中枢神经系统疾病和罕见疾病中重大的未满足需求。为了实现重要的长期增长，我们将开展现有产品组合的开发，通过战略性业务拓展扩展早期和晚期项目的流水线，并投资于有针对性的内部研究工作。
我们的商业组合包括两种产品。2016年4月，FDA批准NUPLAZID用于治疗与PDP相关的幻觉和妄想，这是美国唯一一种针对这种情况批准的药物。2023年9月，我们宣布FDA对NUPLAZID标签进行了两项更改，明确了其在帕金森病相关幻觉和妄想患者以及有无痴呆的患者中的使用，这与当前指示一致。2023年3月，FDA批准DAYBUE用于治疗雷特综合征，这是唯一一种为这种控件批准的药物。DAYBUE于2023年4月在美国开具处方可用。
NUPLAZID是一种选择性5-HT2A受体逆向激动剂/拮抗剂，优先靶向5-HT2A受体，对多巴胺能、组胺能或肌动蛋白能受体没有明显的亲和力。通过这种新颖的机制，NUPLAZID在我们的3期关键试验中展示出显著的功效，能够减少与PDP相关的幻觉和妄想，而不会对运动功能产生负面影响。NUPLAZID有潜力避免现有抗精神病药物许多令人痛苦的副作用，而这些副作用没有一种获得FDA批准用于PDP治疗。我们持有pimavanserin的全球商业化权利。
2024年10月完成了一项第2期试验，评估皮马万新治疗儿童自闭症谱系障碍相关烦躁行为的疗效和安全性。该试验未达到主要或次要终点。随着试验的完成，我们相信我们现在已经完成了FDA对皮马万新获得儿科专利的要求。如果专利期被授予，NUPLAZID特许经营权将延长六个月。
19
2018年8月，我们获得了从Neuren获得DAYBUE用于雷特综合症及其他适应症的独家北美许可证。雷特综合症是一种严重的神经疾病，在出生后前六个月表现出明显正常的发育，主要发生在女性。雷特综合症也会发生在男孩身上，尽管发生频率要低得多，而这些男性也在DAYBUE的产品标签范围内符合治疗条件。通常在六至十八个月的年龄段，患者会经历快速恶化阶段，包括丧失有目的的手部使用和口头交流能力，以及无法独立进行日常生活活动。症状还包括癫痫发作，手部动作或刻板动作，呼吸紊乱模式，侧弯以及睡眠障碍等。FDA批准DAYBUE用于雷特综合症的治疗是基于我们关键第三阶段LAVENDER研究的积极结果。™ 研究表明，DAYBUE在雷特综合症治疗中显示出在两个主要终点和关键次要终点上统计学显著改善，明显优于安慰剂。
根据2018年的协议，纽仁收到了1000万美元的预付款，并有资格根据在北美地区达成某些发展和销售里程碑而获得高达40000万美元的里程碑付款，其中截至目前已支付了5000万美元。纽仁还有资格在北美地区为莱特氏综合症获得高达5500万美元的发展和销售里程碑。此外，纽仁有资格根据在北美地区的净销售额获得分层、递增、两位数百分比的特许使用费。
2023年7月，我们扩展了与Neuren关于trofinetide的当前许可协议，在北美以外地区获得了该药物的权利，以及在Rett综合症和脆性X综合症方面获得了Neuren的开发候选NNZ-2591的全球权利。根据扩展协议的条款，Neuren收到了一笔总额为10000万美元的预付款，并有资格根据trofinetide在北美以外地区的特定商业和销售里程碑达成情况获得高达42630万美元的额外里程碑付款，并可根据NNZ-2591的特定开发和销售里程碑的达成情况获得高达83130万美元的里程碑付款。此外，我们将根据trofinetide和NNZ-2591的净销售额向Neuren支付递增的版税，比例从中级到20%低20%不等。
超越美国，我们正在推动努力使trofinetide在其他市场上可用。我们的儿童调查计划（PIP）已经得到欧洲药品管理局（EMA）的儿科委员会的同意，为预计2025年第一季度的申请铺平道路。在日本，我们于2024年第二季度与日本医药品及医疗设备机构（PMDA）举行了首次正式会议，讨论了我们拟议的临床计划。在加拿大，我们宣布2024年10月，加拿大卫生部批准了DAYBUE（trofinetide）用于治疗2岁及以上成人和儿童患有脆性X综合症的药物上市授权，使得DAYBUE（trofinetide）成为加拿大治疗脆性X综合症的第一种也是唯一一种药物。
2023年6月，我们宣布将一项新的第3期研发候选药物ACP-101（鼻内卡贝托辛）纳入我们罕见疾病组合中，用于治疗普拉德威利综合征（PWS）患者的过度进食（伴有强烈持续的饥饿感，伴随食物占据思维，极端的食物摄入驱动力，与食物相关的行为问题以及缺乏正常的饱腹感）。我们于2022年6月收购Levo Therapeutics获得了ACP-101的全球开发和商业化权利。2023年11月，我们启动了第3期COMPASS PWS研究，评估ACP-101治疗PWS患者过度进食的疗效和安全性。
此外，在2022年8月，我们宣布正在开发一种内部发现的新分子ACP-204，该分子基于对pimavanserin在治疗神经精神症状方面的经验。我们完成了ACP-204的一期研究，表明其具有良好的安全性和耐受性，并支持其作为治疗阿尔茨海默病精神病症（ADP）的潜在疗法的产品概况。2023年11月，我们启动了一项评估ACP-204对治疗与ADP相关的幻觉和妄想的有效性和安全性的二期研究。ACP-204是一种新的化学实体，我们持有其全球权利。
2022年1月，我们与Stoke签署了许可和合作协议，用于发现、开发和商业化针对中枢神经系统严重和罕见遗传性神经发育疾病的新型基于RNA的药物。合作项目包括SYNGAP1综合症、Rett综合症（MECP2）以及一个未公开的神经发育靶标。对于SYNGAP1项目，两家公司将共同分担全球研究、开发和商业化责任，并在全球范围内50/50地分享所有成本和未来利润。对于Rett综合症（MECP2）和未公开的神经发育项目，Stoke将牵头研究和临床前开发活动，而我们将负责临床开发和商业化活动。
自我们成立以来，由于在研究和开发活动方面的支出较大，我们已经遭受了大量经营亏损。截至2024年9月30日，我们累计赤字为23亿美元。取决于我们可能完成的业务发展活动水平以及我们可能推进的管线项目，我们在接下来的几年内可能会继续遭受经营亏损，因为我们承担了重大的研发成本和持续商业化NUPLAZID和DAYBUE的成本。
20
我们在www.acadia.com上维护一个网站，定期发布我们的新闻稿和关于我们的其他信息。我们向SEC提交的报告会在电子文件提交或提交给SEC后尽快免费提供在我们的网站上。有兴趣的人可以在我们的网站上订阅电子提醒，当我们发布新闻稿，向SEC提交报告或在网站上发布其他信息时会自动发送提醒。我们网站中包含的信息不构成本季度报告或我们向SEC提交的其他报告的一部分。
财务业务概况
产品销售收入
净产品销售额包括NUPLAZID和DAYBUE的销售。 FDA于2016年4月批准NUPLAZID用于治疗与PDP相关的幻觉和妄想，我们于2016年5月在美国推出了该产品。 FDA于2023年3月批准了DAYBUE用于治疗蕾特氏综合征，我们于2023年4月在美国推出了该产品。
产品销售成本
产品销售成本包括第三方制造业成本、运费以及与NUPLAZID和DAYBUE销售相关的间接总部费用。产品销售成本还可能包括与某些库存制造服务相关的期间成本、库存过剩或过时调整费、未吸收的制造和总部费用，以及制造差异。此外，产品销售成本可能包括许可费和版税。许可费和版税目前包括2020年与Neuren签订的许可协议下资本化并随后摊销的里程碑付款。许可费和版税还包括基于DAYBUE净销售额需支付给Neuren的阶梯式递增的两位数百分比的版税。
新推出产品的销售成本不包括完整的制造费用，直到最初的预售库存消耗殆尽，然后再制造和销售额外库存。因此，戴超科技2024年9月30日结束的三个月和九个月的销售成本占净销售额百分比受到了最初预售库存的影响，该库存之前已支出作为研发费用，被称为零成本库存。然而，我们预计一旦开始销售完整成本库存，DAYBUE的销售成本占净销售额的比例不会显著增加。
研发费用
我们的研发支出主要包括支付给外部服务提供商的费用、工资和相关人员支出、设施和设备支出，以及与前期商业化产品候选相关的其他费用。我们将所有的研发支出视为发生的费用。我们的研发活动主要集中在pimavanserin、trofinetide、ACP-101、ACP-204和其他早期项目上。在FDA批准DAYBUE的情况下，我们需要进行后市场工作，包括对健康志愿者进行肾功能受损的临床研究、非临床致癌性研究，以及非临床体内和临床体外药物相互作用研究。FDA已经从五项后市场要求（PMRs）中释放我们。此外，我们已完成了五项PMRs中的一项。剩下的三项PMRs中，我们也完成了一项，并正在等待FDA对已完成的PMR的承认和接受。我们将对这些PMRs产生的所有费用负责。此外，我们预计由于早期开发项目的推进而产生研发支出增加。
我们使用外部服务提供商来制造我们的产品候选物，并用于与pimavanserin、trofinetide和我们早期项目的临床前和临床开发相关的大部分服务。历史上，我们使用内部研发资源，包括员工和发现制造行业在多个项目中，许多成本不可归因于特定项目。因此，我们并未按项目逐一报告内部研发成本。在外部费用不能归因于特定项目的情况下，它们将被按比例分配给每个项目。
21
以下表格总结了2024年9月30日和2023年9月30日结束的三个月和九个月的研发费用（以千为单位）:
|
|
截至9月30日的三个月 |
|
|
截至9月30日的九个月 |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
外部服务提供商的费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
NUPLAZID（吡马万新） |
|
$ |
7,953 |
|
|
$ |
11,335 |
|
|
$ |
29,869 |
|
|
$ |
41,422 |
|
DAYBUE（托非内泰） |
|
|
9,270 |
|
|
|
3,745 |
|
|
|
20,590 |
|
|
|
26,599 |
|
ACP-101 |
|
|
8,144 |
|
|
|
4,665 |
|
|
|
22,212 |
|
|
|
5,377 |
|
ACP-204 |
|
|
12,368 |
|
|
|
10,946 |
|
|
|
38,265 |
|
|
|
33,948 |
|
早期阶段项目 |
|
|
10,402 |
|
|
|
6,662 |
|
|
|
30,071 |
|
|
|
20,438 |
|
预付款和里程碑付款 |
|
|
500 |
|
|
|
100,000 |
|
|
|
6,500 |
|
|
|
100,000 |
|
小计 |
|
|
48,637 |
|
|
|
137,353 |
|
|
|
147,507 |
|
|
|
227,784 |
|
内部成本 |
|
|
14,106 |
|
|
|
14,547 |
|
|
|
43,306 |
|
|
|
44,393 |
|
基于股票的报酬 |
|
|
3,863 |
|
|
|
5,063 |
|
|
|
11,705 |
|
|
|
12,701 |
|
所有研发费用 |
|
$ |
66,606 |
|
|
$ |
156,963 |
|
|
$ |
202,518 |
|
|
$ |
284,878 |
|
由于监管要求和临床开发中固有的风险，我们目前无法准确估算支持DAYBUE商业化以及我们早期管线项目进一步开发的成本。同样，我们无法确定当前研发项目预期完成日期。临床开发和监管批准时间线、成功概率和开发成本存在较大变化。虽然我们当前的开发工作主要集中在推进ACP-101、ACP-204和其他早期项目的开发进程，但我们预计我们将根据每个产品候选者的科学和临床成功情况以及对每个候选者的商业潜力和我们的财务状况的持续评估，持续作出对哪些项目进行追求以及向每个项目投入多少资金的决策。我们无法准确预测哪些产品候选者将成为未来合作或许可安排的对象，这些安排将在何时得到确保，如果确定会如何影响我们的开发计划和资本需求。同样，我们无法准确估计我们将为支持与FDA批准DAYBUE相关的进行的后营销研究而发生的费用。
我们预计我们的研发支出将继续偏高，因为我们正在进行符合我们预期市场需求的研究，并推动ACP-101、ACP-204和其他初期阶段的管线项目的进一步发展。完成临床试验、支持开发活动并寻求产品候选人获得监管批准的冗长过程需要大量资源的支出。如果我们未能成功完成临床试验，或未能获得监管批准，可能会导致我们的研发支出增加，并进而对我们的运营结果产生重大不利影响。
销售、一般和管理费用
我们的销售、一般以及行政费用包括工资和其他相关成本，包括为我们的商业人员（包括我们的特殊销售团队、我们的医疗教育专业人员以及负责执行、财务、业务拓展和业务运营职能的人员）提供基于股票的补偿费用。销售、一般和行政费用中还包括支付给外部服务提供商的费用，用于支持我们与NUPLAZID和DAYBUE相关的商业活动，以及与法律和会计服务相关的专业费用，与我们的知识产权有关的专利和专利申请的费用，以及捐赠给支持帕金森病患者的独立慈善基金会的慈善捐款。未来期间销售、一般和行政费用的变化取决于不断发展的PDP市场动态和Rett综合症市场。
所得税费用
由于我们对净递延税资产维持完整的减值准备，所以预计所得税费用主要包括由于在特定司法管辖区预期或发生的应税所得而产生的当前联邦和州税费用。所得税费用可能会因与非经常性交易有关的调整、在不同税收司法管辖区的收入和支出时间安排以及某些税收评估变化而在季度之间波动。
22
关键会计政策和估计
关于我们的财务状况和经营成果的讨论和分析是基于我们未经审计的简明合并财务报表。我们已确认需要应用管理层最主观判断的会计政策，通常需要估计那些本质上不确定且可能在后续期间发生变化的事项的影响。我们的实际结果可能会在不同假设或条件下与这些估计大不相同。自2023年12月31日以来，我们的关键会计政策和估计并未发生重大变化。要了解影响我们未经审计的合并财务报表编制中使用的重大判断和估计的关键会计政策的描述，请参阅我们的年度报告。
经营结果
营运结果的波动
过去，我们的营业收入结果大幅波动，并且未来可能会继续如此。我们预计，在可预见的未来，我们的季度和年度营业收入结果将受到几个因素的影响，包括与NUPLAZID和DAYBUE相关的商业活动支出的进展和时间，以及我们从产品销售中获得营业收入的程度，我们早期阶段管线项目的进一步发展以及与DAYBUE研究相关的支出的进展和时间，根据我们的PMRs。此外，我们预计我们的销售津贴会因医疗保险第D部分覆盖范围责任和符合政府强制性折扣和回扣购买量的波动以及可能受潜在未来价格上涨和其他因素影响的折扣百分比的变化而在每季度间变化。我们无法确定地预测地缇娜发生的地缇依地政治和宏观经济发展可能对我们的业务、营业收入、财务状况和前景产生全面影响。由于这些波动，我们认为期间间的营业结果比较并不是对我们未来业绩的良好指标。
2024年9月30日和2023年同比三个月的比较
产品销售净额
截至2024年9月30日的三个月，净产品销售额为NUPLAZID和DAYBUE，分别为25040万美元和21170万美元，而在2023年同期分别为2.504 亿美元和2.117 亿美元。
NUPLAZID的净产品销售额分别为2024年和2023年9月30日为15920万和14480万美元。 NUPLAZID净产品销售额增长了1440万美元，这是由于2024年相对于2023年NUPLAZID单位销售量和平均净销售价格的增长。 DAYBUE的净产品销售额分别为2024年和2023年9月30日为9120万和6690万美元。 DAYBUE净产品销售额增长了2430万美元，这是由于2024年相对于2023年DAYBUE单位销售量和平均净销售价格的增长。
产品销售成本
2024年9月30日结束的三个月内，产品销售成本分别为1890万美元和2023年的1460万美元，或分别约占净产品销售额的8%和7%。 NUPLAZID的产品销售成本占净产品销售额的比例在2024年9月30日结束的三个月内与2023年同期基本持平。产品销售成本的增加主要是由于授权费用和DAYBUE的版税支出增加，其中包括基于DAYBUE的净销售额向Neuren支付的版税以及根据我们2018年与Neuren许可协议下资本化的里程碑付款的摊销。2024年9月30日结束的三个月内支出的授权费和版税为1150万美元，而2023年同期为810万美元。根据在2024年9月我们在北美DAYBUE的年净销售额，我们需要根据Neuren的分层和逐步增加的版税支付10%至15%之间的比例。自2024年9月我们在北美DAYBUE的总净销售额超过25000万美元，我们需要根据净销售额小于或等于25000万美元支付给Neuren 10%的版税，并根据超过25000万美元的净销售额支付12%的版税。
在DAYBUE获得FDA批准之前发生的某些与制造业相关的支出被分类为研发费用，导致存货成本为零。如果产品销售成本中包括先前支出的存货，截至2024年9月30日三个月的销售成本总额将增加约390万美元。
23
研发费用
研发费用从2024年9月30日结束的三个月减少到了6660万美元，包括390万美元的股票补偿支出，而2023年9月30日结束的三个月为15700万美元，其中包括510万美元的股票补偿支出。研发支出减少主要是由于减少了业务发展支出，包括2023年9月30日结束的期间向Neuren支付10000万美元，用于trofinetide扩展许可协议。
销售、一般和管理费用
销售、一般及管理性支出从2024年9月30日结束的三个月内增加至13330万美元，其中包括2190万美元的股票补偿费用，而2023年9月30日结束的三个月内为9790万美元，其中包括1320万美元的股票补偿费用。销售、一般及管理性支出的增加主要是由于与消费者激活计划相关的成本以及出于支持NUPLAZID品牌的过渡费用，约为1490万美元，导致前首席执行官离职以及我们新首席执行官的任命。
2024年9月30日和2023年相比的九个月对比
产品销售净额
净产品销售额分别为NUPLAZID和DAYBUE，在截至2024年9月30日和2023年的九个月内分别为69820万美元和49540万美元。
NUPLAZID的净产品销售额分别为2024年和2023年截至9月30日的$44650万和$40530万。 NUPLAZID净产品销售额增加$4120万，主要是由于2024年相对于2023年NUPLAZID单位销量和平均净售价的增长。 DAYBUE的净产品销售额分别为2024年和2023年截至9月30日的$25170万和$9010万。 DAYBUE净产品销售额增加$16160万，主要是由于DAYBUE单位销量的增长。
以下表格总结了截至2024年9月30日的九个月销售折让和应计活动情况（以千为单位）：
|
|
分销费用， |
|
|
共付援助 |
|
|
退款， |
|
|
总计 |
|
||||
2023年12月31日的余额 |
|
$ |
12,156 |
|
|
$ |
(520 |
) |
|
$ |
86,054 |
|
|
$ |
97,690 |
|
与当期销售相关的准备 |
|
|
89,237 |
|
|
|
3,974 |
|
|
|
140,247 |
|
|
|
233,458 |
|
本期销售信用/付款 |
|
|
(76,458 |
) |
|
|
(4,385 |
) |
|
|
(61,448 |
) |
|
|
(142,291 |
) |
往期销售信用/付款 |
|
|
(12,156 |
) |
|
|
520 |
|
|
|
(29,042 |
) |
|
|
(40,678 |
) |
2024年9月30日余额 |
|
$ |
12,779 |
|
|
$ |
(411 |
) |
|
$ |
135,811 |
|
|
$ |
148,179 |
|
产品销售成本
2024年9月30日结束的九个月内，产品销售成本分别为6000万美元和2370万美元，相应地占净产品销售的约9%和5%。相比2023年，NUPLAZID的产品销售成本与净产品销售的比例在2024年9月30日结束的九个月内保持相对稳定。产品销售成本增加主要是由于DAYBUE的许可费用和版税支出增加，其中包括基于DAYBUE净销售额的Neuren应付的版税以及2018年与Neuren签署的许可协议项下的里程碑付款摊销。2024年9月30日结束的九个月内，许可费用和版税支出为3520万美元，而2023年同期为1170万美元。由于我们在2024年9月北美地区的DAYBUE累计净销售额超过25000万美元，因此我们需要根据净销售额不超过25000万美元支付给Neuren 10%的版税，并在净销售额超过25000万美元时支付给Neuren12%的版税。
24
在DAYBUE获得FDA批准之前发生的某些制造相关费用被归类为研发费用，导致零成本存货。在2023年3月DAYBUE获得FDA批准之前，我们制造了存货，并将大约2990万美元相关的零成本存货作为研发费用进行记录。利用在DAYBUE获得FDA批准之前制造的实际直接成本，如果之前已支出的存货在销售时被资本化并确认，截至2024年9月30日九个月的销售成本，这些制造成本包括在内，将增加约1120万美元。我们预计DAYBUE产品销售成本在未来时期中不会显著增加作为净产品销售的百分比，因为我们继续生产未来销售的存货。我们预计在2025年完成销售DAYBUE的零成本存货。
在使用我们全部的零成本库存之后，我们估计我们的产品销售成本总成本将占总净产品销售额的百分比将在中个位数到高个位数百分比的区间内。
研发费用
截至2024年9月30日的九个月内，研发费用减少至20250万美元，其中包括1170万美元的股票补偿费用，而截至2023年9月30日的九个月内，研发费用为28490万美元，其中包括1270万美元的股票补偿费用。研发费用的减少主要是由于减少的业务发展支出，截至2023年9月30日的期间包括向Neuren支付10000万美元的trofinetide扩展许可协议款项，部分抵消了临床阶段项目的成本增加。
销售、一般和管理费用
截至2024年9月30日的九个月，销售，一般和管理费用增至35830万元，包括4400万元的股票补偿费用，而截至2023年9月30日的九个月，销售，一般和管理费用为29510万元，包括3510万元的股票补偿费用。销售，一般和管理费用的增加主要是由于相关于消费者激活计划的成本支持NUPLAZID特许经营，由于我公司前任首席执行官离任和新首席执行官任命产生的过渡成本，以及在美国增加的营销成本来支持DAYBUE以及支持DAYBUE在美国以外进行商业化的投资。
流动性和资本资源
我们主要通过NUPLAZID和DAYBUE销售收入以及股权销售和利息收入来资助我们的运营。我们预计在未来不同期间，根据为NUPLAZID和DAYBUE进行的持续和计划的商业活动、作为PWS治疗的ACP-101和作为ADP治疗的ACP-204的持续和计划发展活动、根据我们的PMRs进行的研究、其他早期阶段管线项目的持续和计划发展活动以及战略业务发展，我们的运营现金流量将会波动。我们预计我们的现金、现金等价物和投资证券将足以资助我们计划中的运营，直至并超过接下来的12个月。
我们未来可能需要额外的融资来资助我们的运营。我们未来的资金需求将取决于许多因素，并可能因此显着增加，包括：
25
除非我们能够从运营中产生大量现金，否则我们预计将通过现有的现金、现金等价物和投资证券、公开或私人出售证券、债务融资或战略合作来满足未来的现金需求。在过去，金融市场的动荡和波动期间对许多生物技术公司的市值产生了不利影响，通常使股权和债务融资更难获得。例如，由于地缘政治和宏观经济发展，全球信贷和金融市场经历了极端的波动和干扰，包括流动性减少和信贷可用性下降，消费者信心下降，经济增长放缓，失业率上升以及对经济稳定的不确定性。这些事件连同其他因素可能会限制我们未来获得额外融资的途径。我们无法确保未来会有额外资金以可接受的条件提供给我们，或根本无法获得。如果在需要时没有足够资金，我们将不得不推迟、减少或取消一个或多个研究或开发项目或商业推广努力的范围。我们也可能被要求在开发早期阶段或以比我们原本选择的更不利的条件下放弃更多或全部产品候选人的权利。如果获得额外资金，可能会显著稀释现有股东持股，并可能对我们股票的价格产生负面影响。
根据我们的投资政策，我们已经将可用现金的大部分投资于货币市场基金、市政债券和由政府赞助的企业。我们的投资政策规定了可进行的投资和有关信用质量、多样化和投资年限的指导方针，以保全本金并保持流动性。所有投资证券均至少具有穆迪投资者服务或标准普尔公司评定的Aa3/AA-或更高的信用评级，或P-1/A-1或更好。在过去发生的信用市场紊乱中，我们的投资组合未受到不利影响。然而，如果未来信用市场出现干扰，我们无法保证我们的投资组合不会受到不利影响。
重要现金需求
我们短期和长期的物质现金需求包括运营、制造和资本支出，其中部分包含合同或其他义务。我们计划通过我们目前的财务资源以及预期从产品销售中收到的款项来满足我们的物质现金需求。从长期来看，我们会根据长期业务计划管理未来的现金需求。
我们现金的主要用途和营业费用相关于支付雇员和顾问、管理临床试验、营销我们的产品，以及提供技术和设施制造行业以支持我们的业务。我们也在我们的办公室和实验室设施上进行投资，以促进业务的持续扩张。
如上所述，我们已经签署了各种合作、许可和并购协议，通常包括预付许可费、在达到某些临床和商业发展以及年度净销售里程碑时的开发和商业里程碑支付，以及按照协议不同而变化的净产品销售额的百分比计算的版税。根据协议，我们必须在2024年12月31日后60天内支付5000万美元的里程碑付款，因为我们在2024年9月超过25000万美元的北美地区用于治疗雷特氏综合征的trofinetide的总净营业收入。根据协议，我们还必须就DAYBUE的产品销售支付版税。
26
现金流量
2024年9月30日，我们的现金、现金等价物和投资证券总额为56530万美元，相比之下，2023年12月31日为43890万美元。这12640万美元的增加主要是由经营活动提供的现金引起的。截至2024年9月30日的九个月内，经营活动提供的净现金增加到11730万美元，而截至2023年9月30日的九个月内，经营活动使用的净现金为净现金使用6870万美元。运营活动提供的现金增加主要是由于我们的净收入增加，部分抵消了产品销售成本和销售、一般和管理成本的增加。
2024年9月30日结束时，投资活动产生的净现金流为15270万美元，而截至2023年9月30日结束时，投资活动提供的净现金为3230万美元。2024年9月30日结束时投资活动产生的净现金流增加，主要是由于投资证券净购买的增加。
截至2024年9月30日的九个月，筹资活动提供的净现金减少至490万美元，而截至2023年9月30日的九个月为1970万美元。2024年9月30日的九个月筹资活动所提供的净现金减少主要归因于股票期权行使所得款项减少。
不设为资产负债表账目之离线安排
截至目前，我们与非关联实体或金融合作伙伴，例如结构融资或特殊目的实体等并无任何关系，这些实体旨在促进表外安排或其他合约性狭窄或有限目的的设立。因此，如果我们参与这些关系，我们不会面临任何融资、流动性、市场或信用风险。
最近的会计公告
关于最近会计准则的讨论，请参阅注释2。 重要会计政策之摘要在我们的年度报告中，参阅我们的基本报表。
项目3。 定量和定性关于市场风险的定量和定性披露
利率风险
我们将多余的现金投资于投资级利率期货证券。我们投资活动的主要目标是保护本金和流动性。为实现这一目标，我们投资于货币市场基金、美国国债、以及一般合同到期日不超过一年的高质量可流通债务工具，这些工具来自公司和政府支持的企业。所有投资证券的信用评级至少为Aa3/AA-或更高，或P-1/A-1或更好，由穆迪投资者服务或标准普尔评定。我们不直接投资于拍卖率证券或以包括抵押贷款或次级债务在内的资产作为抵押的证券。如果在2024年9月30日发生利率变动10％，这种变动不会对该日期我们投资组合的公允价值产生实质影响。由于我们投资于投资级别、带利息证券，截至本10-Q表格的季度报告日期，我们不预计未来报告期内对利率的预期变化会对我们的利率风险产生实质影响。
27
项目4。 控制 和程序
我们维护披露控制和程序，旨在确保我们提交给证监会的定期和现行报告中所需披露的信息在证监会规则和表格规定的时间内记录，处理，汇总和报告，并且累积并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和致富金融(临时代码)(分别为我们的主要执行官和主要财务负责人)，以便及时作出有关所需披露的决策。在设计和评估披露控制和程序时，管理层认识到，无论控制和程序设计得多么精良和操作得多么出色，只能提供符合所需控制目标的合理保证，而非绝对保证。为了获得合理的保证水平，管理层必须在评估可能控制和程序的成本效益关系时运用其判断。此外，任何控制系统的设计在某种程度上是基于对未来事件发生可能性的某些假设，而不能确保任何设计在所有潜在未来条件下都能成功实现其阐明的目标；随着时间推移，由于条件变化，控制可能会变得不足，或者对政策或程序的遵守程度可能会恶化。由于成本效率控制系统的固有局限性，由于错误或欺诈而导致的错误可能会发生并且无法被发现。
截至2024年9月30日，我们在监督和管理层参与下进行了评估，包括我们的首席执行官和致富金融(临时代码)（分别是我们的首席执行官和首席财务官），对我们的信息披露控制和程序的设计和操作进行了评估，按照1934年证券交易所法案修正案第13a-15(e)和15d-15(e)规定的定义。根据这项评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至2024年9月30日，我们的信息披露控制和程序在合理保证水平上是有效的。
在我们上一个财政季度期间，在我们的管理监督下并与我们的首席执行官和致富金融(临时代码)首席财务官(分别为我们的首席执行官和信安金融首席财务官)参与下，也进行了评估，评估了我们财务报告内部控制发生的任何变化，这些变化在我们最近的财政季度中产生，且对我们的财务报告内部控制产生了重大影响或有合理可能重大影响。该评估认为在我们最近的财政季度内，未发现任何对我们的财务报告内部控制产生重大影响或有合理可能重大影响的变化。
28
PART II. OTHER信息
第一条 法律程序
根据本第1项所需披露的信息已通过参照本季度报告中包含的未经审计的简明综合基本报表第9节中名为“法律诉讼”的部分加以引用。
条款1A. RISk因素
您应该仔细考虑以下关于下文所述风险的信息，以及我们本季度报告和其他公开备档中包含的其他信息，以评估我们的业务。下文列出的标有星号（*）的风险因素，在我们年度报告的第1A项中未单独列为风险因素，或者未包含与标题类似的风险因素的更改。如果以下任何风险实际发生，我们的业务、财务状况、经营成果和未来增长前景可能会受到重大不利影响。在这些情况下，我们的普通股市场价格可能会下跌。
风险因素概述
我们面临与我们的业务相关的风险和不确定性，其中许多是我们无法控制的。 特别是与我们的业务相关的风险包括：
29
由于我们有很少的运营历史来评估我们的公司，因此必须考虑早期阶段公司经常遇到的问题、支出、困难、复杂性和延迟等问题。
我们的前景高度依赖于继续成功商业化NUPLAZID和DAYBUE。在我们无法维持或增加NUPLAZID或DAYBUE的销售额的情况下，我们的业务、财务状况和运营结果可能会受到重大不利影响，普通股的价格可能会下跌。*
2023年3月和2024年10月，我们分别宣布了FDA和加拿大卫生部批准的DAYBUE用于治疗两岁及以上成人和儿童患者的瑞特综合征，并于2023年4月在美国开始处方。NUPLAZID自2016年4月起在美国获批，用于治疗与PDP相关的幻觉和妄想。
NUPLAZID和DAYBUE的持续成功商业化面临许多风险，我们无法保证能够维持或增加NUPLAZID和DAYBUE的销售额。有许多例子表明未能达到市场潜力的高期望，包括一些比我们经验和资源更丰富的药品公司。尽管我们已建立了商业团队并聘用了美国销售团队来分别推广NUPLAZID和DAYBUE，但在推动DAYBUE在其他适应症和其他辖区获批过程中，我们可能需要进一步扩展和发展我们的DAYBUE推广团队和销售团队。即使我们成功扩展和发展DAYBUE的推广团队和销售团队，也有许多因素可能对我们的产品销售产生负面影响，或导致产品的持续商业化失败，包括许多超出我们控制范围的因素。NUPLAZID和DAYBUE的持续商业成功目前取决于患者、护理人员和医师是否能够识别和诊断NUPLAZID和DAYBUE获批适应症，并接受并采用NUPLAZID和DAYBUE作为该适应症的治疗方式，我们无法确定我们或其他人对此估计是否准确。此外，我们过去已经调整过NUPLAZID和DAYBUE的价格，将来我们可能会不时调整NUPLAZID和DAYBUE的价格。医师可能不会开处方给NUPLAZID或DAYBUE，患者可能不愿使用NUPLAZID或DAYBUE，这可能由多种因素导致，包括如果没有获得保险报销、未来保险覆盖范围的变化、报销不足以支付大部分费用、对每种产品的临床概况和临床效益的看法，或由于任何不良反应的普遍性和严重性。另外，特别是针对DAYBUE，由于雷特综合征是一种医生、患者、护理人员和医疗社区规模较小的罕见疾病，早期采用DAYBUE的个人经验可能会对其他医生、患者和护理人员未来采用DAYBUE产生重大影响，无论是积极还是消极，取决于所经历的临床效益和副作用。因此，对于DAYBUE的商业潜力仍存在重大不确定性。
此外，任何与NUPLAZID或DAYBUE相关的负面宣发，或在DAYBUE的临床开发中与我们PMR团队相关的负面发展，以及在其他管辖区域的监管过程中的负面发展，可能会对我们的商业结果和NUPLAZID或DAYBUE的潜力产生不利影响。因此，关于NUPLAZID和DAYBUE的商业潜力仍存在重大不确定性。
如果我们的产品商业化和未来销售不如预期成功，或被认为令人失望，我们的股价可能会显著下跌，从而危及我们产品和公司的长期成功。
30
美国食品和药物管理局批准NUPLAZID用于治疗与PDP相关的幻觉和妄想的条款可能会限制其商业潜力；NUPLAZID和DAYBUE都受持续监管要求影响。*
美国食品药品监督管理局对NUPLAZID的批准范围和条款可能限制我们商业化NUPLAZID的能力，因此限制我们创造大量销售收入的能力。美国食品药品监督管理局仅批准NUPLAZID用于治疗伴有PDP的幻觉和妄想，无论是否伴有痴呆。NUPLAZID的标签还包含一个“框”警告，警告称接受抗精神病药物治疗的患老年痴呆症相关精神病（DRP）的患者死亡风险增加，并且NUPLAZID未获批准治疗患有痴呆且经历精神病的患者，除非他们的幻觉和妄想与帕金森病有关。该“框”警告可能会阻碍医生为被诊断患有PDP的患者，包括那些患有痴呆的患者，开具NUPLAZID处方。
关于FDA批准DAYBUE，我们同意以下PMRs: 对健康志愿者进行肾功能受损的临床研究，非临床致癌性研究，非临床体外和临床体内药物相互作用研究。FDA已经解除五个PMRs中的一个。此外，我们已完成五个PMRs中的一个。在剩下的三个PMRs中，我们也完成了一个并正在等待FDA对该已完成的PMR的确认和接受。任何后市研究的结果可能导致FDA更新标签，要求额外研究和/或要求风险缓解计划。
对于NUPLAZID和DAYBUE的制造过程、标签、包装、配送、不良事件报告、存储、广告、促销和记录保留，均将继续受到广泛和持续的监管要求。这些要求包括提交安全和其他发市后信息和报告、注册，以及持续遵守cGMP、良好临床实践、国际协调理事会指南和良好实验室规范，这些都是FDA强制执行的针对我们所有非临床和临床开发以及我们在获得批准后进行的任何临床试验的法规和指南。
批准后发现任何问题，包括任何安全问题，如致癌性、意外副作用或药物相互作用问题，以及预期之外的严重或频繁不良事件，产品被误用或滥用的担忧，产品制造、测试、包装或分销的设施存在问题，或未能遵守监管要求，可能导致对NUPLAZID、DAYBUE或我们施加限制等其他后果：
如果发生任何这些行动，我们可能不得不停止NUPLAZID或DAYBUE的商业化，限制我们的销售和营销工作，进行进一步的后期研究，以及/或者停止或更改任何其他正在进行或计划中的临床研究，从而可能导致巨额支出和延迟或限制我们产生销售收入的能力。
31
随着我们继续推广NUPLAZID和DAYBUE，每种产品都会逐渐被更多患者所使用，我们不知道在这么多患者中使用NUPLAZID和DAYBUE的结果是否与我们临床研究中的结果一致。*
随着我们继续商业化NUPLAZID和DAYBUE，每种产品都将向更多患者提供。我们不确定当更多患者接触NUPLAZID和DAYBUE时，包括与其批准依据临床研究结果相关的安全性和有效性，是否与NUPLAZID和DAYBUE的临床研究结果一致。与NUPLAZID和DAYBUE有关的新数据，包括自美国不良事件报告和适用的后市场研究，以及其他正在进行的临床研究，可能导致产品标签的变更，可能对销售产生不利影响，或导致NUPLAZID或DAYBUE退出市场。FDA和其他司法管辖区的监管机构也可能考虑新数据，以审查DAYBUE用于除了葛氏综合症以外的适应症销售申请，或在其他司法管辖区加强后续批准要求。如果其中任何一种行动发生，都可能导致巨额费用和延迟，或限制我们产生销售收入的能力。
我们依靠有限的内部商业团队和有限的第三方经销商和药店网络来营销和卖出NUPLAZID和DAYBUE。如果这种方法停止有效，我们对NUPLAZID和DAYBUE的商业化可能会受到不利影响，NUPLAZID和DAYBUE可能无法盈利。*
我们雇用我们自己的内部专业销售团队来推广NUPLAZID和DAYBUE作为我们在美国的商业化策略的一部分。如果我们获得trofinetide在任何其他适应症的营销批准，我们可能需要显着增加我们在美国的销售队伍，并有可能扩大我们的商业、医疗事务和一般行政支持功能，以支持该适应症的商业化。此外，在2023年7月，我们与Neuren签署了一份扩大的许可协议，在该协议下，我们拥有瑞特综合征的trofinetide的独家全球开发和商业化权利。如果我们使用这些全球权利在美国以外获得营销批准，我们将需要在其他国家建立一个或多个销售团队，并扩大运营以支持任何新的市场。此外，我们将与其他药品和生物技术公司竞争，以招募、雇佣、培训和留住此类人员。这些努力将是昂贵且耗时的，我们无法确定我们能否成功地扩展、改进和进一步发展我们的销售团队和相关职能团队。
此外，我们在美国的策略包括仅通过有限的第三方专业分销商和专业药店网络分发NUPLAZID和DAYBUE。尽管我们已与每个分销商和药店签订协议，以在美国分发NUPLAZID和DAYBUE，但他们可能不按约定履行，或者可能终止与我们的协议。此外，我们可能需要与额外的分销商或药店签订协议，但不能保证我们能够以商业上合理的条件或根本无法完成。如果我们无法维持或扩大我们的商业团队，包括我们在美国的销售团队或在美国境外司法管辖区任何未来销售团队，或无法维持，必要时扩大，我们的第三方专业分销商和专业药店网络，我们将受限于继续商业化NUPLAZID和DAYBUE的能力，NUPLAZID和DAYBUE可能无法盈利。
如果我们未能获得除北美以外的地区对托非内酯的监管批准，或者用于瑞特综合征以外的适应症，我们将无法在北美以外市场推广托非内酯，或用于北美其他适应症，这将限制我们的商业收入。
虽然trofinetide在2023年获得了美国FDA的批准，并于2024年10月在加拿大获得了Health Canada的批准，用于治疗成年人和两岁及以上的儿童患者的莱特氏综合征，但它尚未获得FDA或Health Canada针对任何其他适应症的批准，在任何其他司法管辖区也没有针对此适应症或其他适应症的批准。为了将trofinetide用于其他适应症或在其他司法管辖区销售，我们必须针对每种适应症和每个适用司法管辖区分别获得监管批准，而我们可能永远无法获得此类批准。FDA或Health Canada批准DAYBUE用于治疗莱特氏综合征并不意味着DAYBUE将获得FDA或Health Canada针对任何其他适应症的批准。例如，尽管pimavanserin在2016年获得了美国FDA针对与PDP相关的幻觉和妄想治疗的批准，但自那时以来尚未获得FDA针对任何其他适应症的批准。
药品候选产品的研究、测试、制造、包装、标签、批准、销售、进口、出口、营销和分销受到美国食品药品监督管理局（FDA）和其他国家的监管机构的广泛监管，这些监管条例因国家而异。我们将需要遵守不同的法规和政策，这些法规和政策适用于我们寻求产品候选药DAYBUE在其他适应症或其他司法管辖区获批时，我们尚未确定需要满足的所有要求。这将需要额外的时间、专业知识和费用，包括潜在的需要进行超出我们为DAYBUE现有批准提供支持工作的其他司法管辖区的额外研究或开发工作。如果我们未能获得FDA或加拿大卫生部的批准
32
如果DAYBUE获得了任何其他适应症的营销批准，我们将无法在美国或加拿大为任何其他适应症推出DAYBUE。如果在其他司法管辖区未获得DAYBUE的营销批准，我们将无法在其他司法管辖区为DAYBUE推出。即使我们获得了额外的监管批准，我们也可能无法成功推出这些机会。
如果监管申报、监管流程、监管发展、临床试验或临床前研究、或其他与DAYBUE相关的活动、行动或决定的结果或时机不符合我们或他人的预期，我们普通股的市场价格可能会显著下跌，产品和公司的长期成功可能会受到损害。
如果我们无法有效培训和装备我们的销售队伍，我们成功商业化NUPLAZID和DAYBUE的能力将会受到影响。*
我们必须继续投入大量时间和资源来培训我们的销售团队，使他们在向医生和医疗服务提供者营销NUPLAZID和DAYBUE时具有可信度、说服力并且遵守适用法律，对于NUPLAZID、长期护理设施和其他医疗服务提供者，也需适当进行培训。此外，我们必须确保我们的销售团队向潜在客户传递关于NUPLAZID和DAYBUE的一致和适当信息。如果我们不能有效地培训我们的销售团队并为他们提供最新的、有效的材料，包括医疗和销售文献，以帮助他们向潜在客户介绍和教育关于NUPLAZID和DAYBUE的好处及其正确使用，我们成功推广NUPLAZID和DAYBUE的努力可能面临风险，这可能会对我们产生产品收入的能力产生负面影响。
NUPLAZID和DAYBUE可能无法获得医生、患者、护理人员和医疗社区的最大接受度，从而限制了我们创造收入的潜力。*
医生、医护人员、患者、护理人员和第三方支付者对NUPLAZID、DAYBUE和其他获得监管批准的产品的市场接受程度以及我们的盈利能力和增长将取决于许多因素，包括：
如果产品不能提供至少与当前标准护理一样有益的治疗方案，或者未能为患者带来好处，那么该产品将无法获得市场认可，也无法获得足够的收入以实现或维持盈利能力。
关于NUPLAZID和DAYBUE，其成功的商业化将取决于医生、患者、护理人员、长期护理设施和药房是否决定使用NUPLAZID和DAYBUE，而我们无法控制这些人群。 NUPLAZID可用于治疗PDP相关的幻觉和妄想，而DAYBUE可用于治疗雷特综合征，这两种适应症目前没有其他获得FDA批准的药物治疗。因此，特别难以估计NUPLAZID和DAYBUE的市场潜力以及医生、患者、护理人员、长期护理设施和支付方对NUPLAZID和DAYBUE价格变化的反应。行业来源和分析师对NUPLAZID和DAYBUE的近期和长期市场潜力的估计存在分歧，有各种见解。
33
对NUPLAZID和DAYBUE市场潜力的估计直接取决于一系列假设，包括关于PDP和莱特氏综合征患病率、PDP和莱特氏综合征诊断率、患有PDP并伴有幻觉和妄想的患者与NUPLAZID有关的患病率和诊断率、医生对NUPLAZID和DAYBUE的采用率、有关NUPLAZID和DAYBUE的付款方限制的潜在影响，以及患者遵从和依从率。这些假设的细微差异可能导致对NUPLAZID和DAYBUE市场潜力的估计大相径庭。
例如，关于NUPLAZID，某些研究表明，帕金森病患者可能因为各种原因而不愿向治疗医师报告PDP的症状，包括对与精神疾病有关的社会污名的担忧。研究还表明，通常治疗帕金森病患者的医生可能不会询问或识别PDP的症状。由于这些原因，即使PDP在帕金森病患者中发生率高，可能也会被低估。即使确诊了PDP，医生可能不会为与PDP相关的幻觉和妄想开处方治疗，即使开处方，也可能开其他未经PDP批准的药物。此外，NUPLAZID可能需要数周才能显示疗效。即使为了治疗与PDP相关的幻觉和妄想而开NUPLAZID，患者可能会停止服用NUPLAZID，因为他们可能没有在期望的时间内看到结果。
同样，即使DAYBUE被用于治疗瑞特综合征，患者可能因为一系列原因而出现接受、依从、持续和遵从率的问题，包括由于患者可能获得的临床预期效益或预期和实际的副作用。 如果患者不遵循DAYBUE的推荐剂量，或不保持足够长时间的DAYBUE推荐剂量，患者和医生可能会认为DAYBUE的效果较差，结果可能导致他们停止服用并开处方。此外，如果医生或患者将DAYBUE逐渐减少至推荐剂量以下，患者可能无法获得期望的结果，医生或患者可能会对DAYBUE的效果产生负面看法，并停止使用。
NUPLAZID的标签还包含一个“带框”警告，即接受抗精神病药物治疗的老年患者面临增加死亡风险，NUPLAZID未经批准用于治疗患有痴呆并出现精神病症状的患者，除非他们的幻觉和妄想与帕金森病有关。还公开报道了被开具NUPLAZID处方的患者死亡事件，并且美国食品药物管理局对有关NUPLAZID的信息进行了评估。FDA以前观察到NUPLAZID的潜在引人关注的处方模式，例如同时使用其他抗精神病药物或可能引起QT间期延长的药物，这是心律失常的潜在原因。FDA提醒医疗保健提供者注意NUPLAZID处方信息中描述的风险，且其他抗精神病药物都未经批准用于PDP的治疗。尽管如此，即使没有根据，NUPLAZID存在不安全的感知，可能会阻止医生开具处方或患者服用NUPLAZID。
NUPLAZID和DAYBUE的商业成功取决于患者、照护者和医生的接受程度，而在关于开药行为和市场采纳的估计方面，有许多因素可能会使我们或其他人的估计产生偏差。如果我们未能赢得患者、照护者和医生的认可，或者我们的估计不准确，这些事件可能会对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生不利影响。
如果保险公司对我们的产品的覆盖范围减少，或者患者的自付费用过高且无法接受，我们产生产品收入的能力将会减弱。*
处方药物治疗病情的患者通常依赖第三方付款人，包括政府医疗保健计划（如Medicare和Medicaid）、托管医疗组织和商业付款人等，以偿还与处方药物相关的全部或部分成本。第三方付款人的覆盖范围和充分的报销对产品的接受至关重要。覆盖决策可能取决于不利于药品产品的临床和经济标准，当较低成本的治疗替代品已经存在或随后可用时。即使对NUPLAZID、DAYBUE或我们可能推出的其他产品有覆盖，由此产生的报销付款率可能不足或可能需要病人承担不可接受较高的个人负担，如保险金和共付费或合作支付。如果没有提供覆盖或报销不足以支付其成本的重要部分，患者可能不会使用NUPLAZID和DAYBUE。
此外，NUPLAZID和DAYBUE市场在很大程度上取决于第三方支付者的药品目录，或者说第三方支付者提供的覆盖和报销药品目录。药品板块竞争争取进入这些目录通常会导致药品公司面临价格下降的压力。此外，第三方支付者可能会拒绝将特定品牌药品纳入其目录，或以其他方式限制患者获得特定品牌药品，如果有成本较低的替代品可用，即使未获批用于NUPLAZID和DAYBUE的适应症。
34
无论是美国还是全球范围内的政府或商业第三方支付方，它们都正在采用日益复杂的方法来控制医疗保健成本。当前的环境正对公司施加压力，迫使其将产品定价低于他们认为合适的水平。将NUPLAZID或DAYBUE以低于优化价格出售将影响我们的收入，可能影响公司的整体成功。我们已经改变过，可能会继续改变NUPLAZID或DAYBUE的价格，但我们不知道我们选择的当前价格，或将来可能选择的价格，是否是或将成为优化价格。此外，我们不知道第三方支付方是否会对NUPLAZID或DAYBUE未来价格的任何可能变化做出何种反应。在美国，第三方支付方对药品的覆盖和报销政策没有统一标准。此外，一个支付方决定为产品提供覆盖和报销并不意味着其他支付方也会为该产品提供覆盖和报销。因此，NUPLAZID和DAYBUE在美国的覆盖和报销可能在不同支付方之间存在显著差异。因此，覆盖范围的确定进程通常是一个耗时且昂贵的过程，需要我们为每个支付方逐个提供使用NUPLAZID和DAYBUE的科学和临床支持，而无法保证能够获得覆盖。覆盖政策和第三方支付方的报销率可能随时发生变化。因此，即使获得了有利的覆盖和报销状态，将来仍可能实施较不利的覆盖政策和报销率。在大多数国际市场，政府是主要支付方的地方，制造商必须在政府主导的成本控制计划环境中运作 - 如价格管制、国际参考定价、强制性折扣和回扣、规定障碍以及对医生处方的限制设计。在这些市场，政府控制会影响医疗服务和决定产品定价和报销。
因此，对于目前和将来的考虑，如果我们无法获得对NUPLAZID、DAYVUE或我们可能推向第三方支付者的任何其他产品的覆盖范围和足够的支付水平，医生可能会限制其处方或管理这些产品的数量或条件，患者可能会拒绝购买。这将进而影响我们成功推广NUPLAZID、DAYBUE或可能推向市场的其他产品的能力，从而对我们的盈利能力、运营结果、财务状况和未来成功产生不利影响。
我们完全负责pimavanserin和trofinetide的开发和商业化*。
我们对全球的pimavanserin和trofinetide项目负有全部责任。我们预计继续开发trofinetide的研发成本将是相当大的。我们目前正在进行trofinetide的持续开发工作。如果在北美以外的地区获得附加适应症的批准，我们将需要增加大量资源，以进一步推广trofinetide，并进行必要的销售和营销活动，以及进行进一步的开发活动。
关于NUPLAZID，我们当前的策略是继续在美国使用专门的销售团队，专注于向治疗PDP患者的医生（包括神经病学家、精神科医生和长期护理医生）推广NUPLAZID，用于治疗与PDP相关的幻觉和妄想。至于DAYBUE，我们当前的策略是继续在北美和其他可能获批准的司法管辖区推广DAYBUE，用于治疗莱特综合症，使用专门的销售团队专注于向治疗莱特综合症患者的医生推广DAYBUE，包括卓越中心、高成交量的机构和社区设置。在DAYBUE可能获批准的部分非美国市场，我们可能选择独立推广DAYBUE或通过建立一个或多个战略联盟。如果在DAYBUE的部分非美国市场没有未来额外的资源或合作伙伴，我们可能无法实现DAYBUE的全部价值。
尽管 DAYBUE 已获批用于治疗成人和两岁及以上儿童的藜病综合征，但在随后的针对其他适应症的 trofinetide 研究或任何额外的研究中失败，或者我们的后市场研究失败，可能会损害我们成功市场 DAYBUE 用于治疗成人和两岁及以上儿童的藜病综合征的能力，导致其被撤出市场。
虽然pimavanserin在2016年被美国FDA批准用于治疗与PDP相关的幻觉和妄想，但自那时起尚未获得FDA批准用于任何其他适应症。如果我们无法为trofinetide开发其他适应症或在其他司法管辖区内开发，可能无法最大限度地发挥trofinetide的潜力，这可能对我们未来的收入和公司的成功造成重大不利影响。
35
药物研发是一个漫长、昂贵且不可预测的过程，失败风险很高。
临床前试验和临床试验是漫长、昂贵且不可预测的过程，可能会出现延迟。完成必要的临床前试验和临床开发以商业化药品可能需要数年时间，延迟或失败可能发生在任何阶段。临床试验的初步、初期、最终或中间结果不一定能预测最终结果，并随着更多患者数据的出现可能会发生变化，并且受审核和验证程序的影响，可能会导致最终结果发生实质性变化。此外，临床前试验和早期临床试验的成功不代表后期临床试验会成功。许多药品和生物技术行业中的公司即使在早期试验中取得有望的结果后，也在进展较迟的临床试验中遭遇重大挫折。
我们的药物开发项目处于不同阶段的发展，产品候选药物的历史失败率非常高。例如，我们在2009年的NUPLAZID第三期试验失败，我们进行了几项评估Pimavanserin在其他适应症中的临床研究，未能在某些终点上达到统计学显著性，包括2024年3月用于治疗精神分裂症阴性症状的Pimavanserin 第3期研究ADVANCE-2未成功，以及2024年10月针对儿童人群（儿童第2期试验）的治疗自闭症谱系障碍焦虑的Pimavanserin 第2期研究也未成功。目前，我们不计划为Pimavanserin进行任何额外的临床研究。
随着儿科2期试验的完成，我们相信我们已满足FDA的书面要求，以符合皮马万色林（pimavanserin）的儿童专有性资格条件。然而，无法保证FDA会确认已满足这些条件，并授予儿童专有性。
我们在任何正在进行或将来进行的开发工作中，或在DAYBUE发售后研究中出现不利结果均可能对该项目和我们整体构成重大挫折。特别是在我们的DAYBUE项目或DAYBUE发售后研究中出现不利结果时，可能需要我们延迟、投入更多重要资源、缩小项目范围或取消受影响的项目，且可能对我们和我们的普通股价值产生重大不利影响。
我们目前正在进行多项研究，包括我们的第2期研究，评估一个名为ACP-204的自主研发化合物的疗效和安全性，该化合物类似于pimavanserin，作为治疗ADP相关幻觉和妄想的潜在治疗方法，以及我们的第3期COMPASS研究，评估ACP-101（鼻内卡贝托辛）治疗PWS引起的过度进食的疗效和安全性，未来可能进行其他研究。
在临床试验中，我们面临以下风险：
如果我们没有成功完成临床前和临床开发，我们将无法销售和推出源自我们产品候选的产品，并产生产品收入。即使我们成功完成了临床试验，这些结果也不能必然预测出可能需要在提交NDA给FDA之前进行的其他试验的结果。在众多开发中的药物中，只有少部分会导致提交NDA给FDA，而更少的会获得商业化批准。
我们临床试验中的延迟、暂停和终止可能会导致我们成本增加，并延迟我们产生产品收入的能力。
临床试验的开始可能会因各种原因而延迟，包括延误：
36
一旦临床试验开始，由于各种因素，可能会延迟、暂停或终止，包括:
此外，临床试验中患者的招募和留存，或者有能力获得结果的情况可能会受到地缘政治或宏观经济发展的影响。例如，由于乌克兰和俄罗斯之间的冲突，我们在获取位于俄罗斯特定临床试验地点的历史记录时遇到了暂时延迟。未来可能因相同或类似的地缘政治或宏观经济发展的原因，导致未来研究的招募受到影响。如果患者退出我们的试验、错过已安排的用药或随访，或以其他方式未能按照试验方案执行，或者由于这些发展而导致我们的试验结果受到干扰或争议，试验数据的完整性可能会受损，或者不被FDA或其他监管机构接受，这将对适用项目造成重大挫折。
这些因素中的许多也可能最终导致当前或潜在的未来产品候选药物被否决监管审批。如果我们在临床试验、临床试验材料或调查产品方面遭遇延迟、暂停或终止，相关产品候选药物的商业前景将受损，我们产生产品收入的能力将延迟。
如果我们无法吸引、留住和激励关键管理人员、研发人员以及销售和营销人员，我们的药物开发计划、研究与发现工作，以及商业化计划可能会受阻，我们可能无法成功商业化我们的产品，或是开发我们的候选产品。
我们的成功取决于我们吸引、留住和激励高素质的管理、科学和商业人员的能力。特别是，我们的发展项目取决于我们吸引和留住高技能的开发人员，尤其是在中枢神经系统疾病领域，包括神经精神病学及相关疾病的能力。目前我们正在招聘，未来预计需要继续招聘更多人员，随着我们为pimavanserin和trofinetide扩大研发工作以及NUPLAZID和DAYVUE的商业活动。我们面临来自北美及其他DAYBUE可能在其中销售的辖区的众多公司、学术机构和其他研究机构的经验丰富的管理人员、科学家、临床运营人员、商业及其他人员的竞争，如果获批的话。许多其他生物技术和药品公司，与我们竞争以争夺合格人员，拥有更丰富的财政和其他资源、不同的风险偏好和比我们在行业中更长的历史。他们还可能提供更多不同的机会和更好的职业晋升机会。一些这些特点可能对高素质的候选人更具吸引力，而这可能比我们所能提供的更吸引人。如果我们无法继续吸引和留住高素质人才，我们能生活及成功的速度可能会受到影响。
37
开发和商业化产品和产品候选者, 若获批准, 将受到限制。 如果我们无法吸引和留住必要的人员，将严重阻碍我们对 NUPLAZID 和 DAYBUE 的商业化努力以及实现我们的研发目标。
2024年9月，凯瑟琳·欧文·亚当斯成为我们的新CEO，取代了前任CEO史蒂芬·R·戴维斯。我们的新CEO将对执行和实现我们的策略至关重要。此外，我们的新CEO可能带来不同的观点，我们业务的未来策略和方向可能与过去大不相同。如果我们无法实现有序过渡并成功将新CEO整合到我们的领导团队中，我们的运营可能会受到重大干扰，我们的财务状况和运营结果可能会受到不利影响。
所有板块雇员皆为'随时'雇员，这意味着任何雇员可以随时辞职，我们也可随时解雇任何雇员。我们没有提供覆盖高级管理人员的'重要人士'保险。
如果我们在额外适应证或其他管辖区域获得NUPLAZID或DAYBUE的批准，我们可能需要继续扩大组织规模。我们可能会在管理发展过程中遇到困难，从而可能不利影响我们的运营结果。
截至2024年9月30日，我们约有620名员工。我们目前的制造行业可能无法满足我们的发展和商业化努力以及预期的增长。未来的增长将给管理团队成员增加重要责任，包括需要识别、招聘和整合额外的员工并留住现有员工，并可能会占用时间从事运行业务的其他方面，包括产品和产品候选品的开发和商业化，如果获批的话。
我们未来的财务表现和我们成功推广努普拉齐、达布和任何获得监管批准的产品候选品，并有效竞争的能力，在一定程度上将取决于我们有效管理未来增长的能力。特别是，我们将需要支持销售团队的培训和日常活动。为此，我们必须能够：
我们可能无法完成这些任务或成功管理我们的业务，因此可能无法实现我们的研究、开发和商业化目标。我们未能实现这些目标中的任何一个都可能对我们的业务、运营结果、财务状况和前景造成损害。
如果我们无法开发、收购或许可其他产品候选药物或产品，我们的业务和前景将受到限制。即使我们获得了其他产品候选药物或产品的权利，我们也将产生各种成本，可能永远无法实现预期的好处。
我们策略的一个关键元素是开发、收购或在许可业务、技术、候选产品或我们认为与我们业务相匹配的产品。这一策略的成功很大程度上取决于我们的监管、研发和商业能力和专业知识的结合，以及我们识别、选择并收购或在许可用于治疗神经系统疾病的临床启用产品候选品，或者用于补充或增强我们现有产品和产品候选品的治疗适应症，或者符合我们开发或战略计划的治疗适应症方面的能力。识别、选择并收购或在许可有前景的产品候选品需要大量的技术、财务和人力资源专业知识，我们可能无法成功地确定收购目标、完成拟议的收购并将任何收购的业务、技术、服务或产品整合到我们目前的制造行业中。努力进行这些工作可能不会导致实际收购或在许可某个特定产品候选品，可能会导致我们管理团队时间的分散和我们资源的投入而无法带来任何效益。如果我们无法在可接受的条件下确定、选择和收购或许可第三方的适当产品候选品，则我们的业务和前景将受到限制。特别是，如果我们无法将额外的商业产品添加到我们的产品组合中，我们可能无法成功利用我们已经组建用于NUPLAZID和DAYVUE的市场营销和销售的商业机构。
整合任何收购的业务、技术、服务或产品的过程可能会导致意想不到的运营困难和支出，还会使高层管理的关注力从我们正在进行的业务操作中分散。因此，我们将在收购过程中产生各种费用，并且可能永远无法实现预期的好处。此外，我们的任何产品候选者
38
鉴定、选择、收购或许可可能需要额外的、耗时的开发或监管工作，包括必要时的临床前研究和由FDA及相关外国监管机构批准的广泛临床测试。所有药品候选品均存在着药品开发固有的失败风险，包括可能导致药品候选品未能被监管机构证明其足够安全和/或有效以获批准的可能性。此外，我们不能向您保证任何经批准的产品是否能够经济地生产、成功商业化或在市场上被广泛接受，或者比其他商业可获得的替代品更有效或更受欢迎。
此外，如果我们未能成功实现NUPLAZID、DAYBUE或我们获批准的其他产品候选药物的商业化和进一步开发，那么我们成功发展其他产品候选药物的可能性更大，因此会损害我们的业务和前景。
我们有持续亏损的历史，未来的亏损程度可能无法预测。*
自成立以来，我们一直经历着巨额净损失。截至2024年9月30日，我们累计赤字约为23亿美元。我们预计在未来几年将增加支出和其他投资，以资助我们的运营、 接收许可或收购机会以及资本支出。因此，我们未来的营运结果、盈利能力和其他财务指标可能会在不同时期出现波动，我们将需要创造大量收入以实现并保持盈利能力和/或持续现金流量的正面变化。
我们预计未来几年的收入完全取决于我们生成产品销售的能力。自2016年5月以来，几乎所有的收入都来自NUPLAZID和DAYBUE的净产品销售。如果我们无法通过NUPLAZID和DAYBUE销售来获得足够的收入来支付我们的费用，包括与商业化NUPLAZID和DAYBUE以及在美国之外的其他地区和司法管辖区继续开发trofinetide相关的重大费用，那么我们可能无法实现盈利，或者可能不得不减少我们的商业化和/或研发活动以实现盈利，这将损害我们未来的增长前景。此外，要从我们的产品候选品中获得收入，如果获得批准，我们必须成功地与他人或独自一人一起开发、获得监管批准、制造和推广市场潜力巨大的化合物。我们可能永远无法成功地完成这些活动，也可能永远无法产生足够重要的收入来实现盈利。
如果我们未能获得资金，或以其他方式获得支持运营所需的资金，我们将无法成功继续商业化NUPLAZID，以及DAYBUE的开发与商业化，或无法成功开发和商业化我们的产品候选者（在获批后）。
自我们成立以来，我们已消耗了大量资本。截至2024年9月30日，我们的现金、现金等价物和投资证券总额为56530万美元。虽然我们相信我们现有的现金资源将足以支持至少未来12个月的现金需求，但我们将来可能需要额外的融资来继续资助我们的运营。我们未来的资金需求将取决于许多因素，并且可能会因以下原因显著增加：
39
除非我们能够通过运营活动产生大量现金，否则我们预计未来的现金需求将通过现有的现金、现金等价物和投资证券、战略合作、公开或私人出售我们的证券、债务融资、资助资金，或者通过许可我们所有或部分产品候选人或技术来满足。在过去，金融市场的动荡期和波动性通常会对许多生物技术公司的市值产生负面影响，并使权益和债务融资更加难以获得。例如，由于地缘政治和宏观经济发展的结果，全球信贷和金融市场经历了极端的波动和中断，包括流动性减少和信贷可用性下降、消费者信心下降、经济增长放缓、失业率上升以及对经济稳定性的不确定性。这些事件与其他因素结合，可能会限制我们未来获取额外融资的途径。这可能会对我们获取到足够资金的能力产生重大不利影响。我们无法确定是否会有额外资金可按可接受条件获得，或者故有无法获得。如果没有资金，我们将需要推迟、减少或取消一个或多个研究或开发项目或我们的商业化努力的范围。我们还可能需要在产品候选人发展的较早阶段或不太有利的条款上放弃更大或全部权利。获得的额外资金，如果获得的话，可能会对现有股东造成重大稀释，并可能对我们的股票价格产生负面影响。
我们预计我们的运营结果会起伏不定，这可能会使得难以预测我们未来各个时期的表现。*
我们的营运业绩在过去有所波动，在未来的时间段也可能会如此。导致我们营运业绩在不同时间段波动的一些因素包括：
40
我们相信，对我们财务业绩各期间的比较未必有意义，不应将其视为我们未来表现的指标。
我们不时提供关于NUPLAZID和DAYBUE净销售额以及某些费用项目的预期指导。如果由于任何原因，我们的实际净销售额或费用与我们的指导存在重大差异，我们可能需要修订先前宣布的财务指导。如果我们更改、更新或未能达到任何相关指导要素，我们的股价可能会下跌。
税法或法规的变化，如果对我们或我们的客户产生不利影响，可能对我们的业务、现金流量、财务状况或经营结果产生重大不利影响。
新的收入、销售、使用或其他税法、法令、规章或条例随时可能颁布，可能会对我们的业务运营和财务表现产生不利影响。此外，现有的税法、法令、规章或条例可能被解释、修改、调整或不利地应用于我们。例如，2017年颁布的名为《减税和就业法》、《冠状病毒援助、救助和经济安全法案》和《通货膨胀削减法》的立法，对美国的税法进行了许多重大改变。例如，自2022年1月1日起，《减税和就业法》取消了在发生年度研究与开发成本方面的税务用途中扣除这项支出的选择，并要求纳税人在美国进行的研究活动需要对这些支出进行资本化，并随后在五年内分期摊销，而在美国境外进行的研究活动需要在15年内摊销。尽管一直有立法提议废除或推迟资本化要求到以后的年份，但该规定实际上可能并未被废除或以其他方式修改。国内税务局和其他税务机构就上述立法的未来指导可能会影响我们，并该立法的某些方面可能会在未来的立法中被废除或修改。此外，目前尚不确定各州会在何种程度上遵守联邦税法。未来的税改立法可能对我们的递延税资产价值产生重大影响，可能会导致重大一次性费用，并可能提高我们未来的美国税费。
我们利用净经营亏损结转和某些其他税收属性抵消未来应纳税所得或税金的能力可能会受到限制。
我们的净营运亏损结转额的部分可能会过期未使用，从而无法抵消未来的所得税负债。根据当前法律，2017年12月31日后开始的纳税年度发生的联邦净营运亏损可以无限期结转，但在可抵扣的纳税年度中，对这些联邦净营运亏损结转的扣除额限制为在该年度的可征税收入的80%。此外，根据1986年修订的《内部税收法典》（以下简称《法典》）第382和383条的规定，以及州法相应规定，如果公司经历“所有权变更”，通常定义为其股权在连续三年内按价值计算发生50%以上的变更，公司利用其变更前净营运亏损结转额和其他变更前税务属性抵消变更后所得或税款的能力可能受到限制。我们过去经历过所有权变更，未来可能也会因随后股权转移导致额外的所有权变更，其中一些可能在我们控制范围之外。如果发生所有权变更且我们利用净营运亏损结转额的能力受到重大限制，这将通过有效增加未来的税款义务来损害我们未来业绩。此外，在州一级，可能有某些时期暂停或限制使用净营运亏损结转额，这可能会加速或永久性增加应纳州税款。例如，加利福尼亚在2023年开始至2027年结束的纳税年度施加了限制，限制加利福尼亚州净营运亏损用于抵销应纳税收入。因此，如果我们获得净应税收入，我们可能无法利用其全部或主要部分的净营运亏损结转额和其他税务属性，这可能导致未来税负增加，并对未来现金流产生不利影响。
41
税务机构可能会在我们的子公司之间重新分配可征税收入，从而可能增加我们的总体税务责任。
我们在不同司法管辖区支付的税款金额取决于不同司法管辖区的税法适用，包括美国在我们的国际业务活动中适用的税率、新的或修订的税法、或对税法和政策的解读，以及我们以符合公司结构和公司内安排的方式运营业务的能力。在2015年，我们向阿卡迪亚制药GmbH（阿卡迪亚GmbH），我们完全拥有的瑞士子公司，授权了与pimavanserin相关的全球知识产权在某些适应症下，并于2020年7月向阿卡迪亚GmbH授权了其他相关权利。我们成立阿卡迪亚GmbH，并授权pimavanserin的全球知识产权的目标，包括建立长期运营和财务效率的平台，包括与税务相关的效率。我们运营的司法管辖区的税务机构可能挑战我们根据我们的公司内安排定价公司间交易的方法，或者对我们确定的归属于特定司法管辖区的收入和费用表示异议。此外，未来美国和非美国税法的变化，包括关于跨国公司税收待遇的国际税收改革的实施，如果生效，可能会减少或消除我们通过建立这种运营结构希望实现的任何潜在财务效率。此外，税务机构，如美国国内税务局，可能会对这些类型的安排进行审计和挑战，并且其他药品行业公司一直在这样做。如果发生任何此类挑战或异议，或者颁布了税法变化，我们可能需要支付额外的税款、利息和罚款，这可能会导致一次性税收费用、较高的实际税率、降低现金流量和运营的整体盈利能力。我们的财务报表可能无法反映足够的准备金来覆盖此类不确定性。同样，税务机构可能宣称我们应纳税的司法管辖区，而我们认为我们尚未建立应税联系，这通常被称为国际税收条约下的“永久性机构”，如果成功，这种主张可能会增加我们在一个或多个司法管辖区的应纳税责任。
全球经济条件不利可能会对我们的业务、财务状况或经营业绩产生不利影响。*
我们的运营结果可能会受到美国和全球经济、美国和全球金融市场以及不利的宏观经济发展的影响。美国和全球市场及经济形势已经并且仍然因许多因素而受到干扰和波动，包括物资短缺以及相关的制造业和供应链挑战，地缘政治发展（以及各种全球参与者或对全球经济和制造业以及供应链产生的一般影响的政治或经济回应和反应或其他方式），以及中央银行当局为控制通货膨胀所做出的反应等等。可能会影响我们业务、财务状况或经营结果的一般业务和经济状况包括经济增长、债务和股本资本市场的波动、全球金融市场的流动性、信贷的可获得性和成本、投资者和消费者信心，以及我们、我们的合作伙伴、我们的制造商和我们的供应商所在经济体的实力。
全球经济的严重或持续下滑可能会给我们的业务带来各种风险。例如，高通胀可能导致我们的运营成本（包括劳动力成本）增加，流动性降低，并限制我们以可接受条件获取信贷或筹集资本的能力，如果有的话。此外，美联储已经因为对通胀的担忧而提高了利率，再加上政府支出减少和金融市场的波动，可能进一步增加经济不确定性和加剧这些风险。持续全球经济衰退的风险在欧洲尤为真实，欧洲正在经历持续严重的经济危机。经济疲软或下滑也可能给我们的供应商和制造商带来压力，可能导致供应和临床试验中断。前述任何情况都可能损害我们的业务，我们无法预料当前经济气候和金融市场条件可能如何不利影响我们的业务。
我们设施发生地震或火灾损坏可能会延误我们的研发工作，从而对我们的业务产生不利影响。
我们在圣地亚哥的总部和研发设施位于地震带，面临一个或多个可能发生的地震，这可能会对我们的运营造成干扰，并导致研发工作延误。此外，虽然我们的设施尚未受到当地野火的负面影响，但未来发生火灾的可能性仍然存在。如果发生地震或火灾，如果我们的设施或设施中的设备因任何原因受到严重损坏或毁坏，我们可能无法及时重建或迁移我们的设施，或更换任何受损设备，我们的业务、财务状况和运营结果可能会受到重大不利影响。我们没有为地震造成的损失购买保险。虽然我们在圣地亚哥的财产和设备上有火灾保险，但火灾造成的任何损害都可能导致我们的研发工作延误，影响我们的运营结果。
42
我们业务 涉及 使用有害材料，我们和第三方制造商和供应商必须遵守环保母基、健康和安全法律法规，这可能会很昂贵，并限制我们的业务的进行或打断我们的业务。
我们的研发活动以及第三方制造商和供应商的活动涉及有害物质的生成、储存、使用和处置，包括我们产品和候选产品的元件和其他有害物质。 化合物 我们和我们的制造商和供应商受环境、健康和安全法律法规约束，其中包括使用、制造、生成、储存、处理、运输、排放和处置这些有害物质和废物以及员工健康和安全等事项。 管理在某些情况下，由于使用这些有害物质而产生的各种废物被存放在我们和我们制造商的设施中，直到使用和处置。我们无法消除污染或受伤的风险，这可能导致我们的商业化努力、研发工作和业务运营中断，产生损害和大量清理成本，并根据适用的环境、健康和安全法律法规承担责任。我们还无法保证第三方制造商用于处理和处置这些物质和废物的安全程序通常符合这些法律和法规规定的标准。我们可能要对任何由此造成的损害成本或责任承担责任，这可能超出我们的资源，州、联邦或其他适用当局可能限制我们使用某些材料和/或中断我们的业务运营。此外，环境、健康和安全法律法规复杂，变化频繁，并且倾向于变得更加严格。我们无法预测这些变化的影响，也不能确定我们未来的合规性。未遵守这些环境、健康和安全法律法规可能导致巨额罚款、处罚或其他制裁。我们目前没有购买有害废物保险。
与第三方关系相关的风险
我们依赖与第三方的合作来开发我们部分的产品候选药物，并可能需要与他人合作来开发和商业化我们部分的产品候选药物。
我们依赖与第三方合作伙伴合作开发我们的某些产品候选药物，并可能需要未来与他人合作开发和商业化我们的某些产品候选药物。例如，在2023年7月，我们与Neuren签署了一项扩展许可协议，在该协议下，我们拥有开发和商业化Rett综合征和其他适应症的trofinetide以及用于Rett综合征和脆性X综合征的NNZ-2591的独家全球权利。在2022年1月，我们与Stoke签署了一项许可和合作协议，用于发现、开发和商业化针对中枢神经系统严重和罕见的遗传神经发育疾病的新型基于RNA的药物。此外，我们将来可能选择依赖合作伙伴关系来开发和商业化我们的pimavanserin和trofinetide项目的某些部分或其他产品候选药物，或在美国境外的部分市场上通过合作伙伴关系推广DAYBUE。
我们的合作伙伴可能会在使用我们的产品候选药物(如果获得批准)或技术开发或有效商业化产品方面失败，因为他们:
合作往往复杂且耗时，需要进行谈判和文件处理。在寻找新合作伙伴时，我们也将面临竞争，无论是为我们的pimavanserin或trofinetide项目还是其他项目。考虑到当前的经济和行业环境，有可能竞争新合作伙伴的竞争加剧。此外，最近大型药品公司之间发生了大量商业组合，导致潜在未来合作伙伴数量减少。我们可能无法及时、以可接受的条件或根本无法谈判达成额外的合作。如果我们无法找到新的合作伙伴，我们可能无法独自继续推进我们的项目。
43
我们的合作可能会存在冲突或争议，这可能会对我们的业务、运营结果和财务状况产生重大不利影响。
由于以下一个或多个原因，我们的合作可能会出现冲突：
与合作伙伴产生的冲突可能会影响我们产品候选品的进展，损害我们的声誉，导致收入损失，降低我们的现金状况，并导致股价下跌。
此外，在我们过去的合作中，我们不时同意不独立进行或与任何第三方进行任何直接竞争性的研究，在适用计划下进行的研究。我们未来建立的任何合作关系可能会有限制我们可以单独或与他人进行的研究领域的影响。相反，我们未来可能建立的任何合作关系的条款可能不会限制我们的合作伙伴单独或与他人开发与这些合作关系的产品或产品候选者竞争的相关领域的产品或产品候选者。竞争性产品和产品候选者，不论是由我们的合作伙伴开发还是我们的合作伙伴拥有权利的产品，都可能导致我们的合作伙伴将资源分配给竞争性产品和产品候选者，撤销对我们的产品和产品候选者的支持，或者以其他方式导致对我们潜在产品和产品候选者的需求降低。
此外，我们与许可方之间可能就许可协议下的知识产权出现纠纷，包括：
如果我们已授权的知识产权引起争议，导致我们无法按可接受的条款维持当前的许可安排，我们可能无法成功开发和商业化相关的产品候选药物，如果获批，这将对我们的业务产生重大不利影响。
44
我们依赖第三方机构进行临床试验并进行数据收集和分析，这可能导致成本和延迟，从而阻碍我们成功商业化获批的产品候选者。
尽管我们设计和管理目前的临床前研究和临床试验，但我们目前没有能力独立进行产品候选者的临床试验。我们依赖CROs、医疗机构、临床研究者和合同实验室来进行数据收集、分析及临床试验的其他方面。此外，我们还依赖第三方协助进行我们的临床前研究，包括涉及产品候选者的生物活性、安全性、吸收、代谢和排泄研究。这些第三方中，一些可能会因为不利的地缘政治或宏观经济发展而经历关闭或其他干扰，因此可能无法提供我们过去所接收到的服务水平。
如果出现以下情况，我们的临床前活动或临床试验可能会延迟、暂停或终止：
这些第三方未能履行可能增加我们的开发成本，延迟我们获得监管批准的能力，并延迟或阻止我们产品候选物的商业化，如果获得批准的话。我们目前使用多家CRO为我们的临床前研究和临床试验提供服务。尽管我们相信存在许多可提供这些服务的其他来源，但在寻求这些替代来源时，我们可能无法在无延迟、额外支出或根本没有进入替代安排的情况下达成协议，这些可能会对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生负面影响。
即使我们或我们的合作伙伴成功完成产品候选药物的临床试验，产品候选药物可能因其他原因失败。
在众多处于开发阶段的产品候选品中，只有很小一部分最终会提交NDA给FDA或类似的监管机构，或向其他司法管辖区的监管机构提交申请，而且获批上市的更是少之又少。我们无法向您保证，即使临床试验完成，我们或我们的合作伙伴将提交所需的生产和/或市场潜在产品的授权申请，或这类申请是否会被适当的监管机构及时审查和通过。即使我们或我们的合作伙伴成功完成产品候选品的临床试验并申请所需的授权，如pimavanserin和trofinetide等产品候选品仍可能因其他原因而失败，包括产品候选品可能会出现的其他情况:
我们目前依赖第三方制造NUPLAZID、DAYBUE和任何产品候选品，今后仍将继续依赖。如果这些制造商未能为我们或合作伙伴提供充足的临床试验材料和商业产品，或未能符合监管机构的要求，我们可能无法开发或商业化NUPLAZID、DAYBUE或任何产品候选品（如果获批）。*
我们没有制造业-半导体设施，作为一个组织在药品制造或设计药品制造过程方面只有有限经验。我们已与第三方制造商签约，与我们合作生产NUPLAZID、DAYBUE以及我们的产品候选者。
45
我们已与Patheon制药公司（Patheon）签约，生产NUPLAZID 10毫克片剂和34毫克胶囊剂及DAYBUE供美国商业使用。我们还与第二家合同制造组织签约，生产NUPLAZID 34毫克胶囊剂以供美国商业使用。此外，我们已与Siegfried AG签约，生产用于NUPLAZID制剂的API，以供商业使用，与Corden Pharma Bergamo S.p.A.（Corden）和F.I.S. Fabbrica Italiana Sintetici S.p.A.（FIS）签约，生产用于DAYBUE制剂的API，以供商业使用，并与Patheon和CoreRx Inc.（CoreRx）签约，生产DAYBUE以供商业使用。然而，我们尚未与任何替代供应商就10毫克NUPLAZID制剂或NUPLAZID API达成协议。我们可能面临供应链延迟或增加成本的情况，可能会危及NUPLAZID或DAYBUE的商业化。尽管我们目前有足够的NUPLAZID和DAYBUE的API以及NUPLAZID和DAYBUE成品，用于继续按计划进行商业和临床运营，但取决于地缘政治和宏观经济发展的影响以及这些发展是否导致中断，我们可能在未来几年面临这些延迟或成本。如果我们供应商链中的任何第三方受到地缘政治和宏观经济发展的不利影响，以及任何相关政治或经济反应和对抗措施，或者由各种全球参与者或全球经济和供应链普遍影响等，我们的供应链可能会受到干扰，限制我们制造、测试和分发NUPLAZID或DAYBUE进行商业销售以及我们用于临床试验和研发运营的产品候选者。例如，我们的第三方制造商需要约两年的时间生产DAYBUE API，而如果DAYBUE API的供应链中断，将导致我们面临的延迟或成本增加，可能危及DAYBUE的商业化。
尽管我们与第三方就NUPLAZID和DAYBUE的制造业达成协议，但FDA可能不批准这些制造商的设施，制造商可能无法按照约定履行，或者制造商可能终止与我们的协议。如果出现任何上述情况，我们可能需要寻找替代的制造设施，这将对我们开发、维护或获得NUPLAZID、DAYBUE或任何产品候选项的监管批准或推广产生重大影响。虽然我们相信会有其他来源可用于制造NUPLAZID、DAYBUE和任何产品候选项，但如果我们寻找这样的替代来源，可能无法在没有延误或额外支出的情况下达成替代安排。我们无法准确估算这些延误或成本，但如果发生这种情况，可能会导致我们的开发和商业化努力延迟，对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生负面影响。
NUPLAZID、DAYBUE和任何其他产品候选者的制造商，包括Patheon、Siegfried、Corden、FIS和CoreRx，有义务按照FDA规定的当前良好制造规范（cGMP）运营，我们对第三方制造商维持足够质量控制、质量保证和合格人员以确保符合cGMP的能力具有有限控制。此外，我们的第三方制造商用于生产NUPLAZID、DAYBUE和任何产品候选者的设施必须经过FDA批准，其审查将在FDA批准前进行。如果我们的任何第三方制造商无法成功生产符合我们规格和FDA严格监管要求的材料，或通过监管审查，他们将无法获得或维持制造设施的批准。另外，我们的任何第三方制造商未能建立和遵守cGMP或记录其遵守这些实践，可能会导致临床试验或获得药物监管批准的显着延迟，或导致难以维持NUPLAZID、DAYBUE和任何通过监管批准的产品候选者的监管批准，对我们的NUPLAZID或DAYBUE的商业化产生负面影响，或导致将来我们可能拥有的任何其他产品的推出和商业化出现显着延迟。我们的第三方制造商或我们未能遵守适用法规可能会导致对我们施加制裁，包括罚款、禁令、民事处罚、监管机构拒绝对药物进行预先上市批准、延迟、批准的暂停或撤回、产品的查封或召回、运营限制和刑事起诉。
药品的制造需要巨额资金投入，包括开发先进的制造技术和流程控制。药品制造商经常会在生产中遇到困难。这些问题包括生产成本和产量、质量控制、包括产品的稳定性、质量保证测试、缺乏合格人员以及遵守严格执行的联邦、州和外国法规等困难。我们无法保证任何与NUPLAZID、 DAYBUE或任何产品候选品的制造有关的问题不会在未来发生。此外，我们的制造商可能会由于资源限制或劳资纠纷或政治环境不稳定而遇到制造困难。如果我们的制造商遇到这些困难中的任何一个，或者未能履行其合同义务，我们将无法使NUPLAZID或DAYBUE商品化，或向处于临床试验中的患者提供pimavanserin、trofinetide或任何其他产品候选品。对NUPLAZID、 DAYBUE和任何其他已批准产品供不应求的延迟或中断将导致潜在收入的损失，并可能不利影响我们获得这些产品市场认可的能力。此外，对临床试验用品供应的延迟或中断可能会延迟完成临床试验，增加维护临床试验项目的成本，并根据延迟期间的长短，可能要求我们以额外费用启动新的临床试验或完全终止临床试验。
46
我们供应链的任何层面出现的失败或困难都可能严重不利地影响我们的业务，延迟或阻碍NUPLAZID、DAYBUE或任何经批准的产品候选者的发展和商业化，并可能对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生重大不利影响。
我们可能无法继续或充分利用与外部科学和临床顾问的合作，这可能会影响我们临床试验的进展和研发工作。
我们与学术及其他机构的科学和临床顾问合作，他们是中枢神经系统障碍领域的专家。他们协助我们的研究和开发工作，并就我们的临床试验提供建议。这些顾问不是我们的雇员，可能有其他承诺会限制他们未来对我们的可用性。虽然我们的科学和临床顾问一般同意不会从事竞争性工作，但如果他们为我们工作与为其他实体工作之间产生利益冲突，我们可能会失去他们的服务，这可能会影响我们在行业中的声誉，并延迟我们已获批准的产品候选品的开发或商业化。
与我们的知识产权有关的风险
如果我们不能充分保护自己的专利权，我们的竞争能力可能会下降。
我们的商业成功取决于获得和维护对我们的产品和产品候选者，包括NUPLAZID和DAYBUE，以及技术的知识产权，以及成功地抵御来自第三方的挑战对这些权利的攻击。对我们的知识产权发起成功的挑战，或者挪用，可能使竞争对手迅速复制或超越我们的技术成就，从而侵蚀我们在市场中的竞争地位。为了保护我们的知识产权，我们依靠专利、商业秘密保护以及要求保密和保密的合同的结合。如果我们的专利受到成功的挑战，我们可能会在我们美国橙皮书上列出的专利到期日期之前面临仿制药竞争。此外，潜在的竞争对手过去可能并且将来可能向FDA提交关于NUPLAZID的仿制药的简化新药申请（ANDA），寻求在我们的专利到期之前获得批准。作为回应，我们对这些公司提起了侵犯涵盖NUPLAZID的某些橙皮书上列出的专利的投诉。有关这些事项的更详细描述，请参阅本报告的“法律诉讼”部分。尽管我们打算积极捍卫这些专利的有效性，并将寻求使用一切适当的方法防止它们的侵权，但这些努力既耗资又耗时。如果从NUPLAZID或DAYBUE获得的营业收入和收入大幅减少，将对我们的经营业绩产生不利影响。 知识产权 知识产权
就专利而言，尽管我们针对pimavanserin在全球范围内提交了大量专利申请，但并非所有的专利申请都最终获得了专利，或者获得的专利容易受到第三方挑战。我们能够获得， 保持，和/或捍卫覆盖我们产品候选药物和技术的专利存在不确定性，原因包括：
47
即使我们拥有或取得覆盖我们产品候选物或技术的专利，由于他人的专利权，我们仍可能被禁止制造、使用和销售我们的产品候选物或技术。其他人已经或可能已经申请，未来很可能会申请，覆盖与我们类似或相同的化合物、分析、基因、基因产物或治疗产品的专利申请。许多美国和外国已颁发的专利涉及到基因、核酸、多肽、化合物或治疗产品，其中一些可能包括我们希望商业化的候选药物化合物的试剂。许多在CNS障碍领域及我们正在开发产品的其他领域拥有的美国和外国已颁发专利和待申请专利的他人的专利存在。这些可能会对我们的经营自由产生重大影响。此外，由于专利申请可能需要多年才能颁发，可能目前正在进行中的，我们不知道的专利申请，可能会最终导致我们的产品候选物或技术侵犯专利的颁发。这些专利申请可能比我们提交的专利申请具有优先权。
我们定期进行搜索，以确定可能会阻止我们为我们的专有化合物获取专利保护的专利或专利申请，或可能会限制我们在专利及专利申请中声明的权利。可能会发生关于我们发明的所有权或发明人身份的争议。对于所有权声明日期早于2013年3月16日的权利要求的申请，第三方可能会发起干预程序，或由美国专利商标局（U.S. PTO）发起，以判断针对争议发明的首次发明人是谁。很难确定此类争议将如何解决。不享有2013年3月16日之前日期优先权声明的申请，不受到干预程序的影响，因为美国发明法案所带来的“先申请者优先”制度变更。然而，第三方可以提出导出程序，指控发明人将发明从他人那里推导出。
任何已颁发专利的定期维护费都需要在专利的寿命期内分阶段支付给美国专利局和各国专利机构。美国专利局和各国政府专利机构要求在专利申请过程中遵守多项程序、文件、费用支付和其他类似规定。虽然偶发的失误在许多情况下可以通过支付滞纳费或其他方式按照适用规定解决，但也存在一些情况，如不遵守规定可能导致专利或专利申请被放弃或失效，在相关管辖区域内部分或全部丧失专利权。可能导致专利或专利申请被放弃或失效的不遵守事件包括但不限于，在规定的时间限制内未做出官方行动回应、未支付费用以及未按规定合法化和提交正式文件等。在这种情况下，我们的竞争对手可能会进入市场，从而对我们的业务产生重大不利影响。
我们的一些学术机构许可方、研究合作伙伴和科学顾问拥有发布数据和信息的权利，而这些数据和信息我们也有权利。通常情况下，我们努力阻止我们的合作伙伴在我们有机会就这些发现提交专利申请之前披露科学发现，但在某些情况下，我们只有相对较短的时间来审查拟议的出版物并提交专利申请。如果我们无法保护与我们的合作伙伴伙伴关系中的技术和其他机密信息的保密性，那么我们获得专利保护或保护专有信息的能力可能会受到影响。
与雇员和其他人签订的保密协议可能无法充分阻止我们的商业机密和其他专有信息的披露，也可能无法充分保护我们的知识产权，这可能限制我们竞争能力。
由于我们从事药物发现和小分子药物开发的高科技领域，我们在一定程度上依赖于保护商业秘密来保护我们的专有技术和流程。然而，保护商业秘密是困难的。我们与公司合作伙伴、雇员、顾问、外部科学合作者、赞助研究人员和其他顾问签订保密、保密和知识产权转让协议。这些协议通常要求另一方保密，并不向第三方披露我们在与该方关系过程中开发的所有机密信息或由我们向该方披露的机密信息。这些协议通常还规定，在为我们提供服务过程中由一方构想的发明将归我们独家所有。但是，这些协议可能不会被遵守，并且可能无法有效地将知识产权转让给我们。执行声称一方非法获取并使用我们的商业秘密的主张是困难、昂贵和耗时的，结果是不可预测的。此外，美国以外的法院可能不太愿意保护商业秘密。我们也没有与任何员工签订限制竞争协议。尽管我们的每位雇员入职时都被要求与我们签署保密协议，但我们无法保证我们专有信息的保密性将在未来与任何竞争对手的就业中得到维持。如果我们无法阻止未经授权将我们的知识产权泄露给第三方，我们将无法建立或保持市场上的竞争优势，这可能对我们的业务、运营业绩和财务状况产生重大不利影响。
48
关于侵犯或盗用我们专有权利或他人专有权利的争端可能耗时且昂贵，不利的结果可能损害我们的业务。
生物技术和药品行业涉及大量专利和其他知识产权诉讼，以及针对专利的行政诉讼，包括美国PTO的授权后审查程序或外国司法管辖区的异议和其他类似程序。
美国发明法大修的核心规定于2012年9月16日和2013年3月16日生效。美国发明法包含了对美国专利法进行的一系列重大变化。这些变化包括影响专利申请递交、审理和诉讼方式的规定。例如，美国发明法实施了牵涉发放后专利审查程序的诉讼，例如同行审查(IPR)，以及事后审查，允许第三方在美国PTO专利审判和上诉委员会面前挑战已发放专利的有效性。每个程序都有不同的资格标准和不同的专利可行性挑战。IPR允许任何人(除已就该专利进行诉讼超过一年的一方)基于先前技术反驳专利的有效性。药品专利一直在IPR中受到来自仿制药公司和对冲基金的挑战。如果在受挑战专利发放后九个月之内，第三方可以向美国PTO提出发帖审查申请，该申请可以基于任何无效理由，不限于先前专利或印刷出版物。
在发帖程序中，美国PTO的规定通常更倾向于支持专利挑战者而非专利所有者。例如，在区域法院诉讼中，挑战的声明在发帖程序中被赋予最广泛合理的解释，这增加了声明可能被先前技术所使无效或在专利说明书中缺乏支持的机会。另一个例子是，与区域法院诉讼不同，在已发布专利中没有有效性的推定，因此，挑战者证明无效性的负担是根据证据的优势，而不是加重的明显和令人信服的标准。由于这些规则等原因，美国PTO发布的统计数据显示高比例的声明在发帖程序中被无效化。此外，除少数例外情况外，没有要求具有诉讼权利才能向美国PTO请愿进行当事人间审查或发帖审查。换句话说，尚未被侵权或对专利主题缺乏商业兴趣的公司仍可向美国PTO提出对已发布专利的审查。因此，即使我们拥有已发布的专利，我们在这些专利下的权利可能会受到挑战，最终不能为我们提供足够的保护，以抵御竞争对手的产品或流程。
我们可能会面临未来诉讼，因为第三方声称我们的产品候选、技术或活动侵犯他人的知识产权。特别是，涉及特定基因、核酸、多肽或其用途的许多专利，用于识别产品候选。其中一些可能涵盖我们在药物开发活动中使用的基因或多肽。如果我们的药物开发活动被发现侵犯任何此类专利，并且这些专利被认定为有效且可执行，我们可能需要支付重大赔偿金或寻求对这些专利的许可。专利持有人可能阻止我们使用专利基因或多肽来识别或开发药物化合物。还有许多涉及化合物及其用途的专利。如果我们的化合物被发现侵犯任何此类专利，并且这些专利被认定为有效且可执行，我们可能需要支付重大赔偿金或寻求对这些专利的许可。专利持有人可能阻止我们制造、使用或销售专利化合物。
除了我们最近对涉及NUPLAZID的ANDA申请人提起的专利侵权诉讼外，我们可能需要诉诸诉讼来执行授予我们的其他专利、保护我们的商业秘密或判断第三方专有权的范围和有效性。我们可能不时聘用曾经受雇于从事与我们相似活动的其他公司的科学人员。我们或这些个人都有可能因为之前的从属关系而受到商业秘密侵权或其他类似索赔的指控。如果我们卷入诉讼，无论是否成功，都可能耗费我们管理和财务资源的大量部分。我们可能无法承担诉讼费用。针对我们或我们的合作伙伴的任何法律诉讼可能导致：
因此，我们可能无法将当前或未来产品商业化。
49
此外，由于在知识产权诉讼相关事项中需要大量的庭前文件和证人证言发现，存在着一种风险，即我们的某些机密信息可能会在此类诉讼过程中通过披露而遭遇泄露。此外，在此类诉讼进行期间，可能会对听证会、动议或其他中间程序或发展结果进行公开宣布。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的交易价格产生重大不利影响。
药品和生物技术公司的专利申请涉及高度复杂的法律和事实问题，如果不利于我们确定，可能会对我们的专利地位产生负面影响。
药品和生物技术领域专利的实力可能存在高度不确定性，并涉及复杂的法律和事实问题。美国专利商标局对最高法院的裁决解释以及确定专利可得性的标准不确定，未来可能会发生变化。因此，专利的颁发和范围无法准确预测。一旦颁发专利，可能会受到挑战，无效或被规避。美国专利和专利申请也可能会受到干扰程序的影响，如上所述，美国专利可能会接受重新审查和颁发后程序，而外国专利可能会受到对应外国专利局的反对或类似程序，这些程序可能导致专利的丧失，或者拒绝专利申请，或者导致专利的一项或多项权利的范围丧失或减小。同样，反对或无效程序可能导致在外国司法管辖区专利的权利丧失或减小。此外，此类干扰，重新审查，颁发后程序和反对程序可能成本高昂。因此，根据任何已颁发专利的权利可能无法为我们提供足够的保护，以抵御竞争性产品或流程。
此外，美国和其他国家对专利法律的变化或不同解释可能会允许他人使用我们的发现或开发和商业化我们的技术和产品，而无需向我们提供任何补偿，或者可能会限制我们可以获得的专利数量或权利要求。特别是，已经有提议缩短根据美国专利法可获得的专有期的期限，如果通过，可能会严重损害我们的业务。我们正在开发的产品候选人受到知识产权的保护，包括专利和专利申请。如果我们的任何产品候选人成为可以销售的产品，我们将依赖于我们在专利下的专有权来销售化合物并收回我们在化合物研发上的投资。如果专利的专有期缩短，那么我们在没有竞争的情况下产生收入的能力将减少，我们的业务可能受到实质不利影响。一些国家的法律没有像美国法律那样全面保护知识产权，这些国家可能缺乏足够的规则和程序来捍卫我们的知识产权。例如，包括许多欧洲国家在内的一些国家不授予针对治疗人类方法的专利权利请求，而在这些国家，专利保护可能根本不可用于保护我们的产品候选人。此外，美国专利法可能会发生变化，这可能会阻止或限制我们申请专利或专利权利要求以保护我们的产品和/或技术，或限制专利持有人可获得的专有期。例如，2012年的美国发明法案包括对美国专利法的许多重大变化。其中包括从“先发明者”制度向“先申请者”制度的过渡以及对已颁发专利的挑战方式的变化。这些变化可能有利于拥有更多资源用于专利申请申请和处理的更大更有影响力的公司。美国发明法案可能最终对我们的专利申请的审理成本、基于我们的发现获得专利的能力以及执行或捍卫我们的已颁发专利的能力产生什么样的影响，目前尚不清楚。
如果我们未能取得并保持对产品候选人、专有技术及其用途的专利保护和商业秘密保护，我们可能会失去竞争优势，我们面临的竞争可能会加剧，从而降低我们的潜在收入，并对我们实现或保持盈利能力产生不利影响。
与政府监管和我们的行业板块相关的风险
医疗改革措施可能会对我们卖出NUPLAZID、DAYBUE或者我们的产品候选者的盈利能力产生负面影响，如果获得批准。*
在美国和特定外国司法管辖区，已有许多立法和监管提案旨在以影响我们卖出NUPLAZID、DAYBUE和其他潜在产品的方式改变医疗系统，具体描述可参阅我们年度报告中的政府监管部分。
例如，2010年《医疗保健和教育调和法案》修改的《医疗保健法案》，以及未来可能采取的其他医疗改革措施，可能导致更严格的覆盖标准，并对我们可能获得的任何批准的产品（包括NUPLAZID和DAYBUE）施加更多价格下行压力。就药品而言，医疗保健法案等等，扩大并增加了药品行业板块在医疗保险勾销中的折扣，并对《医疗保险D部分》的覆盖要求进行了修改，这是医疗保险的处方药福利计划。对医药产品有关的某些方面提出了法律和政治挑战。
50
此外，在2021年6月17日，美国最高法院以程序性理由驳回了关于ACA完全违宪的挑战，因为“个人强制要求”已经被国会废除。此外，在美国最高法院裁定之前，于2021年1月28日，拜登总统发布行政命令，开启了一个特殊的登记期，以通过ACA市场获得健康保险，该登记期从2021年2月15日开始，一直持续到2021年8月15日。行政命令还指示某些政府机构重新审查和重新考虑现有限制医疗保健获取途径的政策和规定，其中包括重新审查包含工作要求的医疗补助展示项目和豁免程序，以及制定创造获取医疗保险通过医疗补助或ACA的不必要障碍的政策。此外，2022年8月16日，拜登总统签署了2022年通胀减少法案（IRA）成为法律，其中包括为购买ACA市场上的健康保险的个人提供增强补贴至2025财年等措施。IRA还通过大幅降低受益人最高自付费用和成立新的生产商折扣计划，在2025年开始消除医疗保险D部分的“甜甜圈”。ACA未来可能会受到司法或国会的挑战。尚不清楚拜登政府的任何此类挑战和额外的医疗保健改革措施将如何影响ACA和我们的业务。
自美国实施《医改法案》以来，美国已提出并通过了其他立法变更。通过2011年《预算控制法案》创建的程序，根据每财政年度最高可降低医疗保险向提供者的支付金额达2%，该措施于2013年4月生效，并由于后续的立法修正（包括《制造行业投资和就业法案》和2023年的《综合拨款法案》）。这将一直保持到2032年，除非采取额外的国会行动。2013年1月，奥巴马总统签署了《2012年美国纳税人救济法案》，其中，除其他事项外，进一步降低了对某些提供者的医疗保险支付，并将政府向提供者追回超付款的诉讼时效期从三年延长到五年。
美国政府在医疗保健行业的角色扩大可能会加大对价格上涨的现有国会或政府机构审查，例如我们为NUPLAZID实施的那些措施，从而对处方药产品的价格造成普遍下行压力，降低对使用NUPLAZID、DAYBUE或其他获得监管批准的产品提供者的报销，减少产品利用率并对我们的业务和运营结果产生负面影响。最近美国总统签署了几项行政命令，国会正在进行调查并制定和颁布了旨在增加药品定价透明度、审查定价与制造商患者计划之间关系、降低医疗保险下药品成本以及改革政府方案关于药品报销方法的联邦和州法律。例如，2021年7月，拜登政府发布了一项涵盖多项旨在解决处方药问题的行政命令。针对拜登的行政命令，2021年9月9日，美国卫生与公众服务部发布了一份《应对高昂药品价格的全面计划》，概述了药品定价改革的原则。该计划规定了国会可以推进的多种潜在立法政策以及HHS可以采取的为这些原则提供支持的潜在行政行动。此外，IRA等其他事项，指示HHS就医疗保险覆盖的某些单一药品和生物制品的价格进行谈判，并根据医疗保险b部分和D部分向医药价格上涨超过通货膨胀率的行为征收回扣。IRA允许HHS在最初几年通过指导实施这些规定，而不是通过法规。HHS已经并将继续发布和更新指导文件，随着这些项目的实施，这些规定将在2023会计年度逐步生效。2024年8月15日，HHS宣布了第一批进行价格谈判的十种药品的约定补偿价格，尽管医疗保险药品价格谈判计划目前受到法律挑战。2025年，HHS将选择多达15种额外药品纳入药物b部分进行谈判。此外，应对拜登政府2022年10月的行政命令，2023年2月14日，HHS发布了一份报告，概述了向医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）创新中心测试的三个新模型，这些模型将根据它们降低药品成本、促进可及性和提高护理质量的能力进行评估。尚不清楚这些模型是否会在未来的任何卫生改革措施中得以应用。2023年12月7日，拜登政府宣布了一项通过使用Bayh-Dole法案下的步难原则控制处方药价格的计划。2023年12月8日，国家标准与技术研究所发布了一份供评论的《考虑行使步难权的政府间引导框架草案》，该框架首次将产品价格作为代理机构在决定是否行使步难权时可以使用的一个因素。虽然步难权以前没有被行使，但现在在新框架下是否会继续这一情况尚不确定。
美国各州也越来越多地通过立法和实施规定，旨在控制药品定价，包括价格或患者报销限制、折扣、限制特定产品进入和营销成本披露和透明度措施，有时还鼓励从其他国家进口和批量采购。例如，2024年1月5日，FDA批准了佛罗里达州从加拿大进口某些药物用于特定州级医疗程序的提案。目前尚不清楚该计划是否会如何实施，以及在美国或加拿大是否会面临挑战。其他州也已经提交了待FDA审查的提案。如果实施任何经批准的进口计划，可能会导致涵盖这些计划的产品价格降低。
51
成本控制措施的实施或其他医疗保健改革可能会阻止我们产生营业收入、实现盈利，或者使NUPLAZID、DAYBUE或任何其他产品无法获得监管批准进行商业化。
我们直接或间接受制于联邦、州和国外的医疗保健法律条例，包括医疗欺诈和滥用法、虚假索赔法、医生支付透明化法以及健康信息隐私与安防-半导体法。如果我们无法遵守或未能完全遵守这些法律，我们可能面临重罚。
我们的业务直接或间接通过我们的客户和第三方支付人受制于各种美国联邦和州医疗保健法律和法规，包括但不限于美国联邦防止回扣法、美国联邦虚假索赔法和医师支付阳光法律和法规。这些法律可能影响我们的临床研究、销售、营销、赠款、慈善捐赠和教育计划等方面，并限制与医疗保健提供者、医生、支持帕金森病患者的慈善基金会以及其他直接或间接影响我们产品的处方、订购、营销或分销的能力的任何业务或财务安排。此外，我们和任何现有或潜在的未来合作伙伴或服务提供商可能受美国联邦政府以及我们开展业务的各州的数据隐私和安全法规约束，包括适用于我们处理个人数据或代表我们处理个人数据的法律和法规。最后，我们可能受到其他医疗、法定和监管要求以及我们开展业务的国外监管机构的执法约束。可能影响我们运营能力的法律有：
52
确保我们的内部运营和与第三方的未来业务安排符合适用的医疗法律法规可能涉及重大成本。政府机构有可能得出结论，认为我们的业务做法不符合现行或未来的法规，或者根据适用的诈欺滥用等医疗法律法规的案例法进行解释。例如，对第三方慈善基金会的捐赠是一个目前受到重大政府和国会关注的领域，如果联邦或州政府机构得出结论认为我们对支持帕金森病患者的基金会的慈善捐款一般不合规，则我们可能会受到制裁。如果我们的运营被发现违反上述任一法律或适用于我们的其他任何政府法律法规，我们可能会受到重大制裁，包括民事、刑事和行政制裁、损害赔偿、罚款、被排除在诸如Medicare和Medicaid等美国政府资助的医疗计划之外、返还、监禁、合同损害、声誉损害、利润减少、额外的报告要求和/或监督，以及我们的经营受到限制或重组。此外，虽然我们不直接向第三方付款方开出账单，我们的客户最终决定如何提交索赔，但就NUPLAZID、DAYBUE以及可能会获批的任何产品候选人而言，我们可能向患者和医疗提供者提供偿付指导。如果政府机构得出结论认为我们提供了错误的建议和/或鼓励提交虚假索赔，政府机构可能会对我们采取行动。如果我们预计与之合作的任何医生或其他提供者或实体发现未遵守适用法律，他们可能会受到刑事、民事或行政制裁，包括被从政府资助的医疗计划中排除和监禁。如果发生上述任何情况，可能会对我们经营业务和运营结果产生不利影响。此外，批准和商业化NUPLAZID、DAYBUE或可能获得批准的其他产品候选人，也很可能使我们受到上述医疗法律的国外相当法律约束，以及其他国外法律。
我们和我们合作的第三方都要遵守严格且不断发展的美国和国外法律、法规和规则、合同义务、行业标准、政策和其他与数据隐私和安防-半导体有关的义务。我们（或我们合作的第三方）实际或被认为未能遵守这些义务可能导致监管调查或行动；诉讼；罚款和处罚；业务运营中断；声誉受损；营业收入或利润损失；以及其他不利的业务后果。*
在日常业务中，我们收集、接收、存储、处理、生成、使用、转移、披露、提供、保护、保障、处置、传输和分享（统称为处理）个人数据和其他敏感信息，包括专有和机密的业务数据、商业秘密、知识产权、我们在临床试验中收集的试验参与者数据、敏感的第三方数据、商业计划、交易、财务信息以及由我们的患者获取管理团队收集的医疗信息（统称为敏感数据）。我们的数据处理活动可能使我们承担众多与数据隐私和安全有关的义务，例如各种法律、法规、指导方针、行业标准、内部和外部隐私与安全政策、合同要求以及其他涉及数据隐私和安全的义务。
53
在美国，联邦、州和地方政府制定了许多数据隐私和安全法律，包括数据泄露通知法，个人数据隐私法， 消费 保护法（例如，《联邦贸易委员会法》第5条），以及其他类似的法律（例如窃听法）。例如，根据HITECH修正的HIPAA法案对个人可识别的健康信息的隐私、安全和传输施加了特定要求。此外，在过去几年，包括加利福尼亚、弗吉尼亚、科罗拉多、康涅狄格和犹他在内的许多美国州制定了强制性的隐私法律，要求覆盖业务在隐私通知中提供特定披露，并为居民提供关于其个人数据的某些权利。根据情况，这些权利可能包括访问、更正或删除某些个人数据的权利，以及选择退出某些数据处理活动，例如定向广告、个人档案和自动决策。行使这些权利可能会影响我们的 业务 和提供产品和服务的能力。某些州还对处理某些个人数据，包括敏感信息，施加更严格的要求，例如进行数据隐私影响评估。这些州法律允许对不符合要求的行为处以法定罚款。例如，2018年的加利福尼亚消费者隐私法（CCPA）要求企业在隐私通知中提供特定披露，并尊重加利福尼亚居民行使某些隐私权利的请求。CCPA规定对每次故意违规最高可处以7500美元的罚款，并允许受某些数据泄露影响的私人诉讼当事人获得重大的法定损害赔偿。尽管一些美国综合隐私法豁免了在临床试验背景下处理的某些数据，但这些法律可能会增加我们可能保留的有关加利福尼亚居民的其他个人数据的合规成本和潜在责任。一些其他州以及联邦和地方层面正在考虑类似的法律，我们预计更多司法管辖区将在未来通过类似的法律。
在英国以外的地区，越来越多的法律、法规和行业标准可能管理着数据隐私和安全。例如，欧盟的《通用数据保护条例》(EU GDPR)、英国的《通用数据保护条例》(Uk GDPR) (合称为GDPR)、巴西的《个人数据保护法》(Lei Geral de Proteção de Dados Pessoais，简称LGPD) (法律编号13,709/2018)、中国的《个人信息保护法》(PIPL)对处理个人数据提出了严格要求。例如，在GDPR下，公司可能面临着暂时或永久禁止数据处理以及其他纠正措施；根据EU GDPR最高可处以2,000万欧元的罚款/根据Uk GDPR最高可处以1,750万英镑的罚款或者全球年度营业收入的4%，取其中较高者；或者与个人数据处理相关的私人诉讼，由数据主体群体或受法律授权代表其利益的消费者保护组织提起。
瑞士《数据保护联邦法案》（FADP）也适用于瑞士境内公司或在特定情况下瑞士境外公司收集和处理个人数据，包括健康相关信息。
此外，由于数据本地化要求或限制跨境数据流动，我们可能无法将个人数据从欧洲和其他司法辖区转移至美国或其他国家。欧洲和其他司法辖区已制定了要求数据本地化或限制将个人数据转移至其他国家的法律。特别是，欧洲经济区（EEA）和英国已明显限制将个人数据转移至美国和其他隐私法不符合其标准的国家。其他司法辖区可能采取类似严格的财报解读，约束其数据本地化和跨境数据转移法的执行。尽管目前有各种机制可用于依法将个人数据从欧洲经济区和英国转移到美国，例如欧洲经济区标准合同条款、英国的国际数据转移协议/附件、EU-U.S.数据隐私框架及其英国的延伸部分（允许向自行认证合规并参与该框架的美国相关组织转移），但这些机制受到法律挑战，我们无法确保能够满足或依赖这些措施合法地将个人数据转移到美国。如果我们无法依法从欧洲经济区、英国或其他司法辖区向美国转移个人数据，或者符合法律要求的转移要求太过苛刻，我们可能面临重大不利后果，包括限制我们在欧洲和其他地区进行临床试验活动的能力、中断或削弱我们的业务运营、需要以巨额费用将部分或全部业务或数据处理活动转移至其他司法辖区（如欧洲）、加大面临监管行动的风险、处以巨额罚款和处罚、无法转移数据或与合作伙伴、供应商及其他第三方合作，以及立法禁止我们处理或转移运营业务所必须的个人数据。一些欧洲监管机构已要求某些公司暂停或永久停止向欧洲以外的收件人转移个人数据，理由是涉嫌违反《通用数据保护条例》关于跨境数据转移的限制。此外，将个人数据转移至欧洲经济区和/或英国以外的司法辖区，特别是转移到美国的公司，将受到监管机构、个人诉讼人和活动团体的进一步审查。
我们的员工和人员使用生成式人工智能（AI）技术进行工作，而个人数据在生成式AI技术中的披露和使用受到各种隐私法律和其他隐私义务约束。政府已经通过并可能通过颁布其他法律来规范生成式AI。我们使用此技术可能会导致额外的合规成本、监管调查和行动以及诉讼。如果我们无法使用生成式AI，这可能会使我们的业务效率降低并导致竞争劣势。
54
除了数据隐私和安防-半导体法律规定外，我们可能还会受到行业板块组织采纳的行业标准的合同约束，并且将来可能会受到此类义务的约束。我们还受到与数据隐私和安防-半导体相关的其他合同义务的约束，我们努力履行此类义务可能并不一定成功。我们发布隐私政策、营销材料和其他声明，例如符合某些认证或自律原则的声明，涉及数据隐私和安防-半导体。如果这些政策、材料或声明被发现有不足、缺乏透明度、欺骗性、不公平或歪曲我们的做法，我们可能会受到监管机构的调查、执法行动或其他不利后果的影响。
此外，在各种隐私法律和其他义务下，我们可能需要获得某些同意以处理个人数据。例如，如果我们通过各种方法从第三方获取消费者信息，包括聊天机器人和会话重播提供商，或通过第三方营销像素，那么我们的一些数据处理做法可能会受到窃听法的挑战。这些做法可能会受到集体诉讼原告方的增加挑战。我们未能或未能取得这些做法的同意可能会导致不利后果，包括集体诉讼和大规模仲裁要求。
与数据隐私和安全（以及消费者的数据隐私期望）相关的义务正在迅速变化，变得越来越严格，并带来了不确定性。此外，这些义务可能需要在不同的应用和解释下执行，这可能在不同的司法管辖区之间存在不一致或冲突。为了做好准备并遵守这些义务，我们需要投入大量资源，并可能需要对我们的服务、信息技术、系统和操作以及任何代表我们处理个人数据的第三方进行变更。
我们有时可能会失败（或被认为已经失败）在遵守数据隐私和安全义务方面的努力。此外，尽管我们努力，但我们的人员或与我们合作的第三方可能会未能遵守这些义务，这可能会对我们的业务运营造成负面影响。如果我们或我们合作的第三方未能或被认为未能解决或遵守适用的数据隐私和安全义务，我们可能面临重大后果，包括但不限于：政府执行行动（例如调查、罚款、处罚、审计、检查等）；诉讼（包括集体诉讼索赔）和大规模仲裁需求；额外的报告要求和/或监督；禁止或限制处理个人数据；并下令销毁或不使用个人数据。特别是，原告在提起针对公司的与隐私相关索赔方面变得越来越活跃，包括集体索赔。其中一些索赔允许按违规数量收取法定损害赔偿金，并且如果可行的话，根据数据量和违规数量，可能会带来巨额的法定损害赔偿金。这些事件中的任何一个都可能对我们的声誉、业务或财务状况产生重大不利影响，包括但不限于：失去客户；无法处理个人数据或在某些司法管辖区开展业务的能力受限；开发或商业化我们产品的能力受限；花费时间和资源来捍卫任何索赔或查询；负面宣传；或对我们的商业模式或运营进行实质性变更。
如果我们未能遵守《医疗补贴处方药计划》或其他美国政府定价计划中的报告和支付义务，我们可能会面临额外的补偿要求、罚款、制裁以及根据其他法律的风险，这可能会对我们的业务、运营结果和财务状况产生重大不利影响。*
我们参与由康哲药业管理的美国医疗补助药物回扣计划，以及其他联邦和州政府定价计划，并且可能会参与未来的其他政府定价项目。 这些项目通常要求我们向与这些项目的受益人/领取人发放的药物支付回扣或提供折扣。 在某些情况下，例如医疗补助药物回扣计划，回扣是基于我们向管理这些项目的政府机构每月和每季度报告的定价。 定价要求和回扣/折扣计算复杂，因产品和项目而异，并经常需要政府或监管机构以及法院的解释。 这些项目的要求，例如，它们各自的条款和范围，会经常变化。 例如，2021年的美国救援计划法案取消了先前设定的针对单一来源和创新多来源药物的法定医疗补助回扣上限，该上限常设于药品的平均制造价(AMP)的100%，自2024年1月1日起生效。 对当前和未来变化的应对可能会增加我们的成本，合规复杂性将耗费大量时间。 回扣的发票是事后提供的，销售开始到收到回扣通知之间经常有长达几个月的时间差，这进一步使我们难以准确估计和计提与个别州实施的医疗补助项目相关联的回扣。 因此，我们不能保证我们能够确定可能导致我们折扣和回扣支付义务在不同期间发生变化的所有因素，我们的实际结果可能会与我们对折扣和回扣的估计津贴有明显差异。 估计和假设的变化可能对我们的业务、运营结果和财务状况产生重大不利影响。
55
此外，HHS督察长办公室和其他国会、执法和行政机构最近加大了对产品定价要求的关注，包括但不限于制药厂商用于计算平均制造价格（AMP）和最低价（BP）的方法，以便遵守医疗补贴计划下的报告要求。我们对提交定价数据的错误以及对政府支付方的任何过高收费负责。例如，未能及时提交每月/每季度AMP和BP数据可能导致每天迟交超过截止日期的显著民事金钱处罚。未能进行必要披露和/或识别过高支付可能导致针对我们的指控，根据《民事虚假索赔法》和其他法律法规。任何对美国政府的要求退款或对政府调查或执法行动做出回应将是昂贵和耗时的，并可能对我们的业务、运营结果和财务状况产生重大不利影响。此外，如果CMS终止我们的回扣协议，那么在医疗补助或医疗保险下，我们的门诊药品将无法获得联邦支付。
We could face liability if a regulatory authority determines that we are promoting NUPLAZID or DAYBUE for any “off-label” uses.
A company may not promote “off-label” uses for its drug products. An off-label use is the use of a product for an indication or patient population that is not described in the product’s FDA-approved label in the U.S. or for uses in other jurisdictions that differ from those approved by the applicable regulatory agencies. Physicians, on the other hand, may prescribe products for off-label uses. Although the FDA and other regulatory agencies do not regulate a physician’s choice of drug treatment made in the physician’s independent medical judgment, they do restrict promotional communications from pharmaceutical companies or their sales force with respect to off-label uses of products for which marketing clearance has not been issued. A company that is found to have promoted off-label use of its product may be subject to significant liability, including civil and criminal sanctions. We intend to comply with the requirements and restrictions of the FDA and other regulatory agencies with respect to our promotion of NUPLAZID, DAYBUE and any other products we may be approved to market, but we cannot be sure that the FDA or other regulatory agencies will agree that we have not violated their restrictions. As a result, we may be subject to criminal and civil liability. In addition, our management’s attention could be diverted to handle any such alleged violations. A significant number of pharmaceutical companies have been the target of inquiries and investigations by various U.S. federal and state regulatory, investigative, prosecutorial and administrative entities in connection with the promotion of products for unapproved uses and other sales practices, including the Department of Justice (DOJ), and various U.S. Attorneys’ Offices, the HHS Office of Inspector General, the FDA, the Federal Trade Commission and various state Attorneys General offices. These investigations have alleged violations of various U.S. federal and state laws and regulations, including claims asserting antitrust violations, violations of the FDCA, the civil False Claims Act, the Prescription Drug Marketing Act, anti-kickback laws, and other alleged violations in connection with the promotion of products for unapproved uses, pricing and Medicare and/or Medicaid reimbursement. If the FDA, DOJ, or any other governmental agency initiates an enforcement action against us, or if we are the subject of a qui tam suit and it is determined that we violated prohibitions relating to the promotion of products for unapproved uses, we could be subject to substantial civil or criminal fines or damage awards and other sanctions such as consent decrees and corporate integrity agreements pursuant to which our activities would be subject to ongoing scrutiny and monitoring to ensure compliance with applicable laws and regulations. Any such fines, awards or other sanctions would have an adverse effect on our revenue, business, financial prospects, and reputation.
Changes at the FDA and other government agencies could delay or prevent new products from being developed or commercialized in a timely manner or otherwise prevent those agencies from performing normal functions on which the operation of our business may rely, which could negatively impact our business.
The ability of the FDA to review and approve new products can be affected by a variety of factors, including government budget and funding levels, ability to hire and retain key personnel and accept payment of user fees, and statutory, regulatory, and policy changes. Average review times at the agency have fluctuated in recent years as a result. In addition, government funding of other government agencies on which our operations may rely, including those that fund research and development activities is subject to the political process, which is inherently fluid and unpredictable.
Disruptions at the FDA and other agencies may also slow the time necessary for new drugs to be reviewed and/or approved by necessary government agencies, which would adversely affect our business. For example, over the last several years, the U.S. government has shut down several times and certain regulatory agencies, such as the FDA, have had to furlough critical government employees and stop critical activities. If repeated or prolonged government shutdowns occur, it could significantly impact the ability of the FDA to timely review and process our regulatory submissions, and negatively impact other government operations on which we rely, which could have a material adverse effect on our business.
56
We are subject to stringent regulation in connection with the marketing of NUPLAZID, DAYBUE and any other products derived from our product candidates, which could delay the development and commercialization of our products.
The pharmaceutical industry is subject to stringent regulation by the FDA and other regulatory agencies in the U.S. and by comparable authorities in other countries. Neither we nor our collaborators can market a pharmaceutical product, including NUPLAZID and DAYBUE, in the U.S. until it has completed rigorous preclinical testing and clinical trials and an extensive regulatory clearance process implemented by the FDA. Satisfaction of regulatory requirements typically takes many years, depends upon the type, complexity and novelty of the product, and requires substantial resources. Even if regulatory approval is obtained, the FDA and other regulatory agencies may impose significant restrictions on the indicated uses, conditions for use, labeling, advertising, promotion, and/or marketing of such products, and requirements for post-approval studies, including additional research and development and clinical trials. These limitations may limit the size of the market for the product or result in the incurrence of additional costs. Any delay or failure in obtaining required approvals could have a material adverse effect on our ability to generate revenues from the particular product candidate, if approved.
Outside the U.S., the ability to market a product is contingent upon receiving approval from the appropriate regulatory authorities. The requirements governing the conduct of clinical trials, marketing authorization, pricing, and reimbursement vary widely from country to country. Only after the appropriate regulatory authority is satisfied that adequate evidence of safety, quality, and efficacy has been presented will it grant a marketing authorization. Approval by the FDA does not automatically lead to the approval by regulatory authorities outside the U.S. and, similarly, approval by regulatory authorities outside the U.S. will not automatically lead to FDA approval.
In addition, U.S. and foreign government regulations control access to and use of some human or other tissue samples in our research and development efforts. U.S. and foreign government agencies may also impose restrictions on the use of data derived from human or other tissue samples. Accordingly, if we fail to comply with these regulations and restrictions, the commercialization of our product candidates, if approved, may be delayed or suspended, which may delay or impede our ability to generate product revenues.
If our competitors develop and market products that are more effective than NUPLAZID, DAYBUE or our product candidates, if approved, they may reduce or eliminate our commercial opportunity.*
Competition in the pharmaceutical and biotechnology industries is intense and expected to increase. We face, and will continue to face, intense competition from pharmaceutical and biotechnology companies, as well as numerous academic and research institutions and governmental agencies, both in the U.S. and abroad. We compete, or will compete, with existing and new products being developed by our competitors. Some of these competitors have products or are pursuing the development of pharmaceuticals that target the same diseases and conditions that our research and development programs target.
For example, the use of NUPLAZID for the treatment of PDP competes with off-label use of various antipsychotic drugs, including the generic drugs quetiapine, clozapine, risperidone, aripiprazole, and olanzapine. In addition, Anavex has a product, Anavex 2-73, in development for the potential treatment of Rett syndrome and Taysha Gene Therapies and Neurogene are conducting Phase 1/2 clinical trials of gene therapies to treat Rett syndrome. Several academic institutions and pharmaceutical companies are currently conducting clinical trials for the treatment of various symptoms of Rett syndrome, including Unravel Bio and Vanderbilt University Medical Center, which are jointly conducting an early stage study with vorinostat (RVL-001).
Other competitors may have a variety of drugs in development or awaiting approval from the FDA or comparable foreign regulatory authorities that could reach the market and become established before we have a product to sell for the applicable disorder. Our competitors may also develop alternative therapies that could further limit the market for any drugs that we may develop. Many of our competitors are using technologies or methods different or similar to ours to identify and validate drug targets and to discover novel small molecule drugs. Many of our competitors and their collaborators have significantly greater experience than we do in the following:
57
In addition, many of our competitors and their collaborators have substantially greater advantages in the following areas: capital resources, research and development resources, manufacturing capabilities, sales and marketing, and production facilities. Smaller companies also may prove to be significant competitors, particularly through proprietary research discoveries and collaboration arrangements with large pharmaceutical and established biotechnology companies. Many of our competitors have products that have been approved or are in advanced development and may develop superior technologies or methods to identify and validate drug targets and to discover novel small molecule drugs. Our competitors, either alone or with their collaborators, may succeed in developing technologies or drugs that are more effective, safer, more affordable, or more easily administered than ours and may achieve patent protection or commercialize drugs sooner than us. Our competitors may also develop alternative therapies that could further limit the market for any drugs that we may develop. Our failure to compete effectively could have a material adverse effect on our business.
If product liability lawsuits are brought against us, we may incur substantial liabilities and may be required to limit commercialization of NUPLAZID, DAYBUE or any other product for which we obtain regulatory approval, or development or commercialization of our product candidates, if approved.
We face an inherent risk of product liability as a result of the commercial sales of NUPLAZID and DAYBUE in the U.S. and the clinical testing of our product candidates, and will face an even greater risk following commercial launch of DAYBUE in additional jurisdictions, if approved, or if we engage in the clinical testing of new product candidates or commercialize any additional products. For example, we may be sued if NUPLAZID, DAYBUE or any other product we develop allegedly causes injury or is found to be otherwise unsuitable for administration in humans. Any such product liability claims may include allegations of defects in manufacturing, defects in design, a failure to warn of dangers inherent in the product, negligence, strict liability or a breach of warranties. Claims could also be asserted under state consumer protection acts. If we cannot successfully defend ourselves against product liability claims, we may incur substantial liabilities or be required to limit commercialization of our product candidates, if approved. Even successful defense would require significant financial and management resources. Regardless of the merits or eventual outcome, liability claims may result in:
Although we currently have product liability insurance that covers our clinical trials and the commercialization of NUPLAZID and DAYBUE, we may need to increase and expand this coverage, including if we commence larger scale trials and if our product candidates are approved for commercial sale. This insurance may be prohibitively expensive or may not fully cover our potential liabilities. Inability to obtain sufficient insurance coverage at an acceptable cost or otherwise to protect against potential product liability claims could prevent or inhibit the commercialization of products that we or our collaborators develop. If we determine that it is prudent to increase our product liability coverage, we may be unable to obtain such increased coverage on acceptable terms or at all. Our insurance policies also have various exclusions, and we may be subject to a product liability claim for which we have no coverage. Our liability could exceed our total assets if we do not prevail in a lawsuit from any injury caused by our drug products. Product liability claims could have a material adverse effect on our business and results of operations.
58
If our information technology systems or data, or those of third parties with whom we work, are or were compromised, we could experience adverse consequences resulting from such compromise, including but not limited to regulatory investigations or actions, interruptions to operations or clinical trials, reputational harm, litigation, fines and penalties, disruptions of our business operations, and a loss of customers or sales.*
In the ordinary course of our business, we, or the third parties with whom we work, process proprietary, confidential, and sensitive data, including personal data (such as health-related data), intellectual property, and trade secrets.
Cyberattacks, malicious internet-based activity, online and offline fraud and other similar activities threaten the confidentiality, integrity, and availability of our sensitive data and information technology systems, and those of the third parties with whom we work. These threats are prevalent, continue to rise, and are becoming increasingly difficult to detect. These threats come from a variety of sources, including traditional computer “hackers,” hacktivists, threat actors, personnel misconduct or error (such as through theft or misuse), organized criminal threat actors, sophisticated nation-states, and nation-state-supported actors. Some actors now engage and are expected to continue to engage in cyber-attacks, including without limitation nation-state actors for geopolitical reasons and in conjunction with military conflicts and defense activities. During times of war and other major conflicts, we and the third parties with whom we work may be vulnerable to a heightened risk of these attacks, including retaliatory cyber-attacks, that could materially disrupt our systems and operations, supply chain, and ability to produce, sell and distribute our goods and services.
We and the third parties with whom we work are subject to a variety of evolving threats, including but not limited to, social engineering attacks (including through deep fakes, which may be increasingly more difficult to identify as fake, and phishing attacks), malicious code (such as viruses and worms), malware (including as a result of advanced persistent threat intrusions), denial-of-service attacks, credential stuffing, credential harvesting, personnel misconduct or error, ransomware attacks, supply-chain attacks, software bugs, server malfunction, software or hardware failures, loss of data or other information technology assets, adware, attacks enhanced or facilitated by AI, telecommunications failures, earthquakes, fire, flood, and other similar threats.
Ransomware attacks, including by organized criminal threat actors, nation-states, and nation-state-supported actors, are becoming increasingly prevalent and severe and can lead to significant interruptions, delays, or outages in our operations, disruption of clinical trials or otherwise affecting our ability to provide our products or product candidates, loss of sensitive data (including data related to clinical trials) and income, significant extra expenses to restore data or systems, reputational harm and the diversion of funds. Extortion payments may alleviate the negative impact of a ransomware attack, but we may be unwilling or unable to make such payments (including, for example, if applicable laws or regulations prohibit such payments). Remote work has become more common and has increased risks to our information technology systems and data, as more of our employees work from home, utilizing network connections, computers and devices outside our premises, including at home, while in transit or in public locations. Future or past business transactions (such as acquisitions or integrations) could expose us to additional cybersecurity risks and vulnerabilities, as our systems could be negatively affected by vulnerabilities present in acquired or integrated entities’ systems and technologies. Furthermore, we may discover security issues that were not found during due diligence of such acquired or integrated entities, and it may be difficult to integrate companies into our information technology environment and security program.
We rely on third-party service providers and technologies to operate critical business systems to process sensitive data in a variety of contexts, including, without limitation, cloud-based infrastructure, drug suppliers, data center facilities, encryption and authentication technology, employee email, content delivery to customers, and other functions. Our ability to monitor these third parties’ information security practices and posture (including whether any unremediated vulnerabilities exist or have been exploited) is limited, and these third parties may not have adequate information security measures in place. In addition, supply-chain attacks have increased in frequency and severity, and we cannot guarantee that third parties’ infrastructure in our supply chain or our third-party partners’ supply chains have not been compromised. For example, we were made aware of a cyberattack against one of the largest prescription processors in the country in February 2024 that impacted the ability for our specialty pharmacy partners to have payors provide authorizations for patient refills and new patient starts for certain of our products. In April 2024, we were notified by a third-party patient support service provider of a data security incident that involved personal data of NUPLAZID patients.
It may be difficult and/or costly to detect, investigate, mitigate, contain and remediate a security incident. Our efforts to investigate, mitigate, contain and remediate a security incident may not be successful. Actions taken by us or the third parties with whom we work to detect, investigate, mitigate, contain and remediate a security incident could result in outages, data losses and disruptions of our business. Threat actors may also gain access to other networks and systems after a compromise of our networks and systems.
59
While we have implemented security measures designed to protect against security incidents, there can be no assurance that these measures will be effective. We take steps designed to detect, mitigate, and remediate vulnerabilities in our information security systems (such as our hardware and/or software, including that of third parties with whom we work). We and the third parties with whom we work may not, however, detect and remediate all such vulnerabilities including on a timely basis. For example, we have identified certain vulnerabilities in our information systems, and we take steps designed to mitigate the risks associated with known vulnerabilities. These steps include implementing compensating controls and other protective measures. Further, we and the third parties with whom we work may experience delays in developing and deploying remedial measures and patches designed to address identified vulnerabilities. Vulnerabilities could be exploited and result in a security incident.
Any of the previously identified or similar threats could cause a security incident or other interruption that could result in unauthorized, unlawful, or accidental acquisition, modification, destruction, loss, alteration, encryption, disclosure of, or access to our sensitive information or our information technology systems, or those of the third parties with whom we work. A security incident or other interruption could disrupt our ability (and that of third parties with whom we work) to provide our products.
We may expend significant resources or fundamentally change our business activities and practices (including our clinical trials) to try to protect against security incidents. Certain data privacy and security obligations may require us to implement and maintain specific security measures or industry-standard or reasonable security measures to protect our information technology systems and sensitive data.
Applicable data privacy and security obligations may require us, or we may choose, to notify relevant stakeholders, including affected individuals, customers, regulators, and investors, of security incidents, or to implement other requirements, such as providing credit monitoring or identity theft protection services. Such disclosures and related actions are costly, and the disclosure or the failure to comply with applicable requirements could lead to adverse consequences. If we (or a third party with whom we work) experience a security incident or are perceived to have experienced a security incident, we may experience adverse consequences. These consequences may include: government enforcement actions (for example, investigations, fines, penalties, audits, and inspections); additional reporting requirements and/or oversight; restrictions on processing sensitive data (including personal data); litigation (including class claims); indemnification obligations; negative publicity; reputational harm; monetary fund diversions; diversion of management attention; interruptions in our operations (including availability of data); financial loss; and other similar harms. Security incidents and attendant consequences may prevent or cause customers to stop using our products, deter new customers from using our products, and negatively impact our ability to grow and operate our business.
Our contracts may not contain limitations of liability, and even where they do, there can be no assurance that limitations of liability in our contracts are sufficient to protect us from liabilities, damages, or claims related to our data privacy and security obligations.
In addition, our insurance coverage may not be adequate or sufficient in type or amount to protect us from or to mitigate liabilities arising out of our privacy and security practices. The successful assertion of one or more large claims against us that exceeds our available insurance coverage, or results in changes to our insurance policies (including premium increases or the imposition of large deductible or co-insurance requirements), could have an adverse effect on our business.
In addition to experiencing a security incident, third parties may gather, collect, or infer sensitive data about us from public sources, data brokers or other means that reveals competitively sensitive details about our organization and could be used to undermine our competitive advantage or market position. Additionally, sensitive information of the Company could be leaked, disclosed, or revealed as a result of or in connection with our employees’, personnel’s, or vendors’ use of generative AI technologies.
Risks Related to Our Common Stock
Our stock price historically has been, and is likely to remain, highly volatile.*
The market prices for securities of biotechnology companies in general, and drug discovery and development companies in particular, have been highly volatile and may continue to be highly volatile in the future. From the period between January 2, 2024 to October 31, 2024, the closing price of our common stock has ranged from a low of $14.29 per share to a high of $30.86 per share. Furthermore, especially as we and our market capitalization have grown, the price of our common stock has been increasingly affected by quarterly and annual comparisons with the valuations and recommendations of the analysts who cover our business. The following factors, in addition to other risk factors described in this section, may have a significant impact on the market price of our common stock:
60
In the past, following periods of volatility in the market price of a particular company’s securities, securities class action litigation has often been brought against that company. For example, we, and certain of our current and former officers and directors, are subject to numerous lawsuits related to prior statements about NUPLAZID and our sNDA seeking approval of pimavanserin for the treatment of hallucinations and delusions associated with DRP, as described in “Legal Proceedings”. If we are not successful in defense of these claims, we may have to make significant payments to, or other settlements with, our stockholders and their attorneys. Even if such claims are not successful, the litigation has resulted in additional costs in the past and could result in further substantial costs and diversion of our management’s attention and resources in the future, which could have a material adverse effect on our business, operating results or financial condition.
61
If we or our stockholders sell substantial amounts of our common stock, the market price of our common stock may decline.
A significant number of shares of our common stock are held by a small number of stockholders. Sales of a significant number of shares of our common stock, or the expectation that such sales may occur, could significantly reduce the market price of our common stock. In connection with our March 2014 public offering of common stock, we agreed to provide resale registration rights for the shares of our common stock held by entities affiliated with one of our principal stockholders and two of our directors, Julian C. Baker and Dr. Stephen R. Biggar, which we refer to as the Baker Entities. In connection with our January 2016 public offering of common stock, we entered into a formal registration rights agreement with the Baker Entities to provide for these rights. Under the registration rights agreement, we have agreed that, if at any time and from time to time, the Baker Entities demand that we register their shares of our common stock for resale under the Securities Act, we would be obligated to effect such registration. On May 25, 2022, we filed a registration statement covering the sale of up to 42,393,855 shares of our common stock, which includes 489,269 shares of our common stock issuable upon the exercise of warrants that were owned by the Baker Entities as of May 16, 2022, and which represented approximately 26 percent of our outstanding shares at the time. Our registration obligations under this registration rights agreement, which cover all shares now held or later acquired by the Baker Entities, will be in effect for up to 10 years, and include our obligation to facilitate certain underwritten public offerings of our common stock by the Baker Entities in the future. If the Baker Entities sell a large number of our shares, or the market perceives that the Baker Entities intend to sell a large number of our shares, this could adversely affect the market price of our common stock. We also may elect to sell from time to time an indeterminate number of shares on our own behalf pursuant to a registration statement or in a private placement. Our stock price may decline as a result of the sale of the shares of our common stock included in any of these registration statements or future financings.
If our officers, directors, and largest stockholders choose to act together, they may be able to significantly influence our management and operations, acting in their best interests and not necessarily those of our other stockholders.
Our directors, executive officers and holders of 5% or more of our outstanding common stock and their affiliates beneficially own a substantial portion of our outstanding common stock. As a result, these stockholders, acting together, have the ability to significantly influence all matters requiring approval by our stockholders, including the election of all of our board members, amendments to our certificate of incorporation, going-private transactions, and the approval of mergers or other business combination transactions. The interests of this group of stockholders may not always coincide with our interests or the interests of other stockholders and they may act in a manner that advances their best interests and not necessarily those of our other stockholders.
Anti-takeover provisions in our charter documents and under Delaware law may make an acquisition of us more complicated and may make the removal and replacement of our directors and management more difficult.
Our amended and restated certificate of incorporation and amended and restated bylaws contain provisions that may delay or prevent a change in control, discourage bids at a premium over the market price of our common stock and adversely affect the market price of our common stock and the voting and other rights of the holders of our common stock. These provisions may also make it difficult for stockholders to remove and replace our board of directors and management. These provisions:
We are also subject to provisions of the General Corporation Law of the State of Delaware that, in general, prohibit any business combination with a beneficial owner of 15% or more of our common stock for three years unless the holder’s acquisition of our stock was approved in advance by our board of directors. Although we believe these provisions collectively provide for an opportunity to receive higher bids by requiring potential acquirors to negotiate with our board of directors, they would apply even if the offer may be considered beneficial by some stockholders.
62
We do not intend to pay dividends on our common stock in the foreseeable future; as such, you must rely on stock appreciation for any return on your investment.
To date, we have not paid any cash dividends on our common stock, and we do not intend to pay any dividends in the foreseeable future. Instead, we intend to retain any future earnings to fund the development and growth of our business. For this reason, the success of an investment in our common stock, if any, will depend on the appreciation of our common stock, which may not occur. There is no guarantee that our common stock will appreciate, and therefore, a holder of our common stock may not realize a return on his or her investment.
General Risk Factors
Our management has broad discretion over the use of our cash and we may not use our cash effectively, which could adversely affect our results of operations.
Our management has significant flexibility in applying our cash resources and could use these resources for corporate purposes that do not increase our market value, or in ways with which our stockholders may not agree. We may use our cash resources for corporate purposes that do not yield a significant return or any return at all for our stockholders, which may cause our stock price to decline.
We have incurred, and expect to continue to incur, significant costs as a result of laws and regulations relating to corporate governance and other matters.
Laws and regulations affecting public companies, including provisions of the Dodd-Frank Wall Street Reform and Consumer Protection Act that was enacted in July 2010, the provisions of the Sarbanes-Oxley Act of 2002 (SOX), and rules adopted or proposed by the SEC and by The Nasdaq Stock Market, have resulted in, and will continue to result in, significant costs to us as we evaluate the implications of these rules and respond to their requirements. In the future, if we are not able to issue an evaluation of our internal control over financial reporting, as required, or we or our independent registered public accounting firm determine that our internal control over financial reporting is not effective, this shortcoming could have an adverse effect on our business and financial results and the price of our common stock could be negatively affected. New rules could make it more difficult or more costly for us to obtain certain types of insurance, including director and officer liability insurance, and we may be forced to accept reduced policy limits and coverage or incur substantially higher costs to obtain the coverage that is the same or similar to our current coverage. The impact of these events could also make it more difficult for us to attract and retain qualified persons to serve on our board of directors and board committees, and as our executive officers. We cannot predict or estimate the total amount of the costs we may incur or the timing of such costs to comply with these rules and regulations.
Adverse securities and credit market conditions may significantly affect our ability to raise capital.
Historically, turmoil and volatility in the financial markets (including recent volatility as a result of geopolitical and macroeconomic developments, as well as any related political or economic responses and counter-responses or otherwise by various global actors or the general effect on the global economy and supply chain) have adversely affected the market capitalizations of many biotechnology companies, and generally made equity and debt financing more difficult to obtain. These events, coupled with other factors, may limit our access to financing in the future. This could have a material adverse effect on our ability to access funding on acceptable terms, or at all, and our stock price may suffer further as a result.
ITEM 5. OTHER INFORMATION
Insider Trading Arrangements
No officer or director, as defined in Rule 16a-1(f) under the Exchange Act,
Entry into a Material Definitive Agreement
On November 5, 2024, we entered into an asset purchase agreement (the PRV Transfer Agreement), pursuant to which we agreed to sell a Rare Pediatric Disease PRV for $150.0 million, payable in cash, upon the closing of the sale. Pursuant to the Joint Venture and Licence Agreement, dated July 13, 2023, with Neuren, one third of the net proceeds from the sale of the PRV will be payable to Neuren.
63
We were awarded the PRV under an FDA program intended to encourage the development of certain rare pediatric disease product applications. We received the PRV when DAYBUE was approved by the FDA in March 2023 for the treatment of Rett syndrome.
The transactions contemplated by the PRV Transfer Agreement remain subject to customary closing conditions, including the expiration or termination of the required waiting period under the Hart-Scott-Rodino Antitrust Improvements Act of 1976. The PRV Transfer Agreement contains customary representations, warranties, covenants and indemnification provisions subject to certain limitations.
The foregoing description of the PRV Transfer Agreement does not purport to be complete and is qualified in its entirety by the text of the PRV Transfer Agreement, a copy of which will be filed as an exhibit to our Annual Report on Form 10-K for the year ending December 31, 2024.
64
ITEM 6. EXHIBITS
Exhibit Number |
|
Description |
|
|
|
3.1 |
|
|
|
|
|
3.2 |
|
|
|
|
|
3.3 |
|
|
|
|
|
4.1 |
|
|
|
|
|
4.2 |
|
|
|
|
|
10.1a |
|
|
|
|
|
10.2a |
|
|
|
|
|
10.3a |
|
|
|
|
|
10.4a |
|
|
|
|
|
10.5a |
|
|
|
|
|
10.6a |
|
|
|
|
|
31.1 |
|
|
|
|
|
31.2 |
|
|
|
|
|
32.1b |
|
|
|
|
|
32.2b |
|
|
|
|
|
101 |
|
The following financial statements from the Registrant’s Quarterly Report on Form 10-Q for the quarter ended September 30, 2024, filed on November 6, 2024, formatted in iXBRL (Inline Extensible Business Reporting Language), are filed herewith: (i) Condensed Consolidated Balance Sheets, (ii) Condensed Consolidated Statements of Operations, (iii) Condensed Consolidated Statements of Comprehensive Income (Loss), (iv) Condensed Consolidated Statements of Cash Flows, (v) Condensed Consolidated Statements of Stockholders’ Equity and (vi) Notes to Condensed Consolidated Financial Statements. |
|
|
|
104 |
|
Cover Page Interactive Data File (formatted as inline XBRL and contained in Exhibit 101) |
_________________
a Indicates management contract or compensatory plan or arrangement.
65
b The information in Exhibits 32.1 and 32.2 shall not be deemed “filed” for purposes of Section 18 of the Exchange Act, or otherwise subject to the liabilities of that section, nor shall it be deemed incorporated by reference in any filing under the Securities Act or the Exchange Act (including this Annual Report), unless the Registrant specifically incorporates the foregoing information into those documents by reference.
66
SIGNATURES
Pursuant to the requirements of the Securities Exchange Act of 1934, the registrant has duly caused this report to be signed on its behalf by the undersigned thereunto duly authorized.
|
|
Acadia Pharmaceuticals Inc. |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
Date: November 6, 2024 |
|
By: |
/s/ Mark C. Schneyer |
|
|
|
Mark C. Schneyer |
|
|
|
Executive Vice President and Chief Financial Officer (on behalf of the registrant and as the registrant’s Principal Financial Officer) |
67