美国
证券交易委员会
华盛顿特区20549
表格
（标记一）
根据1934年证券交易法第13或15(d)节的季度报告 |
截至季度结束日期的财务报告
或者
根据1934年证券交易法第13或15(d)节的转型报告书 |
针对从__________________到__________________的过渡期
委托文件编号：001-39866
（依据其宪章指定的注册名称）
（国家或其他管辖区的 公司成立或组织） |
（IRS雇主 唯一识别号码） |
，（主要行政办公地址） |
(邮政编码) |
公司电话，包括区号：(
在法案第12(b)条的规定下注册的证券：
每一类的名称 |
|
交易 符号: |
|
在其上注册的交易所的名称 |
|
|
请在以下复选框中打勾，指示注册人：(1)在前12个月(或注册人被要求提交这些报告的更短期间内)已经提交了1934年证券交易法第13或15(d)条规定需要提交的所有报告；以及(2)在过去的90天内一直受到了此类文件提交要求的限制。
请在以下复选框中打勾，指示注册人是否已经电子提交了根据Regulation S-T规则405条(本章节的§232.405条)需要提交的所有互动数据文件在过去的12个月内(或注册人被要求提交这些文件的更短期间内)。
勾选以下选框，指示申报人是大型加速评估提交人、加速评估提交人、非加速评估提交人、小型报告公司或新兴成长型公司。关于“大型加速评估提交人”、“加速评估提交人”、“小型报告公司”和“新兴成长型公司”的定义，请参见《交易所法规》第12亿.2条。
大型加速报告人 |
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☐ |
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加速文件提交人 |
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☐ |
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☒ |
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较小的报告公司 |
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新兴成长公司 |
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如果是新兴成长型企业，请勾选复选标记，表明注册者已选择不使用延长过渡期来符合根据证券交易法第13(a)条规定提供的任何新财务会计准则。
请在以下空格内打勾，表示注册人是不是外壳公司（按交易所法则120亿.2条定义）。 是 ☐ 否
截至2024年11月1日，注册公司的普通股流通数量为
目录
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页面 |
第一部分 |
1 |
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第 1 项。 |
1 |
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1 |
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2 |
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3 |
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4 |
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5 |
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第 2 项。 |
12 |
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第 3 项。 |
19 |
|
第 4 项。 |
19 |
|
|
|
|
第二部分。 |
21 |
|
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|
|
第 1 项。 |
21 |
|
第 1A 项。 |
21 |
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第 5 项。 |
21 |
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第 6 项。 |
23 |
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|
24 |
|
i
关于公司参考的说明
在本第10-Q表格的季度报告中，“公司”、“Vor”、“Vor Bio”、“Vor生物制药公司”、“我们”、“我们的”，除非上下文另有要求，均指Vor生物制药公司及其合并子公司，“我们的董事会”指的是Vor生物制药公司的董事会。
关于前瞻性声明的特别说明
本季度10-Q表格中包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性声明。除历史事实声明外，本季度10-Q报告中包含的所有声明，包括关于我们的战略、未来运营、未来财务状况、未来营业收入、预计成本、前景、计划和管理目标，均属于前瞻性声明。在某些情况下，您可以通过诸如“可能”、“将”、“应该”、“期望”、“计划”、“预期”、“可以”、“可能”、“打算”、“目标”、“持续”、“项目”、“估计”、“认为”、“估计”、“预测”、“潜在”或“继续”等术语识别前瞻性声明，或使用这些术语的负面形式或其他类似表达意图识别关于未来的声明。这些声明仅代表本季度10-Q表格日期，并涉及已知和未知的风险、不确定性以及可能导致我们的实际结果、活动水平、表现或成就与前瞻性声明所反映或暗示的任何未来结果、表现或成就存在实质性差异的其他重要因素。
我们在很大程度上是基于我们对未来事件和金融趋势的当前期望和预测，我们相信这些可能会影响我们的业务、财务状况和经营业绩。这些前瞻性声明包括但不限于以下内容：
ii
您应该仔细阅读此表格10-Q季度报告以及我们作为附件提交的文件，并理解我们未来实际结果可能与预期有很大不同。此表格10-Q季度报告中包含的前瞻性声明是根据此10-Q季度报告的日期作出的，我们不承担更新任何前瞻性声明的义务，除非根据适用法律的规定需要。您应查阅此季度报告中的“风险因素”部分，以及我们截至2023年12月31日年度报告中的“概要风险因素”和“风险因素”部分，讨论可能导致实际结果或事件与我们提出的前瞻性声明有实质不同的重要因素。
本季度10-Q表格中包含统计数据以及其他行业和市场数据，这些数据来自我们自身的内部估计和研究，也来自行业和一般出版物、研究、第三方调查和研究。行业出版物、研究和调查通常陈述这些信息来源被认为是可靠的，尽管他们并不保证这些信息的准确性或完整性。虽然我们相信每一份研究和出版物都是可靠的，但我们并未独立核实第三方来源的市场和行业数据。虽然我们认为我们的内部公司研究是可靠的，市场定义是合适的，但这些研究或定义都未经任何独立来源验证过。
所有板块或商标出现在本季度10-Q表格中，包括Mylotarg，在此归属于其各自所有者。
iii
第一部分—财政财务信息
项目 1. 财务报表财务报表（未经审计）
VOR生物制药公司。
压缩的综合合并资产负债表
(未经审计)
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9月30日， |
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12月31日, |
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(以千为单位，除每股数据外) |
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2024 |
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2023 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金及现金等价物 |
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有价证券 |
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预付费用 |
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其他资产 |
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总流动资产 |
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限制性现金等价物 |
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资产和设备，净值 |
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经营租赁权使用资产 |
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其他 |
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资产总额 |
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$ |
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负债和股东权益 |
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流动负债: |
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应付账款 |
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$ |
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应计负债 |
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经营租赁负债 |
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其他流动负债 |
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流动负债合计 |
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长期负债： |
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经营租赁负债—非流动 |
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负债合计 |
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股东权益: |
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优先股，$0.0001 |
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普通股，每股面值为 $0.0001； |
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额外实收资本 |
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累计其他综合收益(亏损) |
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累积赤字 |
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( |
) |
股东权益总额 |
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负债和股东权益总额 |
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$ |
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随附说明是这些简明合并财务报表的一部分。
1
VOR生物制药公司。
综合损益合并利润简明综合利润表运营和综合损失简明综合损失表
(未经审计)
|
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三个月已结束 |
|
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九个月已结束 |
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（以千计，股票和每股金额除外） |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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||||
运营费用： |
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研究和开发 |
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一般和行政 |
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运营费用总额 |
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运营损失 |
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( |
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$ |
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) |
其他收入： |
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利息收入 |
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其他收入总额 |
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净亏损 |
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( |
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归属于普通股股东的每股净亏损， |
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$ |
( |
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( |
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) |
已发行普通股的加权平均值， |
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其他综合收入： |
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可供出售有价证券的未实现收益 |
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其他综合收入总额 |
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综合损失 |
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$ |
( |
) |
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( |
) |
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( |
) |
随附说明是这些简明合并财务报表的一部分。
2
Vor生物制药股份有限公司。
综合简明资产负债表 股东权益
(未经审计)
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普通股 |
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额外的 |
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累计其他 |
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累积的 |
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总计 |
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（以千为单位，除股份数量外） |
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股份 |
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金额 |
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资本 |
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（亏损）收入 |
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股权 |
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2023年12月31日结余为 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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在 RSU 归属后的普通股发行，扣除用于缴税的股份和行权期权 |
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— |
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) |
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根据市场销售协议发行普通股 |
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股票补偿费用 |
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其他综合损失 |
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( |
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净损失 |
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( |
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2024年3月31日结存余额 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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在 RSU 归属后的普通股发行，扣除用于缴税的股份，行权期权以及根据员工股票购买计划发行普通股 |
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股票补偿费用 |
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其他综合收益 |
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净损失 |
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2024年6月30日余额 |
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( |
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普通股票发行，扣除为纳税而暂扣的股份以及行权期权 |
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从市场销售协议中发行普通股 |
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股票补偿费用 |
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其他综合收益 |
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净损失 |
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2024年9月30日的余额 |
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) |
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普通股 |
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额外的 |
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累计其他综合收益 |
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累积的 |
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总计 |
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（以千为单位，除股份数量外） |
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股份 |
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金额 |
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资本 |
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综合损失 |
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$ |
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股权 |
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2022年12月31日结存余额 |
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( |
) |
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$ |
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) |
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普通股票发行，扣除为纳税而暂扣的股份以及行权期权 |
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( |
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从市场销售协议中发行普通股 |
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股票补偿费用 |
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其他综合收益 |
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净损失 |
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2023年3月31日的余额 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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||||
在 RSU 归属后的普通股发行，扣除用于缴税的股份，行权期权以及根据员工股票购买计划发行普通股 |
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— |
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|
( |
) |
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从市场销售协议中发行普通股 |
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股票补偿费用 |
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其他综合损失 |
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净损失 |
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2023年6月30日的余额 |
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$ |
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$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
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$ |
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||||
普通股票股份单位解锁、期权解锁和行权后发行的股票，扣除用于缴纳税款的股份 |
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( |
) |
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从市场销售协议中发行普通股 |
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股票补偿费用 |
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其他综合收益 |
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净损失 |
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2023年9月30日结余 |
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$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
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$ |
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随附说明是这些简明合并财务报表的一部分。
3
Vor生物制药股份有限公司。
精简的综合资产负债表现金流量表
(未经审计)
|
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截至9月30日的九个月 |
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（以千为单位） |
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2024 |
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2023 |
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经营活动现金流 |
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净损失 |
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用于调节净损失与经营活动现金流量的项目： |
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折旧费用 |
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非现金租赁费用 |
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基于股票的报酬 |
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有价证券的利息摊销 |
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( |
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经营性资产和负债变动: |
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经营租赁负债 |
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( |
) |
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( |
) |
预付费用和其他流动资产 |
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应付账款及应计费用 |
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其他 |
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经营活动使用的净现金流量 |
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投资活动现金流量 |
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购买有市场流通的证券 |
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可市场出售证券到期款 |
|
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购买固定资产 |
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( |
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( |
) |
投资活动提供的净现金流量 |
|
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||
筹资活动产生的现金流量 |
|
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||
支付与承销的公开发行和同时的定向增发相关的发行成本 |
|
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— |
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|
|
( |
) |
自直通销售协议发行普通股的收益，扣除发行成本后净额 |
|
|
|
|
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回购股份以支付受限制股单位奖励解禁时的税款 |
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( |
) |
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( |
) |
来自股票期权行权和ESPP发行股票所得 |
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筹资活动产生的现金净额 |
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现金、现金等价物和受限制现金等价物的净增加（减少） |
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( |
) |
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现金、现金等价物和受限制现金等价物， |
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$ |
|
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$ |
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||
现金、现金等价物和受限现金等价物，期末 |
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$ |
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$ |
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非现金交易补充披露 |
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在租赁责任交换中获得的使用权资产 |
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$ |
— |
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$ |
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购置的资产和设备计入应付账款和应计负债 |
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$ |
— |
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$ |
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与普通股出售相关的融资成本已包含在应付账款和应计费用中 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
对在简明综合资产负债表中报告的现金、现金等价物和受限制的现金等价物进行调整，使其总和与现金流量表中显示的相同金额总计。
|
|
截至9月30日的九个月 |
|
|||||
（以千为单位） |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
现金及现金等价物 |
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$ |
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|
$ |
|
||
限制性现金等价物 |
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|
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现金、现金等价物和受限制的现金等价物总额如下图所示 |
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$ |
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$ |
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随附说明是这些简明合并财务报表的一部分。
4
VOR生物制药公司。
简化说明书注记 合并基本报表
(未经审计)
1. 业务性质
Vor生物科技公司（以下简称“公司”）是一家临床阶段的细胞和基因工程公司，结合新颖的患者工程方法和靶向疗法，为患有血液恶性肿瘤的患者提供单一公司解决方案。公司的专有平台利用其在造血干细胞（HSC）生物学、基因工程和靶向治疗开发方面的专业知识，对HSC进行基因修饰，以消除癌细胞表面靶标的表达。公司总部位于马萨诸塞州剑桥市。公司成立于
风险和不确定性
公司面临生物技术行业发展阶段公司普遍存在的一系列风险，包括但不限于，临床前研究和临床试验失败风险，对关键人员的依赖，专有技术的保护，依赖第三方组织，获得其可能开发的任何产品候选者的监管批准风险，竞争对手开发技术创新，遵守政府法规，不利的宏观经济条件以及需要获得额外融资的风险。
公司预计在未来几年将继续产生巨额营运亏损，因为它继续开发其产品候选者。因此，公司的持续经营取决于其筹集额外资金的能力。如果公司无法及时获得额外融资，可能会被迫大幅削减、延迟或中止一个或多个计划中的研究或开发项目，或无法扩大其业务。
流动性和资本资源
截至2024年9月30日，公司在贷款期限设施下有 $
如果由于任何原因，公司比预期更快地使用其资本资源，或者无法及时获得额外资金，则可能需要修订其业务计划和策略。这可能导致公司显著削减、推迟或中止其一个或多个研发项目。因此，公司的业务、财务状况和经营结果可能受到重大影响。附带的简明综合财务报表未包括如果公司无法继续作为持续经营实体所需的资产和负债的账面金额和分类的任何调整。
2.重要会计政策摘要
报告范围
附注的简明综合财务报表已按美国通行的会计原则（“GAAP”）编制。某些比较金额已重新分类以符合当前期间的展示，包括在简明综合现金流量表中呈现的非现金租赁费用。这些附注中提到的适用指南是指会计准则规范中的权威GAAP，以及由财务会计准则委员会（“FASB”）发布的会计准则更新（“ASU”）。
5
使用估计
根据GAAP要求编制符合收敛财务报表，需要公司管理层对资产和负债的金额、报告期间的费用金额进行估计和假设。实际结果可能与这些估计不同。管理层在选择适当的财务会计政策、制定用于编制收敛合并财务报表的估计和假设时，考虑了许多因素。管理层在这一过程中必须运用重大判断力。管理层的估计过程通常可能产生一系列潜在合理的估计值，管理层必须选择一个落在合理估计范围内的金额。估计值用于以下领域，等等：应计费用和研发费用。
未经审计的中期财务信息
公司的收敛合并财务报表已根据证券交易委员会（“SEC”）的规定和法规进行编制。未经审计的收敛合并财务报表包括公司及其全资子公司的账户。在合并时已清除所有公司间交易和余额。据管理层看法，所提供信息反映出对报告中间期结果进行公平呈现所需的所有调整，这些调整均属于一般和经常性质。中间期营运结果并不一定能反映出将来整个年度或任何其他中间期间的结果。
附表为2023年12月31日的收敛合并资产负债表摘要，来源于截至2023年12月31日的公司经审计合并财务报表。根据规定与法规，按照GAAP编制的财务报表中通常包含的某些信息和附注披露已被压缩或省略。然而，公司认为这些披露足以使所呈现信息不会误导。这些未经审计的中期收敛合并财务报表应与公司年度10-K表的一部分，即2023 年12月31日的年度报告（“2023年度报告”）所包含的经审计年度合并财务报表和相关附注一起阅读。
截至2024年9月30日的九个月，公司在2023年的基本报表中描述的重要会计政策未发生变更。 年度报告中包含了“管理讨论与分析财务状况和业绩”的披露信息。
3. 可变现证券
摊销成本和可交易证券的估计公允价值，按剩余合同到期日，如下所示：
|
|
2024年9月30日 |
|
|||||||||||||
（以千为单位） |
|
摊销成本 |
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未实现持有资产非现金增值 |
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未实现持有资产亏损 |
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公正价值 |
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一年至五年后到期 |
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美国国债 |
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— |
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|||
总计 |
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$ |
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|
$ |
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|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|||
|
|
2023年12月31日 |
|
|||||||||||||
（以千为单位） |
|
摊销成本 |
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|
未实现持有收益 |
|
|
未实现持有损失 |
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公正价值 |
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一年或更短时间到期 |
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美国国库券 |
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$ |
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$ |
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— |
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$ |
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美国国债 |
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( |
) |
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总计 |
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$ |
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|
$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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6
|
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2023年12月31日 |
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|
|
少于十二个月 |
|
|
大于十二个月 |
|
|
总计 |
|
|||||||||||||||
（以千为单位） |
|
公允价值 |
|
|
未实现损失 |
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|
公允价值 |
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|
未实现损失 |
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|
公允价值 |
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|
未实现损失 |
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美国国债 |
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$ |
— |
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$ |
— |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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$ |
( |
) |
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总计 |
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$ |
— |
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$ |
— |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
||
公司公司做了
4. 公允价值计量
以下表格显示公司按照重复性公允价值计量的财务资产和负债的信息:
|
|
2024年9月30日 |
|
|||||||||||||
（以千为单位） |
|
一级 |
|
|
二级 |
|
|
Level 3 |
|
|
总计 |
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现金等价物 |
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货币市场基金 |
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$ |
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有价证券 |
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美国国债 |
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总计可出售证券 |
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限制性现金等价物 |
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货币市场基金 |
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总计 |
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$ |
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$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|||
|
|
2023年12月31日 |
|
|||||||||||||
（以千为单位） |
|
一级 |
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|
二级 |
|
|
Level 3 |
|
|
总计 |
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现金等价物 |
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货币市场基金 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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|
$ |
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有价证券 |
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美国国库券 |
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— |
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— |
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美国国债 |
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— |
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— |
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所有基金类型投资 |
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限制性现金等价物 |
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货币市场基金 |
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总计 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
|
|||
公司现金等价物和受限现金等价物的公允价值基于活跃市场的报价市场价格，无需估值调整。可销售证券的公允价值是基于可观察市场输入。这些是
预付费用、应付账款和应计费用列示为各自历史成本，因其短期性质接近公允价值。
7
5. 固定资产净值
净固定资产包括以下内容:
|
|
9月30日, |
|
|
12月31日, |
|
||
（以千为单位） |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
实验室设备 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
制造业设备 |
|
|
|
|
|
|
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计算机设备 |
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家具、固定设备和其他 |
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施工进度 |
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总计 |
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减：累计折旧 |
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( |
) |
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( |
) |
资产和设备，净值 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
2024年9月30日结束的三个和九个月的折旧费用分别为 $
6. 应计负债
应计负债包括以下：
|
|
9月30日, |
|
|
12月31日, |
|
||
（以千为单位） |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
应计费用包括以下内容：员工相关费用 |
|
$ |
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|
$ |
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专业费用 |
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临床费用 |
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制造业-半导体费用 |
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研发费用 |
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其他 |
|
|
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||
总应计负债 |
|
$ |
|
|
$ |
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||
7. 股票-based 薪酬
2023年激励计划
截至2024年9月30日，公司在贷款期限设施下有
2021年股权激励计划
截至2024年9月30日，公司在贷款期限设施下有
股票期权
公司的期权通常
|
|
截至9月30日的九个月 |
|
|||||
|
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2024 |
|
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2023 |
|
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预计期限（年） |
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预期波动率 |
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% |
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无风险利率 |
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% |
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% |
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股息率 |
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|
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在截至2024年9月30日和2023年9月30日的九个月内，公司授予了购买期权的股票期权。
8
调整后的基本每美国存托凭证收益和稀释每美国存托凭证收益，归属于普通股股东的，是一项非依据美国通用会计原则的财务指标，它的定义是调整后的归属于普通股股东的净利润，除以基本和稀释美国存托凭证的加权平均股份数。 截至2024年9月30日，与期权相关的未认可的总补偿费用为 $
截至2024年9月30日，期权合计
受限股票单位
截至2024年9月30日和2023年，公司分别授予了期权
员工股票购买计划
截至2024年9月30日，公司在贷款期限设施下有
在2024年9月30日结束的九个月里，公司发行了
以股票为基础的补偿
股票补偿费用分配如下：
|
|
截至9月30日的三个月 |
|
截至9月30日的九个月 |
|
||||||||||
（以千为单位） |
|
2024 |
|
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2023 |
|
2024 |
|
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2023 |
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研发 |
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$ |
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$ |
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$ |
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|
$ |
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||||
一般行政 |
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共计股份奖励支出 |
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$ |
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$ |
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$ |
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||||
8. 租赁
剑桥园 租约修正
公司于2021年6月15日与PPF Off 100 Cambridge Park Drive, LLC（房东）签订了第一份租赁修正协议（“第一份租赁修正协议”）和第二份租赁修正协议（“第二份租赁修正协议”），共同称为“租赁修正”，修正了公司在马萨诸塞州剑桥与房东签订的企业办公和实验室设施租赁协议，以在同一建筑物内增加额外的租赁空间（“修改后的剑桥园租约”）。
第一份租赁修正协议和第二份租赁修正协议已开始执行，用于会计目的在
与租赁修正相关的支付包括固定和变量支付。变量支付涉及公司对地主与基础资产相关的运营成本份额，并在评估这些支付的事件发生时确认。修正后的Cambridgepark租赁不包括剩余价值担保。租赁修正的到期日期与现有租赁协议同步。与租赁修正一起，公司必须将其不可撤销的备用信用证额增加至$
9
有关公司的Cambridgepark租赁的更多信息，请参阅2023年年度报告中包括的合并财务报表第9注。
租赁费用的要素如下：
|
|
截至9月30日的三个月 |
|
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截至9月30日的九个月 |
|
||||||||||
（以千为单位） |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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营业租赁成本 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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变量租金成本 |
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总租金成本 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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报告的简化综合资产负债表中的金额、加权平均租赁期限和折现率信息如下：
（以千万为单位，除加权平均数外） |
|
2024年9月30日 |
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2023年12月31日 |
|
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资产 |
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经营租赁权使用资产 |
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$ |
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$ |
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负债 |
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经营租赁负债，流动负债 |
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$ |
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$ |
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非流动经营租赁负债 |
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租赁负债的总额 |
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$ |
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$ |
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加权平均租赁期限和折现率 |
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||
剩余平均租赁期限（年） |
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|
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加权平均折扣率 |
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% |
|
|
% |
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以下表格代表其他租赁活动:
|
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截至9月30日的九个月 |
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（以千为单位） |
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2024 |
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2023 |
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其他信息 |
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用于计量租赁负债的现金支付 |
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经营租约的经营现金流量 |
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$ |
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$ |
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在租赁责任交换中获得的使用权资产 |
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$ |
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$ |
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9. 重要协议
自2023年12月31日以来，公司许可协议的关键条款未发生重大变化。有关公司现有许可协议的更多信息，请参阅2023年基本报表中包含的附注10。 年度报告中包含了“管理讨论与分析财务状况和业绩”的披露信息。
10.每股净亏损
下表列出了公司截至2024年和2023年9月30日的基本和稀释每股净损失计算。 截至2024年和2023年9月30日止三个月和九个月的数据如下：
|
|
截至9月30日的三个月 |
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截至9月30日的九个月 |
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(以千为单位，除每股数据外) |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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分子： |
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归属于普通股股东的净亏损 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
分母： |
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基本和稀释的普通股股份加权平均数 |
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||||
每股普通股股东净亏损，基本与稀释后 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
10
公司的潜在稀释证券包括期权、未获授予的受限股票和受限股票单位。根据截至2024年和2023年9月30日的未清偿金额， 公司从计算归属于普通股股东的每股稀释净损失中排除了以下潜在普通股，因为包括它们将产生抵消稀释效应：
|
|
截至2022年9月30日， |
|
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2024 |
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2023 |
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期权购买普通股 |
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未归属限制股票 |
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限制性股票单位 |
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11
第二条 营运绩效及财务状况之管理讨论分析。 财务状况及经营结果探讨与分析。
您应该阅读我们财务状况和业务运营结果的以下讨论与分析，以及其他地方包含在本季度报告表10-Q中的未经审计的摘要合并财务报表和相关附注，并与我们截至2023年12月31日的年度报告表10-k中包含的合并财务报表和相关附注一起阅读（“2023年年度报告”）。本讨论与分析中或本季度报告其他地方设置的部分信息，包括有关我们业务计划和策略的信息，包括涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。由于多种因素，包括我们2023年年度报告中“风险因素”部分和我们已经提交或可能提交给美国证券交易委员会的其他报告中设定的那些因素，我们的实际结果可能会出现重大差异，与以下讨论和分析中的前瞻性陈述所描述的结果不符或不被暗示。
概述
Vor Bio是一家临床阶段公司，利用细胞和基因工程的力量开发潜在变革性的治疗方法，针对急性髓系白血病(AML)，这是一种破坏性疾病，治疗选择有限。AML是成人中最常见的急性白血病类型之一，也是最致命和最侵袭性的血液癌症之一，在美国每年约有大约2万新诊断患者。
凭借我们在HSC生物学和基因工程方面的专业知识，我们基因修改HSCs以去除表面目标，然后将这些细胞提供给患者作为造血干细胞移植物（“HCTs”）。一旦这些细胞植入骨髓，患者的健康细胞将受到保护，因为它们不再表达表面标志物，只留下癌细胞暴露在外。我们相信这将释放靶向疗法的潜力，有选择地摧毁癌细胞，同时保护健康细胞。因此，我们的保护移植物旨在限制与这些靶向疗法相关的靶向毒性，从而增强其实用性，拓宽其适用范围。我们打算将我们的保护移植物与靶向治疗药物配对，如抗体药物结合物（“ADCs”）或VCAR33ALLO，一种旨在靶向CD33的嵌合抗原受体（“CAR”）疗法，带来潜在的变革性结果，为患者建立一种新的AML标准治疗系统。
我们正在开发trem-cel，一种经过保护的移植技术，我们相信它有潜力改变AML和其他血液癌症的治疗方式。trem-cel是通过基因改造健康供体HSCs创建的，以去除CD33表面靶点。我们打算将trem-cel开发为HCt产品候选，以取代移植设置中的护理标准。我们正在积极招募和治疗VBP101中的患者，这是我们首个trem-cel与Mylotarg联合用药的人体1/2a期试验。我们于2024年9月发布了在该试验中接受治疗的18名患者的临床数据。数据显示：
我们希望在2024年12月的美国血液学会（ASH）年会上提供我们的下一次临床数据更新。
VCAR33ALLO 由从患者最初的移植捐赠者那里收集的淋巴细胞制成，生成的CAR-T细胞产物与接受者的植入血液系统完全匹配。使用健康的移植供体细胞作为生产 VCAR33 的起始材料ALLO，与源自患者自身淋巴细胞的产物相比，CAR-T 细胞具有更大的干样表型，具有更大的扩张、持久性和抗白血病活性的潜力。2024 年 1 月，我们给第一位患者服用了 VCAR33ALLO 在 VBP301 中，并将继续在这项研究中给患者服药。2024 年 9 月，我们宣布令人鼓舞 在活体中 来自前三名接受治疗的患者的 car-t 扩展数据，均为 1 x 10 的最低剂量6 CAR+ 细胞/千克
我们相信，先使用trem-cel，再使用VCAR33治疗会 transform 患者的疗效，并为那些治疗选择有限的患者提供治疗的潜力。trem-cel + VCAR33治疗系统在移植后环境下可能改变患者的疗效，并为那些治疗选择有限的患者提供治疗的潜力。trem-cel + VCAR33治疗系统将利用相同的健康供体异基因细胞源来进行trem-cel和VCAR33治疗。ALLO 在移植后环境中，我们将引用为trem-cel + VCAR33治疗系统，这可能改变患者的疗效，并为那些治疗选择有限的患者提供治疗的潜力。trem-cel + VCAR33治疗系统将利用相同的健康供体异基因细胞源来进行trem-cel和VCAR33的治疗。ALLO我们计划从VBP101临床试验中收集有关trem-cel的初始数据和
12
从VCAR33的临床数据中获取ALLO 在提交trem-cel + VCAR33治疗系统的IND之前的项目。然而，VBP301协议允许在VBP101研究中接受过trem-cel移植的患者参与VBP301并接受VCAR33ALLO这可能为trem-cel + VCAR33治疗系统展示更强效的疗法和移植后持久反应的潜力提供宝贵的早期见解。
2024年9月，我们宣布了一项新的临床前资产VADC45，该电芯在肿瘤学、基因疗法和自身免疫性疾病领域具有多项潜在机会。VADC45是一种旨在靶向CD45蛋白的ADC。CD45是多种血液癌症的经过临床概念验证的良好靶点。VADC45中使用的连接体-荷载也经过临床验证。VADC45有潜力治疗多种疾病，包括治疗血液恶性肿瘤，作为基因疗法的靶向调节剂，例如镰状细胞病，对自身免疫性疾病进行全面免疫重置，并将该资产与CD45上的表位改造相结合，以保护健康干细胞的方法。对于VADC45，我们已有强有力的临床前数据，并正在推进IND启动研究，以支持未来的1期研究。
我们在马萨诸塞州剑桥运营一家内部临床制造工厂，以支持我们的屏蔽移植和CAR-T治疗候选药物的开发，用于治疗患有血液癌症的患者。虽然这家工厂现已投入运营，但我们仍继续依赖第三方代工厂商提供我们所需的原材料、制造设备、活性药品成分和研究和临床制造的成品。自2015年12月创立以来，我们已将几乎所有资源投入到筹集资金、组织和配备公司、业务和科学计划、进行发现和研究活动、收购或发现产品候选药物、建立和保护我们的知识产权组合、开发和推进我们的产品候选药物、为临床试验做准备、与第三方达成制造我们的产品候选药物和零部件材料的安排、建设内部临床制造设施以及为这些运营提供一般和行政支持。我们尚未获得任何产品候选药物的销售批准，也没有从产品销售中获得任何营业收入。截至2024年9月30日，我们主要通过出售股权和债务融资来资助我们的运营，这些交易的净收益总额约为46440万美元。
我们自成立以来承担了重大的营运亏损，包括2024年9月30日结束的三个月和九个月分别为2760万和8620万美元的净亏损，以及2023年12月31日结束的11790万美元。截至2024年9月30日，我们累计赤字为42630万美元。
截至2024年9月30日，我们有6280万美元的现金、现金等价物和可交易证券。预计到2024年9月30日，我们的现金、现金等价物和可交易证券将能够支持我们的营业费用和资本支出需求延续至2025年下半年。
重要会计估计
我们对我们的基本报表的财务状况和经营业绩进行的管理层讨论和分析是根据我们编制的符合美国通用会计准则的简明一体化基本财务报表。我们编制简明一体化基本财务报表需要我们做出影响资产、负债、成本和费用数额以及在简明一体化基本财务报表中披露的待定资产和负债的判断和估计。我们的估计基于历史经验、已知趋势和事件以及我们认为在该环境下合理的各种其他因素。实际结果可能因不同假设或条件而有所不同。我们会根据环境、事实和经验的变化，持续评估我们的判断和估计。如果对估计有重大修订，将从估计变更日起在简明一体化基本财务报表中前瞻性地反映。与我们2023年年度报告中“管理讨论和分析财务状况和经营业绩”中描述的关键会计估计相比，我们的关键会计估计没有重大变化。
财务业务概况
营业收入
自成立以来，我们没有产生任何营业收入，并且不指望在不久的将来通过产品销售产生任何营业收入。如果我们的产品候选开发工作取得成功并获得营销批准，或者我们与第三方达成合作或许可协议，我们将来可能通过产品销售收入或从此类协议中获得付款而产生营业收入。
13
费用
研发费用
研发费用主要包括与我们的研发活动相关的外部和内部支出，包括我们的药物发现工作和产品候选品的研发。外部支出包括：
内部费用包括：
我们在发生时费用研发成本。我们根据供应商提供给我们的信息对外部开发成本的完成进度进行评估。这些活动的付款基于个别协议的条款，可能不同于发生的成本模式，并在我们的简明合并基本报表中反映为预付费用或应计研发费用。预付的货物或服务的不可退还的预付款将被推迟和资本化，即使将来没有其他研发用途。随着相关货物交付或服务提供，资本化的金额将被费用化。
我们的研发成本中有相当大一部分是外部成本，我们按照开发阶段（临床前或临床阶段）进行跟踪。然而，我们不是根据特定项目跟踪内部研发费用，因为这些费用投入到多个项目中，并且因此没有分开分类。
研发活动对我们的业务模式至关重要。我们预计，在可预见的未来，随着我们不断确定和开发产品候选药物，特别是随着更多的产品候选药物进入临床开发的阶段和后期临床开发阶段，我们的研发费用将显著增加。
我们产品候选品未来的成功研发是高度不确定的。因此，我们无法合理估计或了解完成产品候选品的研发和商业化所需的工作的性质、时间和估计成本。我们也无法预测，如果获批准，从销售我们产品候选品中会在何时开始产生实质性净现金流入。这是由于开发产品候选品涉及众多风险和不确定性，其中许多是我们无法控制的，包括：
14
这些变量中任何一个结果的变化可能意味着我们产品候选品开发成本和时间相关的显著变化。
一般行政费用
一般及行政费用主要包括与人员相关的成本，包括工资、奖金、福利和基于股票的薪酬支出，涉及我们的执行、财务、企业、业务拓展和行政业务的员工，以及外部专业服务的费用，包括法律、审计、会计和与税务相关的服务，以及其他咨询费用，设施相关的费用，包括租金和设施维护的折旧成本和其他分配给租金和设施维护的费用，保险费用、招聘费用、差旅费用和其他一般行政费用。
我们预计随着业务扩张，我们的一般和行政支出将增加，并雇佣额外人员以支持我们持续的研发活动，包括我们的临床项目。
其他收入
利息收入
利息收入包括我们在金融机构持有的现金、现金等价物、受限现金和可交易证券上获得的利息收入。
经营结果
2024年和2023年截至9月30日三个月和九个月的比较
以下表格总结了我们指定期间的运营结果（金额以千为单位）：
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|
三个月已结束 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
改变 |
|
|||
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究和开发 |
|
$ |
21,817 |
|
|
$ |
27,606 |
|
|
$ |
(5,789 |
) |
一般和行政 |
|
|
6,696 |
|
|
|
7,710 |
|
|
|
(1,014 |
) |
运营费用总额 |
|
|
28,513 |
|
|
|
35,316 |
|
|
|
(6,803 |
) |
运营损失 |
|
|
(28,513 |
) |
|
|
(35,316 |
) |
|
|
6,803 |
|
其他收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
利息收入 |
|
|
954 |
|
|
|
2,126 |
|
|
|
(1,172 |
) |
其他收入总额 |
|
|
954 |
|
|
|
2,126 |
|
|
|
(1,172 |
) |
净亏损 |
|
$ |
(27,559 |
) |
|
$ |
(33,190 |
) |
|
$ |
5,631 |
|
15
|
|
九个月已结束 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
改变 |
|
|||
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究和开发 |
|
$ |
67,962 |
|
|
$ |
73,418 |
|
|
$ |
(5,456 |
) |
一般和行政 |
|
|
21,912 |
|
|
|
24,494 |
|
|
|
(2,582 |
) |
运营费用总额 |
|
|
89,874 |
|
|
|
97,912 |
|
|
|
(8,038 |
) |
运营损失 |
|
|
(89,874 |
) |
|
|
(97,912 |
) |
|
|
8,038 |
|
其他收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
利息收入 |
|
|
3,672 |
|
|
|
6,310 |
|
|
|
(2,638 |
) |
其他收入总额 |
|
|
3,672 |
|
|
|
6,310 |
|
|
|
(2,638 |
) |
净亏损 |
|
$ |
(86,202 |
) |
|
$ |
(91,602 |
) |
|
$ |
5,400 |
|
研发费用
下表总结了我们在指定期间发生的研发费用（金额以千元计）：
|
|
三个月截止 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
Change |
|
|||
外部费用 |
|
$ |
7,856 |
|
|
$ |
14,550 |
|
|
$ |
(6,694 |
) |
内部费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
人员支出（包括股票补偿） |
|
|
9,409 |
|
|
|
9,143 |
|
|
|
266 |
|
制造业-半导体、设施和其他费用 |
|
|
4,552 |
|
|
|
3,913 |
|
|
|
639 |
|
所有研发费用 |
|
$ |
21,817 |
|
|
$ |
27,606 |
|
|
$ |
(5,789 |
) |
|
|
九个月结束 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
Change |
|
|||
外部支出 |
|
$ |
24,449 |
|
|
$ |
34,568 |
|
|
$ |
(10,119 |
) |
内部费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
人员支出（包括股票补偿） |
|
|
29,202 |
|
|
|
27,566 |
|
|
|
1,636 |
|
制造业、设施和其他费用 |
|
|
14,311 |
|
|
|
11,284 |
|
|
|
3,027 |
|
所有研发费用 |
|
$ |
67,962 |
|
|
$ |
73,418 |
|
|
$ |
(5,456 |
) |
研发支出为2024年9月30日结束的三个月为2180万美元，而2023年9月30日结束的三个月为2760万美元。580万美元的减少是由于授权费用、临床前费用和制造业-半导体起始材料的减少，部分抵消了对trem-cel和VCAR33的临床试验支持成本增加。ALLO 项目。
截至2024年9月30日的九个月中，研发费用为6,800万美元，而截至2023年9月30日的九个月为7,340万美元。减少550万美元的主要原因是许可付款、临床前费用和股票薪酬支出的减少，但部分被支持临床和制造活动的人员增加以及支持我们的trem-cel和 VCAR33 的临床试验成本增加所推动的人事相关成本增加所抵消ALLO 程序。
一般行政费用
2024年9月30日结束的三个月，管理和行政费用为670万美元，而截至2023年9月30日结束的三个月为770万美元。主要是由于专业费用和股份补偿费用减少，减少了100万美元。
截至2024年9月30日的九个月，一般及行政费用为2190万美元，而截至2023年9月30日的九个月为2450万美元。主要由于专业费用和股权报酬支出减少，部分抵消了人员成本的增加，造成了260万美元的减少。
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其他收入
其他收入在2024年9月30日结束的三个月内减少了120万美元，与2023年9月30日结束的三个月相比。其他收入在2024年9月30日结束的九个月内减少了260万美元，与2023年9月30日结束的九个月相比。这两个时期其他收入减少是由于公司持有的现金、现金等价物、受限现金和可交易证券的利息收入减少，因为公司持有的现金、现金等价物和可交易证券余额较低。
流动性和资本资源
流动性来源
自成立以来，我们尚未确认任何营业收入，并且从业务活动中产生了运营亏损和负面现金流。我们尚未商业化任何产品，如果有的话，我们也不指望从产品销售中在数年内或可能的情况下产生营业收入。截至2024年9月30日，我们主要通过出售股本融资来资助我们的业务，从融资交易中获得了约46440万美元的净收益。
为了为我们未来的运营筹集资金，包括我们计划进行的临床试验，于2022年3月14日，我们提交了一份普通股、优先股、债务证券、认股权证或其任何组合的标准登记声明（"登记声明"），以提供总额高达35000万美元的发行。截至2024年9月30日，此登记声明尚有27440万美元可供使用，其中包括11970万美元用于如下所述的市场交易发行。
市场上销售协议
2022年12月，我们与Stifel，Nicolaus和Company，Incorporated（“Stifel”）签订了一项销售协议，作为代理人（“Stifel ATM Facility”）。根据Stifel ATM协议，我们可以提供并卖出总值高达12500万美元的普通股。我们将向Stifel支付最高3.0%的佣金，作为通过Stifel出售的任何普通股的总收入。截至2024年9月30日止的九个月内，我们在Stifel ATM Facility下卖出了249,096股普通股，每股加权平均价格为1.64美元，净收益为40万元，扣除佣金后。截至2024年9月30日，剩余11970万元可在Stifel ATM Facility下售出。
现金需求
截至2024年9月30日，我们的短期和开多现金需求与我们在2023年年度报告中披露的“管理层讨论和分析财务状况和经营结果”中的内容没有发生重大变化。
截至2024年9月30日，我们拥有6280万美元的现金、现金等价物和可交易证券。我们将需要筹集额外资金来支持我们计划中的未来运营。然而，我们无法保证我们将能够获得足够的额外资金，或者如果我们确实获得了额外资金，是否以对我们满意的条件获得。
根据我们目前的业务计划和当前的资金资源，管理层得出结论，我们存在重大疑虑，无法持续作为一个正常运营的企业。我们预计截至2024年9月30日，现有的现金、现金等价物和可交易证券将使我们能够为营业费用和资本支出需求提供资金，直至2025年下半年。我们对这一估计是基于可能被证明错误的假设，并且我们可能会比预期更早地耗尽资金资源。
我们预计，如果我们：
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开发药品产品，包括进行临床前研究和临床试验，是一项耗时、昂贵且不确定的过程，需要数年的时间才能完成，我们可能永远无法产生获取获准上市所需数据或结果的必要性，也可能无法从任何获准上市的产品候选者的销售中获得营业收入。此外，如果获批，我们的产品候选者可能无法取得商业成功。我们的商业收入（若有）将来自我们不指望在未来数年内甚至永远有商业上市的产品销售。
As a result, we will need substantial additional funding to support our continuing operations and pursue our growth strategy. Until such time as we can generate significant revenue from product sales, if ever, we expect to finance our operations through the public or private sale of our equity, government or private party grants, debt financings or other capital sources, including potential collaborations with other companies or other strategic transactions. To the extent that we raise additional capital through the sale of our equity or convertible debt securities, including through the use of the Stifel ATM Facility, the ownership interest of our shareholders will be or could be diluted, and the terms of these securities may include liquidation or other preferences that adversely affect the rights of our stockholders. Debt financing and equity financing, if available, may involve agreements that include covenants limiting or restricting our ability to take specific actions, such as incurring additional debt, making capital expenditures or declaring dividends. If we are unable to obtain additional funding, we could be forced to delay, reduce or eliminate some or all of our research and development programs, product portfolio expansion or any commercialization efforts, which could adversely affect our business prospects, or we may be unable to continue operations. If we raise funds through strategic collaborations or other similar arrangements with third parties, we may have to relinquish valuable rights to our platform technology, future revenue streams, research programs or product candidates or may have to grant licenses on terms that may not be favorable to us and/or may reduce the value of our common stock. Our ability to raise additional funds may be adversely impacted by worsening global economic conditions and disruptions to and volatility in the credit and financial markets in the United States and worldwide resulting from geopolitical tensions and adverse macroeconomic conditions or otherwise. Because of the numerous risks and uncertainties associated with product development, we cannot predict the timing or amount of increased expenses, and there is no assurance that we will ever be profitable or generate positive cash flow from operating activities.
We did not have during the periods presented, and we do not currently have, any off-balance sheet arrangements that have or are reasonably likely to have a material current or future effect on our financial condition, revenues or expenses, results of operations, liquidity, cash requirements or capital resources.
Cash Flows
The following table provides information regarding our cash flows for the periods presented (in thousands):
|
|
Nine Months Ended September 30, |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
Net cash used in operating activities |
|
$ |
(75,597 |
) |
|
$ |
(76,266 |
) |
Net cash provided by investing activities |
|
|
96,929 |
|
|
|
60,673 |
|
Net cash provided by financing activities |
|
|
106 |
|
|
|
2,913 |
|
Net increase (decrease) in cash, cash equivalents and restricted cash equivalents |
|
$ |
21,438 |
|
|
$ |
(12,680 |
) |
Operating Activities
Net cash used in operating activities was $75.6 million for the nine months ended September 30, 2024, reflecting a net loss of $86.2 million and net cash used of $2.8 million for operating assets and liabilities, which were offset by non-cash charges of $13.4 million. The non-cash charges primarily consisted of stock-based compensation expense of $8.1 million, non-cash lease expense of $3.8 million and depreciation expense of $2.7 million, offset by $1.1 million of non-cash interest earned on marketable securities.
Net cash used in operating activities was $76.3 million for the nine months ended September 30, 2023, reflecting a net loss of $91.6 million, offset by non-cash adjustments to operating assets and liabilities of $1.4 million and non-cash charges of $13.9 million. The non-cash charges primarily consisted of stock-based compensation expense of $11.5 million, non-cash lease expense of $3.5 million and depreciation expense of $2.6 million, offset by $3.7 million of non-cash interest earned on marketable securities.
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The $0.7 million decrease in net cash used in operating activities for the nine months ended September 30, 2024 compared to the nine months ended September 30, 2023 was primarily due to a decrease in research and development expenses offset by differences in the timing of payments for costs incurred during each respective period.
Investing Activities
Net cash provided by investing activities was $96.9 million for the nine months ended September 30, 2024, which consisted of proceeds of $107.0 million from the maturity of marketable securities, offset by purchases of $9.9 million of marketable securities and $0.2 million of property and equipment. Net cash provided by investing activities was $60.7 million for the nine months ended September 30, 2023, which consisted of proceeds of $120.0 million from the maturity of marketable securities, offset by purchases of $58.4 million of marketable securities and $1.0 million of property and equipment.
Financing Activities
Net cash provided by financing activities was $0.1 million for the nine months ended September 30, 2024, which consisted of proceeds from the issuance of common stock under the Stifel ATM Facility of $0.3 million and proceeds from exercise of stock options and issuance of shares under the ESPP of $0.1 million, offset by $0.3 million of taxes paid related to net share settlement of equity awards. Net cash provided by financing activities was $2.9 million for the nine months ended September 30, 2023, which consisted of proceeds from the issuance of common stock under the Stifel ATM Facility of $4.6 million, and proceeds from stock option exercises and purchases of common stock under the ESPP of $0.2 million, offset by the payment of $0.7 million of issuance costs related to the underwritten public offering under our Shelf Registration Statement and concurrent private placement that closed in December 2022, and $1.2 million of taxes paid related to net share settlement of equity awards.
Contractual Obligations and Other Commitments
Contractual obligations relate to future minimum lease payments for existing non-cancellable leases primarily relating to corporate office and laboratory real estate, with terms expiring through February 2030. During the nine months ended September 30, 2024, there were no significant changes in contractual obligations and commitments from that described under the heading “Management’s Discussion and Analysis of Financial Condition and Results of Operations—Contractual Obligations and Other Commitments” in our 2023 Annual Report.
Other commitments include license and collaboration agreements we have entered into with certain parties. Such arrangements require ongoing payments, including payments upon the achievement of certain development, regulatory and commercial milestones, receipt of sublicense income, as well as royalties on commercial sales. Payments under these arrangements are expensed as incurred.
We also have agreements with certain vendors for various services, including services related to clinical operations and support, which we are not contractually able to terminate for convenience and avoid any and all future obligations to the vendors. Under such agreements, we are contractually obligated to make certain payments to vendors to reimburse them for their unrecoverable outlays incurred prior to cancellation. The exact amounts of such obligations are dependent on the timing of termination and the exact terms of the relevant agreement and cannot be reasonably estimated. We do not include these payments in this summary as they are not fixed and estimable.
Recent Accounting Pronouncements
There are no new significant recent accounting pronouncements which may materially impact our financial statements.
Item 3. Quantitative and Qualitative Disclosures About Market Risk.
We are a smaller reporting company as defined by Item 10 of Regulation S-K and are not required to provide the information otherwise required under this item.
Item 4. Controls and Procedures.
Evaluation of Disclosure Controls and Procedures
Our management, with the participation of our Chief Executive Officer and our Chief Financial Officer, evaluated, as of the end of the period covered by this Quarterly Report on Form 10-Q, the effectiveness of our disclosure controls and procedures. The term “disclosure controls and procedures,” as defined in Rules 13a-15(e) and 15d-15(e) under the Securities Exchange Act of 1934, as amended (the “Exchange Act”), means controls and other procedures of a company that are designed to ensure that information required to be disclosed by a company in the reports that it files or submits under the Exchange Act is recorded, processed, summarized and reported, within the time periods specified in the SEC’s rules and forms. Disclosure controls and procedures include, without limitation, controls and procedures designed to ensure that information required to be disclosed by a company in the reports
19
that it files or submits under the Exchange Act is accumulated and communicated to the company’s management, including its principal executive and principal financial officers, or persons performing similar functions, as appropriate to allow timely decisions regarding required disclosure. Our management recognizes that any controls and procedures, no matter how well designed and operated, can provide only reasonable assurance of achieving their objectives, and our management necessarily applies its judgment in evaluating the cost-benefit relationship of possible controls and procedures.
Based on the evaluation of our disclosure controls and procedures as of September 30, 2024, our Chief Executive Officer and our Chief Financial Officer concluded that our disclosure controls and procedures as of such date were effective at the reasonable assurance level.
Changes in Internal Control over Financial Reporting
There were no changes in our internal control over financial reporting (as defined in Rules 13a-15(f) and 15d-15(f) under the Exchange Act) during the quarter ended September 30, 2024 that have materially affected, or are reasonably likely to materially affect, our internal control over financial reporting.
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PART II—OTHER INFORMATION
Item 1. Legal Proceedings.
We are not currently a party to any material legal proceedings. From time to time, we may become involved in other litigation or legal proceedings relating to claims arising from the ordinary course of business.
Item 1A. Risk Factors.
Our business is subject to risks and events that, if they occur, could adversely affect our financial condition and results of operations and the trading price of our securities. Except as set forth below, there have been no material changes to the risk factors disclosed in “Part I. Item 1A. Risk Factors” in our 2023 Annual Report.
If we fail to satisfy all applicable requirements of Nasdaq and it determines to delist our common stock, the delisting could adversely affect the market liquidity of our common stock and the market price of our common stock could decrease.
To maintain the listing of our common stock on Nasdaq, we are required to meet certain listing requirements, including, a minimum closing bid price of $1.00 per share. On August 29, 2024, we received notice from Nasdaq that we are no longer in compliance with Nasdaq’s Listing Rule 5450(a)(1) because the closing bid price of our common stock had fallen below $1.00 per share for 31 consecutive days. In accordance with Nasdaq Listing Rule 5810(c)(3)(A), we have an initial period of 180 calendar days, or until February 25, 2025 (the “Compliance Date”), to regain compliance with the minimum bid price requirement. To regain compliance, the closing bid price of our common stock must be at least $1.00 per share for a minimum of 10 consecutive business days before the Compliance Date.
If our common stock does not achieve compliance by the Compliance Date, we may be eligible for an additional 180-day period to regain compliance if we apply to transfer the listing of our common stock to the Nasdaq Capital Market. To qualify, we would be required to meet the continued listing requirement for market value of publicly held shares and all other initial listing standards, with the exception of the bid price requirement, and provide written notice to Nasdaq of our intention to cure the deficiency during the second compliance period by effecting a reverse stock split, if necessary.
There can be no assurance that we will maintain compliance with the requirements for listing our common stock on Nasdaq. If we are unable to satisfy the Nasdaq criteria for continued listing, our common stock would be subject to delisting. A delisting of our common stock could negatively impact us by, among other things, (i) reducing the liquidity and market price of our common stock; (ii) reducing the number of investors willing to hold or acquire our common stock, which could negatively impact our ability to raise equity financing; (iii) decreasing the amount of news and analyst coverage of us; (iv) limiting our ability to issue additional securities or obtain additional financing in the future; (v) limiting our ability to use a registration statement to offer and sell freely tradable securities, thereby preventing us from accessing the public capital markets; and (vi) impairing our ability to provide equity incentives to our employees. In addition, delisting from Nasdaq may negatively impact our reputation and, consequently, our business.
Item 5. Other Information
During the quarter ended September 30, 2024, no director or officer, as defined in Rule 16a-1(f),
Appointment of Principal Accounting Officer
As previously disclosed, on June 8, 2024, our board of directors designated Amy Quinlan, our Vice President of Finance, as our interim principal accounting officer, effective as of September 30, 2024. On November 7, 2024, our board of directors removed Ms. Quinlan as interim principal accounting officer and designated Han Choi, M.D., LL.M., our Chief Financial Officer, as our principal accounting officer.
Information regarding Dr. Choi’s background and business experience is set forth under Item 5.02 of our Current Report on Form 8-K (File No. 001-39979) filed with the Securities and Exchange Commission on September 30, 2024, and is incorporated herein by reference. There are no arrangements or understandings between Dr. Choi and any other persons pursuant to which he was selected as an officer of Vor Bio. There are also no family relationships between Dr. Choi and any director or executive officer of Vor Bio, and Dr. Choi has no direct or indirect material interest in any related party transaction required to be disclosed pursuant to Item 404(a) of Regulation S-K.
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We did not enter into, or materially amend, any material plan, contract or arrangement to which Dr. Choi is a party or in which he participates in connection with Dr. Choi’s designation as principal accounting officer, or make or modify any grant or award to Dr. Choi under any such plan, contract or arrangement.
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Item 6. Exhibits.
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Incorporated by Reference |
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Exhibit Number |
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Description |
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Form |
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File No. |
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Exhibit Number |
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Filing Date |
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Filed Herewith |
3.1 |
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Amended and Restated Certificate of Incorporation of the Registrant |
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8-K |
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001-39979 |
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3.1 |
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February 9, 2021 |
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3.2 |
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8-K |
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001-39979 |
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3.2 |
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February 9, 2021 |
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4.1 |
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S-1/A |
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333-252175 |
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4.1 |
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February 1, 2021 |
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4.2 |
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S-1/A |
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333-252175 |
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4.2 |
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February 1, 2021 |
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10.1+ |
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Offer Letter, by and between the Registrant and Han Choi, dated September 19, 2024 |
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X |
31.1 |
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X |
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32.1† |
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X |
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101.INS |
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Inline XBRL Instance Document
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X |
101.SCH |
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Inline XBRL Taxonomy Extension Schema Document
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X |
101.CAL |
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Inline XBRL Taxonomy Extension Calculation Linkbase Document
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X |
101.DEF
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Inline XBRL Taxonomy Extension Definition Linkbase Document
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X |
101.LAB
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Inline XBRL Taxonomy Extension Label Linkbase Document
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X |
101.PRE |
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Inline XBRL Taxonomy Extension Presentation Linkbase Document
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X |
104 |
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The cover page from the Company’s Quarterly Report on Form 10-Q for the quarter ended September 30, 2024, formatted in Inline XBRL. |
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+ Indicates management contract or compensatory plan.
† The certifications furnished in Exhibit 32.1 hereto are deemed to be furnished with this Quarterly Report on Form 10-Q and will not be deemed to be “filed” for purposes of Section 18 of the Exchange Act. Such certifications will not be deemed to be incorporated by reference into any filing under the Securities Act of 1933, as amended, or the Exchange Act, except to the extent that the Registrant specifically incorporates it by reference.
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SIGNATURES
Pursuant to the requirements of the Securities Exchange Act of 1934, the registrant has duly caused this report to be signed on its behalf by the undersigned thereunto duly authorized.
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VOR BIOPHARMA INC. |
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Date: November 7, 2024 |
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By: |
/s/ Robert Ang |
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Robert Ang President and Chief Executive Officer (Principal Executive Officer) |
Date: November 7, 2024 |
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By: |
/s/ Han Choi |
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Han Choi Chief Financial Officer (Principal Financial Officer and Principal Accounting Officer) |
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