美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表單
(標記一個)
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根據1934年證券交易法第13或15(d)條款提交的季度報告 |
截至季度末
或
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根據1934年證券交易法第13條或第15(d)條的過渡報告 |
過渡期從 到
委員會檔案編號:
(註冊人名稱如章程中所列)
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(註冊或組織的州或其他司法管轄區) |
(美國國稅局僱主識別號) |
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(主要執行辦公室地址) |
(Zip Code) |
(註冊人電話號碼,包括區號):( |
根據法案第12(b)節註冊的證券:
每個類別的標題 |
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交易標的 |
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註冊的每個交易所的名稱 |
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請用勾號標明註冊人(1)在過去12個月期間(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)是否已提交《1934年證券交易法》第13或15(d)節要求提交的所有報告,以及(2)在過去90天是否一直受到這些申報要求的約束。
請用勾選標記指示註冊人是否在過去的12個月內(或註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)電子提交了根據S-t規則405(本章第232.405節)要求提交的每一個互動數據文件。
請勾選標記以說明註冊人是大型快速申報人、加速申報人、非加速申報人、較小的報告公司還是新興成長型公司。請查看《交易所法》第120億.2條中「大型快速申報人」、「加速申報人」、「較小的報告公司」和「新興成長型公司」的定義。
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大型加速報告人 |
☐ |
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加速報告人 |
☐ |
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小型報告公司 |
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☒ |
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新興成長公司 |
如果是新興成長型公司,請在複選框中打勾,以確定註冊人是否選擇不使用在1934年證券交易法第13(a)條項下提供的任何新的或修訂的財務會計準準則的延長過渡期。
請勾選「是」,表示註冊人是一家空殼公司(根據《交易所法》120億.2條規定)。 ☐ 否
截至2024年11月4日,註冊人持有
解釋性說明
在2024年10月4日(交割日期),曾被稱爲「Reneo Pharmaceuticals, Inc.」的特拉華州公司(Reneo)完成了其先前宣佈的合併交易,依據於2024年5月10日簽署的《合併協議》,該協議由Reneo、Radiate Merger Sub I, Inc.(一家特拉華州公司,也是Reneo的直接全資子公司,以下簡稱合併子公司I)、Radiate Merger Sub II, LLC(一家特拉華州有限責任公司,也是Reneo的直接全資子公司,以下簡稱合併子公司II)以及OnKure, Inc.(一家特拉華州公司,簡稱舊版OnKure)共同簽署。
根據合併協議,在交割日,(i) Reneo以1:10的比例實施了Reneo已發行普通股的反向拆分(反向拆分),(ii) Reneo更名爲「OnKure Therapeutics, Inc.」,(iii) Reneo將其所有普通股重新分類爲A級普通股,(iv) Merger Sub I與Legacy OnKure合併(合併),Legacy OnKure作爲合併中的存續公司,並且在這樣的合併生效後,Legacy OnKure成爲OnKure Therapeutics, Inc.的全資子公司(合稱組合公司)。根據合併協議的條款,OnKure確定即使僅與Merger Sub I的合併完成,合併仍將符合預期的稅收處理,因此各方決定不完成合並協議中預期的與Merger Sub II的第二次合併。
由於合併在本季度10-Q表格所涵蓋的財務報表期間完成,因此本季度10-Q報告中包括Reneo截至2024年9月30日的歷史財務信息,除非另有指示或上下文另有要求。此外,除非另有指示,本季度10-Q報告中的信息自合併生效時間之前的期間起,考慮了反向股票拆分的影響。
除非上下文另有要求, "OnKure"、"我們"、"我們"、"我們的"和 "公司" 是指合併公司。本文中對 "董事會" 的所有引用均指合併公司的董事會。
2
關於前瞻性聲明的特別說明
本季度報告表格10-Q包含前瞻性聲明,這些聲明涉及重大風險和不確定性。除本季度報告表格10-Q中包含的歷史事實聲明外,所有其他聲明,包括關於我們未來運營和財務狀況、業務策略、發展計劃、計劃的臨床前研究和臨床試驗、未來臨床試驗結果、預期的研究和開發成本、監管策略、成功的時間和可能性,以及管理層對未來運營的計劃和目標的聲明,均爲前瞻性聲明。在某些情況下,您可以通過諸如「可能」、「將」、「應該」、「會」、「期望」、「計劃」、「預期」、「可能」、「打算」、「目標」、「預測」、「考慮」、「相信」、「估計」、「預測」、「潛在」或「繼續」或這些術語的否定形式或其他類似表達來識別前瞻性聲明。本季度報告表格10-Q中包含的前瞻性聲明包括但不限於有關的聲明:
我們將這些前瞻性聲明主要基於我們對業務、我們運營的行業和我們相信可能影響我們業務、財務控件、運營結果和前景的財務趨勢的當前期望和預測。這些前瞻性聲明並不能保證未來的表現或發展。這些前瞻性聲明僅在本季度報告(10-Q表格)日期時有效,並且受到標題爲「風險因素」章節中描述的風險、不確定性和假設的影響。由於前瞻性聲明本質上受到風險和不確定性的影響,有些是無法預測或量化的,因此您不應依賴這些前瞻性聲明來預測未來事件。我們前瞻性聲明中反映的事件和情況可能不會實現或發生,實際結果可能與前瞻性聲明中預測的結果存在重大差異。除非法律要求,我們不打算公開更新或修訂此處包含的任何前瞻性聲明,無論是由於任何新信息、未來事件還是其他原因。
此外,如「我們相信」等聲明反映了我們對相關主題的信念和觀點。這些聲明是基於截至本季度報告(表格10-Q)日期的信息,儘管我們認爲這些信息構成了這些聲明的合理基礎,但該信息可能是有限或不完整的,我們的聲明不應解讀爲我們已經對所有可能相關信息進行了詳盡的調查或審核。這些聲明本質上是不確定的,您被警告不要過度依賴這些聲明。
3
目錄
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頁 |
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第一部分 |
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財務信息 |
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項目1. |
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Reneo合併基本報表(未經審計) |
5 |
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5 |
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6 |
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7 |
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9 |
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10 |
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20 |
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28 |
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28 |
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29 |
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29 |
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29 |
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82 |
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82 |
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82 |
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第五項。 |
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其他信息 |
82 |
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83 |
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84 |
4
第一部分。財務信息
ONKURE 醫療公司。
(前身爲Reneo製藥公司)
合併資產負債表
(以千爲單位,除股份和麪值數據外)
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九月三十日 |
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12月31日 |
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(未經審計) |
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資產 |
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流動資產: |
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現金及現金等價物 |
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短期投資 |
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預付款項及其他流動資產 |
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總流動資產 |
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物業及設備(淨額) |
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使用權資產 |
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其他非流動資產 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債: |
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應付賬款 |
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應付費用 |
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定向增發存入資金 |
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— |
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經營租賃負債,流動部分 |
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總流動負債 |
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經營租賃負債,扣除流動部分 |
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績效獎勵 |
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總負債 |
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股東權益: |
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普通股,$ |
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額外實收資本 |
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累計虧損 |
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) |
累計其他綜合收益 |
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股東權益總額 |
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總負債和股東權益 |
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$ |
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附帶說明是這些合併基本報表不可或缺的一部分。
5
ONKURE 醫療公司。
(前身爲Reneo製藥公司)
合併運營報表 和綜合損失
(單位爲千,除股份和每股數據外)
(未經審計)
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截至9月30日的三個月 |
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截至9月30日的九個月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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營業費用: |
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研究和開發 |
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一般管理費用 |
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總營業費用 |
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運營損失 |
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) |
其他收入 |
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淨損失 |
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( |
) |
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( |
) |
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( |
) |
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( |
) |
短期投資未實現收益(損失) |
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( |
) |
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綜合損失 |
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( |
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) |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
歸屬於普通股東的每股淨虧損 |
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( |
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( |
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) |
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$ |
( |
) |
計算每股淨虧損的加權平均股數 |
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|
附帶說明是這些合併基本報表不可或缺的一部分。
6
ONKURE 醫療公司。
(前身爲Reneo製藥公司)
(以千爲單位,除股票數據外)
(未經審計)
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額外 |
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累計 |
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總計 |
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普通股 |
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實收資本 |
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綜合的 |
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累計 |
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股東的 |
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股份 |
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金額 |
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資本 |
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收入(損失) |
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赤字 |
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股權 |
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2023年12月31日的餘額 |
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基於股票的補償 |
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其他綜合損失 |
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淨損失 |
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( |
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餘額,2024年3月31日 |
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基於股票的補償 |
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其他綜合損失 |
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淨損失 |
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( |
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餘額,2024年6月30日 |
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基於股票的補償 |
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普通股發行於 |
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其他綜合收益 |
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淨損失 |
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( |
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餘額,2024年9月30日 |
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$ |
( |
) |
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7
ONKURE 醫療公司。
(前身爲Reneo製藥公司)
合併股東權益變動報表
(以千爲單位,除股票數據外)
(未經審計)
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額外 |
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累計 |
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總計 |
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普通股 |
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實收資本 |
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綜合的 |
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累計 |
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股東的 |
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股份 |
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金額 |
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資本 |
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(損失) 收入 |
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赤字 |
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股權 |
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截至2022年12月31日的餘額 |
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基於股票的補償 |
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與市場交易相關的普通股發行 |
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其他綜合收益 |
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淨損失 |
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( |
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餘額,截至2023年3月31日 |
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公衆普通股發行 |
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私募發行普通股 |
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基於股票的補償 |
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普通股發行於 |
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其他綜合損失 |
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淨損失 |
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( |
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截至2023年6月30日的餘額 |
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基於股票的補償 |
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普通股發行於 |
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— |
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其他綜合收益 |
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— |
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— |
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— |
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淨損失 |
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( |
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截至2023年9月30日的餘額 |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
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附帶說明是這些合併基本報表不可或缺的一部分。
8
ONKURE 醫療公司。
(前身爲Reneo製藥公司)
合併現金流量報表
(以千計)
(未經審計)
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截至九個月 |
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2024 |
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2023 |
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經營活動產生的現金流 |
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淨損失 |
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) |
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調整淨虧損與經營活動使用的現金的折算: |
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基於股票的補償 |
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折舊和攤銷 |
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短期投資的攤銷/增值 |
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績效獎勵公允價值的變動 |
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非現金租賃費用 |
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固定資產處置損失 |
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經營資產和負債的變動: |
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預付及其他資產 |
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應付賬款和預提費用 |
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經營租賃負債 |
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淨現金流出活動 |
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投資活動產生的現金流量 |
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購買房產和設備 |
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購買可供出售的短期投資 |
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可供出售的短期投資到期收入 |
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投資活動提供的(使用的)淨現金 |
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融資活動產生的現金流 |
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定向增發的存入資金 |
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與定向增發相關的遞延成本支付 |
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公開發行普通股的收益,扣除發行成本 |
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定向增發普通股的收益,扣除發行成本 |
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在市場上發行普通股的收益 |
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與股權計劃相關的普通股發行收益 |
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融資活動提供的淨現金 |
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現金及現金等價物的淨增加(減少) |
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非現金投資及融資活動: |
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應付賬款中的物業和設備 |
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附帶說明是這些合併基本報表不可或缺的一部分。
9
ONKURE 醫療公司。
(前身爲Reneo製藥公司)
備註 綜合 基本報表
(未經審計)
1. 組織和業務
在2024年10月4日(交割日),Reneo Pharmaceuticals, Inc.,一家特拉華州公司及我們的前身公司(Reneo),按照《合併協議和計劃》的條款完成了之前宣佈的合併,該協議日期爲
與合併完成同時,Reneo完成了一項定向增發,與某些投資者(PIPE投資者)達成協議,以購買
截至2024年10月7日交易開始,合併公司的A類普通股在納斯達克全球市場(納斯達克)以標的「OKUR」開始交易。
OnKure Therapeutics, Inc.(OnKure或公司)是一家臨床階段的生物製藥公司,專注於開發和發現針對未被現有療法滿足的癌症生物學驅動因素的精準醫療。通過結構和計算化學驅動的藥物設計平台,公司致力於通過建立強大的小分子藥物管線,改善患者的臨床結果,這些藥物旨在選擇性地針對認爲是癌症關鍵驅動因素的特定突變。公司的領先產品候選藥物OKI-219,是一種對3酮酸激酶α(PI3Kα)的高度選擇性抑制劑,PI3Kα是癌細胞生長信號轉導中的關鍵介導劑,攜帶H1047R突變(PI3KαH1047R),對非突變(或野生型)PI3Kα的影響要小得多(PI3KαWT)。OKI-219目前正在進行一項關於H1074R突變的晚期實體瘤,包括乳腺癌的首次人體I期單藥劑量遞增試驗。早期臨床數據預計將在2024年第四季度公佈。除了OKI-219,公司還在進行其他程序,以選擇性地針對PI3Kα的其他特定突變。
本季度10-Q表格中包含的未經審計的中期基本報表代表了Reneo在合併關閉、採用OnKure的業務計劃以及開始經營OnKure的業務之前的運作。除非上下文另有要求,否則提及的內容是
10
在合併完成後,"公司"或"OnKure"指的是OnKure Therapeutics, Inc.及其子公司。此外,"Reneo"的引用指的是合併完成之前的公司。
流動性
自2014年成立以來,Reneo遭受了重大虧損和負現金流,並預計在可預見的未來將繼續出現淨虧損,可能永遠無法盈利。截至2024年9月30日,Reneo的現金、現金等價物和開空投資爲 $
按照第10條所述,合併完成後,管理層相信公司的現金、現金等價物和開空投資將足夠 以資助OnKure在這些未經審核的簡化基本報表發行之日起至少接下來的12個月的當前運營計劃。
2. 重要會計政策概述
合併財務報表和呈現基礎
Reneo已根據證券交易委員會的規則和規定準備了附帶的未經審計的合併基本報表。雖然Reneo認爲所做的披露足以使信息不具誤導性,但某些通常包含在按照美國公認會計原則(GAAP)編制的年度基本報表中的信息和備註披露已被簡化或省略。Reneo建議將未經審計的合併基本報表與Reneo於2023年12月31日結束的年度報告中的經審計合併基本報表及其附註結合閱讀。
管理層認爲,所有調整,包括常規經常性調整,均已包含在附帶的未經審計的基本報表中,以便公正地陳述基本報表。間期結果不一定能指示其他間期或整個年度可能預期的結果。
附帶的未經審計的合併基本報表包括Reneo及其全資子公司的帳戶。所有的公司間餘額和交易在合併中已被消除。
與2024年10月4日合併結束的同時,Reneo實施了反向股票拆分,具體細節見註釋10,後續事件。所有股票及每股金額(除授權股份數和麪值外,因反向股票拆分而未變更),包含在這些基本報表及其附註,以及此季度報告中,均給與反向股票拆分以追溯效力。
重要會計政策概述
用於編制截至2024年9月30日的合併基本報表的重要會計政策與Reneo於2023年12月31日結束的年度報告中的合併基本報表第2號註釋中討論的政策一致。
新的會計公告
最近發佈了多個會計準則和業績解讀,其中沒有一個預計會對Reneo的基本報表、運營或現金流產生重大影響。
3. 每股淨損失
Reneo通過將歸屬於普通股股東的淨損失除以該期間內在外流通的普通股加權平均數量來計算基本每股損失,而不考慮普通股等價物。稀釋後的每股淨損失假定所有潛在普通股的轉換、行使或發行。
11
等價物,除非包括的效果會造成防稀釋。爲了計算的目的,所有未行使的股票期權和未歸屬的限制性股票單位發行的普通股票股份被排除在2024年和2023年9月30日結束的三個月和九個月的稀釋每股淨損失計算中,因爲這些股份是防稀釋的。
歷史上未包括在稀釋每股淨損失計算中的防稀釋證券包括以下內容:
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截至2023年9月30日, |
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2024 |
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2023 |
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未行使的普通股票期權 |
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未歸屬的限制性股票單位 |
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總計 |
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4. 公允價值計量
ASC主題820, 公允價值計量建立了一個公允價值層次結構,用於以公允價值計量的工具,區分基於市場數據的假設(可觀察輸入)和Reneo自身的假設(不可觀察輸入)。可觀察輸入是市場參與者在根據來自Reneo獨立來源的市場數據爲資產或負債定價時使用的輸入。不可觀察輸入是反映Reneo對市場參與者在爲資產或負債定價時使用的輸入的假設,並根據在該情況中可用的最佳信息進行開發。
ASC主題820將公允價值定義爲退出價格,代表在市場參與者之間有序交易中出售資產所獲得的金額或轉移負債所支付的金額。作爲在公允價值計量中考慮市場參與者假設的基礎,ASC主題820建立了一個三級公允價值層次結構,區分以下內容:
按公允價值計量的資產和負債完全根據對公允價值計量重要的最低輸入水平進行分類。Reneo對特定輸入對公允價值計量重要性的評估要求管理層做出判斷,並考慮與資產或負債相關的特定因素。Reneo的金融資產定期進行公允價值計量。
Reneo將其貨幣市場基金分類爲1級,使用活躍市場中的報價。商業票據和美國國債證券被分類爲2級,使用其他重要可觀察輸入。Reneo在某些貨幣市場基金的投資的公允價值是其面值,這些工具被分類爲1級,幷包含在合併資產負債表的現金及現金等價物中。
根據Reneo首席執行官(CEO)的僱傭協議,他有權根據某些條件獲得金額爲$
12
公司的資產和負債在公允價值計量中的定期公允價值測量爲 截至2024年9月30日的數量(以千爲單位)如下
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市場報價 |
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重要的其他 |
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重要的 |
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總計 |
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資產 |
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現金及現金等價物: |
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貨幣市場投資 |
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短期投資: |
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美國國債 |
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總計 |
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— |
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截至2023年12月31日,Reneo的資產和負債的重複公允價值計量由以下內容組成(以千爲單位):
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報價價格在 |
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重要的其他 |
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重要的 |
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總計 |
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資產 |
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現金及現金等價物: |
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貨幣市場投資 |
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美國國債 |
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短期投資: |
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美國國債 |
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總計 |
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負債 |
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績效獎勵 |
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總計 |
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下表列出了績效獎勵負債公允價值測量的變動摘要(以千爲單位):
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績效 |
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截至2024年1月1日的餘額 |
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公允價值變動 |
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( |
) |
截至2024年9月30日的餘額 |
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$ |
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5. 可流通債務證券
Reneo的 在債務證券上的投資按照公允價值計量,並分類爲可供出售的流動資產,代表可用於當前運營的資金投資。債券折價的攤銷和可流通證券的利息收入作爲其他收入的一個單獨組成部分列入損益表和綜合損失中的其他收入(支出)。未實現的收益和損失在
13
可供出售 債務證券包括在其他綜合收益或損失中,並在實現時計入損益。
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截至2024年9月30日 |
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攤餘 |
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毛利 |
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毛利 |
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公平 |
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可供出售證券: |
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美國國債 |
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總計 |
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截至2023年12月31日 |
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攤餘 |
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毛利 |
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毛利 |
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公平 |
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可供出售證券: |
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美國國債 |
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總計 |
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( |
) |
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截至2024年9月30日Reneo認爲其投資組合中未實現的損失是暫時的,並非由於信用損失。Reneo打算並有能力持有這些投資,直到其以公允價值回升。Reneo沒有
6. 應計費用
應計費用包含以下內容(單位:千美元):
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截至2024年9月30日 |
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截至2023年12月31日 |
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應計臨床和監管費用 |
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應計合同製造成本 |
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應計補償 |
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應計其他 |
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Total accrued expenses |
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7. 租賃
在2024年10月4日合併完成之前,Reneo的總部位於加利福尼亞州的爾灣,在一項於2026年11月到期的租賃協議下租用辦公空間。Reneo在英國桑威奇另租用一處辦公空間,租賃協議於2027年10月到期,並可選擇在2025年10月提前終止,且不需支付終止費用。2024年1月,Reneo行使了提前終止權。
14
與Reneo相關的其他信息截至所呈報資產負債表日期的運營租賃情況如下:
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截至2023年9月30日, |
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2024 |
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2023 |
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加權增量借款利率 |
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加權平均剩餘租期(以年爲單位) |
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計入租賃負債計量的現金支付金額(以千計) |
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租賃費用(以千計) |
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Reneo租賃負債的到期情況按財政年度劃分的經營租賃情況如下(單位:千美元):
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截至2024年9月30日 |
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2024年(剩餘三個月) |
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2025 |
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2026 |
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總租賃付款 |
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減:計入利息 |
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租賃負債的現值 |
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8. 股票基礎補償
2021年3月,Reneo的董事會通過了Reneo 2021年股權激勵計劃(2021計劃),該計劃是Reneo 2014年股權激勵計劃(2014計劃)的繼承者。自2021計劃生效之日起,2014計劃下授予的因被註銷或以其他方式可用的獎勵將被納入2021計劃並可供發行。在2021計劃下,Reneo可以向作爲員工、高管、董事或顧問的個人授予期權、股票增值權、限制性股票獎勵、限制性股票單位和其他獎勵,這些個人來自於Reneo及其附屬公司。
根據2014計劃,某些員工被授予提前行使他們期權的能力。根據未歸屬股票期權的提前行使所發行的普通股股份是受限制的,並在發行後繼續根據必要的服務期限歸屬。Reneo有權在任何自願或非自願離職時以原購買價格回購未歸屬的股份。根據員工提前行使股票期權所購買的股份,在會計處理中,被視爲未流通,直到這些股份歸屬。截止2024年9月30日,仍有
未來發行的股份
截至 截至2024年9月30日,Reneo已預留未來發行的普通股股份如下:
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股份 |
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未行使的普通股票期權 |
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未歸屬的限制性股票單位 |
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2021年股權激勵計劃下可供未來授予的股份 |
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2021年員工股票購買計劃下可供未來授予的股份 |
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預留的普通股總股份 |
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15
在合併結束時,2021計劃和2021員工股票購買計劃下可發行的所有股份均被取消。見第10注, 後續事件關於作爲合併一部分而採用的新股權計劃的討論,請參見,
股票期權
Reneo的股票期權活動及相關信息的摘要如下: 截至2024年9月30日的九個月的情況如下:
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期權 |
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加權- |
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加權- |
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合計 |
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截至2023年12月31日的未償還金額 |
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被註銷/過期 |
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截至2024年9月30日的未償還金額 |
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截至2024年9月30日的已歸屬金額 |
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截至2024年9月30日的可行使金額 |
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截至2024年9月30日可行使的期權包括已經歸屬的期權和符合提前行使條件的期權。預計截至2024年9月30日所有未行使的期權都將歸屬。
截至2024年9月30日未確認的股票基礎補償費用爲 $
Reneo在授予日期使用Black-Scholes估值來估算股票獎勵的公允價值,歸屬受到服務要求的限制。Reneo在發生股票喪失時予以確認。Reneo沒有
限制性股票單位 (RSUs)
RSUs 包括基於時間的單位 (TSUs),基於績效的單位 (PSUs) 和基於市場的單位 (MSUs)。以下表格總結了在 截至2024年9月30日的九個月:
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數量 |
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加權平均 |
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截至2023年12月31日未歸屬 |
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已釋放方 |
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取消的 |
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截至2024年9月30日未歸屬 |
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基於時間的單位
16
被 在加權平均歸屬期限內確認了
基於業績的單位
PSU的歸屬基於Reneo實現特定的監管里程碑,並且受僱員在實現日期之前繼續在Reneo工作的條件約束。獎勵的公允價值基於獎項授予日期Reneo普通股的價值,費用確認基於達到業績條件的概率。基於股票的補償費用將在未來期間根據業績條件預期結果的後續變化進行調整。截至2024年9月30日,Reneo有
市場基礎單位
MSUs的歸屬基於Reneo的收盤股票價格交易高於$
績效獎
根據首席執行官的僱傭協議,他有權獲得金額爲$
2021年員工股票購買計劃
在2021年3月,Reneo的董事會通過了Reneo的2021年員工股票購買計劃(ESPP),該計劃在與Reneo首次公開募股相關的承銷協議執行前立即生效。截止到2024年9月30日,,
在2021年9月,Reneo的董事會薪酬委員會(薪酬委員會)通過了Reneo的2021年英國Sharesave子計劃(SAYE)。分配了
17
員工股票購買計劃 (ESPP) 儲備池已獲批准,併爲SAYE的發行而保留。薪酬委員會終止了SAYE於
Reneo進行了
基於股票的薪酬費用
下表總結了股票基礎薪酬費用,包括與期權、TSU、MSU和未歸屬期權的獎勵修改相關的費用,反映在合併損益表和全面損失中(以千計):
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截至9月30日的三個月 |
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截至9月30日的九個月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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研究和開發 |
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一般管理費用 |
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總計 |
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9. 許可協議
2017年12月,Reneo與vTv Therapeutics LLC(vTv Therapeutics)簽署了一份許可協議(vTv許可協議),根據該協議,Reneo獲得了在某些vTv Therapeutics知識產權下的獨佔、全球範圍內可再許可的許可,以開發、生產和商業化PPARδ激動劑和包含此類PPARδ激動劑的產品,包括mavodelpar,用於任何人類的治療、預防或診斷應用。由於Reneo已暫停與mavodelpar相關的所有開發活動,因此目前沒有根據vTv許可協議進行任何開發工作。
根據vTv許可協議的條款,Reneo已向vTv Therapeutics支付了$
在2024年10月22日,公司已向vTv Therapeutics發出終止vTv許可協議的通知,該協議將於
10. 後續事件
在2024年10月4日,Reneo按照合併協議的條款完成了之前宣佈的合併。根據合併協議,在交割日,(i) Reneo按比例實施了反向拆股。 ,(ii) Reneo更名爲「OnKure Therapeutics, Inc.」,(iii) Reneo將其所有普通股重新分類爲A級普通股。隨着合併的完成,Reneo與PIPE投資者完成了一筆定向增發,購買
在合併完成時,(i) 總計
18
此外,公司採用了2024年股權激勵計劃(2024年計劃)和2024年員工股票購買計劃(2024年ESPP計劃)。根據2024年計劃,總共
截至2024年10月7日交易開始,合併公司的A類普通股在納斯達克全球市場(納斯達克)以標的「OKUR」開始交易。
在與合併相關的十月份,公司支付了大約$
19
項目2. 管理層對財務控件和運營結果的討論與分析
您應閱讀以下關於Reneo的財務控件和經營成果的討論與分析,以及(i)本季度報告10-Q中其他地方包含的合併基本報表及相關附註,(ii)截至2023年12月31日的Reneo年度報告10-K中所包含的經過審計的合併基本報表及其附註,以及相關的財務控件和經營成果管理討論,(iii)根據1933年證券法修正案規定,於2024年8月26日向SEC提交的代理聲明/招股說明書中包含的Legacy OnKure截至2023年和2022年12月31日的經過審計的基本報表及相關附註,以及(iv)在代理聲明/招股說明書中包含的截至2024年6月30日的六個月和截至2023年12月31日的年度的未經審計的臨時合併基本報表。除非另行說明,本季度報告10-Q中對「OnKure」、「公司」、「我們」、「我們的」、「我們」或類似術語的所有引用均指OnKure Therapeutics, Inc.及其子公司在合併完成後。此外,引用「Reneo」是指合併完成前的公司。
前瞻性聲明
除了歷史財務信息外,本討論還包含基於當前預期的前瞻性陳述,這些陳述涉及風險和不確定性。我們的實際結果可能因各種因素而與這些前瞻性陳述中的預期大相徑庭,具體因素包括以下第II部分第1A項標題爲「風險因素」中的內容。在某些情況下,您可以通過諸如「目標」、「預期」、「假設」、「相信」、「考慮」、「繼續」、「可能」、「設計」、「由於」、「估計」、「期待」、「目標」、「打算」、「可能」、「客觀」、「計劃」、「預測」、「項目」、「定位」、「潛在」、「尋求」、「應該」、「目標」、「將」、「會」或這些術語的否定或其他類似表達來識別前瞻性陳述。
此外,"我們相信"及類似的表述反映了我們對相關主題的信念和觀點。這些表述基於截至本季度報告(表格10-Q)日期可用的信息,雖然我們相信這些信息爲此類表述提供了合理的依據,但這些信息可能是有限或不完整的,我們的表述不應被解讀爲表明我們已對所有潛在可用的相關信息進行了全面的調查或審查。這些表述本質上都是不確定的,投資者應注意不應過度依賴這些表述。
合併
在交易完成日,Reneo根據之前宣佈的合併協議成功完成了與Merger Sub I、Merger Sub II和Legacy OnKure的合併。根據合併協議,在交易完成日,(i) Reneo進行了反向股票拆分,(ii) Reneo更改公司名稱爲「OnKure Therapeutics, Inc.」,(iii) Reneo將所有的普通股重新分類爲A類普通股,以及(iv) Merger Sub I與Legacy OnKure合併,Legacy OnKure成爲合併中的存續公司,並且在該合併生效後,Legacy OnKure成爲OnKure Therapeutics, Inc.的全資子公司。根據合併協議的條款,我們確定即使只完成與Merger Sub I的合併,該合併也符合預期的稅務處理,因此各方決定不完成合並協議中預想的與Merger Sub II的第二次合併。
在併購完成的同時,Reneo與部分投資者(定向增發投資者)完成了一次定向增發,購買了2,839,005股A類普通股,價格約爲每股22.895美元,總購買金額約爲6500萬美元,其中包括部分Legacy OnKure投資者持有的未償還可轉換票據及其應計但未支付的利息(同時的定向增發投資)。與同時的定向增發投資有關,Reneo與定向增發投資者簽訂了一份註冊權協議,根據該協議,Reneo同意在交割日期後的45個日曆天內,盡 commercially reasonable 的努力準備並向SEC提交註冊聲明,以註冊根據同時的定向增發發行的A類普通股的轉售。
20
投資。公司向證券交易委員會提交了S-1表格的註冊聲明,並於2024年10月30日獲得了證券交易委員會的批准。在合併的生效時,經過同時完成的PIPE投資,Legacy OnKure的股東擁有大約53.6%的股份,合併前的Reneo股東擁有大約25.1%,而PIPE投資者擁有大約21.3%的合併公司流通普通股。
截至2024年10月7日交易開始,合併公司的A類普通股在納斯達克全球市場(納斯達克)以標的「OKUR」開始交易。
合併後的業務
由於合併,Reneo的歷史業務操作已經停止,我們未來的業務將是Legacy OnKure的運營。
我們是一家處於臨床階段的生物製藥公司,專注於發現和開發旨在針對未被現有療法服務的生物驗證癌症驅動因素的精準藥物。通過結構和計算化學驅動的藥物設計平台,我們致力於通過建立一系列強大的小分子藥物管線來改善患者的臨床結果,這些藥物旨在選擇性地靶向被認爲是癌症關鍵驅動因素的特定突變。我們的主要產品候選藥物OKI-219是一種高度選擇性的3激酶α(PI3Kα)抑制劑,PI3Kα是癌症生長信號傳導中的關鍵介質,含有H1047R突變(PI3KαH1047R),對非突變型(或野生型)PI3Kα(PI3KαWT)的影響要小得多。OKI-219目前正在進行第一次人體試驗的第1階段單藥治療劑量遞增試驗,針對H1074R突變的晚期實體腫瘤,包括乳腺癌。預計在2024年第四季度獲得早期臨床數據。除了OKI-219,我們還在追求旨在選擇性靶向PI3Kα其他特定突變的項目。
本節中包含的未經審計的中期財務信息代表了Reneo在合併關閉前的運營情況、我們的業務計劃的採用以及我們業務的開展。
許可協議
2017年12月,Reneo與vTv Therapeutics LLC(vTv Therapeutics)簽訂了一項許可協議(vTv許可協議),根據該協議,Reneo獲得了一項全球獨佔、可再許可的許可,允許其使用某些vTv Therapeutics的知識產權來開發、製造和商業化PPARδ激動劑及含有這些PPARδ激動劑的產品,包括Reneo的產品候選者mavodelpar,用於人類的任何治療、預防或診斷用途。由於與mavodelpar相關的所有開發活動已被暫停,因此目前在vTv許可協議下沒有任何開發工作正在進行。
根據vTv許可協議的條款,Reneo向vTv Therapeutics支付了300萬美元的初始預付款和200萬美元的里程碑支付,並向vTv Therapeutics發行了共計576,443股Reneo普通股。2023年10月30日,Reneo以大約440萬美元的總購買價格從vTv Therapeutics回購了先前根據vTv許可協議發行給vTv Therapeutics的所有576,443股Reneo普通股,此次交易爲私人非承銷交易。
在2024年10月22日,我們向vTv Therapeutics發出了終止vTv許可協議的通知,該協議將於通知之日起90天生效。在終止vTv許可協議後,我們計劃停止對所有mavodelpar知識產權的維護和起訴。
21
Reneo的運營結果元件
營業費用
研發費用
研發費用主要與mavodelpar的臨床前和臨床開發相關。研發費用包括:
Reneo在發生研究和開發費用時確認,並將支付的款項在收到用於研究和開發的貨物或服務之前資本化,直到收到這些貨物或服務。某些活動的成本,例如製造業-半導體、臨床前研究和臨床試驗,通常是根據對特定任務完成進度的評估來確認的,使用的信息和數據由Reneo的供應商和合作夥伴提供。當支付的款項的最終可收回性不確定,且所購得的科技沒有其他未來用途時,Reneo將與開發中產品相關的許可證獲取費用計入費用。
一般和管理費用
一般和管理費用主要包括與合併相關的費用、人員費用,包括遣散費、薪水、福利和針對行政、財務和管理職能人員的股票薪酬費用。一般和管理費用還包括會計、法律和商業開發的專業費用、保險和未包含在研究與開發費用中的企業設施費用。
其他收入
其他收入包括Reneo的現金、現金等價物和開空投資的利息收入。
22
Reneo的運營結果
2024年和2023年截至9月30日的三個月比較(未經審計)
下表總結了Reneo截至2024年9月30日和2023年9月30日的未經審計的運營結果(單位:千美元):
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截至9月30日的三個月 |
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2024 |
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2023 |
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變更 |
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營業費用: |
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研究和開發 |
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$ |
904 |
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$ |
13,622 |
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|
$ |
(12,718 |
) |
一般管理費用 |
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3,760 |
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7,266 |
|
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(3,506 |
) |
總營業費用 |
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4,664 |
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20,888 |
|
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(16,224 |
) |
運營損失 |
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(4,664 |
) |
|
|
(20,888 |
) |
|
|
16,224 |
|
其他收入 |
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972 |
|
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1,692 |
|
|
|
(720 |
) |
淨損失 |
|
$ |
(3,692 |
) |
|
$ |
(19,196 |
) |
|
$ |
15,504 |
|
營業費用
研發費用
研發費用在截至2024年9月30日的三個月內減少了1270萬美元,與截至2023年9月30日的三個月相比。此減少主要是由於暫停mavodelpar的開發活動和現金保存活動,包括在2023年12月和2024年2月裁員。
一般和管理費用
一般和行政費用在截至2024年9月30日的三個月內減少了350萬美元, 與截至2023年9月30日的三個月相比。這一下降主要是由於商業開發和諮詢成本減少了210萬美元,因爲mavodelpar開發活動暫停,以及與Reneo在2023年12月和2024年2月的裁員相關的設施和人員相關成本減少了130萬美元。
其他收入
截至2024年9月30日的三個月與截至2023年9月30日的三個月相比,其他收入的減少與Reneo在2024年的短期投資餘額減少有關。
23
2024年和2023年截至2024年9月30日的九個月比較(未經審計)
下表總結了Reneo截至2024年和2023年9月30日的九個月經營結果(未經審計,以千爲單位):
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截至9月30日的九個月 |
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||||||
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2024 |
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2023 |
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變更 |
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營業費用: |
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研究和開發 |
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$ |
6,436 |
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|
$ |
39,009 |
|
|
$ |
(32,573 |
) |
一般管理費用 |
|
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14,155 |
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|
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19,038 |
|
|
|
(4,883 |
) |
總營業費用 |
|
|
20,591 |
|
|
|
58,047 |
|
|
|
(37,456 |
) |
運營損失 |
|
|
(20,591 |
) |
|
|
(58,047 |
) |
|
|
37,456 |
|
其他收入 |
|
|
3,112 |
|
|
|
4,213 |
|
|
|
(1,101 |
) |
淨損失 |
|
$ |
(17,479 |
) |
|
$ |
(53,834 |
) |
|
$ |
36,355 |
|
營業費用
研發費用
截至2024年9月30日的九個月中,研發費用較截至2023年9月30日的九個月減少了3260萬美元。此次減少主要是由於暫停了mavodelpar的開發活動,以及現金保存活動,包括在2023年12月和2024年2月的裁員。
一般和管理費用
在截至2024年9月30日的九個月內,管理和行政費用減少了490萬美元,相比於截至2023年9月30日的九個月。此減少主要是由於商業開發和諮詢費用減少了340萬美元,原因是暫停了mavodelpar的發展活動,以及與Reneo在2023年12月和2024年2月裁員有關的設施和人員相關費用減少了330萬美元,而法律和諮詢費用因擬議合併增加了210萬美元。
其他收入
截至2024年9月30日的九個月期間,其他收入的減少與2024年Reneo的開空投資餘額減少有關,較之2023年9月30日的九個月期間。
流動性和資本資源
自成立以來,Reneo 產生了巨額虧損和負的運營現金流,主要通過出售股權證券來融資其運營。Reneo 尚未通過銷售任何產品產生營業收入。截至2024年9月30日,Reneo 具有約7670萬美元的可用現金、現金等價物和短期投資。
由於合併,Reneo的歷史業務運營已停止,我們今後的運營將由Legacy OnKure承擔。我們預計在可預見的未來將繼續面臨巨額支出和經營虧損,因爲我們在推進產品候選者的臨床開發。我們預計我們的研發以及一般和行政成本將繼續大幅增加,包括與進行臨床試驗和製造我們的產品候選者以支持商業化相關的費用,以及爲我們的運營提供一般和行政支持的費用,包括運營相關的成本。
24
作爲一家上市公司,在交易結束後,我們將需要額外的資本來支持我們的運營,我們可能會尋求通過股權或債務融資、合作、許可協議或其他來源獲取這些資金。
在2024年10月進行合併和PIPE融資後,我們相信產生的現金資源足以支持我們計劃的運營,至少在這些未經審計的簡明基本報表公佈之日起的12個月內。
資金需求
迄今爲止,我們主要的現金用途是爲我們的研究和開發活動提供資金,包括與我們的PI3Kα及其他項目相關的資金、業務規劃、建立和維護我們的知識產權組合、招聘人員、籌集資本和爲這些活動提供一般和管理支持。
我們從未通過產品銷售產生任何營業收入,並且不期望在獲得我們產品候選者的監管批准之前產生任何有意義的產品營業收入,而管理層也不知道何時或是否會發生這種情況。在我們能夠從產品銷售中產生顯著營業收入之前(如果有的話),我們將繼續需要大量額外資金來開發我們的產品候選者,併爲可預見的未來資助運營。我們面臨新生物製藥產品開發中所有固有的風險,可能會遇到意想不到的費用、困難、複雜性、延誤和其他未知因素,這些因素可能會對我們的業務造成損害。
爲了完成我們產品候選者的開發,並建立我們認爲將必要的銷售、市場和分銷製造行業,以便在產品候選者獲得批准後進行商業化,我們將需要大量額外資本。因此,在我們能夠從產品銷售或其他來源產生足夠的營業收入之前,我們預計將尋求通過股權融資、債務融資或其他資本來源籌集任何必要的額外資本,這可能包括來自合作、夥伴關係、許可或與第三方的其他戰略安排的收入。如果我們通過股權融資或可轉換債務證券籌集額外資本,我們的股東所有權將被稀釋,這些證券的條款可能包括清算或其他優先權,可能會對我們的股東權益產生不利影響。債務融資和股權融資(如果可用)可能涉及包括限制或限制我們採取特定行動的契約,包括限制我們的運營和限制我們承擔留置權、發行額外債務、支付分紅派息、回購我們自己的普通股、進行某些投資或參與合併、整合、許可或資產出售交易。如果我們通過與第三方的合作、夥伴關係和其他類似安排籌集資本,我們可能需要授予開發和銷售產品候選者的權利,而這些我們更希望自己開發和銷售。我們可能無法以有利的條款,或者根本無法從這些來源籌集額外資本。
我們獲取資本的能力取決於多個因素,包括我們在開發產品候選者方面的成功。如果未能在需要時以可接受的條款獲得足夠的資本,可能會對我們的業務、運營成果或財務狀況產生重大不利影響,這包括要求我們推遲、減少或縮減我們的研究、產品開發或未來商業化工作。我們可能還需要在開發的早期階段或以我們本來選擇的較差條款許可產品候選者的權利。我們無法保證我們將來會從運營活動中產生正向現金流。
我們未來的資金需求將取決於許多因素,包括:
25
任何這些或其他因素對OKI-219的發展結果的變化,可能會顯著改變與該產品候選者開發相關的成本和時間。此外,我們的運營計劃可能會在未來發生變化,我們可能需要額外的資本來滿足與這些運營計劃相關的資本要求。
Reneo的現金流
下表總結了Reneo截至2024年9月30日和2023年9月30日的九個月現金流(未經審計,單位爲千美元):
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截至9月30日的九個月 |
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2024 |
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2023 |
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淨現金流出活動 |
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$ |
(30,102 |
) |
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$ |
(43,929 |
) |
投資活動提供的(使用的)淨現金 |
|
|
61,248 |
|
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(29,254 |
) |
融資活動提供的淨現金 |
|
|
1,911 |
|
|
|
64,993 |
|
現金及現金等價物的淨增加(減少) |
|
$ |
33,057 |
|
|
$ |
(8,190 |
) |
經營活動
截至2024年9月30日的九個月中,經營活動淨現金使用爲3010萬美元,主要包括Reneo的淨虧損1750萬美元,再加上120萬美元的非現金項目調整,這主要是由於290萬美元的股票獎勵支出,抵消了190萬美元的短期投資攤銷/增值和1380萬美元的經營資產和負債的淨變化。Reneo的淨經營資產和負債的變化主要是由於預付及其他流動資產減少340萬美元,抵消了應付賬款和應計費用減少1690萬美元,這與付款時機有關。
截至2023年9月30日的九個月內,經營活動所使用的淨現金爲4390萬美金,主要包括Reneo的淨虧損5380萬美金,經過調整後的非現金項目爲180萬美金,主要由於380萬美金的股票補償費用和100萬美金的業績獎勵公允價值,抵消了360萬美金的短期投資的攤銷/增值和810萬美金的經營資產和負債的淨變化。Reneo的淨經營資產和負債的變化主要是由於預付和其他流動資產減少了210萬美金,以及應付賬款和應計費用增加了640萬美金,原因是發票和付款的接收時間不同。
26
投資活動
截至2024年9月30日的九個月內,投資活動提供的淨現金爲6120萬美元,主要由可供出售的短期投資到期的淨收益組成。
截至2023年9月30日的九個月內,投資活動所使用的淨現金爲2930萬美元,主要由可供出售的短期投資的淨購買組成。
融資活動
截至2024年9月30日的九個月,融資活動提供的淨現金爲10萬美元,主要由與同時進行的PIPE投資相關的現金存款組成。
截至2023年9月30日的九個月中,融資活動提供的淨現金爲6500萬美元,主要由2023年5月Reneo公衆發行的淨收益5890萬美元、2023年5月Reneo定向增發的470萬美元以及2022年5月Reneo上市市場股票銷售協議的100萬美元構成。
Reneo的材料現金需求
以下討論總結了Reneo截至2024年9月30日的重大合同義務和承諾。
租賃. 請參見本季度報告第10-Q表格中關於Reneo的合併基本報表的第7條附註,了解我們租賃的信息,包括未來的經營租賃最低付款。
vTv許可協議. 請參見本季度10-Q報告中Reneo合併基本報表第9條的說明,了解關於於2024年10月終止的vTv許可協議的信息,包括潛在的里程碑和版稅付款。
關鍵會計政策和估計
Reneo管理層對其財務狀況和經營結果的討論與分析基於其合併基本報表,這些報表是根據美國一般公認會計原則編制的。這些合併基本報表的編制要求Reneo做出估計和判斷,這些估計和判斷影響資產、負債和費用的報告金額,以及在合併基本報表日期披露或有資產和負債。Reneo根據歷史經驗、已知趨勢和事件及其認爲在當時情況下合理的各種其他因素來確定其估計,其結果構成了對資產和負債賬面價值作出判斷的基礎,這些賬面價值並不明顯來自其他來源。實際結果可能在不同假設或控件下與這些估計有顯著差異。
Reneo的關鍵會計政策在其截至2023年12月31日的年度報告中「管理層討論和財務狀況及經營成果的分析——關鍵會計政策和估計」一節中有所描述,並且在本季度報告的其他地方的合併基本報表附註中列出。在截至2024年9月30日的九個月期間,Reneo的關鍵會計政策與截至2023年12月31日的年度報告中討論的政策沒有實質性變化。
近期會計公告
請參閱本季度報告Form 10-Q中包含的Reneo合併基本報表的附註2,以獲取適用於Reneo合併基本報表的最新會計公告的描述。
27
項目3. 關於市場風險的定量和定性披露
不適用於小型報告公司。
項目4. 控件和程序
信息披露控制和程序的評估
我們的管理層在我們首席執行官和首席金融官的參與和監督下,已經評估了截至本季度報告10-Q表格所覆蓋期間末我們的披露控制和程序(根據1934年證券交易法案的第13a-15(e)和15d-15(e)規則定義)。根據該評估,我們的首席執行官和首席金融官得出結論,截至2024年9月30日,我們的披露控制和程序有效,以合理保證我們在根據交易法案提交或報告中所需披露的信息被記錄、處理、彙總和報告,並且該信息能夠被適時積累並傳達到我們的管理層,包括我們的首席執行官和首席金融官,以便做出關於所需披露的及時決策。
財務報告內部控制的變更
截至2024年9月30日的三個月內,我們的財務報告內部控制(如交易所法案第13a-15(f)和15d-15(f)條款所定義)沒有發生任何變化,這些變化對我們財務報告的內部控制沒有實質性影響,或不太可能對其產生實質性影響。
28
第二部分 — 其他信息
項目1. 法律程序程序
併購程序
關於合併,兩份投訴已在紐約州最高法院、紐約縣提起,案件名稱爲托馬斯訴Reneo Pharmaceuticals, Inc.等,指數編號654628/2024(於2024年9月5日提交)及肯特訴Reneo Pharmaceuticals, Inc.等,指數編號654642/2024(於2024年9月6日提交)(統稱爲投訴)。投訴一般聲稱,Reneo向SEC提交的代理聲明/招股說明書錯誤陳述了和/或遺漏了與Reneo管理層財務預測及我們相關的某些聲稱重要的信息,包括支持Leerink Partners(Reneo的財務顧問)提供的公正意見的財務估值分析的基礎數據和輸入,以及與Leerink Partners LLC、Evercore Group L.L.C.和LifeSci Capital LLC之間的潛在利益衝突,這些公司是與合併同時關閉的並行PIPE投資的承銷商。投訴聲稱違反了紐約普通法的過失虛假陳述和隱瞞,並且違反了紐約普通法的過失。投訴請求禁止擬議的合併,或者在合併完成的情況下,撤銷合併的命令,或判決實際和懲罰性賠償,以及與訴訟相關的所有原告費用和開支,包括合理的律師和專家費用及開支。
我們無法預測因合併或同時進行的PIPE投資而可能提出的投訴或任何其他訴訟的結果。公司及個人被告打算積極抗辯針對投訴及任何後續提起的類似訴訟。可能會有更多的訴訟因合併或同時進行的PIPE投資而提起。如果沒有新的或顯著不同的指控,公司並不一定會披露這些額外的訴訟。
其他程序
不時地,我們可能會面臨在我們業務正常過程中產生的法律程序和索賠。目前,我們不是任何程序的當事方,也沒有意識到任何我們認爲將對我們的業務、財務狀況或經營成果產生單獨或集合上的重大不利影響的程序。
項目1A. 風險因素
您應仔細考慮以下所述的風險,以及本季度10-Q表格中的其他信息,包括未經審核的簡明合併基本報表及相關附註,以及標題爲「管理層對財務狀況和經營成果的討論與分析」的部分,以及我們在評估我們業務時的其他公開文件。以下所述的任何事件或發展都可能對我們的業務、財務狀況、經營成果和增長前景造成損害。在這種情況下,我們普通股的市場價格可能會下跌。此外,目前我們尚不知曉或目前認爲不重要的其他風險和不確定性也可能損害我們的業務運營和我們普通股的市場價格。.
風險因素概述
我們面臨許多風險和不確定性,具體描述在本節中更加詳細。以下總結了一些這些風險和不確定性。以下摘要並不包含所有您可能認爲重要的信息,您應該將此摘要與下面更詳細的風險和不確定性討論一起閱讀。
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與我們經營歷史、財務狀況以及對額外資本需求相關的風險
我們在開發工作方面仍處於早期階段,目前沒有獲得商業銷售批准的產品,這可能會使您很難評估我們當前的業務、成功的可能性和未來的生存能力。
我們是一家臨床階段的生物製藥公司,尚未獲得任何可以商業銷售的批准產品,也從未產生過任何營業收入。到目前爲止,我們的運營僅限於公司組織、融資以及開發我們的產品候選者。我們還沒有證明能夠獲得市場準入、製造商業規模產品或安排第三方爲我們這樣做,或進行成功產品商業化所需的銷售和市場活動。因此,投資者可能難以準確預測我們成功和生存的可能性。
此外,我們可能會遇到不可預見的費用、困難、複雜性、延遲以及早期生物製藥公司在快速變化領域中經常面臨的其他已知和未知因素和風險。我們還預計,隨着我們推進產品候選者,我們需要從專注於研發的公司轉變爲能夠支持商業活動的公司。我們尚未證明能夠成功克服這些風險和困難,或成功進行這樣的轉變。如果我們未能充分應對這些風險和困難,或未能成功實現這樣的轉變,我們的業務將會遭受影響。
自成立以來,我們在每個期間都遭受了重大淨虧損,並且我們預計在可預見的未來仍會繼續遭受重大淨虧損。
我們自成立以來在每一個報告期均遭受了重大淨損失,未能從產品銷售中產生任何營業收入,主要依靠股權證券和可轉換債務的銷售與發行來資助我們的運營。Legacy OnKure在截至2023年和2022年12月31日的年度淨損失分別爲3530萬和2950萬。我們沒有獲得批准銷售的產品。因此,我們預計在未來許多年內,甚至可能永遠,也無法擁有商業化的產品並從產品銷售中產生營業收入。即使我們成功獲得一個或多個產品候選的市場批准並實現商業化,我們預計仍將繼續發生大量的研究和開發以及其他費用,以發現、開發和推廣更多的產品候選。
我們預計在可預見的未來將繼續承擔顯著的費用和增加的經營損失。我們所遇到的淨損失可能會在季度之間顯著波動,因此我們業績的逐期比較可能並不能很好地指示我們未來的表現。我們未來淨損失的規模將在一定程度上取決於我們未來開支的增長率以及我們產生營業收入的能力(如有)。我們之前的損失和預期的未來損失已對我們的營運資金、爲我們產品候選人的開發提供資金的能力、實現和維持盈利能力的能力以及我們的股票表現產生了不利影響,並將繼續產生此類影響。
31
我們從未通過產品銷售產生營業收入,可能永遠無法實現或維持盈利。
我們從未從商業產品銷售中產生任何營業收入。爲了實現盈利並保持盈利能力,我們必須開發並最終將具有重大市場潛力的產品候選人商業化,這將需要我們在一系列具有挑戰性的活動中取得成功。這些活動可能包括完成我們產品候選人的臨床前研究和臨床試驗,爲這些產品候選人獲得營銷批准,製造、營銷和銷售已獲批准的產品,並滿足任何上市後要求。我們預計在未來許多年內不會從產品銷售中產生任何營業收入。我們產生營業收入和實現盈利能力的能力在很大程度上取決於我們實現若干目標的能力,包括:
我們可能永遠無法成功實現我們的目標,即使我們實現了,也可能永遠無法產生足夠顯著或巨大的營業收入來實現盈利。如果我們實現盈利,也可能無法在季度或年度基礎上維持或增加盈利能力。我們未能成爲並保持盈利能力將降低我們的價值,並可能損害我們維持或推進研究和開發工作、籌集額外必要資本、擴大我們的業務及繼續運營的能力。
任何製造業-半導體流程、供應商或設施的變更都需要進一步的相似性分析和美國食品藥品監督管理局(FDA)的批准後才能實施,這可能會延遲我們的
32
臨床試驗和產品候選開發,可能還需要額外的臨床試驗,包括橋接研究,以證明持續的一致性、安全性和有效性。
我們之前沒有向FDA或類似的外國監管機構提交新藥申請(NDA)或類似的審批文件,針對任何產品候選者。NDA或其他相關監管文件必須包括大量的非臨床和臨床數據及支持信息,以確立產品候選者在每個預期適應症上的安全性和有效性。NDA或其他相關監管文件還必須包括關於產品候選者的化學、製造和控制的重要信息。我們不能確定我們當前或未來的產品候選者在臨床試驗中是否會成功或獲得監管批准。如果我們未能獲得當前或未來產品候選者的監管批准,我們可能無法繼續我們的運營。即使我們成功獲得了將產品候選者上市的監管批准,我們的營業收入也將在一定程度上取決於我們獲得監管批准並擁有商業權利的地區的市場規模、競爭療法的可用性以及是否有足夠的報銷和醫生的採用情況。
在完成我們產品候選者的開發之前,我們將需要大量額外資金。如果我們無法以有利的條件、及時或根本無法獲得這樣的額外資本,我們將被迫推遲、減少或取消我們的產品開發和臨床項目,並且可能沒有所需的資本來維持我們的業務運作。
開發藥品產品,包括進行臨床前研究和臨床試驗,是非常昂貴的。我們尚未從產品的商業銷售中產生任何營業收入,並且在獲得FDA或其他監管機構對我們的候選產品的銷售批准之前,以及僅在此之後,我們將無法產生任何產品收入。我們的現金、現金等價物和短期投資預計將資助到2026年第四季度的運營。然而,由於我們迄今未從商業銷售中產生任何營業收入,並且預計在未來幾年內也不會產生任何營業收入,如果有的話,我們需要籌集大量的額外資金,以支持我們的普通企業活動,併爲我們的研究和開發提供資金,包括我們目前計劃的臨床試驗以及新臨床試驗和產品開發的計劃。
我們可能會通過各種潛在來源尋求籌集額外的所有基金類型,例如股權和債務融資,或通過戰略合作和許可協議。我們無法保證能夠獲得這些額外的資金來源來支持我們的運營,或者如果這些資金可用,這些額外的融資也足以滿足我們的需求。此外,如果我們通過發行股權證券來籌集額外的資金,我們的股東可能會經歷額外的重大稀釋,而新投資者可能會獲得優於普通股持有者的權利、偏好和特權。如果有債務融資,可能會涉及限制性契約。在通過合作和許可安排籌集額外資金的情況下,可能需要放棄一些對我們技術或產品候選人的權利,或者以可能不利的條款授予許可證。
考慮到我們的資本限制,我們將需要優先考慮在臨床和臨床前項目上的支出。如果我們無法籌集足夠的所有基金類型來支持我們當前和計劃中的運營,我們可能會選擇停止某些正在進行的活動或項目。我們無法籌集額外的所有基金類型也可能阻礙我們未來利用有前景的新項目或現有項目的機會。
我們關於財務資源是否充足以支持我們當前和計劃中的運營的預測是具有前瞻性的陳述,涉及重大風險和不確定性,實際結果可能由於多個因素而有所不同,包括在本「風險因素」部分其他地方討論的因素。這些估計基於可能被證明是錯誤的假設,我們可用的資本資源可能比目前預期的更早耗盡。
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與我們產品候選人的開發和商業化相關的風險
我們很大程度上依賴於OKI-219。如果我們無法推動OKI-219進行臨床開發,獲得監管批准並最終實現該候選產品的商業化,或者在這方面經歷顯著延遲,我們的業務將會受到重大損害。
我們目前正在對OKI-219進行一期臨床試驗。我們需要展示充分、適當且控制良好的臨床試驗,以證明OKI-219在其目標適應症下安全有效,並具有良好的利益風險比,才能尋求其商業銷售的監管批准。我們的初始臨床試驗將從相對較小的隊列開始,隨後在後續隊列中擴大規模。如果在早期隊列中出現安全問題,我們可能會被延遲或阻止後續擴展到更大的試驗隊列。我們生成產品營業收入的能力,雖然我們不預期會在很多年內實現,甚至可能永遠無法實現,將在很大程度上依賴於OKI-219的成功臨床開發和最終商業化。在我們獲得FDA、歐洲藥品管理局(EMA)或任何可比的外國監管機構的市場批准之前,我們不被允許推廣或宣傳任何產品候選物,並且我們可能永遠無法獲得這樣的市場批准。
我們資源有限,目前正專注於OKI-219的特定適應症開發,並推動我們的其他發現研究項目。因此,我們可能無法利用那些可能更有利可圖或更有成功可能性的項目、產品候選者或適應症。
我們目前正將資源和精力集中在OKI-219以及推進我們的其他研究項目上。由於我們擁有的財務和管理資源有限,我們必須專注於有限數量的研究項目和產品候選者以及特定的適應症。因此,我們可能會放棄或推遲追求其他適應症或其他具有更大商業潛力的產品候選者的機會。我們的資源分配決策可能導致我們無法充分利用可行的商業產品或盈利市場機會。我們在OKI-219及其他研究項目的當前和未來研究與開發活動上的支出可能不會產生任何商業可行的產品。如果我們未能準確評估OKI-219及我們其他研究項目的商業潛力或目標市場,或我們目前在這些項目中開發的產品候選者,我們可能通過合作、許可或其他戰略安排放棄對我們的產品候選者或項目的寶貴權利,而在這些情況下,保留對該產品候選者或項目的獨立開發和商業化權利對我們更爲有利。
如果我們的產品候選藥物的臨床試驗未能向監管機構證明安全性和有效性,或未能產生積極的結果,我們將會承擔額外的成本,或在完成我們產品候選藥物的開發和商業化時遇到延遲,甚至最終可能無法完成這些工作。
在獲得監管機構對我們產品候選者銷售的營銷批准之前,我們必須在動物中進行臨床前研究,並在人體中進行廣泛的臨床試驗,以證明產品候選者的安全性和有效性。臨床測試費用高昂,設計和實施也困難,完成可能需要許多年,並且結果不確定。臨床前研究和早期臨床試驗的結果可能無法預測後期臨床試驗的成功,而臨床試驗的中期結果並不一定能預測最終結果。許多藥品和生物技術行業的公司在先進的臨床試驗中遭受了重大挫折,原因是缺乏有效性或安全性不符合標準,儘管早期試驗結果令人鼓舞。我們不知道我們可能進行的臨床試驗是否能夠證明足夠的有效性和安全性,從而獲得監管批准,將任何我們的產品候選者在任何司法管轄區進行市場營銷。我們的產品候選者可能在人類中未能證明有效性,特別是在不同腫瘤類型中。產品候選者可能因安全或有效性原因在測試過程中任何階段失敗。我們面臨的一大風險是,正在開發的產品候選者可能無法成功獲得FDA、EMA或其他可比外國監管機構的市場批准,導致我們無法從它們中獲得任何商業營業收入,儘管我們在其開發中投入了大量資本。
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如果我們當前或未來的臨床前研究和未來的臨床試驗結果在產品候選者的安全性和有效性方面不明確,如果我們的試驗未能在統計學和臨床意義上達到臨床終點,或者如果我們的產品候選者存在安全問題,我們可能會在獲得這些產品候選者的上市批准時受到阻礙或延遲。在某些情況下,由於多種因素,包括試驗程序的變更、患者人群的規模和類型的差異、臨床試驗方案的變更及遵循情況以及臨床試驗參與者的缺失率,不同產品候選者的不同臨床前研究和臨床試驗之間的安全性或有效性結果可能存在顯著的變異性。
我們的臨床試驗結果可能會揭示出嚴重程度和副作用或不良事件的發生率高且不可接受。在這樣的情況下,我們的試驗可能會被暫停或終止,FDA、EMA或類似的外國監管機構可能會命令我們停止進一步開發或拒絕批准我們的產品候選藥物針對任何或所有目標適應症。與治療相關的副作用也可能影響患者招募或已註冊患者完成試驗的能力,或者導致潛在的產品責任索賠。這些發生可能會對我們的業務、財務狀況和前景造成重大損害。此外,我們的產品候選藥物可能在與靶向毒性相關的臨床試驗中導致不良副作用。如果觀察到靶向毒性,或者如果我們的產品候選藥物具有意想不到的特徵,我們可能需要放棄其開發或將開發限制在副作用或其他特徵較少較嚴重或在風險-收益角度更可接受的更窄的適應症或亞人群中。許多最初在早期癌症治療測試中顯示出前景的化合物,後來被發現引起副作用,導致該化合物的進一步開發受阻。
FDA、EMA以及其他可比外國監管機構的監管審批流程漫長、耗時且固有地不可預測。如果我們最終無法獲得我們產品候選的監管批准,我們將無法產生產品營業收入,我們的業務將受到重大影響。
我們的產品候選者將會受到廣泛的政府監管,這些監管涉及研究、測試、開發、製造、安 全、有效性、審批、記錄保存、報告、標籤、儲存、包裝、廣告和促銷、定價、營銷和藥物的分銷等衆多方面。在美國和許多外國地區,新藥在獲得批准上市之前,必須成功完成嚴格的前臨床測試和臨床試驗以及廣泛的監管審批過程。
獲得FDA、EMA及其他可比較的外國監管機構的批准是不可預測的,通常在臨床試驗開始後需歷時多年,並且取決於許多因素,包括所涉及產品候選者的類型、複雜性和新穎性。此外,批准政策、法規或獲得批准所需的臨床數據的類型和數量在產品候選者的臨床開發過程中可能會發生變化,並且在不同法域間可能存在差異,這可能導致批准的延誤或決定不批准某個申請。例如,FDA的腫瘤學卓越中心啓動了優化項目(Project Optimus),以改革腫瘤藥物開發中的劑量優化和劑量選擇範式,以及前鋒項目(Project FrontRunner),以幫助制定和實施支持早期臨床設置批准的策略,除此之外還有其他目標。FDA計劃如何實現這些目標以及對特定臨床計劃和行業的影響尚不明確。監管機構在批准過程中享有相當大的自由裁量權,可能拒絕接受任何申請,或可能認爲我們的數據不足以獲得批准,並要求額外的前臨床、臨床或其他數據。即使我們最終完成臨床測試並獲得產品候選者的批准,FDA、EMA及其他可比較的外國監管機構也可能僅對我們產品候選者批准更爲有限的適應症或較窄的患者群體,或可能施加其他處方限制或警告,從而限制產品候選者的商業潛力。我們尚未爲任何產品候選者提交或獲得監管批准,而且我們所有產品候選者都可能永遠無法獲得監管批准。此外,我們的產品候選者的開發和/或監管批准可能會由於我們無法控制的原因而延遲。
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我們產品候選人的申請可能會因多種原因未能獲得監管批准,包括以下原因:
此外,即使臨床試驗成功完成,我們也無法保證FDA或其他國家的監管機構會以我們相同的方式解讀結果,並且在我們提交產品候選者以獲取審批之前,可能需要更多的試驗。例如,儘管我們已經尋求並收到了FDA對我們臨床試驗設計的反饋,並打算繼續這樣做,但FDA最終可能不同意我們的試驗支持OKI-219的審批。此外,在一個司法管轄區接受的結果,可能會被另一個監管機構視爲不足以支持其在該另一個司法管轄區的監管批准。在試驗結果對FDA或外國監管機構支持營銷申請不滿意的情況下,我們可能需要投入大量資源,但這些資源可能無法得到,來進行額外的試驗以支持我們產品候選者的潛在批准。即使我們爲任何產品候選者獲得監管批准,這種批准的條款也可能限制產品候選者的範圍和使用,這也可能限制其商業潛力。
如果我們需要對我們的產品候選者進行額外的臨床試驗或其他測試,超出我們目前的計劃,如果我們無法成功完成產品候選者的臨床試驗或其他測試,如果這些試驗或測試的結果不佳或只有適度積極,或者如果存在安全隱患,我們可能會:
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我們不能確定我們計劃的臨床試驗或任何其他未來的臨床試驗將會成功。
此外,在我們針對的適應症中的任何臨床試驗中觀察到的安全問題可能會限制我們產品候選在這些及其他適應症的監管批准前景,這可能對我們的業務、財務狀況和經營成果產生重大不利影響。
在一個管轄區獲得和維持我們產品候選者的監管批准並不意味着我們將在其他管轄區成功獲得我們產品候選者的監管批准。
在一個司法管轄區獲得和維持我們產品候選者的監管批准,並不能保證我們能夠在任何其他司法管轄區獲得或維持監管批准。例如,即使FDA授權某個產品候選者的市場審批,其他外國司法管轄區的 comparable 監管機構也必須批准該產品候選者在這些國家的製造、營銷、推廣和定價。然而,在一個司法管轄區獲得監管批准的失敗或延遲可能會對其他司法管轄區的監管批准流程產生負面影響。不同的司法管轄區的審批程序各異,可能涉及與美國不同的要求和行政審查期,包括額外的非臨床研究或臨床試驗,因爲在一個司法管轄區進行的臨床試驗可能不會被其他司法管轄區的監管機構接受。在美國以外的許多司法管轄區,處方藥候選者的定價需經過監管批准,才能獲得在該司法管轄區銷售的批准。在某些情況下,我們打算對產品收取的價格也需經過批准。
我們還可能在其他國家提交市場營銷申請。美國以外的地區的監管機構對產品候選者的批准有要求,我們必須在這些地區進行市場營銷之前遵守這些要求。獲得外國監管批准以及建立和維護與外國監管要求的合規性可能會導致我們面臨重大延誤、困難和成本,並可能延遲或阻止我們在某些國家推出我們的產品。如果我們或任何未來的合作伙伴未能遵守國際市場的監管要求或未能獲得相關的市場營銷批准,我們的目標市場將會縮小,我們實現潛在產品候選者的全部市場潛力的能力將受到損害。
如果我們在臨床試驗中面臨招募或保留受試者的延遲或困難,我們獲得必要監管批准的時間可能會被延遲或阻止。
由於患者退出或患者招募時間超過預期,臨床試驗可能會受到延遲。如果我們無法找到並招募足夠數量的受試者參與試驗,導致無法按FDA、EMA或其他類似外國監管機構的要求完成試驗,我們可能無法啓動或繼續我們產品候選者的臨床試驗。患者招募是臨床試驗時間安排的一個重要因素。雖然我們的I期劑量遞增和擴展隊列試驗OKI-219-101,稱爲PIKture-01,已開始招募,但我們在臨床試驗的招募中遇到的未來困難,或PIKture-01試驗或未來臨床試驗中出現的併發症,可能會延遲OKI-219或我們未來產品候選者的監管批准。
如果我們的競爭對手在針對與我們產品候選者相同適應症的產品候選者進行進行中的臨床試驗,患者招募可能會受到影響,因爲本來符合條件的受試者可能會選擇參與競爭對手的臨床試驗。我們未來任何臨床試驗的患者招募可能還會受到其他因素的影響,包括:
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我們無法招募足夠數量的受試者參與我們的臨床試驗,這將導致顯著的延遲,或可能需要我們放棄一個或多個臨床試驗。臨床試驗中的招募延遲可能導致我們產品候選者的開發成本增加,並危及我們獲得產品候選者銷售的市場批准的能力。此外,我們預計將依靠合同研究組織(CRO)和臨床試驗地點來確保臨床試驗的正確和及時進行,而我們對他們的表現將有限制的影響。即使我們能夠爲臨床試驗招募到足夠數量的受試者,我們仍可能在維持這些受試者的招募方面遇到困難。
我們的產品候選者在單獨使用或與其他已批准產品或新藥研究藥物聯用時,可能會導致顯著的不良事件、毒性或其他不良副作用,這可能導致安全性特徵無法獲得監管批准,阻礙市場接受,限制其商業潛力或導致重大負面後果。
如果我們的產品候選者在臨床前研究或臨床試驗中,單獨使用或與其他已批准產品或研究性新藥聯合使用時,出現了不良副作用或意外特徵,我們可能需要中斷、延遲或放棄其開發,或者將開發限制在不良副作用或其他特徵較少出現、較輕微或從風險-收益的角度更可接受的狹窄用途或亞群體中。與治療相關的副作用也可能影響患者招募或已入組受試者完成試驗的能力,或導致潛在的產品責任索賠。上述任何情況都可能阻礙我們實現或維持受影響產品候選者的市場接受度,並可能顯著損害我們的業務、財務狀況和前景。
我們正在進行和計劃中的臨床試驗中的患者可能會遭受在我們的臨床前研究或之前的臨床試驗中未觀察到的顯著不良事件或其他副作用。接受我們產品候選者治療的患者也可能正在接受外科、放療和化療治療,這可能導致與我們產品候選者無關的副作用或不良事件,但依然可能影響我們的臨床試驗的成功。在我們的臨床試驗中納入重症患者可能會由於這些患者可能使用的其他治療或藥物或由於這些患者疾病的嚴重性而導致死亡或其他不良醫療事件。例如,預計在我們的臨床試驗中登記的部分患者將在臨床試驗期間或參與此類試驗後死亡或經歷重大臨床事件。
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如果我們當前或未來的臨床試驗中觀察到顯著的不良事件或其他副作用,我們可能會在招募患者參與臨床試驗方面遇到困難,患者可能會退出我們的試驗,或者我們可能被要求放棄該產品候選人的試驗或開發工作。我們、FDA以及其他可比較的監管機構或一個機構審查委員會(IRB)可能會因各種原因在任何時候暫停一項產品候選人的臨床試驗,包括認爲試驗中的受試者面臨不可接受的健康風險或不良副作用。一些在生物技術行業開發的潛在治療藥物,在早期試驗中最初顯示出治療前景,但後來被發現會引起副作用,阻礙其進一步開發。即使這些副作用並不妨礙該產品候選人獲得或維持市場批准,不良副作用也可能因其耐受性與其他療法相比而抑制市場接受度。任何這些發展都可能對我們的業務、財務狀況和前景造成重大損害。此外,如果我們的任何產品候選人獲得市場批准,與該產品候選人相關的毒性在臨床測試期間之前未見的可能在批准後出現,並導致需要進行額外的臨床安全試驗、在藥物標籤上添加額外的禁忌症、警告和預防措施,對產品使用施加重大限制或將產品從市場撤回。我們無法預測我們的產品候選人是否會在人體中造成毒性,這將妨礙或導致基於臨床前研究或早期臨床試驗撤回監管批准。
臨床前測試和早期臨床試驗的結果可能無法預測後期臨床試驗的成功,而我們臨床試驗的結果可能不滿足FDA、EMA或其他可比外國監管機構的要求。
我們需要通過充分控制的臨床試驗提供大量證據,以證明我們的產品候選者在多樣人群中的安全性和有效性,才能尋求其商業銷售的營銷批准。在臨床前研究和早期臨床試驗成功並不意味着未來的臨床試驗會成功。例如,儘管早期數據很有希望,我們之前決定停止開發另一款產品候選者OKI-179。處於晚期臨床試驗的產品候選者可能未能向FDA和其他類似的外國監管機構證明足夠的安全性和有效性,儘管它們已經通過了臨床前研究和早期臨床試驗。監管機構也可能限制晚期試驗的範圍,直到我們證明了令人滿意的安全性,這可能會延遲監管批准,限制我們可能市場化產品候選者的患者群體規模,或者阻止監管批准。
在某些情況下,由於諸多因素,包括試驗方案的變化、患者人群的大小和類型差異、劑量和給藥方案的遵循情況以及其他試驗方案的差異,以及臨床試驗參與者的退出率,同一產品候選品的不同臨床試驗之間的安全性和有效性結果可能存在顯著的變異性。接受我們產品候選品治療的患者也可能正在接受手術、放療和化療,並且可能正在使用其他批准的產品或新藥實驗藥物,這可能導致與我們的產品候選品無關的副作用或不良事件。因此,特定患者的療效評估可能會有很大的差異,並且在同一臨床試驗中不同患者和不同地點之間也會有所不同。這種主觀性可能增加不確定性,並對我們的臨床試驗結果產生不利影響。
我們在進行臨床試驗時可能會遇到問題,這將延遲或阻止我們滿足FDA和其他監管機構的適用要求,包括:
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在臨床試驗期間或由於臨床試驗,我們可能會遇到許多不可預見的事件,這可能會延遲或阻止我們獲得營銷批准或商品化我們的產品候選者,或顯著增加此類試驗的成本,包括:
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我們不知道我們可能進行的任何臨床試驗是否會證明我們任何產品候選者的有效性和安全性,以獲得批准進行市場銷售。
我們不時宣佈或發佈的臨時、初步、「頂線」和預liminary數據可能會隨着更多患者數據的獲得而變化,並且會受到審計和驗證程序的影響,這可能導致最終數據的重大變化。
我們可能會不時公開披露我們預臨床研究和臨床試驗的中期、初步或總體數據。我們可能完成的臨床試驗的中期數據存在風險,即隨着患者招募的繼續以及更多患者數據的可用,臨床結果可能會發生重大變化,或者由於我們的臨床試驗的患者繼續接受其他治療。初步或總體數據也仍然需要經過審計和驗證程序,這可能導致最終數據與我們之前發佈的初步數據有顯著不同。因此,在最終數據可用之前,中期、初步和總體數據應謹慎對待。我們在數據分析中也做出了假設、估算和計算,並得出了結論,但我們可能沒有機會全面仔細地評估所有數據。因此,我們報告的總體或初步結果可能與同一研究或試驗的未來結果不同,或者不同的結論或考慮可能依據其他數據的接收和全面評估來修正這些結果。
此外,其他人,包括監管機構,可能不會接受或同意我們的假設、估計、計算、結論或分析,或者可能以不同的方式解讀或權衡數據的重要性,這可能會影響特定項目的價值或特定產品候選人的可批准性或商業化,並可能對我們業務的成功產生重大不利影響。此外,我們選擇公開披露的關於特定研究或臨床試驗的信息通常是基於相對廣泛的信息,而您或其他人可能不同意我們判斷是什麼材料或其他適合包含在披露中的信息。如果我們報告的中期、主要或初步數據與實際結果不同,或者如果其他人,包括監管機構,對得出的結論表示不同意見,我們獲得批准和商業化產品候選人的能力可能會受損,這可能會對我們的業務、運營結果、前景或財務狀況造成損害。此外,我們或我們的競爭對手披露中期、主要或初步數據可能會導致我們A類普通股價格的波動。
產品候選的製造或配方方法的改變可能會導致額外的成本或延遲。
隨着產品候選者在臨床前和臨床試驗中逐步推進到市場批准和商業化,開發程序的各個方面,如製造方法和配方,通常會在此過程中進行調整,以優化產量和製造批次大小,降低成本,並實現一致的質量和結果。這些變化存在未能實現這些預期目標的風險。這些變化中的任何一項都可能導致我們的產品候選者的表現出現差異,並影響計劃中的臨床試驗或使用更改材料進行的其他未來臨床試驗的結果。這可能會延遲臨床試驗的完成,要求進行橋接臨床試驗或重複一項或多項臨床試驗,增加臨床試驗成本,延遲產品候選者的批准,並危及我們商業化產品候選者的能力(如獲批),以及產生營業收入。
我們可能會開發與其他療法結合的程序,這使我們面臨額外的風險。
我們打算開發OKI-219,並可能與一種或多種目前批准的癌症療法或正在開發的療法結合開發我們開發的任何其他產品候選者。患者可能無法耐受我們的產品候選者與其他療法的聯合,或者我們的產品候選者與其他療法聯合用藥的劑量可能會產生意想不到的後果。即使我們的任何產品候選者獲得市場批准或商業化用於與其他現有療法結合使用,我們仍將面臨FDA或其他類似的外國監管機構可能撤銷批准的風險。
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對於與我們的產品候選者聯合使用的療法的批准,或者現有療法可能出現的安全性、有效性、製造業-半導體或供應問題。此外,可能已經獲得批准的現有療法本身可能不再受到青睞或被 relegated 到後續治療方法。這可能導致我們需要爲我們的產品候選者確定其他組合療法,或者我們的產品被移除市場或在商業上成功的機會減少。如果FDA或其他類似的外國監管機構不批准或撤銷他們對這些其他療法的批准,或者我們選擇評估的與我們的產品候選者聯合使用的療法出現安全性、有效性、商業採用、製造業-半導體或供應問題,我們可能無法獲得批准或成功市場化我們開發的任何或所有產品候選者。
此外,如果與我們的候選產品一起使用的第三方治療或正在開發中的治療無法生產足夠的數量用於臨床試驗或候選產品的商業化,或者組合治療的成本過高,那麼我們的開發和商業化工作將受到影響,這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生不利影響。
我們面臨着巨大的競爭,這可能導致其他人在我們之前或更成功地發現、開發或商業化產品。
藥品和生物技術行業的特點是技術迅速發展、競爭激烈以及對專有產品的高度重視。我們面臨來自多個不同來源的競爭,包括藥品和生物技術公司、學術機構、政府機構以及公共和私人研究機構。我們成功開發和商業化的產品候選可能會與現有療法競爭,以及未來可能出現的新療法。
我們的許多競爭對手,無論是單獨還是與其合作伙伴一起,擁有顯著更大的財務資源、在市場上建立的存在以及在研究與開發、製造、臨床前和臨床測試、獲得監管批准及報銷和營銷批准產品方面的專業知識,遠超我們。這些競爭對手還在招聘和留住合格的科學及管理人員、建立臨床試驗地點和患者註冊進行臨床試驗方面與我們競爭,以及在獲取對我們項目補充或必要的技術方面。規模較小或處於早期階段的公司也可能成爲重要競爭對手,特別是通過與大型和已確立的公司進行合作安排。額外的併購可能導致我們的競爭對手集中更多的資源。因此,由於這些因素,我們的競爭對手可能成功獲得FDA、EMA或其他可比較的外國監管機構的批准,或在我們之前發現、開發和商業化我們領域的產品候選者。
目前有多種針對PI3Kα通路的藥物要麼已獲批准,要麼正在進行臨床開發,這些藥物可能會與OKI-219和我們的PI3Kα靶向產品組合競爭。這些藥物包括已上市的阿培利單抗(Piqray,諾華公司市場銷售的一種選擇性PI3Kα抑制劑)和卡比沙替尼(Truquap,阿斯利康市場銷售的一種AKT1抑制劑),兩者均已獲批准用於與選擇性雌激素受體降解劑(SERD)福維司坦聯合治療PI3Kα突變的乳腺癌患者。我們還了解到幾種新的PI0.3萬靶向治療正在進行臨床開發。這包括多個非突變選擇性PI0.3萬抑制劑(由羅氏控股有限公司開發的inavolisib;由Celcuity Inc.開發的gedatolisib;由美諾利生物製藥公司開發的MEN1611和Totus Medicines開發的TOS-358),以及旨在對突變PI3Kα具有更高選擇性的抑制劑,包括RLY-2608(Relay Therapeutics)、STX-473(Scorpion Therapeutics)和LOXO-783(Loxo Oncology)。還有多個其他公司已披露或發表了PI0.3萬抑制劑的早期研究成果,這些研究可能會推進到臨床試驗階段。最後,還有衆多其他的研究治療,涵蓋多種治療方式,正在進行乳腺癌的前臨床和臨床試驗評估。
如果我們的競爭對手開發和商業化更安全或更有效的產品,副作用更少或更輕微,或者比我們可能開發的產品更方便或更便宜,我們的商業潛力可能會減少或消失。我們的競爭對手也可能比我們更快獲得FDA或其他監管機構對其產品的批准,這可能使我們的開發變得更加複雜,或者導致我們的競爭對手在我們能夠進入市場之前建立起強大的市場地位。
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我們競爭對手開發的技術進步或產品可能會使我們的技術或產品候選變得過時、競爭力下降或不具經濟性。如果我們無法有效競爭,獲得批准後,我們產品候選的銷售收入機會可能會受到不利影響。
即使OKI-219或其他任何產品候選者獲得上市批准,它們可能仍然無法在醫生、患者、第三方支付方和其他醫療行業人士中獲得市場認可。
如果OKI-219或我們開發的任何其他產品候選者獲得市場批准,它仍然可能未能獲得來自醫生、患者、第三方支付者和其他醫療社區的足夠市場認可。如果OKI-219或我們開發的任何其他產品候選者獲得商業銷售批准,市場接受度將取決於多個因素,包括:
如果我們無法建立銷售和市場能力,或無法與第三方達成在可接受條款下出售和推廣我們的產品候選的協議,我們可能無法成功商業化獲得監管批准的產品候選。
如果OKI-219或其他產品候選者獲批,我們必須建立市場營銷、銷售、分銷、管理和其他非技術能力,或與第三方達成安排,以在我們打算出售和營銷我們的產品候選者的每個地區提供這些服務。我們可能無法成功完成這些必要的任務。
建立和發展一個具有技術專長的內部銷售和市場團隊,並支持分銷能力以商業化我們的產品候選將是昂貴且耗時的,並且需要我們的高管們投入大量精力來管理。我們開發過程中任何失敗或延遲都會影響到我們的
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如果我們沒有與第三方達成協議以代表我們提供這些服務,我們的內部銷售、市場營銷和分銷能力可能會對我們任何獲得批准上市的產品候選者的商業化產生不利影響。另一方面,如果我們選擇與擁有直接銷售隊伍和已有分銷系統的第三方進行全球或逐個地區的合作,以增強我們的銷售隊伍和分銷系統,或替代我們的銷售隊伍和分銷系統,我們將需要與這些第三方談判並達成與擬議合作相關的協議。如果我們在需要時無法以可接受的條款或根本無法達成此類協議,我們可能無法成功地商業化任何獲得監管批准的產品候選者,或者任何此類商業化可能會面臨延遲或限制。如果我們無法獨立成功地商業化我們獲得批准的產品候選者,或通過與一個或多個第三方的合作來實現,未來的產品收入將受到影響,我們可能會遭受重大額外損失。
如果有人對我們提起產品責任訴訟,我們可能會承擔巨額責任,並且可能需要限制我們已獲批准產品的商業化。
我們的業務使我們面臨在治療性治療的開發、測試、製造和營銷過程中固有的重大產品責任風險。產品責任索賠可能會延遲或阻止我們開發項目的完成。如果我們的產品候選者獲得市場批准,這些索賠仍可能導致FDA、EMA或其他監管機構對這些產品的安全性和有效性、我們的製造過程和設施或我們的市場營銷程序進行調查。這些調查可能會導致我們產品的召回或更嚴重的執法行動,限制其可使用的批准適應症,或暫停或撤銷批准。無論其實質或最終結果如何,責任索賠也可能對我們的聲譽造成損害,導致臨床試驗參與者撤回,增加與相關訴訟辯護相關的成本,分散管理的時間和我們的資源,導致監管機構發起調查,對患者或其他索賠人給予巨額賠償,無法商業化我們的產品候選者,以及如果獲得商業銷售批准則需求減少。我們目前擁有我們認爲適合我們開發階段的產品責任保險,並可能需要在批准任何產品候選者之前獲得更高水平的保險。我們擁有或可能獲得的任何保險可能無法提供足夠的保障以應對潛在的責任,如果判決超出了我們的保險覆蓋範圍,可能會對我們的經營業績和業務產生負面影響,並導致我們的A級普通股價格下跌。此外,臨床試驗和產品責任保險變得越來越昂貴。因此,我們可能無法以合理的費用或足夠的金額維持或獲得保險覆蓋,以保護我們免受損失,包括因產品責任索賠造成的損失。
我們開發的任何產品候選者可能會受到不利的第三方報銷和覆蓋政策,以及定價法規的影響。
第三方支付方(包括政府衛生管理部門、私營健康保險公司、管理式醫療組織和其他第三方支付方)的可用性、覆蓋範圍和充分的報銷對大多數患者能夠負擔得起昂貴的治療至關重要。我們任何獲得市場批准的產品候選藥物的銷售將大大依賴於在美國和國際上該產品候選藥物的成本在多大程度上會被第三方支付方覆蓋和報銷。如果沒有報銷,或只有有限的報銷水平,我們可能無法成功商業化我們的產品候選藥物。即使提供了覆蓋,批准的報銷金額也可能不足以讓我們建立或維持足夠的價格以實現合理的投資回報。覆蓋和報銷可能會影響我們獲得市場批准的任何產品候選藥物的需求或價格。如果沒有覆蓋和報銷,或者報銷僅限於某些水平,我們可能無法成功商業化任何我們獲得市場批准的產品候選藥物。
與新批准產品的第三方支付方覆蓋範圍和報銷相關的不確定性很大。例如,在美國,關於新產品報銷的主要決定通常由美國醫療保險和醫療補助服務中心(康哲藥業)做出,該機構隸屬於美國衛生與公衆服務部。
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健康與公共服務部(HHS)。康哲藥業決定新產品將在醫療保險下覆蓋和報銷的程度。然而,私營第三方支付者通常會在很大程度上遵循康哲藥業的覆蓋和報銷決策。然而,某個第三方支付者決定爲某個產品候選者提供覆蓋,並不能保證其他支付者也會爲該產品候選者提供覆蓋。因此,覆蓋決定過程往往耗時且成本高昂。這個過程將要求我們爲每個第三方支付者分別提供科學和臨床支持,以支持我們產品的使用,沒有任何保證能夠一致地獲得覆蓋和充分的報銷。
越來越多的第三方支付方要求製藥公司提供預定的折扣作爲定價,並質疑醫療產品的價格。此外,這些支付方越來越多地質疑價格,審查醫療必要性並評估醫療產品候選人的成本效益。在獲取新批准藥物的覆蓋和報銷方面可能會特別顯著地延遲。第三方支付方可能會將覆蓋限制在批准列表上的特定產品候選人,這個列表稱爲藥物目錄,可能不會包括所有FDA批准的針對特定適應症的藥物。我們可能需要進行昂貴的藥物經濟學研究,以證明我們產品的醫療必要性和成本效益。然而,我們的產品候選人可能不會被認爲是成本效益高的。我們無法確保我們商業化的任何產品都能獲得覆蓋和報銷,如果有報銷,可獲得的報銷水平又將如何。
在美國以外,療法的商業化通常受到廣泛的政府價格管制和其他市場監管,我們認爲,歐洲、加拿大及其他國家日益重視成本控制措施對包括我們的產品候選藥物在內的療法的定價和使用施加了壓力,並將繼續施加壓力。在許多國家,特別是歐洲聯盟國家,醫療產品價格受到國家衛生系統的各種價格控制機制的制約。在這些國家,與政府機構的定價談判可能需要相當長的時間,特別是在產品獲得市場批准後。要在某些國家獲得報銷或定價批准,我們可能需要進行一項臨床試驗,該試驗將產品候選藥物的成本效益與其他可用療法進行比較。一般而言,這類系統下的產品價格明顯低於美國。其他國家允許公司自行確定產品價格,但會監控和控制公司利潤。額外的外國價格控制或其他定價監管的變動可能會限制我們對產品候選藥物的收費。因此,在美國以外的市場,我們的產品的報銷可能低於美國,並不足以產生商業上合理的營業收入和利潤。
如果我們無法從第三方支付方建立或維持產品候選人的保險覆蓋和足夠的報銷,產品的採用和銷售收入將受到不利影響,這反過來可能會影響這些產品候選人的市場營銷或銷售能力(如果獲得批准)。保險政策和第三方支付方的報銷率可能隨時發生變化。即使爲我們獲得監管批准的一個或多個產品取得了有利的覆蓋和報銷狀態,未來可能會實施不那麼有利的覆蓋政策和報銷率。
與國際市場營銷我們的產品候選人相關的各種風險可能會對我們的業務產生重大不利影響。
我們正在爲我們在美國以外的產品候選者開發監管策略,因此我們預計我們或我們的合作伙伴將尋求在美國以外對我們的產品候選者的監管批准。因此,我們預計如果我們或這些合作伙伴獲得必要的批准,運營在外國可能會面臨額外的風險,包括:
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與我們國際業務或任何相關的國際合作夥伴相關的這些以及其他風險可能會對我們實現或維持盈利業務的能力產生重大不利影響。
特別是,目前對美國與其他國家之間未來關係,尤其是與中國之間的貿易政策,包括制裁、條約、關稅、稅收、監管要求和其他跨境運營限制,存在重大不確定性。美國政府已經並將繼續在美國貿易政策上進行重大額外改變,並可能採取未來的行動,這些行動可能對美國的貿易產生負面影響。例如,國會已經提出立法以限制與某些中國生物技術公司的某些互動。我們無法預測最終可能採取的關於美國與中國或其他國家之間貿易關係的行動,以及可能受到此類行動影響的互動,包括產品或服務,或其他國家可能採取的報復性措施。如果我們與受此類行動影響的各方的互動受到限制或不再可能,我們的業務、流動性、財務控件或運營結果可能會受到重大和不利的影響。
與我們的知識產權相關的風險
如果我們無法獲得和維持足夠的知識產權保護,以保護我們的科技、產品和我們可能開發的產品候選者,或者如果獲得的知識產權保護範圍不夠廣泛,那麼我們的競爭對手或其他第三方可能會開發和商業化與我們相似或相同的產品,而我們成功開發和(如果獲批)商業化我們的產品候選者的能力可能會受到不利影響。
我們依賴於專利、商標、商業機密保護和保密協議的組合來保護與我們的開發項目和產品候選者相關的知識產權。我們的成功在一定程度上依賴於我們在美國和其他國家獲得和維持關於OKI-219及任何未來產品候選者的專利保護的能力。我們尋求通過在美國和海外提交與我們的開發項目、產品候選者以及對我們的業務重要的新發現相關的專利申請來保護我們的專有地位。專利申請過程既昂貴又耗時,我們可能無法以合理的成本或及時的方式提交、起訴、執行或許可所有必要或期望的專利申請。
我們擁有的專利和專利申請可能不會導致在美國或其他外國獲得保護OKI-219或任何未來產品候選人的有效專利。不能保證與我們的專利和專利申請相關的所有潛在相關前藝術已被找到,
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可以防止專利從待審專利申請中頒發,或用於使專利無效。即使專利成功頒發,即使這些專利涵蓋OKI-219或任何未來的產品候選者,第三方仍然可能挑戰它們的有效性、可執行性或範圍,這可能導致這些專利被縮小、無效或被判定不可執行。對這些專利或我們擁有或許可的任何其他專利的成功反對,可能會剝奪我們成功商業化我們可能開發的任何產品候選者所需的權利。此外,這些專利的範圍和覆蓋可能非常狹窄,以至於第三方可以成功規避我們的專利,而不對最終藥物產品的治療效果產生實質性影響。此外,如果我們遇到監管批准的延遲,我們在專利保護下可以營銷產品候選者的時間可能會減少。
專利申請過程面臨衆多風險和不確定性,我們或任何未來的潛在合作伙伴在通過獲得和維護專利來保護我們的產品候選者方面都無法保證取得成功。這些風險和不確定性包括:
專利申請過程既昂貴又耗時,我們可能無法以合理的成本或及時地在所有有商業優勢的司法管轄區內提交、起訴、維護、執行或許可所有必要或理想的專利申請,或者維護或執行可能基於我們的專利申請而出具的專利。由於這些專利申請和專利中所聲稱的主題在公共領域中存在,我們可能無法獲得或維持專利申請和專利。我們也有可能未能在獲得專利保護之前識別出我們研究和開發成果中的可專利方面。此外,如果我們未來選擇從第三方許可某些專利權,我們可能沒有權利控制這些專利申請的準備、提交和起訴,或維護這些專利,與我們從這些第三方許可的技術相關。我們可能還需要未來許可方的合作(如有),以執行許可以及的專利權,而這種合作可能不會得到提供。因此,任何被許可的專利和申請可能無法以符合我們業務最佳利益的方式被起訴和執行。我們無法確定未來許可方的專利申請和維護活動是否已或將遵循適用的法律和法規,這可能會影響這些專利或任何可能從這些申請中出具的專利的有效性和可執行性。如果他們未能做到這一點,可能導致我們在任何適用的知識產權方面失去權利,從而影響我們開發和商業化的能力。
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產品或候選產品可能受到負面影響,我們可能無法阻止競爭對手製造、使用和銷售競爭產品。
如果我們持有的或將來可能獲得許可的專利申請在我們的開發項目和產品候選者方面未能獲批,如果它們的保護範圍或保護力度受到威脅,或者如果它們未能爲OKI-219或任何未來的產品候選者提供有意義的獨佔權,這可能會使其他公司不願與我們合作開發產品候選者,並威脅到我們商業化OKI-219或未來產品候選者的能力。任何這樣的結果都可能對我們的業務產生重大不利影響。
生物技術和藥品公司的專利狀況通常是不確定的,涉及複雜的法律和事實問題,並且一直以來都是訴訟和新立法的主題,導致法院裁決,包括美國最高法院的裁決,這增加了未來實施專利權的能力的不確定性。此外,外國的法律可能不會像美國法律那樣保護我們的權利。例如,許多國家限制對人體治療方法的專利性。科學文獻中的出版物通常滯後於實際發現,而美國和其他地區的專利申請通常在提交後18個月內才會公佈,或者在某些情況下根本不會公佈。因此,我們無法確定自己是否是第一個發明了自己專利或待批專利申請中所聲明的發明,或是否是第一個申請這些發明的專利保護。由於這些及其他因素,我們的專利權的發放、範圍、有效性、可執行性和商業價值都存在高度的不確定性。我們待批和未來的專利申請可能不會導致保護我們的科技或產品(整體或部分)的專利被授予,或者有效地防止他人商業化競爭性科技和產品。
美國及其他國家專利法或對專利法的解釋的變化可能會降低我們專利的價值或縮小我們專利保護的範圍。例如,《美國發明法》創造了新的行政性後授予程序,包括後授予審查、對抗性審查和派生審查,允許第三方挑戰已頒發專利的有效性。這適用於我們所有的美國專利,即使是2013年3月16日之前頒發的專利。由於與美國聯邦法院爲使專利權主張無效所需的證據標準相比,USPTO程序中的證據標準較低,第三方有可能在USPTO程序中提供的證據足以使USPTO宣告某項權利主張無效,儘管如果在地方法院訴訟中首先呈現相同的證據,則可能不足以使該主張無效。除了增加我們未來獲得專利能力的不確定性之外,這一系列事件還造成了有關獲得專利後專利價值的不確定性。根據美國國會、聯邦法院和USPTO的決定,管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化,這可能削弱我們獲得新專利或執行我們現有專利及未來可能獲得的專利的能力。
此外,我們可能會面臨第三方向美國專利商標局提交的現有技術的預發佈申請,或涉及對我們專利權或他人專利權的異議、衍生、複審、相互審查、授權後審查或干擾程序。維護專利或在後續行政程序和訴訟中執行專有權的成本可能很高,結果也可能不確定。在任何此類提交、程序或訴訟中作出的不利裁定可能會減少我們的專利權範圍,或使我們的專利權無效,使第三方能夠商業化他們的技術或產品,並與我們直接競爭,而無需支付費用,或導致我們無法制造或商業化產品而不侵犯第三方的專利權。此外,如果我們的專利及申請所提供的保護的廣度或強度受到威脅,可能會阻止公司與我們合作,許可、開發或商業化當前或未來的產品候選。
專利的頒發並不能確定其發明權、範圍、有效性或可執行性,我們擁有和許可的專利及專利申請可能在美國和其他國家的法院或專利局受到挑戰。即便是已頒發的專利,後來也可能被判定爲無效或不可執行,或者可能在第三方在各個專利局或法院提起的訴訟中被修改或撤銷。任何此類挑戰中的不利裁決可能導致獨佔權的喪失,或專利權利被縮小、撤銷或部分判定爲不可執行,這可能限制我們阻止他人使用或商業化類似或相同的科技和產品的能力,或限制我們技術的專利保護期限。
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產品。通常,授予的專利從最早的非臨時申請日期起具有20年的有效期。在某些情況下,專利期限可以調整以彌補美國專利商標局在審查專利申請時所產生的延遲(專利期限調整)。專利保護的範圍也可能會受到限制。
如果我們目前或未來的產品候選者沒有專利保護,我們可能會面臨來自這些產品的仿製品的競爭。鑑於新產品候選者的開發、測試和監管審查所需的時間,保護這些候選者的專利可能在這些候選者商業化之前或不久之後就會到期。因此,我們的專利組合可能無法爲我們提供足夠的權利,以排除其他人商業化與我們相似或相同的產品。
專利期限可能不足以在足夠長的時間內保護我們產品候選的競爭地位。
專利權是有期限的。在美國,如果及時支付所有維持費,專利的自然失效期一般爲自首次有效申請日算起20年。考慮到新產品候選者的開發、測試和監管審查所需的時間,保護這些候選者的專利可能會在這些產品候選者商業化之前或不久之後到期。即使獲得了覆蓋我們產品候選者的專利,一旦產品的專利壽命到期,我們可能會面臨來自生物類似藥或仿製藥的競爭。因此,我們的專利組合可能無法爲我們提供足夠的權利來排除他人商業化與我們相似或相同的產品候選者。在美國,專利授權後,專利期限可通過專利期限調整來延長,該調整基於美國專利商標局(USPTO)造成的某些延誤,但這一延長可能會根據專利申請人在專利審查過程中造成的某些延誤而減少或取消。如果專利因終止放棄而在早期申請的專利上被終止,U.S.專利的有效期限也可能縮短。
根據FDA對OKI-219及未來產品候選者的市場批准的時間、持續時間和具體情況,我們的一項或多項美國專利可能有資格根據1984年的藥物價格競爭與專利期限恢復法(稱爲Hatch-Waxman修正案)進行有限的專利期限恢復。Hatch-Waxman修正案允許專利恢復期長達五年,作爲對藥物開發及FDA監管審查過程中失去的專利期限的補償,這僅限於批准的適應症(或在延長期內批准的任何其他適應症)。該延長基於產品的首次批准使用,並且僅限於涵蓋批准產品、批准產品的使用或製造該產品的方法的一項專利。此類專利期限延長不得將專利的剩餘期限延長至從產品批准之日起超過14年。然而,包括FDA和美國專利商標局(USPTO)在內的相關當局,以及其他國家的任何同等監管機構,可能不同意我們對這些延長是否可用的評估,並可能拒絕授予我們的專利延長,或者可能授予的延長比我們請求的更有限。由於例如未能在適用截止日期內申請、未能在相關專利到期之前申請或以其他方式未能滿足適用要求,我們可能不會獲得延長。此外,適用的時間段或提供的專利保護範圍可能少於我們請求的。如果我們無法延長現有專利的到期日期或獲得新的到期日期更長的專利,我們的競爭對手可能會利用我們在開發和臨床試驗中的投資,通過參考我們的臨床和臨床前數據,在我們專利到期後獲得競爭產品的批准,並比可能的情況下更早推出他們的產品。
關於外國法域相似專利期限延長(PTE)的法律差異巨大,涉及從單個專利家庭獲得多個專利的法律亦然。此外,如果我們在測試階段或監管審查過程中未能盡職盡責、未在適用截止日期內申請、未在相關專利到期之前提交申請或未滿足適用要求,我們可能無法獲得延期。如果我們無法獲得PTE或恢復,或任何此類延長的期限低於我們的請求,我們獨佔市場銷售產品的權利將縮短,競爭對手可能在我們的專利到期後獲得競爭產品的批准,並可能利用我們的開發和臨床試驗投資,通過引用我們的臨床和前臨床數據提前推出他們的產品,這可能會導致我們的營業收入減少,影響可能會很大。
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獲得和維持我們的專利保護取決於遵守政府專利機構施加的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求,不遵守這些要求可能會導致我們的專利保護減少或被取消。
定期維護費用、續費、年費和各種其他政府專利及專利申請費用將在我們的專利和專利申請的有效期內分多個階段到期,需向USPTO及其他外國專利機構支付。USPTO以及各國或國際專利機構在專利申請過程中要求遵循若干程序、文件、費用支付及其他類似條款。在許多情況下,偶然的失誤可以通過支付滯納金或按照適用規則的其他方式得到補救,但也有可能導致不合規情況,這樣的情況可能導致專利或專利申請的放棄或失效,從而在相關司法管轄區內造成部分或完全失去專利權。可能導致專利權放棄或失效的不合規事件包括但不限於未能及時基於我們的國際專利申請提交國家和區域型階段的專利申請、未能在規定的時間內對官方行動做出回應、未支付費用以及未能合法化和提交正式文件。如果我們或我們的任何許可方未能維護覆蓋OKI-219或任何未來產品候選的專利和專利申請,我們的競爭對手可能會進入市場,這將對我們的業務產生不利影響。
我們可能無法識別相關的第三方專利,或者可能錯誤解讀第三方專利的相關性、範圍或有效期,這可能會對我們開發和銷售產品的能力產生不利影響。
隨着生物製藥行業的擴展和更多專利的發佈,我們的產品候選者可能面臨第三方專利權侵權的風險。我們無法保證我們的運營不會或將來不會侵犯、挪用或以其他方式違反現有或未來的第三方專利或其他知識產權。由於專利之間術語差異、數據庫不完整以及評估專利權利要求含義的困難,識別與我們運營相關的第三方專利權是困難的。我們無法保證我們的任何專利搜索或分析,包括相關專利的識別、專利權利要求的範圍或相關專利的到期,都是完整或徹底的;我們也無法確定我們是否已識別出在美國及國外的每一項與我們當前和未來的產品候選者的商業化有關或必要的第三方專利和待審申請。
在我們的市場上,存在許多由第三方擁有的美國和外國專利以及待決專利申請。我們在美國和國外的競爭對手中,許多擁有更豐富的資源,並且在專利組合和競爭技術上進行了大量投資,可能已經申請或獲得,或者將來可能申請並獲得,專利,這些專利將阻礙、限制或以其他方式干擾我們製造、使用和銷售我們的產品候選者的能力。我們並不總是對第三方已發專利和待決專利申請進行獨立審查。美國及其他地區的專利申請通常在申請優先權的最早提交後大約18個月予以公開,而這種最早的提交日期通常被稱爲優先日期。某些美國申請在未向美國之外提交的情況下,可以保持機密狀態,直到專利發放。此外,美國和其他地區的專利申請在發放之前可能會處於待決狀態多年,或未意圖放棄的專利或申請可以被恢復。此外,已公開的待決專利申請,在某些限制條件下,可以在之後進行修改,以覆蓋我們的產品候選者或我們的產品候選者的使用。因此,可能存在其他人的待決申請或近期恢復的專利,而我們並不知曉。這些專利申請可能最終導致專利的發放,或恢復以前放棄的專利,而這些專利可能會因製造、使用或銷售我們的產品候選者而受到侵權,或會阻礙、限制或以其他方式干擾我們製造、使用或銷售我們的產品候選者的能力。
專利權利要求的範圍通過對法律、專利的書面披露和專利的審查歷史的解釋來判斷。我們對專利或待申請的相關性或範圍的解釋可能是不正確的,這可能會對我們市場推廣產品的能力產生負面影響。例如,我們可能錯誤判斷我們的產品候選者不受第三方專利的保護,或者可能錯誤地
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預測第三方的未決申請是否會以相關範圍的權利要求發佈。我們對美國或國外任何我們認爲相關的專利的到期日期的判斷可能不正確,並且我們未能識別和正確解釋相關專利可能會對我們開發和營銷產品的能力產生負面影響。
我們可能會捲入第三方對知識產權侵權的索賠,這可能會延遲或阻止OKI-219及任何未來產品候選的開發和商業化。
我們的商業成功在一定程度上依賴於我們避免侵犯第三方的專利和專有權利。涉及生物技術和藥品行業的專利及其他知識產權的訴訟在美國境內外都有大量存在,包括專利侵權訴訟、干預、派生和行政法律程序、美國專利商標局的對抗性審查和授予後審查,以及在外國司法管轄區的反對和類似程序。我們可能會面臨未來第三方的訴訟威脅,這些第三方擁有專利或其他知識產權,並指控我們的產品候選、用途和/或其他專有技術侵犯了他們的知識產權。在我們和我們的合作伙伴所開發的產品候選領域,存在許多由第三方擁有的美國和外國頒發的專利及待審專利申請。隨着生物技術和藥品行業的擴展,更多專利的頒發,以及作爲一家上市公司我們獲得更大的可見性和市場曝光,風險也隨之增加,我們的產品候選或其他業務活動可能會受到第三方專利及其他專有權利的侵權索賠。第三方可能會聲稱我們侵犯了他們的專利或未經授權使用了他們的專有技術。
此外,可能存在第三方專利或專利申請,聲稱與我們當前和未來的產品候選者的使用或製造相關的材料、配方、製造方法或治療方法。由於專利申請可能需要多年才能發佈,目前可能有待處理的專利申請,之後可能會導致我們的當前或未來產品候選者侵犯已發佈的專利。
此外,第三方將來可能會獲得專利權並聲稱使用我們的技術侵犯了他們的權利。如果法院認定任何第三方專利涵蓋了我們任何產品候選者的製造過程、製造過程中形成的任何分子、我們在追求的治療某些疾病或狀況的方法、我們的配方包括組合療法,或任何最終產品本身,那麼任何此類專利的持有者可能會阻止我們商業化此類產品候選者,除非我們獲得相關專利的許可,或直到這些專利到期。這樣的許可可能無法以商業合理的條款獲得,甚至根本無法獲得。此外,我們可能會面臨侵犯其他知識產權(如商標或版權)或竊取他人商業祕密的索賠,如果我們的員工、顧問或承包商在爲我們工作時使用了他人擁有的知識產權或專有信息,可能會出現關於相關或結果知如何權利和發明的爭議。
對我們提出索賠的各方可能獲得禁令或其他衡平救濟,這可能有效阻礙我們進一步開發和商業化我們當前和未來的一個或多個產品候選者。這些索賠的辯護,無論其是否成立,都將涉及大量的訴訟費用,並且將大量員工資源從我們的業務中轉移。在如果對我們成功地提出侵權或其他知識產權索賠的情況下,我們可能需要支付巨額賠償,包括對於故意侵權的三倍賠償和律師費用,獲得來自第三方的一個或多個許可,支付特許權使用費或重新設計我們受到影響的產品,這可能是不可行的,或需要大量的時間和金錢支出。我們無法預測任何這樣的許可是否會完全可用,或其是否會以商業合理的條款可用。此外,即使在沒有訴訟的情況下,我們也可能需要從第三方獲得許可以推動我們的研究或允許我們的產品候選者商業化,我們已經不時這樣做過。如果我們未能以合理的成本或合理的條款獲得這些許可,那麼我們將無法進一步開發和商業化我們的一項或多項產品候選者,這可能會顯著損害我們的業務。我們無法保證第三方專利不存在。
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存在可能會對我們的產品候選者施加強制執行的情況,這可能導致禁令禁止我們的銷售,或者,關於我們的銷售,我們有義務向第三方支付特許權使用費或其他形式的賠償。
在任何知識產權訴訟過程中,可能會公開宣佈訴訟的啓動以及聽證會的結果、動議的裁決和其他臨時程序。如果證券分析師或投資者將這些公告視爲負面信息,那麼我們現有產品、項目或知識產權的感知價值可能會降低。因此,我們的A類普通股價格可能會下跌。這些公告也可能損害我們的聲譽或我們未來產品的市場,這可能對我們的業務產生重大不利影響。
我們可能會參與訴訟,以保護或執行我們的專利或其他知識產權,或任何許可方的專利或其他知識產權,這可能會非常昂貴、耗時且沒有成功的保證。
競爭對手可能侵犯或以其他方式違反我們的專利或其他知識產權,或者我們許可人的專利或其他知識產權。爲了抵制侵權或未經授權的使用或挪用,我們或任何未來的許可人可能需要提出法律訴訟,這可能代價高昂且耗時。此外,在侵權訴訟中,法院可能會裁定我們的一項或多項專利或我們當前或未來的許可人不有效或不可執行,或可能拒絕阻止對方使用相關技術,理由是我們的專利或許可人的專利不涵蓋相關技術。任何訴訟或辯護程序的不利結果可能會使我們的專利面臨失效或狹義解釋的風險,並可能使我們的專利申請面臨不被授予的風險。針對第三方提出訴訟也可能導致第三方對我們提出反訴,例如聲稱我們的專利無效或不可執行。在美國的專利訴訟中,被告反訴聲稱無效和/或不可執行是很常見的。無效挑戰的理由可能是聲稱未滿足幾個法定要求,包括缺乏新穎性、顯而易見性、不可實施性、書面描述不足或未能主張可專利的主題。不可執行主張的理由可能是指控與專利申請相關的人在申請過程中向USPTO隱瞞了相關的材料信息,或在申請過程中做出了重大誤導性陳述。第三方也可能在USPTO的後授予程序中提出類似的有效性主張,例如單方再審、相互審查或後授予審查,或在美國以外的反對或類似程序中提出,與訴訟並行甚至在訴訟之外提出。關於無效和不可執行的法律主張的結果是不可預測的。在任何專利侵權程序中,存在法院裁定我們或未來的許可人的專利在部分或全部情況下無效或不可執行的風險,並且我們沒有權利阻止對方使用相關發明。即使這些專利的有效性得到維持,法院仍然可能會狹義解釋專利的權利要求,或裁定我們沒有權利阻止對方使用相關發明,理由是我們的專利或任何未來許可人的專利權利要求不涵蓋該發明,或者裁定其他方對我們或任何未來許可人專利技術的使用屬於根據35 U.S.C. §271(e)(1) 的專利侵權安全港。在涉及我們的或任何未來許可人的專利的訴訟或程序中不利的結果可能會限制我們針對這些方或其他競爭對手主張我們自己的或任何未來許可人的專利的能力,並可能削減或排除我們阻止第三方製造和銷售相似或競爭產品的能力。任何這些情況都可能對我們的競爭地位和我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。同樣,如果我們主張商標侵權,法院可能會裁定我們主張的商標無效或不可執行,或者對方對我們主張商標侵權的商標擁有優越權利。在這種情況下,我們最終可能被迫停止使用這些商標。
我們無法確定在審查過程中,是否存在我們和專利審查員都不知道的無效先前技術。對於我們從第三方許可的任何專利和專利申請,我們可能在對抗第三方挑戰時,參與這些許可專利的防禦的權利有限或不存在。如果被告在無效或不可執行的法律主張上勝訴,我們將至少失去一部分,甚至可能是全部的專利保護,這將影響我們當前或未來的產品候選者。這種專利保護的損失可能會對我們的業務造成傷害。
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我們可能無法單獨或與我們的許可方防止對我們知識產權的盜用,特別是在那些法律保護這些權利的國家不如美國充分的地方。如果在訴訟中獲勝的一方沒有以商業合理的條款向我們提供許可證,我們的業務可能會受到損害。任何實施或其他程序以維護我們的知識產權可能會失敗,即使成功,也可能導致巨額成本,並且分散我們管理層和其他員工的注意力。
即使我們確認侵權,法庭也可能決定不對進一步的侵權行爲發出禁令,而僅僅授予經濟賠償,這可能不是一個足夠的救濟。此外,由於與知識產權訴訟有關的大量證據披露的要求,存在一些我們機密信息在此類訴訟中可能被披露的風險。也可能會有關於聽證會、動議或其他臨時程序或進展結果的公開聲明。如果證券分析師或投資者將這些結果視爲負面,可能會對我們A級普通股的價格產生不利影響。此外,我們無法保證我們會有足夠的財務或其他資源來提起和追求這種侵權索賠,這通常需要數年才能結束。即使我們最終在這些索賠中獲勝,此類訴訟的貨幣成本和我們管理層及科學人員的注意力的轉移也可能超過我們通過訴訟獲得的任何收益。
由於訴訟的費用和不確定性,我們可能無法對第三方實施我們的知識產權。
由於訴訟的費用和不確定性,我們可能得出結論,即使第三方侵犯了我們的專利,任何可能由於我們未來的專利申請而頒發的專利或其他知識產權,提起和執行這樣的索賠或訴訟的風險調整成本可能過高,或對我們或我們的股東不利。在這種情況下,我們可能決定更明智的做法是簡單地監控情況,或啓動或尋求其他非訴訟行動或解決方案。
美國及其他國家或地區的專利法的變更可能會降低專利的整體價值,從而影響我們保護產品的能力。
與其他生物製藥公司一樣,我們的成功在很大程度上依賴於知識產權,特別是專利。在生物製藥行業中,獲得、保護、維護和執行專利涉及技術和法律的複雜性,因此成本高昂,耗時且本質上存在不確定性。美國專利法或專利法的解釋的任何變化都可能增加專利申請訴訟及已發專利的執行或辯護所需的成本和不確定性,並可能削弱我們保護髮明、獲得、維持、執行和保護知識產權的能力,並可能更一般性地影響我們知識產權的價值或縮小我們未來擁有和許可的專利的範圍。美國已通過並實施了廣泛的專利改革立法。近年來,美國最高法院對幾起專利案件作出了裁決,或是縮小了在某些情況下可用的專利保護範圍,或是在某些情況下削弱了專利所有者的權利。除了增加我們未來獲得專利的能力的不確定性外,這一系列事件還對一旦獲得的專利的價值產生了不確定性。根據國會、聯邦法院和美國專利商標局的行動,管理專利的法律和法規可能以不可預測的方式變化,這將削弱我們獲得新專利或執行我們已獲得或可能在未來獲得的專利的能力。同樣,其他司法管轄區專利法和法規的變化,或執行它們的政府機構的變化,或相關政府機構執行專利法或法規的方式的變化,可能會削弱我們獲得新專利或執行我們已獲得或可能在未來獲得的專利的能力。例如,近年來歐洲專利法的複雜性和不確定性也有所增加。在歐洲,一項新的單一專利制度於2023年6月1日生效,這將顯著影響歐洲專利,包括在此制度推出之前授予的專利。在單一專利制度下,歐洲申請可以在專利獲批後選擇成爲單一專利,將受制於單一專利法院(UPC)的管轄。由於UPC是一個新的法院體系,缺乏先例,增加了不確定性。
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訴訟。在UPC實施之前授予的專利在法院存在的前七年內有選擇退出UPC管轄的選項,依然作爲UPC國家的國家專利。保持在UPC管轄下的專利可能會受到基於UPC的單一無效挑戰的潛在風險,如果成功,可能會在所有簽署UPC的國家中使該專利失效。我們無法確定任何潛在變化的長期影響。
我們可能無法在全球範圍內保護我們的知識產權,這可能會影響我們的業務。
專利具有國家或區域型效力,在全球範圍內申請、起訴和維權涵蓋OKI-219及任何未來產品候選的專利將會非常昂貴。此外,一些外國的法律對知識產權的保護程度不及美國的聯邦和州法律,即使在我們追求專利保護的司法管轄區。因此,我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家實施我們或任何未來許可方的發明,即使在我們或任何未來許可方追求專利保護的司法管轄區內,或阻止他們在美國或其他地區銷售或進口使用我們或任何未來許可方的發明製造的產品。競爭對手可能會在我們尚未獲得專利保護的司法管轄區使用我們或任何未來許可方的技術來開發他們自己的產品,並且可能會將其他侵權產品出口到我們可能已經或將獲得專利保護但在這些地區的專利執行力度不如美國的地方。這些未經授權的競爭對手的產品可能會在這些司法管轄區與我們的產品競爭,並在我們沒有任何已發放或已許可專利的地方奪走我們的市場份額,任何未來的專利索賠或其他知識產權可能都不能有效或充分地阻止他們如此競爭。
許多公司在保護和維護外國司法管轄區的知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律系統,特別是某些發展中國家,並不支持執行專利、商業祕密和其他知識產權保護,尤其是與生物技術產品相關的知識產權。這可能使我們難以制止對我們專利的侵權行爲或市場上違揹我們知識產權和專有權利的競爭產品的銷售。此外,某些司法管轄區對構成新治療方法的發明的保護程度不一樣,甚至根本不提供保護。
許多國家有強制許可法,專利所有者可能被迫向第三方授予許可。此外,許多國家限制對政府機構或政府承包商執行專利的能力。在這些國家,專利所有者可能只有有限的補救措施,這可能會嚴重降低該專利的價值。如果我們或我們的任何許可方被迫向第三方授予與我們業務相關的任何專利的許可,我們的競爭地位可能會受到損害,我們的業務、財務狀況、運營成果和前景可能會受到不利影響。
此外,一些外國的法律對專有權利的保護程度和方式與美國的法律並不相同。我們可能需要與當前或未來的合作伙伴、合作者、承包商以及位於竊取商業祕密風險較高國家的其他人員分享我們的商業祕密和專有技術,包括私營公司或外國行爲者的直接侵入,以及與國家行爲者相關或受其控制的人員。因此,我們在美國和海外保護和維護我們的知識產權時可能會遇到重大問題。此外,美國境內外的一些法院可能更不願意或根本不願意保護商業祕密。如果我們選擇通過法律手段阻止第三方使用我們的商業祕密,我們可能會產生可觀的費用。即使我們成功,這樣的訴訟將消耗我們的時間和其他資源。以上任何情況都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的負面影響。
如果我們無法保護我們的商業機密,我們的業務和競爭地位將受到損害。
除了專利所提供的保護,我們還可能尋求依靠商業祕密保護來保護無法獲得專利的專有技術、難以執行專利的過程和其他任何事項。
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我們的產品發現和開發過程中涉及的元素包括專有技術、信息或科技,這些並不在我們的專利範圍內。我們可能無法有效保護我們的商業祕密。雖然我們要求所有員工將他們的發明轉讓給我們,並要求所有員工、顧問、顧問和任何接觸到我們專有技術、信息或科技的第三方簽署保密協議,但我們無法確定我們的商業祕密和其他機密專有信息不會被泄露給我們的競爭對手,或者競爭對手不會以其他方式獲得我們的商業祕密或獨立開發出實質上等效的信息和技術。此外,一些外國國家的法律並不以相同的程度或方式保護專有權利,和美國的法律相比。因此,我們在美國和海外保護和維護我們的知識產權時可能會面臨重大問題。如果我們無法防止我們的知識產權向第三方的未經授權的重大披露,我們將無法在市場上建立或維持競爭優勢,這可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生實質性的負面影響。
因爲我們預計將依賴第三方來製造OKI-219及任何未來的產品候選者,並且我們預計將與第三方合作繼續開發OKI-219及任何未來的產品候選者,因此我們必須在某些時候與他們分享商業祕密。我們還預計將進行研發項目,這可能要求我們根據與CRO的合作伙伴關係或協議分享商業祕密。我們尋求通過簽訂包含保密和使用限制與義務的協議來保護我們的專有科技,包括物料轉讓協議、諮詢協議、製造和供應協議、保密協議或與我們的顧問、員工、承包商、合同製造組織(或CMO)、CRO、其他服務提供商和顧問在披露專有信息之前簽署的類似協議。這些協議通常限制第三方使用或披露我們的機密信息,包括我們的商業祕密。儘管在與第三方合作時使用合同條款,但共享商業祕密和其他機密信息的需要增加了這些商業祕密被我們的競爭對手知曉、故意或無意地被他人的科技所融入,或在違反這些協議的情況下被披露或使用的風險。鑑於我們的專有地位部分基於我們的專有技術和商業祕密,競爭對手發現我們的商業祕密或其他未經授權的使用或披露將損害我們的競爭地位,並可能對我們的業務和業績產生不利影響。
此外,這些協議通常限制我們的顧問、員工、第三方承包商CMOs、CROs、其他服務提供商和顧問發佈可能涉及我們交易祕密的數據,儘管這些協議可能包含某些有限的發佈權利。儘管我們努力保護我們的交易祕密,但競爭對手仍可能通過違反與第三方的協議、獨立開發或任何我們的第三方合作者發佈的信息來發現這些交易祕密。競爭對手發現我們的交易祕密將削弱我們的競爭地位,並對我們的業務產生不利影響。
監控未經授權的信息披露和檢測未授權信息披露是困難的,我們不確定我們爲防止此類披露所採取的措施是足夠的,還是將來會足夠。如果我們要主張第三方非法獲得並使用我們的商業祕密,這將是昂貴和耗時的,結果也難以預測。此外,海外法院有時對保護商業祕密的意願較低。如果我們選擇通過法院來阻止第三方使用我們的任何商業祕密,我們可能會招致巨額費用。這些訴訟即使我們成功,也可能消耗我們的時間和其他資源。例如,我們產品的重要組成部分,包括樣品準備的機密方面、製造方法以及相關的流程和軟件,都是基於未獲得專利的商業祕密。儘管我們採取措施保護我們的專有信息和商業祕密,包括與員工和顧問通過合同手段進行保護,第三方仍可能獨立開發出實質等效的專有信息和技術,或以其他方式獲得我們商業祕密的訪問權限,或披露我們的技術。
我們可能會面臨索賠,指控我們的員工、顧問或獨立承包商錯誤地使用或披露了他們前僱主或其他第三方的機密信息,或主張我們認爲是我們自己知識產權的所有權的索賠。
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我們僱傭曾在其他生物技術或藥品公司、研究機構(包括我們的競爭對手或潛在競爭對手)工作的個人。儘管我們盡力確保我們的員工、顧問和顧問在爲我們工作時不使用他人的專有信息或專業知識,但我們可能會面臨這些個人或我們本人使用或披露知識產權的索賠,包括該個人目前或之前僱主的商業機密或其他專有信息。此外,儘管我們通過確保與員工、合作伙伴和我們進行業務的其他第三方的協議中包含要求這些方將發明權利轉讓給我們的條款來保護我們對知識產權的所有權,但我們可能會面臨索賠,聲稱我們或我們的員工、顧問或獨立承包商無意中或以其他方式使用或披露了我們員工前僱主或其他第三方的機密信息。爲對抗這些索賠可能需要進行訴訟。如果我們在捍衛任何此類索賠的過程中失敗,除了支付金錢損害賠償外,我們可能會失去寶貴的知識產權。無法整合這些技術或特性將對我們的業務造成損害,並可能阻止我們成功地商業化我們的技術或產品候選。除此之外,由於這些索賠,我們可能會失去人員,而任何此類訴訟或其威脅可能會對我們僱傭員工或與獨立承包商簽約的能力產生不利影響。失去關鍵人員或其工作成果可能會阻礙或阻止我們商業化我們的技術或產品候選,這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。即使我們成功捍衛這樣的索賠,訴訟也可能導致可觀的成本,並會分散管理層的注意力。
此外,我們還可能面臨來自前僱主、顧問或其他第三方的索賠,聲稱他們作爲發明人或共同發明人對我們的專利或專利申請擁有所有權。未能在專利申請中列出正確的發明人可能導致相關專利無法執行。發明權爭議可能源於對不同被列爲發明人的個體貢獻的不同看法,涉及外國公民參與專利主題開發時外國法律的影響,參與我們產品候選開發的第三方的衝突義務,或對潛在共同發明的共有人身份的問題。這些及其他挑戰發明權和/或所有權的索賠可能需要通過訴訟來解決。或者,或者額外地,我們可能會簽訂協議以澄清我們在此類知識產權中的權利範圍。這些索賠的辯護成功沒有保證,如果我們未能辯護成功,除了支付金錢賠償外,我們可能會失去寶貴的知識產權,例如獨佔所有權或使用有價值知識產權的權利。這類挑戰也可能導致我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下開發、製造或商業化我們的技術和產品候選品。此外,如果我們的專利和專利申請提供的保護範圍或強度受到威脅,這可能會阻止公司與我們合作,以許可、開發或商業化當前或未來的技術和產品候選品。即使我們成功,訴訟也可能導致可觀的費用,並給我們的管理層和其他員工帶來干擾。上述任何情況都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
如果我們未來的商標和交易名稱沒有得到充分保護,那麼我們可能無法在我們感興趣的市場上建立名氣,我們的業務可能會受到不利影響。
我們打算使用註冊或未註冊的商標或貿易名稱來爲我們自己和我們的產品進行品牌宣傳和營銷。我們的商標或貿易名稱可能會受到挑戰、侵權、規避、被認定爲通用或被判定爲侵犯他人的商標。在商標註冊過程中,我們可能會收到美國專利商標局或國外機構對我們申請的拒絕。雖然我們有機會對這些拒絕做出回應,但我們可能無法克服這些拒絕。此外,在美國專利商標局和許多外國司法管轄區的類似機構中,第三方有機會對待審的商標申請提出異議,並尋求撤銷註冊商標。可能會對我們的商標提起異議或撤銷程序,而這些商標可能無法在此類程序中存活。
我們可能無法保護我們對這些商標和品牌名稱的權利,而這些權利是我們在感興趣的市場中建立潛在合作伙伴或客戶的品牌認知所需的。有時,競爭對手可能會採用與我們的商標或品牌名稱相似的名稱,從而阻礙我們建立品牌形象,可能導致市場混淆。此外,可能存在商標或品牌名稱侵權的風險。
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其他商標或包含我們註冊或未註冊商標或商號變體的商標所提出的索賠。從長遠來看,如果我們無法基於我們的商標和商號建立品牌識別度,那麼我們可能無法有效競爭,並且我們的業務可能會受到不利影響。我們可能會將我們的商標和商號授權給第三方,例如分銷商。儘管這些許可協議可能會提供關於如何使用我們的商標和商號的指導方針,但如果我們的許可方違反這些協議或誤用我們的商標和商號,可能會危及我們的權利或降低與我們的商標和商號相關的聲譽。我們對與商標、商號、商業祕密、域名、版權或其他知識產權相關的專有權利的保護或執法努力可能會無效,並可能導致大量成本和資源的轉移,並可能對我們的財務狀況或運營結果產生不利影響。
此外,我們在美國提議使用的任何專有名稱,無論是否已註冊或申請註冊爲商標,都必須獲得FDA的批准。FDA通常會對提議的產品名稱進行審查,包括對與其他產品名稱的潛在混淆進行評估。如果FDA對我們提議的任何專有產品名稱表示異議,我們可能需要花費大量額外資源來確定一個符合適用商標法、不會侵犯第三方現有權利並能被FDA接受的合適專有產品名稱。此外,在許多國家,擁有和維護商標註冊可能無法對後來由高級商標所有者提出的侵權索賠提供充分的防禦。
我們的知識產權並不一定能夠解決所有可能威脅我們競爭優勢的問題。
我們知識產權未來提供的保護程度是不確定的,因爲知識產權存在侷限性,可能無法充分保護我們的業務或使我們保持競爭優勢。以下示例僅供參考:
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我們未來可能達成的任何合作或夥伴關係安排可能不會成功,這可能對我們開發和商業化產品的能力產生不利影響。
我們未來進行的任何合作都可能不成功。我們合作安排的成功將在很大程度上依賴於合作伙伴的努力和活動。合作面臨許多風險,這些風險可能包括:
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如果我們未能遵守任何許可證、合作或其他協議項下的義務,這些協議可能會被終止,我們可能需要支付賠償,並可能失去開發和保護我們產品候選者所需的知識產權。
我們可能會向第三方許可或以其他方式獲得當前和未來產品候選者或數據的開發或商業化權利。如果未來的任何許可方未能起訴、維持、執行和捍衛這些專利,或失去這些專利的權利,我們所獲得的許可權可能會減少或消失,而我們開發和商業化未來產品候選者的權利可能會受到不利影響。儘管我們做出了努力,任何未來的許可方可能會得出結論認爲我們在許可協議下嚴重違反了義務。如果我們違反了任何重要義務,或者以未授權的方式使用了賦予我們的知識產權,我們可能需要支付賠償,許可方也可能有權終止許可,這可能導致我們無法開發、製造和銷售受許可技術保護的產品,或者使競爭對手能夠獲得許可技術。如果這些內部許可被終止,或者基礎專利未能提供預期的排他性,我們的競爭對手將有自由去尋求產品的監管批准並銷售與我們的產品候選者相同的產品,而這些內部許可的許可方可能會阻止我們開發或商業化依賴於這些被終止協議的專利或其他知識產權的產品候選者。任何這些事件都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
我們與許可方之間可能會因許可協議涉及的知識產權而發生爭議,包括:
如果我們授權的知識產權的爭議妨礙或影響我們以可接受的條款維持許可協議的能力,我們可能無法成功開發和商業化受影響的產品候選者,這將對我們的業務產生實質性的負面影響。
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此外,我們與第三方的某些當前或未來協議可能會限制或延遲我們完成某些交易的能力,可能會影響這些交易的價值,或者可能會限制我們追求某些活動的能力。
此外,我們或我們當前或未來的許可方可能未能在開發和商業化活動中識別出可專利的發明方面,這可能會導致我們錯過獲得專利保護的機會。因此,我們可能錯失增強專利地位的潛在機會。我們的專利或專利申請在準備或提交過程中的形式缺陷可能存在,或將在未來出現,例如在適當的優先權聲明、發明人、所有權、索賠範圍或專利期限調整請求方面。如果我們當前或未來的許可方在任何專利權的起訴、維護或執行方面未能完全合作或與我們意見不合,則這些專利權可能會受到損害。如果我們的專利或專利申請在形式、準備、起訴或執行方面存在實質性缺陷,則這些專利可能無效或不可強制執行,而這些申請可能永遠不會導致有效的、可執行的專利。上述任何結果都可能影響我們防止競爭對手的能力,這可能對我們的業務產生不利影響。
此外,即使我們在從第三方獲得的許可下有權控制專利及專利申請的審查過程,我們仍可能受到我們前任或許可方及其律師在我們接手專利審查之前所採取的行動或不作爲的不利影響。
我們獲得的科技以及當前或未來授權的科技可能會受到保留權利的限制。我們的前任或許可方可能在與我們的協議中保留某些權利,包括出於非商業的學術和研究用途使用基礎科技的權利,發佈與該科技相關的研究所得的一般科學發現的權利,以及進行與科技相關的信息的慣常科學和學術披露的權利。很難監測我們的前任或未來的許可方是否將其對科技的使用限制在這些用途上,如果發生誤用,我們可能會承擔巨額費用來維護我們對許可科技的權利。
如果我們在利用獲得的科技或當前或未來授權的科技方面受到限制,或者如果我們失去對關鍵獲得或授權科技的權利,我們可能無法成功開發、授權、營銷和賣出我們的產品。我們的業務策略可能依賴於成功將獲得的科技,以及當前或未來授權的科技,開發成商業產品。因此,對於我們利用這些科技的任何限制可能會影響我們開發、授權或營銷和賣出我們的產品候選的能力。
我們可能無法從第三方獲得新的或必要的知識產權或科技的許可或收購。
因爲我們的開發項目未來可能需要使用第三方持有的專有權,因此我們業務的增長在某種程度上可能依賴於我們獲取、授權或使用這些第三方專有權的能力。此外,包括我們的競爭對手在內的其他方可能擁有專利,並且已經提交併可能正在提交與我們的業務可能相關的專利申請。爲了避免侵犯這些專利,我們可能發現有必要或明智地從這些方獲取這些專利的許可。知識產權的許可或收購是一個競爭激烈的領域,幾家更成熟的公司可能會採取策略來許可或收購我們可能認爲有吸引力或必要的第三方知識產權。這些成熟的公司可能因其規模、資本資源和更強大的臨床開發及商業化能力而對我們形成競爭優勢。此外,認爲我們是競爭對手的公司可能不願意將權利轉讓或授權給我們。我們也可能無法以允許我們獲得適當投資回報或完全回報的條款許可或收購第三方知識產權。不能確保我們能成功地從第三方獲得任何額外的權利或技術。如果我們無法獲得我們已經識別的,或可能在未來識別的權利和技術,可能會對我們完成產品候選人的開發或開發其他產品候選人的能力產生重大不利影響。即使我們能夠獲得許可,它也可能是非獨佔性的,從而使我們的競爭對手和其他第三方可以訪問授予我們相同技術的許可,並且可能要求我們支付高額的許可費和專利使用費。未能獲得任何必要的權利或許可可能會對我們當前或未來產品候選人的開發計劃產生不利影響並
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這可能會增加成本並延長與其他產品候選者開發相關的時間表,我們可能不得不放棄相關項目或產品候選者的開發。上述任何情況都可能對我們的業務、財務控件、經營成果和前景產生重大不利影響。
我們可能會在未來與其他方簽訂許可協議,以推進我們現有或未來的研究,或允許商業化我們現有或未來的產品候選者。這些許可可能不會在所有相關使用領域和所有我們希望未來開發或商業化我們的科技和產品候選者的地區提供獨佔使用權。在這種情況下,我們可能需要投入大量的時間和資源重新設計我們的產品候選者,或者重新設計它們的製造方法,這在技術或商業上可能都不可行。如果我們無法做到這一點,我們可能無法開發或商業化受影響的產品候選者,這可能會顯著損害我們的業務、財務狀況、經營結果和前景。我們無法保證不存在可能對我們目前的製造方法、產品候選者或未來的方法或產品候選者實施的第三方專利,這可能導致禁止它們的製造或未來銷售的禁令,或者就其未來銷售而言,我們需要向第三方支付版稅或其他形式的補償,這可能是相當可觀的。
與我們的監管批准和其他合規事項相關的風險
即使我們獲得了對產品候選人的監管批准,我們仍將面臨持續的監管義務和監管監督,這可能會導致額外的重大費用,如果我們未能遵守監管要求,我們可能會遭遇意想不到的問題或受到懲罰。
即使我們獲得了對一種或多種產品候選者的監管批准,這些產品候選者仍將受到適用於製造、標籤、包裝、儲存、廣告、推廣、取樣、記錄保持以及安全或其他市場後信息提交等監管要求的約束。我們所獲得的任何產品候選者的監管批准都需要監測安全性和有效性。FDA 還可能要求實施風險評估與減緩計劃(REMS),限制產品候選者可上市的批准適應症或批准條件,或要求我們進行可能昂貴的市場後測試和監測研究,包括第四階段試驗和監測以確保產品候選者的質量、安全性和有效性。市場後研究的失敗或未完成此類研究可能導致需要提供藥物指南、醫生溝通計劃或其他額外要素以確保安全使用,例如限制分發方法、患者登記和其他風險最小化工具作爲批准條件。
任何針對藥品安全問題的新立法都可能導致產品開發或商業化的延遲或增加合規成本。我們還必須遵守關於我們產品的廣告和促銷要求。有關處方藥產品的促銷溝通受到各種法律和監管限制,並且必須與產品批准標籤中的信息保持一致。因此,我們將不被允許推廣未獲得批准的適應症或用途,通常稱爲越界推廣。獲得批准的新藥申請的持有者必須提交新的或補充的申請,並在對批准的產品、產品標籤或製造過程進行某些更改之前獲得批准。被發現不當推廣我們產品的越界用途的公司可能會面臨重大的民事、刑事和行政處罰。
此外,藥品製造商需要支付用戶費用,並接受FDA及其他監管機構對其遵守FDA當前良好生產規範(cGMPs)和在新藥申請(NDA)或外國市場申請中的承諾的持續評估和定期檢查。如果我們、FDA或相應的外國監管機構發現我們的產品候選者存在之前未知的問題,例如未預期的嚴重程度或頻率的不良事件,或藥物生產設施的問題,或者如果某監管機構不同意該藥物的推廣、營銷或標籤,則監管機構可能會對該藥物、製造設施或我們施加限制,包括要求召回或撤回該藥物在市場上銷售或暫停生產。
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我們未能遵守適用的監管要求在任何產品候選批准後,可能導致以下結果:
FDA及其他監管機構的政策可能會變化,可能會出台額外的政府法規,這些法規可能會阻止、限制或延遲我們產品候選的監管批准。如果我們適應現有要求或新要求、新政策的變化的速度慢或無法適應,或者如果我們無法保持監管合規性,我們可能會失去已獲得的任何營銷批准,並且可能無法實現或維持盈利。我們也無法預測未來立法或行政或執行行爲所可能產生的政府監管的可能性、性質或程度,無論是在美國還是國外。目前及未來的立法、行政行爲和訴訟,包括行政命令,將如何實施以及它們將對我們的業務和臨床發展產生多大影響,以及FDA及其他機構行使其監管權力的能力,包括FDA的預批准檢查和對我們提交給FDA的任何監管申請或文件的及時審核,都是難以預測的。如果某些行政行爲對FDA在正常情況下進行監督和實施活動的能力施加限制,我們的業務可能會受到負面影響。
FDA、SEC或其他政府機構因資金短缺或全球健康問題而導致的干擾可能會妨礙它們僱傭和留住關鍵領導層和其他人員的能力,或以其他方式阻止新產品或修改產品的及時開發、批准或商業化,或者以其他方式妨礙這些機構執行我們業務可能依賴的正常業務職能,這可能會對我們的業務產生負面影響。
FDA審查和批准新產品的能力可能會受到多種因素的影響,包括政府預算和資金水平、僱傭和留住關鍵人員的能力以及接受用戶費用的支付、法定、監管和政策變更,以及可能影響FDA進行日常職能的其他事件。因此,近幾年來,機構的平均審查時間有所波動。此外,政府對SEC和其他我們運營可能依賴的政府機構的資金,包括那些資助研發活動的機構,受到政治過程的制約,而政治過程本質上是流動和不可預測的。
FDA及其他機構的干擾也可能延緩新藥獲得必要政府機構的審查或批准所需的時間,這將對我們的 業務 產生不利影響。如果出現長期的政府關閉或其他干擾,或全球健康或其他問題阻礙FDA或其他機構的正常運作,
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如果監管機構無法及時進行例行檢查、審查或其他監管活動,可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們的監管提交的能力,這可能對我們的業務產生重大不利影響。此外,將來的政府停擺或延遲可能會影響我們進入公共市場和獲得必要資本的能力,從而妨礙我們正常運營。
另外,針對COVID-19疫情,FDA宣佈將在不同階段推遲大多數外國和國內製造設施的檢查。儘管FDA已恢復對國內設施的標準檢查操作,但如果出現長期的政府關停,無論是由於全球健康相關原因還是其他原因,導致FDA或其他監管機構無法正常開展業務或進行檢查、審查或其他監管活動,這可能會顯著影響FDA及時審查和處理我們的監管提交的能力,從而對我們的業務產生重大影響。
我們可能會面臨由於當前法規和未來立法變化帶來的困難。旨在降低醫療保健成本的醫療保健立法措施可能對我們的業務和運營結果產生重大不利影響。
美國和許多外國法域已經制定或提出了影響醫療保健系統的立法和監管變更,這可能會阻止或延遲我們產品候選人的市場批准,限制或監管獲得批准後的活動,並影響我們盈利性地出售獲得市場批准的產品的能力。法規、法令或現有法規的解釋變化可能會在未來影響我們的業務,例如要求:
任何對我們施加的此類變化都可能對我們的業務事件造成不利影響。
在美國,已經有許多立法倡議旨在控制醫療保健成本,且這些倡議仍在繼續。例如,在2010年,通過了《患者保護與平價醫療法案》(簡稱ACA),該法案經過《醫療保健和教育和解法案》的修訂,實質上改變了政府和私人保險公司對醫療保健的融資方式,並對美國藥品行業產生了重大影響。ACA包含的條款可能會通過多種方式減少藥品的盈利能力,包括針對由醫療補助項目報銷的藥物增加折扣,擴大對醫療補助管理計劃的折扣,要求某些醫療保險D部分受益人進行折扣,以及基於藥品公司向聯邦醫療保健項目銷售份額的年度費用。
美國對特藥定價實踐的立法和執法關注日益增加。2022年8月,國會通過了2022年通貨膨脹削減法案(IRA),其中包括對處方藥的規定,這對藥品行業和醫療保險受益人具有重大影響。其中包括允許聯邦政府爲某些高價單一來源醫療保險藥物談判最高公允價格,針對未能遵守藥品價格談判要求的製造商施加罰款和消費稅,要求對所有醫療保險B部分和D部分藥物進行通貨膨脹回扣(限於某些例外),如果其藥品價格的上漲速度超過通貨膨脹,並重新設計醫療保險D部分以減少受益人的自付處方藥費用。人類健康與公共服務部門(HHS)已發佈並將繼續發佈和更新指導,隨着這些項目的實施。2023年8月29日,康哲藥業公佈了將進行價格談判的前十種藥物名單。然而,包括製藥公司、美國商會和美國製藥研究與製造商協會在內的各種行業利益相關者已對聯邦政府提起訴訟,聲稱IRA的價格談判規定是違憲的。這些司法挑戰的影響,以及未來的立法、行政和行政行動以及任何未來的醫療保健措施和機構規則。
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由於政府對我們和整個藥品行業實施的措施,難以預測。成本控制措施或其他醫療改革的實施可能會導致我們無法產生營業收入,獲得盈利或在批准後商業化我們的產品候選。
此外,拜登總統已發佈多項行政命令,旨在降低處方藥費用。2023年2月,衛生與公衆服務部(HHS)還發布了一項提議,以響應拜登總統2022年10月的行政命令,其中包括一項提議的處方藥定價模型,該模型將測試針對醫保支付調整是否能充分激勵製造商完成通過FDA加速批准途徑獲批藥物的確認試驗。此外,作爲對拜登政府2022年10月行政命令的回應,2023年2月14日,HHS發佈了一份報告,概述了CMS創新中心將測試的三種新模型,這些模型將根據降低藥物費用、促進可及性和提高護理質量的能力進行評估。目前尚不清楚這些模型是否將在未來的任何健康改革措施中得到利用。雖然這些以及其他提議的措施可能需要通過額外立法獲得授權才能生效,並且拜登政府可能會撤回或以其他方式更改這些措施,但拜登政府和國會均表示,他們將繼續尋求新的立法措施以控制藥物費用。
在州一級,各州在通過立法和實施旨在控制處方藥定價的規定方面越來越積極,包括價格或患者報銷的限制、折扣、對某些產品的獲取和營銷成本的限制以及透明度措施,在某些情況下,還旨在鼓勵大宗採購和從其他國家進口。一些州正在考慮或最近已經頒佈了藥品價格透明度和報告法律,這可能會顯著增加我們的合規負擔,並使我們在獲得任何產品的監管批准後開始商業化時面臨更大的法律責任。我們預計未來將會採取更多的州和聯邦醫療改革措施,任何這些措施都可能限制聯邦和州政府爲醫療產品和服務支付的金額,這可能導致我們產品候選的需求減少或面臨額外的定價壓力。
我們的營業收入前景可能會受到美國及其他國家醫療支出和政策變化的影響。我們經營的行業板塊高度受監管,新法律、法規或司法裁決,或者對現有法律、法規或裁決的新解讀,與醫療可用性、醫療產品和服務的交付方式或支付方式相關,可能會對我們的業務、運營和財務控件產生負面影響。
在外國、聯邦和州層面上,已經提出並可能將繼續提出立法和監管提案,旨在擴大醫療保健的可獲得性,並控制或降低醫療保健的成本。我們無法預測未來可能採用的舉措。政府、保險公司、管理醫療機構及其他醫療服務支付者持續努力控制或降低醫療成本或實施價格管制,可能會對以下方面產生不利影響:
實施成本控制措施或其他醫療改革可能會降低競爭對手產品或程序的定價,這可能會限制我們產品候選者的定價(如果獲得批准),並使我們無法產生營業收入、實現盈利或商業化我們的產品候選者。
已經提出立法和監管提案,以擴大生物技術產品的批准後要求,並限制銷售和促銷活動。我們無法確定這些立法和監管提案將由聯邦和州政府實施到什麼程度,是否還會有其他立法。
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無論FDA的規定、指導方針或業績解讀是否會發生變化,或這些變化對我們的產品候選者的市場批准可能產生的影響是什麼,都會實施變更。此外,國會對FDA批准流程的審查加強可能會顯著延遲或阻止市場批准,並可能使我們面臨更嚴格的產品標籤和上市後測試及其他要求。
我們可能會受到聯邦和州的醫療保健欺詐和濫用法律、虛假索賠法律、透明度法律以及健康信息隱私和安防-半導體法律的約束,這可能使我們面臨刑事制裁、民事處罰、合同損害、聲譽損害、行政負擔以及利潤和未來收益的減少等多種風險。
我們與醫療專業人員、臨床研究者、合同研究組織(CRO)和客戶的當前及未來安排可能使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律法規,這可能會限制我們計劃營銷、賣出和分銷獲得市場批准的產品的業務或金融安排和關係。
可能影響我們運營能力的法律包括但不限於:
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由於這些法律的廣泛性以及可用的法定例外和監管保護港的狹窄性,我們的一些業務活動,包括與醫生的顧問委員會安排以及在美國市場推廣獲批產品候選後的任何銷售和市場活動,可能會受到法律挑戰和執法行動。如果我們的運營被發現違反上述任何聯邦和州法律或適用於我們的任何其他政府法規,我們可能會面臨重大民事、刑事和行政處罰,包括但不限於賠償、罰款、退還、監禁、額外報告義務和監管,如果我們成爲企業誠信協議或其他解決不合規指控的協議的主體,並可能導致我們的運營受到限制或重組,以上任何情況都可能對我們開展業務和我們的經營業績產生不利影響。
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我們的員工、獨立承包商、顧問、商業合作伙伴、主要研究人員、合同研究組織、供應商和服務商可能會參與不當行爲或其他不正當活動,包括不遵守監管標準和要求。
我們面臨員工、獨立承包商、顧問、商業合作伙伴、主要研究人員、合同研究組織、供應商和賣方可能存在不當行爲或其他不當活動的風險。這些方的不當行爲可能包括未能遵守FDA法規、向FDA提供準確的信息、遵守聯邦和州醫療保健欺詐和濫用法律法規、準確報告財務信息或數據或向我們披露未授權的活動。特別是,醫療保健行業的銷售、營銷和業務安排受大量法律和法規的約束,這些法律和法規旨在防止欺詐、不當行爲、回扣、自我交易和其他濫用行爲。這些法律和法規可能限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客戶激勵計劃和其他業務安排。這些方的不當行爲還可能涉及在臨床試驗中獲得的信息的錯誤使用,這可能導致監管制裁併對我們的聲譽造成嚴重傷害。識別和遏制這些方的不當行爲並非總是容易,且我們爲檢測和預防該活動所採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失,或保護我們免受因未遵守這些法律或法規而導致的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們採取任何此類行動且我們未能成功辯護或主張我們的權利,這些行動可能對我們的業務產生重大影響,包括施加重大的民事、刑事和行政處罰、賠償金、罰款、沒收、監禁、誠信監督和報告義務、合同損害、聲譽損害、利潤和未來收益減少,以及對我們運營的限制或重組。
如果我們未能遵守環保、健康和安全法律法規,我們可能會面臨罰款或處罰,或者產生可能對我們業務的成功產生重大不利影響的費用。
我們須遵守衆多環保母基、健康和安全法律法規,包括那些規定實驗室程序及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法規。我們的操作涉及使用危險和易燃材料,包括化學品、生物材料和放射性材料。我們的操作也會產生危險廢物。我們通常與第三方簽訂合同以處置這些材料和廢物。我們無法消除因這些材料造成污染或傷害的風險。如果因我們使用危險材料而導致污染或傷害,我們可能對任何由此產生的損害承擔責任,並且任何責任可能超出我們的資源。我們也可能面臨與民事或刑事罰款和處罰相關的重大費用。雖然我們維護工人賠償保險以覆蓋因使用危險材料導致員工受傷而可能產生的成本和費用,但該保險可能無法提供足夠的保障以應對潛在的責任。我們不維護針對與我們儲存或處置生物或危險材料相關的環保母基責任或毒害侵權索賠的保險。
此外,我們可能會產生巨額成本以遵守當前或未來的環保母基、健康和安全法律法規。這些當前或未來的法律法規可能會影響我們的研究、開發或商業化努力。未能遵守這些法律法規也可能會導致巨額罰款、處罰或其他制裁。
我們受美國和外國的反腐敗、反洗錢、出口管制、制裁以及其他交易法律法規的約束,違反這些法律法規可能會面臨嚴重後果。
在其他事務中,美國和外國的反腐敗、反洗錢、出口管制、制裁和其他交易法律法規禁止公司及其員工、代理人、臨床研究機構、法律顧問、會計師、顧問、承包商及其他合作伙伴直接或間接授權、承諾、提供、索取或接受賄賂或不當支付,或其他任何有價值的東西,從公共或私營部門的收款人那裏。違反這些交易法律可能會導致重大的刑事罰款和民事罰款、監禁、交易特權的喪失、禁止從業、稅務重新評估、違約和欺詐訴訟、聲譽損害及其他後果。我們與
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officials and employees of government agencies or government-affiliated hospitals, universities and other organizations. We also expect our non-U.S. activities to increase in time. We plan to engage third parties for clinical trials or to obtain necessary permits, licenses, patent registrations and other regulatory approvals, and we may be held liable for the corrupt or other illegal activities of our personnel, agents or partners even if we do not explicitly authorize or have prior knowledge of such activities.
Risks Related to Our Reliance on Third Parties
We rely, and expect to continue to rely, on third parties, including independent clinical investigators and CROs, to conduct, supervise and monitor certain aspects of our clinical trials and preclinical studies. If these third parties do not successfully carry out their contractual duties, comply with applicable regulatory requirements and meet expected deadlines, we may not be able to obtain regulatory approval for or commercialize our product candidates, or such approval or commercialization may be delayed, and our business could be substantially harmed.
We have relied upon, and plan to continue to rely upon, third parties, including independent clinical investigators and third-party CROs, to conduct certain aspects of our preclinical studies and clinical trials and to monitor and manage data for our ongoing clinical programs.
We rely on these parties for execution of our trials and generally do not control their activities. Nevertheless, we are responsible for ensuring that each of our studies and trials is conducted in accordance with the applicable clinical investigation plan and protocol as well as legal, regulatory and scientific standards, and our reliance on these third parties does not relieve us of our regulatory responsibilities. We and our third-party contractors and CROs are required to comply with GCPs, which are regulations and guidelines enforced by the FDA and comparable foreign regulatory authorities, for all of our products candidates in clinical development. Regulatory authorities enforce these GCPs through periodic inspections of trial sponsors, principal investigators and trial sites. If we or any of these third parties or CROs fails to comply with applicable GCPs, the clinical data may be deemed unreliable and the FDA or comparable foreign regulatory authorities may require us to perform additional clinical trials before approving our marketing applications. We cannot assure you that upon inspection by a given regulatory authority, such regulatory authority will determine that any of our clinical trials complies with GCP regulations. In addition, our clinical trials must be conducted with product produced under cGMP regulations. Failure to comply with these regulations may require us to repeat clinical trials, which would delay the regulatory approval process. Moreover, our business may be adversely affected if any of these third parties violates federal or state fraud and abuse or false claims laws and regulations or healthcare privacy and security laws.
Further, these investigators and CROs are not our employees, and we will not be able to control, other than by contract, the amount of resources, including time, which they devote to our product candidates and clinical trials. These third parties may also have relationships with other commercial entities, including our competitors, for whom they may also be conducting clinical trials or other product development activities, which could affect their performance on our behalf. If independent investigators or CROs fail to devote sufficient resources to the development of our product candidates, or if CROs do not successfully carry out their contractual duties or obligations or meet expected deadlines, if they need to be replaced or if the quality or accuracy of the clinical data they obtain is compromised due to the failure to adhere to our clinical protocols, regulatory requirements or for other reasons, our clinical trials may be extended, delayed or terminated, and we may not be able to obtain regulatory approval for or successfully commercialize our product candidates. As a result, our results of operations and the commercial prospects for our product candidates would be harmed, our costs could increase and our ability to generate revenues could be delayed or precluded entirely.
In many cases, our CROs have the right to terminate their agreements with us in the event of an uncured material breach. In addition, some of our CROs have an ability to terminate their respective agreements with us if it can be reasonably demonstrated that the safety of the subjects participating in our clinical trials warrants such termination, if we make a general assignment for the benefit of our creditors or if we are liquidated. If any of our relationships with these third parties terminates, we may not be able to timely enter into arrangements with alternative third parties or to do so on commercially reasonable terms, if at all. Switching or adding CROs involves substantial cost and requires management time and focus. In addition, there is a natural transition period when a
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new CRO commences work. As a result, delays occur, which can materially impact our ability to meet desired clinical development timelines. Though we intend to carefully manage our relationships with our CROs, there can be no assurance that we will not encounter challenges or delays in the future or that these delays or challenges will not have a material adverse impact on our business, financial condition and prospects.
We contract with third parties for the manufacture of our product candidates for preclinical studies and clinical trials, and expects to continue to do so for additional clinical trials and ultimately for commercialization. This reliance on third parties increases the risk that we will not have sufficient quantities of our product candidates or such quantities at an acceptable cost, which could delay, prevent or impair our development or commercialization efforts.
We do not currently have the infrastructure or internal capability to manufacture supplies of our product candidates for use in development and commercialization and do not intend to develop such infrastructure and capabilities. We rely, and expect to continue to rely, on third party manufacturers for the production of our product candidates for preclinical studies and clinical trials under the guidance of members of our organization. Furthermore, we rely on single-source suppliers for our drug substance manufacturing (PharmaBlock Sciences (Nanjing), Inc.) and for our drug product manufacturing (STA Pharmaceutical Hong Kong Limited). We have entered into a master services agreement with each of these service providers; however, under the terms of the master services agreements, the service provider is not obligated to enter into any particular statement of work and there is no pre-determined pricing for the manufacturing services. If we were to experience an unexpected loss of supply of any of our product candidates or any of our future product candidates for any reason, whether as a result of manufacturing, supply or storage issues or otherwise, we could experience delays, disruptions, suspensions or terminations of, or be required to restart or repeat, any pending or ongoing preclinical studies and clinical trials.
We expect to continue to rely on third-party manufacturers for the commercial supply of any of our product candidates for which we obtain marketing approval. We may be unable to maintain or establish required agreements with third-party manufacturers or to do so on acceptable terms. Even if we are able to establish agreements with third-party manufacturers, reliance on third-party manufacturers entails additional risks, including:
We do not have complete control over all aspects of the manufacturing process of, and are dependent upon, our contract manufacturing partners for compliance with cGMP regulations for manufacturing both active drug
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substances and finished drug products. Third-party manufacturers may not be able to comply with cGMP regulations or similar regulatory requirements outside of the United States. If our contract manufacturers cannot successfully manufacture material that conforms to our specifications and the strict regulatory requirements of the FDA, EMA or others, we will not be able to secure and/or maintain marketing approval for our manufacturing facilities. In addition, we do not have control over the ability of our contract manufacturers to maintain adequate quality control, quality assurance and qualified personnel. If the FDA, EMA or a comparable foreign regulatory authority does not approve these facilities for the manufacture of our product candidates or if it withdraws any such approval in the future, we may need to find alternative manufacturing facilities, which would significantly impact our ability to develop, obtain marketing approval for or market our product candidates, if approved. Our failure, or the failure of our third-party manufacturers, to comply with applicable regulations could result in sanctions being imposed on us, including fines, injunctions, civil penalties, delays, suspension or withdrawal of approvals, license revocation, seizures or recalls of product candidates or drugs, operating restrictions and criminal prosecutions, any of which could significantly and adversely affect supplies of our product candidates or drugs and harm our business and results of operations. Our current and anticipated future dependence upon others for the manufacture of our product candidates or drugs may adversely affect our future profit margins and our ability to commercialize any product candidates that receive marketing approval on a timely and competitive basis.
The manufacture of drugs is complex, and our third-party manufacturers may encounter difficulties in production. If any of our third-party manufacturers encounter such difficulties, our ability to provide adequate supply of our product candidates for clinical trials or our products for patients, if approved, could be delayed or prevented.
Manufacturing drugs, especially in large quantities, is complex and may require the use of innovative technologies. Each lot of an approved drug product must undergo thorough testing for identity, strength, quality, purity, potency and stability. Manufacturing drugs requires facilities specifically designed for and validated for this purpose, and sophisticated quality assurance and quality control procedures are necessary. Slight deviations anywhere in the manufacturing process, including filling, labeling, packaging, storage, shipping, quality control and testing, may result in lot failures, product recalls or spoilage. When changes are made to the manufacturing process, we may be required to provide preclinical and clinical data showing the comparable identity, strength, quality, purity or potency of the products before and after such changes. If microbial, viral or other contaminations are discovered at the facilities of our manufacturers, such facilities may need to be closed for an extended period of time to investigate and remedy the contamination, which could delay clinical trials and adversely harm our business. If our manufacturers are unable to produce sufficient quantities for clinical trials or for commercialization as a result of these challenges, or otherwise, our development and commercialization efforts would be impaired, which would have an adverse effect on our business, financial condition, results of operations and growth prospects.
Risks Related to Our Business Operations
Our success is highly dependent on our ability to attract and retain highly skilled executive officers and employees.
To succeed, we must recruit, retain, manage and motivate qualified executives, and we face significant competition for experienced personnel. We are highly dependent on the principal members of our management and need to add executives with operational and commercialization experience as we plan for commercialization of our product candidates and operations as a public company. Failure to attract and retain qualified personnel, particularly at the management level, could adversely affect our ability to execute our business plan and harm our operating results. In particular, the loss of one or more of our executive officers could be detrimental to us if we cannot recruit suitable replacements in a timely manner. The competition for qualified personnel in the biotechnology field is intense and, as a result, we may be unable to continue to attract and retain qualified personnel necessary for the future success of our business. We could in the future have difficulty attracting experienced personnel and may be required to expend significant financial resources in employee recruitment and retention efforts.
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Many of the other biotechnology companies that we compete against for qualified personnel have greater financial and other resources, different risk profiles and a longer history in the industry than we do. They also may provide more diverse opportunities and better prospects for career advancement. Some of these characteristics may be more appealing to high-quality candidates than what we have to offer. If we are unable to continue to attract and retain high-quality personnel, the rate and success at which we can discover, develop and commercialize our product candidates will be limited, and the potential for successfully growing our business will be harmed.
If we engage in acquisitions, in-licensing or strategic partnerships, this may increase our capital requirements, dilute our stockholders, cause us to incur debt or assume contingent liabilities and subject us to other risks.
We may engage in various acquisitions and strategic partnerships in the future, including licensing or acquiring complementary products, intellectual property rights, technologies or businesses. Any acquisition or strategic partnership may entail numerous risks, including:
In addition, if we undertake such a transaction, we may incur large one-time expenses and acquire intangible assets that could result in significant future amortization expense.
Our business and operations would suffer in the event of system failures.
Our computer systems, as well as those of our contractors and consultants, are vulnerable to damage from computer viruses, unauthorized access, natural disasters (including hurricanes), terrorism, war and telecommunication and electrical failures. If such an event were to occur and cause interruptions in our operations, it could result in a material disruption of our product candidate development programs. For example, the loss of preclinical study or clinical trial data from completed, ongoing or planned trials could result in delays in regulatory approval efforts and significantly increase costs to recover or reproduce the data. To the extent that any disruption or security breach were to result in a loss of or damage to our data or applications, or inappropriate disclosure of personal, confidential or proprietary information, we could incur liability and the further development of our product candidates could be delayed.
The secure processing, maintenance and transmission of this information is critical to our operations. Despite our security measures, our information technology and infrastructure may be vulnerable to attacks by hackers or internal bad actors, or breached due to employee error, a technical vulnerability, malfeasance or other disruptions. Although, to our knowledge, we have not experienced any such material security breach to date, any such breach could compromise our networks and the information stored there could be accessed, publicly
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disclosed, lost or stolen. Any such access, disclosure or other loss of information could result in legal claims or proceedings, liability under laws that protect the privacy of personal information and significant regulatory penalties, and such an event could disrupt our operations, damage our reputation and cause a loss of confidence in us and our ability to conduct clinical trials, which could adversely affect our reputation and delay clinical development of our product candidates.
Risks Related to Ownership of Our Class A Common Stock
The market price of our Class A Common Stock is expected to be volatile.
The market price of our Class A Common Stock could be subject to significant fluctuations. Some of the factors that may cause the market price of our Class A Common Stock to fluctuate include:
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Moreover, the stock markets in general have experienced substantial volatility that has often been unrelated to the operating performance of individual companies. These broad market fluctuations may also adversely affect the trading price of our Class A Common Stock. In addition, a recession, depression or other sustained adverse market event could materially and adversely affect our business and the value of our Class A Common Stock. Furthermore, market volatility may lead to increased shareholder activism if we experience a market valuation that activists believe is not reflective of our intrinsic value. Activist campaigns that contest or conflict with our strategic direction or seek changes in the composition of our board of directors could have an adverse effect on our operating results, financial condition and cash flows.
We may be unable to successfully integrate the businesses of Reneo and Legacy OnKure and realize the anticipated benefits of the Merger.
The Merger involved the combination of two companies that previously operated as independent companies. Following the Merger, we must devote significant management attention and resources to integrating the business practices and operations of the separate companies. We may fail to realize some or all of the anticipated benefits of the Merger if the integration process takes longer than expected or is more costly than expected. Potential difficulties in the integration process include the following:
Many of the other biotechnology companies that we compete against for qualified personnel have greater financial and other resources, different risk profiles and a longer history in the industry than we do. These competitors also may provide higher compensation, more diverse opportunities and better prospects for career advancement. Some of these characteristics may be more appealing to high-quality candidates than what we have to offer. If we are unable to continue to attract and retain high-quality personnel, the rate and success at which we can discover, develop and commercialize our product candidates will be limited and the potential for successfully growing our business will be harmed.
If we fail to attract and retain management and other key personnel, we may be unable to continue to successfully develop or commercialize our product candidates or otherwise implement our business plan.
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Our ability to compete in the highly competitive pharmaceuticals industry depends on our ability to attract and retain highly qualified managerial, scientific, medical, legal, sales and marketing and other personnel. We will be highly dependent on our management and scientific personnel. The loss of the services of any of these individuals could impede, delay or prevent the successful development of our product pipeline, completion of our planned clinical trials, commercialization of our product candidates or in-licensing or acquisition of new assets and could impact negatively our ability to implement successfully our business plan. If we lose the services of any of these individuals, we might not be able to find suitable replacements on a timely basis or at all, and our business could be harmed as a result. We might not be able to attract or retain qualified management and other key personnel in the future due to the intense competition for qualified personnel among biotechnology, pharmaceutical and other businesses.
We will incur additional costs and increased demands upon management as a result of complying with the laws and regulations affecting public companies.
We will incur significant legal, accounting and other expenses as a public company that Legacy OnKure did not incur as a private company, including costs associated with public company reporting obligations under the Exchange Act. Our management team consists of the executive officers of Legacy OnKure prior to the Merger, some of whom have not previously managed and operated a public company. These executive officers and other personnel will need to devote substantial time to gaining expertise related to public company reporting requirements and compliance with applicable laws and regulations to ensure that we comply with all of these requirements. Any changes we make to comply with these obligations may not be sufficient to allow us to satisfy our obligations as a public company on a timely basis, or at all. These reporting requirements, rules and regulations, coupled with the increase in potential litigation exposure associated with being a public company, could also make it more difficult for us to attract and retain qualified persons to serve on our board of directors or board committees or to serve as executive officers, or to obtain certain types of insurance, including directors’ and officers’ insurance, on acceptable terms.
We will continue to be an emerging growth company and a smaller reporting company, and it cannot be certain if the reduced reporting requirements applicable to emerging growth companies and smaller reporting companies will make our Class A Common Stock less attractive to investors.
For as long as we continue to be an emerging growth company, we may take advantage of exemptions from various reporting requirements that are applicable to other public companies that are not emerging growth companies, including not being required to comply with the auditor attestation requirements of Section 404 of the Sarbanes-Oxley Act of 2002, as amended (the Sarbanes-Oxley Act), reduced disclosure obligations regarding executive compensation in our periodic reports and proxy statements, and exemptions from the requirements of holding nonbinding advisory votes on executive compensation and stockholder approval of any golden parachute payments not previously approved. We will remain an emerging growth company until the earlier of (1) the last day of the fiscal year (a) following the fifth anniversary of the closing of Reneo’s initial public offering, (b) in which we have total annual gross revenue of at least $1.235 billion or (c) in which we are deemed to be a large accelerated filer, which requires, among other things, that the market value of our Class A Common Stock that is held by non-affiliates to exceed $700 million as of the prior June 30th, and (2) the date on which we have issued more than $1 billion in non-convertible debt during the prior three-year period.
Even after we no longer qualify as an emerging growth company, we may still qualify as a “smaller reporting company,” which would allow us to take advantage of many of the same exemptions from disclosure requirements, including not being required to comply with the auditor attestation requirements of Section 404 of the Sarbanes-Oxley Act (if we are also a non-accelerated filer at that time) and reduced disclosure obligations regarding executive compensation in our periodic reports and proxy statements. It cannot be predicted if investors will find our Class A Common Stock less attractive because we may rely on these exemptions. If some investors find
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our Class A Common Stock less attractive as a result, there may be a less active trading market for our Class A Common Stock and the price of our Class A Common Stock may be more volatile.
Under the Jumpstart Our Business Startups Act (JOBS Act), emerging growth companies can also delay adopting new or revised accounting standards until such time as those standards apply to private companies. It is expected that we will continue to elect to use this extended transition period under the JOBS Act. As a result, our financial statements may not be comparable to the financial statements of issuers who are required to comply with the effective dates for new or revised accounting standards that are applicable to public companies, which may make comparison of our financials to those of other public companies more difficult. As a result, changes in rules of GAAP or their interpretation, the adoption of new guidance, or the application of existing guidance to changes in our business could significantly affect our financial position and results of operations.
Additionally, once we are no longer an emerging growth company or a smaller reporting company or otherwise no longer qualify for these exemptions, we will be required to comply with these additional legal and regulatory requirements applicable to public companies and will incur significant legal, accounting and other expenses to do so. If we are not able to comply with the requirements in a timely manner or at all, our financial condition or the market price of our Class A Common Stock may be harmed.
If we fail to maintain proper and effective internal controls, our ability to produce accurate financial statements on a timely basis could be impaired.
We are subject to the reporting requirements of the Exchange Act, the Sarbanes-Oxley Act and the rules and regulations of Nasdaq. The Sarbanes-Oxley Act requires, among other things, that we maintain effective disclosure controls and procedures and internal control over financial reporting. We must perform system and process evaluation and testing of our internal control over financial reporting to allow management to report on the effectiveness of our internal controls over financial reporting in our Annual Report on Form 10-K filing for that year, as required by Section 404 of the Sarbanes-Oxley Act. As a private company, Legacy OnKure was not required to test its internal controls within a specified period. This will require that we incur substantial professional fees and internal costs to expand our accounting and finance functions and that we expend significant management efforts. We may experience difficulty in meeting these reporting requirements in a timely manner.
In addition to the matters described above in the context of Legacy OnKure being a private company, we may discover weaknesses in our system of internal financial and accounting controls and procedures that could result in a material misstatement of our financial statements. Our internal control over financial reporting will not prevent or detect all errors and all fraud. A control system, no matter how well designed and operated, can provide only reasonable, not absolute, assurance that the control system’s objectives will be met. Because of the inherent limitations in all control systems, no evaluation of controls can provide absolute assurance that misstatements due to error or fraud will not occur or that all control issues and instances of fraud will be detected.
If we are not able to comply with the requirements of Section 404 of the Sarbanes-Oxley Act, or if we are unable to maintain proper and effective internal controls, we may not be able to produce timely and accurate financial statements. If that were to happen, the market price of our Class A Common Stock could decline and we could be subject to sanctions or investigations by Nasdaq, the SEC or other regulatory authorities.
Our Amended and Restated Certificate of Incorporation, our Amended and Restated Bylaws and provisions under Delaware law could make an acquisition of us more difficult and may prevent attempts by our stockholders to replace or remove our management.
Provisions in our Amended and Restated Certificate of Incorporation and our Amended and Restated Bylaws may discourage, delay or prevent a merger, acquisition or other change in control of us that stockholders may consider favorable, including transactions in which holders of our Class A Common Stock might otherwise receive a premium price for their shares. These provisions could also limit the price that investors might be willing to pay in the future for shares of our Class A Common Stock, thereby depressing the market price of our Class A Common Stock. In addition, because our board of directors will be responsible for appointing the members of our management team, these provisions may frustrate or prevent any attempts by our stockholders to replace or
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remove current management by making it more difficult for stockholders to replace members of our board of directors. Among other things, these provisions:
Moreover, because we are incorporated in Delaware, we are governed by the provisions of Section 203 of the DGCL, which prohibits stockholders owning in excess of 15% of our outstanding voting stock from merging or combining with us. Although we believe these provisions collectively will provide for an opportunity to receive higher bids by requiring potential acquirors to negotiate with our board of directors, they would apply even if the offer may be considered beneficial by some stockholders. In addition, these provisions may frustrate or prevent any attempts by our stockholders to replace or remove then-current management by making it more difficult for stockholders to replace members of our board of directors, which is responsible for appointing the members of management.
Our Amended and Restated Bylaws provide that, unless we consent in writing to the selection of an alternative forum, certain designated courts will be the sole and exclusive forum for certain legal actions between us and our stockholders, which could limit our stockholders’ ability to obtain a favorable judicial forum for disputes with us or our directors, officers, employees or agents.
Our Amended and Restated Bylaws provide that, unless we consent in writing to the selection of an alternative forum, the Court of Chancery of the State of Delaware will be the sole and exclusive forum for the following types of actions or proceedings under Delaware statutory or common law: (i) any derivative claim or cause of action brought on our behalf; (ii) any claim or cause of action for breach of a fiduciary duty owed by any of our current or former directors, officers or other employees, to us or our stockholders; (iii) any claim or cause of action against us or any of our current or former directors, officers or other employees, arising out of or pursuant to any provision of the DGCL, our Amended and Restated Certificate of Incorporation or our Amended and Restated Bylaws; (iv) any claim or cause of action seeking to interpret, apply, enforce or determine the validity of our Amended and Restated Certificate of Incorporation or our Amended and Restated Bylaws; (v) any claim or cause of action as to which the DGCL confers jurisdiction on the Court of Chancery of the State of Delaware; and (vi) any claim or cause of action against us or any of our current or former directors, officers or other employees, governed by the internal-affairs doctrine or otherwise related to our internal affairs, in all cases to the fullest extent permitted by law and subject to the court having personal jurisdiction over the indispensable parties named
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as defendants. This provision would not apply to claims or causes of action brought to enforce a duty or liability created by the Exchange Act or any other claim for which the federal courts have exclusive jurisdiction.
Unless we consent in writing to the selection of an alternate forum, the United States federal district courts shall be the sole and exclusive forum for resolving any complaint asserting a cause of action arising under the Securities Act. In addition, our Amended and Restated Bylaws provide that any person or entity purchasing or otherwise acquiring any interest in shares of our capital stock is deemed to have notice of and consented to these exclusive forum provisions. The forum selection provisions in our Amended and Restated Bylaws may limit our stockholders’ ability to litigate disputes with us in a judicial forum that they find favorable for disputes with us or our directors, officers or employees, which may discourage the filing of lawsuits against us and our directors, officers and employees, even though an action, if successful, might benefit our stockholders. There is uncertainty as to whether a court would enforce such provisions, and investors cannot waive compliance with the federal securities laws and the rules and regulations thereunder. Furthermore, the enforceability of similar choice of forum provisions in other companies’ charter documents has been challenged in legal proceedings. It is possible that a court could find these types of provisions to be inapplicable or unenforceable, and if a court were to find either exclusive-forum provision in our Amended and Restated Bylaws to be inapplicable or unenforceable in an action, we may incur additional costs associated with resolving the dispute in other jurisdictions, which could seriously harm our business. Section 22 of the Securities Act creates concurrent jurisdiction for federal and state courts over actions brought under the Securities Act or the rules and regulations promulgated thereunder. In addition, these forum selection provisions may impose additional litigation costs for stockholders who determine to pursue any such lawsuits against us.
Claims for indemnification by our directors and officers may reduce our available funds to satisfy successful third-party claims against us and may reduce the amount of money available to us.
Our Amended and Restated Certificate of Incorporation and Amended and Restated Bylaws provide that we will indemnify our directors and officers, in each case to the fullest extent permitted by Delaware law. In addition, as permitted by Section 145 of the DGCL, our Amended and Restated Bylaws and the indemnification agreements that we have entered with our directors and officers provide that:
We will indemnify our directors and officers for serving us in those capacities or for serving other business enterprises at our request, to the fullest extent permitted by Delaware law. Delaware law provides that a corporation may indemnify such person if such person acted in good faith and in a manner such person reasonably
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believed to be in or not opposed to the best interests of the registrant and, with respect to any criminal proceeding, had no reasonable cause to believe such person’s conduct was unlawful.
To the extent that a claim for indemnification is brought by any of our directors or officers, it would reduce the amount of funds available for use in our business.
We do not anticipate that we will pay any cash dividends in the foreseeable future.
The current expectation is that we will retain our future earnings, if any, to fund the growth of our business as opposed to paying dividends. As a result, capital appreciation, if any, of our Class A Common Stock will be your sole source of gain, if any, for the foreseeable future.
An active trading market for our Class A Common Stock may not develop, and the holders of our Class A Common Stock may not be able to resell their shares of our Class A Common Stock for a profit, if at all.
Prior to the Merger, there had been no public market for shares of Legacy OnKure capital stock. An active trading market for our Class A Common Stock may never develop or be sustained. If an active market for our Class A Common Stock does not develop or is not sustained, it may be difficult for our stockholders to sell their shares of our Class A Common Stock at an attractive price or at all.
We could be subject to securities class action litigation, which is expensive and could divert management attention.
In the past, securities class action litigation has often been brought against a company following a decline in the market price of its securities. This risk is especially relevant for us because pharmaceutical companies have experienced significant stock price volatility in recent years. If we face such litigation, it could result in substantial costs and a diversion of management’s attention and resources, which could harm our business, operating results, or financial condition.
Reneo’s winddown of its historical operations, the suspension of development activities and the Merger, resulting in the conversion of Legacy OnKure into a public company, make us subject to the SEC requirements applicable to reporting shell company business combinations. As a result, we will be subject to more stringent reporting requirements, offering limitations and resale restrictions.
According to SEC guidance, the requirements applicable to reporting shell company business combinations apply to any company that sells or otherwise disposes of its historical assets or operations in connection with or as part of a plan to combine with a non-shell private company in order to convert the private company into a public one. Prior to the Merger, Reneo suspended its development activities and, as such, we are subject to the SEC requirements applicable to reporting shell company business combinations, which are as follows:
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The foregoing SEC requirements will increase our time and cost of raising capital, offering stock under equity plans, and complying with securities laws. Furthermore, such requirements will add burdensome restrictions on the resale of our Class A Common Stock by our affiliates and any holders of our “restricted” or “control” securities.
Future sales of shares by existing stockholders could cause our Class A Common Stock price to decline.
If existing securityholders sell, or indicate an intention to sell, substantial amounts of our Class A Common Stock in the public market after legal restrictions on resale lapse, the trading price of our Class A Common Stock could decline. Of the outstanding shares of our Class A Common Stock, approximately 6,796,137 shares will be available for sale in the public market beginning 180 days after the closing of the Merger as a result of the expiration of lock-up agreements between Reneo and Legacy OnKure on the one hand and certain securityholders of Reneo and Legacy OnKure on the other hand. All other outstanding shares of our Class A Common Stock, other than “restricted” or “control” securities per Rule 144, are currently freely tradable, without restriction, in the public market. In addition, shares of our Class A Common Stock that are subject to outstanding options or warrants will become eligible for sale in the public market to the extent permitted by the provisions of various vesting agreements and Rules 144 and 701 under the Securities Act. If these shares are sold, the trading price of our Class A Common Stock could decline.
Our executive officers, directors and principal stockholders have the ability to control or significantly influence all matters submitted to our stockholders for approval.
Our executive officers, directors and principal stockholders, in the aggregate, beneficially own approximately 49.8% of the outstanding shares of our Class A Common Stock. As a result, if these stockholders were to choose to act together, they would be able to control or significantly influence all matters submitted to our stockholders for approval, as well as our management and affairs. For example, these stockholders, if they choose to act together, would control or significantly influence the election of directors and approval of any merger, consolidation or sale of all or substantially all of our assets. This concentration of voting power could delay or prevent an acquisition of us on terms that other stockholders may desire.
If equity research analysts do not publish research or reports, or publish unfavorable research or reports, about us, our business or our market, the stock price and trading volume of our Class A Common Stock could decline.
The trading market for our Class A Common Stock will be influenced by the research and reports that equity research analysts publish about us and our business. Equity research analysts may elect to not provide research coverage of our Class A Common Stock, and such lack of research coverage may adversely affect the market price of our Class A Common Stock. In the event that we do have equity research analyst coverage, we will not have any control over the analysts or the content and opinions included in their reports. The price of our Class A Common Stock could decline if one or more equity research analysts downgrades our stock or issues other unfavorable commentary or research. If one or more equity research analysts ceases coverage of us or fails to publish reports on it regularly, demand for our Class A Common Stock could decrease, which in turn could cause our stock price or trading volume to decline.
We may be subject to adverse legislative or regulatory tax changes that could negatively impact our financial condition.
The rules dealing with U.S. federal, state and local income taxation are constantly under review by persons involved in the legislative process and by the IRS and the U.S. Treasury Department. Changes to tax laws (which
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changes may have retroactive application) could adversely affect us or our stockholders. For example, the United States recently enacted the IRA, which implements, among other changes, a 1% excise tax on certain stock buybacks. In addition, beginning in 2022, the Tax Cuts and Jobs Act of 2017 (the Tax Act) eliminated the option to deduct research and development expenditures and required taxpayers to amortize them generally over five or fifteen years. However, recently proposed tax legislation, if enacted, would restore the ability to deduct domestic research and development expenditures in the current year through 2025 and would retroactively restore this benefit for 2022 and 2023. Any change in tax law will be accounted for in the period of enactment. We will assess the impact of various tax reform proposals and modifications to existing tax treaties in all jurisdictions where we have operations to determine the potential effect on our business and any assumptions we will make about our future taxable income. We cannot predict whether any specific proposals will be enacted, the terms of any such proposals or what effect, if any, such proposals would have on our business if they were to be enacted. Such changes, among others, may adversely affect our effective tax rate, results of operation and general business condition.
Our ability to use net operating loss carryforwards and other tax attributes may be limited, including as a result of the Merger.
As of December 31, 2023 and 2022, Reneo had U.S. federal net operating loss carryforwards of $110.9 million and $74.7 million, respectively (which are not subject to expiration other than the net operating loss carryforwards generated prior to 2018 of $1.6 million, which will begin to expire in 2034), and state net operating loss carryforwards of $1.8 million and $1.6 million, respectively (which begin to expire in various amounts in 2034). In addition, as of December 31, 2023, Legacy OnKure had approximately $36.7 million of federal and state net operating loss carryforwards. Approximately $1.5 million federal net operating loss carryforwards expire through 2037 and approximately $35.2 million have an indefinite life. Legacy OnKure’s state net operating loss carryforwards are subject to similar survival periods.
Under current law, U.S. federal net operating loss carryforwards generated in taxable periods beginning after December 31, 2017, may be carried forward indefinitely, but the deductibility of such net operating loss carryforwards is limited to 80% of taxable income for taxable periods beginning after December 31, 2020. It is uncertain if and to what extent various states will conform to federal law. In addition, under Sections 382 and 383 of the Code, U.S. federal net operating loss carryforwards and other tax attributes may become subject to an annual limitation in the event of certain cumulative changes in ownership. An “ownership change” pursuant to Section 382 of the Code generally occurs if one or more stockholders or groups of stockholders who own at least 5% of a company’s stock increase their ownership by more than 50 percentage points (by value) over their lowest ownership percentage within a rolling three-year period. Legacy OnKure had not conducted a study to determine whether such an ownership change has occurred in the previous years to impair the use of its net operating loss carryforwards. Reneo may have experienced such ownership changes in the past, and Reneo is expected to be deemed to have experienced an ownership change in connection with the Merger and the Concurrent PIPE Investments. Our ability to utilize these net operating loss carryforwards and other tax attributes to offset future taxable income or tax liabilities may be limited as a result of ownership changes, including, as discussed above, in connection with the Merger and the Concurrent PIPE Investments or other transactions. Similar rules may apply under state tax laws. In addition, California has recently proposed a temporary suspension on the use of state net operating loss carryforwards for certain businesses, which may adversely affect us if we earn taxable income in the impacted tax years. Other state tax limitations may apply. If we earn taxable income, such limitations could result in increased future income tax liability to us, and our future cash flows could be adversely affected.
Unfavorable global economic conditions could adversely affect our business, financial condition, results of operations or cash flows.
Our results of operations could be adversely affected by general conditions in the global economy and in the global financial markets. A severe or prolonged economic downturn could result in a variety of risks to our business, including weakened demand for our product candidates and our ability to raise additional capital when needed on acceptable terms, if at all. A weak or declining economy could also strain our suppliers, possibly
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resulting in supply disruption, or cause our customers to delay making payments for our services. Any of the foregoing could harm our business and we cannot anticipate all of the ways in which the current economic climate and financial market conditions could adversely impact our business.
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Item 2. Unregistered Sales of Equity Securities and Use of Proceeds
Unregistered Sales of Equity Securities
None.
Use of Proceeds
Reneo commenced its initial public offering (IPO) pursuant to the registration statement on Form S-1 (File No. 333-254534) that was declared effective on April 8, 2021 and registered an aggregate of 7,187,500 shares of our common stock. On April 13, 2021, Reneo completed its IPO and sold 6,250,000 shares of its common stock at a public offering price of $15.00 per share for aggregate gross proceeds of $93.8 million before deducting underwriters’ discounts and commissions and offering-related expenses. Net proceeds, after deducting underwriting discounts and commissions of $6.6 million and offering expenses of approximately $2.6 million, were $84.6 million. Jefferies LLC, SVB Securities LLC (now Leerink Partners LLC) and Piper Sandler & Co. acted as joint book-running managers.
As of September 30, 2024, Reneo used approximately $83.5 million of the net proceeds from the IPO. We have invested the remaining net proceeds in highly liquid money market funds and short-term investments. The remaining net proceeds from the IPO will be used to fund our operations. None of the offering proceeds were paid directly or indirectly to any of Reneo or our directors or officers (or their associates) or persons owning 10.0% or more of any class of our equity securities or to any other affiliates.
Item 3. Defaults Upon Senior Securities
None.
Item 4. Mine Safety Disclosures
None.
Item 5. Other Information
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Item 6. Exhibits
EXHIBIT INDEX
Exhibit |
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Description |
2.1* |
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3.1 |
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3.2 |
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4.1 |
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31.1 |
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31.2 |
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|
32.1** |
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101.INS |
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Inline XBRL Instance Document – the instance document does not appear in the Interactive Data File because its XBRL tags are embedded within the Inline XBRL document. |
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101.SCH |
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Inline XBRL Taxonomy Extension Schema With Embedded Linkbase Documents |
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104 |
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Cover Page Interactive Data File (formatted in Inline XBRL and contained in Exhibit 101) |
* Certain exhibits and/or schedules (and similar attachments) have been omitted pursuant to the provisions of Regulation S-K, Item 601(a)(5). The Registrant hereby undertakes to furnish supplementally to the SEC upon request by the SEC copies of any of the omitted exhibits and schedules (or similar attachments).
** The certification attached as Exhibit 32.1 accompanies this Quarterly Report on Form 10-Q pursuant to 18 U.S.C. Section 1350, as adopted pursuant to Section 906 of the Sarbanes-Oxley Act of 2002, and shall not be deemed “filed” by the Registrant for purposes of Section 18 of the Securities Exchange Act of 1934, as amended.
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SIGNATURES
Pursuant to the requirements of the Securities Exchange Act of 1934, the Registrant has duly caused this report to be signed on its behalf by the undersigned, thereunto duly authorized.
Date: November 7, 2024
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RENEO PHARMACEUTICALS, INC. |
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By: |
/s/ Nicholas A. Saccomano, Ph.D. |
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Name: |
Nicholas A. Saccomano, Ph.D. |
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Title: |
President and Chief Executive Officer |
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(Principal Executive Officer) |
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By: |
/s/ Jason Leverone |
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Name: |
Jason Leverone |
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Title: |
Chief Financial Officer |
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(Principal Financial and Accounting Officer) |
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